公司概况 - 公司是专业制药公司，专注中枢神经系统和罕见病治疗药物研发，核心是利用LAT平台技术开发前药[20] - 公司于2006年10月在爱荷华州注册成立，2014年5月在特拉华州重新注册[159] - 截至2021年12月31日，公司有24名全职员工[158] 产品获批与商业化 - 2021年3月FDA批准AZSTARYS用于6岁及以上多动症患者治疗，同年第三季度在美国商业化推出[24] - 2021年3月FDA批准AZSTARYS新药申请，第三季度在美国商业推出[69] - 2018年2月，FDA批准APADAZ用于短期（不超过14天）急性疼痛管理[58] - 2018年10月，公司与KVK签订APADAZ许可协议，授予KVK在美国制造和商业化APADAZ的独家许可[59] - 2018年2月FDA批准APADAZ，10月与KVK签订许可协议，2019年11月全国上市[70] - 2021年3月，FDA批准了用于治疗6岁及以上ADHD患者的AZSTARYS的新药申请；2018年2月，FDA批准了用于短期管理急性疼痛的APADAZ的新药申请[172] 产品调度情况 - 2021年5月公司前药SDX被美国药管局列为附表IV类管制物质，AZSTARYS因含70:30的SDX和d - MPH混合物被列为附表II类管制物质[23] 产品临床进展 - 2022年1月公司选定KP1077作为治疗发作性睡病和发作性嗜睡症的临床开发候选药物，预计2022年下半年在美国开展2期临床试验[22] - 2021年第四季度公司公布KP879的1期概念验证研究的topline数据，2022年第一季度公布最终数据[30] - KP1077治疗发作性嗜睡症和发作性睡病处于临床2期，预计最早2022年下半年启动关键2期试验[37] - KP879治疗兴奋剂使用障碍处于临床1期，2022年第一季度公布最终1期数据[37] - 公司于2020年12月向FDA提交KP879的IND申请，2021年1月FDA完成审查，2021年10月启动临床项目[56] - KP1077预计最早在2022年第二季度向FDA提交研究性新药申请，美国约有3.7万名发作性睡病患者[54] 产品市场竞争 - AZSTARYS和KP484若获批将与多种品牌和仿制药竞争ADHD治疗市场[73] - APADAZ与现有品牌和仿制药竞争短期急性疼痛治疗市场[74] - KP1077若获批将与Jazz Pharmaceuticals的XYWAV等竞争IH治疗市场[75] - KP879若获批将面临SUD治疗产品的潜在竞争[76] 产品专利情况 - AZSTARYS的美国物质组成专利将于2037年到期，KP484的美国物质组成专利将于2032年到期[53] - 截至2021年12月31日，公司在美国拥有53项有效专利，国外拥有88项有效专利，美国有12项待审专利申请，国外有22项待审专利申请[64] - 自2013年，美国专利商标局已授予14项涵盖苯氢可酮的专利，2030年后到期[66] 合作与收入情况 - Commave支付公司1000万美元预付款，并同意支付最高6300万美元的里程碑付款及最高4.2亿美元的美国销售里程碑付款[44] - 2021年，因AZSTARYS在美国获批和SDX化合物的调度决定，Commave各支付公司1000万美元[45] - KP415修正案将与AZSTARYS相关的剩余未来监管和销售里程碑付款总额提高至最高5.9亿美元[45] - Commave按季度支付公司分级特许权使用费，美国净销售额的提成比例为高个位数到25%左右，美国以外国家为低个位数到中个位数[44][45] - Aquestive有权获得AZSTARYS、KP484或KP879等产品产生价值的10%作为特许权使用费[50] - KVK根据APADAZ许可协议将支付公司约340万美元，包括特定里程碑达成后10天内支付200万美元，特定销售里程碑最高支付5300万美元，公司按30% - 50%比例分享美国季度净利润[60] 医保政策影响 - 医保D部分计划要求制药商自2019年1月1日起提供70%的季度折扣，患者在“甜甜圈洞”区间的自付比例从2010年的100%降至目前的25%[84] - 药品制造商若产品可由医保报销，需遵守健康监管要求和价格报告指标，参与医保还需参与公共卫生服务340B药品折扣计划等[85] - 第三方支付方对药品报销施加下行压力，美国管理式医疗趋势可能导致药品报销降低[86] 监管法规要求 - 药品临床开发、制造和营销受FDA等监管机构严格监管，新药上市前需获FDA批准，过程耗时长、成本高[88] - 产品候选药物在美国上市前需经非临床实验室和动物测试、提交IND、开展人体临床试验等多个步骤[89] - IND在FDA收到30天后生效，除非FDA在此期间提出安全担忧或问题[91] - 人体临床试验通常分三个阶段，可能重叠，505(b)(2) NDA部分研究可省略或简化[94][95] - 产品获批后，FDA可能要求或公司可能开展额外的4期临床试验[96] - 提交NDA需向FDA支付高额申请用户费，FDA有60天时间审查NDA是否完整，标准NDA审查目标为10个月，优先审查为6个月[100][103] - FDA审查后会发出完整回复信或批准信，若不满足监管标准，可能延迟或拒绝批准NDA[106] - 产品获批后仍受FDA持续监管，包括制造、报告、广告等方面[110] - 孤儿药指用于治疗美国患者人数少于20万的罕见病药物，或患者人数超20万但开发成本无法从美国销售中收回的药物[118] - 获孤儿药指定的产品首次获FDA批准特定活性成分用于指定疾病，可获7年孤儿药排他权[119] - 505(b)(1) NDA含完整安全性和有效性调查，505(b)(2) NDA部分依赖FDA先前对现有产品的安全性和有效性认定，505(j)为仿制药提供简化审批流程[122] - 提交ANDA或505(b)(2) NDA申请仿制药需向FDA证明专利情况，挑战专利需提供Paragraph IV认证[124] - 提交Paragraph IV认证后，NDA持有人或专利所有者可在45天内提起专利侵权诉讼，触发30个月审批暂停[125] - 新化学实体（NCE）获批后有5年排他期，期间FDA不接受含先前批准活性成分的ANDA或505(b)(2) NDA，排他期结束前1年可提交含Paragraph IV认证的申请[127] - 若产品不符合NCE排他条件，特定批准条件或产品变更且有新临床试验的NDA可获3年排他期[128] - 公司产品或候选产品若为“受控物质”，受CSA和DEA实施条例监管，涉及注册、安全、记录等多方面要求[130] - APADAZ和AZSTARYS为II类受控物质，SDX为IV类受控物质，不同类别受控物质有不同监管要求[131][132] - 制造、分销、进出口受控物质的设施需每年注册，特定地点、活动和受控物质类别需单独注册[133] - 公司及合同制造商生产或采购I类或II类受控物质需获得DEA年度配额，DEA可调整配额，配额不足或审批问题会影响业务[136] - 美国各州独立监管受控物质，公司及合同制造商在产品分销上需遵守州级许可或注册要求[137] - 欧洲GDPR对违规公司可处以最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款，以较高者为准[148] - 2011年《预算控制法》规定，自2013年4月起，每个财政年度对医疗服务提供商的医疗保险付款削减2%，该规定将持续到2030年，2020年5月1日至2022年3月31日曾暂停执行[153] - 2012年《美国纳税人救济法案》将政府向医疗服务提供商追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[153] - 2010年3月通过的ACA使制造商需缴纳新药年度费用和税款，增加了最低医疗补助回扣等[151] - 美国多个监管和执法机构对公司业务活动进行监管，违反相关医疗和隐私法规会面临重大处罚[139][145] - 公司可能受外国、联邦、州和地方政府的数据隐私和安全法规监管，如CCPA、CPRA等[146][147] 公司业务风险 - 公司目前从任何前药销售中获得的商业收入极少，且可能永远无法成功商业化前药产品[163] - 公司将大量精力和资金投入到专有LAT平台技术、潜在候选产品的开发中，候选产品的成功取决于多项因素，如完成临床前研究和临床试验等[164][165] - 获得监管批准的过程昂贵且耗时，获批情况不可预测，获批后也可能因后续问题导致批准被暂停或撤销[166][172] - 公司在提交监管批准申请方面经验有限，依赖顾问和第三方合同研究组织协助[175] - 产品候选药物可能有不良副作用等问题，阻碍获得监管批准或限制商业使用[176] - 政府资金短缺、全球健康问题等导致FDA等机构受干扰，影响公司产品开发、审批和商业化进程[178][179] - 若FDA不允许公司采用505(b)(2)新药申请途径，或无法证明候选产品生物等效性，将增加获批时间、资金和风险[182] - 无法采用505(b)(2)新药申请途径可能使竞争产品更快上市，损害公司竞争地位和业务前景[183] - 若FDA对505(b)(2)条款的解释被成功挑战，公司提交的新药申请可能被延迟或无法获批；专利诉讼可能导致新药申请获批延迟长达30个月或更久[184] - 临床药物开发过程漫长、成本高且结果不确定，产品候选药物失败风险高[186] - 临床试验可能因多种原因延迟或无法获得营销批准，如监管机构未授权、试验结果不佳等[188] - 若需额外临床试验或测试、试验结果不佳或有安全问题，公司可能面临获批延迟、无法获批等情况[189][193] - 受试者招募延迟或困难可能导致公司无法获得必要的监管批准，影响产品开发和商业化[194][195] - 