投资平台服务 - 平台专注于增长型股票和生物科技股票的投资机会 提供具有吸引力的风险回报比的投资组合和观察名单 并密切跟踪这些股票的表现 [1] - 平台提供包含15至20只股票且定期更新的模型投资组合 以及包含最多10只预期当年表现优异股票的优选名单 [2] - 平台提供针对短期和中期市场波动的交易策略 并设有社区聊天功能供投资者交流和提问 [2] 分析师持仓披露 - 分析师通过股票持有、期权或其他衍生品方式对GMAB公司持有长期多头头寸 [3]

会议背景 - 摩根士丹利全球医疗健康会议第二天 Genmab公司团队出席 [1] - 分析师Judah Frommer主持会议并宣读信息披露声明 [1] 业务概述询问 - 分析师要求Genmab团队对公司历史进行高层级概述 [2] - 重点关注当前收入来源及未来数年收入结构变化预期 [2]

PresentationJudah FrommerEquity Analyst Good morning, everyone. Welcome to this session of the Morgan Stanley Global Healthcare Conference Day 2. Let me just read a quick disclosure before we get started with Genmab here. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosures website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. So with that, I'm very excited to welcome the Genmab team. We have Ja ...

公司概况 * Genmab是一家专注于开发差异化抗体疗法的生物技术公司 拥有25年历史 已基于其科学平台成功推出8款获批抗体疗法[2] * 公司目前拥有两款自营商业化产品 Tivdak和EPKINLY 同时拥有包括RINASCE和Akasunimab在内的多个后期临床阶段项目[2] * 公司战略包括投资内部研发管线 同时积极寻求外部业务发展机会 以实现未来几十年的可持续增长[2] 核心产品EPKINLY (CD3xCD20双特异性抗体) * **临床进展与预期**: * 一线弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的III期试验已完全入组 远超原计划 预计明年年底读出最终结果 该试验主要终点为无进展生存期(PFS)[3] * 二线滤泡性淋巴瘤(FL)试验显示出卓越疗效 风险比(HR)为0.21 意味着疾病进展或死亡风险降低79% 数据已提交美国血液学会(ASH)[5] * 另有一项二线及以上DLBCL试验也已完全入组 预计在明年年底前读出结果[5] * **市场潜力与定位**: * 一线DLBCL市场约占整个市场的一半 潜力巨大[3] * 该产品具有非常清晰的安全性特征 无需住院治疗 可进行皮下注射(仅需1-2秒) 易于与其他药物联合使用[6][8][31] * 有望成为B细胞癌症新联合疗法的基石疗法 并可能扩展至其他领域[8] * 上半年全球销售额达2.11亿美元 正与现有疗法有效竞争[34] * 最终可能成为一个价值数十亿美元的重磅产品[35] * **商业化策略**: * 凭借其便利性(如无需住院) 积极推动从学术医院、肿瘤医院向社区医疗中心的拓展[30][31] * 同一药物适用于DLBCL和FL两种适应症 对社区医疗中心而言是一个独特的优势[31] * 公司已为商业化投入大量资源 建立了强大的团队和能力[34][35][44] 核心产品RINASCE (ADC药物) * **技术特点与差异化**: * 采用独特的亲水性连接子技术和高达8的药物抗体比率(DAR) 能在不改变药代动力学(PK)的情况下实现强效杀伤 即使对叶酸受体α(Folate Receptor alpha)低表达的肿瘤细胞也有效[10][21] * 安全性良好 未观察到其他ADC常见的眼毒性或间质性肺病[22] * 与第一代叶酸受体αADC(仅对约30%高表达患者有效)相比 能覆盖更广泛的患者群体[10] * **临床开发与监管策略**: * 正在开展针对二线及以上铂耐药卵巢癌(POC)和子宫内膜癌的II期试验 这可能成为加速批准的基础[13][14] * 已获得子宫内膜癌二线及以上治疗的突破性疗法认定[14] * 卵巢癌的III期试验已在推进中 预计2027年完成入组 目标仍是2027年让该药物在卵巢癌领域上市[14][15] * 计划今年启动针对铂敏感卵巢癌的III期试验 预计可增加约2.5万患者的市场潜力[16] * **适应症扩展**: * 计划将开发扩展至非小细胞肺癌(NSCLC) 今年内启动 并探索乳腺癌等其他适应症[11][18] * 认为在许多肿瘤中观察到的叶酸受体α表达水平与卵巢癌和子宫内膜癌相当甚至更低 这些都可能成为RINASCE的潜在市场[19] 其他研发管线与技术 * **Akasunimab**: 另一个后期临床阶段项目 是一种有效的免疫激活剂 靶向CD40 已有III期工作在进行中[23][38] * **技术平台与外部合作**: * 通过收购ProfoundBio获得了其连接子和载荷技术 该技术也可用于其他ADC项目 多个临床前项目计划在未来一两年内进入临床[22] * 探索将免疫肿瘤学抗体(如Akasunimab)与ADC结合 以创造新的治疗模式[23] * 与Algenix合作开发自身免疫病(INI)领域的药物 但公司未来几年重点仍将放在肿瘤领域[24][27] * 其技术平台(如双特异性抗体技术Dual Body)也已成功应用于非肿瘤领域 如诺和诺德(Novo Nordisk)用于血友病的Myn8药物[29] 业务发展、资本分配与运营 * **收购与整合**: 去年5月收购ProfoundBio是公司25年来的首次收购 整合非常成功 超过90%的ProfoundBio团队成员已加入Genmab 并加速了RINASCE的研发进程(从I/II期加速至III期) 今年年底前将共有3项III期和2项注册性II期试验进行中[11][39][45] * **资本分配策略**: * 优先投资于自身业务 特别是后期项目(EPKINLY, RINASCE, Akasunimab)的研发和商业化[38][39] * 其次 继续审慎寻求外部业务发展机会 重点关注产品本身的价值和与公司能力的契合度 而非交易规模[39][41][42] * 最后 在满足前两项的前提下 考虑向股东返还资本[40] * **运营与团队建设**: * 正在全球范围内建设供应链和技术运营能力 以应对未来多产品上市和地缘政治动态 例如聘请了在安进有26年经验的Rein Wall负责供应链管理[44][55] * 公司通过ProfoundBio收购在中国苏州和上海设有基地 以此作为参与中国创新生态系统的立足点[47][48] 宏观与战略议题 * **人工智能(AI)应用**: 公司积极在所有业务领域整合应用AI 包括药物发现(进行抗体药物的计算机模拟生成)、临床试验优化(识别高效招募中心)和数据分析 目标是显著加快药物开发速度[50][51] * **竞争格局**: 认识到中国在生物技术创新领域的崛起 预计到2040年 35%的FDA批准可能源于中国科学 公司通过其在中国的存在积极关注这一变化[46][47] * **监管与地缘政治**: 目前监管变化或地缘政治动态对公司业务影响有限 但公司保持密切关注 设有每周开会的地缘政治动态工作组 并积极建立多元化的供应链以应对潜在变化[54][55] 其他重要信息 * **Tivdak**: 另一款商业化产品 已在日本和欧洲获批 正在这些地区逐步推进上市[43] * **历史成功案例**: 公司开发的药物在其他疾病领域也取得巨大商业成功 例如诺华的Kesimpta(用于多发性硬化症 上季度销售额超10亿美元)和安进的TEPEZZA(用于甲状腺眼病 年销售额达16亿美元)[25][26]

