整体财务数据关键指标变化 - 2024财年净收入2360万美元，其中MIPLYFFA净收入1010万美元，OLPRUVA净收入10万美元，法国扩大使用计划净报销910万美元，AZSTARYS许可协议版税及其他报销430万美元；2023财年净收入2750万美元[9] - 2024财年商品销售成本1370万美元，运营费用970万美元，研发费用4210万美元，销售、一般和行政费用5490万美元，净亏损1.055亿美元，每股净亏损2.28美元；2023财年净亏损4600万美元，每股净亏损1.30美元[9] - 2024年第四季度净收入1200万美元，商品销售成本300万美元，运营费用2450万美元，研发费用840万美元，销售、一般和行政费用1610万美元，净亏损3570万美元，每股净亏损0.67美元；2023年第四季度净亏损1960万美元，每股净亏损0.51美元[12] - 2024年净收入为23,612千美元，2023年为27,461千美元，同比下降13.9%[39] - 2024年产品收入成本（不包括无形资产摊销）为7,417千美元，2023年为2,173千美元，同比增长241.3%[39] - 2024年无形资产摊销为6,235千美元，2023年为772千美元，同比增长707.6%[39] - 2024年总运营费用为96,963千美元，2023年为74,120千美元，同比增长30.8%[39] - 2024年运营亏损为87,003千美元，2023年为49,604千美元，同比增长75.4%[39] - 2024年净亏损为105,511千美元，2023年为46,049千美元，同比增长129.1%[39] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为2.28美元，2023年为1.30美元，同比增长75.4%[39] - 2024年12月31日现金及现金等价物为33,785千美元，2023年为43,049千美元，同比下降21.5%[41] - 2024年12月31日总资产为178,127千美元，2023年为172,327千美元，同比增长3.4%[41] - 2024年12月31日总负债为138,461千美元，2023年为110,463千美元，同比增长25.3%[41] 资金状况与预测 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资为7550万美元；2025年2月26日达成出售PRV协议，预计成交后净收益1.483亿美元[9] - 基于当前运营预测，现有资源使现金可维持至2029年，预测未包含PRV出售收益，但包含MIPLYFFA和OLPRUVA销售等预期净收入[9] 业务线产品进展 - 2024年9月20日MIPLYFFA获美国FDA批准后立即启动商业发布，11月21日在美国商业上市；截至2024年12月31日，共收到109份MIPLYFFA处方登记表[5] - 2024年第四季度OLPRUVA有4名新患者入组，市场准入率维持在76%[5] - 截至2024年12月31日，治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征的celiprolol 3期DiSCOVER试验新增8名患者入组，使总入组患者达27名[6] 资产交易与会议安排 - 2025年2月27日，公司达成以1.5亿美元出售PRV的资产购买协议[8] - 公司将于2025年3月17日下午2点PT参加第37届年度ROTH会议的炉边谈话[11]

文章核心观点 2024年是Zevra转型的一年，公司成为商业阶段公司并执行战略计划，涵盖商业卓越、管道与创新、人才与文化、企业基础四大支柱；公司公布2024年第四季度和全年财务业绩，虽仍亏损但现金状况良好且有望延长现金跑道；公司有多款产品处于不同阶段，包括已获批的MIPLYFFA和OLPRUVA，以及处于临床试验的celiprolol和KP1077 [1][2]。 公司战略 - 2025年公司以优势为起点，战略计划分为商业卓越、管道与创新、人才与文化、企业基础四大支柱 [2]。 各支柱进展 人才与文化 - 2024年第四季度，公司在首席医疗官Adrian Quartel领导下整合开发和科学职能，以实现领导连续性和目标达成 [5]。 企业基础 - 2025年2月27日，公司签订资产购买协议，以1.5亿美元出售罕见儿科疾病优先审评券（PRV） [6]。 财务亮点 2024财年 - 净收入2360万美元，包括MIPLYFFA净收入1010万美元、OLPRUVA净收入10万美元、法国扩大使用计划（EAP）净报销910万美元、AZSTARYS许可协议版税及其他报销430万美元；2023年净收入2750万美元 [11]。 - 商品销售成本1370万美元，含非现金无形资产摊销620万美元和OLPRUVA库存陈旧准备金570万美元 [11]。 - 运营费用9700万美元，含非现金股票补偿费用1490万美元，其中240万美元与离职安排加速归属相关，离职费用270万美元 [11]。 - 研发费用4210万美元，较2023年增加230万美元，因人员相关成本增加630万美元，第三方成本减少360万美元 [11]。 - 销售、一般和行政费用（SG&A）5490万美元，2023年为3430万美元，反映商业团队全面到位并积极开展商业活动 [11]。 - 净亏损1.055亿美元，每股基本和摊薄亏损2.28美元，2023年净亏损4600万美元，每股基本和摊薄亏损1.30美元 [11]。 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资为7550万美元；2025年2月26日签订出售PRV协议，预计成交后净收益1.483亿美元 [11]。 - 基于当前运营预测，现有资源可将现金跑道延长至2029年，预测未含PRV出售收益，但含MIPLYFFA和OLPRUVA销售预期净收入等 [11]。 2024年第四季度 - 净收入1200万美元，包括MIPLYFFA净收入1010万美元、OLPRUVA净收入10万美元、法国EAP净报销110万美元（较2023年第四季度减少70万美元）、AZSTARYS许可协议版税及其他报销70万美元；2023年第四季度净收入1320万美元 [10][11]。 - 商品销售成本300万美元，含非现金无形资产摊销160万美元 [10]。 - 研发费用840万美元，较2023年第四季度减少300万美元，因KP1077二期试验完成第三方成本减少，部分被人员相关成本增加抵消 [10]。 - SG&A费用1610万美元，较2023年第四季度增加140万美元，因商业团队全面到位并积极开展活动和患者服务计划 [10]。 - 净亏损3570万美元，每股基本和摊薄亏损0.67美元，2023年第四季度净亏损1960万美元，每股基本和摊薄亏损0.51美元 [12]。 产品进展 MIPLYFFA - 2024年9月20日获美国FDA批准后立即启动商业发布，11月21日在美国上市；截至2024年12月31日，收到109份处方登记表格 [8]。 - 患者通过直接处方覆盖或医疗例外程序获得支付方授权，市场准入团队继续与支付方沟通正式覆盖事宜 [8]。 - 目标于2025年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA） [8]。 - 在WORLDSymposium上展示8份海报，其中一份突出MIPLYFFA在6个月至<24个月NPC患者中的安全性和耐受性结果 [8]。 OLPRUVA - 2024年第四季度有4名新患者入组，团队针对活跃成年尿素循环障碍（UCD）患者执行策略，市场准入率保持在76% [8]。 Celiprolol - 用于治疗血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS）的3期DiSCOVER试验，截至2024年12月31日有8名额外患者入组，总入组患者达27名；公司正通过与治疗基因确诊COL3A1患者的医疗服务提供者和诊所直接接触扩大招募工作 [8]。 KP1077 - 公司继续评估其治疗罕见睡眠障碍的战略替代方案，以推进临床开发和未来商业化 [8]。 即将举行的活动 - 2025年3月17日下午2:00 PT，公司将参加第37届年度ROTH会议的炉边谈话，管理层将与注册参会者进行一对一会议 [13]。 - 2025年3月11日下午4:30 ET，公司将举行电话会议和网络直播，讨论2024年第四季度和全年公司更新及财务业绩 [14]。 产品信息 MIPLYFFA - 获批用于治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC），与miglustat联合用于治疗2岁及以上成人和儿科患者NPC的神经症状 [15][16]。 - 可增加转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3）激活，上调协调溶酶体表达和调节（CLEAR）基因，减少人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇 [15]。 OLPRUVA - 获批用于治疗某些尿素循环障碍（UCD），与特定疗法（包括饮食改变）联合用于长期管理体重44磅（20 kg）或以上、体表面积（BSA）1.2 m或以上的成人和儿童UCD患者 [25]。 Celiprolol - 是公司用于治疗血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS）的研究性临床候选药物，获美国FDA孤儿药和突破性疗法指定，近期重启DiSCOVER 3期试验 [30]。 KP1077 - 是公司用于治疗罕见睡眠障碍的产品候选药物，由serdexmethylphenidate（SDX）组成，获美国FDA和欧盟委员会孤儿药指定，美国缉毒局将SDX列为附表IV受控物质 [31]。

