公司财务与资金状况 - 截至2025年3月31日公司现金及等价物为1.905亿美元较2024年底的2.039亿美元下降6.6% [10][19] - 2025年第一季度净亏损1510万美元同比收窄11%主要因利息收入和非现金特许权收入增加 [12][18] - 研发费用同比增加18.3%至1160万美元主要投入bosakitug项目临床启动 [13] - 预计现金储备可支撑运营至2028年上半年计划通过非稀释性融资延长资金周期 [2][10] 核心产品管线进展 - Bosakitug(ATI-045)： - 中国合作伙伴CTTQ的2期呼吸适应症试验数据显示增强效力将启动3期试验 [5] - 计划2025年Q2启动90人中重度特应性皮炎(AD)的2期安慰剂对照试验 [5] - 呼吸适应症全球开发需依赖合作伙伴中国区由CTTQ负责 [5] - ATI-2138： - 口服ITK/JAK3抑制剂AD适应症2a期单臂试验顶线结果预计2025年6月公布 [6] - 潜在扩展适应症包括斑秃和白癜风 [6] - ATI-052： - 双抗TSLP/IL4R获FDA的IND批准计划2025年Q2启动1a/1b期剂量爬坡试验 [7] 战略与合作 - 与Sun Pharma的专利授权协议因法院解除禁令可能带来额外非稀释性融资机会 [11] - 持续探索下一代激酶抑制剂和双抗开发计划2026年提交新IND [11] - 任命Jesse Hall博士为首席医学官强化临床开发团队 [10][11] 行业动态与市场定位 - 免疫炎症领域创新疗法布局覆盖单抗、小分子抑制剂和双抗多技术平台 [1][15] - 中国合作伙伴CTTQ在呼吸适应症的快速推进验证TSLP靶点潜力 [5] - 双抗ATI-052的IND获批体现公司在生物制剂领域的拓展能力 [7]

文章核心观点 Veru公司公布2025财年第二季度财务结果及临床开发项目进展，enobosarm的2b期QUALITY研究结果积极，公司期待近期催化剂，计划与FDA进行2期结束会议讨论3期临床项目，同时探索sabizabulin治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的可能性 [1][2][11] 临床研究进展 enobosarm 2b期QUALITY临床研究 - 该研究为多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索临床试验，评估enobosarm与semaglutide联用对老年慢性体重管理患者的安全性和有效性 [3] - 主要终点：16周时，所有接受enobosarm + semaglutide治疗的患者总瘦体重有统计学显著和临床意义的益处，相对瘦体重损失减少71%（p=0.002），其中enobosarm 3mg + semaglutide剂量最佳，瘦体重损失平均相对减少>99%（p <0.001） [4] - 次要终点：enobosarm + semaglutide治疗导致脂肪量呈剂量依赖性更大损失，enobosarm 6mg剂量在16周时脂肪量相对损失比安慰剂 + semaglutide组高46%（p=0.014），且治疗使总体重减轻的组织组成转向更有选择性和更大程度的脂肪损失 [5] - 身体功能：通过爬楼梯测试衡量，enobosarm治疗保留了瘦体重，减少了爬楼梯身体功能显著下降的患者比例，所有enobosarm + semaglutide组与安慰剂 + semaglutide组相比，爬楼梯功率至少下降10%的受试者比例平均相对减少54.4%（p=0.0049） [13] enobosarm 2b期扩展维持研究 - 参与者在完成2b期QUALITY临床试验的疗效剂量探索部分后，进入扩展试验，停止semaglutide治疗，继续服用安慰剂、enobosarm 3mg或enobosarm 6mg 12周，评估enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后脂肪反弹 [10] - 预计本季度公布该研究的 topline 疗效和安全性结果 [10] 监管下一步计划 - 因2b期QUALITY临床试验结果积极，公司计划请求与FDA进行2期结束会议，预计在2025年第三季度举行，为3期临床项目提供监管明确性 [2][11] - 计划提出一个与2b期QUALITY临床试验类似的3期临床项目，为双盲、安慰剂对照研究，针对60岁及以上肥胖或超重且符合GLP - 1 RA治疗条件的患者，主要目标是在24周时通过爬楼梯测试衡量enobosarm对身体功能的影响，关键次要目标是评估enobosarm对总瘦体重、总脂肪量等指标的影响 [12] 药物研发其他进展 - 公司正在开发一种新型、可专利的enobosarm缓释口服制剂，已完成动物试验，预计2025年上半年进入1期生物利用度临床试验，有望用于3期临床研究和商业化 [14] - 公司探索将sabizabulin用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的可能性，FDA同意该疾病存在未满足的医疗需求，并认可使用冠状动脉CT血管造影成像作为小型2期研究的主要终点，要求公司进行慢性非临床毒理学动物研究，预计2026年上半年完成研究并提交新的IND申请 [15][21] 财务情况 第二季度财务总结（2025财年 vs 2024财年） - 研发费用从300万美元增至390万美元 - 销售、一般和行政费用从590万美元降至520万美元 - 持续经营业务的运营亏损从890万美元降至810万美元 - 