研究背景与核心发现 - MyClimb研究是针对18岁以下MYBPC3基因相关肥厚型心肌病（HCM）的最大规模非干预性自然史研究 截至2025年7月纳入213名患者 其中回顾性数据173例 前瞻性数据42例 覆盖美国、加拿大、西班牙和英国27个中心[1][2][5] - 93%的参与者属于非梗阻性HCM表型 该类型目前尚无获批疗法[1][3] - MYBPC3基因突变是HCM最常见遗传病因 儿童发病占比约17% 其中2%在婴儿期出现症状 美国约有3000名患病儿童及13000名成年后确诊患者[6] 基因分型与风险分层 - 纯合子（双等位基因截断变异）患者几乎全部在1岁前死亡或需要心脏移植[3] - 复合杂合子（截断变异+错义变异）中位诊断年龄2.9岁 63%出现心衰相关住院 27%需要移植或死亡[3] - 杂合子（单等位基因变异）中位诊断年龄6.5岁 27%经历心衰相关住院 13%出现心律失常症状[3] 临床指标与治疗方向 - 左心室质量指数（LVMI）被确认为关键风险预测指标 每增加10g/m²会导致严重事件风险上升10% 可能作为基因疗法临床试验的替代终点[2][3] - TN-201基因疗法采用AAV9载体通过静脉输递送功能性MYBPC3基因 已获得FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 以及欧盟孤儿药资格[7] - 公司计划在2025年第四季度公布Cohort 1的长期随访数据及Cohort 2的初步数据[7] 研发管线与公司战略 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于针对心脏病根本原因的治愈性疗法 主要管线包括针对MYBPC3-HCM的TN-201基因疗法和针对PKP2-ARVC的TN-401基因疗法[8] - 研发平台整合靶标验证、衣壳工程和制造能力 同时开发临床阶段小分子HDAC6抑制剂TN-301用于心衰治疗 以及多个针对罕见病和常见心脏病的临床前项目[8]

涉及的公司和行业 * 公司为Tenaya Therapeutics (TNYA) 专注于心脏基因疗法 开发治疗遗传性心肌病的基因疗法 [3][5][6] * 行业为生物技术/基因治疗 特别是针对心脏疾病的基因治疗领域 [6][7][9] 核心观点和论据 公司管线与临床进展 * 公司拥有三条临床阶段项目管线 包括两种新型基因疗法TN-201和TN-401 [6] * TN-201针对MyBPC3基因突变引起的肥厚型心肌病(HCM) 美国患者约120,000人 计划在2025年第四季度公布首批6名患者的数据 [7][8][16] * TN-401针对PKP2基因突变致心律失常性右心室心肌病(ARVC) 美国患者约70,000人 计划在2025年第四季度公布首批3名患者的数据 [9][23][15] * 两个项目均采用AAV9载体递送全长功能基因 旨在解决蛋白质单倍体不足导致的疾病 [9][19][28] * 数据安全监测委员会(DSMB)已审查队列数据并建议按方案扩展研究 [14][15] 蛋白质测量的方法与挑战 * 使用液相色谱质谱(LCMS)技术定量心肌活检样本中的特定蛋白质 该方法比抗体法更直接、稳健且无偏倚 [35][52][88] * 关键挑战在于患者本身产生部分背景蛋白质 基因疗法产生的蛋白质与内源蛋白质无法区分 [10][36] * 采用肌球蛋白重链作为归一化标准 因其仅在心肌细胞中表达 可避免样本异质性影响 [59][82][89] * 对于PKP2蛋白 捐赠者对照中的变异性出乎意料地大 表明存在生物学的变异性 [83][84] 临床数据预期与成功标准 * 对于TN-201 成功标准包括良好的耐受性 以及DNA、RNA和蛋白质水平的剂量依赖性增加 [21][22] * 在ACC会议上分享的初始数据显示 两名队列一患者的心脏肥厚指标改善 所有三名患者均达到NYHA I级状态 [21] * 对于TN-401 成功标准包括安全性、耐受性以及DNA转导、mRNA转录和蛋白质表达的增加 [29][30] * 蛋白质表达是基因疗法成功的早期关键标志 也为疗法的持久性提供线索 [12][36] 监管与商业化考量 * 蛋白质表达数据可能作为加速批准的替代标志物 