Vertex Pharmaceuticals' (NASDAQ: VRTX) stock price is up, but its Casgevy sales partner, CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), is the real buy for long-term investors. Shares of Vertex, a biotech based in Boston, popped last week after it reported its fourth-quarter results, which included higher 2025 sales for Casgevy, a gene-editing therapy for two genetic blood disorders: sickle cell disease and beta thalassemia. Vertex is already profitable, and makes most of its revenues by selling the only approved dru ...

2025年业绩表现与战略举措 - 管理层将2025年描述为“里程碑式的一年”，投资组合收入和特许权使用费收入均实现强劲的两位数增长，最终业绩略高于最新指引区间的上限 [2][5] - 2025年投资资本回报率为15.8%，股本回报率为22.8% [1][5] - 公司于2025年5月将外部管理人内部化，预计将在2026年节省约1亿美元成本，并重申长期目标是将运营和专业成本比率降至4%-5% [1][5] 财务业绩与2026年指引 - 2025年第四季度特许权使用费收入增长17%，全年增长13%；投资组合收入第四季度增长18%，全年增长16% [13] - 2025年第四季度运营和专业成本占投资组合收入的6.7%，全年为8.9%，第四季度已反映出内部化带来的早期效益 [13] - 2025年投资组合现金流为27亿美元，隐含利润率约为84% [13] - 2026年投资组合收入指引为32.75亿至34.25亿美元，意味着特许权使用费收入增长约3%至8% [3][16] - 指引反映了多项不利因素，包括Promacta专利到期、美国Tysabri生物类似药上市以及《通货膨胀削减法案》的潜在影响 [2][3][16] - 预计2026年里程碑和其他合同收入将从2025年的1.28亿美元下降至约6000万美元 [16] 资产负债表与资本配置 - 截至2025年底，公司持有6.19亿美元现金及等价物，拥有92亿美元投资级债务，杠杆率约为总债务/调整后EBITDA的3倍 [3][15] - 公司拥有超过35亿美元的财务能力，包括现金、现金生成能力和进入债务市场的渠道 [3][15] - 2025年通过12亿美元股票回购和超过5亿美元股息，向股东返还了17亿美元 [3][14] - 公司采用“动态资本配置框架”，在股价被低估且交易活动较少时加速回购，在投资机会增加时则放缓回购 [14] 交易活动与合成特许权使用费 - 2025年执行了8笔交易，涉及9种疗法，宣布价值47亿美元，实际部署资本26亿美元 [4][6] - 公司审查了超过480笔潜在交易，签署了155份保密协议，完成了109项深入评估，提交了35份提案 [6] - 合成特许权使用费（非稀释性融资结构）在2025年表现创纪录，完成了4笔总额超过20亿美元的合成交易 [4][7] - 整个市场的合成特许权交易价值在2025年达到47亿美元，同比增长约50% [7] - 管理层对合成特许权业务感到“超级兴奋”，并看到持续的需求，同时强调将保持交易选择的纪律性 [8] 投资组合构成与未来催化剂 - 2025年资本部署保持平衡，67%投资于已上市产品，33%投资于开发阶段疗法，符合历史平均水平 [9] - 第四季度资本部署接近9亿美元，涵盖现有特许权和合成交易 [10] - Cytokinetics的aficamten在梗阻性肥厚型心肌病中获得FDA批准并上市，是近期的一个催化剂 [10] - 