持续经营业务的净亏损从870万美元降至790万美元，每股亏损从0.06美元降至0.05美元 - 净亏损从1000万美元降至790万美元，每股亏损从0.07美元降至0.05美元 [27] 年初至今财务总结（2025财年 vs 2024财年） - 研发费用从460万美元增至960万美元 - 销售、一般和行政费用从1260万美元降至1040万美元 - 持续经营业务的运营亏损从1630万美元增至1840万美元 - 持续经营业务的净亏损从1640万美元降至970万美元，每股亏损从0.13美元降至0.07美元 - 净亏损从1830万美元降至1680万美元，每股亏损从0.15美元降至0.12美元 [27] 资产负债表信息 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为2000万美元，而截至2024年9月30日为2490万美元 [24] 会议及信息获取 - 公司今日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，音频网络直播可在公司网站的主页和投资者页面访问，电话会议可拨打相应号码参加，网络直播存档版本将在公司网站提供约三个月回放，电话回放约在下午12点（美国东部时间）可拨打相应号码并输入密码收听一周 [1][25]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果和业务进展，多个项目临近关键节点有望降低管线风险，财务状况良好有资金支持到2027年 [1][7][10] 业务进展 药物研发 - vilobelimab治疗坏疽性脓皮病（PG）的3期试验中期分析预计5月底至6月初公布，分析将决定试验样本量调整或是否因无效停止试验，研究于2023年11月开始给药并持续招募患者 [3] - INF904针对慢性自发性荨麻疹（CSU）和化脓性汗腺炎（HS）的2a期试验顶线数据预计2025年夏季公布，试验旨在评估多种给药方案，为后续2b期研究提供依据 [5] - 公司已成功完成INF904的亚慢性和慢性毒理学研究，未发现安全隐患，支持未来长期给药，其他非临床研究按计划进行 [6] 药物获批 - 2025年1月，GOHIBIC（vilobelimab）获欧盟有条件上市许可，用于治疗成人SARS-CoV-2诱发的急性呼吸窘迫综合征（ARDS），是欧盟首个获批治疗该疾病的药物 [9] - vilobelimab获美国FDA和欧盟EMA孤儿药资格认定，以及FDA快速通道资格认定 [4][42] 市场潜力 - 公司认为INF904在CSU和HS领域潜在可及市场均超10亿美元，还可能在其他免疫皮肤病和免疫炎症适应症领域有机会 [7] 财务亮点 融资活动 - 2025年2月，公司完成普通股和预融资认股权证的承销公开发行，筹集毛收入2870万欧元（约3000万美元） [10] 收入情况 - 2025年第一季度，GOHIBIC（vilobelimab）产品销售无收入，较2024年同期减少3.6万欧元 [11] 成本与费用 - 2025年第一季度，销售成本为9300欧元，较2024年同期减少20万欧元，主要因库存报废 [12] - 2025年第一季度，销售和营销费用为150万欧元，与2024年同期基本持平 [13] - 2025年第一季度，研发费用降至700万欧元，较2024年同期减少30万欧元，主要因开发INF904的第三方费用降低 [14] - 2025年第一季度，一般和行政费用增加150万欧元，主要因法律、咨询、审计费用及其他费用增加 [15] 其他收入与净财务结果 - 2025年第一季度，其他收入为50万欧元，较2024年同期的3.6万欧元增加，主要来自研究津贴收入 [17] - 2025年第一季度，净财务结果增至470万欧元，较2024年同期增加190万欧元，主要因预融资认股权证公允价值重估等因素 [18] 净亏损与流动性 - 2025年第一季度，公司净亏损830万欧元，每股亏损0.13欧元，较2024年同期的970万欧元和每股0.17欧元有所收窄 [19] - 截至2025年3月31日，公司可用资金约6570万欧元，包括4730万欧元现金及现金等价物和1840万欧元有价证券 [20] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用量降至1400万欧元，较2024年同期减少 [21] - 2025年第一季度，融资活动净现金流入增至2700万欧元，较2024年同期增加2710万欧元，主要因2月的公开发行 [22] 药物介绍 GOHIBIC（vilobelimab） - 欧盟批准基于多中心3期PANAMO试验结果，显示其可改善患者生存，28天全因死亡率相对降低23.9% [31] - 美国FDA授予其紧急使用授权，用于治疗住院成人COVID-19，需在接受有创机械通气或体外膜肺氧合48小时内开始使用 [34] vilobelimab - 是一流的单克隆抗人补体因子C5a抗体，可有效阻断C5a生物活性，同时保留膜攻击复合物形成，在临床前研究中可控制炎症反应驱动的组织和器官损伤 [41] INF904 - 是口服小分子C5a受体抑制剂，在多个临床前疾病模型中显示抗炎治疗效果，对细胞色素P450 3A4/5酶抑制作用极小，首次人体研究显示耐受性良好 [43] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，利用其专有的抗C5a和抗C5aR技术发现、开发和商业化补体激活因子C5a及其受体C5aR的强效特异性抑制剂 [44] - 公司成立于2007年，在德国耶拿、慕尼黑及美国密歇根州安阿伯设有办公室和子公司 [44]

