欧洲药品管理局人用药品委员会对Elfabrio的负面意见 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Protalix BioTherapeutics及其合作伙伴Chiesi Group的Elfabrio修订给药方案发出负面意见 [1] - 该负面意见针对Elfabrio用于法布里病的2毫克/千克体重每4周一次输注的新给药方案 [2] Elfabrio修订给药方案的申请内容 - 公司申请批准Elfabrio的2毫克/千克体重每4周一次输注的给药方案 该方案是在目前已批准的1毫克/千克体重每2周一次输注方案基础上的补充 [2] 公司对审查结果的回应及提交依据 - Chiesi全球罕见病业务执行副总裁对审查结果表示失望 [3] - 提交给欧洲药品管理局人用药品委员会审查的依据来自BRIGHT试验及其正在进行的开放标签扩展研究的数据 [3] - 两项研究合并后的中位暴露时间接近六年 [3] - 额外支持来自对先前试验的建模和暴露-反应分析 [4] 审查结果与行业动态 - 欧洲药品管理局人用药品委员会认为现有数据不足以得出相似疗效的结论 [4] - 同一疾病领域 uniQure公司分享了其法布里病基因疗法AMT-191的1/2a期试验初步数据 [4] - 截至2025年7月24日 第一队列所有四名患者显示α-半乳糖苷酶A活性大幅增加 范围在平均正常水平的27至208倍之间 [5] 公司市场表现 - Protalix BioTherapeutics股价遭遇抛售压力 [2] - 公司股价下跌29.83%至1.68美元 [5]