SOMERSET, N.J., Dec. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), a global leader in cell therapy, today announced that Ying Huang, Ph.D., the company’s Chief Executive Officer, will present the latest company updates at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco, CA, on Wednesday, January 14th, 2026, at 9:00 a.m. PT. The live webcast will be available to investors and other interested parties by accessing the Investor Relations section of ...

核心观点 - 传奇生物在2025年美国血液学会年会上公布了其核心产品CARVYKTI的长期临床数据以及新型同种异体CAR-T候选产品LUCAR-G39D的初步数据 这些数据进一步巩固了CARVYKTI在多发性骨髓瘤治疗中的领先地位 并展示了公司在下一代细胞疗法平台上的持续创新能力 [1][4][12] CARVYKTI长期疗效数据 - **在三线治疗患者中展现出卓越的长期生存获益**：针对既往接受过三线治疗的三重暴露患者 单次输注CARVYKTI后观察到的中位无进展生存期长达50.4个月 这是该重度经治人群中报告的BCMA靶向CAR-T疗法中最长的PFS结果之一 [1][8] - **早期治疗与更强的免疫适应性相关**：来自CARTITUDE-1和CARTITUDE-4研究的分析表明 在既往接受过一或二线治疗的更早阶段使用CARVYKTI的患者 表现出更强的免疫适应性 包括更高的基线CD4+初始T细胞水平和更具免疫活性的肿瘤微环境 这与更长的PFS相关 [3][4] - **在标准风险患者中显示出高持续缓解率**：在CARTITUDE-4研究中 中位随访33.6个月时 意向治疗人群中标准风险细胞遗传学患者的30个月PFS率为71.0% 而在实际治疗人群中 这一比例高达80.5% 此外 所有在输注后12个月达到微小残留病灶阴性完全缓解的26名患者 在30个月时均保持无进展 [7][9] 下一代产品LUCAR-G39D初步数据 - **在B细胞非霍奇金淋巴瘤中显示出令人鼓舞的初步安全性和有效性**：针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的LUCAR-G39D早期1期研究数据显示 截至2025年10月1日 在16名接受治疗的患者中 总体缓解率为75% 完全缓解率为37.5% 且83.3%的应答者在数据截止时仍处于缓解状态 [10][11] - **初步安全性特征可控**：在16名患者中 未报告剂量限制性毒性 不良事件相关死亡 免疫效应细胞相关神经毒性综合征 肿瘤溶解综合征 第二原发恶性肿瘤或移植物抗宿主病 细胞因子释放综合征发生率为56.3% 且所有病例均已缓解 [11] 公司战略与市场地位 - **公司是全球细胞疗法领域的领导者**：传奇生物拥有超过2900名员工 是最大的独立细胞治疗公司 处于CAR-T细胞疗法革命的前沿 [71] - **通过合作与创新拓展产品管线**：公司与强生旗下杨森公司合作开发并商业化CARVYKTI 该产品已在美国 欧盟和日本获批 公司正以此为基础 推动其尖端细胞治疗模式管线的未来创新 [65][71] - **致力于开发更有效 可及的细胞疗法**：公司旨在通过深入了解免疫适应性以及开发同种异体CAR-T平台 为患者提供更有效 更易获得的细胞疗法 [12]

**公司概况与核心项目** * 公司为Chimeric Therapeutics (ASX:CHM) 专注于细胞疗法 特别是CAR-T领域[1] * 公司目前有四个一期临床试验正在进行中 涉及三个不同的FDA研究性新药申请 并在美国多个中心开展[1] * 核心项目CHM 2101是首个进入临床试验的靶向CDH17的CAR-T疗法[2] * 项目基于超过十年的临床前研究 相关成果于2022年5月发表在《Nature Cancer》并成为封面文章[8][9] * 临床前数据显示 第三代CDH17 CAR-T能完全根除神经内分泌肿瘤 胃癌和胰腺癌的异种移植肿瘤模型[9][10] **临床试验进展与数据** * FDA研究性新药申请于2023年11月获批 并于2025年4月获得快速通道资格[10][11] * 试验设计为灵活的自适应一期/二期研究 探索三个剂量水平[12] * 剂量水平一为5000万细胞 已完成4例患者治疗 证明安全且有一例患者持续获益[12][14] * 剂量水平二为1.5亿细胞 已完成2例患者治疗 证明安全且观察到初步抗肿瘤活性[14][17] * 患者五在剂量水平二治疗后 目标病灶缩小12%[17] * 剂量水平三为4.5亿细胞 患者招募正在进行中[15] * 总计已治疗8例患者 计划共治疗约15例患者[11][12] * 已完成10次符合药品生产质量管理规范的成功生产运行[11][44] **临床观察与患者案例** * 观察到细胞因子释放综合征 均为神经内分泌肿瘤患者 一例为1级 一例为3级[16][34][36] * 一例结直肠癌患者接受剂量水平一治疗约9个月后 持续保持病情稳定且生活质量显著改善[28][29][30][32] * 细胞因子释放综合征被视为免疫系统被激活的潜在信号 在经验丰富的中心可管理[35][36][37] **目标市场与商业前景** * 项目针对的全球市场规模去年约为270亿美元 且呈增长趋势[43] * 公司指出CAR-T疗法可能在二期研究结束后即可申请上市 无需大型三期研究[45] * 已有众多大型制药公司对该靶点和CAR-T疗法表现出兴趣[46] * 与潜在竞争对手的CDH17抗体相比 该疗法目前未观察到脱靶效应[44] **未来计划与关键节点** * 2026财年的重点是完成一期临床研究 确定是否需要进行剂量水平三的探索[45] * 安全性监测委员会将根据安全性和有效性数据决定后续剂量水平[45][50] * 已开始为二期临床做准备 并收到全球多家医院参与试验的请求[46] * 未来几周将有更多数据读出[51]