临床试验结果 - EPCORE NHL-6二期试验评估皮下注射双特异性抗体epcoritamab作为单药在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者中的安全性和有效性 显示在门诊环境中治疗和监测患者的可行性[2] - 92%患者(81/88)在门诊接受首次全剂量(48mg)治疗 仅30%患者(24/81)出现1-2级细胞因子释放综合征 其中12%患者在门诊管理 13.6%需要住院护理[3] - 整个试验期间细胞因子释放综合征发生率为40.2%(37/92) 均为1-2级 中位缓解时间2天 无治疗中断事件 免疫细胞相关神经毒性综合征发生率为7.6%(7/92) 中位缓解时间3天[3] 治疗效果数据 - 在接受过一线系统治疗的患者(n=42)中 中位随访5.8个月显示总缓解率达64.3% 完全缓解率达47.6%[4] - 在接受过二线或以上系统治疗的患者(n=50)中 中位随访10.8个月显示总缓解率达60.0% 完全缓解率达38.0%[4] 疾病背景信息 - 弥漫大B细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤最常见类型 占所有非霍奇金淋巴瘤病例约25-30% 美国每年新增约25,000例诊断[7] - 该疾病常见于老年人 男性略多 属于快速生长型淋巴瘤 许多患者会出现复发或难治情况[8] 试验设计细节 - EPCORE NHL-6是二期开放标签临床试验 主要目标为评估epcoritamab单药治疗开始后三个月内的不良事件[9] - 试验纳入92例复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者 中位年龄69岁 82.6%为Ann Arbor III-IV期 24%曾接受CAR-T治疗[10] - 截至2025年1月15日数据截点时 中位随访时间7.6个月 半数患者仍在接受治疗[10] 产品开发状况 - epcoritamab使用专有DuoBody技术开发 可同时结合T细胞上的CD3和B细胞上的CD20 诱导T细胞介导的CD20+细胞杀伤[11] - 该药物已在美国和日本以EPKINLY品牌、欧盟以TEPKINLY品牌获得某些淋巴瘤适应症的监管批准[12] - Genmab与AbbVie共同开发epcoritamab 双方在美国和日本共享商业责任 AbbVie负责全球商业化[12] 研发管线进展 - 目前有五项正在进行的三期开放标签随机试验 评估epcoritamab作为单药或联合疗法在各种血液恶性肿瘤中的应用[13] - 包括针对复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的单药治疗试验、与新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤患者联合R-CHOP的试验等[13]

