财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度公司报告收入1200万美元，包括1000万美元的SDX DEA调度里程碑付款和200万美元的持续服务费用收入 [16] - 该季度净收入为620万美元，即每股基本收益0.18美元，运营收入包括近100万美元的PPP贷款豁免 [16] - 截至6月30日，公司现金及等价物为1.32亿美元，较3月31日增加5600万美元，收到2000万美元现金里程碑付款和4000万美元认股权证行使收益 [17] - 截至6月30日，公司约有3400 - 3500万股普通股流通在外，完全摊薄后有4650万股，包括约460万份认股权证 [18] - 目前公司现金消耗率为每季度100 - 150万美元，随着战略决策和开发计划的实施，消耗率将改变 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - AZSTARYS于7月21日商业推出，初期在少数州针对特定处方医生进行重点推广，因许多支付方最初6个月内不提供报销，目前只有少量处方 [10][11][23] - APADAZ方面，KVK Tech准备将Sure Med合作扩展到更多地区，已在阿拉巴马州开展试点项目并销售了部分产品，但尚未达到销售里程碑 [9][36] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将密切关注AZSTARYS的推广情况，通过咨询协议在制造、科学和监管事务方面提供支持，预计2022年及以后获得特许权使用费和销售里程碑收入 [23][24] - 公司正在进行SDX相关试验，计划在年底前获得临床数据，根据数据决定该项目未来应用方向，如用于兴奋剂使用障碍、特发性嗜睡症等 [13][15] - 公司在评估战略时考虑潜在产品收购，但目前仅处于初步阶段，需确定内部开发项目和资源分配后再做决策 [31] - 行业内新产品推出初期通常会面临支付方报销限制，需等待支付方审查并签订潜在合同 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为AZSTARYS具有独特优势，如SDX为IV类受控物质、较低滥用潜力、良好药代动力学特征等，随着支付方接入和市场环境改善，有望扩大推广 [7][8][10] - SDX为公司带来多种机会，其独特特性使公司能够利用该分子开发不同产品，满足不同患者群体和疾病状态需求 [13] - 公司财务状况良好，资产负债表重组和资本结构调整为运营和战略决策提供了灵活性，有助于把握内部开发和外部投资机会 [17][18][21] 其他重要信息 - 公司完成了货架注册，增加了S - 3规模，ATM协议作为机会性工具保留，目前无即时需求，但可在战略合适时使用 [19] - 员工股票期权定价需董事会、薪酬委员会和管理层共同分析，遵循公平原则，按10年计划有序进行，今年因修订计划有所不同 [40][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请说明AZSTARYS每份处方的大致价格、处方持续时间，以及与其他品牌药物（如Vyvanse）的比较 - AZSTARYS批发采购成本（WAC）定价为每粒胶囊12.90美元，30天供应量为387美元，与Vyvanse等品牌药物价格相近，略高于Vyvanse [27][28] 问题: 鉴于SDX有利的DEA调度为C4，KP879的开发是否有实质性加速 - 公司正在尽快推进SDX相关研究，希望比年底更快取得进展 [29] 问题: 公司是否积极参与潜在产品收购，进展如何 - 公司在评估战略时考虑潜在产品收购，但目前仅处于初步阶段，需确定内部开发项目和资源分配后再做决策 [31] 问题: 请更新投资者关于AZSTARYS的推出、PBM批准、竞争和销售里程碑的情况 - 公司无法披露许可协议经济细节，特许权使用费与销售里程碑分开，特许权使用费从高个位数到中20%以上，销售里程碑有上限，且已增加早期和后期里程碑规模 [32][33][35] 问题: 是否有APADAZ的销售或里程碑收入 - KVK在阿拉巴马州开展了APADAZ试点项目并销售了部分产品，但尚未达到销售里程碑，KVK准备将项目扩展到美国其他地区 [36] 问题: 鉴于公司财务状况良好，为何需要认股权证交换、ATM和货架发行，这些工具是否会导致进一步稀释 - 这些工具为公司提供了更大的运营和战略灵活性，虽然技术上会导致稀释，但如果用于创造价值，将扩大公司潜力和估值，若无需则不会使用 [37][38] 问题: 目前有多少未行使的认股权证 - 约460万份认股权证未行使，大部分行权价格在6.50美元左右，约150万份行权价格为16.50美元 [39] 问题: 员工股票期权是否已定价，若未定价，延迟原因是什么 - 员工股票期权定价需董事会、薪酬委员会和管理层共同分析，遵循公平原则，按10年计划有序进行，今年因修订计划有所不同 [40][41] 问题: 请讨论当前产品线（特别是KP484和KP879）的状况，下一步计划是什么，公司是否打算引进其他资产 - 公司正在考虑内部和外部机会，优先考虑SDX的开发，同时评估内部临床前化合物库与SDX新适应症的契合度以及外部机会 [42][43] 问题: 当前的现金消耗率是否是一个好的指标，随着开发更多产品，消耗率是否会增加 - 当前现金消耗率为每季度100 - 150万美元，随着产品开发决策的确定，消耗率预计会增加，但无法预测具体时间 [44] 问题: 自批准和DEA调度以来，股价为何没有改善 - 股价受宏观因素影响，可能存在对财务工具的担忧和误解，以及对AZSTARYS推出时间的不确定性，同时整个同行群体自6月中旬以来股价也大幅下跌 [45]

公司业务收入来源 - 公司从KP415许可协议获得收入，包括1000万美元不可退还预付款、500万美元和1000万美元监管里程碑付款等，还从Corium咨询协议等获得收入[188] - 公司目前的收入来源包括KP415许可协议、Corium咨询协议等相关款项，但无法保证未来能通过这些协议获得额外收入[287] 产品相关进展 - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS的新药申请，Corium预计2021年下半年在美国将其商业化[189] - 2021年5月7日，公司的SDX被DEA列为附表IV受控物质，AZSTARYS为附表II，公司因此获得1000万美元里程碑付款[190] - 公司产品候选管线专注于多动症、兴奋剂使用障碍和特发性嗜睡症等领域[187] - 产品AZSTARYS预计最早2021年下半年商业推出，KP484待合作伙伴确定关键疗效试验启动时间，KP879预计2021年启动临床项目，KP1077预计2021年第二季度进行临床前会议[213] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度运营活动使用的现金流分别为260万美元和200万美元[191] - 2021年第一季度净亏损1030万美元，2020年同期为580万美元，亏损增加450万美元[233][234] - 2021年第一季度收入为1210万美元，较2020年同期的210万美元增加1000万美元，主要因KP415许可协议的监管里程碑付款[233][235] - 2021年第一季度特许权使用费和直接合同收购成本为100万美元，较2020年同期的70万美元增加30万美元[233][236] - 2021年第一季度研发费用为230万美元，较2020年同期的210万美元增加10万美元[233][237] - 2021年第一季度一般及行政费用为190万美元，较2020年同期的220万美元减少40万美元[233][238] - 2020年第一季度遣散费为80万美元，2021年同期无遣散费[233][239] - 2021年第一季度其他费用为1730万美元，较2020年同期的200万美元增加1530万美元[233][240] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为7590万美元，受限现金为10万美元[242] - 2021年第一季度经营活动净现金使用260万美元，投资活动无净现金使用，融资活动提供净现金7429万美元，现金及现金等价物和受限现金净增加7170.4万美元；2020年第一季度经营活动净现金使用202.2万美元，投资活动净现金使用1.1万美元，融资活动提供净现金102万美元，现金及现金等价物和受限现金净减少101.3万美元[279] - 2021年第一季度经营活动净现金使用主要包括1030万美元净亏损和1020万美元营运资金变化，部分被1790万美元非现金项目调整抵消[280] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为200万美元，净亏损580万美元，营运资金变动带来70万美元，非现金项目调整带来300万美元[281] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为1.1万美元，主要归因于购买财产和设备[282] - 2021年第一季度融资活动提供净现金7430万美元，主要来自公开发行普通股净收益4930万美元、诱导交易净收益4140万美元和普通股认股权证行使净收益2560万美元，部分被融资租赁负债本金偿还等支出抵消[283] - 2020年第一季度融资活动提供净现金100万美元，主要来自当前购买协议下出售普通股收益110万美元，部分被融资租赁负债本金偿还和债务发行成本支付抵消[284] 公司股权与上市相关 - 2020年12月23日，公司进行1比16的反向股票分割以满足纳斯达克上市要求[195] - 2021年1月7日，公司普通股获纳斯达克资本市场上市批准，1月8日开始交易[196] 