公司动态 - Immunic Inc宣布将参加2025年5月的多个科学和行业会议，包括消化疾病周、临床试验供应论坛和多发性硬化症中心联盟年会[1] - 公司将在消化疾病周展示两项关于IMU-856治疗乳糜泻的1/1b期临床试验数据海报[2] - 临床试验供应论坛上，公司将讨论在中东和北非地区开展临床试验供应链面临的挑战[2] - 多发性硬化症中心联盟年会上，公司将展示vidofludimus calcium(IMU-838)在临床前模型中的神经保护作用数据[2] 研发管线 - 公司主要研发项目vidofludimus calcium(IMU-838)正在进行治疗复发型多发性硬化症的3期临床试验，预计2026年完成[3] - IMU-838通过激活核受体相关蛋白1(Nurr1)发挥神经保护作用，同时具有抗炎和抗病毒效果[3] - IMU-856靶向Sirtuin 6(SIRT6)蛋白，旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮，适用于乳糜泻等胃肠道疾病[3] - IMU-381是新一代分子，目前处于临床前测试阶段，专门针对胃肠道疾病需求开发[3] 产品数据 - IMU-838在复发缓解型多发性硬化症和进展型多发性硬化症的2期临床试验中已显示治疗效果[3] - IMU-856在乳糜泻患者的1/1b期临床试验中显示出与基线Q-MARSH评分无关的疗效[2] - 临床前数据显示vidofludimus calcium通过调节Nurr1在多发性硬化症模型中具有潜在神经保护作用[2] 会议展示 - 消化疾病周将展示两项IMU-856相关海报，分别探讨其疗效与基线评分无关性及肠道上皮状态对药代动力学影响[2] - 多发性硬化症中心联盟年会将展示IMU-838的临床前数据，重点是其神经保护机制[2] - 公司管理层将在多发性硬化症会议期间于911号展位接待参会者[2]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度实现总营收1.494亿美元，全部来自AYVAKIT的净产品销售，同比增长61% [6][35] - 基于积极基本面和对免费商品的洞察，公司将AYVAKIT全年净产品收入指引上调至7 - 7.2亿美元 [8][35] - 研发费用因elanestinib和BLU - 808临床研究出现季度环比增长，销售、一般和行政费用（SG&A）第一季度与上一季度持平，预计后续两者会适度增加 [36] - 公司预计运营现金消耗将在年度基础上显著下降，目前拥有9亿美元的强劲现金储备 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 AYVAKIT业务线 - 第一季度全球净产品收入1.494亿美元，其中美国市场1.294亿美元，美国以外市场2000万美元 [12] - 免费商品率降至远低于10%，情况好于预期，推动了收入指引上调 [14][15] - 美国市场自ISM获批后，处方医生基数增长了两倍，且在学术和社区医疗点均有采用 [18] - 患者社区对AYVAKIT的热情日益高涨，超95%的患者对其治疗效果高度满意 [21] 研发管线业务线 - 两款优先管线项目elenestinib和BLU - 808有潜力为公司带来显著价值 [9] - BLU - 808启动了两项概念验证研究，分别针对过敏性鼻结膜炎和慢性荨麻疹，有望今年分享早期数据 [9] - elenestinib的关键HARBOR研究已启动，旨在提供超越症状控制的创新疗法 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场有大约2.5万名被诊断为系统性肥大细胞增多症（SM）的患者，目前市场渗透率处于早期阶段，约20%的渗透率就能实现20亿美元的年收入 [15] - 国际业务方面，德国是目前唯一有ISM报销的美国以外市场，预计今年其他市场会陆续跟进，国际业务收入占比预计维持在10 - 15% [61] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为顶级生物技术公司，核心聚焦创新、商业卓越和保持持久财务状况，以支持全球投资 [6] - 目标是到2030年使AYVAKIT收入达到20亿美元，实现40亿美元的SM业务峰值机会 [8][15] - 扩大销售团队，重点覆盖过敏、皮肤科和胃肠病学领域，以增加可寻址患者群体 [20] - 凭借知识产权在美国和低成本商品优势，公司免受生物制药关税影响 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管市场波动，但公司凭借AYVAKIT的全球销售实现了强劲且持续的收入增长，有能力继续投资创新以推动未来发展 [37] - 公司对AYVAKIT的长期增长潜力充满信心，预计新患者启动数量将持续增长，患者治疗持续时间将延长 [53][54] - 公司将继续关注宏观经济环境变化，通过业务发展确保实现公司战略目标和维持可持续财务状况 [122] 其他重要信息 - AYVAKIT在PIONEER研究中展现出长期安全性和有效性，25毫克剂量对大多数患者有良好的获益风险比，超过90%的患者维持该剂量 [25] - 公司在Quad AI会议上展示了BLU - 808在健康志愿者研究中的数据，其具有较宽的治疗指数 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第二季度业务增长情况及BLU - 808剂量选择策略 - 公司预计剩余季度业务将实现增长，第一季度订单天数少的影响会在第三季度得到弥补 [42][43] - 