近期有相关的FDA先例 [10][175][178] * 在商业环境中 预计将使用基因型而非活检来确定治疗资格 [176][179] * mass spec方法具有可扩展性 但商业应用时不会要求对数千患者进行活检 [173][179] 其他重要内容 科学合作与专家见解 * 与佛蒙特大学的Michael Previz博士合作 他是心肌疾病和蛋白质表征方面的世界领先专家 [12][38][39] * Previz博士的实验室使用质谱和单分子成像技术来表征肌肉蛋白质复合物的结构和功能 [13][38] * 研究表明大多数MYBPC3基因变异导致mRNA出现提前终止密码子 造成蛋白质不足而非产生毒性肽 [47][48] * 在HCM患者中 肌球蛋白结合蛋白C的水平相比捐赠者对照降低了40% [48] 疾病背景与未满足需求 * MyBPC3相关HCM是最常见的遗传性HCM原因 目前尚无针对疾病根本遗传原因的治疗方法 [16][18] * 只有约30%的MyBPC3相关HCM患者是梗阻型 因此大多数患者不符合当前心肌素抑制剂的使用条件 [18] * PKP2突变导致约40%的ARVC病例 近四分之一患者的首发症状是心源性猝死 [23][24] * 患者通常需要植入心律转复除颤器(ICD) 并面临严重的情绪负担 [25][26] 技术细节与验证 * 活检样本通过导管采集 直径仅1-2毫米 每个样本都用于特定的DNA、RNA或蛋白质定量分析 [32] * DNA检测使用数字滴液PCR(ddPCR) RNA检测使用逆转录定量PCR(RT qPCR) [32][34] * 内部研究增加了对方法稳健性的信心 能够检测到真实的生物学差异而非技术噪音 [61][67] * 即使蛋白质水平出现 modest increase (如3-5%) 只要具有可重复性且与其他数据一致 就被认为是真实的 [65][73][149] 未来方向与数据解读 * 剂量选择将基于剂量间比较 重点关注安全性、蛋白质表达和疗效信号 [135][136] * 蛋白质水平似乎没有阈值效应 个体对蛋白质损失的敏感性不同 [106][107] * 每个患者随时间的变化将是解读活检数据的最重要方式 [89][107] * 计划探索成人梗阻型患者和儿童患者等方向 [140][141]

诉讼背景 - 针对Sarepta Therapeutics的证券集体诉讼正在进行 指控公司误导投资者关于基因疗法ELEVIDYS的安全性和有效性以及监管批准前景 [1] - 诉讼由Hagens Berman律师事务所代表遭受重大损失的投资者发起 鼓励知情者提供线索协助调查 [4][5] 监管挫折 - 欧洲药品管理局(EMA)于2025年7月24日拒绝ELEVIDYS 关键试验显示125名儿童患者中治疗组与安慰剂组在运动功能改善方面无显著差异 [3] - 美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年6月24日发布安全通告 确认正在调查ELEVIDYS相关的急性肝衰竭风险 [6] 安全事件时间线 - 2025年3月18日公司宣布ELEVIDYS试验中一名患者死亡 [6] - 2025年4月4日披露欧盟当局正在审查患者死亡事件 导致部分临床研究暂停 [6] - 2025年6月15日报告第二例急性肝衰竭致死病例 公司暂停向特定患者群体发货 [6] 市场影响 - 系列安全问题和监管挫折导致公司股价多次大幅下跌 [2][5] - 欧洲监管拒绝严重打击公司拓展欧洲市场的计划 引发对高端基因疗法有效性和安全性的关注 [3]

诉讼背景 - 针对Sarepta Therapeutics的证券集体诉讼正在进行 指控公司误导投资者关于基因疗法ELEVIDYS的安全性和有效性以及监管批准路径 [1] - 诉讼由投资者损失引发 集体诉讼期间为2023年6月22日至2025年6月24日 主要原告截止日期为2025年8月25日 [2] 监管挫折 - 欧洲药品管理局于2025年7月24日拒绝ELEVIDYS 基于125名儿童的关键试验显示治疗组与安慰剂组在运动改善方面无显著差异 [3] - 美国食品药品监督管理局于2025年6月24日发布安全通告 确认对ELEVIDYS相关急性肝衰竭风险展开调查 [6] 安全事件时间线 - 