公司公布的临床试验中期、topline或初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，存在审计和验证风险[197] - 公司可能无法获得或维持孤儿药指定，即使获得孤儿药独占权也可能无法有效保护产品免受竞争[200][202] - 进行国外临床试验存在额外风险，可能导致试验延迟完成[191] - 公司与临床试验主要研究者的财务关系可能引发利益冲突问题，影响数据完整性和试验效用[192] - 产品AZSTARYS、APADAZ及部分候选产品被DEA列为II类管制物质，AZSTARYS中的前药SDX被列为IV类物质，多数候选产品获批后预计也会受管制[205] - 各州独立管制物质，州调度可能延迟产品商业销售，不利调度会损害产品商业吸引力，公司或合作伙伴需单独获得州注册[206] - DEA配额系统控制和限制I类或II类管制物质的供应和生产，公司产品和多数候选产品可能受DEA生产和采购配额方案限制[207] - 产品和候选产品可能出现严重不良事件或副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，影响监管批准和商业潜力[210] - 公司可能因资源有限，专注特定候选产品或适应症而错过更有商业潜力的机会[215] - 阿片类和兴奋剂滥用的社会问题及执法监管措施可能减少AZSTARYS、APADAZ等产品的潜在市场[216] - 2014年4月FDA批准ER/LA阿片类药物标签变更，减少了医生开具阿片类药物处方数量，影响APADAZ等产品潜在市场[217] - 若公司无法维持有效的财务报告内部控制，或未来发现重大缺陷，可能面临监管审查和公众信心丧失，影响业务和股价[219] 产品研发需求 - 研究表明觉醒到上学时间占儿童和青少年每日清醒时间的20%（2 - 3小时），需开发能控制清晨症状的哌甲酯产品[34] 公司产品申请途径策略 - 公司策略是为多数候选产品寻求505(b)(2)新药申请途径获批，AZSTARYS和APADAZ均通过此途径获批[181] 公司产品后续安排 - 公司有意在505(b)(2) NDA途径下寻求KP484的批准，启动额外药代动力学和关键疗效试验的时间取决于Commave的指示[42] 产品跟踪情况 - AZSTARYS和APADAZ已获FDA批准，正在跟踪支付方合同和处方量[37]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度公司报告收入200万美元，主要来自服务费用收入，该服务费用收入是根据与Corium的咨询安排获得，此安排将持续到2022年3月 [35] - 第三季度公司净亏损180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.05美元，而2020年同期净亏损300万美元，即每股基本和摊薄亏损0.68美元 [36] - 2021年第三季度净运营亏损220万美元，较上年变化约100万美元，主要是由于研发费用增加约50万美元以及其他一般及行政费用增加约50万美元 [37] - 截至9月30日，现金及现金等价物为1.315亿美元，较6月30日减少约80万美元 [38] - 截至9月30日，普通股流通股总数为35,317,313股，完全摊薄普通股约为4650万股，其中包括420万份流通认股权证 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - AZSTARYS在推出的前100天内，Corium已获得超过5000万商业和医疗补助保险覆盖的生命，且预计未来几个月该数字将增长 [7][26] - SDX试验于第三季度启动并按预期进行，预计年底前可获得数据，之后将根据数据确定SDX或SDX相关产品和适应症的临床开发路径 [8] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是创建一家盈利、完全整合的生物制药公司，拥有多种资产推向市场，为股东创造价值 [12] - 公司基于两款已获批并合作的产品，专注中枢神经系统疾病，利用LAT平台技术创造更多机会，并首次考虑外部合作 [18] - 公司在选择药物开发方向时，会综合考虑临床风险、开发风险、监管风险、商业机会、开发成本、获批时间等因素，同时避免与AZSTARYS产生冲突 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度是公司重大变革的季度，AZSTARYS的推出是重要成果，Corium在管理式医疗方面取得进展，市场对产品的接受度良好 [7][26] - 公司认为2021年是变革之年，团队为公司发展奠定了坚实基础，未来将继续发展，为所有利益相关者创造价值 [11][14] - 公司对Corium的AZSTARYS推出工作感到鼓舞，预计年底前获得SDX试验数据并确定前进路径，现金和未来收入为公司提供战略行动的有力支持 [43][44][45] 其他重要信息 - Rich Pascoe加入公司担任执行董事长，Tamara Seymour加入董事会，她在交易和会计方面有经验，担任审计委员会主席 [10][17] - 公司因重组和资本结构调整，财务状况良好，现金余额使其有灵活性考虑内外部机会，近期成功升级到纳斯达克全球精选市场 [39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 鉴于SDX有利的DEA附表IV，何时能知道KP879或使用SDX作为唯一活性成分的不同产品候选者的新扩展开发计划细节？ - 预计年底前获得试验数据，以便确定计划并优先推进产品，希望围绕独特的SDX产品打造一个系列 [47] 问题: AZSTARYS的早期推出让公司对市场接受度有何了解？ - Corium的反馈表明推出进展顺利，符合预期，其计划明智且精心策划，公司对近期消息感到鼓舞，将关注未来几个月的处方情况 [48] 问题: Corium必须在开发的哪个阶段行使其对未来产品的优先谈判权或优先拒绝权，否则将失去该权利？ - 对于基于SDX的产品，有优先谈判权，当有新产品候选者并获得概念验证数据后，需提供给Corium，其有150天评估期决定是否许可产品，该权利在新药申请（NDA）被接受时结束；优先拒绝权在有第三方真诚提出许可产品候选者的报价时触发，GPC有30个工作日评估并决定是否匹配条款，该权利在NDA接受后也不存在 [49][50][51] 问题: 何时能有足够清晰的产品吸收情况，以指导何时可能获得首个销售里程碑？ - 公司继续预计2022年实现初始版税里程碑销售，但无法提供更多清晰信息，Corium主导产品推广，产品吸收情况难以预测，公司将持续更新进展 [54] 问题: 能否谈谈正在进行的SDX数据审查情况？正在进行的SDX概念验证试验是否测量了任何疗效？与Corium分享了多少数据并将继续分享多少？是否与他们就数据集进行了额外讨论？ - 正在进行的试验旨在研究SDX的多种特性，包括高剂量药代动力学、安全性和探索性疗效，数据将用于确定优先事项和可能的适应症；早期药代动力学数据符合预期，需结合药效学和安全性数据确定临床路径和适应症；会及时向Corium通报情况，有临床候选者数据时会提供给他们以启动优先谈判权或优先拒绝权程序 [58][59] 问题: 根据当前信息，何时认为可以提交针对发作性睡病（IH）和兴奋剂使用障碍（SUD）适应症的新药申请（NDA）？这两个项目是否有可能获得FDA的特殊指定？ - 提交NDA的时间取决于全面分析，通常需要几年时间，难以确定具体时间；这两个领域都有可能获得快速通道指定，根据临床研究数据，突破性疗法也有可能，对于IH，有孤儿药指定的可能性 [60] 问题: AZSTARYS对潜在未来SDX产品在开发和商业化方面可能有什么影响？ - 在开发方面，AZSTARYS可为FDA提供更多临床项目相关数据，包括CMC和非临床数据；在商业化方面，公司会确保未来产品与AZSTARYS针对不同且独特的市场，避免竞争 [61][62] 问题: 上次电话会议提到难以从保险公司获得准确数据，何时可以预期获得关于保险公司批准处方或AZSTARYS销售的实时全面报告？Symphony或Bloomberg上报告的当前处方数量是否准确？ - 截至目前，Corium表示超过5000万生命已获得商业和医疗补助保险覆盖；处方跟踪机制在处方数量较少时依赖估计，准确性较低，随着处方数量增加会更可靠，目前尚未达到完全可靠的程度，数据收集困难与产品本身无关，而是与数据收集过程和估计方法有关 [64][65][66] 问题: 现在公司已经重组了资产负债表并拥有稳固的现金状况，KemPharm是否考虑采取下一步措施，如股票回购计划？ - 公司重组财务是为了为长期增长提供资金，投资于当前业务、持续开发活动和考虑外部机会，以创造股东价值；目前未宣布股票回购计划，不确定该计划是否符合公司目标，但会持续考虑为股东回报的最佳方式 [69][70]