公司债务重组与发行 - 2020年12月，公司同意重组未偿还的高级有担保可转换票据，截至2020年12月31日，未偿还本金和应计利息总计6940万美元[197] - 2021年1月12日，公司根据债务重组协议发行B - 2系列可转换优先股，可转换为4842690股普通股[198] - 公司用3150万美元未偿本金和应计利息置换31476.98412股B - 2系列可转换优先股和可购买3632019股普通股的认股权证，并支付3030万美元部分偿还剩余债务[200] - 交易完成后，贷款票据剩余本金和应计利息约760万美元[201] - 贷款票据修改后，到期日改为2023年3月31日，债务可在特定条件下提前偿还，年利率6.75%，2021年6月30日前利息计入本金，之后现金支付[206] - 2021年1月8日公开发行中，公司发行并出售6765463股普通股、可购买926844股普通股的预融资认股权证和可购买7692307股普通股的认股权证，行使价每股6.50美元，承销商部分行使超额配售权，公开发行总收益达5240万美元[203][204] - 2021年1月26日，部分认股权证持有人行使现有认股权证购买6620358股普通股，换取可购买7944430股普通股的新认股权证，公司获总收益4400万美元[207] - 2021年2月8日，公司支付800万美元还清贷款协议票据并终止协议[209] - 迪尔菲尔德可转换票据年利率从9.75%降至6.75%，2018年6月迪尔菲尔德将333.3333万美元本金及16.8288万美元应计利息转换为3.741万股普通股[253] - 公司向迪尔菲尔德发行192.3077万股D系列可赎回可转换优先股，首次公开募股完成后重新分类为1.6025万股普通股[254] - 公司向迪尔菲尔德发行迪尔菲尔德认股权证，可按每股0.78美元的初始行使价购买1442.3076万股D系列优先股，首次公开募股完成后转换为可按每股93.60美元的行使价购买12.0192万股普通股的认股权证，2021年1月行使价降至每股46.25美元[255] - 2016年2月公司发行本金总额为8630万美元、2021年到期、年利率为5.50%的高级可转换票据，2018 - 2020年所有未偿还票据被持有人交换为普通股或迪尔菲尔德信贷协议项下发行的票据[256][258] - 2020年1月公司与金登签订交换协议，发行本金总额为303.7354万美元的2020年1月票据，以换取取消金登持有的2021年票据的本金和应计利息，并支付3.7354万美元利息[259] - 2020年12月公司签订交换协议，向持有人支付约3030万美元现金预付款，发行3.147698412万股B - 2系列优先股和可购买363.2019万股普通股的认股权证，交换完成和付款后信贷协议票据的本金和应计利息余额约为760万美元[262] - B - 2系列优先股可转换为484.269万股普通股，每股面值1000美元，转换价格为每股6.4999美元，2021年3月31日所有股份已转换为普通股[269][271] - 2021年2月8日公司与信贷协议票据持有人签订还款函，支付800万美元还清债务，信贷协议及相关票据和担保权益终止[275][276] 许可协议相关 - 2019年9月公司与Commave签订KP415许可协议，Commave支付1000万美元预付款，最多支付630万美元监管里程碑付款和420万美元美国销售里程碑付款，还需支付分级特许权使用费[216][218] - 2021年4月8日对KP415许可协议进行修订，Commave支付1000万美元，增加AZSTARYS未来监管和销售里程碑付款至最多590万美元[223] - 2018年10月公司与KVK签订APADAZ许可协议，KVK预计支付340万美元，最多支付530万美元销售里程碑付款，公司与KVK按30% - 50%比例分享季度净利润[225][226] 公司运营预测与风险 - 公司预计未来继续产生大量费用，运营现金流可能为负或极少为正，费用会大幅波动[192] - 基于当前运营预测，公司现有现金资源至少可支持本季度报告提交后十二个月的运营，该估计未包含预计收入[285] - 新冠疫情可能对公司流动性、运营结果、产品临床试验、监管批准、融资能力等产生影响，无法预测具体影响程度[288] - 公司现金需求和现金储备估计基于可能错误的假设，可能需出售股权或可转换证券、发行债务或寻求第三方资金[289] 其他事项 - 报告期内公司没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[290] - 公司关键会计政策与2020财年年报相比无重大变化[292]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度营收1210万美元，主要包括与3月AZSTARYS获批相关的1000万美元里程碑付款，以及与Corium咨询安排产生的210万美元服务收入 [30][31] - 第一季度净亏损1030万美元，即每股基本和摊薄亏损0.54美元，高于2020年第一季度，但因债务清偿确认了1690万美元的非现金损失，若排除该非现金项目，运营收入为700万美元，即每股基本和摊薄收益0.36美元 [32][33] - 研发费用在本季度略有上升，一般及行政费用较上年第一季度有所下降 [34] - 截至3月31日，总现金为7600万美元，较上一季度增加7170万美元，不包括获批的1000万美元和DEA调度获得的1000万美元；总债务已全部清偿；普通股流通股约2850万股，完全摊薄后约3840万股，无优先股流通 [35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 - AZSTARYS于3月获FDA批准，公司预计合作伙伴Corium将在下半年推出该产品；与GPC团队重新协商，将监管和销售里程碑从4.68亿美元提高到5.9亿美元，并增加了顶级销售特许权使用费，整个专利期内特许权使用费率提高；已收到1000万美元的监管里程碑付款，因DEA调度还将获得1000万美元 [7][16] - KP879计划在2021年年中启动临床试验，公司将在研究开始后提供更多细节和潜在研究结束时间及后续研究的信息 [12][40] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续积极支持Corium对AZSTARYS的商业推广工作，为其提供科学和制造支持，产品推出后预计从2022年起获得特许权使用费和销售收入 [38][39] - 推进KP879的临床试验，同时评估其他价值创造机会，优先发展自身项目，明确产品管线定位 [40][42] - 与合作伙伴KVK Tech合作推进APADAZ的推出 [12][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为AZSTARYS获批是公司的变革性事件，该产品在市场上具有差异化优势，与Corium和GPC合作有望实现产品价值最大化 [13][17] - 对KP879治疗兴奋剂使用障碍或成瘾的潜力感到兴奋，认为其若获批可能获得Schedule IV分类，具有巨大优势 [12][23] - 公司财务状况得到彻底转变，重新在纳斯达克上市，偿还所有债务，拥有充足资金进行战略投资和推动未来发展 [11] 其他重要信息 - AZSTARYS中的前药serdexmethylphenidate获得Schedule IV分类，这是唯一不同于Schedule II的甲基苯丙胺产品，该分类对患者、医生和药剂师有重要意义，为产品提供了关键差异化优势 [9][10] - Schedule IV产品与Schedule II产品在转售、处方期限、处方交付方式等方面存在差异，KP879若获批很可能也会获得Schedule IV分类，公司还考虑开发其他含SDX的产品并获得C4适应症 [24][25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: KP879获批后未能获得Schedule IV DEA调度的可能性 - 公司认为KP879是纯SDX产品，已被确定为Schedule IV，虽监管机构存在风险，但极不可能有其他结果 [45] 问题: 推销AZSTARYS并反驳竞争对手的销售话术示例 - 公司表示Corium是营销合作伙伴，不便过多透露其做法，但强调AZSTARYS的C4分类、身高体重影响、给药方式和疗效等是区别于其他产品的优势，不过未进行头对头比较试验，医生需通过临床经验了解差异 [46][47] 问题: KP879和KP484的临床和监管时间表 - KP879计划年中启动临床试验；KP484由GPC根据协议许可，其开发时间表由GPC决定，公司已提供相关建议，目前GPC专注于AZSTARYS的推出和增加潜在学龄前适应症，公司将在收到GPC决定后提供更新 [48] 问题: 治疗兴奋剂使用障碍的竞争产品情况及KP879的潜在其他用途 - 目前治疗兴奋剂使用障碍无有效产品，现有产品仅缓解症状，KP879作为低调度、更安全的产品将为患者和医生提供治疗选择；KP879有机会探索其他适应症，公司已有多项专利申请和已发布专利涉及暴食症、轮班工作障碍、白天过度嗜睡等 [50][51][53] 问题: 公司是否更新产品和项目开发预算或运营预测，以及资金使用速率 - 公司目前未提供现金跑道，研发支出率较低，正评估内外部机会，希望制定更新的资金部署计划以创造长期股东价值，目前有足够现金推进KP879开发，在做出研发增量投资决策前，烧钱率约为100 - 150万美元 [54][55][57] 问题: AZSTARYS许可协议的潜在现金流情况，以及达到5.9亿美元销售里程碑后特许权使用费是否停止 - 