2025年3月18日公司宣布ELEVIDYS试验中一名患者死亡 [6] - 2025年4月4日披露欧盟当局正在审查患者死亡事件 导致部分临床研究暂停 [6] - 2025年6月15日报告第二例急性肝衰竭致死病例 公司暂停向特定患者群体发货 [6] 市场影响 - 系列安全问题和监管挫折导致公司股价多次大幅下跌 [2][5] - 欧洲监管拒绝对公司在欧洲市场扩张计划造成重大打击 [3] 调查机构 - Hagens Berman律师事务所代表遭受重大损失的投资者展开调查 该所在公司问责领域已获得超过29亿美元赔偿 [4][7] - 调查重点为公司先前声明和临床试验方案是否充分反映对患者及药物批准流程的重大风险 [5]

诉讼事件 - Sarepta Therapeutics因基因疗法ELEVIDYS的安全性和监管问题面临集体诉讼 指控公司误导投资者关于该疗法的安全性和获批前景 [1] - 诉讼关键时间点为2023年6月22日至2025年6月24日 投资者需在2025年8月25日前提交损失申报 [2] 监管挫折 - 欧洲药品管理局(EMA)基于125名儿童的临床试验数据 于2025年7月24日否决ELEVIDYS 显示治疗组与安慰剂组在运动功能改善上无显著差异 [3] - 美国FDA于2025年6月24日发布安全通告 调查ELEVIDYS相关的急性肝衰竭风险 [6] 安全事件时间线 - 2025年3月18日报告首例临床试验患者死亡 [6] - 2025年4月4日因欧盟审查死亡案例导致部分临床研究暂停 [6] - 2025年6月15日报告第二例急性肝衰竭死亡病例 公司暂停对特定患者群体的药物供应 [6] 市场影响 - 系列安全事件和监管决定导致公司股价持续下跌 累计跌幅显著 [5] - EMA的否决决定严重打击公司拓展欧洲市场的计划 引发对基因疗法有效性的行业性质疑 [3]

核心观点 - 欧洲药品管理局拒绝批准Sarepta Therapeutics的基因疗法ELEVIDYS 认为其未能证明对杜氏肌营养不良患者有明显益处 并引发证券集体诉讼 指控公司对药物前景和安全性存在误导性陈述 [3][6][7] 监管决定 - 欧洲药品管理局于2025年7月24日发布正式声明 指出关键试验数据显示125名4至7岁儿童中 ELEVIDYS组与安慰剂组在运动功能改善方面无显著差异 两组在北星 ambulant评估中仅显示轻微进步 但变化在统计学上无法区分 [4] - 欧洲监管机构拒绝批准ELEVIDYS 认为公司未提供足够证据支持更广泛批准 即使对最可能受益的患者群体也未显示承诺的改善效果 [5] 安全事件披露 - 2025年3月18日 Sarepta发布安全更新 披露一名非 ambulant患者在ELEVIDYS试验中死亡 [8] - 2025年4月4日 公司透露欧盟当局要求审查患者死亡事件 并暂停部分ELEVIDYS研究的招募和给药 [8] - 2025年6月15日 另一名非 ambulant患者因急性肝衰竭死亡 Sarepta暂停向该患者群体发货并停止一项临床研究的给药 [9] - 2025年6月24日 美国食品药品监督管理局发布安全通信 确认正在调查ELEVIDYS治疗相关的急性肝衰竭风险 并引用两例死亡报告 [9] 市场与法律影响 - 证券集体诉讼指控Sarepta对ELEVIDYS的安全性和监管批准前景作出误导性陈述 未披露严重安全风险及可能导致的监管审查和试验暂停 [7] - 公司股价因安全事件披露出现大幅下跌 [10] - 集体诉讼周期覆盖2023年6月22日至2025年6月24日 主要原告提交截止日期为2025年8月25日 [3][2] 行业背景 - ELEVIDYS作为孤儿药开发 用于治疗主要影响年轻男孩的罕见致命肌肉萎缩疾病杜氏肌营养不良 [3] - 欧洲监管机构的决定反映对近年批准的高调基因疗法有效性和安全性的审查日益严格 [5]