文章核心观点 - 2025年2月28日罕见病日，Zevra Therapeutics公司推出“Learn NPC, Read Between the Signs”疾病认知活动，旨在提高对尼曼-皮克病C型（NPC）的早期识别和诊断意识，同时介绍了公司获批疗法MIPLYFFA™（arimoclomol）的相关信息 [1] 公司动态 - 2025年2月28日罕见病日，Zevra Therapeutics公司宣布推出“Learn NPC, Read Between the Signs”疾病认知活动，为美国NPC治疗团队提供教育和检测资源 [1] - 公司首席商务官兼业务发展执行副总裁Joshua Schafer表示，公司两年多前宣布为有重大未满足需求的罕见病患者开发创新疗法，此次活动重申了公司提高对未满足需求的认识和推动相关工作的承诺 [2] 活动详情 - 活动旨在为医生和治疗团队提供教育资源，包括疾病概述、诊断挑战、常见症状和疑似患者的检测选项等 [3] - 可访问www.LearnNPC.com了解更多信息 [3] 产品信息 MIPLYFFA™（arimoclomol） - 2024年9月20日获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗NPC，可增加转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3）的激活，上调协调溶酶体表达和调节（CLEAR）基因，还能降低人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇，在关键3期试验中，与安慰剂相比，用唯一经过验证的疾病进展测量工具NPC临床严重程度量表测量，MIPLYFFA在一年试验期内阻止了疾病进展，还获得了欧洲药品管理局的孤儿药产品指定 [4] - 适用于2岁及以上成人和儿科患者，与miglustat联合使用治疗NPC的神经症状 [5] 用法用量 - 估算肾小球滤过率（eGFR）≥15 mL/分钟至<50 mL/分钟的患者，与miglustat联合使用时，MIPLYFFA的推荐剂量低于肾功能正常患者（给药频率较低） [13] - MIPLYFFA口服胶囊有47 mg、62 mg、93 mg和124 mg四种规格 [13] 疾病介绍 尼曼-皮克病C型（NPC） - 是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者身体无法在细胞内运输胆固醇和其他脂质，导致这些物质在包括神经元在内的各种细胞类型中积累，儿童和成人均可受影响，临床表现多样，患者因身体和认知限制可能失去独立性，关键神经功能受损，包括言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能，疾病诊断通常需要数年，疾病进展不可逆，常导致早期死亡 [14] 公司概况 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的罕见病创造变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法，凭借独特的数据驱动开发和商业化策略，克服复杂的药物开发挑战，为罕见病群体提供新疗法 [15] - 公司及其附属公司提供扩大获取计划，参与这些计划需遵守公司的扩大获取计划（EAP）政策，参与资格由主治医生决定，更多信息可访问www.zevra.com或关注其X和LinkedIn账号 [16] 联系方式 - 联系人：Nichol Ochsner - 电话：+1 (732) 754-2545 - 邮箱：nochsner@zevra.com - 公告配图链接：https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/93a58208-5f60-404b-99fd-9d5e27854cd1 [19]

文章核心观点 - 2025年2月28日罕见病日，Zevra Therapeutics公司推出“Learn NPC, Read Between the Signs”疾病状态宣传活动，旨在提高对尼曼-皮克病C型（NPC）的早期识别和诊断意识，同时介绍了公司获批疗法MIPLYFFA™（arimoclomol）的相关信息 [2] 公司动态 - 2025年2月28日罕见病日，Zevra Therapeutics公司宣布推出“Learn NPC, Read Between the Signs”疾病状态宣传活动，以强调NPC症状异质性导致的早期识别和诊断需求 [2] - 公司首席商务官兼业务发展执行副总裁Joshua Schafer表示，活动将为美国NPC治疗团队提供重要教育和测试资源，重申公司为罕见病患者开发创新疗法的承诺 [3] - 公司获批疗法MIPLYFFA（arimoclomol）于2024年9月20日获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗NPC，还获欧洲药品管理局孤儿药产品指定 [5] - 公司提供扩大获取计划，参与需遵循公司扩大获取计划（EAP）政策及各司法管辖区法律法规，由主治医生决定是否符合参与资格 [17] 宣传活动 - 活动旨在为医生和治疗团队提供教育资源，包括疾病概述、诊断挑战、常见症状和疑似患者测试选项 [4] - 可访问www.LearnNPC.com了解更多信息 [4] 疗法介绍 - MIPLYFFA（arimoclomol）可增加转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3）的激活，上调协调溶酶体表达和调节（CLEAR）基因，还能降低人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇 [5] - 在关键3期试验中，与安慰剂相比，MIPLYFFA在一年试验期内通过唯一验证的疾病进展测量工具NPC临床严重程度量表测量，可阻止疾病进展 [5] - MIPLYFFA适用于2岁及以上成人和儿科患者，与miglustat联合用于治疗NPC的神经学表现 [6] 疾病介绍 - NPC是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者身体无法在细胞内运输胆固醇和其他脂质，导致这些物质在包括神经元在内的各种细胞类型中积累 [15] - 儿童和成人均可受影响，临床表现多样，患者因身体和认知限制可能失去独立性，关键神经功能障碍表现在言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面 [15] - 疾病诊断通常需要数年，疾病进展不可逆，常导致早期死亡 [15] 公司信息 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的罕见病创造变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [16] - 公司联系方式：Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com [20] - 随公告发布的照片可在https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/93a58208-5f60-404b-99fd-9d5e27854cd1查看 [20]

文章核心观点 Zevra Therapeutics宣布出售其罕见儿科疾病优先审评凭证（PRV），预计交易完成后获1.5亿美元毛收入，将加强资产负债表并支持战略优先事项投资 [1][2] 分组1：交易信息 - 公司与对方达成最终资产购买协议，出售PRV，交易预计30至45天内完成，需满足惯常成交条件 [1] - 交易完成后公司将获1.5亿美元毛收入 [1][2] - 交易需遵守惯常成交条件，包括《哈特 - 斯科特 - 罗迪诺反垄断改进法案》（HSR）适用等待期届满 [2] - Cantor Fitzgerald担任公司独家财务顾问，Latham & Watkins LLP担任法律顾问 [2] 分组2：交易意义 - 非摊薄资本通过增加1.5亿美元现金收入加强公司资产负债表，支持公司战略优先事项投资 [2] - 战略优先事项包括推进MIPLYFFA™和OLPRUVA®商业上市，推进产品候选管线以满足罕见病群体未满足需求 [2] 分组3：PRV来源 - 2024年9月美国食品药品监督管理局批准MIPLYFFA（arimoclomol）后，公司获PRV，该药物用于2岁及以上成人和儿科患者尼曼 - 皮克病C型（NPC）神经表现与米格鲁司他联合治疗 [2] 分组4：公司概况 - Zevra Therapeutics是商业阶段公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的罕见病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [3] - 公司凭借独特数据驱动开发和商业化策略，克服复杂药物开发挑战，为罕见病群体提供新疗法 [3]

文章核心观点 Zevra Therapeutics公司宣布将于2025年3月11日报告2024年第四季度和全年的公司及财务业绩，并在当天美股收盘后发布新闻稿，下午4:30举办电话会议和网络直播 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年3月11日下午4:30（美国东部时间） [1] - 网络直播链接可在公司网站投资者关系板块的“活动与演示”页面获取 [2] - 电话会议拨入信息可使用指定内容，网络直播回放约在下午5:30开始，为期90天，可在公司网站“活动与演示”页面查看 [2] 公司介绍 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的罕见病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法，凭借独特的数据驱动开发和商业化策略克服复杂的药物开发挑战，为罕见病群体提供新疗法 [3] 联系方式 - 公司联系人是Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com，美国境内电话(800) 245-3047，国际电话+1 (203) 518-9765，会议ID为ZVRAQ424 [6] 更多信息 - 可访问公司网站www.zevra.com或在X和LinkedIn上关注公司获取更多信息 [4]