产品相关事件 - 2021年3月FDA批准AZSTARYS的新药申请，第三季度在美国商业推出[186] - 2021年5月，公司的SDX被DEA列为附表IV受控物质，AZSTARYS因含70:30的SDX和d - MPH混合物被列为附表II受控物质[187] - 公司产品候选和获批产品包括KP879、KP1077、KP484等，预计2021年第四季度KP879报告概念验证研究数据，KP1077进行IND前会议[213] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年前九个月，公司经营活动产生的现金流分别为1130万美元和 - 90万美元[188] - 2021年第三季度净亏损180万美元，2020年同期为300万美元，变化主要因净利息费用等减少180万美元和非现金公允价值调整增加50万美元，部分被运营亏损增加100万美元抵消[233] - 2021年第三季度收入200万美元，2020年同期为190万美元，减少主要因Corium咨询协议报销收入正常波动[234] - 2021年前三季度净亏损590万美元，2020年同期为790万美元，变化主要因债务清偿损失1610万美元，部分被运营收入变化1300万美元和净利息费用等减少520万美元抵消[239] - 2021年前三季度收入2610万美元，较2020年同期的1090万美元增加1510万美元，主要因KP415许可协议两个监管里程碑支付各1000万美元，部分被2020年第二季度500万美元监管里程碑支付抵消[240] - 2021年前三季度特许权和直接合同收购成本200万美元，较2020年同期的130万美元增加70万美元，主要因2021年两个特许权支付各100万美元，部分被2020年第二季度50万美元特许权支付和前期资本化成本抵消[241] - 2021年前三季度研发费用740万美元，较2020年同期的580万美元增加160万美元，主要因第三方研发成本增加80万美元和人员相关成本增加60万美元，部分被其他研发成本减少20万美元抵消[242][243] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.315亿美元，主要通过发行债务、私募可赎回可转换优先股、出售普通股及协议收入等方式为研发和运营活动提供资金[248] - 2021年前九个月经营活动提供净现金1130万美元，2020年同期使用净现金90万美元[285] - 2021年前九个月投资活动使用净现金8.5万美元，2020年同期使用净现金7000美元[285][288] - 2021年前九个月融资活动提供净现金1.16亿美元，2020年同期提供净现金280万美元[285][289][290] - 2021年前九个月现金及等价物和受限现金净增加1.27181亿美元，2020年同期增加189.8万美元[285] - 2021年前九个月经营活动净现金中，非现金项目调整为1850万美元，净亏损590万美元，营运资金变化为130万美元[286] - 2020年前九个月经营活动净现金中，净亏损790万美元，营运资金变化为110万美元，非现金项目调整为810万美元[287] - 2021年前九个月融资活动净现金主要来自公开发行普通股净收益4930万美元等，部分被支付发行成本等抵消[289] - 2020年前九个月融资活动净现金主要来自2020年ELOC协议销售普通股收益230万美元等，部分被偿还融资租赁负债本金等抵消[290] - 基于当前运营预测，公司现有现金资源至少可支持运营十二个月，不包括预计收入[291] 股权与上市相关 - 2020年12月23日，公司进行1比16的反向股票分割以满足纳斯达克上市要求[192] - 2021年1月7日，公司普通股获纳斯达克资本市场上市批准，1月8日开始交易；10月19日，获纳斯达克全球精选市场上市批准并开始交易[193] 债务重组与发行相关 - 2020年12月，公司同意重组未偿还的高级有担保可转换票据，截至2020年12月31日，未偿还本金和应计利息总计6940万美元[194] - 2021年1月12日，公司根据债务重组协议发行的B - 2系列可转换优先股，每股面值1000美元，转换价格为6.4999美元，可转换为4842690股普通股[195] - 2020年12月交易完成后，信贷票据剩余本金和应计利息约为760万美元[196] - 公司用3150万美元信贷票据未偿本金和应计利息，换得31476.98412股B - 2系列可转换优先股和可购买3632019股普通股的认股权证，并支付3030万美元部分偿还信贷票据[197] - 2021年2月8日，公司支付800万美元还清信贷协议下的所有债务，终止信贷协议[205] - 2016年2月公司发行本金总额为8630万美元的2021年票据，利率为5.50%[264] - 2020年12月公司进行债务重组，现金预付约3030万美元，发行31,476.98412股B - 2系列优先股和可兑换3,632,019股普通股的认股权证，交易完成后剩余本金和应计利息约760万美元[270] - 2021年2月8日公司支付800万美元还清贷款协议项下债务并终止协议[281][282] 股权发行与认股权证行使相关 - 2021年1月8日公开发行，发行和出售6765463股普通股、可购买926844股普通股的预融资认股权证和可购买7692307股普通股的认股权证，行使价为每股6.50美元，承销商行使超额配售权，公开发行总收益达5240万美元[200][201] - 2021年1月26日，部分认股权证持有人行使现有认股权证购买6620358股普通股，换得可购买7944430股普通股（为行使现有认股权证发行股份数的120%）的新认股权证，公司获总收益4400万美元[203] - 2021年6月18日，部分持有人行使2021年1月认股权证购买6117509股普通股，换得可购买1529379股普通股（为行使股份数的25%）的新认股权证，公司获总收益3910万美元[207] - 2021年7月2日，公司与JMP和RBCCM签订股权分配协议，可出售总发行价高达7500万美元的普通股，截至9月30日未发行或出售[209][210] - 2021年1月公司完成公开发行，总毛收入达5240万美元[253] - 2021年1月公司通过行使现有认股权证和出售2021年1月诱导认股权证获得4400万美元总毛收入[254] - 2021年6月公司通过行使部分2021年1月诱导认股权证和出售2021年6月诱导认股权证获得3910万美元总毛收入[256] - 2021年7月2日公司与JMP和RBCCM达成股权分配协议，可出售总价高达7500万美元的普通股[257] 许可与协议相关 - 公司从KP415许可协议获得收入，包括1000万美元的不可退还预付款、500万美元和两个1000万美元的监管里程碑付款，还支付Aquestive公司共计250万美元的特许权使用费[185] - 2019年9月，公司与Commave签订KP415许可协议，Commave支付1000万美元预付款，同意支付最高6300万美元监管里程碑付款和最高4.2亿美元美国销售里程碑付款，公司已获部分里程碑付款[216][218] - 2021年4月8日，公司对KP415许可协议进行修订，将与AZSTARYS相关的剩余未来监管和销售里程碑付款总额提高至最高5.9亿美元[222] - 公司与KVK签订APADAZ许可协议，KVK将支付约340万美元费用及成本报销，包括特定里程碑达成后10天内支付200万美元，特定销售里程碑最高支付5300万美元，双方按30% - 50%比例分享美国季度净利润[226] - 公司与Aquestive的终止协议规定，Aquestive有权获得AZSTARYS等产品及含SDX产品候选价值的10%作为特许权使用费，公司在2019 - 2021年按此支付[229] - 公司与Corium签订咨询协议，有权获得最高1560万美元报酬，其中1360万美元按季度支付至2022年3月31日，200万美元取决于特定监管里程碑[230] - 公司与Commave的KP415许可协议使其获1000万美元不可退还预付款、500万美元监管里程碑付款、1000万美元监管里程碑付款和1000万美元监管里程碑付款[249] - 公司与Corium的咨询协议使其最多可获1560万美元付款，其中1360万美元将在2022年3月31日前按季度分期支付，剩余200万美元取决于特定监管里程碑的实现[250] - 公司与Lincoln Park的2020 ELOC协议使其最多可出售400万美元普通股，截至2020年5月，已出售559,971股普通股，获得约230万美元毛收入[251] 其他事项 - 2020年4月公司获得0.8百万美元PPP贷款，2021年5月该贷款全额豁免[255]

公司概况 - 专注中枢神经系统疾病的专业制药公司，有两款FDA批准并合作的药物[6] - 拥有经验丰富的管理团队，利用LAT®平台技术开发高价值产品管线[7] 产品管线 - 多个产品和候选产品处于不同研发阶段，如AZSTARYS预计2022年获版税和销售里程碑，KP484最早2023年提交NDA等[13] 合作资产 - 与Gurnet Point Capital/Corium、KVK Tech等合作，APADAZ潜在利润分成可达50% [15] 财务状况 - 截至2021年6月30日，现金1.323亿美元，Q2净收入620万美元，每股0.18美元[24] AZSTARYS产品 - 70%的d - MPH前药与30%速释dMPH共同配制，用于治疗6岁及以上ADHD患者[31] - 2021年7月在美国商业推出，预计2022年及以后获版税和销售里程碑，版税比例为高个位数至25%左右[22] SDX相关 - 被DEA列为附表IV受控物质，用于探索ADHD以外适应症，KP879试验数据预计2021年底公布[27][53] KP879产品 - 用于治疗兴奋剂使用障碍，有低滥用潜力等特点，可能获FDA快速通道等资格[58] KP1077产品 - 用于治疗特发性嗜睡症，有一日一次给药等优势，有孤儿药指定潜力[63] 未来展望 - 美国商业推广按计划进行，预计2022年及以后获版税和销售里程碑[70] - 评估管线和外部机会，根据临床数据评估SDX未来开发路径[72]

