财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损2.335亿美元，2019年和2018年第一季度运营亏损分别为1140万美元和1480万美元[109] - 2019年第一季度净亏损1230万美元，较2018年同期的2620万美元减少1390万美元[130][131] - 2019年第一季度研发费用为850万美元，较2018年同期的1160万美元减少310万美元[130][132] - 2019年第一季度行政费用为280万美元，较2018年同期的310万美元减少30万美元[130][133] - 2019年第一季度其他收支费用为90万美元，较2018年同期的1150万美元减少1050万美元[130][134] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1340万美元，受限现金为50万美元[136] - 截至2019年3月31日，公司可在12个月内通过S - 3表格注册声明出售约1850万美元证券，其中1530万美元用于与林肯公园的购买协议，320万美元用于第二次自动提款机协议[137] - 2018年10月，公司通过承销公开发行8333334股普通股，净收益约2310万美元[139] - 截至2019年3月31日，公司根据与林肯公园的购买协议出售1401271股普通股，总收益约270万美元[140] - 截至2019年3月31日，公司有8340万美元可转换票据未偿还，包括670万美元的迪尔菲尔德可转换票据和7670万美元的2021年票据[142] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损23350万美元，预计未来几年将继续产生经营亏损[141] - 2019年第一季度，经营活动净现金使用1110万美元，投资活动净现金提供320万美元，融资活动净现金提供270万美元，现金及等价物净减少515.3万美元[160][161][163][164] - 2018年第一季度，经营活动净现金使用1410万美元，投资活动净现金提供920万美元，融资活动净现金提供270万美元，现金及等价物净减少212.1万美元[160][162][163][165] - 公司尚未产生任何收入，预计需要大量额外资金维持运营，现有资源预计仅能支撑到2019年第三季度[167][169] - 基于2019年3月1日非关联方持有的流通股市场价值，公司在12个月内可通过S - 3表格注册声明出售的证券约为1850万美元，其中1530万美元用于购买协议销售，320万美元用于第二次ATM协议销售[171] 业务线数据关键指标变化 - ADHD产品 - 公司预计KP415于2019年第二季度末或第三季度初提交505(b)(2)新药申请（NDA），KP484于2020年提交该申请并报告额外药代动力学和关键疗效试验数据[114] - 公司为ADHD产品候选药物KP415和KP484启动合作流程，目标是在2019年第二季度末或第三季度初完成[115] 业务线数据关键指标变化 - APADAZ产品 - 公司与KVK的许可协议中，公司有资格获得最高5300万美元的里程碑付款以及基于APADAZ美国销售净利润的特许权使用费[118] - KVK预计最早于2019年下半年启动APADAZ区域试点销售，公司已开始技术转让流程，2019年2月完成APADAZ新药申请转让[118] - 根据许可协议，KVK将支付公司预计340万美元的预发布付款和成本报销，包括达到特定里程碑后10天内支付的200万美元预发布付款[121] - 公司和KVK将按指定分层百分比分享APADAZ在美国的季度净利润，公司根据滚动四个季度的净销售额获得30% - 50%的净利润[121] 业务线数据关键指标变化 - 苯氢可酮供应 - 公司与JMI的供应协议中，JMI供应苯氢可酮价格为制造成本，公司支付基于净销售额的特许权使用费，费率从低销量的高十几%到高销量的中个位数%[124] - 产品商业化前，JMI制造苯氢可酮批次价格待协商，未达成一致则免费供应，公司支付额外特许权使用费，费率从低销量的低十几%到高销量的低个位数%[125] - 产品商业化后，JMI按完全分摊制造成本供应苯氢可酮，并需确定并验证第二个生产基地[125][126] 可转换票据及优先股相关 - 2016年2月公司发行2021年票据，本金总额8630万美元，年利率5.50%，初始转换率为每1000美元本金兑换58.4454股普通股，初始转换价格约为每股17.11美元[151][152][153] - 