文章核心观点 Zevra Therapeutics宣布公司高管团队将参加3月的活动，管理层将与注册参会者进行一对一会议，活动直播可在公司网站查看 [1] 公司介绍 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段公司，结合科学、数据和患者需求，为缺乏治疗方案的罕见病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法，通过独特的数据驱动策略克服药物开发挑战，为罕见病群体提供新疗法 [2] 活动信息 - 公司高管团队将参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议（2025年3月5日星期三上午10:30 ET）和第37届年度ROTH会议（2025年3月17日星期一下午1:00 PT） [1][5] - 管理层将与各会议的注册参会者进行一对一会议，活动直播可通过公司投资者关系网站“Events & Presentations”查看 [1] 联系方式 - 联系人Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com [5] 更多信息 - 可访问公司网站www.zevra.com或在X（原Twitter）和LinkedIn上关注公司获取更多信息 [3]

文章核心观点 - 泽夫拉治疗公司的MIPLYFFA™获2025年新疗法奖，8篇相关摘要被21届世界研讨会接受展示，公司团队将参会 [1][2][7] 公司动态 - 公司将获2025年MIPLYFFA新疗法奖，该奖认可获监管批准产品在推进溶酶体疾病治疗方面的重要成就 [2] - 公司首席医疗官称FDA对MIPLYFFA的批准体现克服监管挑战的坚持，获该奖证明多方对其的支持 [3] - 公司团队将参加2月3 - 7日在圣地亚哥举行的会议，参会者可到206号展位参观 [7] 研究成果展示 口头展示 - 尤金·门格尔博士将口头展示一篇关于arimoclomol治疗尼曼 - 皮克病C型12个月双盲随机试验疗效结果的海报，时间为2月7日上午8:30（太平洋时间） [1][4] 海报展示 - 8篇讨论MIPLYFFA相关数据和临床经验的摘要被接受进行海报展示，涉及疗效、基因表达、安全性等多方面内容，时间多为2月5 - 6日下午3:30 - 5:30（太平洋时间） [1][5][6] - 电子海报2月4日下午5:00（太平洋标准时间）起可通过研讨会移动应用供所有注册参会者访问，按需注册参会者可在2月12日至3月14日访问 [6] 产品信息 MIPLYFFA™ - MIPLYFFA可增加转录因子EB和E3的激活，上调CLEAR基因，减少人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇，但临床意义未完全明确 [9] - 在关键3期试验中，用唯一经过验证的疾病进展测量工具NPC临床严重程度量表衡量，MIPLYFFA在一年试验期内与安慰剂相比阻止了疾病进展 [9] - MIPLYFFA获FDA突破性疗法、罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定，获欧洲药品管理局孤儿药产品指定 [9] - MIPLYFFA与米格鲁司特联用，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者尼曼 - 皮克病C型的神经症状 [1][10] 药物相互作用 - arimoclomol是有机阳离子转运体2抑制剂，与OCT2底物合用时，需监测不良反应并减少OCT2底物剂量 [17] 特殊人群用药 - 基于动物研究，MIPLYFFA可能损害生育能力，增加植入后丢失并降低母体、胎盘和胎儿体重 [18] - 估算肾小球滤过率≥15 mL/分钟至<50 mL/分钟患者，MIPLYFFA与米格鲁司特联用的推荐剂量低于肾功能正常患者 [19] 剂型 - MIPLYFFA口服胶囊有47 mg、62 mg、93 mg和124 mg四种规格 [19] 疾病介绍 - 尼曼 - 皮克病C型是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者会因身体和认知限制失去独立性，诊断常需数年，疾病进展不可逆且常导致早期死亡 [20] 公司概况 - 泽夫拉治疗公司是一家商业阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的疾病开发变革性疗法 [21] - 公司提供扩大使用计划，参与需遵守公司政策和各司法管辖区法律法规，由主治医生决定患者是否符合资格 [22]