公司产品相关许可协议收入及条款 - 公司从KP415许可协议获得收入，包括1000万美元不可退还预付款、500万美元和两个1000万美元的监管里程碑付款，支付Aquestive公司特许权使用费分别为100万、50万、100万和100万美元[188] - 公司与Commave签订KP415许可协议，Commave支付1000万美元预付款，同意支付高达630万美元的监管里程碑付款和高达420万美元的美国销售里程碑付款，还需支付分级特许权使用费[221] - 2021年4月8日，公司对KP415许可协议进行修订，Commave因AZSTARYS在美国获批支付1000万美元，因SDX调度决定支付1000万美元，修订后与AZSTARYS相关的未来监管和销售里程碑付款总额增至高达5900万美元[225] - 公司与KVK签订APADAZ许可协议，KVK将支付约340万美元费用及成本补偿，含200万美元初始采用里程碑付款，达指定销售里程碑最高再付5300万美元，双方按30% - 50%比例分享季度净利润[230] - 公司与Aquestive的终止协议规定，Aquestive有权获得AZSTARYS等产品及含SDX候选产品产生价值的10%作为特许权使用费[233] - 公司与Corium签订咨询协议，有权获最高1560万美元付款，其中1360万美元按季度分期支付至2022年3月31日，剩余200万美元取决于特定监管里程碑[234] 公司产品获批及开发进度 - 2021年3月FDA批准AZSTARYS新药申请，Corium预计2021年下半年在美国将其商业化[189] - 2021年5月，公司专有前药SDX被DEA列为附表IV受控物质，AZSTARYS因含70:30的SDX和d - MPH混合物被列为附表II受控物质[190] - 公司部分产品候选和获批产品处于不同开发阶段，如KP879预计2021年下半年启动临床计划，KP1077预计2021年下半年进行临床前IND前会议等[216] 公司经营活动现金流情况 - 2021年和2020年上半年公司经营活动产生的现金流分别为1400万美元和20万美元[191] - 2021年上半年经营活动提供净现金1401.7万美元，2020年同期为17.1万美元[292] - 2021年上半年经营活动净现金主要由1800万美元非现金项目调整和10万美元营运资金变化组成，部分被410万美元净亏损抵消[293] - 2020年上半年经营活动净现金由580万美元非现金项目调整组成，部分被490万美元净亏损和70万美元营运资金变化抵消[294] 公司股权相关事件 - 2020年12月23日公司进行1比16的反向股票分割以满足纳斯达克上市要求[195] - 2021年1月7日公司普通股获纳斯达克资本市场上市批准，1月8日开始交易[196] 公司债务重组及偿还情况 - 2020年12月公司同意重组未偿还的高级有担保可转换票据，2020年12月31日未偿还本金和应计利息总计6940万美元[197] - 2021年1月12日根据债务重组协议，发行的B - 2系列可转换优先股每股面值1000美元，转换价格为6.4999美元，可转换为4842690股普通股[198] - 2020年12月交易完成后，信贷协议票据剩余本金和应计利息约为760万美元[199] - 公司用3150万美元的信贷协议票据未偿本金和应计利息，交换31476.98412股B - 2系列可转换优先股和可购买3632019股普通股的认股权证，并支付3030万美元部分偿还剩余债务[200] - 2021年2月8日，公司支付800万美元还清信贷协议票据债务并终止信贷协议[208] - 2021年第一季度还清可转换票据并终止迪尔菲尔德信贷安排协议[265] - 2016年2月发行本金总额8630万美元的2021年票据，2020年1月全部交换[270][272] - 2020年12月债务重组，现金预付约3030万美元，发行优先股及认股权证，剩余本金及应计利息约760万美元[276] - 2021年2月8日，公司支付800万美元还清债务并终止信贷协议[288][289] 公司股权发行及认股权证行使收益 - 2021年1月8日公开发行，发行和出售6765463股普通股、可购买926844股普通股的预融资认股权证和可购买7692307股普通股的认股权证，行使价为每股6.50美元，承销商行使超额配售权，公开发行总收益达5240万美元[203][204] - 2021年1月26日，部分认股权证持有人行使现有认股权证购买6620358股普通股，换取可购买7944430股普通股（为行使现有认股权证发行股份数的120%）的新认股权证，公司获得总收益4400万美元[206] - 2021年6月18日，部分持有人行使2021年1月认股权证购买6117509股普通股，换取可购买1529379股普通股（为行使股份数的25%）的新认股权证，公司获得总收益3910万美元[210] - 2021年7月2日，公司与JMP和RBCCM签订股权分配协议，可出售总发行价高达7500万美元的普通股[212] - 2021年1月公开发行总收益达5240万美元[260] - 2021年1月行使现有认股权证及出售认股权证获总收益4400万美元[261] - 2021年6月行使及出售认股权证获总收益3910万美元[263] 公司各季度财务指标变化 - 2021年第二季度营收1200万美元，较2020年同期690万美元增加510万美元，主要因2021年5月KP415许可协议获得1000万美元监管里程碑付款[238] - 2021年第二季度特许权和直接合同收购成本100万美元，较2020年同期60万美元增加40万美元，主要因2021年第二季度KP415许可协议产生100万美元特许权付款[239] - 2021年第二季度研发费用280万美元，较2020年同期200万美元增加90万美元，主要因第三方研发成本增加80万美元和其他研发成本增加10万美元[240][241] - 2021年第二季度行政费用230万美元，较2020年同期170万美元增加60万美元，主要因专业费用增加60万美元[242] - 2021年上半年营收2410万美元，较2020年同期900万美元增加1510万美元，主要因2021年3月和5月KP415许可协议各获得1000万美元监管里程碑付款[247] - 2021年上半年特许权和直接合同收购成本200万美元，较2020年同期130万美元增加70万美元，主要因2021年第一和第二季度KP415许可协议各产生100万美元特许权付款[248] - 2021年上半年研发费用510万美元，较2020年同期410万美元增加100万美元，主要因第三方研发成本增加80万美元和人员相关成本增加20万美元[249] - 一般及行政费用从2020年6月30日止六个月的400万美元增至2021年6月30日止三个月的420万美元，增加了20万美元[251] - 2020年6月30日止六个月确认遣散费80万美元，2021年同期无遣散费[252] - 其他费用从2020年6月30日止六个月的370万美元增至2021年6月30日止六个月的1690万美元，增加了1320万美元[253] 公司现金及等价物情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.323亿美元[255] 公司上半年各活动现金流量情况 - 2021年上半年投资活动使用净现金8.1万美元，2020年同期为0.7万美元[292] - 2021年上半年融资活动提供净现金1.14037亿美元，2020年同期为283.6万美元[292] - 2021年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加1.27973亿美元，2020年同期为300万美元[292] - 2021年上半年融资活动净现金主要来自公开发行普通股净收益4930万美元等，部分被110万美元发行成本等支出抵消[296] - 2020年上半年融资活动净现金主要来自2020年ELOC协议下普通股销售收益230万美元和PPP贷款收益80万美元，部分被10万美元融资租赁负债本金偿还等支出抵消[297] B - 2系列优先股情况 - B - 2系列优先股可转换为总计4842690股普通股，每股B - 2系列优先股的总面值为1000美元，转换价格为每股6.4999美元[283]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度公司报告收入1200万美元，包括1000万美元的SDX DEA调度里程碑付款和200万美元的持续服务费用收入 [16] - 该季度净收入为620万美元，即每股基本收益0.18美元，运营收入包括近100万美元的PPP贷款豁免 [16] - 截至6月30日，公司现金及等价物为1.32亿美元，较3月31日增加5600万美元，收到2000万美元现金里程碑付款和4000万美元认股权证行使收益 [17] - 截至6月30日，公司约有3400 - 3500万股普通股流通在外，完全摊薄后有4650万股，包括约460万份认股权证 [18] - 目前公司现金消耗率为每季度100 - 150万美元，随着战略决策和开发计划的实施，消耗率将改变 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - AZSTARYS于7月21日商业推出，初期在少数州针对特定处方医生进行重点推广，因许多支付方最初6个月内不提供报销，目前只有少量处方 [10][11][23] - APADAZ方面，KVK Tech准备将Sure Med合作扩展到更多地区，已在阿拉巴马州开展试点项目并销售了部分产品，但尚未达到销售里程碑 [9][36] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将密切关注AZSTARYS的推广情况，通过咨询协议在制造、科学和监管事务方面提供支持，预计2022年及以后获得特许权使用费和销售里程碑收入 [23][24] - 公司正在进行SDX相关试验，计划在年底前获得临床数据，根据数据决定该项目未来应用方向，如用于兴奋剂使用障碍、特发性嗜睡症等 [13][15] - 