– In vivo, ARV-806 demonstrated robust and durable KRAS G12D degradation, leading to significant tumor growth inhibition in models of pancreatic, colorectal, and lung cancer – – Data underscore differentiation of ARV-806 from other G12D targeting agents in development and best-in-class potential for KRAS G12D mutated cancers – NEW HAVEN, Conn., Oct. 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Arvinas, Inc. (Nasdaq: ARVN), a clinical-stage biotechnology company creating a new class of drugs based on targeted protein degr ...

业绩总结 - Bexobrutideg（NX-5948）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的客观反应率（ORR）为80.9%（95% CI: 66.7–90.9）[18] - 在CLL患者中，Bexobrutideg的中位随访时间为9.0个月（范围：1.6–26.1）[19] - 在接受Bexobrutideg治疗的48名患者中，发生任何级别的不良事件（TEAE）为45.8%（n=22）[26] - Bexobrutideg在治疗中未出现剂量限制性毒性，且未报告新的心房颤动或心室心律失常[27] 临床试验与研发进展 - 目前正在进行的关键2期试验已于2025年10月启动，计划于2026年上半年启动确认性3期试验[17] - 计划在H1 2026启动的确认性3期试验将包括约100名三重暴露的CLL患者[29] - Bexobrutideg在关键耐药突变背景下显示出强大的细胞杀伤活性[49] - 目前正在进行的Phase 1a/1b研究的数据将为进一步开发和潜在的加速批准路径提供信息[36] 产品与技术优势 - Bexobrutideg的600 mg每日一次口服剂量已获得FDA、MHRA和EMA的批准，用于复发/难治性CLL的关键单药试验[17] - Bexobrutideg显示出在关键突变类中的GI50值低于10 nM，优于BGB-16673和AbbVie化合物1[51] - Bexobrutideg的BTK/TEC选择性比率为64倍，预计将提供更低的心血管副作用风险[59] - Bexobrutideg的DC50值为0.010 nM，显示出其在BTK降解方面的优越性[63] 市场与合作展望 - 公司预计将在2025年ASH会议上提供Bexobrutideg的最新临床更新[12] - 确认性第三阶段试验针对在先前的共价BTK抑制剂治疗后进展的2L+ CLL患者，预计招募约400名患者[31] - 公司在美国拥有50/50的利润分享选项，推动合作项目向重要的监管和临床里程碑迈进[94] - 预计在2025年和2026年将实现多个关键里程碑，包括GS-6791的第一阶段试验结果和Bexobrutideg的组合研究启动[96] 其他新产品与技术 - NX-3911在静息和TH2通路刺激的PBMCs中完全降解STAT6[75] - 在人类PBMCs中，NX-3911对STAT6的选择性降解显著，未观察到其他蛋白质的显著变化[79] - 在特应性皮炎和哮喘模型中，NX-3911在预防和治疗设置中均能控制炎症活性[80] - IRAK4降解剂NX-0479/GS-6791将在2025年第二季度由合作伙伴Gilead Sciences启动第一阶段临床试验[83]

融资概况 - 公司完成承销注册发行，发行24,485,799股普通股，每股价格为10.21美元 [1] - 本次发行预计总收益为2.5亿美元，需扣除承销折扣、佣金及其他发行费用 [1] - 发行预计于2025年10月23日左右完成，需满足惯例成交条件 [1] 投资者与承销商 - 发行获得新老投资者参与，包括General Atlantic、Redmile Group、Braidwell LP、Deep Track Capital、Perceptive Advisors、Trails Edge Capital Partners和Vestal Point Capital等医疗健康专项基金 [2] - 本次发行的联合账簿管理人为摩根大通证券、杰富瑞和Stifel, Nicolaus & Company，牵头管理人为奥本海默和Robert W Baird [3] 资金用途 - 发行净收益计划主要用于资助在研药物的临床开发，包括bexobrutideg在慢性淋巴细胞白血病中的临床开发及潜在自身免疫适应症的探索 [4] - 部分收益将用于研发活动以扩展产品管线，以及用作营运资金和一般公司用途 [4] 公司业务与管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化靶向蛋白降解疗法，主要领域为肿瘤学和自身免疫疾病 [7] - 公司全资拥有的临床阶段管线包括布鲁顿酪氨酸激酶降解剂，用于治疗慢性淋巴细胞白血病及潜在自身免疫适应症，以及CBL-B抑制剂 [7] - 临床前管线包含多个潜在同类首创或同类最佳降解剂及降解剂抗体偶联物 [7] - 公司合作药物发现管线包括与赛诺菲合作的STAT6降解剂，以及与吉利德合作的IRAK4降解剂，公司对多个候选药物在美国保留共同开发、共同商业化和利润分成的选择权 [7]