5900万美元是达到特定监管或销售水平里程碑触发的潜在里程碑付款总和，基础销售层级可能高于此金额；特许权使用费基于净销售额，从销售第一美元到专利到期都有，专利到期后最多两年还有降低的特许权使用费 [59][60][61]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度，公司实现收入240万美元，主要来自与Corium的咨询服务收入及其他咨询安排，较上一季度增加约50万美元 [22] - 2020年第四季度，公司净亏损490万美元，摊薄后每股亏损约1.07美元，而2019年同期净亏损600万美元，每股亏损2.90美元 [24] - 2020年第四季度，公司运营亏损约320万美元，较2019年同期改善120万美元，主要得益于收入增加和运营费用减少 [24] - 2020年全年，公司实现收入1330万美元，主要为服务收入，还包括50万美元的监管里程碑收入，2019年全年收入约为1280万美元 [26] - 2020年全年，公司净亏损1280万美元，摊薄后每股亏损3.21美元，2019年全年净亏损2450万美元，每股亏损13.23美元 [26] - 2020年全年，公司运营亏损560万美元，较2019年改善约1470万美元，主要得益于收入增加和运营费用减少 [27] - 截至2020年12月31日，公司现金余额为430万美元，第四季度烧钱率约为110万美元，过去几个季度一直保持在每季度约100万美元 [28] - 截至2020年12月31日，公司净债务总额为6770万美元，已全部清偿，其中2021年1月支付3000万美元，将3150万美元转换为优先股，2021年2月支付剩余的800万美元本金、利息和预付费用 [29][30] - 截至2021年3月10日，公司现金总额为7760万美元，不包括与AZSTARYS批准相关的任何里程碑付款 [30] - 截至2021年3月10日，公司已发行股份总数为28376321股，摊薄后已发行股份总数为3860万股，其中包括960万股可在行使剩余认股权证时发行的股份 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司与Corium就KP415/AZSTARYS以外的其他项目签订了咨询协议，为公司带来额外收入 [10] - 公司与KVK Tech就APADAZ在阿拉巴马州的私人项目开展合作，该项目已启动 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - ADHD市场规模达175亿美元，分为兴奋剂和非兴奋剂两大类，主要有两种基于兴奋剂的产品 [18] - Concerta和Focalin XR目前市场份额各约为1%，2018年Focalin XR销售额约为3.5亿美元，Concerta销售额约为5亿美元 [51][58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将优化AZSTARYS产品价值，支持其制造、医疗事务、科学文献和监管等工作，短期内不会改变这一方向 [67] - 公司将利用技术优势，将资本和资源投入到高价值、高需求领域 [68] - 公司会寻找能增加股东价值的后期资产，利用自身开发团队创造价值 [68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司完成多阶段财务重组，获得约9400万美元资金，重新在纳斯达克资本市场上市，消除债务，为公司发展提供新战略选择 [20][21] - AZSTARYS获批是公司历史的关键转折点，验证了公司前药方法和LAT方法的价值，也为其他前药产品带来潜力 [14][15] - 公司认为AZSTARYS产品具有优势，但市场对其价值认识不足，建议将其标签与Concerta和Focalin XR对比评估 [50][52] 其他重要信息 - 公司与Gurnet Point Capital的关联公司合作，将AZSTARYS商业化权利授予Corium，根据许可协议，公司有资格获得高达4.68亿美元的监管和销售里程碑付款，以及直至2025年中期的分级增长付款 [8] - DEA需在AZSTARYS获批后90天内（即从3月2日起）发布关于前药SDX Serdexmethylphenidate的初步调度决定，目前FDA向DEA的推荐仍为机密信息，最终决定确定后将告知股东和潜在投资者 [47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请澄清重组后完全摊薄的已发行股份数量 - 完全摊薄的已发行股份数量为3860万股，包括发行的优先股，涵盖了近期交易的所有要素 [36] 问题: 请澄清认股权证的行使情况、当前市值和现金状况 - 截至3月10日，已有1228.1万份认股权证行使并转换为1180万股普通股，剩余960万份认股权证待行使 [38] - 当前现金状况为7760万美元 [39] - 按约2840万股已发行股份计算，当前市值约为2.83亿美元；按完全摊薄的3860万股计算，市值约为3.852亿美元 [39][40] 问题: 请介绍Corium的商业化计划及产品预期发布时间 - 建议查看Corium和KemPharm在公司网站过去活动部分的联合演示文稿，其中有详细信息 [43] - 除认为AZSTARYS有优秀的标签外，暂无其他变化 [46] 问题: 请说明与DEA的调度状态/流程 - DEA需在AZSTARYS获批后90天内（从3月2日起）发布关于前药SDX Serdexmethylphenidate的初步调度决定，目前FDA向DEA的推荐仍为机密信息，最终决定确定后将告知股东和潜在投资者 [47] 问题: 公司当前市值与AZSTARYS获批后的潜在价值存在明显脱节，如何解释 - 建议将AZSTARYS的标签与Concerta和Focalin XR对比，从身高、体重、起效时间、持续时间、撒服、前药特性和药代动力学等方面评估差异 [50] - Concerta和Focalin XR各占约1%的市场份额，尽管高度仿制药化且与仿制药无明显差异，但仍凭借品牌名称保持份额，而AZSTARYS有潜力获得更高市场份额 [51] - 市场关注标签内容，却忽略了标签的价值，这可能是脱节的原因 [52] - 公司将在Roth会议上分享详细介绍标签的演示文稿，可通过新闻稿注册会议收听 [53] 问题: AZSTARYS还有哪些其他里程碑 - 许可协议中与KP484的批准相关有一个批准里程碑，还有多个不同的销售里程碑 [54] - 公司受保密协议限制，提供了经编辑的协议，建议参考其他许可协议进行推测 [54] - 里程碑结构简单，基于达到特定销售层级，若KP484获批，其销售额将与AZSTARYS销售额合并计算，可能更快达到各层级 [56][57] 问题: 公司自2020年底以来彻底改变了资产负债表，债务从约6500万美元降至零，现金状况改善，投资者应如何看待公司的资本配置，是否有潜在的新资产收购计划 - 公司财务状况的转变意义重大，市值从去年作为场外交易公司时的不足1500万美元提升至约2.8亿美元，消除了债务负担，增强了公司的可见性和可信度，为股东创造了价值 [62][63] - 公司将优化AZSTARYS产品价值，支持其商业化和开发工作，短期内不会改变这一方向 [65][67] - 公司将利用技术优势，将资本和资源投入到高价值、高需求领域 [68] - 公司会寻找能增加股东价值的后期资产，利用自身开发团队创造价值 [68]

公司合作与许可协议 - 2020年7月，公司与Corium达成咨询服务协议，指导其产品开发和监管活动[22] - 2019年9月，公司与Commave达成合作和许可协议，开发、制造和商业化含SDX和d - MPH的产品[23] - 2018年10月，公司与KVK达成合作和许可协议，授予其在美国对APADAZ的独家许可，2019年11月全国发售，2020年12月在阿拉巴马州进行区域试点[24] - 公司与Commave签订KP415许可协议，Commave支付1000万美元预付款，最高支付6300万美元里程碑付款和4.2亿美元销售里程碑付款，按高个位数至25%左右支付美国净销售额特许权使用费，低至中个位数支付其他国家净销售额特许权使用费[42] - 公司与Aquestive的终止协议规定，Aquestive有权获得AZSTARYS、KP484等含SDX产品价值的10%作为特许权使用费，公司已支付2019年第三季度预付款和2020年第二季度监管里程碑付款的10%，AZSTARYS获批的监管里程碑付款到账后也将支付10% [47] - 公司与KVK签订APADAZ许可协议，KVK支付约340万美元款项和费用报销，最高支付5300万美元销售里程碑付款，公司按30% - 50%比例分享美国季度净利润 [56] - 2012年3月，公司与Shire达成资产购买协议，出售资产和知识产权获510万美元，授予其优先购买权，后该权利转移至Takeda，Takeda未行使，公司与Commave签订许可协议[78] - 公司授予Commave AZSTARYS和KP484全球独家许可，授予KVK APADAZ美国独家许可，但无法保证合作方成功开发、制造或商业化产品及获得未来付款[157][158] - 公司与Genco Sciences, LLC达成技术许可协议，开发针对图雷特综合症伴多动症潜在罕见儿科适应症的前药疗法，但无法保证成功及获得FDA罕见儿科疾病指定[192] 产品研发与临床进展 - 公司预计2021年启动KP879的1期概念验证研究[26] - AZSTARYS已获FDA批准，预计2021年下半年商业推出；KP484处于临床阶段，关键疗效试验启动时间待合作伙伴确定；KP879预计2021年启动临床项目；KP1077处于临床前阶段，预计2021年上半年进行IND前会议；APADAZ已获FDA批准，正在跟踪支付方合同和处方量[34] - 