公司在评估战略时考虑潜在产品收购，但目前仅处于初步阶段，需确定内部开发项目和资源分配后再做决策 [31] - 行业内新产品推出初期通常会面临支付方报销限制，需等待支付方审查并签订潜在合同 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为AZSTARYS具有独特优势，如SDX为IV类受控物质、较低滥用潜力、良好药代动力学特征等，随着支付方接入和市场环境改善，有望扩大推广 [7][8][10] - SDX为公司带来多种机会，其独特特性使公司能够利用该分子开发不同产品，满足不同患者群体和疾病状态需求 [13] - 公司财务状况良好，资产负债表重组和资本结构调整为运营和战略决策提供了灵活性，有助于把握内部开发和外部投资机会 [17][18][21] 其他重要信息 - 公司完成了货架注册，增加了S - 3规模，ATM协议作为机会性工具保留，目前无即时需求，但可在战略合适时使用 [19] - 员工股票期权定价需董事会、薪酬委员会和管理层共同分析，遵循公平原则，按10年计划有序进行，今年因修订计划有所不同 [40][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请说明AZSTARYS每份处方的大致价格、处方持续时间，以及与其他品牌药物（如Vyvanse）的比较 - AZSTARYS批发采购成本（WAC）定价为每粒胶囊12.90美元，30天供应量为387美元，与Vyvanse等品牌药物价格相近，略高于Vyvanse [27][28] 问题: 鉴于SDX有利的DEA调度为C4，KP879的开发是否有实质性加速 - 公司正在尽快推进SDX相关研究，希望比年底更快取得进展 [29] 问题: 公司是否积极参与潜在产品收购，进展如何 - 公司在评估战略时考虑潜在产品收购，但目前仅处于初步阶段，需确定内部开发项目和资源分配后再做决策 [31] 问题: 请更新投资者关于AZSTARYS的推出、PBM批准、竞争和销售里程碑的情况 - 公司无法披露许可协议经济细节，特许权使用费与销售里程碑分开，特许权使用费从高个位数到中20%以上，销售里程碑有上限，且已增加早期和后期里程碑规模 [32][33][35] 问题: 是否有APADAZ的销售或里程碑收入 - KVK在阿拉巴马州开展了APADAZ试点项目并销售了部分产品，但尚未达到销售里程碑，KVK准备将项目扩展到美国其他地区 [36] 问题: 鉴于公司财务状况良好，为何需要认股权证交换、ATM和货架发行，这些工具是否会导致进一步稀释 - 这些工具为公司提供了更大的运营和战略灵活性，虽然技术上会导致稀释，但如果用于创造价值，将扩大公司潜力和估值，若无需则不会使用 [37][38] 问题: 目前有多少未行使的认股权证 - 约460万份认股权证未行使，大部分行权价格在6.50美元左右，约150万份行权价格为16.50美元 [39] 问题: 员工股票期权是否已定价，若未定价，延迟原因是什么 - 员工股票期权定价需董事会、薪酬委员会和管理层共同分析，遵循公平原则，按10年计划有序进行，今年因修订计划有所不同 [40][41] 问题: 请讨论当前产品线（特别是KP484和KP879）的状况，下一步计划是什么，公司是否打算引进其他资产 - 公司正在考虑内部和外部机会，优先考虑SDX的开发，同时评估内部临床前化合物库与SDX新适应症的契合度以及外部机会 [42][43] 问题: 当前的现金消耗率是否是一个好的指标，随着开发更多产品，消耗率是否会增加 - 当前现金消耗率为每季度100 - 150万美元，随着产品开发决策的确定，消耗率预计会增加，但无法预测具体时间 [44] 问题: 自批准和DEA调度以来，股价为何没有改善 - 股价受宏观因素影响，可能存在对财务工具的担忧和误解，以及对AZSTARYS推出时间的不确定性，同时整个同行群体自6月中旬以来股价也大幅下跌 [45]

公司业务收入来源 - 公司从KP415许可协议获得收入，包括1000万美元不可退还预付款、500万美元和1000万美元监管里程碑付款等，还从Corium咨询协议等获得收入[188] - 公司目前的收入来源包括KP415许可协议、Corium咨询协议等相关款项，但无法保证未来能通过这些协议获得额外收入[287] 产品相关进展 - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS的新药申请，Corium预计2021年下半年在美国将其商业化[189] - 2021年5月7日，公司的SDX被DEA列为附表IV受控物质，AZSTARYS为附表II，公司因此获得1000万美元里程碑付款[190] - 公司产品候选管线专注于多动症、兴奋剂使用障碍和特发性嗜睡症等领域[187] - 产品AZSTARYS预计最早2021年下半年商业推出，KP484待合作伙伴确定关键疗效试验启动时间，KP879预计2021年启动临床项目，KP1077预计2021年第二季度进行临床前会议[213] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度运营活动使用的现金流分别为260万美元和200万美元[191] - 2021年第一季度净亏损1030万美元，2020年同期为580万美元，亏损增加450万美元[233][234] - 2021年第一季度收入为1210万美元，较2020年同期的210万美元增加1000万美元，主要因KP415许可协议的监管里程碑付款[233][235] - 2021年第一季度特许权使用费和直接合同收购成本为100万美元，较2020年同期的70万美元增加30万美元[233][236] - 2021年第一季度研发费用为230万美元，较2020年同期的210万美元增加10万美元[233][237] - 2021年第一季度一般及行政费用为190万美元，较2020年同期的220万美元减少40万美元[233][238] - 2020年第一季度遣散费为80万美元，2021年同期无遣散费[233][239] - 2021年第一季度其他费用为1730万美元，较2020年同期的200万美元增加1530万美元[233][240] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为7590万美元，受限现金为10万美元[242] - 2021年第一季度经营活动净现金使用260万美元，投资活动无净现金使用，融资活动提供净现金7429万美元，现金及现金等价物和受限现金净增加7170.4万美元；2020年第一季度经营活动净现金使用202.2万美元，投资活动净现金使用1.1万美元，融资活动提供净现金102万美元，现金及现金等价物和受限现金净减少101.3万美元[279] - 2021年第一季度经营活动净现金使用主要包括1030万美元净亏损和1020万美元营运资金变化，部分被1790万美元非现金项目调整抵消[280] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为200万美元，净亏损580万美元，营运资金变动带来70万美元，非现金项目调整带来300万美元[281] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为1.1万美元，主要归因于购买财产和设备[282] - 2021年第一季度融资活动提供净现金7430万美元，主要来自公开发行普通股净收益4930万美元、诱导交易净收益4140万美元和普通股认股权证行使净收益2560万美元，部分被融资租赁负债本金偿还等支出抵消[283] - 2020年第一季度融资活动提供净现金100万美元，主要来自当前购买协议下出售普通股收益110万美元，部分被融资租赁负债本金偿还和债务发行成本支付抵消[284] 公司股权与上市相关 - 2020年12月23日，公司进行1比16的反向股票分割以满足纳斯达克上市要求[195] - 2021年1月7日，公司普通股获纳斯达克资本市场上市批准，1月8日开始交易[196] 公司债务重组与发行 - 2020年12月，公司同意重组未偿还的高级有担保可转换票据，截至2020年12月31日，未偿还本金和应计利息总计6940万美元[197] - 2021年1月12日，公司根据债务重组协议发行B - 2系列可转换优先股，可转换为4842690股普通股[198] - 公司用3150万美元未偿本金和应计利息置换31476.98412股B - 2系列可转换优先股和可购买3632019股普通股的认股权证，并支付3030万美元部分偿还剩余债务[200] - 交易完成后，贷款票据剩余本金和应计利息约760万美元[201] - 贷款票据修改后，到期日改为2023年3月31日，债务可在特定条件下提前偿还，年利率6.75%，2021年6月30日前利息计入本金，之后现金支付[206] - 2021年1月8日公开发行中，公司发行并出售6765463股普通股、可购买926844股普通股的预融资认股权证和可购买7692307股普通股的认股权证，行使价每股6.50美元，承销商部分行使超额配售权，公开发行总收益达5240万美元[203][204] - 2021年1月26日，部分认股权证持有人行使现有认股权证购买6620358股普通股，换取可购买7944430股普通股的新认股权证，公司获总收益4400万美元[207] - 2021年2月8日，公司支付800万美元还清贷款协议票据并终止协议[209] - 迪尔菲尔德可转换票据年利率从9.75%降至6.75%，2018年6月迪尔菲尔德将333.3333万美元本金及16.8288万美元应计利息转换为3.741万股普通股[253] - 公司向迪尔菲尔德发行192.3077万股D系列可赎回可转换优先股，首次公开募股完成后重新分类为1.6025万股普通股[254] - 