在20种开发阶段疗法中，公司估计其非风险调整后的合计峰值销售额超过430亿美元，相当于超过21亿美元的峰值年特许权使用费 [11] - 未来24个月内，开发阶段投资组合将有多个关键数据读出，包括Revolution Medicines的RMC-6236、诺华的pelacarsen、渤健的litifilimab等 [10][17] 具体产品评论 - Vertex的Alyftrek患者转换“渐进但稳定”，与公司预期基本一致 [12] - 管理层重申对囊性纤维化产品线长期贡献的看法，包括在仲裁结果不利的情况下 [12] - 将强生的口服IL-23项目视为市场扩张而非对Tremfya的侵蚀风险，并对Tremfya的发展势头保持热情 [12] - 对Trelegy在GSK更广泛的呼吸系统产品线中的持久性保持积极看法 [12] 行业地位与未来展望 - 公司重申其作为不断增长的生物制药特许权市场领导者的地位 [18] - 计划扩大其在中国市场的团队和平台 [18] - 管理层相信公司能够在未来五年内实现年化至少中双位数百分比的总股东回报 [18]

公司核心成功要素 - 公司是生物技术领域的成功典范 在囊性纤维化治疗领域确立了领导地位 并因此实现了过去十年收入和利润的持续增长 [1] - 公司成功扩展至其他治疗领域 其基因编辑疗法Casgevy获批用于治疗血液疾病 非阿片类止痛药Journavx也于近期获批 [2] - 尽管在CF领域外曾遭遇候选药物失败 但新产品的推出以及在肾脏疾病和1型糖尿病等领域的研发管线拓展 重振了投资者信心 推动股价在过去三年上涨超过60% [3] 长期投资价值主张 - 公司的长期持有价值不仅源于CF领域外的拓展 更在于其在CF市场的持续优势和长期前景 该市场的增长故事远未结束 [4] - 公司拥有可确保其领导地位延续至2030年代末的知识产权 并持续创新 其最新CF药物Alyftrek的疗效甚至超过了其重磅药物Trikafta [5] - Alyftrek和Trikafta能够帮助90%的CF患者 公司正与Moderna合作研究针对剩余患者的mRNA候选药物VX-522 该药物处于1/2期研究阶段 预计今年报告数据 [6]

核心观点 - 预计Vertex Pharmaceuticals将于2月12日盘后公布的2025年第四季度及全年业绩将超出市场预期[2] - 公司业绩主要受其囊性纤维化产品组合的强劲需求驱动，特别是Trikafta/Kaftrio，同时新产品Alyftrek、Casgevy和Journavx的销售表现也备受关注[3][4][6] - 基于正向的盈利ESP和Zacks评级，模型预测公司本次财报将实现盈利超预期[15] 第四季度业绩预期 - 市场对第四季度营收和每股收益的共识预期分别为31.7亿美元和5.07美元[2] - 预计Trikafta/Kaftrio的销售额将驱动季度营收，其共识销售预期为25.7亿美元[3] 囊性纤维化产品线表现 - 尽管Trikafta/Kaftrio在美国的强劲需求推动了CF业务增长，但可能侵蚀了其他CF药物（Symdeko/Symkevi、Orkambi、Kalydeco）的销售额[4] - 第五款CF药物Alyftrek的销售在第三季度实现环比增长，预计第四季度这一趋势将持续[5] - Alyftrek在美国所有患者群体中的上市进展顺利，在多个欧洲国家的早期上市也开局强劲[5] 其他新产品销售预期 - 基因疗法Casgevy在2025年实现了超过1亿美元的收入目标[9] - 2025年前九个月Casgevy收入为6150万美元，预计第四季度销售额约为4000万美元[10] - 非阿片类止痛药Journavx的上市指标和早期报销进展良好，随着处方量上升，预计第四季度销售额将更高[11] 公司股价与行业对比 - 过去六个月，Vertex股价上涨了25.7%，同期行业涨幅为26.7%[5] 盈利惊喜历史 - 在过去的四个季度中，公司两次盈利超预期，两次未达预期，平均惊喜幅度为2.01%[13] - 最近一个报告季度的盈利惊喜为5.49%[13] 模型预测与评级 - 公司盈利ESP为+5.38%，最准确估计为每股5.34美元，高于5.07美元的共识预期[16] - 公司目前拥有Zacks第三级（持有）评级[16] 其他值得关注的医疗股 - Castle Biosciences盈利ESP为+68.89%，Zacks评级为第一级（强力买入），过去六个月股价上涨68.2%[17][18] - Moderna盈利ESP为+3.16%，Zacks评级为第三级（持有），过去六个月股价上涨64.7%[18][19]

