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文章核心观点 RetinalGenix Technologies宣布与MBC BioLabs签订新实验室租赁协议，计划利用该设施推进其技术平台开发及药物研究，还在讨论潜在合作 [1] 公司动态 - 公司与MBC BioLabs签订新实验室租赁协议，MBC BioLabs关联方Mission BioCapital有潜在投资机会 [1] - 公司计划用该设施推进RetinalGenix DNA/RNA/GPS Pharmaco - Genetic Mapping™平台开发 [1] - 公司正研究将以往商业化药物重新用于痴呆、帕金森症和黄斑变性等新适应症，持有多种旧疗法重新利用的专利 [3] - 公司打算扩大机构审查委员会（IRB）对一项临床研究的批准范围至多个医疗机构 [4] - 公司正与Shuttle Pharmaceuticals的Dr. Anatoly Dritschilo讨论潜在合作 [5] - Fred Chasalow博士将指导公司在MBC BioLabs实验室的活动 [6] 实验室情况 - 实验室设备齐全，有培养箱、离心机、冻干机和质谱仪等世界级科研设备 [2] - 实验室靠近Charles River Laboratories实验动物中心，便于开展体内动物研究 [2] MBC BioLabs情况 - MBC BioLabs为生物科技初创公司提供灵活的先进实验室空间、设施及数百万美元的设备仪器，有活跃的社区 [7] - 自2013年10月成立以来，已帮助超350家公司启动和发展，旗下公司发起176项临床试验，推出71种产品，筹集近200亿美元资金 [7] 公司简介 - RetinalGenix Technologies是创新眼科研发公司，旨在革新疾病早期检测并改善多领域患者预后 [8] - 公司拥有高分辨率视网膜成像和RetinalGenix DNA/RNA/GPS Pharmaco - Genetic Mapping™技术，可检测眼部和全身性疾病早期生理变化 [8] - 公司正在开发干性年龄相关性黄斑变性和阿尔茨海默病/痴呆症的治疗药物，有望成为精准医学领域的领导者 [8][9]

公司动态 - Castle Biosciences将在2025年消化疾病周(DDW 2025)年会上通过两张海报展示其TissueCypher Barrett's Esophagus测试的新数据[1] - 公司与美国胃肠内镜学会(ASGE)及知名胃肠专家合作举办多场教育会议，重点介绍TissueCypher在改善Barrett's食管(BE)患者风险分层和管理中的应用[1] - 医学总监Emmanuel Gorospe强调TissueCypher能识别BE进展为食管癌的高风险患者，推动临床实践超越传统"观望"模式[2] 产品展示 - 海报Su1466展示TissueCypher在非发育不良性BE患者中检测到被遗漏的肿瘤[3] - 海报Su1324证明该测试能为BE患者提供风险分层[3] - 产品剧场活动"The Time is Now"由EndoscopyNow召集的专家小组主持，探讨预防BE进展为食管腺癌(EAC)的临床实践模型[1][6] 会议活动 - 两场海报会议分别于5月4日12:30-1:30 p.m.举行，涉及胰腺/食管疾病专题和BE/食管胃交界处肿瘤专题[5] - ASGE Theater Talks包含两场演讲，主题包括突破非发育不良性BE的"观望"范式及TissueCypher检测遗漏肿瘤的案例[8] - AGA研究论坛聚焦BE筛查和风险分层的进展[7] 产品与技术 - TissueCypher是精准医学测试，用于预测BE患者未来发展为高度发育不良(HGD)或食管癌的风险[9] - 测试适用于经活检确认的非发育不良(NDBE)、不确定发育不良(IND)或低度发育不良(LGD)的BE患者[9] - 已获CMS授予高级诊断实验室测试(ADLT)资格，临床性能得到全球16篇同行评审文献支持[9] 公司背景 - Castle Biosciences是纳斯达克上市公司(CSTL)，专注于创新诊断测试开发[10] - 当前产品组合涵盖皮肤癌、BE、心理健康和葡萄膜黑色素瘤检测领域[11] - 正在开发针对中重度特应性皮炎患者的生物治疗选择指导测试[11]