临床开发里程碑 - 公司宣布启动DAYBreak研究，这是一项针对bexobrutideg (NX-5948)治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（r/r CLL）的关键性单臂2期临床试验 [1] - DAYBreak研究的启动标志着公司向关键试验阶段公司的转型，是bexobrutideg项目的一个重要里程碑 [4] - 公司计划在2026年上半年启动一项针对r/r CLL患者的随机验证性3期试验 [5] 剂量与监管进展 - 全球监管机构已批准bexobrutideg每日一次600毫克口服剂量用于r/r CLL的关键单药治疗试验 [1] - 600毫克剂量的选择是基于1b期研究中随机队列的数据分析，并符合Project Optimus要求，且与美国FDA、英国MHRA和欧洲EMA等全球监管机构达成一致 [2] - DAYBreak研究旨在评估bexobrutideg在满足该患者群体未竟医疗需求方面的潜力，并生成数据以支持潜在的加速批准申请 [4] 药物概况与临床前数据 - 新的临床前数据支持bexobrutideg作为潜在同类最佳的BTK降解剂 [1][3] - 临床前数据表明bexobrutideg具有卓越的降解效力、广泛的临床相关BTK突变覆盖范围以及极高的选择性 [8] - 公司已生成大量数据支持bexobrutideg潜在的同类最佳BTK降解剂特征 [7] 试验设计与患者人群 - DAYBreak研究将入组那些在接受共价BTK抑制剂、BCL-2抑制剂和非共价BTK抑制剂治疗后出现疾病进展的r/r CLL患者 [4] - 计划中的全球3期验证性试验将针对二线或后线治疗的患者，比较bexobrutideg单药治疗与研究者选择的方案 [5] - 在600毫克bexobrutideg剂量下观察到的良好安全性特征使其能够优化治疗效果 [6] 公司背景与管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化靶向蛋白质降解药物 [11] - 公司全资拥有的临床阶段管线包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂，用于治疗CLL和潜在的自身免疫适应症 [11] - 公司还通过合作拥有包括STAT6降解剂、IRAK4降解剂在内的合作药物发现管线，并与吉利德、赛诺菲和辉瑞等公司有合作协议 [11]

核心观点 - NX-1607作为首创口服CBL-B抑制剂在晚期实体瘤1a期临床试验中显示出积极的单药抗肿瘤活性和可耐受的安全性 数据支持在最高测试剂量下启动扩展队列研究 [1][2][3] 药物机制与定位 - NX-1607是一种首创口服E3连接酶CBL-B抑制剂 其免疫检查点机制不同于PD-1/PD-L1疗法 通过靶向T细胞、树突状细胞和自然杀伤细胞等多重免疫细胞类型来调节肿瘤微环境 [1][2][6] - CBL-B是一种细胞质E3泛素连接酶 负向调节T细胞活化 临床前研究表明抑制CBL-B可逆转T细胞耗竭 缓解肿瘤诱导的免疫抑制 并可能产生直接抗肿瘤作用 [2][6] 临床疗效数据 - 截至2025年7月26日数据截止 在71名可评估疗效的患者中 疾病控制率为49.3% [2] - 观察到临床活性证据 包括肿瘤特异性生物标志物降低 长期疾病稳定 以及在一名通常对免疫检查点疗法无反应的微卫星稳定结直肠癌患者中确认了部分缓解 该患者治疗时间达27个月 [2] - 7名患者实现疾病稳定或部分缓解且持续时间≥5个月 [2] - 在前列腺癌患者中观察到剂量依赖性活性 在每日两次给药组中 6/13名患者的前列腺特异性抗原降低≥50% [2] 安全性与耐受性 - NX-1607在药理学活性剂量下可耐受 其安全性与已获批的免疫肿瘤药物相当 大多数不良事件严重程度为2级或以下 [3] - 在6名患者中观察到免疫相关不良事件 表明发生了靶向免疫激活 [3] - 最常见的治疗中出现的不良事件包括恶心和呕吐 通过每日两次给药和逐步增加给药方案得到缓解 [3] 研发进展与计划 - 数据支持将NX-1607作为单药或联合疗法用于晚期实体瘤治疗 在两个最高测试剂量下启动扩展队列研究 [1] - 公司另一主要资产bexobrutideg 一种口服BTK降解剂 即将进入针对复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者的关键性试验 [4]