公司近期股价与财务表现 - 公司过去一年股价表现弱于市场 涨幅不足2% [1] - 2025年第三季度营收同比增长11% 达到30.8亿美元 但每股收益仅增长4.7%至4.20美元 主要因研发费用增加 [2] - 第三季度财报发布后 股价在公布当日下跌超1% 并在随后几天累计下跌超3% 主要因部分新疗法销售不及预期 [2] 囊性纤维化产品管线与销售 - 公司拥有五款囊性纤维化疗法 Alyftrek Trikafta Symdeko Orkambi 和 Kalydeco [3] - 核心产品Trikafta在2025年前九个月贡献了超77亿美元收入 其专利保护期至2037年 [3] - 所有囊性纤维化疗法均通过调节CFTR蛋白功能发挥作用 [3] - 新药Alyftrek于2024年12月获FDA批准 被认为是其疗法中最佳的CFTR调节剂 每日仅需口服一次 且对更多致病突变可能比Trikafta更有效 [4] - 公司希望Alyftrek能取代Trikafta成为主导疗法 以延续其在囊性纤维化治疗领域的优势 [4] - 第三季度Alyftrek销售额为2.47亿美元 低于分析师预期 [4] 其他在研与上市产品进展 - 非阿片类止痛疗法Journavx的上市表现平平 当季销售额为3300万美元 令部分分析师失望 [5] - 公司有两种治疗罕见肾脏疾病的疗法 inaxaplin和povetacicept 已进入后期试验阶段 [5] 未来业绩展望 - 公司预计2025年全年营收在119亿至120亿美元之间 [6] - 为实现此目标 第四季度营收需达到31亿至32亿美元 [6] - 分析师预测公司第四季度营收为31.7亿美元 同比增长8.9% 每股收益为5.07美元 同比增长27.4% [6]

行业整体表现与财报季概况 - 第四季度财报季正在进行中，多家大型制药公司如阿斯利康、Incyte、吉利德科学、Vertex制药和Moderna等计划公布业绩 [1] - 根据Zacks分类，制药/生物技术行业属于更广泛的医疗板块，该板块包含制药/生物技术、仿制药公司以及医疗器械公司 [2] - 截至2月4日，医疗板块中已有40%的公司（占该板块市值的73.9%）公布了季度业绩，其中87.5%的公司盈利超预期，75%的公司营收超预期 [3] - 医疗板块已公布公司的盈利同比增长3.3%，营收同比增长9.5% [3] - 整体上，预计医疗板块第四季度盈利将同比下降1.5%，而销售额预计将同比增长9.1% [3] 阿斯利康 (AstraZeneca) - 公司过去四个季度的业绩表现不一，盈利两次超预期，一次符合预期，一次未达预期，平均意外率为3.81%，上一季度盈利意外率为4.39% [5] - 第四季度销售共识预期为157.8亿美元，每股收益共识预期为2.18美元 [5] - 公司目前的盈利ESP为-4.59%，Zacks评级为3（持有） [6] - 预计第四季度销售额将主要由关键药物（主要是癌症药物Calquence、Lynparza、Tagrisso、Imfinzi以及糖尿病药物Farxiga/Forxiga）的销售驱动 [7] - 其他药物如哮喘药Fasenra、三联慢阻肺治疗药物Breztri和狼疮药Saphnelo也可能为销售增长做出贡献 [7] - 公司计划于2月10日开盘前公布2025年第四季度及全年业绩 [8] Incyte - 公司盈利惊喜历史表现不一，过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均意外率为14.35%，上一季度盈利意外率为36.14% [9] - 第四季度销售共识预期为13.5亿美元，每股收益共识预期为1.94美元 [9] - 