文章核心观点 Zevra Therapeutics宣布Elizabeth Berry - Kravis在会议上展示数据，表明NPCCSS吞咽领域评分与患者吞咽功能相关，公司据此修订评分算法，形成评估arimoclomol有效性的主要终点，且治疗差异显示该药较安慰剂有优势 [1][2][3] 研究相关 - 研究表明NPCCSS吞咽评分反映患者功能障碍水平，评分变化体现吞咽功能改善或恶化 [1][2] - 海报展示对吞咽领域评分类别重新评估、评分说明及线性评估，发现NPCCSS吞咽反应类别描述可清晰一致解读 [2] - 基于研究和专家反馈，公司修订吞咽领域评分算法，改善线性，将补充管饲单独分类，修订后吞咽领域与其他三个领域构成评估arimoclomol有效性的主要终点，治疗差异为 - 1.51（P = 0.0413） [3] 会议信息 - 海报编号279，标题为“5 - 域尼曼 - 皮克病C型临床严重程度量表吞咽领域有效性和标准化的定性评估”，时间为2024年11月12日12:30 p.m. – 1:45 p.m. PT和5:30 p.m. – 7:00 p.m. PT，演讲者为Elizabeth Berry - Kravis [4] - Zevra团队成员将在圣地亚哥会议现场，公司商业展位为515，医疗展位为614 [4] 疾病介绍 - 尼曼 - 皮克病C型（NPC）是超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，影响儿童和成人，患者因身体和认知限制失去独立性，诊断常需数年，疾病进展不可逆且常导致早期死亡 [5] 公司介绍 - Zevra Therapeutics是商业阶段罕见病公司，结合科学、数据和患者需求开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的治疗方法，有独特开发和商业化策略 [7] - 公司及其附属机构提供扩大使用计划，参与需遵循公司政策、当地法律法规，由主治医生决定患者是否符合资格 [8] 产品介绍 - MIPLYFFA（arimoclomol）可激活转录因子EB和E3，上调CLEAR基因，减少人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇，获FDA多项指定及EMA孤儿药指定 [9] 联系方式 - Zevra联系人Nichol Ochsner，电话 +1 (732) 754 - 2545，邮箱nochsner@zevra.com [12] - Russo Partners联系人David Schull，电话 +1 (858) 717 - 2310，邮箱david.schull@russopartnersllc.com [12]

文章核心观点 Zevra Therapeutics宣布公司总裁兼首席执行官将参加会议并可与参会者进行一对一交流，同时介绍了直播观看方式、公司概况、拓展访问计划及联系方式等信息 [1][2][3] 公司会议安排 - 公司总裁兼首席执行官Neil F. McFarlane将于2024年11月13日美国东部时间下午4点参加古根海姆证券医疗创新大会的炉边谈话 [1] - 管理层将与注册参会者进行一对一会议 [1] 会议直播信息 - 直播可通过公司投资者关系网站“活动与演示”板块观看 [2] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求开发变革性疗法 [3] - 公司使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [3] - 公司采用独特的数据驱动开发和商业化策略克服药物开发挑战 [3] 拓展访问计划 - 公司及其附属公司提供拓展访问计划，需遵循公司拓展访问计划政策 [4] - 参与计划需遵守各司法管辖区法律法规，是否符合参与资格由主治医生决定 [4] 联系方式 - 公司联系人Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com [7] - Russo Partners联系人David Schull，电话+1 (858) 717-2310，邮箱david.schull@russopartnersllc.com [7] 其他信息 - 更多信息可访问公司网站www.zevra.com或关注X和LinkedIn账号 [5]

文章核心观点 Zevra Therapeutics将于2024年11月12日公布第三季度财务结果并进行公司情况更新 [1] 分组1：财务与公司情况更新安排 - 公司将于2024年11月12日公布第三季度财务结果并进行公司情况更新 [1] - 公司将在股市收盘后发布新闻稿，并于当天下午4:30举办电话会议和网络直播 [1] - 公司情况更新将包括MIPLYFFA™和OLPRUVA®的商业发布进展以及临床阶段项目情况 [1] 分组2：网络直播相关信息 - 网络直播链接可在公司网站投资者关系板块的“活动与演示”页面获取 [2] - 电话接入信息为美国(800) 274 - 8461，国际+1 (203) 518 - 9814，会议ID为ZVRAQ324 [2] - 网络直播回放将在下午5:30左右开始，为期90天，可在公司网站相关页面获取 [2] 分组3：公司简介 - 公司是一家商业阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求开发变革性疗法 [3] - 公司使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [3] - 公司凭借独特的数据驱动开发和商业化策略克服药物开发挑战 [3] 分组4：扩大获取项目 - 公司及其附属公司提供扩大获取项目，需遵循公司的扩大获取项目（EAP）政策 [4] - 参与项目需遵守各司法管辖区的法律法规，由主治医生决定是否符合参与资格 [4] - 更多信息可访问公司网站或关注其X和LinkedIn账号 [4] 分组5：联系方式 - 公司联系人Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754 - 2545，邮箱nochsner@zevra.com [6] - Russo Partners联系人David Schull，电话+1 (858) 717 - 2310，邮箱david.schull@russopartnersllc.com [6]

文章核心观点 Zevra Therapeutics公司总裁兼首席执行官将参加2024年Maxim Healthcare虚拟峰会的罕见病小组讨论 [1] 分组1：会议信息 - 会议名称为2024 Maxim Healthcare Virtual Summit，其中的罕见病小组讨论于2024年10月17日下午2点（美国东部时间）举行 [1][2] - 会议将在M - Vest上直播，投资者可在M - Vest页面注册观看公司讨论，存档演示文稿可在Zevra投资者关系网站的“活动与演示”部分查看 [2] 分组2：公司介绍 - Zevra Therapeutics是一家罕见病治疗公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的疾病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法，通过独特的数据驱动开发和商业化策略克服复杂的药物开发挑战，为罕见病群体提供新疗法 [3] 分组3：联系方式 - 公司联系人Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754 - 2545，邮箱nochsner@zevra.com [6] - Russo Partners联系人David Schull，电话+1 (858) 717 - 2310，邮箱david.schull@russopartnersllc.com [6] - Russo Partners联系人Ignacio Guerrero - Ros，电话+1 (646) 942 - 5604，邮箱ignacio.guerrero - ros@russopartnersllc.com [6] 分组4：其他信息 - 如需更多信息，可访问公司网站www.zevra.com或在X（原Twitter）和LinkedIn上关注公司 [4]

文章核心观点 - Zevra Therapeutics的arimoclomol胶囊获FDA批准用于治疗NPC疾病，商品名为Miplyffa，这是首个获批治疗NPC的药物，推动公司股价上涨，此前公司经历一系列审批挫折，同时还推荐了其他几只生物技术股 [1][2][4] Zevra Therapeutics公司情况 药物获批情况 - 9月Zevra Therapeutics的arimoclomol胶囊获FDA批准用于治疗NPC疾病，商品名为Miplyffa，与miglustat联用治疗2岁及以上成人和儿科患者NPC的神经症状 [1] - Miplyffa是首个获批治疗NPC的药物，NPC是一种超罕见的进行性神经退行性疾病 [2] - 获批同时Zevra获得一张罕见儿科疾病优先审评券 [2] 审批挫折 - 2024年3月FDA延长arimoclomol新药申请（NDA）的审查期，该NDA于2023年12月重新提交，原目标行动日期为2024年6月21日 [4] - 2021年6月FDA针对此前arimoclomol NDA提交发出完整回复信，之后重新提交NDA，包含支持试验指标的额外证据等 [5] 后续进展 - 2024年8月FDA的遗传代谢疾病咨询委员会（GeMDAC）投票支持arimoclomol作为NPC有效治疗方法的数据，NDA目标行动日期定为2024年9月21日 [6] - Miplyffa可能在FDA批准后8至12周在美国推出，获批为公司带来重大商业机会 [6] 股价表现 - 过去三个月Zevra股价飙升68.5%，而行业涨幅为9.3%，股价上涨归因于Miplyffa获批 [2] 评级情况 - Zevra目前Zacks排名为3（持有） [7] 其他生物技术公司情况 ANI Pharmaceuticals - 过去60天，2024年每股收益预期从4.53美元升至4.81美元，2025年从5.38美元升至5.86美元，年初至今股价上涨3% [8] - 过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为31.32% [8] - 目前Zacks排名为1（强力买入） [7] Krystal Biotech - 过去60天，2024年每股收益预期从1.91美元增至2.38美元，2025年从4.33美元增至7.31美元，年初至今股价上涨41.8% [9] - 过去四个季度盈利三次超预期，一次未达预期，平均惊喜率为45.95% [9] - 目前Zacks排名为1（强力买入） [7] Fulcrum Therapeutics - 过去60天，2024年每股亏损预期从46美分收窄至28美分，2025年从1.67美元收窄至1.14美元，年初至今股价暴跌45.7% [10] - 过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [10] - 目前Zacks排名为1（强力买入） [7]