公司活动安排 - 首席执行官Jan Van de Winkel与首席财务官Anthony Pagano将于2025年9月9日7:45 AM EDT（1:45 PM CEST）参加摩根士丹利第23届全球医疗健康会议炉边谈话 [1] - 活动将通过公司官网提供网络直播 网址为https://ir.genmab.com/events-presentations [1] 公司核心业务 - 公司为国际生物技术企业 专注于开发创新差异化抗体疗法以改善患者生活 [2] - 拥有超过25年研发经验 已发明新一代抗体技术平台并运用转化、定量及数据科学 [2] - 专有产品管线包括双特异性T细胞衔接器、抗体药物偶联物、新一代免疫检查点调节剂及效应功能增强抗体 [2] 公司发展愿景 - 计划到2030年通过突破性抗体药物改变癌症及其他重症患者生活 [2] - 公司商标包括Genmab、Y形标识、HuMax、DuoBody、HexaBody、DuoHexaBody、HexElect及KYSO [5] 公司运营架构 - 1999年成立 总部位于丹麦哥本哈根 [3] - 业务覆盖北美、欧洲及亚太地区 [3] - 企业注册号为2102 3884 LEI代码为529900MTJPDPE4MHJ122 [5]

核心观点 - 美国FDA授予Rina-S突破性疗法认定 用于治疗复发或进展性子宫内膜癌患者 这些患者在先前的含铂方案和PD-(L)1治疗后出现疾病进展 [2] - 该认定基于RAINFOL-01试验B2队列数据 显示在64名重度预处理晚期或复发EC患者中观察到抗肿瘤活性 [3] - Rina-S是一种靶向FRα的抗体药物偶联物 目前尚无获批的FRα靶向疗法用于子宫内膜癌治疗 [2][6][8] 产品与研发进展 - Rina-S（GEN1184）是一种研究性抗体药物偶联物 由靶向FRα的人源单克隆抗体、新型亲水性蛋白酶可裂解连接子和拓扑异构酶I抑制剂载荷exatecan组成 [8] - 临床开发项目包括正在进行中的1/2期RAINFOL-01试验、3期RAINFOL-02卵巢癌试验（NCT06619236）以及多项计划中的试验 [4] - 公司计划在子宫内膜癌领域开展3期试验 进一步评估Rina-S单药治疗效果 [4][7] 临床试验数据 - RAINFOL-01试验（NCT05579366）为开放标签、多中心1/2期研究 旨在评估Rina-S在FRα表达实体瘤中的安全性和有效性 [5] - B2队列纳入64名重度预处理晚期或复发EC患者 这些患者在接受抗PD-(L)1和铂类化疗后疾病进展 [3] - 研究结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布 [3] 疾病背景与市场机会 - 子宫内膜癌是全球第二大常见妇科恶性肿瘤 发病率和死亡率呈上升趋势 [6] - 晚期或复发EC患者预后较差 化疗和免疫检查点抑制剂治疗后进展的患者治疗选择有限 [6] - FRα在多种肿瘤中过度表达 包括子宫内膜癌 使其成为有前景的治疗靶点 [6] 公司战略与定位 - Genmab是一家国际生物技术公司 专注于开发创新差异化抗体疗法 [10] - 公司拥有专有技术平台 包括双特异性T细胞衔接器、抗体药物偶联物、新一代免疫检查点调节剂和效应功能增强抗体 [10] - 公司愿景是到2030年通过突破性抗体药物改变癌症和其他严重疾病患者的生活 [10]

公司荣誉与认可 - 公司入选BINJE BEST Health Care 2025榜单 涵盖企业、组织和服务提供商类别 [1] - 公司创始人兼首席执行官Ryan Saadi博士因致力于健康公平和可持续生物制药创新受到特别表彰 [1] 公司战略与领导力 - 领导层以推动全民健康公平为使命 坚信社会繁荣与商业成功内在关联 [2] - 通过可持续生物制药模式实现救命药物更公平分配 [2] 研发重点与技术平台 - 专注于开发可负担、安全且易于施用的T细胞疗法 针对急性病毒感染、病毒感染长期影响及病毒/非病毒诱导癌症 [2] - 专有ExacTcell™平台完成概念验证临床试验 结果高度积极并发表于《Blood Advances》期刊 [2] - 现成非基因修饰CD8+ T细胞疗法旨在降低生产复杂性和成本 [2] 商业模式与运营优势 - 采用精简资本高效结构 通过完全拥有核心知识产权避免授权开销 [2] - 商业模式设计可抵御当前市场压力 [2] - 符合美国医疗保健优先事项：可负担性、本土生产和可扩展创新 [2] 技术创新与合作伙伴 - 推出Tevogen AI平台 利用先进算法加速治疗发现与开发 [2] - 与微软和Databricks建立战略合作伙伴关系 [2] 行业认可与同行表彰 - 表彰名单包括BioNJ总裁Debbie Hart及成员企业高管：Genmab的Christopher Cozic、强生的Joaquin Duato、赛诺菲的Paul Hudson、科瑞尔医学研究所的Jean-Pierre Issa博士 [3]