免费商品率已低于10%，后续需关注新医保患者获取商业药物的能力 [45] - BLU - 808采用多种给药策略，1 - 6毫克的剂量范围能覆盖IC90，有助于了解药物生物学和症状反应，为后续研究确定最佳剂量 [46][48] 问题2: 收入指引考虑因素、HARBOR研究数据预期及2030年目标是否包含LNSNIP - 收入指引考虑了患者启动数量、治疗持续时间、免费商品率、国际业务等因素，公司对第一季度免费 - 商业商品组合情况感到满意并上调了指引 [53][55] - 公司已将季度波动因素纳入指引，对业务季度表现有较好的把握 [56] - 2030年20亿美元目标完全由AYVAKIT驱动，与LNSNIP无关 [53] - HARBOR研究刚刚启动，目前推测顶线数据时间尚早 [58] 问题3: 国际市场驱动因素及ISM患者剂量升级情况 - 国际业务收入占比预计今年维持在10 - 15%，德国业务表现良好，预计其他市场的ISM报销将在今年及以后陆续上线 [61] - 25毫克剂量对大多数患者适用，剂量升级至50毫克的患者不足10%，且50毫克剂量在安全性和有效性上与25毫克相当 [65] 问题4: 剩余季度业务增长轨迹及国际业务影响 - 各季度有独特变量，第一季度缺失的订单日会在第三季度弥补，整体业务将受患者增长驱动，朝着更新后的年度指引目标前进 [72][74] 问题5: 今年业务增长受新专科和原目标专科的影响 - 今年业务增长主要由现有目标专科的处方医生基数扩大和患者群体激活驱动 [76] - 皮肤科和胃肠病学领域的拓展预计在2026年及以后对业务增长起到催化作用 [78] 问题6: 低于10%的免费药物率的持久性及4月患者新增趋势 - 第一季度大量患者能够获得商业治疗，降低了免费商品率的风险，预计该比率全年相对稳定，但需关注新医保患者获取商业药物的情况 [81][83] - 公司不讨论当前季度的情况 [81] 问题7: BLU - 808在Sindhu和过敏性鼻结膜炎中的标准及与KIT抗体的比较 - 需观察研究入组情况，目前难以确定BLU - 808在这些疾病中的全部疗效，研究旨在了解药物优化方案和对症状的改善情况 [86] 问题8: 美国以外市场增长持平的驱动因素 - 国际市场潜在需求增长符合预期，季度收入持平是由于分销商市场的订单波动，第四季度的提前订单影响了第一季度的收入表现 [90] 问题9: DTC广告策略的评估指标及皮肤科和胃肠病学医生群体情况 - DTC广告策略聚焦提高AYVAKIT的认知度和患者间的经验分享，评估指标包括非用户的认知增长、患者咨询和新患者启动数量 [95][96] - 皮肤科和胃肠病学领域有未被充分挖掘的已诊断SM患者，拓展该领域有望增加治疗率和长期业务增长 [96] 问题10: 各专科治疗患者的比例、市场渗透情况及拓展后的变化 - 目前大多数处方来自过敏科和血液肿瘤科，过敏科的处方增长较快 [100] - 皮肤科和胃肠病学领域刚刚开始拓展，这些专科既治疗已诊断患者，也可能提高诊断率 [100] 问题11: 新招聘销售团队的规模 - 新招聘的销售团队是增量扩张，将提高现有处方医生的覆盖范围和频率，并拓展到其他专科，公司通过分析确定患者活跃区域进行精准覆盖 [105] 问题12: 拓展皮肤科和胃肠病学处方医生后患者的依从性 - 在商业环境中，患者是否得到良好控制是关键，与症状严重程度无关 [107][108] - 公司整体商业依从性很高，患者一旦开始治疗就会保持良好的依从性 [109] 问题13: BLU - 808在荨麻疹适应症中的未满足需求、Dupixent批准的影响及不同专科对风险获益的看法 - 患者更倾向于小分子每日口服解决方案，尽管Dupixent有一定疗效，但公司认为直接针对疾病驱动因素的小分子药物是更好的治疗方法 [113] 问题14: 运营费用在商业和开发项目间的分配、今年盈利和现金流情况及AYVAKIT收益的再投资情况 - 公司在商业和研发项目上都有适度增加投资，以驱动近期和长期增长，elanestinib和BLU - 808是近期优先项目 [119][120] - 公司通过业务发展确保实现战略目标和维持财务状况，近期将一个项目授权给IDRX并获得8000万美元收入 [121]

文章核心观点 Veru公司是一家专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病创新药物的生物制药公司 公司将召开电话会议和网络直播讨论2025财年第二季度财务结果和业务更新 其药物开发项目中的enobosarm和sabizabulin分别在肥胖和动脉粥样硬化炎症治疗方面有进展和潜力[1][3] 会议信息 - 公司将于2025年5月8日上午8点（美国东部时间）召开电话会议和网络直播 讨论2025财年第二季度财务结果并提供业务更新[1] - 网络直播可在公司网站主页和投资者页面访问 电话会议国内拨打1 - 800 - 341 - 1602 国际拨打1 - 412 - 902 - 6706 网络直播存档约三个月可回放 电话回放约中午12点（美国东部时间）起一周内可拨打国内1 - 877 - 344 - 7529 国际1 - 412 - 317 - 0088 密码7682749收听[2] 公司概况 - 公司是专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病创新药物的后期临床阶段生物制药公司 药物开发项目包括两种后期新型小分子药物enobosarm和sabizabulin[3] 肥胖项目（enobosarm） 2b期QUALITY临床试验结果 - 2025年1月27日 公司宣布2b期QUALITY临床试验积极顶线结果 