文章核心观点 - 泽夫拉治疗公司（Zevra Therapeutics）因药物获批股价上涨，预计季度营收增长但仍有亏损，需关注盈利预期修订趋势；希里斯制药（Xeris Biopharma）股价小涨，盈利预期无变化 [1][2][3][4][5] 泽夫拉治疗公司（ZVRA） - 上一交易日股价飙升9.1%，收于8.27美元，成交量可观，过去四周累计上涨7.2% [1] - 上周其药物arimoclomol获FDA批准用于治疗尼曼 - 匹克病C型（NPC），商品名为Miplyffa，是首个获批治疗NPC神经症状的药物，还获罕见儿科疾病优先审评凭证，股价上涨或因此消息 [2] - 即将公布的季度报告预计每股亏损0.43美元，同比变化 -7.5%，营收预计为537万美元，同比增长85.3% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益（EPS）预期未变，股票目前Zacks评级为3（持有） [4] 希里斯制药（XERS） - 上一交易日股价收涨2.2%，报2.82美元，过去一个月回报率为 -4.8% [4] - 即将公布的报告共识EPS预期过去一个月维持在 -0.09美元，与去年同期持平，目前Zacks评级为3（持有） [5] 行业情况 - 两家公司均属于Zacks医疗 - 制药行业 [4]

文章核心观点 - 泽夫拉治疗公司宣布其高级副总裁将在2024年欧洲睡眠大会上展示KP1077治疗发作性睡病2期临床试验的顶线数据，该数据为3期研究设计提供关键信息 [1] 公司信息 - 泽夫拉治疗公司是一家商业阶段的罕见病治疗公司，致力于为罕见病患者带来改变生活的疗法，有独特的数据驱动开发和商业化策略 [8] - 公司及其附属机构提供扩大使用计划，参与需遵循公司政策和各司法管辖区法律法规，由主治医生决定患者是否符合资格 [9] 会议信息 - 2024年欧洲睡眠大会是欧洲领先的睡眠医学和研究大会，每两年举办一次，届时数千名专业人士将齐聚交流 [3] - 泽夫拉治疗公司高级副总裁将在会上进行口头和海报展示，介绍KP1077治疗发作性睡病2期临床试验的安全性和有效性 [1][2] - 口头展示时间为2024年9月27日上午8:20 - 8:30（CET），地点在礼堂1；海报展示时间为9月26日中午12:00 - 1:30和下午5:30 - 6:45（CET），类别为神经学，编号为P771 [2] 试验信息 - 2期临床试验（NCT05668754）是一项双盲、安慰剂对照、随机撤药、剂量优化的多中心研究，评估KP1077治疗发作性睡病的安全性和有效性 [3] - 试验分为两部分，第一部分是5周的开放标签剂量滴定阶段，患者被优化至四个剂量之一（80、160、240或320mg/天）；第二部分是两周的随机、双盲、撤药阶段，三分之二的参与者继续接受优化剂量，三分之一接受安慰剂 [3] - 参与者分为两个均等队列，第一队列睡前服用单剂量，第二队列醒来后和睡前各服用半剂量 [3] - 公司在美国24个中心招募了66名发作性睡病成年患者进入开放标签滴定阶段，其中50名患者进入双盲阶段 [3] - 主要终点是KP1077的安全性和耐受性，主要次要疗效终点是埃普沃思嗜睡量表（ESS）总分的变化，其他次要终点包括发作性睡病严重程度量表（IHSS）、睡眠惰性视觉模拟量表（SIVAS）和评估脑雾症状及严重程度的新量表 [4] 疾病信息 - 发作性睡病是一种罕见的睡眠障碍，特征是白天过度嗜睡，患者即使夜间睡眠充足也会出现白天嗜睡、难以唤醒、严重脑雾等症状，还可能导致记忆力减退、注意力不集中和抑郁等问题 [5] - 据索赔数据估计，美国目前约有37,000名患者被诊断为发作性睡病，但由于部分患者未诊断、误诊或未寻求治疗，实际患者群体可能更大 [6] 药物信息 - KP1077是泽夫拉公司专有的右哌甲酯前药，其唯一活性药物成分（API）为SDX，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会的孤儿药指定 [7] - 美国缉毒局（DEA）将SDX列为第四类管制物质，因其与第二类管制物质右哌甲酯相比，滥用潜力较低 [7] - KP1077拥有至2037年及以后的知识产权保护 [7] 联系方式 - 泽夫拉公司联系人：Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com [12] - Russo Partners联系人：David Schull，电话+1 (858) 717-2310，邮箱david.schull@russopartnersllc.com；Ignacio Guerrero-Ros，电话+1 (646) 942-5604，邮箱Ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com [12]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zevra Therapeutics公司的MIPLYFFA用于治疗尼曼-皮克病C型（NPC），这是首个获FDA批准的NPC药物，公司还获得罕见儿科疾病优先审评券，并推出患者支持计划 [1] 公司动态 - Zevra Therapeutics宣布FDA批准MIPLYFFA胶囊用于治疗NPC，同时获得罕见儿科疾病优先审评券 [1] - 公司将立即启动MIPLYFFA的上市活动，预计8 - 12周后在美国上市 [6] - 公司推出AmplifyAssist™患者支持计划，提供保险覆盖教育、共付和替代资金识别等资源，可通过网站或电话获取信息 [7] - 公司将于2024年9月23日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论MIPLYFFA的FDA批准事宜 [8] 产品信息 - MIPLYFFA（arimoclomol）可激活转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3），上调协调溶酶体表达和调节（CLEAR）基因，还能降低人NPC成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇 [9] - MIPLYFFA被FDA授予突破性疗法、罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定，被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药产品指定 [9] - MIPLYFFA与miglustat联用，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者NPC的神经症状 [1][10] - MIPLYFFA口服给药，一天三次，随餐或不随餐均可，具体剂量根据体重在47 mg - 124 mg之间 [5] 产品研究与效果 - MIPLYFFA治疗NPC的批准基于新药申请（NDA）中的全部数据，包括支持试验终点的额外证据、FDA首选分析以及临床和非临床的额外确证证据 [3] - 在一项针对2 - 19岁NPC患者的12个月多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中，MIPLYFFA组76%和安慰剂组81%的患者在常规治疗中使用了miglustat [3] - 试验使用重新评分的4域NPC临床严重程度量表（R4DNPCCSS）评估MIPLYFFA的有效性，结果显示MIPLYFFA与miglustat联用在12个月治疗中阻止了疾病进展，R4DNPCCSS较基线下降0.2分，而单用miglustat的患者进展1.9分 [3] - 一项48个月的开放标签扩展研究数据提供了额外确证证据，显示与匹配的美国国立卫生研究院NPC自然病史队列相比，结果有所改善 [4] 产品安全信息 - 超敏反应：试验1中，有患者出现荨麻疹和血管性水肿等超敏反应，严重超敏反应需停用MIPLYFFA，轻中度超敏反应需停药并及时治疗 [11] - 胚胎胎儿毒性：动物繁殖研究表明，MIPLYFFA在孕期使用可能对胎儿造成伤害，需告知孕妇潜在风险并考虑生育计划和预防措施 [12] - 肌酐升高但不影响肾小球功能：临床试验中，MIPLYFFA治疗患者血清肌酐较基线平均升高10% - 20%，多发生在治疗第一个月，停药后肌酐升高可逆转，治疗期间需用非肌酐指标评估肾功能 [13] - 常见不良反应：试验1中，接受MIPLYFFA和miglustat治疗的患者中，≥15%出现上呼吸道感染、腹泻和体重下降 [14] - 导致试验退出的不良反应：6%的MIPLYFFA治疗患者因血清肌酐升高、进行性荨麻疹和血管性水肿退出试验1 [15] - 严重不良反应：MIPLYFFA治疗患者报告的严重不良反应为包括荨麻疹和血管性水肿的超敏反应 [15] - 药物相互作用：Arimoclomol是有机阳离子转运体2（OCT2）的抑制剂，与OCT2底物联用时，需监测不良反应并减少OCT2底物剂量 [16] - 对生殖能力的影响：基于动物研究，MIPLYFFA可能损害生育能力，增加植入后丢失并降低母体、胎盘和胎儿体重 [16] - 肾功能损害：估算肾小球滤过率（eGFR）≥15 mL/minute至<50 mL/minute的患者，MIPLYFFA与miglustat联用的推荐剂量低于肾功能正常患者 [17] 疾病介绍 - NPC是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者身体无法在细胞内运输胆固醇和其他脂质，导致这些物质在包括神经元在内的各种细胞类型中积累 [18] - NPC患者会因身体和认知限制失去独立性，主要神经损伤表现在言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面，诊断通常需要数年，疾病进展不可逆且常导致早期死亡 [18] 公司简介 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的疾病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [19] 其他信息 - 公司及其附属公司提供扩大获取计划，参与需遵守公司的扩大获取计划（EAP）政策，由主治医生决定患者是否符合参与资格 [20] - 如需更多信息，可访问公司网站www.zevra.com或在X（原Twitter）和LinkedIn上关注公司 [21] - 公司联系人信息：Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com；Russo Partners联系人David Schull、Ignacio Guerrero - Ros，分别提供了联系电话和邮箱 [23]