市场机会 - Vormatrigine针对3.5百万常见癫痫患者的市场机会超过25亿美元[20] - Relutrigine针对超过20万高癫痫负担的发育性癫痫患者的市场机会超过30亿美元[20] - Elsunersen针对约2000名SCN2A基因特征的发育性癫痫患者的市场机会超过5亿美元[20] 临床试验结果 - Vormatrigine在临床试验中实现了100%的患者反应率，且在治疗后达到3-13倍的MES EC50暴露[29] - Relutrigine在28天周期内显示出显著的癫痫发作减少和前所未有的无发作状态[41] - EMBOLD Cohort 1研究显示，使用Relutrigine治疗的患者在持续暴露下实现了高达90%的中位数癫痫发作减少[58] - 在EMBOLD Cohort 1中，70%的患者在基线时稳定使用钠通道阻滞剂，且不良事件大多为轻度至中度[59] - EMBOLD Cohort 1结果显示，患者的无癫痫发作天数在治疗期间显著增加，达到最高63天[61] - 在EMBOLD Cohort 1中，57%的患者在警觉性方面表现出改善，71%的患者在癫痫发作严重性和强度方面有所改善[63] - Elsunersen在SCN2A GoF患者中显示出39%至43%的癫痫发作减少，且无不良事件被认为与研究药物相关[82] 未来展望 - 预计POWER1研究的顶线结果将在2025年下半年公布[40] - EMBOLD Cohort 2的顶线结果预计在2026年上半年公布，2026年将提交新药申请(NDA)[17] - 预计EMERALD广泛发育性癫痫研究将在2025年中期启动[17] - 2025年下半年将开始POWER2的入组[17] - 预计2025年第三季度将公布Essential3研究的顶线结果[117] - 2026年将提交SCN2A GoF的NDA申请[117] - PRAX-100 SCN2A LoF的候选声明预计在2025年中发布[118] 现金流与市场动态 - 公司的现金流预计将持续到2028年[6] - 当前美国发展性和癫痫性脑病（DEE）市场患者超过200,000人，预计未来几年将随着护理和诊断的改善而增加[48] 新产品与技术研发 - Solidus的临床前产品组合预计将在2026年进入临床试验[100] - EMBRAVE Part A支持注册包，显示出Elsunersen的临床意义[86] - EMBOLD Cohort 2设计为关键研究，以确认Relutrigine的疗效[65] - EMBRAVE3注册试验将扩展治疗至出生时，涵盖系统性年龄基础的患者[93] 医生与患者管理 - 40%的患者在神经科医生处未接受治疗[108] - 85%的神经科医生就寻求ET治疗的患者进行就诊[108] - 近一半的神经科医生很少将ET患者转诊给专科管理[108] 评估与研究 - Essential3研究的主要终点与FDA一致，评估日常生活活动的改善[111] - TETRAS ADL量表的总分为33，评估患者日常活动能力[109] - Ulixacaltamide在Essential3研究中进行两项研究，分别为安慰剂对照平行组研究和随机撤药研究[113]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Praxis公司 - **行业**：中枢神经系统（CNS）药物研发和商业领域，主要聚焦癫痫、自闭症谱系障碍、特发性震颤等神经系统疾病 纪要提到的核心观点和论据 公司使命与战略 - **核心观点**：Praxis公司致力于中枢神经系统药物研发和商业化，专注满足患者对有效、安全药物的需求，尤其针对GEs等疾病[4]。 - **论据**：公司围绕GE项目展开，涉及rilutrogene、EMERALD、alzinursen、SEN2A等多个项目，还涉足自闭症谱系障碍的Prax100项目，体现其在神经系统疾病领域的广泛布局。 疾病与市场分析 - **核心观点**：GEs是婴儿期出现癫痫和发育迟缓的疾病，具有多样性、严重且难治的特点，市场存在大量未满足需求，商业机会大[11][12][14]。 - **论据**：美国GE患者不少于20万，未来十年患者数量预计增长50%；以Rauzy Nursing为例，全球约5000名符合条件患者，商业机会达10亿美元，美国市场约5亿美元。 药物研发与进展 - **核心观点**：rilutrogene在临床前和临床试验中表现出色，有望用于更广泛的DEE市场；Solidus平台的elsinersen等分子也有良好的研发进展[119][228]。 - **论据** - **rilutrogene**：临床前研究显示其对多种癫痫疾病模型有效，能分离钠通道的不同电流，选择性抑制病理状态；临床试验中，一期试验实现显著癫痫发作减少和无癫痫发作天数增加，未找到最大耐受剂量，安全性良好；二期试验正在进行，预计明年上半年出结果，为注册做准备[39][119][158]。 - **elsinersen**：通过抑制RNA达到治疗效果，临床前研究在小鼠模型中显示出延长存活期的效果；BRAVE项目进展顺利，部分试验预计年中完成，注册试验即将开始[229][234][237]。 商业机会与前景 - **核心观点**：公司多个项目具有商业潜力，有望为患者和公司带来价值[15][19][266]。 - **论据**：除了上述提到的Rauzy Nursing商业机会，Prax100针对自闭症谱系障碍，至少有2万符合条件患者且无正在研发药物；公司多个项目处于快速推进阶段，现金充足，有能力执行所有试验至结果出炉。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **药物作用机制细节**：rilutrogene通过选择性结合钠通道的病理状态，阻断导致癫痫发作的驱动因素，且结合动力学理想，与其他药物有显著差异[59][71]。 - **试验设计特点**：公司试验设计简单、高效、信息丰富，如安慰剂设计新颖，能减少人为偏差，提高试验的科学性和可靠性[120]。 - **患者情况与治疗需求**：患者尝试多种药物且处于超治疗水平，但仍未得到有效控制，对新药物需求迫切；药物治疗应考虑患者实际生活中的复杂情况，如呕吐、感染等，rilutrogene半衰期长，能更好应对这些问题[128][85]。 - **知识产权情况**：公司药物的知识产权保护期长，为公司带来长期的商业利益和发展空间。

文章核心观点 - 公司公布2025年第三财季财务结果并汇报进展，通过转板纳斯达克和股权融资增强财务状况，管线取得进展，有望在2026年提交IBIO - 600监管申请 [1][2] 公司介绍 - 公司是前沿生物技术公司，利用AI和先进计算生物学开发下一代生物制药，目标是变革药物发现、加速开发进程和开启精准医疗新可能 [5] 2025财年第三季度及近期公司进展 - 开始在纳斯达克证券交易所交易，提升知名度、改善交易流动性并吸引长期机构投资者 [7] - 公布IBIO - 600非人类灵长类动物数据，显示半衰期延长和剂量依赖性肌肉生长；同时公布一流Activin E抗体体内中期结果，显示单独使用和与司美格鲁肽联用均有脂肪选择性减重效果 [7] - 从AstralBio获得一流Activin E靶向抗体的许可，拓展公司心脏代谢和肥胖管线 [7] - 通过与机构投资者的认股权证诱导交易筹集620万美元总收益，增强资产负债表并提供额外营运资金 [7] 2025财年第三季度财务结果 - 2025年3月31日和2024年同期三个月研发费用分别为190万美元和90万美元，增加约100万美元，主要因推进IBIO - 600和Activin E项目研究活动增加开支 [7] - 2025年3月31日和2024年同期三个月总务及行政费用分别约为300万美元和270万美元，增加30万美元，主要因IT相关成本、咨询费和特许经营税增长，部分被专业服务费降低抵消 [7] - 2025年3月31日止三个月持续经营业务净亏损约490万美元，合每股0.49美元，2024财年同期约为260万美元，合每股0.71美元 [7] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金约为520万美元，含20万美元受限现金；4月认股权证诱导交易后，截至2025年5月1日约为1050万美元 [7]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为7300万美元，同比增长16%[26] - 核心收入同比增长16%，显示出公司在基因检测市场的强劲表现[26] - 2025年第一季度的非GAAP毛利为3012.6万美元，毛利率为41%[102][107] - 2025年第一季度的运营现金流为900万美元[93] - 2025年预计核心收入为3.1亿美元，同比增长10%[103] - 2024年第一季度总收入为6448.5万美元，毛利为2283.7万美元，毛利率为34.3%[97][99][107] 用户数据与市场机会 - 预计癌症诊断市场规模为800亿美元，早期检测/液体活检市场为180亿美元[33] - 