该试验评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂与司美格鲁肽联用 治疗168名肥胖或超重老年患者 试验达到主要预设终点 所有接受enobosarm + 司美格鲁肽治疗的患者在16周时总瘦体重保留有统计学和临床意义上的显著益处 相对瘦体重损失降低71%（p = 0.002） enobosarm 3mg + 司美格鲁肽剂量最佳 瘦体重损失平均相对降低超99%（p < 0.001）[4][5] - 次要临床终点方面 enobosarm + 司美格鲁肽治疗导致脂肪量损失呈剂量依赖性增加 与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 enobosarm 6mg剂量 + 司美格鲁肽组16周时脂肪量相对损失多46%（p = 0.014） 所有enobosarm + 司美格鲁肽组与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 脂肪损失多约33.2% enobosarm 3mg + 司美格鲁肽组脂肪损失多约45.7%[6] - 爬楼梯测试显示 安慰剂 + 司美格鲁肽组42.6%患者16周时爬楼梯功率至少下降10% enobosarm + 司美格鲁肽组与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 爬楼梯功率下降≥10%的受试者比例平均相对降低54.4%（p = 0.0049）[7][8] 安全性与后续试验 - 2b期QUALITY研究安全数据仍处于盲态 2b期扩展临床试验正在进行 预计2025年第二季度完成扩展研究后可获得未盲态完整安全集 独立数据监测委员会建议按设计继续研究[9] - 完成2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分后 参与者进入2b期扩展试验 所有患者停用司美格鲁肽 继续盲态服用安慰剂、enobosarm 3mg或enobosarm 6mg 为期12周 扩展试验将评估enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后脂肪反弹 预计2025年第二季度公布扩展临床试验顶线结果[10] 动脉粥样硬化炎症项目（sabizabulin） 开发策略与依据 - 公司调整sabizabulin药物开发策略 探索其用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的临床开发可能性 公司认为有科学证据和理由评估sabizabulin治疗相关炎症[11] - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病是全球主要死因 炎症和高胆固醇共同导致动脉粥样硬化性心血管疾病 疾病发病和进展主要由动脉壁含胆固醇粥样斑块引发的炎症驱动 即使采用最大程度降低胆固醇疗法 仍存在大量未治疗的残余炎症风险[12] 药物特性与数据 - sabizabulin药代动力学稳定 药物相互作用可能性低 可作为辅助疗法与他汀类药物联用 安全数据库涵盖266名曾参与sabizabulin临床开发项目的患者 临床前炎症研究显示其能抑制所有测试的细胞因子和趋化因子 在2期和3期肺部炎症COVID - 19临床研究中显示出广泛抗炎活性[13] 后续计划 - 公司计划开展小型2期剂量探索概念验证研究 以冠状动脉CT血管造影成像测量的冠状动脉斑块体积和成分为主要终点 评估高敏C反应蛋白和冠状动脉粥样硬化进展 预计2026年上半年完成慢性非临床毒理学研究并提交新药研究申请 公司目前有足够原料药供应拟开展的2期临床研究[15]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度AYVAKIT全球净产品收入达1.494亿美元，其中美国市场为1.294亿美元，美国以外市场为2000万美元 [10] - 公司将AYVAKIT净产品收入全年指引上调至7 - 7.2亿美元 [13][35] - 公司现金状况良好，拥有9亿美元现金 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 AYVAKIT业务 - 第一季度AYVAKIT收入同比增长61%，新患者启动数量在美和国际业务均有增长，停药率保持较低水平，在晚期SM和ISM中呈现多年治疗的积极趋势 [5][11] - 免费商品率已远低于10% [12] 研发业务 - 研发费用因elenestinib和BLU - 808临床研究出现季度环比增量增长 [36] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 自ISM获批以来，美国的处方医生基础已增长两倍，学术和社区医疗场所均有采用 [17] - 约25000名被诊断为SM的患者，仅美国目前被诊断患者的约20%渗透率就能实现20亿美元的年收入 [13] 国际市场 - 国际团队表现出色，同比业绩增长超一倍，预计今年国际业务对营收的贡献仍在10 - 15%范围内 [58][59] - 目前仅德国有ISM报销，预计今年其他市场会陆续跟进，明年及以后将看到ISM在多个市场的增长 [59] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为顶级生物技术公司，专注创新、商业卓越和保持持久财务状况，以在全球投资组合中进行有纪律的投资 [5] - 目标是到2030年AYVAKIT实现20亿美元收入，SM业务达到40亿美元的峰值机会 [6][13] - 