文章核心观点 - 泽夫拉治疗公司在2024年先天性代谢缺陷研究学会年会上展示五篇海报，四篇聚焦阿里莫克莫尔治疗尼曼 - 皮克病C型的疗效和安全性数据，一篇突出OLPRUVA药代动力学建模研究数据 [1] 研究成果 阿里莫克莫尔治疗尼曼 - 皮克病C型 - 12个月双盲安慰剂对照临床试验中，使用改良4域尼曼 - 皮克病C型临床严重程度量表和预设5域量表主要终点，显示阿里莫克莫尔有统计学显著治疗效果，与安慰剂相比可显著减缓疾病进展 [3] - 12个月双盲和48个月开放标签扩展试验中，从安慰剂转为阿里莫克莫尔治疗的患者，疾病进展年平均速率从双盲阶段的1.9分降至治疗前12个月的0.3分，且试验其余阶段数值更小，药物耐受性良好，无新安全信号 [4][5] - 美国扩大使用计划试验中，56名成人和儿童患者数据显示，接受阿里莫克莫尔治疗的患者疾病相对稳定，药物耐受性良好 [6] - 94名成人和儿童参与者的安全数据显示，长达46个月治疗暴露期的安全结果与已发表临床试验经验一致 [7] OLPRUVA治疗尿素循环障碍 - 药代动力学建模显示，空腹服用苯丁酸钠比进食时服用苯丁酸钠和苯丁酸甘油酯吸收和生物利用度更高、药物暴露增加，预计疗效与药物暴露成正比增加，理论上可较进食时减少30%剂量 [7] 相关背景 尼曼 - 皮克病C型 - 是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者因身体无法在细胞内运输胆固醇和其他脂质，导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织区域积聚，患者会因身体和认知限制失去独立性，疾病进展不可逆，可能在数月内致命或多年后才确诊并加重 [9] 阿里莫克莫尔 - 是泽夫拉公司口服研究性药物候选产品，获FDA孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病指定，以及欧洲药品管理局孤儿药产品指定，FDA已接受其新药申请重新提交，并设定用户付费行动日期为2024年9月21日 [10] 尿素循环障碍 - 是一组罕见遗传性疾病，可导致血液中有害氨积聚，若氨水平不受控，可能导致脑损伤和神经认知障碍，需遵守饮食蛋白质限制并使用替代药物控制氨水平 [11] OLPRUVA - 2022年12月获批治疗某些尿素循环障碍，近期以OLPRUVA品牌上市，是一种口服混悬剂处方药，与特定疗法（包括饮食改变）联合用于长期管理体重44磅（20公斤）或以上、体表面积1.2平方米或以上的成人和儿童尿素循环障碍患者，不用于治疗血液中氨快速增加（急性高氨血症） [12] 公司信息 - 泽夫拉治疗公司是一家罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的疾病开发变革性疗法，公司通过独特的数据驱动开发和商业化策略，克服复杂药物开发挑战，为罕见病群体提供新疗法 [16] - 公司及其附属公司提供扩大使用计划，参与需遵守公司在其网站公布的扩大使用计划政策，以及各司法管辖区的法律法规，参与资格由主治医生决定 [17]

文章核心观点 - 罕见病治疗公司Zevra Therapeutics宣布总裁兼首席执行官Neil F. McFarlane将于2024年9月在投资者会议上演讲，管理层将与参会者进行一对一会议 [1] 公司参会信息 - 9月9日下午2点ET将参加在纽约举行的H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议 [2] - 9月17日下午2点30分ET将参加在纽约举行的Cantor年度医疗保健会议 [2] - 会议直播可通过公司网站investors.zevra.com的“活动与演讲”板块观看 [2] 公司简介 - Zevra Therapeutics是一家结合科学、数据和患者需求的罕见病公司，旨在为治疗选择有限或无治疗选择的疾病开发变革性疗法 [3] 联系方式 - 公司联系人Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com [6] - Russo Partners联系人Adanna G. Alexander，电话+1 (646) 942-5603，邮箱adanna.alexander@russopartnersllc.com [6] - Russo Partners联系人Ignacio Guerrero-Ros，电话+1 (646) 942-5604，邮箱ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com [6] 其他信息 - 更多信息可访问公司网站www.zevra.com或在X（原Twitter）和LinkedIn上关注公司 [4]