2020年12月公司为KP879向FDA提交研究性新药申请，2021年1月FDA完成审查，公司预计2021年启动临床项目 [50] - 公司预计2021年与FDA就KP1077举行研究性新药申请前会议 [51] - 产品候选药物成功取决于完成临床前研究和临床试验、证明风险收益比、开发制造工艺等多因素[160] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，产品候选药物失败风险高，可能因多种原因导致无法获批或延迟获批[185][186][187][188] - 若临床受试者招募出现延迟或困难，公司可能无法获得必要监管批准，导致产品候选物商业化延迟或受阻[201] - 临床研究可能无法证明产品候选物的安全性和有效性，或出现严重不良或不可接受的副作用，影响监管批准和商业化[203] 产品获批与上市情况 - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS新药申请，Corium预计2021年下半年在美国将其商业化[21] - 2018年2月，FDA批准APADAZ用于短期（不超过14天）急性疼痛管理 [54] - 2019年11月，APADAZ及其授权仿制药在全国上市 [59] - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS用于6岁及以上ADHD患者治疗的新药申请 [38] - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS新药申请，Corium预计2021年下半年在美国上市[67] - 2018年2月，FDA批准APADAZ用于短期急性疼痛管理，2019年11月全国上市，2020年12月在阿拉巴马州试点[68] - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS新药申请；2018年2月，FDA批准APADAZ新药申请[167] - 公司仅完成两款产品AZSTARYS和APADAZ的开发并获监管批准，预计未来数年将继续产生重大费用和运营亏损[211] 专利相关情况 - AZSTARYS的美国物质组成专利在使用所有适当专利期限调整后将于2037年到期 [49] - KP484的美国物质组成专利在使用所有适当专利期限调整后将于2032年到期 [53] - 截至2020年12月31日，公司在美国拥有48项有效专利，另有78项国外有效专利，美国还有13项待审专利申请，国外有28项待审专利申请[62] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年研发费用分别为880万美元和1940万美元，未来将继续投入研发[70] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.585亿美元，2020年和2019年运营所用净现金分别为190万美元和2370万美元[210] 市场竞争情况 - AZSTARYS和KP484若获批，将与多种治疗ADHD的品牌和仿制药竞争[72] - KP879若获批，将面临治疗SUD临床开发产品的潜在竞争；KP1077若获批，将面临治疗IH临床开发产品的潜在竞争[73] 生产与销售相关情况 - 公司依靠合同制造商生产产品，APADAZ的苯氢可酮由JMI生产，AZSTARYS和KP484由另一第三方制造商供应[75] - 药品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，决策复杂且受多种因素影响，公司需负责谈判[80][81] - 自给药产品在Medicare Part D计划下报销，制造商需提供70%季度折扣，2020年因灾难性阈值提高承担更多成本[82] 监管政策与法规情况 - IND在FDA收到30天后生效，若FDA在30天内提出安全担忧或临床试验问题，需解决问题后才能开始试验[89] - 新药上市一般需进行非临床实验室和动物测试、提交IND、获IRB批准、进行人体临床试验、提交NDA、通过FDA咨询委员会审查、接受生产设施和临床研究者检查、获FDA批准[90] - 505(b)(2) NDA部分研究可省略或简化，但可能需进行桥接研究[92] - 产品获批后可能需进行4期或上市后研究[93] - 提交ANDA或505(b)(2) NDA挑战橙皮书上市药物专利，需向NDA持有者和专利所有者发送通知，若对方在45天内提起专利侵权诉讼，FDA将在30个月内不批准申请[103] - 新化学实体（NCE）获批后有5年排他期，排他期内FDA不接受含相同活性成分的ANDA或505(b)(2) NDA申请，但可在排他期结束前1年提交含Paragraph IV认证的申请[104] - 不符合NCE排他期条件的产品，若有新临床试验对获批必要，可获3年排他期，保护获批新药的特定条件[105] - 提交NDA需向FDA支付高额申请用户费，首次提交时需缴纳，某些情况下可减免[107] - 根据PREA，NDA或其补充申请需包含足够数据评估药物在相关儿科亚群的安全性和有效性，FDA可批准延期提交或部分豁免儿科数据要求[108] - FDA收到新药申请后有60天时间审查其是否完整以决定是否受理，标准审评的新分子实体（NME）申请从受理60天起10个月完成初审，非NME标准申请从提交日起10个月完成初审，优先审评的NME申请从受理60天起6个月完成，非NME申请从提交日起6个月完成[111] - FDA审查完申请后会发完整回复信（CRL）或批准信，目标是在重新提交申请后2或6个月内审查90%的重新提交申请[112] - 公司获批产品的多数变更如增加新适应症等需FDA事先审查和批准，且有年度人类处方药计划费用要求[116] - APADAZ目前需遵守风险评估和缓解策略（REMS）要求，KVK负责APADAZ REMS计划的维护及所有费用[124] - 公司多数产品和候选产品获批后将被列为“受控物质”，APADAZ和FDA建议的AZSTARYS列为CSA下的II类受控物质[125][126] - II类受控物质进口、制造、运输等受高度监管，进口需许可证，处方需医生签字且不可无新处方 refill [126] - III、IV、V类受控物质也有注册、记录、报告和安全要求，如III类药物处方6个月内最多 refill 5次[127] - 制造、分销等受控物质的设施需每年注册，特定地点、活动和受控物质附表需单独注册[128] - DEA在发放注册前和定期检查设施安全措施，不遵守要求可能导致行政、民事或刑事执法行动[129] - DEA配额系统控制和限制I或II类受控物质的供应和生产，公司和合同制造商需获得年度配额[130] - 欧盟 GDPR 对不合规企业可处以最高 2000 万欧元或全球年收入 4%的罚款，以较高者为准[139] - 2017 年《减税与就业法案》自 2019 年 1 月 1 日起废除 ACA 对未维持医保覆盖人群的“个人强制令”税[144] - 2020 年联邦支出法案自 2020 年 1 月 1 日起永久取消 ACA 规定的“凯迪拉克”税和医疗设备税，自 2021 年 1 月 1 日起取消健康保险公司税[144] - 2011 年《预算控制法案》触发政府项目自动削减，自 2013 年 4 月起，医保向供应商的支付每年最多削减 2%，至 2030 年（2020 年 5 月 1 日至 2021 年 3 月 31 日暂停）[145] - 2012 年《美国纳税人救济法案》减少医保向部分医疗供应商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从 3 年延长至 5 年[145] - 2020 年 9 月 24 日 FDA 发布最终规则，自 2020 年 11 月 30 日起为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导[146] - 2020 年 11 月 20 日 HHS 最终确定一项规定，取消医保 D 部分药品制造商向计划赞助商降价的安全港保护，实施时间从 2022 年 1 月 1 日推迟至 2023 年 1 月 1 日[146] - 2020 年 11 月 20 日 CMS 发布临时最终规则，自 2021 年 1 月 1 日起将医保 B 部分某些医生给药的支付与其他发达国家最低价格挂钩[146] - 2020 年 12 月 28 日美国北加州地方法院发布全国范围初步禁令，阻止临时最终规则的实施[146] - 拜登于 2021 年 1 月 28 日发布行政命令，启动 2021 年 2 月 15 日至 5 月 15 日通过 ACA 市场获得医保的特别注册期[144] 公司运营与风险情况 - 公司自成立以来持续出现重大净运营亏损，预计未来几年仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[19] - 公司研发活动专注于开发专有前药，但可能无法获得监管批准或成功商业化，影响营收和利润[19] - 公司可能无法成功商业化前药产品，目前未从任何前药销售中获得商业收入[157] - 获得监管批准过程昂贵、耗时久且不确定，获批后也可能因安全等问题暂停或撤回批准[166][167][170] - 公司在申请监管批准方面经验有限，依赖顾问和第三方合同研究组织[168] - 产品候选药物可能有不良副作用等，影响获得监管批准或商业使用[169] - 2018年12月22日起35天，美国政府关闭，FDA等监管机构让关键员工休假并停止关键活动[171] - 2020年3月FDA宣布推迟多数国内外生产设施和产品检查，7月重启国内生产设施基于风险的常规监督检查，若监管机构无法正常开展活动，可能影响公司业务[172] - 