公司目前的盈利ESP为+3.69%，Zacks评级为3（持有），表明本次可能实现盈利正惊喜 [11] - 第四季度营收可能主要由Jakafi（一种首创的JAK1/JAK2抑制剂）在所有获批适应症中的强劲销售以及其他上市药物的销售驱动 [11] - 在即将报告的季度中，预计Opzelura的销售额将增长，主要受美国新患者开始用药和续药持续增加以及欧盟市场贡献增加的推动 [12] - 公司计划于2月10日开盘前公布2025年第四季度及全年业绩 [12] 吉利德科学 (Gilead Sciences) - 公司盈利惊喜历史表现不一，过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均意外率为7.80%，上一季度盈利意外率为14.88% [13] - 第四季度销售共识预期为75.7亿美元，每股收益共识预期为1.83美元 [13] - 公司目前的盈利ESP为-2.47%，Zacks评级为3（持有） [13] - 第四季度营收增长可能主要由Biktarvy销售额增长以及用于暴露前预防的Descovy销售推动 [14] - 肝病产品组合的销售额在第四季度也可能有所增长，主要得益于治疗原发性胆汁性胆管炎的Livdelzi (seladelpar) 因强劲的商业化执行和一些新的海外上市而需求增加 [14] - 公司计划于2月10日市场收盘后公布2025年第四季度及全年业绩 [15] Vertex制药 - 公司盈利惊喜历史表现不一，过去四个季度中两次盈利超预期，两次未达预期，平均意外率为2.01%，上一季度盈利意外率为5.49% [16] - 第四季度销售共识预期为31.7亿美元，每股收益共识预期为5.07美元 [16] - 公司目前的盈利ESP为+5.38%，Zacks评级为3（持有），表明本次可能实现盈利正惊喜 [17] - 第四季度营收可能主要由其重磅囊性纤维化药物Trikafta/Kaftrio（Trikafta在欧洲的品牌名）的更高销售额驱动 [18] - 其最新的CF药物Alyftrek的增量销售也可能提振了本季度的营收 [18] - 新药Casgevy和Journavx的销售也可能在报告季度对公司营收有所贡献 [18] - 公司计划于2月12日市场收盘后公布2025年第四季度及全年业绩 [19] Moderna - 公司盈利惊喜历史表现优异，过去四个季度每个季度盈利均超预期，平均意外率为31.45%，上一季度盈利意外率为76.28% [20] - 第四季度销售共识预期为6.614亿美元，每股亏损共识预期为2.60美元 [20] - 公司目前的盈利ESP为+3.16%，Zacks评级为3（持有），表明本次可能实现盈利正惊喜 [21] - 第四季度营收主要部分可能来自其COVID-19疫苗Spikevax和mNexspike的销售，但由于疫情结束后需求下降，近期COVID-19疫苗的销售额已大幅下降 [22] - 预计其新推出的RSV疫苗mResvia在第四季度因该领域竞争激烈，产品销售额将非常有限 [22] - 公司计划于2月13日开盘前公布2025年第四季度及全年业绩 [23]

公司财务信息发布安排 - 公司将于2026年2月11日美国金融市场开盘前发布2025年第四季度及全年财务业绩 [1] - 公司将于美东时间当日上午8:00举行电话会议并进行网络直播 [1] 投资者关系活动参与方式 - 投资者可访问公司官网“投资者”页面获取电话会议信息并观看直播 [2] - 电话会议及网络直播的回放将在公司网站上存档至少30天 [2] 公司业务概况与商业模式 - 公司成立于1996年，是生物制药特许权最大的收购方，也是该行业创新的主要资助者 [3] - 公司商业模式是与各类创新者合作，包括学术机构、研究医院、非营利组织、中小型生物技术公司及全球领先制药公司 [3] - 公司通过两种方式资助行业创新：直接合作资助后期临床试验和新产品上市以换取未来特许权，以及间接收购现有特许权 [3] 公司产品组合 - 公司当前的特许权组合涵盖超过35种商业化产品以及20种在研产品候选 [3] - 组合中的知名产品包括Vertex的Trikafta和Alyftrek、GSK的Trelegy、Roche的Evrysdi、强生的Tremfya、Biogen的Tysabri和Spinraza、Servier的Voranigo、艾伯维与强生的Imbruvica、安斯泰来与辉瑞的Xtandi、辉瑞的Nurtec ODT以及吉利德的Trodelvy [3]