2018年10月，公司与Deerfield进行交换，957.7万美元本金的2021年票据换为9577股A系列可转换优先股，每股A系列优先股可按3美元每股转换为普通股，交换后可转换为3192334股普通股[156][158] - 截至2019年3月31日，6240股A系列优先股已转换为208万股普通股[159] 财务报表及市场风险相关 - 公司目前没有任何符合SEC规则定义的资产负债表外安排[173] - 公司财务报表编制需进行估计和假设，关键会计政策自2018年财年以来无重大变化[174][175] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[176]

产品销售额数据 - 2018年VYVANSE销售额超35亿美元[21] - 2018年，品牌甲基苯丙胺制剂销售额达12亿美元[45] - 2018年，速释（IR）氢可酮/对乙酰氨基酚（APAP）复方产品在美国处方量达6300万张，片剂数量达40亿片[51] 产品研发与上市计划 - 公司预计2019年第二季度向FDA提交KP415的新药申请，2019年下半年KVK将商业推出APADAZ，2020年报告KP484的关键疗效试验数据并提交新药申请[23] - 公司预计2019年下半年KVK可能启动APADAZ销售的区域试点[23][25][34] - 公司预计2019年第二季度为KP415提交505(b)(2)新药申请（NDA），2020年为KP484报告额外药代动力学和关键疗效试验数据并提交505(b)(2) NDA[41] 产品临床试验进展 - 2018年7月公司公布KP415关键疗效和安全性临床试验的topline结果，试验对象为150名6 - 12岁被诊断为ADHD的儿童[32] - 2018年9月公司公布SDX口服HAP临床试验结果，显示KP415的前药成分在口服剂量比FOCALIN XR高1.5倍时滥用潜力更低；同日公布SDX鼻内HAP临床试验结果，显示SDX鼻吸时不能有效转化为活性d - 甲基苯丙胺[33] 产品专利情况 - 截至2018年12月31日，公司专利组合包括155项已授予专利和128项待决专利申请[24] - 截至2018年12月31日，公司在美国获得30项已授权专利，在国外获得87项相关专利，美国有23项待审专利申请，国外有105项待审专利申请[54] - 公司拥有的KP415美国物质组成专利将于2032年到期，截至2018年12月31日，在50多个国家拥有物质组成专利[47] - 公司拥有的KP484美国物质组成专利将于2032年到期，截至2018年12月31日，在新西兰和南非拥有保护其主要成分的物质组成专利[49] - 公司拥有的APADAZ中苯氢可酮的美国物质组成专利将于2031年到期，截至2018年12月31日，在21个外国司法管辖区获得专利，另有12个外国司法管辖区的专利申请待审[52] - 2013年美国专利商标局授予苯氢可酮物质组成专利，不早于2030年到期，截至2018年12月31日，多个国家有相关已授权或待审专利[56] 产品许可与合作 - 2018年10月公司与KVK签订许可协议，授予其在美国对APADAZ进行监管活动、制造和商业化的独家许可，公司有资格获得高达5300万美元的里程碑付款和基于美国APADAZ销售净利润的特许权使用费[34] - 2019年2月公司完成将APADAZ的新药申请转让给KVK的工作[34] - 公司与KVK签订许可协议，有望获得最高5300万美元里程碑付款及美国APADAZ销售净利润提成[60] - 公司与JMI的供应协议中，JMI为公司提供苯氢可酮，公司按净销售额支付最低特许权使用费，费率从低销量的高十几%到高销量的中个位数%[72] 研发费用情况 - 2018年和2017年研发费用分别为4180万美元和2060万美元，未来计划增加研发投入[62] 产品竞争情况 - 公司产品KP415和KP484若获批，将与多种治疗ADHD的品牌和仿制药竞争[65] - 公司产品KP879若获批，将面临治疗SUD临床开发产品的潜在竞争[66] - 公司产品APADAZ将与多种治疗急性疼痛的品牌和仿制药竞争[67] 产品生产与监管 - 公司依靠第三方制造商生产产品，产品生产需符合cGMP要求，否则可能面临法律或监管行动[69][70][71] - 公司及其合同制造商生产或采购附表I或II类物质需获得美国缉毒局（DEA）年度配额，DEA可调整配额，配额不足或审批问题可能影响临床试验和产品推出[129] - 公司及其合同制造商受各州对管制物质分销的独立监管，包括许可证或注册要求[130] - 