公司策略是尽可能通过联邦食品、药品和化妆品法案第505(b)(2)条寻求FDA批准产品候选药物，AZSTARYS的NDA于2021年3月2日获批[175][176] - 若FDA不允许公司采用505(b)(2) NDA途径，或无法证明产品候选药物生物等效性，可能需开展额外临床试验、提供更多数据，获批时间和成本将大幅增加[174][176] - FDA收到公司NDA后60天内会进行提交审查，判断是否完整以进行实质性审查，若拒绝提交会说明原因，公司可修改后重新提交[181][183] - 产品候选药物制造方法或配方的改变可能导致额外成本或延迟，可能影响临床试验结果，需额外测试、通知或获批[189] - 公司选择505(b)(2) NDA途径获批可能增加专利侵权诉讼风险，若诉讼在45天内提起，FDA自动暂停批准最长30个月[190] - 若公司无法成功开发基于前药的产品以获得罕见儿科疾病优先审评券，将无法享受该计划带来的优先审评等权益[191] - 若公司未能成功开发KP415许可协议下的产品候选药物，可能无资格获得该协议下的未来付款[187] - 即使产品候选药物获批，也可能面临使用限制、标签警告、上市后试验等要求，且可能无法获得成功商业化所需的标签声明[179] - 阿片类和兴奋剂滥用的社会问题及监管机构打击滥用的努力，可能减少公司相关产品候选物的潜在市场[206] 公司人员与资产情况 - 截至2020年12月31日，公司有22名全职员工[149] - 2020年和2019年年底，公司所有资产均在美国持有[151] 其他研究相关情况 - 研究表明，从醒来到校时间占儿童和青少年每日清醒时间的20%（2 - 3小时）[30] 公司技术情况 - 公司专有LAT技术可开发具有改善药物属性、可获专利保护、符合505(b)(2) NDA途径资格的前药[32]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度公司报告收入190万美元，主要来自咨询服务，这是连续第五个季度实现收入，预计随着与Corium的服务协议扩大，收入将持续到2022年3月 [29] - 2020年第三季度基本和摊薄后每股净亏损0.04美元，运营亏损120万美元，研发和一般及行政费用均比去年第三季度减少超50% [29] - 截至9月30日，公司总现金为550万美元，较上一季度6月30日减少110万美元，符合约每季度100万美元的现金消耗率，现金可维持到2021年3月31日债务到期日，若在此之前完成债务重组，现金使用期限可能延长 [30] - 截至2020年9月30日，债务约为6600万美元，截至昨日，流通股为7250万股 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 与Corium的合作方面，原KP415许可协议下的商业支持安排转为固定费用安排，新增为Corium非KemPharm产品提供产品开发和监管服务的合作，两项工作订单均延长至2022年3月31日 [47][48][49] - 与Sure Med和KVK合作的“perspectives in care”项目将于12月1日在阿拉巴马州启动，旨在教育医生并研究APADAZ潜在滥用模式，阿拉巴马州2019年每年分发超1.29亿片氢可酮对乙酰氨基酚类产品 [17][18] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进计划，履行与合作伙伴的义务，推进NDA和开发项目，处理基础业务包括收入、费用和债务问题 [8] - 积极推进KP415项目，FDA持续审查其NDA，PDUFA日期为2021年3月2日，若获批，有高达4800万美元的里程碑付款 [9][35] - 与Corium合作，Corium目标在2021年下半年推出KP415产品，此前需约90天完成DEA调度和配额生成 [13] - 计划提交KP879的IND申请，并在近期提供更详细的产品线更新 [36] - 公司寻求股东授权进行潜在的反向股票分割，决策将与债务重组过程紧密相关，目标是重新在纳斯达克资本市场上市 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为KemPharm有巨大价值，目前很多价值未被挖掘，OTC市场相对低效，若能重新在纳斯达克上市，可能释放股东价值 [36][37] - 公司正在积极推进各项工作，如KP415的FDA审批、APADAZ项目的启动等，有望在未来创造价值 [35][36] 其他重要信息 - 公司原定于10月8日宣布召开的股东特别会议，已重新安排至11月17日上午8点通过网络直播举行，会议旨在获得潜在反向股票分割的授权 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: KP415的中期审查和12月1日后期审查的议程项目及可能出现的问题有何不同 - 中期会议旨在确定FDA当前审查的问题，如标签、研究设计等，以及重大安全问题；后期会议是审批会议，公司将了解FDA对产品安全性和有效性的看法，之后进行标签工作，目前各项迹象表明进展顺利 [43][44][45] 问题: 与Corium的扩展协议具体内容，1560万美元是否包含之前咨询协议剩余部分，是否涉及Corium非KemPharm产品 - 原许可协议下的商业支持安排转为固定费用安排，新增为Corium非KemPharm产品提供产品开发和监管服务的合作，两项工作订单均延长至2022年3月31日，为公司带来收入可见性 [47][48][49] 问题: 与Corium的交易在里程碑或特许权使用费方面的经济情况是否有变化，在PDUFA日期之前是否有里程碑 - 许可协议的里程碑或其他条款无变化，此次扩展协议旨在增加商业和其他支持；KP415下一个即将到来的里程碑与PDUFA日期的潜在批准相关 [51] 问题: Corium宣布KP415的预发布活动难以安排的潜在限制因素，是否与KP415监管相关 - 监管方面无更新，主要原因是Corium处于转型期，正在组建商业团队，需要做很多准备工作，公司希望提供有针对性的相关更新，目前正在确定日期 [53]

财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.536亿美元，净营运资金赤字6270万美元[170] - 2020年和2019年前九个月，公司经营活动现金流量分别为净使用90万美元和2060万美元[170] - 2020年第三季度末三个月，公司净亏损300万美元，2019年同期净利润310万美元，变化主要归因于运营损益、衍生品和认股权证负债公允价值调整及净利息费用等变化[202] - 2020年第三季度末三个月，公司收入190万美元，较2019年同期减少950万美元，主要因2019年的预付款未在2020年重现及报销收入减少[203] - 2020年前九个月，公司净亏损790万美元，较2019年同期减少1060万美元，主要因运营亏损减少[210] - 2020年前九个月，公司收入1092.2万美元，较2019年同期减少54.1万美元[209] - 2020年前九个月营收为1090万美元，较2019年同期的1150万美元减少50万美元[211] - 2020年前九个月特许权使用费和直接合同收购成本为130万美元，较2019年同期的100万美元增加30万美元[212] - 研发费用从2019年前九个月的1700万美元降至2020年前九个月的580万美元，减少1120万美元[213] - 一般及行政费用从2019年前九个月的940万美元降至2020年前九个月的540万美元，减少400万美元[214] - 2020年前九个月确认遣散费80万美元，2019年同期无此项费用[216] - 其他费用从2019年前九个月的260万美元增至2020年前九个月的550万美元，增加300万美元[217] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为530万美元，受限现金为20万美元[219] - 截至2020年3月31日，公司根据当前注册声明可出售的证券约为680万美元，已注册270万美元，此前12个月已出售410万美元[221] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.536亿美元，净营运资金赤字6270万美元[226] - 2020年1 - 9月，经营活动净现金使用0.9百万美元，投资活动净现金使用7000美元，融资活动净现金提供2.8百万美元，现金及等价物和受限现金净增加1.9百万美元；2019年同期，经营活动净现金使用20.6百万美元，投资活动净现金提供3.2百万美元，融资活动净现金提供5.3百万美元，现金及等价物和受限现金净减少12.1百万美元[265] - 2020年1 - 9月经营活动净现金使用0.9百万美元，包括净亏损7.9百万美元和营运资金变动1.1百万美元，部分被非现金项目调整8.1百万美元抵消[266] - 2019年1 - 9月经营活动净现金使用20.6百万美元，包括净亏损18.5百万美元和营运资金变动6.2百万美元，部分被非现金项目调整4.1百万美元抵消[267] - 2020年1 - 9月投资活动净现金使用7000美元归因于购置财产和设备，2019年同期净现金提供3.2百万美元主要归因于有价证券到期[268] - 2020年1 - 9月融资活动净现金提供2.8百万美元主要来自普通股销售所得2.3百万美元和PPP贷款所得0.8百万美元，部分被融资租赁负债本金偿还0.1百万美元和债务发行及递延发行成本支付0.2百万美元抵消；2019年同期净现金提供5.3百万美元主要来自普通股销售所得5.4百万美元，部分被融资租赁负债本金偿还0.2百万美元抵消[269][270] - 截至2020年9月30日，公司净营运资金赤字为6270万美元[273] - 