技术突破 - 宾夕法尼亚大学团队开发了体内原位生成CAR-T细胞的新技术(in vivo CAR-T)，通过注射脂质纳米颗粒(LNP)递送mRNA，在体内重编程T细胞以治疗心脏纤维化疾病，该方法类似mRNA疫苗，仅需简单注射即可生成CAR-T细胞，有望解决当前CAR-T疗法工艺复杂、周期长、价格高昂等难题[2] - 该技术已应用于癌症、自身免疫疾病及纤维化疾病治疗，相关公司Capstan Therapeutics获得3.4亿美元融资，创始团队包括CAR-T先驱Carl June、mRNA技术奠基人Drew Weissman及in vivo CAR-T发明人Jonathan Epstein[2] 临床进展 - Capstan公司CAR-T疗法CPTX2309(anti-CD19 in vivo CAR-T)于2025年6月11日启动1期临床试验，用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病[3] - 临床前实验显示，在啮齿类动物模型(人源化小鼠)和非人灵长类模型(食蟹猴)中，靶向脂质纳米颗粒(tLNP)成功将CAR mRNA靶向递送至CD8+ T细胞，展现出对癌症和自身免疫疾病的良好治疗前景和安全性[3] 行业现状 - 自2017年以来美国FDA已批准6款用于治疗B细胞恶性肿瘤的CAR-T细胞疗法，全球还有数百种CAR-T及CAR-NK产品在临床试验中[4] - 当前CAR-T疗法存在生产制造挑战(成本、时间、规模)、地域限制、专业治疗中心数量有限、需淋巴细胞清除化疗及病毒载体安全性问题等限制因素[4] - CAR-T疗法在治疗B细胞介导的自身免疫疾病方面显示巨大潜力，已在系统性红斑狼疮、肌炎等疾病中展现显著临床益处[5] 技术优化 - 开发新型可电离脂质L828并优化LNP配方，显著降低肝脏积累，通过偶联anti-CD5抗体实现对脾脏免疫细胞的特异性靶向[7] - 为特异性靶向CD8+ T细胞，将anti-CD8抗体与L829-LNP偶联，在人源化小鼠模型中显示优先改造CD8+ T细胞，并表现出抗原特异性细胞毒性、增殖和细胞因子产生[9] - 对anti-CD19 CAR mRNA的非编码区(UTR)和密码子进行优化，设计出CAR2序列，具有更高表达水平和肿瘤细胞杀伤效果[9] 治疗效果 - 在人源化小鼠模型中，静脉注射CD8-L829-tLNP-CD19后1小时脾脏B细胞开始减少，3小时后几乎完全清除，每3天注射一次共3次可维持14天的B细胞耗竭[10] - 在人源化白血病异种移植小鼠模型中，30微克剂量CD8-L829-tLNP-CD19在首次注射后2天内使4/5小鼠几乎完全清除肿瘤，第2次注射后3天内所有小鼠肿瘤完全清除[12] - 在食蟹猴模型中，CD8-L829-tLNP-CD20治疗耐受性良好，观察到血液和组织中B细胞的深度短暂性耗竭，记忆B细胞几乎完全清除，重新出现的B细胞主要表现为幼稚细胞，提示免疫系统重置[16] 治疗方案 - 在食蟹猴实验中，三剂注射方案在1.5毫克/千克体重剂量组出现1例免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征[16] - 两剂方案效果相当，表现出更好的安全性和耐受性，避免了第三剂注射后的IL-6水平升高等潜在风险[18]