公司业务活动受美国众多监管和执法机构监管，需遵守众多医疗保健法律[131] 药品报销情况 - 药品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，公司需负责产品候选药物的相关谈判，且第三方支付方对药品报销施加下行压力[78][79][82] - 2019年起，医保D部分品牌药制造商需为处于“甜甜圈洞”的患者提供70%季度折扣，此前为50%[80] 新药申请流程 - 新药上市前需进行非临床实验室和动物测试、提交IND、获IRB批准、开展人体临床试验、提交NDA等步骤[87] - IND在FDA收到30天后生效，除非FDA在此期间提出安全担忧或对临床试验实施暂停[86] - 505(b)(2) NDA部分研究可省略或简化，但可能需进行桥接研究[89] - 获批后可能需进行4期或上市后研究，以确认产品有效性和提供安全信息[90] - 提交NDA需向FDA支付高额申请用户费，特定情况下可减免，如公司员工少于500人等[104] - 按FFDCA 505(b)(2)途径申请NDA，可部分依赖FDA对现有产品的安全性和有效性认定[94] - 申请NDA需列出涵盖产品的专利，获批后专利会在橙皮书公布[98] - 提交ANDA或505(b)(2) NDA挑战橙皮书药物专利，需进行Paragraph IV认证，可能触发30个月审批暂停[100] - NCE获批后有5年排他期，其他产品可能有3年排他期，排他期内FDA不接受含相同活性成分的ANDA或505(b)(2) NDA[101][102] - 根据PREA，NDA或其补充申请需包含评估药物在相关儿科亚群安全性和有效性的数据[105] - FDA收到新药申请后有60天时间审查是否完整以决定是否受理，标准新药申请初始审查目标为10个月，优先审查申请为6个月[108] - FDA审查完申请后会发完整回复信或批准信，目标是在重新提交申请后2或6个月内审查90%的重新提交申请[109] - 产品获批后，多数变更需FDA事先审查和批准，且有年度人类处方药计划费用要求[113] - 若产品获批，可能有使用限制、标签警告等，FDA可撤回批准，还可能要求上市后研究[111] 风险评估与缓解策略 - 若FDA认为有必要，药品赞助商需制定风险评估和缓解策略（REMS）计划，获批后可能影响药物市场和盈利[120][121] - 公司未来开发的阿片类产品获批后可能需遵守REMS，如APADAZ需遵守阿片类镇痛药REMS[122] 受控物质监管 - 公司多数产品和候选产品获批后将作为“受控物质”受DEA监管，APADAZ将列为II类受控物质[124][125] - II类受控物质在进口、制造、销售等方面受高度监管，处方需医生签字且不可无新处方refill [125] - III、IV、V类受控物质也有注册、记录、报告和安全要求，III类药物处方有refill限制[126] - 处理受控物质的设施需年度注册，DEA会检查安全措施，违规可能导致行政、民事或刑事执法行动[127][128] 政策法规影响 - 2019年1月1日起，《减税与就业法案》废除《平价医疗法案》（ACA）对未维持合格医保个人的税收分担责任付款；2018年1月22日，特朗普签署决议延迟ACA规定的某些费用实施；2019年1月1日起，《两党预算法案》（BBA）将参与Medicare Part D的制药商销售点折扣从50%提高到70%并缩小医保覆盖缺口[142] - 2013年4月起，《2011年预算控制法案》导致Medicare向供应商付款每年最多削减2%，该措施将持续到2027年；2013年1月，《2012年美国纳税人救济法案》减少Medicare向部分医疗保健供应商付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年[143] - 美国国会和特朗普政府持续寻求控制药品成本的立法和行政措施，州立法机构也在通过控制药品定价的法规[144] - 《反海外腐败法》禁止美国个人或企业向外国官员等行贿，在美国上市的公司需遵守会计规定[146] - 公司若在海外开展业务，将受不同国家关于临床试验、商业销售和分销的法规监管[147] 公司员工与运营 - 截至2018年12月31日，公司有33名全职员工，无停工情况，员工未由工会代表或参与集体谈判，员工关系良好[148] - 公司将业务作为一个运营部门管理，2017年和2018年所有资产均在美国持有[149] 其他研究信息 - 研究表明从醒来到上学的时间占每天清醒时间的20%（2 - 3小时）[28] 产品获批信息 - 2018年2月FDA批准APADAZ的新药申请用于短期管理急性疼痛[31] 资产出售与优先购买权 - 公司2012年3月将资产和知识产权出售给Shire，获得510万美元收益，Shire被武田收购后，武田拥有KP415和KP484优先购买权[77]