公司2020年第三季度未经审计的简明财务报表附注A中声明，持续亏损、负经营现金流、净营运资金赤字和股东权益赤字使公司持续经营能力存疑[276] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司从KP415许可协议获得1000万美元不可退还预付款，支付Aquestive 100万美元特许权使用费，FDA接受KP415新药申请后获500万美元监管里程碑付款，支付Aquestive 50万美元特许权使用费[169] - KP415潜在PDUFA日期为2021年3月，KP484预计2021年启动关键疗效试验，KP879预计2021年提交IND申请，APADAZ 2020年跟踪支付方合同和处方量[178] - APADAZ许可协议中，KVK同意支付公司约340万美元，包括特定里程碑达成后10天内支付200万美元，达成指定销售里程碑最高额外支付5300万美元[182] - 公司与KVK按指定分层百分比分享APADAZ在美国的季度净利润，公司根据滚动四个季度净销售额获得30% - 50%的净利润[182] - 2019年9月，公司与Commave签订KP415许可协议，授予其开发、制造和商业化含SDX和d - MPH产品候选药物的全球独家许可[168] - 2018年10月，公司与KVK签订APADAZ许可协议，授予其在美国商业化APADAZ的独家许可[171] - 2020年7月，公司与Corium签订咨询服务协议，为其产品开发和监管活动提供指导[168] - 2019年9月公司与Commave签订KP415许可协议，获1000万美元预付款，还将获最高6300万美元里程碑付款和最高4.2亿美元美国销售里程碑付款[188] - 2020年5月FDA接受KP415新药申请，公司获500万美元监管里程碑付款[188] - Commave按协议将支付美国净销售额高个位数至25%左右、其他国家低至中个位数的分层版税[188] - 2009年11月公司与JMI签订供应协议，JMI供应苯氢可酮，公司按净销售额支付版税，比例从低销量时的高十几%到高销量时的中个位数% [193] - 公司与Aquestive的终止协议规定，Aquestive有权获得KP415等产品产生价值的10%作为版税[198] - 2020年7月公司与Corium签订咨询协议，将获最高1560万美元付款，其中1360万美元按季度分期支付至2022年3月31日[199] 债务相关情况 - 2020年4月23日，公司获得薪资保护计划贷款80万美元，年利率1%，部分可能被豁免[228] - 公司将贷款豁免覆盖期从贷款发放后8周延长至24周，降低工资成本使用比例要求至60%，为部分企业提供贷款豁免安全港，将部分PPP贷款期限延长至5年，推迟还款递延期[231] - 截至2020年9月30日，公司有6710万美元可转换票据未偿还，包括2014年6月的730万美元、2019年12月的5660万美元和2020年1月的310万美元[232] - 2014年6月，公司与Deerfield签订6000万美元多批次信贷安排，首次借款包括1500万美元定期票据和1000万美元可转换票据，后用约1860万美元偿还定期票据[233] - Deerfield可转换票据原年利率9.75%，后降至6.75%，公司需在2021年3月31日偿还698.0824万美元本金及资本化利息[234] - 2016年2月，公司发行本金8630万美元的2021年票据，年利率5.50%，初始转换率为每1000美元本金兑换58.4454股普通股[239][240][241] - 2018年10月，公司与Deerfield进行2021年票据交换，957.7万美元本金票据换为9577股A系列可转换优先股，后转换为319.2333万股普通股[244][246] - 2019年9月，公司与Deerfield交换协议，300万美元本金2021年票据换为149.9894万股普通股和1576股B - 1系列可转换优先股[248] - 2019年9月交换协议中，Deerfield可选择将最多2700万美元本金2021年票据换为普通股或B - 2系列可转换优先股[248] - B系列优先股可随时转换，但转换后持有者受益所有权不得超4.985%，清算时优先于普通股，与A系列优先股同权[251] - 公司根据Deerfield信贷安排向其发行192.3077万股D系列可赎回可转换优先股，IPO后重新分类为25.641万股普通股[235] - 截至2020年9月30日，1576股B - 1系列优先股已转换为1659996股普通股，无B - 2系列优先股流通在外[252] - 2019年12月公司与相关方达成协议，发行本金总额71418011美元的2019年12月票据，以取消2021年票据同等本金和应计利息，并支付745011美元利息，占2019年12月18日应计利息的50%[253] - 2019年12月票据年利率6.75%，初始转换价17.11美元/股，后调整为5.85美元/股，转换价最低不低于0.583美元/股，持有人转换后受益所有权不得超4.985%，DSC持有的票据受益所有权上限为19.985%[254] - 截至2020年9月30日，Deerfield贷款人已将1710万美元的2019年12月票据本金转换为28439015股普通股[261] - 2020年1月公司与Kingdon达成协议，发行本金总额3037354美元的2020年1月票据，以取消2021年票据同等本金和应计利息，并支付37354美元利息，占2020年1月13日应计未付利息的50%[262] 公司运营及资金相关预期 - 公司预计未来将继续产生重大费用，经营活动净现金流可能为正或负，且费用和亏损可能季度和年度波动显著[171] - 公司预计现有现金资源足以支持运营费用和资本投资需求至2021年3月2日KP415新药申请的潜在PDUFA日期，以及2021年3月31日的债务到期日[271] - 公司潜在近期额外资金来源包括APADAZ许可协议产生的收入、KP415许可协议产生的咨询服务收入或短期里程碑付款等[275] - 公司认为COVID - 19大流行可能影响产品候选药物临床试验患者招募、监管批准，还可能降低公司获得债务或股权融资的能力[274] - 公司预计收入仅来自与KVK和Commave的许可协议、Corium咨询协议或其他潜在咨询安排及未来相关安排[273][276] - 公司为满足额外现金需求，可能出售额外股权或可转换证券、发行额外债务或寻求第三方资金[277] 其他情况 - 报告期内公司没有SEC规则定义的表外安排[279] - 公司关键会计政策与2019财年年度报告中所述相比无重大变化[281]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度收入690万美元，由500万美元里程碑付款和190万美元服务收入组成，这是连续第四个季度获得服务收入 [9][10][23] - 第二季度净收入近100万美元，即每股0.01美元，相比2019年同期净亏损930万美元、每股亏损0.33美元有显著增长 [24] - 第二季度运营收入260万美元，受收入增长和费用降低推动 [24] - 第二季度研发费用200万美元，较2019年第二季度减少59%；一般及行政费用170万美元，比去年第二季度少130万美元 [24] - 截至6月30日，现金总额660万美元，较3月31日第一季度末增加400万美元 [25] - 基于运营预测、预期未来收入和现有资源，现金可维持到KP415的PDUFA日期及2021年3月31日债务到期日 [11][25] - 第二季度末总债务6730万美元，较上季度减少130万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 KP415 - 获得FDA对KP415新药申请（NDA）的受理，并从合作伙伴获得500万美元里程碑付款 [7] - 收到FDA的Day - 74信函，设定PDUFA日期为3月2日，且目前预计无需咨询委员会 [7] - 与Corium的商业化合作持续，可获得咨询费 [13] APADAZ - 与KVK Tech合作，APADAZ授权仿制药被纳入医疗补助计划的数量增至23个，产品已列入联邦供应时间表 [20] - 根据许可协议，达到一定年度使用水平，公司有望获得最高340万美元的初始采用里程碑及成本报销付款，最早可能在年底实现 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 去年ADHD长效哌甲酯市场同比稳步增长约4%，品牌市场增长主要来自Vyvanse，哌甲酯市场也持续增长 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Corium合作推进KP415和KP484商业化，Corium由经验丰富的前夏尔高管领导，为KP415上市做准备 [7][14] - 与KVK Tech合作推进APADAZ商业化，KVK专注于向药房和医生提供阿片类药物负责任处方教育 [20][21] - 公司致力于改善财务状况，优先进行债务重组，考虑包括特许权融资、新公司债务等多种方案，同时努力实现转板至纳斯达克 [27][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 阿片类药物市场环境困难，APADAZ商业化进展缓慢，但KVK致力于该产品，有望取得进展 [21] - 公司财务状况改善，接近盈亏平衡，随着KP415潜在获批和上市，有望继续增加收入 [31] 其他重要信息 - 公司为serdexmethylphenidate获得两项专利，为KP415和KP484的前药专利增加五年有效期 [8] - KP415与Vyvanse互补，具有起效快、滥用潜力低等特点，有望成为治疗ADHD的同类最佳产品；KP484是KP415的成人版本，用于满足成人全天候ADHD症状控制需求 [16][17] 问答环节所有提问和回答 问题1: Day - 74信函是否包含关于KP415潜在标签声明（起效时间、持续时间）的信息，明天的中期审查会议是否会涉及，若有变化公司战略是否调整 - Day - 74信函仅确认日期和后续会议安排，产品作为新分子实体，需遵循特定审查流程，明天的中期审查会议可能讨论相关话题，但目前无法确定标签情况，且接近PDUFA日期前不能披露具体对话内容 [36][37] 问题2: 除投资者社区外，ADHD治疗社区是否会在KP415潜在获批前了解该产品及Corium公司 - 这是Corium的问题，但据了解，Corium正在积极为市场和产品上市做准备，预计在获批前后会通过各种活动提高产品和公司的知名度 [39] 问题3: KP484是否要等KP415有更多确定性后才开展工作，KP415的监管情况对KP484有无直接影响 - 这需由Corium决定，目前公司不清楚Corium何时开始KP484的工作，未发现KP415对KP484有影响的迹象，Corium需先为KP415上市做好准备 [41]

