文章核心观点 公司宣布在慢性自发性荨麻疹（CSU）的2期临床试验中，barzolvolimab在52周时显著改善血管性水肿，数据进一步支持其临床益处，公司正进行全球3期项目 [1][2][8] 分组1：Barzolvolimab介绍 - Barzolvolimab是一种人源化单克隆抗体，能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并抑制其活性，目前正研究用于多种疾病，未来还有更多适应症计划 [4] 分组2：2期CSU研究情况 - 研究为随机、双盲、安慰剂对照、平行组2期研究，评估barzolvolimab多剂量方案在有症状CSU患者中的疗效和安全性，确定最佳给药策略 [5][7] - 208名患者按1:1:1:1比例随机分配接受不同剂量barzolvolimab或安慰剂皮下注射，16周安慰剂对照治疗期后进入36周活性治疗期，52周后进入24周随访期 [7] - barzolvolimab达到研究主要疗效终点，与安慰剂相比，所有剂量水平在第12周UAS7较基线有统计学显著变化 [7] 分组3：2期CSU研究关键发现 - 77%基线时有血管性水肿的150 mg Q4W治疗患者在第52周无血管性水肿 [5][6] - 第52周，150 mg Q4W组血管性水肿症状较基线平均降低86%，300 mg Q8W组降低82% [6] - 接受barzolvolimab治疗的患者在52周治疗期间高达72%的时间无血管性水肿 [6] - 第52周，高达87%的患者报告AAS7有临床意义的改善（>8分） [6] 分组4：3期项目情况 - 公司目前正为barzolvolimab在CSU开展全球3期项目，由两项3期试验组成，旨在确定其在经H1抗组胺治疗仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性，研究也包括经生物制剂治疗仍有症状的患者，目前正在招募患者 [8] 分组5：慢性自发性荨麻疹（CSU）介绍 - CSU特征为出现荨麻疹或风疹6周或更长时间且无明确特定触发因素或原因，皮肤肥大细胞激活导致皮肤瘙痒、肿胀和炎症发作，可能持续数年甚至数十年，目前疗法仅对部分患者有症状缓解作用 [9] 分组6：公司介绍 - 公司致力于免疫学新领域，追求基于抗体的新型治疗方法，改善过敏、炎症和自身免疫性疾病患者生活 [10]

业绩总结 - 在76周后，接受150 mg Q4W剂量的患者中，41%实现了完全应答（UAS7=0）[40] - 在52周时，150 mg Q4W剂量的患者中，71%实现了完全应答，而300 mg Q8W剂量的患者中为52%[41] - 在12周时，150 mg Q4W剂量的患者中，51%实现了完全应答，而安慰剂组仅有6%[41] - 93%的接受治疗的患者在研究中表现出临床显著的反应[14] - 76周后，56%的150 mg Q4W剂量患者和47%的300 mg Q8W剂量患者实现了良好控制（UAS7<6）[50] - 207名患者参与了该研究，主要评估基线UAS7在12周时的平均变化[22] 用户数据 - 92%的患者报告CSU对其日常生活有中到高的影响[11] - 40%至48%的患者在76周时表示CSU对其生活质量没有影响（评分为0-1）[53] - 在第12周，65%的患者报告CSU对生活质量没有影响，第52周为82%，第76周为48%[57] 新产品和新技术研发 - Barzolvolimab在第12周的完全应答率为51%，第52周为71%，第76周为41%[57] - Barzolvolimab在治疗CSU患者中显示出无与伦比的完全应答率，患者症状完全缓解[59] - Barzolvolimab为之前对omalizumab无反应的患者提供了潜在的治疗选择[59] 安全性和风险评估 - 大多数不良事件为轻度（1级），且在随访期间可逆[25] - 该药物的安全性得到了验证，患者和医生认可其明显的获益与风险比[59] - 患者在用药后7个月仍能保持快速和持久的反应[59]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Celldex Therapeutics（CLDX） - **行业**：制药行业，专注于慢性自发性荨麻疹（CSU）等疾病的药物研发 纪要提到的核心观点和论据 巴佐鲁单抗（Barzolumab）的研发进展 - **多适应症布局**：2020年展示了vargolumab项目数据，如今巴佐鲁单抗处于CSU的II期研究，还在慢性诱导性荨麻疹、嗜酸性食管炎、疣状苔藓和特应性皮炎等四个适应症进行II期开发 [7]。 - **CSU研究成果**：今年在AYAKE会议将展示已完成的CSU II期研究数据，该研究为76周大型随机II期研究，巴佐鲁单抗在各时间点均展现出该领域最高的完全缓解率，患者用药两周后即可快速完全缓解，缓解率在52周的积极治疗中持续保持 [8]。 巴佐鲁单抗的疗效优势 - **高完全缓解率**：76周研究中，治疗结束七个月后，高达41%的患者仍有完全缓解，且涵盖对奥马珠单抗无反应的患者，完全缓解与患者生活质量改善直接相关 [9]。 - **持续改善症状**：UAS 7评分在用药后迅速改善，至52周持续提升，76周时150毫克和300毫克组的基线UAS 7评分平均变化仍大于20分 [29]。 - **优于其他治疗**：完全缓解率高于许多患者接受其他治疗时的积极治疗阶段，且专家认为巴佐鲁单抗治疗后的影响和持久性明显优于该疾病的自发缓解 [31][32]。 巴佐鲁单抗的安全性 - **耐受性良好**：长期使用具有良好的安全性，风险获益比有利，随访期未发现新的安全信号，最常见事件轻微、可逆 [20]。 - **副作用轻微**：抑制KIT可能导致中性粒细胞计数减少和毛发、皮肤色素沉着变化，但均为轻度，无临床意义，不影响大多数患者，且可完全逆转 [21][24]。 巴佐鲁单抗的市场潜力 - **满足治疗需求**：CSU患者急需更有效的治疗方案，巴佐鲁单抗有望成为中重度CSU患者的首选药物 [8]。 - **医生认可度高**：调查显示医疗服务提供者在选择CSU治疗方法时，更看重疗效和生活质量相关特征，巴佐鲁单抗的数据得到医学界认可 [11]。 - **III期研究推进**：正在进行两项III期临床研究，计划在40个国家招募约915名患者，预计2026年夏季完成招募 [39]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **患者特征**：研究患者病情严重，70%的UAS 7评分大于28，血管性水肿发生率超70%，约20%接受过奥马珠单抗治疗，皮肤病生活质量指数平均得分15.7 - 17.4，表明CSU对生活质量影响大 [17]。 - **随访参与度**：161名患者完成52周治疗期，其中151名（94%）完成额外六个月随访期，数据可靠 [18]。 - **副作用细节**：中性粒细胞计数在随访期恢复到基线水平；毛发颜色变化中位发生时间为治疗后3.4个月，中位解决时间为5.6个月；皮肤色素沉着变化中位发生时间为8个月，中位解决时间为7.3个月 [22][25][55]。 - **治疗方案优化**：III期研究为300毫克剂量组增加负荷剂量，以实现更快速的反应和维持缓解，预计也会使150毫克剂量组受益 [94][96]。

文章核心观点 公司宣布巴佐伏利单抗（barzolvolimab）治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的新数据，显示出显著、持久的完全缓解效果和生活质量改善，该药物耐受性良好，有望成为变革性治疗选择，公司正在进行全球3期项目 [1][2][3] 药物信息 - 巴佐伏利单抗是一种人源化单克隆抗体，能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并抑制其活性，目前正在CSU、慢性诱导性荨麻疹（CIndU）、结节性痒疹（PN）、嗜酸性食管炎（EOE）和特应性皮炎（AD）中进行研究，未来还有其他适应症计划 [10] 研究信息 2期研究 - 随机、双盲、安慰剂对照、平行组2期研究评估了巴佐伏利单抗多种剂量方案在抗组胺治疗后仍有症状的CSU患者中的疗效和安全性，共208名患者参与，药物在所有剂量水平达到主要疗效终点 [11] 3期项目 - 公司正在进行巴佐伏利单抗治疗CSU的全球3期项目，包括两项3期试验，旨在确定其在H1抗组胺治疗后仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性，研究也纳入生物制剂治疗后仍有症状的患者，目前正在招募患者 [12] 数据亮点 76周数据 - 给药结束7个月后，150mg每4周一次（Q4W）治疗组41%患者持续完全缓解（UAS7=0），48%患者报告CSU不再影响其生活质量（DLQI=0/1），KIT相关耐受性事件可逆，3期CSU试验正在招募患者 [5] 疗效数据 - 给药一周后UAS7即有快速显著改善，各剂量水平从基线到第12周UAS7较安慰剂有统计学显著变化，这些改善在第52周持续或加深并延续到第76周，150mg Q4W治疗组第76周UAS7较基线平均变化为 -20.42，300mg每8周一次（Q8W）治疗组为 -21.10 [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组41%患者、300mg Q8W治疗组35%患者完全缓解（UAS7=0） [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组56%患者、300mg Q8W治疗组47%患者疾病得到良好控制（UAS7≤6） [6] - 第76周，150mg Q4W治疗组48%患者、300mg Q8W治疗组40%患者报告CSU对其生活质量无影响 [6] 安全性数据 - 76周内巴佐伏利单抗耐受性良好，安全性良好，最常见不良事件为1级（轻度）、机制相关（KIT）且可逆，随访期间未发现新的安全信号，中性粒细胞减少事件在治疗期间迅速缓解，与感染无关，治疗结束后中性粒细胞计数恢复基线，轻度头发颜色变化和皮肤色素减退在停药后可逆 [7] 其他信息 - 研究结果在2025年EAACI大会上公布，可在公司网站“科学”部分的“出版物”页面查看 [2][8] - 公司将于美国东部时间下午6点举办电话会议/网络直播讨论结果，可通过公司网站投资者关系页面的活动部分访问直播和存档，也可电话参与 [9] 疾病信息 - CSU特征为出现荨麻疹或风团6周或更长时间，无明确特定诱因，皮肤肥大细胞激活导致瘙痒性荨麻疹、肿胀和炎症发作，可持续数年甚至数十年，目前疗法仅能为部分患者提供症状缓解 [13] 公司信息 - 公司致力于免疫学新领域，追求基于抗体的新型治疗方法，以改善过敏、炎症和自身免疫性疾病患者的生活 [14]