公司动态与监管进展 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 启动针对DTX401 AAV基因疗法的生物制剂许可申请（BLA）滚动提交 寻求美国FDA批准用于治疗Ia型糖原累积症（GSDIa）[1] - 公司已向FDA提交非临床和临床模块 计划在2025年第四季度完成包括化学制造和控制（CMC）模块在内的完整BLA提交[1] - 通过滚动审评机制 FDA可提前审查BLA的非临床和临床部分 同时公司积极解决从UX111项目中获取的CMC及生产设施相关问题[2] 临床试验数据与疗效 - DTX401的BLA包含此前披露的96周随机安慰剂对照3期研究数据 显示持续DTX401治疗组每日玉米淀粉摄入量较基线减少60% 安慰剂交叉至DTX401组减少64%[2] - 疗法采用单次静脉输注方式 临床前研究表明其可改善G6P酶α活性并降低肝糖原水平（疾病进展的生物标志物）[3] - 当前GSDIa患者需频繁摄入大量玉米淀粉以预防危及生命的低血糖风险 DTX401可显著减轻玉米淀粉负担并改善临床结局[2] 产品资质与市场定位 - DTX401已获美国FDA授予孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）资格和快速通道资格 以及欧洲药管局优先药物（PRIME）和孤儿药资格[3] - GSDIa是一种严重遗传性糖原累积症 全球商业化可及地区患者约6000人 目前尚无获批的药物治疗方案[4] - Ultragenyx专注于开发治疗严重罕见病和超罕见病的创新疗法 产品管线涵盖已获批药物和候选治疗方案[5] 企业战略与运营 - 公司管理层在罕见病治疗领域拥有丰富的研发和商业化经验 战略强调高效药物开发 以最快速度向患者提供安全有效的疗法[6] - 除向SEC提交的文件外 公司通过投资者关系网站和社交媒体发布信息 包括可能对投资者重要的内容[10]

行业与公司概览 - **涉及公司**：Oculis Holding (OCS)、Stealth Biotherapeutics、Nanoscope Therapeutics、Eliot Bio[1][2][3] - **核心疾病领域**：视网膜疾病（干性年龄相关性黄斑变性（AMD）、地理萎缩（GA）、视网膜色素变性（RP）、斯塔加特病（Stargardt）、糖尿病黄斑水肿（DME））[3][4][20] --- 核心观点与论据 **未满足的临床需求** - **干性AMD/GA**：现有疗法（如抗VEGF）仅延缓疾病进展，需能逆转或阻止疾病的新疗法[3][20] - **斯塔加特病/RP**：基因疗法（如Luxturna）已取得突破，但需覆盖更多突变（如ABCA4）[4][33] - **DME**：约60%患者未接受治疗，40%对抗VEGF反应不佳，需非侵入性疗法（如OCS-01滴眼液）[41][42] **关键疗法与机制** 1. **Stealth Biotherapeutics的Elamipretide** - **机制**：靶向线粒体功能障碍，恢复ATP生成并减少氧化应激，保护光感受器[14][15] - **临床试验**： - 已完成III期RENEW试验入组，48周主要终点为光感受器损失率（保护效应43%），96周长期数据待公布[16][17] - 下一代药物Bevamipretide（滴眼液）进入I期[18][22] 2. **Nanoscope的MCO-10** - **机制**：光遗传学疗法，通过单次玻璃体注射使双极细胞表达光敏蛋白，恢复晚期RP/斯塔加特病患者视力[33][34] - **数据**：IIb/III期RESTORE试验显示视力改善（0.3 logMAR增益），FDA已批准BLA提交[38][39] 3. **Oculis的OCS-01（滴眼液）** - **差异化**：非侵入性治疗DME，III期DIAMOND试验入组800+患者，2026年Q2公布结果[41][45] - **OCS-05（神经保护）**：针对急性视神经炎，计划2026年启动注册试验[43][90] 4. **Eliot Bio的Tinlaraband** - **机制**：口服RBP4拮抗剂，减少毒性双视黄醛积累，适用于斯塔加特病和GA[23][24] - **III期DRAGON试验**：24个月数据预计2025年Q4公布，获FDA突破性疗法认定[30][31] --- 其他重要内容 **临床终点与评估** - **关键指标**：最佳矫正视力（BCVA）、对比敏感度、光感受器厚度（OCT椭圆体带）、眼底自发荧光（GA进展）[6][7][56] - **新兴技术**：OCT成像和自体荧光技术用于监测视网膜结构变化[7][8] **商业化与合规挑战** - **患者依从性**：频繁玻璃体注射（如抗VEGF）导致农村患者负担重，皮下注射或滴眼液更优[11][22] - **支付方压力**：高昂治疗成本（如基因疗法）受保险和政府政策限制，需非营利组织支持[12][13] **催化剂时间表** - **2025年Q4**：Tinlaraband（DRAGON试验）、MCO-10（BLA提交）[31][84] - **2026年H1**：OCS-01（DIAMOND结果）、Elamipretide（48周数据）[17][45] --- 潜在风险与争议 - **基因疗法安全性**：Nanoscope的MCO-10需长期监测炎症反应（尽管目前无SAE）[63][65] - **机制竞争**：Tinlaraband与补体抑制剂在GA中可能协同，但靶点不同（抗毒性 vs 抗炎）[72][74] （注：部分问答因重复或无关临床/行业细节未纳入总结）

公司及行业 * 公司为Adverum Biotechnologies (ADVM) 一家专注于开发治疗衰弱性眼病的一次性基因疗法的生物技术公司[1][5] * 行业为眼科基因治疗领域 特别是湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)的治疗[3][6][9] 核心产品与研发进展 * 核心产品为Ixavec (Ixevec) 一种玻璃体内给药的基因疗法 用于治疗wet AMD 通过递送aflibercept转基因 使视网膜能持续自行生成aflibercept[3][6][8] * Ixavec的组成包括公司专有的7M8衣壳 该衣壳经过工程化改造可穿透内界膜并转导眼后段 以及aflibercept转基因[8] * 该疗法正处于第三阶段临床试验 ARTEMIS试验入组速度快于预期[7][26] * 公司预计在2025年下半年启动第二个三期试验Aquarius 并在第四季度公布LUNA试验的额外两年长期随访数据[29] 临床数据与疗效 * 在OPTIC(一期)和LUNA(二期)试验中 Ixavec实现了50%的注射免除率和80%的治疗负担减轻 在难以治疗的患者中效果显著[7] * 四年长期扩展数据显示 近一半患者保持注射免除 且注射免除患者的比例在每年的随访中保持一致甚至有所改善 表明其具有疾病修饰效应[14] * 在LUNA试验中 超过一半的患者实现注射免除 且之前治疗负担较低(每年仅6次注射)的患者注射免除率高达75%[19][20] * 患者视力(最佳矫正视力 BCVA)得以维持 中央子域厚度(CST)显著降低并得以维持 表明其具有优异的视觉和解剖学反应[13][20] * 超过90%的患者调查显示 患者 overwhelmingly 偏好Ixavec而非先前的治疗 93%的患者表示更喜欢Ixavec 95%表示如果双眼患wet AMD会选择它[25] 安全性与耐受性 * Ixavec在2E11剂量下安全性良好 四年内普遍耐受良好 未观察到血管炎 视网膜炎 脉络膜炎 血管闭塞或眼压过低[15] * 发生的炎症反应是剂量依赖性的 不影响视力 对局部皮质类固醇有反应 并且所有炎症在一年内消退[15] * 在LUNA试验中 无Ixavec相关的严重不良事件(SAEs) 延长局部预防方案能有效最小化两个剂量的炎症反应[23] * 采用6E10剂量及增强预防方案后 需要预防性使用之外类固醇的患者减少 类固醇总使用量减少 炎症总体发生率大大降低[24] 市场机会与竞争格局 * Wet AMD是一个巨大的市场 美国有超过150万患者 全球超过2000万患者 美国每年约有25万新确诊患者 约一半最终会发展为双侧疾病[9] * 尽管已有20年抗VEGF治疗历史 但仍存在显著未满足的需求 在现实世界中 约40%的患者在两年内停止抗VEGF治疗 超过一半在五年内停止[10] * 延长治疗持久性是该领域领先的未满足需求 基因疗法因其有潜力实现变革性治疗并使患者免于注射 被视网膜专家认为是最令人兴奋的新兴治疗方式[12] * Ixavec显示出同类最佳的疗效 其注射免除率高于任何其他 ocular 基因疗法(无论是视网膜下还是玻璃体内给药) 相对于最接近的竞争对手有超过45%的显著差异[28] * Wet