2024年头颈癌市场机会预计为18.4亿美元，2035年将增至21亿美元[85] - 2024年胰腺癌市场机会预计为12.3亿美元，2035年将增至15.3亿美元[85] - Fulgent的消费者启动测试在COVID-19期间实现了显著增长，成功扩展到数十万次测试[70] 新产品与技术研发 - 公司提供超过18400个基因测试和900个面板，具备灵活的定制化服务[26] - Fulgent的癌症检测面板包括49个基因的聚焦癌症面板和153个基因的综合癌症面板，覆盖率均为99%[50] - Fulgent的NGS测试在重症婴儿中，35名急性病婴儿中有20名（57%）获得诊断，其中13名（65%）的诊断对治疗具有临床实用性[56] - Fulgent的Beacon Expanded Panel覆盖427个基因，检测超过400种隐性和X连锁疾病[58] - 使用KNOVA技术，胎儿异常妊娠的检测率提高了60.7%[67] - FID-007在11名重度治疗的头颈癌患者中观察到45%的客观缓解率（ORR）和72%的疾病控制率（DCR）[75] - FID-007的临床试验显示，46名患者中有17%表现出抗肿瘤活性[77] - FID-007的推荐剂量为125 mg/m²/周，且安全性可控[77] - 公司拥有32项已授予专利和4项待审专利，支持其纳米药物递送平台的开发[21] 市场扩张与并购 - 公司在2022年收购Fulgent Pharma，增强了其药物发现能力和市场覆盖[21] - 通过收购Inform Diagnostics，进一步推动了公司的增长战略[27] - 预计未来将继续通过有机投资和并购来扩大诊断和治疗机会[19] 财务状况 - 截至2025年12月31日，预计现金及现金等价物和可市场证券约为7.7亿美元[104] - 2025年第一季度的非GAAP运营亏损为1979.5万美元，非GAAP运营亏损率为27%[107] - 2024年第一季度的总资产为12.2亿美元，负债总额为9090.5万美元[106] - 2025年第一季度的市场able证券为2.53亿美元[106] - 2024年第一季度的研发费用为1143.4万美元[107]

财报与业绩预期 - 公司将于5月6日公布2025财年第一季度财报 预计营收为2.4808亿美元 每股亏损0.27美元 过去90天共识预期保持稳定 [1][2] - 上一季度调整后每股亏损0.18美元 差于预期的0.15美元 上市后三个季度中有一次超预期 两次不及预期 平均负面盈利意外为6.46% [1] - 当前季度每股亏损预期为0.27美元 与7天/30天前持平 较60天/90天前有所改善 下一年度预期已转为正0.31美元 [3] 股价表现与行业对比 - 2025年第一季度股价累计上涨43% 显著跑赢医疗科技行业2.1%的涨幅 并逆势超越标普500指数4.9%的跌幅 [4][5] - 同期表现优于同业10x Genomics(下跌39.2%)和SOPHiA GENETICS(上涨8.1%) [5] - 当前远期市销率6.81倍 高于行业平均5.15倍 但低于一年中位数8.28倍 [20] 业务增长驱动因素 - 基因组学部门上季度增长超30% 数据与服务收入同比加速44.6% 预计本季度将继续保持强劲增长 [10] - 收购Ambry Genetics(6亿美元)增强遗传性癌症诊断能力 收购Deep 6 AI提升临床试验匹配效率 两项交易预计对一季度业绩产生积极贡献 [11][18] - 调整后EBITDA连续改善 四季度为-780万美元 同比优化2730万美元 公司指引2025年全年将实现500万美元正EBITDA [12] 产品与战略布局 - 推出AI健康管理应用olivia 切入患者健康数据管理领域 获批xT CDx伴随诊断试剂扩展肿瘤产品线 [15][16] - 获得CMS对ECG-AF算法的医保报销资格 成为全美少数获此授权的医疗技术之一 [17] - 通过Tempus One平台整合生成式AI工具 优化临床试验匹配和真实世界数据分析流程 [16] 现金流与运营效率 - 四季度累计经营现金流出1.89亿美元 较上年同期2.143亿美元有所改善 预计一季度现金流趋势将持续好转 [13] - 业务协同效应加速现金流转正 涵盖基因组测序、数据业务和AI应用三大板块 [13] 行业前景与竞争地位 - 作为AI精准医疗领域先行者 公司处于医疗AI应用高速增长赛道 通过智能诊断推动个性化医疗和药物研发 [14] - 医疗科技行业面临宏观挑战 但公司通过战略收购和合作伙伴关系保持增长动能 [4][18]