公司向迪尔菲尔德发行迪尔菲尔德认股权证，可按每股0.78美元的初始行使价购买1442.3076万股D系列优先股，首次公开募股完成后转换为可按每股93.60美元的行使价购买12.0192万股普通股的认股权证，2021年1月行使价降至每股46.25美元[255] - 2016年2月公司发行本金总额为8630万美元、2021年到期、年利率为5.50%的高级可转换票据，2018 - 2020年所有未偿还票据被持有人交换为普通股或迪尔菲尔德信贷协议项下发行的票据[256][258] - 2020年1月公司与金登签订交换协议，发行本金总额为303.7354万美元的2020年1月票据，以换取取消金登持有的2021年票据的本金和应计利息，并支付3.7354万美元利息[259] - 2020年12月公司签订交换协议，向持有人支付约3030万美元现金预付款，发行3.147698412万股B - 2系列优先股和可购买363.2019万股普通股的认股权证，交换完成和付款后信贷协议票据的本金和应计利息余额约为760万美元[262] - B - 2系列优先股可转换为484.269万股普通股，每股面值1000美元，转换价格为每股6.4999美元，2021年3月31日所有股份已转换为普通股[269][271] - 2021年2月8日公司与信贷协议票据持有人签订还款函，支付800万美元还清债务，信贷协议及相关票据和担保权益终止[275][276] 许可协议相关 - 2019年9月公司与Commave签订KP415许可协议，Commave支付1000万美元预付款，最多支付630万美元监管里程碑付款和420万美元美国销售里程碑付款，还需支付分级特许权使用费[216][218] - 2021年4月8日对KP415许可协议进行修订，Commave支付1000万美元，增加AZSTARYS未来监管和销售里程碑付款至最多590万美元[223] - 2018年10月公司与KVK签订APADAZ许可协议，KVK预计支付340万美元，最多支付530万美元销售里程碑付款，公司与KVK按30% - 50%比例分享季度净利润[225][226] 公司运营预测与风险 - 公司预计未来继续产生大量费用，运营现金流可能为负或极少为正，费用会大幅波动[192] - 基于当前运营预测，公司现有现金资源至少可支持本季度报告提交后十二个月的运营，该估计未包含预计收入[285] - 新冠疫情可能对公司流动性、运营结果、产品临床试验、监管批准、融资能力等产生影响，无法预测具体影响程度[288] - 公司现金需求和现金储备估计基于可能错误的假设，可能需出售股权或可转换证券、发行债务或寻求第三方资金[289] 其他事项 - 报告期内公司没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[290] - 公司关键会计政策与2020财年年报相比无重大变化[292]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度营收1210万美元，主要包括与3月AZSTARYS获批相关的1000万美元里程碑付款，以及与Corium咨询安排产生的210万美元服务收入 [30][31] - 第一季度净亏损1030万美元，即每股基本和摊薄亏损0.54美元，高于2020年第一季度，但因债务清偿确认了1690万美元的非现金损失，若排除该非现金项目，运营收入为700万美元，即每股基本和摊薄收益0.36美元 [32][33] - 研发费用在本季度略有上升，一般及行政费用较上年第一季度有所下降 [34] - 截至3月31日，总现金为7600万美元，较上一季度增加7170万美元，不包括获批的1000万美元和DEA调度获得的1000万美元；总债务已全部清偿；普通股流通股约2850万股，完全摊薄后约3840万股，无优先股流通 [35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 - AZSTARYS于3月获FDA批准，公司预计合作伙伴Corium将在下半年推出该产品；与GPC团队重新协商，将监管和销售里程碑从4.68亿美元提高到5.9亿美元，并增加了顶级销售特许权使用费，整个专利期内特许权使用费率提高；已收到1000万美元的监管里程碑付款，因DEA调度还将获得1000万美元 [7][16] - KP879计划在2021年年中启动临床试验，公司将在研究开始后提供更多细节和潜在研究结束时间及后续研究的信息 [12][40] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续积极支持Corium对AZSTARYS的商业推广工作，为其提供科学和制造支持，产品推出后预计从2022年起获得特许权使用费和销售收入 [38][39] - 推进KP879的临床试验，同时评估其他价值创造机会，优先发展自身项目，明确产品管线定位 [40][42] - 与合作伙伴KVK Tech合作推进APADAZ的推出 [12][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为AZSTARYS获批是公司的变革性事件，该产品在市场上具有差异化优势，与Corium和GPC合作有望实现产品价值最大化 [13][17] - 对KP879治疗兴奋剂使用障碍或成瘾的潜力感到兴奋，认为其若获批可能获得Schedule IV分类，具有巨大优势 [12][23] - 公司财务状况得到彻底转变，重新在纳斯达克上市，偿还所有债务，拥有充足资金进行战略投资和推动未来发展 [11] 其他重要信息 - AZSTARYS中的前药serdexmethylphenidate获得Schedule IV分类，这是唯一不同于Schedule II的甲基苯丙胺产品，该分类对患者、医生和药剂师有重要意义，为产品提供了关键差异化优势 [9][10] - Schedule IV产品与Schedule II产品在转售、处方期限、处方交付方式等方面存在差异，KP879若获批很可能也会获得Schedule IV分类，公司还考虑开发其他含SDX的产品并获得C4适应症 [24][25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: KP879获批后未能获得Schedule IV DEA调度的可能性 - 公司认为KP879是纯SDX产品，已被确定为Schedule IV，虽监管机构存在风险，但极不可能有其他结果 [45] 问题: 推销AZSTARYS并反驳竞争对手的销售话术示例 - 公司表示Corium是营销合作伙伴，不便过多透露其做法，但强调AZSTARYS的C4分类、身高体重影响、给药方式和疗效等是区别于其他产品的优势，不过未进行头对头比较试验，医生需通过临床经验了解差异 [46][47] 问题: KP879和KP484的临床和监管时间表 - KP879计划年中启动临床试验；KP484由GPC根据协议许可，其开发时间表由GPC决定，公司已提供相关建议，目前GPC专注于AZSTARYS的推出和增加潜在学龄前适应症，公司将在收到GPC决定后提供更新 [48] 问题: 治疗兴奋剂使用障碍的竞争产品情况及KP879的潜在其他用途 - 目前治疗兴奋剂使用障碍无有效产品，现有产品仅缓解症状，KP879作为低调度、更安全的产品将为患者和医生提供治疗选择；KP879有机会探索其他适应症，公司已有多项专利申请和已发布专利涉及暴食症、轮班工作障碍、白天过度嗜睡等 [50][51][53] 问题: 公司是否更新产品和项目开发预算或运营预测，以及资金使用速率 - 公司目前未提供现金跑道，研发支出率较低，正评估内外部机会，希望制定更新的资金部署计划以创造长期股东价值，目前有足够现金推进KP879开发，在做出研发增量投资决策前，烧钱率约为100 - 150万美元 [54][55][57] 问题: AZSTARYS许可协议的潜在现金流情况，以及达到5.9亿美元销售里程碑后特许权使用费是否停止 - 5900万美元是达到特定监管或销售水平里程碑触发的潜在里程碑付款总和，基础销售层级可能高于此金额；特许权使用费基于净销售额，从销售第一美元到专利到期都有，专利到期后最多两年还有降低的特许权使用费 [59][60][61]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度，公司实现收入240万美元，主要来自与Corium的咨询服务收入及其他咨询安排，较上一季度增加约50万美元 [22] - 2020年第四季度，公司净亏损490万美元，摊薄后每股亏损约1.07美元，而2019年同期净亏损600万美元，每股亏损2.90美元 [24] - 2020年第四季度，公司运营亏损约320万美元，较2019年同期改善120万美元，主要得益于收入增加和运营费用减少 [24] - 2020年全年，公司实现收入1330万美元，主要为服务收入，还包括50万美元的监管里程碑收入，2019年全年收入约为1280万美元 [26] - 2020年全年，公司净亏损1280万美元，摊薄后每股亏损3.21美元，2019年全年净亏损2450万美元，每股亏损13.23美元 [26] - 2020年全年，公司运营亏损560万美元，较2019年改善约1470万美元，主要得益于收入增加和运营费用减少 [27] - 截至2020年12月31日，公司现金余额为430万美元，第四季度烧钱率约为110万美元，过去几个季度一直保持在每季度约100万美元 [28] - 截至2020年12月31日，公司净债务总额为6770万美元，已全部清偿，其中2021年1月支付3000万美元，将3150万美元转换为优先股，2021年2月支付剩余的800万美元本金、利息和预付费用 [29][30] - 截至2021年3月10日，公司现金总额为7760万美元，不包括与AZSTARYS批准相关的任何里程碑付款 [30] - 截至2021年3月10日，公司已发行股份总数为28376321股，摊薄后已发行股份总数为3860万股，其中包括960万股可在行使剩余认股权证时发行的股份 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司与Corium就KP415/AZSTARYS以外的其他项目签订了咨询协议，为公司带来额外收入 [10] - 公司与KVK Tech就APADAZ在阿拉巴马州的私人项目开展合作，该项目已启动 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - ADHD市场规模达175亿美元，分为兴奋剂和非兴奋剂两大类，主要有两种基于兴奋剂的产品 [18] - Concerta和Focalin XR目前市场份额各约为1%，2018年Focalin XR销售额约为3.5亿美元，Concerta销售额约为5亿美元 [51][58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将优化AZSTARYS产品价值，支持其制造、医疗事务、科学文献和监管等工作，短期内不会改变这一方向 [67] - 公司将利用技术优势，将资本和资源投入到高价值、高需求领域 [68] - 公司会寻找能增加股东价值的后期资产，利用自身开发团队创造价值 [68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司完成多阶段财务重组，获得约9400万美元资金，重新在纳斯达克资本市场上市，消除债务，为公司发展提供新战略选择 [20][21] - AZSTARYS获批是公司历史的关键转折点，验证了公司前药方法和LAT方法的价值，也为其他前药产品带来潜力 [14][15] - 公司认为AZSTARYS产品具有优势，但市场对其价值认识不足，建议将其标签与Concerta和Focalin XR对比评估 [50][52] 其他重要信息 - 公司与Gurnet Point Capital的关联公司合作，将AZSTARYS商业化权利授予Corium，根据许可协议，公司有资格获得高达4.68亿美元的监管和销售里程碑付款，以及直至2025年中期的分级增长付款 [8] - DEA需在AZSTARYS获批后90天内（即从3月2日起）发布关于前药SDX Serdexmethylphenidate的初步调度决定，目前FDA向DEA的推荐仍为机密信息，最终决定确定后将告知股东和潜在投资者 [47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请澄清重组后完全摊薄的已发行股份数量 - 完全摊薄的已发行股份数量为3860万股，包括发行的优先股，涵盖了近期交易的所有要素 [36] 问题: 请澄清认股权证的行使情况、当前市值和现金状况 - 截至3月10日，已有1228.1万份认股权证行使并转换为1180万股普通股，剩余960万份认股权证待行使 [38] - 当前现金状况为7760万美元 [39] - 按约2840万股已发行股份计算，当前市值约为2.83亿美元；按完全摊薄的3860万股计算，市值约为3.852亿美元 [39][40] 问题: 请介绍Corium的商业化计划及产品预期发布时间 - 建议查看Corium和KemPharm在公司网站过去活动部分的联合演示文稿，其中有详细信息 [43] - 除认为AZSTARYS有优秀的标签外，暂无其他变化 [46] 问题: 请说明与DEA的调度状态/流程 - DEA需在AZSTARYS获批后90天内（从3月2日起）发布关于前药SDX Serdexmethylphenidate的初步调度决定，目前FDA向DEA的推荐仍为机密信息，最终决定确定后将告知股东和潜在投资者 [47] 问题: 公司当前市值与AZSTARYS获批后的潜在价值存在明显脱节，如何解释 - 建议将AZSTARYS的标签与Concerta和Focalin XR对比，从身高、体重、起效时间、持续时间、撒服、前药特性和药代动力学等方面评估差异 [50] - Concerta和Focalin XR各占约1%的市场份额，尽管高度仿制药化且与仿制药无明显差异，但仍凭借品牌名称保持份额，而AZSTARYS有潜力获得更高市场份额 [51] - 市场关注标签内容，却忽略了标签的价值，这可能是脱节的原因 [52] - 公司将在Roth会议上分享详细介绍标签的演示文稿，可通过新闻稿注册会议收听 [53] 问题: AZSTARYS还有哪些其他里程碑 - 许可协议中与KP484的批准相关有一个批准里程碑，还有多个不同的销售里程碑 [54] - 公司受保密协议限制，提供了经编辑的协议，建议参考其他许可协议进行推测 [54] - 里程碑结构简单，基于达到特定销售层级，若KP484获批，其销售额将与AZSTARYS销售额合并计算，可能更快达到各层级 [56][57] 问题: 公司自2020年底以来彻底改变了资产负债表，债务从约6500万美元降至零，现金状况改善，投资者应如何看待公司的资本配置，是否有潜在的新资产收购计划 - 公司财务状况的转变意义重大，市值从去年作为场外交易公司时的不足1500万美元提升至约2.8亿美元，消除了债务负担，增强了公司的可见性和可信度，为股东创造了价值 [62][63] - 公司将优化AZSTARYS产品价值，支持其商业化和开发工作，短期内不会改变这一方向 [65][67] - 公司将利用技术优势，将资本和资源投入到高价值、高需求领域 [68] - 公司会寻找能增加股东价值的后期资产，利用自身开发团队创造价值 [68]

公司合作与许可协议 - 2020年7月，公司与Corium达成咨询服务协议，指导其产品开发和监管活动[22] - 2019年9月，公司与Commave达成合作和许可协议，开发、制造和商业化含SDX和d - MPH的产品[23] - 2018年10月，公司与KVK达成合作和许可协议，授予其在美国对APADAZ的独家许可，2019年11月全国发售，2020年12月在阿拉巴马州进行区域试点[24] - 公司与Commave签订KP415许可协议，Commave支付1000万美元预付款，最高支付6300万美元里程碑付款和4.2亿美元销售里程碑付款，按高个位数至25%左右支付美国净销售额特许权使用费，低至中个位数支付其他国家净销售额特许权使用费[42] - 公司与Aquestive的终止协议规定，Aquestive有权获得AZSTARYS、KP484等含SDX产品价值的10%作为特许权使用费，公司已支付2019年第三季度预付款和2020年第二季度监管里程碑付款的10%，AZSTARYS获批的监管里程碑付款到账后也将支付10% [47] - 公司与KVK签订APADAZ许可协议，KVK支付约340万美元款项和费用报销，最高支付5300万美元销售里程碑付款，公司按30% - 50%比例分享美国季度净利润 [56] - 2012年3月，公司与Shire达成资产购买协议，出售资产和知识产权获510万美元，授予其优先购买权，后该权利转移至Takeda，Takeda未行使，公司与Commave签订许可协议[78] - 公司授予Commave AZSTARYS和KP484全球独家许可，授予KVK APADAZ美国独家许可，但无法保证合作方成功开发、制造或商业化产品及获得未来付款[157][158] - 公司与Genco Sciences, LLC达成技术许可协议，开发针对图雷特综合症伴多动症潜在罕见儿科适应症的前药疗法，但无法保证成功及获得FDA罕见儿科疾病指定[192] 产品研发与临床进展 - 公司预计2021年启动KP879的1期概念验证研究[26] - AZSTARYS已获FDA批准，预计2021年下半年商业推出；KP484处于临床阶段，关键疗效试验启动时间待合作伙伴确定；KP879预计2021年启动临床项目；KP1077处于临床前阶段，预计2021年上半年进行IND前会议；APADAZ已获FDA批准，正在跟踪支付方合同和处方量[34] - 2020年12月公司为KP879向FDA提交研究性新药申请，2021年1月FDA完成审查，公司预计2021年启动临床项目 [50] - 公司预计2021年与FDA就KP1077举行研究性新药申请前会议 [51] - 产品候选药物成功取决于完成临床前研究和临床试验、证明风险收益比、开发制造工艺等多因素[160] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，产品候选药物失败风险高，可能因多种原因导致无法获批或延迟获批[185][186][187][188] - 若临床受试者招募出现延迟或困难，公司可能无法获得必要监管批准，导致产品候选物商业化延迟或受阻[201] - 临床研究可能无法证明产品候选物的安全性和有效性，或出现严重不良或不可接受的副作用，影响监管批准和商业化[203] 产品获批与上市情况 - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS新药申请，Corium预计2021年下半年在美国将其商业化[21] - 2018年2月，FDA批准APADAZ用于短期（不超过14天）急性疼痛管理 [54] - 2019年11月，APADAZ及其授权仿制药在全国上市 [59] - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS用于6岁及以上ADHD患者治疗的新药申请 [38] - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS新药申请，Corium预计2021年下半年在美国上市[67] - 