财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损2.506亿美元，净营运资金赤字6350万美元[166][220][268] - 2020年和2019年上半年经营活动现金流分别为提供净现金20万美元和使用净现金1840万美元[166] - 2020年第二季度收入690.8万美元，2019年同期无收入，增长690.8万美元[196] - 2020年第二季度净收入90万美元，2019年同期净亏损930万美元，增加1010万美元[197] - 2020年上半年收入900万美元，2019年同期无收入，增长900万美元[204] - 2020年上半年净亏损490万美元，2019年同期净亏损2150万美元，减少1670万美元[205] - 2020年上半年研发费用从1330万美元降至410万美元，减少930万美元[204][208] - 一般及行政费用从2019年6月30日止六个月的580万美元降至2020年6月30日止六个月的400万美元，减少了190万美元[209] - 2020年2月首席业务官离职，公司在2020年6月30日止六个月确认了80万美元的遣散费，而2019年同期无此项费用[210][211] - 其他费用从2019年6月30日止六个月的240万美元增至2020年6月30日止六个月的370万美元，增加了130万美元[212] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为640万美元，受限现金为20万美元[213] - 2019年2月与林肯公园签订的先前购买协议可出售最多1500万美元普通股，截至终止日已出售3401271股，获得约540万美元收益[216] - 2020年2月与林肯公园签订的当前购买协议可出售最多400万美元普通股，截至2020年6月30日已出售8959545股，获得约230万美元收益[219] - 2020年4月23日公司获得0.8万美元薪资保护计划贷款，年利率1.0%，到期日为2022年4月23日[223] - 截至2020年6月30日，公司有6900万美元可转换票据未偿还，包括2014年6月的720万美元、2019年12月的5870万美元和2020年1月的310万美元[227] - Deerfield可转换票据原年利率9.75%，后降至6.75%，公司需在2021年3月31日偿还本金6980824美元及资本化利息[229] - 2016年2月，公司发行2021年到期的5.50%高级可转换票据，本金总额8630万美元，利息按年率5.50%每半年支付一次[234][235] - 2019年12月，公司发行本金总额71418011美元的2019年12月票据，以交换等额本金和应计利息的2021年票据，并支付745011美元利息[248] - 2019年12月票据年利率为6.75%，初始转换价格为每股17.11美元，后调整为每股5.85美元，转换价格最低不低于每股0.583美元[249] - 截至发行日，2019年12月票据可转换为4174051股普通股，2020年1月13日假设转换可转换为11753016股[249][259] - 2019年12月交换协议将迪尔菲尔德可转换票据到期日从2020年2月14日和6月1日延长至2021年3月31日，并推迟利息支付至该日[250] - 截至2020年6月30日，迪尔菲尔德贷款人已将1400万美元的2019年12月票据本金转换为23250000股普通股[256] - 2020年1月，公司与金登达成交换协议，发行本金3037354美元的2020年1月票据，支付利息37354美元，占应计未付利息的50%[257] - 2020年上半年经营活动提供净现金17.1万美元，2019年上半年使用净现金18410万美元[260] - 2020年上半年投资活动使用净现金7000美元，2019年上半年提供净现金3243万美元[260] - 2020年上半年融资活动提供净现金2836万美元，2019年上半年提供净现金3846万美元[260] - 2020年上半年净现金增加3000万美元，2019年上半年净现金减少11321万美元[260] - 基于2020年6月30日的运营计划、收入预测和现有现金资源，公司认为现金足以支持运营和资本投资至2021年3月31日债务到期日[266] - 2020年第一季度财报附注A中称，公司持续亏损、经营现金流为负、净营运资金赤字和股东权益赤字引发对持续经营能力的重大怀疑[271] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司从KP415许可协议获得1000万美元不可退还预付款，支付Aquestive 100万美元特许权使用费；收到500万美元监管里程碑付款，支付Aquestive 50万美元特许权使用费[165] - KP415潜在PDUFA日期为2021年3月，KP484关键疗效试验预计2021年启动，KP879预计2021年提交IND申请，APADAZ预计2021年实现初始采用里程碑[174] - APADAZ许可协议中，KVK将支付公司约340万美元，包括初始采用里程碑达成后10天内支付200万美元，最高可达5300万美元的销售里程碑付款，公司按30% - 50%比例分享季度净利润[178] - 公司于2020年3月提交KP415的505(b)(2) NDA申请，5月获FDA受理[175] - 公司预计2021年在Commave批准下，为KP484启动额外药代动力学和关键疗效试验[175] - 2018年10月公司与KVK签订APADAZ许可协议，授予其在美国开展监管活动、生产和商业化APADAZ的独家许可[177] - 2019年9月公司与Commave签订KP415许可协议，授予其开发、生产和商业化含SDX和d - MPH产品候选药物的全球独家许可[182] - 公司唯一收入来源预计为与KVK和Commave的许可协议付款、潜在咨询安排及其他未来安排[165] - 公司与Commave签订KP415许可协议，获1000万美元预付款，最多可获6300万美元里程碑付款和4.2亿美元美国销售里程碑付款[184] - 2020年5月FDA接受KP415新药申请，公司获500万美元监管里程碑付款[184] - Commave按协议支付美国净销售额高个位数至25%左右、其他国家低至中个位数的分层版税[184] - 公司与JMI签订供应协议，JMI供应苯氢可酮，公司按净销售额支付高十几%到中个位数的版税[189] - 公司与Aquestive的终止协议规定，Aquestive有权获得KP415、KP484或KP879等相关价值10%的版税[194] - 公司收到KP415许可协议下的500万美元里程碑付款[268] - 公司预计收入来源为与KVK和Commave的许可协议付款、潜在咨询安排及其他未来安排[268][271] 公司股权及证券交易相关 - 公司向Deerfield发行1923077股D系列可赎回可转换优先股，IPO后重新分类为256410股普通股[230] - 公司向Deerfield发行认股权证，可按每股0.78美元购买14423076股D系列优先股，IPO后转换为以每股5.85美元购买1923077股普通股的认股权证[231] - 2018年10月，Deerfield贷款人以9577000美元本金的2021年票据交换9577股A系列可转换优先股，截至2020年6月30日已转换为3192333股普通股[239][241] - 2019年9月，公司以1499894股普通股和1576股B - 1系列可转换优先股交换3000000美元本金的2021年票据，贷款人还有权选择交换最多27000000美元本金的2021年票据[243] - 截至2020年6月30日，1576股B - 1系列优先股已转换为1659996股普通股，无B - 2系列优先股流通[247] 公司财务相关政策及其他事项 - 公司未拥有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[274] - 公司编制未经审计的简明财务报表需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[275] - 公司关键会计政策与2019财年年度报告中所述相比无重大变化[276] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能影响公司患者招募、产品候选药物监管批准及实现里程碑的能力[269] - 新冠疫情带来的经济不确定性可能降低公司获得债务或股权融资的能力[269] - 公司无法预测新冠疫情对业务、经营成果、财务状况和现金流的影响[269]