业务进展 - 公司重点推进BDC-4182的研发，这是其下一代Boltbody™ ISAC管线中的首个候选药物，目前正在进行针对胃癌和胃食管癌患者的1期剂量递增研究，并计划在2025年下半年扩展到其他国家 [2] - BDC-4182在临床前研究中表现出色，在多个模型中产生完全消退，并且在毒理学研究中耐受性良好，优于使用MMAE或Topo1的细胞毒性claudin 18.2 ADC [6] - 公司正在寻求合作伙伴以进一步开发BDC-3042，该药物在最高测试剂量下显示出部分缓解(PR)的活性，并且患者的免疫反应与临床前数据预期一致 [2][6] - 公司与Genmab和Toray的合作持续进展，Genmab和公司正在推进多个开发候选药物，同时继续在其他项目上进行研发 [6] 财务表现 - 截至2025年6月30日，公司现金余额为4850万美元，预计将支持关键里程碑和运营至2026年中期 [5][6] - 2025年第二季度合作收入为180万美元，较2024年同期的130万美元有所增加 [6] - 研发费用为750万美元，较2024年同期的1540万美元显著下降，主要由于薪资和相关费用减少，以及trastuzumab imbotolimod(原BDC-1001)在2024年5月停止开发导致的临床费用减少 [6] - 一般和管理费用为350万美元，较2024年同期的490万美元下降，主要由于2024年5月重组导致的薪资和相关费用减少 [6] - 运营亏损为920万美元，较2024年同期的2260万美元大幅改善 [6] 公司结构变化 - 公司于2025年6月6日实施了1:20的反向股票分割，每20股普通股自动转换为1股普通股 [7] - 由于反向股票分割，公司在2025年6月24日重新符合纳斯达克的最低股价要求 [7] 技术平台 - Boltbody™ ISAC平台结合了抗体的精确性和先天及适应性免疫系统的力量，旨在产生抗癌反应 [8] - 每个Boltbody ISAC候选药物包括一个肿瘤靶向抗体、一个不可切割的连接子和一个专有的免疫刺激剂，旨在招募和激活髓系细胞，引发正反馈循环，促进强大的免疫反应 [8] 资产负债表 - 截至2025年6月30日，公司总资产为7549.9万美元，较2024年12月31日的9963.2万美元下降 [13][14] - 现金及现金等价物为960.1万美元，短期投资为2516.8万美元 [13] - 总负债为3665.7万美元，股东权益为3884.2万美元 [14] 现金流 - 2025年上半年经营活动净现金流出为2296.2万美元 [15] - 投资活动净现金流入为2534.4万美元，主要来自有价证券到期 [15][16] - 融资活动净现金流入为1.4万美元 [15] - 期末现金及现金等价物和限制性现金总额为1136.6万美元 [16]

临床试验结果 - 皮下注射epcoritamab联合利妥昔单抗和来那度胺(R2)在治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(R/R FL)的3期EPCORE FL-1试验中达到双重主要终点(ORR和PFS) [1] - 联合疗法将疾病进展或死亡风险降低79% [2] - 安全性数据与已知各单药方案一致 未出现新的安全信号 [5] 监管进展 - 试验数据将提交至第67届美国血液学会(ASH)年会 并作为全球监管申报基础 [3] - 美国FDA已接受epcoritamab+R2方案的优先审评 sBLA 目标批准日期为2025年11月30日 [4][5] - 若获批 将成为美国首个用于R/R FL二线治疗的双特异性抗体组合方案 [5] 商业化进展 - 单剂epcoritamab(Epkinly)已获FDA加速批准用于≥2线系统治疗后的R/R FL [6] - 2025上半年营收16.4亿美元(同比+19%) 其中Q2销售额9.25亿美元超市场预期 [6][7] - 增长主要来自Darzalex/Kesimpta特许权使用费及Epkinly销售 [7] 财务指引 - 将2025全年销售指引从33.4-36.6亿美元上调至35-37亿美元 高于市场预期的36.1亿美元 [7]