2018年2月，FDA批准APADAZ用于短期急性疼痛管理，2019年11月全国上市，2020年12月在阿拉巴马州试点[68] - 2021年3月2日，FDA批准AZSTARYS新药申请；2018年2月，FDA批准APADAZ新药申请[167] - 公司仅完成两款产品AZSTARYS和APADAZ的开发并获监管批准，预计未来数年将继续产生重大费用和运营亏损[211] 专利相关情况 - AZSTARYS的美国物质组成专利在使用所有适当专利期限调整后将于2037年到期 [49] - KP484的美国物质组成专利在使用所有适当专利期限调整后将于2032年到期 [53] - 截至2020年12月31日，公司在美国拥有48项有效专利，另有78项国外有效专利，美国还有13项待审专利申请，国外有28项待审专利申请[62] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年研发费用分别为880万美元和1940万美元，未来将继续投入研发[70] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.585亿美元，2020年和2019年运营所用净现金分别为190万美元和2370万美元[210] 市场竞争情况 - AZSTARYS和KP484若获批，将与多种治疗ADHD的品牌和仿制药竞争[72] - KP879若获批，将面临治疗SUD临床开发产品的潜在竞争；KP1077若获批，将面临治疗IH临床开发产品的潜在竞争[73] 生产与销售相关情况 - 公司依靠合同制造商生产产品，APADAZ的苯氢可酮由JMI生产，AZSTARYS和KP484由另一第三方制造商供应[75] - 药品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，决策复杂且受多种因素影响，公司需负责谈判[80][81] - 自给药产品在Medicare Part D计划下报销，制造商需提供70%季度折扣，2020年因灾难性阈值提高承担更多成本[82] 监管政策与法规情况 - IND在FDA收到30天后生效，若FDA在30天内提出安全担忧或临床试验问题，需解决问题后才能开始试验[89] - 新药上市一般需进行非临床实验室和动物测试、提交IND、获IRB批准、进行人体临床试验、提交NDA、通过FDA咨询委员会审查、接受生产设施和临床研究者检查、获FDA批准[90] - 505(b)(2) NDA部分研究可省略或简化，但可能需进行桥接研究[92] - 产品获批后可能需进行4期或上市后研究[93] - 提交ANDA或505(b)(2) NDA挑战橙皮书上市药物专利，需向NDA持有者和专利所有者发送通知，若对方在45天内提起专利侵权诉讼，FDA将在30个月内不批准申请[103] - 新化学实体（NCE）获批后有5年排他期，排他期内FDA不接受含相同活性成分的ANDA或505(b)(2) NDA申请，但可在排他期结束前1年提交含Paragraph IV认证的申请[104] - 不符合NCE排他期条件的产品，若有新临床试验对获批必要，可获3年排他期，保护获批新药的特定条件[105] - 提交NDA需向FDA支付高额申请用户费，首次提交时需缴纳，某些情况下可减免[107] - 根据PREA，NDA或其补充申请需包含足够数据评估药物在相关儿科亚群的安全性和有效性，FDA可批准延期提交或部分豁免儿科数据要求[108] - FDA收到新药申请后有60天时间审查其是否完整以决定是否受理，标准审评的新分子实体（NME）申请从受理60天起10个月完成初审，非NME标准申请从提交日起10个月完成初审，优先审评的NME申请从受理60天起6个月完成，非NME申请从提交日起6个月完成[111] - FDA审查完申请后会发完整回复信（CRL）或批准信，目标是在重新提交申请后2或6个月内审查90%的重新提交申请[112] - 公司获批产品的多数变更如增加新适应症等需FDA事先审查和批准，且有年度人类处方药计划费用要求[116] - APADAZ目前需遵守风险评估和缓解策略（REMS）要求，KVK负责APADAZ REMS计划的维护及所有费用[124] - 公司多数产品和候选产品获批后将被列为“受控物质”，APADAZ和FDA建议的AZSTARYS列为CSA下的II类受控物质[125][126] - II类受控物质进口、制造、运输等受高度监管，进口需许可证，处方需医生签字且不可无新处方 refill [126] - III、IV、V类受控物质也有注册、记录、报告和安全要求，如III类药物处方6个月内最多 refill 5次[127] - 制造、分销等受控物质的设施需每年注册，特定地点、活动和受控物质附表需单独注册[128] - DEA在发放注册前和定期检查设施安全措施，不遵守要求可能导致行政、民事或刑事执法行动[129] - DEA配额系统控制和限制I或II类受控物质的供应和生产，公司和合同制造商需获得年度配额[130] - 欧盟 GDPR 对不合规企业可处以最高 2000 万欧元或全球年收入 4%的罚款，以较高者为准[139] - 2017 年《减税与就业法案》自 2019 年 1 月 1 日起废除 ACA 对未维持医保覆盖人群的“个人强制令”税[144] - 2020 年联邦支出法案自 2020 年 1 月 1 日起永久取消 ACA 规定的“凯迪拉克”税和医疗设备税，自 2021 年 1 月 1 日起取消健康保险公司税[144] - 2011 年《预算控制法案》触发政府项目自动削减，自 2013 年 4 月起，医保向供应商的支付每年最多削减 2%，至 2030 年（2020 年 5 月 1 日至 2021 年 3 月 31 日暂停）[145] - 2012 年《美国纳税人救济法案》减少医保向部分医疗供应商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从 3 年延长至 5 年[145] - 2020 年 9 月 24 日 FDA 发布最终规则，自 2020 年 11 月 30 日起为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导[146] - 2020 年 11 月 20 日 HHS 最终确定一项规定，取消医保 D 部分药品制造商向计划赞助商降价的安全港保护，实施时间从 2022 年 1 月 1 日推迟至 2023 年 1 月 1 日[146] - 2020 年 11 月 20 日 CMS 发布临时最终规则，自 2021 年 1 月 1 日起将医保 B 部分某些医生给药的支付与其他发达国家最低价格挂钩[146] - 2020 年 12 月 28 日美国北加州地方法院发布全国范围初步禁令，阻止临时最终规则的实施[146] - 拜登于 2021 年 1 月 28 日发布行政命令，启动 2021 年 2 月 15 日至 5 月 15 日通过 ACA 市场获得医保的特别注册期[144] 公司运营与风险情况 - 公司自成立以来持续出现重大净运营亏损，预计未来几年仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[19] - 公司研发活动专注于开发专有前药，但可能无法获得监管批准或成功商业化，影响营收和利润[19] - 公司可能无法成功商业化前药产品，目前未从任何前药销售中获得商业收入[157] - 获得监管批准过程昂贵、耗时久且不确定，获批后也可能因安全等问题暂停或撤回批准[166][167][170] - 公司在申请监管批准方面经验有限，依赖顾问和第三方合同研究组织[168] - 产品候选药物可能有不良副作用等，影响获得监管批准或商业使用[169] - 2018年12月22日起35天，美国政府关闭，FDA等监管机构让关键员工休假并停止关键活动[171] - 2020年3月FDA宣布推迟多数国内外生产设施和产品检查，7月重启国内生产设施基于风险的常规监督检查，若监管机构无法正常开展活动，可能影响公司业务[172] - 公司策略是尽可能通过联邦食品、药品和化妆品法案第505(b)(2)条寻求FDA批准产品候选药物，AZSTARYS的NDA于2021年3月2日获批[175][176] - 若FDA不允许公司采用505(b)(2) NDA途径，或无法证明产品候选药物生物等效性，可能需开展额外临床试验、提供更多数据，获批时间和成本将大幅增加[174][176] - FDA收到公司NDA后60天内会进行提交审查，判断是否完整以进行实质性审查，若拒绝提交会说明原因，公司可修改后重新提交[181][183] - 产品候选药物制造方法或配方的改变可能导致额外成本或延迟，可能影响临床试验结果，需额外测试、通知或获批[189] - 公司选择505(b)(2) NDA途径获批可能增加专利侵权诉讼风险，若诉讼在45天内提起，FDA自动暂停批准最长30个月[190] - 若公司无法成功开发基于前药的产品以获得罕见儿科疾病优先审评券，将无法享受该计划带来的优先审评等权益[191] - 若公司未能成功开发KP415许可协议下的产品候选药物，可能无资格获得该协议下的未来付款[187] - 即使产品候选药物获批，也可能面临使用限制、标签警告、上市后试验等要求，且可能无法获得成功商业化所需的标签声明[179] - 阿片类和兴奋剂滥用的社会问题及监管机构打击滥用的努力，可能减少公司相关产品候选物的潜在市场[206] 公司人员与资产情况 - 截至2020年12月31日，公司有22名全职员工[149] - 2020年和2019年年底，公司所有资产均在美国持有[151] 其他研究相关情况 - 研究表明，从醒来到校时间占儿童和青少年每日清醒时间的20%（2 - 3小时）[30] 公司技术情况 - 公司专有LAT技术可开发具有改善药物属性、可获专利保护、符合505(b)(2) NDA途径资格的前药[32]