财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.515亿美元，净营运资金赤字700万美元[158] - 2020年和2019年第一季度公司经营活动产生的负现金流分别为200万美元和1110万美元[158] - 2020年第一季度公司收入210万美元，2019年同期无收入，收入包括160万美元咨询费和50万美元第三方研发成本报销[186][188] - 2020年第一季度公司净亏损580万美元，较2019年同期的1230万美元减少650万美元[187] - 2020年第一季度研发费用210万美元，较2019年同期的850万美元减少640万美元[186][190] - 2020年第一季度一般及行政费用220万美元，较2019年同期的280万美元减少60万美元[186][191] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物240万美元，受限现金20万美元[195] - 公司当前注册声明可售证券约680万美元，已登记270万美元用于当前购买协议销售，此前12个月已售410万美元[197] - 2019年2月公司与林肯公园签订先前购买协议，可出售至多1500万美元普通股，已售340.1271万股获约540万美元收益，2020年2月终止该协议[199] - 2020年2月公司与林肯公园签订当前购买协议，可出售至多400万美元普通股，截至2020年3月31日已售400万股获约110万美元收益[201] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.515亿美元，预计未来数年经营现金流仍为负[202] - 2020年4月23日公司获0.8万美元薪资保护计划贷款，年利率1%，2022年4月23日到期，前6个月本息支付递延[204] - 截至2020年3月31日，公司有7090万美元可转换票据未偿还，包括2014年6月的710万美元、2019年12月的6080万美元和2020年1月的300万美元[206] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为202.2万美元，2019年同期为1106.6万美元；投资活动净现金使用量为1.1万美元，2019年同期为提供324.3万美元；融资活动净现金提供量为102万美元，2019年同期为267万美元；现金、现金等价物和受限现金净减少量为101.3万美元，2019年同期为515.3万美元[239] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量200万美元由净亏损580万美元组成，部分被营运资金变动70万美元和非现金项目调整300万美元抵消；2019年同期经营活动净现金使用量1110万美元由净亏损1230万美元和营运资金变动90万美元组成，部分被非现金项目调整210万美元抵消[240][241] - 2020年第一季度投资活动净现金使用1.1万美元主要归因于购买财产和设备，2019年同期投资活动净现金提供320万美元主要归因于有价证券到期[242] - 2020年第一季度融资活动净现金提供100万美元主要归因于根据当前购买协议出售普通股所得110万美元，部分被融资租赁负债本金偿还和债务发行成本支付10万美元抵消；2019年同期融资活动净现金提供270万美元主要归因于根据先前购买协议出售普通股所得270万美元，部分被融资租赁负债本金偿还10万美元抵消[243][244] - 基于2020年3月31日的运营计划、收入预测和现有现金资源，公司现金资源足以支持运营费用和资本投资需求至2021年第一季度，但无法贯穿该季度[245] - 截至2020年3月31日，公司净营运资金赤字为7000万美元，仅从KP415许可协议获得收入，不确定何时或是否能产生额外收入[247] - 2020年4月23日，公司从PPP贷款获得80万美元收益，贷款于2022年4月23日到期，年利率1.0%，前六个月本金和利息支付递延，之后需等额按月支付[249] - 截至2020年3月31日，公司根据Form S - 3注册声明在12个月内可出售证券约680万美元，已提交招股说明书补充文件注册约270万美元用于当前购买协议销售，此前12个月已出售410万美元普通股[255] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司从KP415许可协议获得1000万美元不可退还的预付款，支付Aquestive Therapeutics 100万美元[157] - 公司在FDA接受KP415新药申请后有权获得500万美元的监管里程碑付款[157] - KP415潜在PDUFA日期为2021年3月，KP484预计2021年启动关键疗效试验，KP879预计2021年提交IND申请[164] - APADAZ许可协议中，KVK将支付公司约340万美元，包括特定里程碑达成后10天内支付的200万美元[168] - APADAZ许可协议中，KVK达成指定销售里程碑将向公司额外支付最高5300万美元[168] - APADAZ许可协议中，公司和KVK按30% - 50%的比例分享美国季度净利润[168] - 公司于2020年3月提交KP415的505(b)(2) NDA申请，并于5月被FDA接受[165] - 公司预计2021年在Commave批准后为KP484启动额外的药代动力学和关键疗效试验[165] - 公司与Commave的KP415许可协议中，Commave支付1000万美元预付款，最高支付6300万美元里程碑付款和4.2亿美元美国销售里程碑付款，公司获FDA接受KP415新药申请后有权获500万美元监管里程碑付款[174] - 公司与Commave的KP415许可协议中，Commave按美国净销售额高个位数至25%左右、其他国家低至中个位数支付分层特许权使用费[174] - 公司与JMI的供应协议中，JMI按制造成本供应苯氢可酮，公司按产品净销售额支付特许权使用费，比例从低销量的高10%多到高销量的中个位数[179] - 公司与Aquestive的协议中，Aquestive有权获得KP415、KP484或KP879等相关产品价值10%的特许权使用费[184] 可转换票据相关情况 - 2016年2月公司发行本金8630万美元的2021年到期5.5%高级可转换票据，2018年10月、2019年12月和2020年1月全部未偿还票据被持有人交换[213][217] - 2018年10月公司与迪尔菲尔德达成交换协议，迪尔菲尔德以957.7万美元2021年票据交换9577股A系列可转换优先股，截至2020年3月31日已转换为319.2333万股普通股[218][220] - 迪尔菲尔德可转换票据原年利率9.75%，后降至6.75%，公司需在2021年3月31日偿还698.0824万美元本金及资本化利息[208] - 2021年票据初始转换率为每1000美元本金兑换58.4454股普通股，初始转换价格约为每股17.11美元[215] - 2019年9月公司与Deerfield Lenders达成协议，发行1499894股普通股和1576股B - 1系列可转换优先股，以注销300万美元的2021年票据本金，Deerfield Lenders还有权额外交换最多2700万美元本金的2021年票据[222] - 截至2020年3月31日，1576股B - 1系列优先股已转换为1659996股普通股，无B - 2系列优先股流通[226] - 2019年12月公司与Deerfield Lenders和Delaware Street Capital Master Fund, L.P.达成协议，发行本金71418011美元的2019年12月票据，以注销同等本金和应计利息的2021年票据，并支付745011美元利息，占截至2019年12月18日应计利息的50% [227] - 2019年12月票据年利率为6.75%，最初转换价格为每股17.11美元，后调整为每股5.85美元，发行时可转换为4174051股普通股[228] - 截至2020年3月31日，Deerfield Lenders已将1080万美元的2019年12月票据本金转换为1800万股普通股[235] - 2020年1月公司与M. Kingdon Offshore Master Fund, LP达成协议，发行本金3037354美元的2020年1月票据，以注销同等本金和应计利息的2021年票据，并支付37354美元利息，占截至2020年1月13日应计未付利息的50% [236] - B系列优先股可由Deerfield Lenders随时转换，但转换后受益所有权不得超过已发行和流通普通股总数的4.985%，公司清算时每股获0.0001美元加未付股息[225] - 2019年12月票据持有人在重大交易等情况下可要求偿还本金和利息，发生违约事件时可立即要求偿还[228] - 2019年12月交换协议对Deerfield Facility Agreement进行多项修订，包括管理2019年12月票据、延长到期日、推迟利息支付等[229] - 2019年9月交换协议修正案允许Deerfield Lenders按协议条款对2019年12月票据和Deerfield可转换票据进行可选交换，普通股交换价格调整为每股不低于0.60美元[233] - 2019年12月票据修正案将转换价格从每股17.11美元降至5.85美元，底价从每股0.38美元提高至0.583美元，假设转换日期为2020年1月13日，2019年12月票据可转换为公司普通股共计11753016股[238] 表外安排情况 - 报告期内，公司没有任何美国证券交易委员会规则定义的表外安排[257]