文章核心观点 Zevra Therapeutics将作为2024年纳斯达克指数年度重组的一部分被纳入纳斯达克生物技术指数，这将提升公司在投资界的知名度 [1][2] 公司动态 - Zevra Therapeutics将于2024年12月23日美国市场开盘后被纳入纳斯达克生物技术指数 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示过去一年公司在投资界的知名度不断提高，被纳入该指数进一步提升了公司形象 [2] 公司介绍 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [5] 指数介绍 - 纳斯达克生物技术指数旨在跟踪纳斯达克证券市场上市的被行业分类基准归类为生物技术或制药的一组证券的表现，采用修正市值加权方法计算 [3] - 纳入该指数的公司需满足最低市值、日均交易量和“生物技术”行业代码等资格要求，纳斯达克每年12月选择成分股 [3]

文章核心观点 - Zevra Therapeutics宣布首款获FDA批准治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC）的药物MIPLYFFA已可商业配药，早期采用情况超预期，公司通过AmplifyAssist患者支持计划协助患者获取药物 [1][2] 分组1：MIPLYFFA药物信息 - MIPLYFFA（arimoclomol）可增加转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3）的激活，上调CLEAR基因，还能降低人NPC成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇 [5] - MIPLYFFA被FDA授予突破性疗法、罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定，被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药产品指定 [5] - MIPLYFFA适用于2岁及以上成人和儿科患者，与米格鲁司特联用治疗NPC的神经症状 [1][6] - MIPLYFFA胶囊口服制剂有47 mg、62 mg、93 mg和124 mg四种规格 [14] 分组2：患者支持计划 - AmplifyAssist是Zevra的综合患者支持计划，旨在满足符合条件的患者及其护理人员的个性化需求，提供保险覆盖教育、共付和替代资金识别协助、疾病状态信息和治疗管理咨询等资源 [2][4] - 患者和护理人员可通过MIPLYFFA.com或电话（888）668 - 4198（周一至周五美国中部时间上午8点至下午6点）获取该计划信息 [2][4] - 医生可在MIPLYFFA.com填写登记表、订购处方，获批后药物将邮寄到患者家中 [3] 分组3：药物安全信息 - 超敏反应方面，试验1中有患者出现荨麻疹和血管性水肿等，严重超敏反应需停药，轻中度反应需停药并及时治疗 [7] - 胚胎 - 胎儿毒性方面，动物繁殖研究显示MIPLYFFA可能对胎儿造成伤害，需告知孕妇潜在风险并考虑育龄女性的怀孕计划和预防措施 [8] - 血清肌酐升高方面，临床试验中MIPLYFFA治疗首月血清肌酐平均升高10% - 20%，不影响肾小球功能，停药后可逆转，治疗期间需用非肌酐指标评估肾功能 [9] - 常见不良反应方面，试验1中接受MIPLYFFA和米格鲁司特治疗的患者中，≥15%出现上呼吸道感染、腹泻和体重减轻 [10] - 导致试验1患者退出的不良反应包括血清肌酐升高、进行性荨麻疹和血管性水肿，严重不良反应为超敏反应 [11] - 药物相互作用方面，arimoclomol是有机阳离子转运体2（OCT2）抑制剂，与OCT2底物联用时需监测不良反应并减少OCT2底物剂量 [12] - 生殖毒性方面，动物研究显示MIPLYFFA可能损害生育能力，增加植入后丢失并降低母体、胎盘和胎儿体重 [12] - 肾功能损害患者中，估算肾小球滤过率（eGFR）≥15 mL/minute至<50 mL/minute的患者，MIPLYFFA与米格鲁司特联用的推荐剂量低于肾功能正常患者 [13] 分组4：疾病信息 - 尼曼 - 皮克病C型（NPC）是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者细胞内胆固醇和其他脂质运输障碍并积累 [15][16] - NPC患者会因身体和认知限制失去独立性，关键神经功能受损，疾病诊断常需数年，进展不可逆且常导致早期死亡 [16] 分组5：公司信息 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的疾病开发变革性疗法 [17] - 公司及其附属机构提供扩大使用计划，参与需遵循公司的扩大使用计划（EAP）政策，由主治医生决定患者是否符合参与资格 [18]