扩大销售团队，重点覆盖过敏、皮肤科和胃肠病学领域，以增加可寻址患者群体 [19] - 推进以肥大细胞为导向的研究药物管线，elenestinib和BLU - 808有潜力为公司带来显著价值 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管市场波动，但公司凭借持久的商业增长、强大的现金状况和有纪律的资本分配策略，能够按计划执行业务 [8] - 公司知识产权位于美国且产品成本低，不受生物制药关税影响，未来12个月无重大监管申报计划，目前与FDA的常规互动未受影响 [9] - 公司对实现2030年目标充满信心，将继续推动市场增长 [21] 其他重要信息 - AYVAKIT在PIONEER研究中，三年治疗后的安全性良好，仅3%的患者因治疗相关不良事件停药，25毫克剂量对大多数患者有良好的获益 - 风险比 [23][25] - BLU - 808已启动两项概念验证研究，分别针对过敏性鼻结膜炎和慢性荨麻疹，今年有望分享早期数据 [7][8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Q2的增长情况以及BLU - 808的剂量选择策略 - 公司预计剩余季度会有增长，Q1订单天数少的影响会在Q3弥补，免费商品率波动范围已缩小，公司对实现全年指引和2030年目标有信心 [41][43][44] - BLU - 808采用多种给药方案，1 - 6毫克的剂量范围能覆盖IC90，研究旨在了解药物使用方法和确定最佳剂量，为下一阶段研究做准备 [45][47] 问题2: 指引中考虑的因素、Harbor研究第二部分数据预期以及2030年20亿美元目标是否包含LNSNIP数据 - 指引主要考虑治疗更多患者、新患者启动数量、治疗持续时间、毛利与净收入、免费商品率和国际业务等因素，公司已将季度波动因素纳入指引 [50][51][53] - Harbor研究刚刚启动，目前推测顶线数据时间还为时过早 [55] - 2030年20亿美元目标完全由AYVAKIT驱动，不包含LNSNIP相关数据 [50] 问题3: 国际市场驱动因素、ISM报销情况以及ISM患者剂量升级比例 - 今年国际业务预计贡献营收的10 - 15%，德国业务表现良好，预计其他市场今年会有ISM报销，明年及以后将看到更多市场的增长 [59] - 25毫克剂量对大多数患者适用，剂量升级至50毫克的患者不到10%，PIONEER研究人群可能不代表现实世界情况 [64][66] 问题4: 今年剩余季度的增长轨迹以及国际业务的影响 - 以更新后的全年指引为基准，各季度有独特变量，Q1少的订单日会在Q3弥补，整体患者持续增长，公司朝着指引目标前进 [70][72] 问题5: 今年增长受新专业领域（皮肤科和胃肠病学）与原目标专业领域（过敏科和血液肿瘤学）的影响程度 - 今年增长主要由现有目标专业领域的处方医生基础和患者激活驱动，新专业领域的拓展预计在2026年及以后进一步推动增长 [75][76][77] 问题6: 低于10%的免费药物率的持久性以及4月患者新增趋势 - 免费商品率已远低于10%，预计该比率在今年相对稳定，公司将关注新医保患者获取商业药物的能力 [81][82] - 公司不讨论当前季度情况 [81] 问题7: BLU - 808在Sindhu和过敏性鼻结膜炎中的标准以及与KIT抗体的比较 - 需关注入组情况，目前难以确定标准，研究旨在了解药物最佳给药方案和对患者症状的改善情况 [85] 问题8: 美国以外市场本季度增长持平的驱动因素 - 国际市场潜在需求增长符合预期，Q4的提前订单影响了Q4与Q1的动态，国际业务同比增长近一倍，目前仅德国有ISM报销，更多大市场今年将上线 [89] 问题9: DTC广告策略的评估指标、皮肤科和胃肠病学医生群体规模以及是否会增加诊断患者总数 - DTC广告策略通过提高非使用者对AYVAKIT的认知度、增加患者咨询和新患者启动数量来评估效果 [92][93] - 皮肤科和胃肠病学领域有未开发的已诊断SM患者，拓展该领域有望提高治疗率，促进长期增长 [94] 问题10: 各专业领域治疗患者的比例、当前覆盖和频率情况以及拓展皮肤科和胃肠病学领域后的发展预期 - 目前大多数处方来自过敏科和血液科，过敏科的处方广度增长更快，皮肤科和胃肠病学领域刚刚起步，有很大增长空间 [99] - AYVAKIT的长期安全性数据使其适合更多患者，公司认为现在是拓展过敏科和进入皮肤科、胃肠病学领域的好时机 [100][101] 问题11: 新招聘的销售团队规模与现有销售团队的对比 - 新招聘的销售团队是增量扩张，能提高对现有处方医生的覆盖和频率，并拓展到其他专业领域，公司通过分析确定患者参与度高的领域进行精准覆盖 [104] 问题12: 拓展皮肤科和胃肠病学处方医生后，患者的依从性情况 - 商业环境中，患者是否得到良好控制是关键，与症状严重程度无关，公司整体商业依从性非常高 [106][107] 问题13: BLU - 808在荨麻疹适应症中，Sindu和CSU的未满足需求、Dupixent获批的影响以及皮肤科医生和过敏科医生对风险 - 获益比的看法 - 患者希望有小分子口服解决方案，尽管Dupixent有一定疗效，但公司认为直接针对肥大细胞的小分子药物是更好的治疗方法 [110] 问题14: elenestinib、BLU - 808和提名后首个综合项目的运营支出分配、今年是否有盈利和自由现金流以及AYVAKIT收益是否会再投资于管线 - 公司在资本分配上保持纪律，适度增加SG&A和研发支出，以推动近期和长期增长，elenestinib和BLU - 808是近期优先项目 [116][117] - 