公司动态 - IDEAYA Biosciences宣布将参与即将举行的投资者关系活动 包括巴克莱银行主办的Catalyst & Key Debate Calls及1对1投资者会议 以及2025年RBC资本市场全球医疗健康会议 [1] - 公司首席执行官Yujiro S Hata将出席两场炉边谈话 分别由巴克莱股票研究分析师Peter Lawson和RBC高级生物技术研究分析师Gregory Renza主持 [1] - 会议音频网络直播将在公司官网投资者/活动栏目提供 直播回放将保留30天 [1] 公司业务 - IDEAYA Biosciences是一家专注于精准肿瘤医学的公司 致力于为通过分子诊断筛选的患者群体开发靶向治疗药物 [2] - 公司采用整合方法 将转化生物标志物的识别和验证能力与药物发现相结合 以筛选最可能从其靶向治疗中受益的患者群体 [2] - 公司正在将其早期研究和药物发现能力应用于合成致死性领域 这代表了一类新兴的精准医学靶点 [2] 联系方式 - 投资者和媒体联系人为公司首席会计官Andres Ruiz Briseno [4]

核心观点 - 公司开发了用于预测lanifibranor治疗MASH和纤维化患者组织学反应的生物标志物特征 [1] - 这些生物标志物特征在预测纤维化改善、MASH缓解和复合组织学终点方面显示出比其他现有诊断评分更高的准确性 [1] - 生物标志物特征显示出强大的预测准确性，AUROC值高于0.80，表明区分应答者和非应答者的可靠性高 [1] - 分析证实lanifibranor的组织学反应可以通过基于血液标志物的非侵入性特征来评估 [1] 生物标志物特征 - 开发了E1评分(基线脂联素和铁蛋白；基质金属蛋白酶9和转铁蛋白的变化)、E2评分(基线细胞角蛋白18片段M65；透明质酸、果糖胺和ALT的变化)和E3评分(基线细胞角蛋白18片段M65和γ-GT；AST、胰岛素和尿素的变化) [3] - 这些特征分别代表疾病的代谢、凋亡和纤维化方面 [3] - 这些特征在非侵入性识别lanifibranor治疗的组织学反应方面表现出良好的准确性，AUROC分别为0.81±0.08、0.80±0.08和0.81±0.08 [3] 临床意义 - 开发此类生物标志物特征可以提供非侵入性方法，帮助医生识别最可能从lanifibranor治疗中获益的患者 [4] - 这种方法支持肝脏疾病管理中的精准医疗策略 [4] 研究背景 - 分析评估了71个感兴趣的生物标志物(65个实验室参数和6个诊断评分)，这些标志物在NATIVE 2b期试验中测量 [2] - 测量在基线时和每天800mg和1200mg lanifibranor治疗24周后进行 [2] - 目的是选择预测组织学反应的生物标志物：纤维化改善的MASH缓解(E1)、无纤维化恶化的MASH缓解(E2)和无MASH恶化的单纯纤维化改善(E3) [2] 专家评论 - 与公司的合作对于解决MASH中可靠非侵入性生物标志物的关键需求至关重要 [2] - 在NATIVE 2b期试验中观察到lanifibranor对组织学终点的影响，加上令人鼓舞的生物标志物数据集，对开发能够预测治疗反应的稳健复合生物标志物评分持乐观态度 [2] - 生物标志物特征在预测lanifibranor反应方面优于现有评分 [2] - 这些特征显著增强了使用临床实践中获得的血清生物标志物组合预测lanifibranor治疗反应的能力 [2] 药物信息 - lanifibranor是公司的领先候选产品，是一种口服小分子药物，通过激活所有三种PPAR亚型诱导抗纤维化、抗炎症和有益的血管及代谢变化 [7] - 设计用于以中等效力靶向所有三种PPAR亚型，平衡激活PPARα和PPARδ，部分激活PPARγ [7] - 目前是治疗MASH的唯一处于临床开发阶段的泛PPAR激动剂 [7] - FDA已授予lanifibranor治疗MASH的突破性疗法和快速通道认定 [7] 公司概况 - 是一家临床阶段生物制药公司，专注于研究和开发治疗MASH和其他有重大未满足医疗需求疾病的口服小分子疗法 [8] - 目前正在NATiV3关键3期临床试验中评估lanifibranor治疗成人MASH患者 [8] - 拥有约90人的科学团队，在生物学、药物和计算化学、药代动力学和药理学以及临床开发领域具有深厚专业知识 [8] - 拥有约240,000个药理学相关分子的广泛库，其中约60%是专有的 [8]