药物NX-1607临床数据 - NX-1607是一种首创口服CBL-B抑制剂，其免疫检查点机制不同于PD-1/PD-L1疗法 [1] - 在82名晚期实体瘤患者的一期临床试验中，NX-1607显示出剂量依赖性暴露、外周免疫激活以及肿瘤体积和生物标志物减少的证据 [2] - 截至2025年7月26日数据，在71名可评估患者中，疾病控制率为49.3%，7名患者实现稳定疾病或部分缓解≥5个月，1名微卫星稳定结直肠癌患者实现部分缓解并治疗27个月 [2] - 在13名前列腺癌患者中，6名患者的前列腺特异性抗原水平降低≥50%，显示出显著的生物标志物反应 [2] 药物安全性与耐受性 - NX-1607在药理学活性剂量下耐受性良好，安全性特征与已获批的免疫肿瘤药物相当，大多数不良事件严重程度为2级或以下 [3] - 最常见治疗中出现的不良事件是恶心和呕吐，通过每日两次给药和逐步增加剂量方案得到缓解 [3] - 在6名患者中观察到免疫相关不良事件，表明存在靶向免疫激活，与PD-1/PD-L1疗法观察到的现象类似 [3] 公司研发管线与战略 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化靶向蛋白降解疗法 [7] - 公司拥有完全拥有的临床阶段管线，包括BTK降解剂和CBL-B抑制剂，并推进多个潜在首创或最佳降解剂及降解剂抗体偶联物的临床前研究 [7] - 公司合作伙伴药物发现管线包括与吉利德、赛诺菲和辉瑞合作的项目，公司保留在美国对多个候选药物进行共同开发、共同商业化和利润分享的某些选择权 [7] - 公司计划启动NX-1607在最高两个测试剂量下作为单药或联合治疗晚期实体瘤的扩展队列研究 [1]

– ARV-102 was well tolerated in clinical trials for both healthy volunteers and patients with Parkinson’s disease – – ARV-102 demonstrated dose-dependent cerebrospinal fluid (CSF) exposure in subjects in both trials – – After 14 days of treatment in healthy volunteers, ARV-102 decreased lysosomal and neuroinflammatory microglial pathway biomarkers known to be elevated in Parkinson’s disease – NEW HAVEN, Conn., Oct. 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Arvinas, Inc. (Nasdaq: ARVN), a clinical-stage biotechnology com ...

NEW HAVEN, Conn., Oct. 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Arvinas, Inc. (Nasdaq: ARVN), a clinical-stage biotechnology company creating a new class of drugs based on targeted protein degradation, today announced that two presentations, including one e-poster session and one oral platform presentation, featuring clinical data for ARV-102, an investigational oral PROTAC (PROteolysis TArgeting Chimera) degrader of leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2), will be presented at the 2025 International Congress of Parkinson ...

WATERTOWN, Mass., Oct. 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- C4 Therapeutics, Inc. (C4T) (Nasdaq: CCCC), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to advancing targeted protein degradation science, today announced that it has entered into a clinical trial collaboration and supply agreement with Pfizer Inc. Under the terms of the agreement, Pfizer will supply elranatamab (ELREXFIO®), a B-cell maturation antigen CD3 targeted bispecific antibody (BCMAxCD3 bispecific), to C4T for its upcoming Phase 1b trial. ...

Data support advancement of GS-6791 into clinical testing in patients with inflammatory diseases; first-in-human Phase 1 trial in healthy volunteers is ongoing Data are being presented at the European Academy of Dermatology and Venereology (EADV) Congress SAN FRANCISCO, Sept. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX) today announced the presentation of preclinical data from GS-6791/NX-0479, a novel IRAK4 protein degrader discovered as part of the company’s ongoing research collabo ...