公司有良好的业务发展战略，会通过合作等方式实现公司战略目标并保持可持续财务状况 [118][119]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度AYVAKIT全球净产品收入达1.494亿美元，其中美国市场为1.294亿美元，美国以外市场为2000万美元 [13] - 基于积极基本面和对免费商品的额外洞察，公司将AYVAKIT净产品收入全年指引上调至7 - 7.2亿美元 [37] - 研发费用因elanestinib和BLU - 808临床研究出现季度环比增量增长，销售、一般和行政费用（SG&A）第一季度与上一季度持平，预计后续两者都将有适度增长 [38] - 公司现金状况良好，拥有9亿美元现金 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 AYVAKIT业务线 - 第一季度AYVAKIT收入同比增长61%，新患者启动数量在美和国际业务均有增长，停药率保持较低水平，在晚期系统性肥大细胞增多症（SM）和惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）中呈现多年治疗的积极趋势 [7][15][16] - 免费商品率目前远低于10%，这一有利动态促使公司上调全年收入指引 [16][17] 研发业务线 - elenestinib的关键HARBOR研究已启动，旨在提供超越症状控制、涉及器官愈合和疾病修饰的创新治疗 [10] - BLU - 808已启动两项概念验证研究，分别针对过敏性鼻结膜炎和慢性荨麻疹，计划今年分享早期数据，下半年还将启动过敏性哮喘和肥大细胞活化综合征（MCAS）的研究 [9][35] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 自ISM获批以来，美国的处方医生基础增加了两倍，学术和社区医疗场所均有采用 [20] - 约25000名被诊断为SM的患者中，仅美国市场20%的渗透率就能带来20亿美元的年收入 [17] 国际市场 - 目前仅德国有ISM报销，预计今年其他市场会陆续跟进，长期来看国际业务有望在更多市场实现增长 [65] - 国际业务团队表现出色，同比收入增长超一倍，但季度间可能因分销商订单时间、外汇等因素出现波动 [64][66] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为顶级生物技术公司，核心聚焦创新、商业卓越和保持持久财务状况，以在全球投资组合中进行有纪律的投资 [7] - 目标是到2030年使AYVAKIT收入达到20亿美元，实现40亿美元的SM业务峰值机会 [8][17] - 通过扩大销售团队，重点覆盖过敏、皮肤科和胃肠病学等专科医生，以增加可寻址患者群体 [21][22] - 持续推进以肥大细胞为靶点的研究药物管线，如elenestinib和BLU - 808，有望为公司带来显著价值提升 [9][10] - 公司凭借在美国的知识产权和低成本商品，免受潜在生物制药关税影响，且未来12个月无重大监管申报计划，目前与FDA的常规互动未受人员变动影响 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管行业第一季度存在财务逆风，但公司凭借强大的商业执行实现了收入增长，且基础需求增长符合预期，为长期收入增长奠定基础 [7][13][14] - 公司对AYVAKIT的市场前景充满信心，认为其临床优势、不断扩大的处方医生基础和活跃的患者群体将推动业务持续增长 [18][24] - 公司有能力应对外部环境变化，通过战略投资和业务发展维持可持续的财务状况，实现长期增长目标 [11][124][125] 其他重要信息 - AYVAKIT在PIONEER研究中展现出卓越的长期安全性，三年治疗期间治疗相关不良事件的频率和严重程度保持稳定，仅3%的患者因治疗相关不良事件停药 [26][27] - 25毫克剂量的AYVAKIT为大多数患者提供了出色的获益 - 风险比，超过90%的患者维持该剂量，而病情较重患者可安全地将剂量增至50毫克 [27][28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第二季度AYVAKIT增长情况及BLU - 808剂量选择策略 - 公司预计剩余季度会实现增长，第一季度订单天数少的影响会在第三季度得到弥补，全年增长符合预期 [44][45] - 免费商品率已大幅降低风险，后续需关注新医保患者获取商业药物的情况，目前公司对全年指引有信心 [46][47] - BLU - 808采用多种给药方案，1 - 6毫克的剂量范围能覆盖IC90，有助于了解疾病生物学和症状反应，为后续研究确定最佳剂量 [48][50][51] 问题2: 收入指引考虑因素、Harbor研究数据预期及2030年目标是否包含LNSNIP因素 - 收入指引主要考虑治疗更多患者、患者启动和持续治疗情况，以及免费商品率、国际业务等因素，已考虑季度间波动和季节性因素 [55][57][59] - Harbor研究刚刚启动，目前推测顶线数据时间尚早 [61] - 2030年20亿美元目标完全由AYVAKIT驱动，不包含LNSNIP因素 [55] 问题3: 国际市场驱动因素、ISM报销进展及ISM患者剂量升级情况 - 国际业务预计今年占比仍在10 - 15%，德国业务表现良好，预计其他市场的ISM报销将在今年及以后陆续上线 [65] - 季度间波动受分销商订单时间、外汇等因素影响，但整体业务呈增长趋势 [66] - 