AMD有潜力成为基因疗法的第一个大众市场适应症 因其高患病率和大的年度新发患者群体 可实现较低的货物成本和大规模市场定价(数万美元/患者)[28] * Aflibercept本身是一个重磅抗VEGF药物 已被视网膜专家用于超过7000万只眼 这有望使Ixavec无缝整合到视网膜诊疗实践中并具有广泛采用的潜力[28] 其他重要信息 * 公司认为患者有潜力终生维持这些持续的aflibercept水平[22] * 在非人灵长类动物中 眼后段的aflibercept水平完全比眼前段测量值高七倍[22] * 三期ARTEMIS试验将评估广泛的wet AMD患者群体 包括初治患者和经治患者 以证明Ixavec适用于广泛人群[27] * 试验的主要终点是52至56周时BCVA的非劣效性[27]

核心观点 - Fractyl Health公布2025年第二季度财务业绩及业务进展 重点包括Revita和Rejuva两大平台的临床数据更新及资金筹措情况[2] 公司通过2300万美元的承销公开发行延长现金储备至2026年 以支持关键临床数据读出[2][18] 首席执行官强调公司正处于增长关键阶段 致力于通过突破性疗法改变肥胖和2型糖尿病的治疗标准[3] 临床项目进展 Revita平台 - **REVEAL-1开放标签队列**：针对停用GLP-1药物后肥胖患者 22名参与者中13人完成3个月随访 其中12人维持或进一步减轻体重（中位体重变化+0.46% 约1磅） 仅1人出现体重反弹（与tirzepatide停药后典型反弹5-6%形成对比）[7] 预计2025年第四季度公布6个月增量数据 2026年第二季度公布1年数据[7] - **REMAIN-1中点队列**：45名参与者随机双盲研究 评估Revita在GLP-1停药后维持体重效果 3个月数据预计2025年9月公布 6个月数据预计2026年第一季度公布[1][12] - **REMAIN-1关键队列**：315名参与者随机双盲研究 主要终点为6个月体重恢复百分比和1年应答率 预计2026年下半年公布6个月顶线数据并提交PMA申请[13] - **德国真实世界研究**：9名患者2年随访数据显示 单次Revita治疗实现中位体重减轻9.6%和HbA1c降低1.6% 效果持续且无严重不良事件[10] Rejuva基因治疗平台 - **RJVA-001临床进展**：2025年5月向欧洲提交首个临床试验申请模块 首个人体I/II期研究设计为开放标签、多中心、单次剂量递增试验 预计2026年完成首例患者给药并公布初步数据[14][21] - **临床前数据**：2025年6月ADA会议展示数据表明 单剂量Rejuva可预防高脂饮食动物的体重增加和高血糖 同年5月ASGCT会议数据证实其代谢改善效果及靶向胰腺表达特性[14][18] 财务及资本运作 - **2025年第二季度财务**：研发费用2120万美元（2024年同期1680万美元） SG&A费用490万美元（2024年同期620万美元） 净亏损2790万美元（2024年同期1720万美元）[18] - **现金状况**：截至2025年6月30日 现金及等价物2230万美元 加上8月融资净收益 预计现金可支撑运营至2026年[18][25] - **融资活动**：2025年8月完成2300万美元承销公开发行（含超额配售权） 附带认股权证若全额行权可再融资4600万美元 总潜在收益达6900万美元 参与机构包括Nantahala Capital等新老投资者[18] 业务发展及知识产权 - **专利布局**：2025年6月获得两项美国新专利 覆盖热和非热电能应用 当前拥有32项美国授权专利及约40项待批申请 同时拥有多项国际专利[18] - **战略合作**：2025年6月与Bariendo Inc签署非约束性合作意向书 探索Revita作为GLP-1后体重维持干预措施的潜在整合 涉及临床工作流设计及供应商培训等[18] 行业定位与愿景 - 公司专注于代谢疾病根源治疗 旨在从慢性症状管理转向靶向器官级病因的疾病修饰疗法[19] Revita通过十二指肠黏膜重塑修复肠道营养感应机制 已获FDA突破性设备认定[20] Rejuva平台采用AAV载体局部递送基因疗法 目标实现T2D和肥胖的长期缓解[21]