核心观点 - 传奇生物2025年第一季度CARVYKTI实现净销售额3.69亿美元 同比增长136% 累计治疗超6000名患者 公司预计2026年实现整体盈利[1][2][6] - 现金及定期存款达10亿美元 预计资金可支撑至2026年第二季度[6][7] - 欧洲CHMP与澳大利亚TGA批准CARVYKTI新增适应症及生存期数据标签扩展[6][7] 监管进展 - 欧洲CHMP支持将CARTITUDE-4研究的总生存期数据纳入CARVYKTI产品标签 显示统计学显著改善[6][7] - 澳大利亚TGA批准CARVYKTI用于二线及以上多发性骨髓瘤治疗 适用于至少接受过一种治疗且对来那度胺耐药 或接受过三种疗法的患者[6][7] 业务发展 - CARVYKTI季度净销售额达3.69亿美元 较2024年同期的7850万美元增长136%[6][12] - 累计治疗患者数量突破6000名[6][7] - 比利时根特Tech Lane设施启动临床生产 预计2025年底启动商业生产[6][7] - 发布2024财年ESG报告 遵循SASB生物技术行业标准及GHG协议[7] 财务表现 - 总收入1.95亿美元 较2024年同期的9400万美元增长107%[12][14] - 合作收入1.856亿美元（2024年同期：7850万美元）[12][14] - 许可收入930万美元（2024年同期：1220万美元）[7][12][14] - 净亏损1.009亿美元（2024年同期：5980万美元）[12][14] - 调整后净亏损2700万美元（2024年同期：8530万美元）[12][24] - 现金及定期存款10亿美元[6][7] - 研发费用1.019亿美元（2024年同期：1.01亿美元）[12] - 销售分销费用4100万美元（2024年同期：2420万美元）[12] 现金流与资产负债 - 期末现金及现金等价物4.417亿美元[14][18] - 总资产16.16亿美元（2024年底：16.70亿美元）[16] - 总负债5.979亿美元（2024年底：6.296亿美元）[16][17] - 经营活动现金流净流出1.038亿美元（2024年同期：净流入1550万美元）[18]

核心观点 - 传奇生物将在2025年5月13日上午8点举办投资者电话会议，回顾2025年第一季度业绩 [1] 公司情况 - 公司是全球细胞疗法领导者，拥有超2500名员工，是最大的独立细胞疗法公司及癌症治疗先驱 [3] - 公司处于CAR - T细胞疗法革命前沿，与强生合作开发和销售CARVYKTI，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 [3] - 公司以美国为中心，构建端到端细胞疗法公司，扩大领导地位以提升CARVYKTI患者可及性和治疗潜力，并计划推动前沿细胞疗法创新 [3] 会议安排 - 高级领导将在网络直播和电话会议中概述公司本季度业绩 [1] - 投资者等可通过链接加入电话会议直播 [1] - 电话会议结束约两小时后，可在公司网站投资者关系板块的活动和演示部分查看网络直播回放和财报新闻稿 [2] 联系方式 - 投资者联系人为Jessie Yeung，电话(732) 956 - 8271，邮箱jessie.yeung@legendbiotech.com [5] - 媒体联系人为Mary Ann Ondish，电话(914) 552 - 4625，邮箱media@legendbiotech.com [5] 信息渠道 - 可访问www.legendbiotech.com了解更多信息，也可在X（原Twitter）和LinkedIn上关注公司 [4]

文章核心观点 公司宣布退出其位于马萨诸塞州伍斯特的制造工厂租赁并出售部分固定资产 预计节省开支 同时继续推进现有产品组合和开展新临床试验 [1][2][3] 公司动态 - 公司退出位于马萨诸塞州伍斯特的制造工厂租赁 并将包括家具和设备在内的某些固定资产出售给艾伯维生物研究中心公司 售价100万美元 [1] - 公司已将其总部迁至马萨诸塞州沃尔瑟姆的索耶路95号 [2] - 因终止租赁 公司预计未来24个月与租赁相关的现金开支节省约200万美元 [2] 产品研发 - 公司将继续推进现有产品组合 预计在2025年下半年支持并启动MB - 109的新临床试验 用于治疗复发性胶质母细胞瘤和高级别星形细胞瘤 [3] - MB - 109是MB - 101（靶向IL13Rα2的CAR - T细胞疗法）和MB - 108（HSV - 1溶瘤病毒）的联合治疗方案 旨在利用MB - 108使免疫 “冷” 肿瘤变 “热” 提高MB - 101 CAR - T细胞疗法的疗效 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 专注于将细胞疗法的医学突破转化为难治性癌症的潜在疗法 与顶级医疗机构合作推进CAR - T疗法的开发 [5] - 公司普通股根据1934年《证券交易法》注册 并向美国证券交易委员会提交定期报告 由Fortress Biotech, Inc. 创立 [5]