财务数据和关键指标变化 - 2018年Q4净亏损520万美元，即每股基本亏损0.20美元，摊薄后每股亏损0.21美元，而2017年同期净亏损1060万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元 [29] - 2018年全年净亏损5650万美元，即每股基本和摊薄亏损3.15美元，2017年净亏损4340万美元，即每股基本和摊薄亏损2.96美元 [30] - 截至2018年12月31日，公司现金及投资总额为2240万美元，较2018年第三季度末增加830万美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - KP415已完成所有人体滥用潜力试验，政府停摆使预NDA会议推迟至第二季度，计划此后不久提交NDA [15] - KP484目前主要围绕配方和临床研究规划开展工作，预计今年下半年开始部分研究，数据可能要到2020年初才能出来 [50] - APADAZ继续与KVK合作推进下半年上市，已获得另外两个规格的批准，目前已列入药典并确定价格 [19][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家项目公司，利用技术改进现有获批药物，开发产品后授权给其他商业组织或未来自行商业化 [7] - 2018年完成多项关键成果，2019年将是价值得到认可的关键一年，公司推进KP415 NDA申请，与KP415和KP484开展合作，减少未偿债务 [8][10] - 公司与twoXAR合作，推出KP879，有望成为高价值资产，KP879用于治疗兴奋剂使用障碍，预计快速进入概念验证临床研究 [9][24] - 公司不再积极开发其他阿片类候选药物，但如果APADAZ有进展，可能推进前药羟考酮产品 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 阿片类药物面临艰难的监管环境，APADAZ获批额外规格的过程比预期长 [20] - 公司认为KP415和KP484有外部实际兴趣，合作过程竞争激烈，有望获得高价值和最佳合作伙伴 [16][36] - 公司有能力建立自己的机会管道，如KP879和与twoXAR、Genco的研发合作，未来可能授权或自行商业化这些机会 [37][38] 其他重要信息 - 公司与Lincoln Park Capital Fund签订普通股购买协议，对方承诺按协议条款购买至多1500万美元的KemPharm普通股，购买时间由公司决定 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: KP415和KP484的合作过程详情及报价是否公平 - 公司表示有实际兴趣，合作过程竞争激烈，无法提供具体细节，有多方参与且新增了感兴趣的方 [42] 问题2: KP415和KP484合作过程的新时间表 - 公司称透露时间会丧失优势，会推动各方尽快推进，目前暂不透露 [43] 问题3: 今年除KP415和KP484外的其他管道里程碑或更新 - 对于KP879，IND申报不是关键，更多是监管步骤，公司将在KP415 NDA提交后提供更多指导，目前研究暂无时间安排 [44] 问题4: 2019年运营费用趋势 - 目前公司烧钱率在1000万 - 1200万美元之间，预计今年后期烧钱率会有所降低 [45] 问题5: 第四季度末的股份数量及2019年股份流通情况 - 公司去年年底约有2650万股，预计利用与Lincoln Park的合作，会密切管理以控制稀释，确保有足够资金执行计划 [48][49] 问题6: KP484数据读出时间 - 目前KP484主要进行配方和规划工作，预计今年下半年开始部分研究，数据可能要到2020年初，后续会提供更明确时间 [50] 问题7: APADAZ合作是否有里程碑 - 今年有可能有一个早期里程碑，最初协议中提到有200万美元的里程碑付款，但时间不确定，公司正在努力达成 [51] 问题8: 2019年各季度研发支出趋势及Lincoln Park资金持续时间 - 2018年研发支出较2017年增加，主要是KP415相关工作，随着为NDA做准备的工作完成，以及KP484部分研究今年晚些时候才开始，研发支出会自然下降 [56][57]