实际商业患者中，不到10%的患者会将剂量升级至50毫克，25毫克剂量的获益 - 风险比仍适用于大多数患者 [68] 问题4: 剩余季度收入增长轨迹及国际业务影响 - 各季度有独特变量，第一季度少的订单日会在第三季度弥补，整体增长基于稳定的患者增长和更新后的全年指引 [76][77][78] 问题5: 今年增长受新专科和原目标专科的影响程度 - 今年增长主要由现有目标专科的活跃处方医生基础和患者群体驱动，新专科（皮肤科和胃肠病学）的拓展预计在2026年及以后发挥更大作用 [80][81][82] 问题6: 低于10%的免费药物率的持久性及4月患者新增趋势 - 第一季度大量患者能够获取商业治疗，降低了免费商品率的风险，预计该比率全年相对稳定，后续需关注新医保患者获取商业药物的情况 [85][86] 问题7: BLU - 808在Sindhu和过敏性鼻结膜炎中的成功标准及与KIT抗体的比较 - 需根据研究入组情况确定数据发布节奏，目前旨在了解不同给药方案的优化和对患者症状的改善，具体疗效需进一步研究 [89][90] 问题8: 美国以外市场本季度增长持平的驱动因素 - 国际市场基础需求增长符合预期，季度间收入持平受分销商市场订单波动和第四季度提前下单影响，国际业务同比增长近一倍，未来更多市场将上线 [94][95] 问题9: 直接面向消费者（DTC）广告策略的评估指标及皮肤科和胃肠病学医生群体情况 - DTC广告旨在提高AYVAKIT的认知度和让患者了解积极治疗经验，评估指标包括非用户认知度增长、患者咨询和启动治疗的数量增加 [98][99] - 皮肤科和胃肠病学领域存在未开发的SM患者治疗机会，有望增加诊断率和治疗率 [99] 问题10: 不同专科医生治疗患者的比例、目前覆盖情况及拓展后的变化 - 目前大多数处方来自过敏科和血液肿瘤科医生，过敏科的处方广度增长较快，皮肤科和胃肠病学领域刚刚起步，各专科都有增长空间 [102][103] 问题11: 新招聘销售团队的规模与现有团队的对比 - 新招聘的销售团队是增量扩张，将提高对现有处方医生的覆盖频率，并拓展到其他专科，公司通过精准分析确定重点覆盖区域 [108] 问题12: 拓展到皮肤科和胃肠病学处方医生后患者的依从性 - 商业环境中患者依从性的关键是症状控制，而非症状严重程度，公司整体商业依从性极高，患者一旦开始治疗就会保持良好的依从性 [110][111][112] 问题13: BLU - 808在慢性荨麻疹适应症中的未满足需求、Dupixent获批的影响及不同专科医生对风险 - 获益的看法 - 小分子每日口服解决方案是患者的需求，尽管Dupixent有一定疗效，但直接针对疾病驱动因素（肥大细胞）的小分子药物仍是首选 [116] 问题14: elenestinib、BLU - 808和其他项目的运营支出分配、今年盈利和现金流情况及AYVAKIT收益再投资计划 - 公司在资本分配上保持纪律，会适度增加SG&A和研发支出，以推动近期和长期增长，elenestinib和BLU - 808是近期重点项目 [122][123] - 公司有良好的业务发展记录，会通过合作和授权等方式实现公司战略目标和维持可持续财务状况 [124][125]

JENA, Germany, April 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- InflaRx N.V. (Nasdaq: IFRX), a biopharmaceutical company pioneering anti-inflammatory therapeutics by targeting the complement system, today announced that it will report its first quarter 2025 financial and operating results on May 7, 2025, before the market opens. No conference call is planned. About InflaRx InflaRx (Nasdaq: IFRX) is a biopharmaceutical company pioneering anti-inflammatory therapeutics by applying its proprietary anti-C5a and anti-C5aR tec ...

文章核心观点 Avalo Therapeutics公司首席执行官Garry Neil博士将于2025年5月8日下午3点在纽约举行的公民生命科学会议上发表演讲 ，公司网站将提供直播和回放 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司 ，专注于免疫失调治疗 ，主要资产是针对炎症性疾病的AVTX - 009 [3] - 公司网站为www.avalotx.com ，投资者可在https://ir.avalotx.com的 “新闻/活动” 板块查看直播和回放 ，存档网络直播至少可回放30天 [2][3] 产品信息 - AVTX - 009是一种人源化单克隆抗体 ，能高亲和力结合白细胞介素 - 1β并中和其活性 ，白细胞介素 - 1β是炎症过程的核心驱动因素 ，抑制它可能对多种炎症性疾病有效 [4] 联系方式 - 媒体和投资者咨询可联系公司首席财务官Christopher Sullivan ，邮箱ir@avalotx.com ，电话410 - 803 - 6793 ，或联系Meru Advisors的Lauren Glaser ，邮箱lglaser@meruadvisors.com [5]