投资策略 - 作者从频繁交易转向买入并持有策略后 投资回报显著改善 [1] - 当前仅在公司初始投资前提发生变化时才会卖出股票 [2] 亚马逊 (AMZN) - 公司秉持“永远是第一天”的文化 持续寻找新机会 [3] - 亚马逊云服务在2025年前九个月创造了930亿美元销售额 占公司总运营收入的59% [4] - 公司当前市值为2.6万亿美元 毛利率为50.05% [6] - 未来增长机会包括卫星互联网服务和消费机器人等潜在巨大市场 [6] 苹果 (AAPL) - 公司构建了以iPhone为核心的强大产品与服务生态系统 [7] - 被描述为“可能是世界上最好的企业” [7] - 未来有望在AI眼镜市场成为赢家 并预计在6G无线网络推出后的十年内创造巨大收入 [8] 伯克希尔·哈撒韦 (BRK.A / BRK.B) - 尽管创始人已不再担任CEO 但其商业和投资哲学在公司内依然稳固 [9][10] - 新任CEO的言论与创始人的理念非常相似 [10] - 公司当前市值为1.1万亿美元 毛利率为24.85% [11][12] - 其多元化的内部业务组合及上市公司股权投资是过去成功的关键 并预计将持续推动未来成功 [12] 直觉外科 (ISRG) - 作为机器人手术系统先驱 公司将受益于全球人口老龄化带来的手术量激增 [13] - 技术进步是另一个对公司至关重要的趋势 [13] - 基于现有获批产品 公司估计约有800万例手术适合使用其手术机器人 而随着正在开发的产品和审批推进 该数字将跃升至2200万例 [14] 福泰制药 (VRTX) - 公司在治疗囊性纤维化根本原因方面实际上拥有垄断地位 并通过新药Alyftrek进一步巩固了领导地位 [16] - 公司已通过基因编辑疗法Casgevy和非阿片类止痛药Journavx将业务扩展至囊性纤维化之外 [16] - 公司当前市值为1120亿美元 毛利率高达86.29% [17][18] - 预计其药物povetacicept将获得治疗IgA肾病的监管批准 该疾病在欧美影响33万名患者 规模几乎是囊性纤维化患者群体的三倍 同时对其APOL1介导的肾病药物inaxaplin和1型糖尿病疗法zimislecel也抱有成功预期 [18] - 预计公司将继续运用其科学专长来治疗甚至治愈最具挑战性的疾病 [19]

文章核心观点 - 公司宣布2025年是其里程碑式的一年，预计将实现14%-16%的营收增长，并在行业规模创纪录的背景下，通过47亿美元的交易额巩固了其市场领导地位，同时展望2026年及未来，其研发管线将迎来多个重要里程碑，有望驱动持续增长 [2][5][6][8][11] 行业趋势与市场地位 - 2025年特许权融资市场交易总额达到创纪录的100亿美元，较前五年（2021-2025年）年均71亿美元增长约40%，反映了生命科学行业对该融资模式益处的日益认可 [3] - 合成特许权（由公司首创）是市场增长的主要驱动力，2025年已宣布的合成特许权交易总价值增至47亿美元，几乎占市场增长的一半 [4] - 公司在行业中保持领导地位，2025年宣布交易额达47亿美元（其中资本部署26亿美元），市场份额约为40%，其合成特许权交易额达20.75亿美元，是2024年9.25亿美元纪录的两倍多 [5] 公司财务业绩与展望 - 公司预计2025年全年投资组合收入（即“营收”）在32亿至32.5亿美元之间，同比增长14%-16% [2][6] - 截至2025年第三季度的过去十二个月，公司的投入资本回报率为15.7%，投入股本回报率为22.9% [7] - 公司的目标是到2030年实现至少47亿美元的投资组合收入，这意味着2025-2030年期间年复合增长率至少为9%，并预计在此期间为股东带来年均至少中双位数（mid-teens）的总回报 [8][9] - 预计到2030年，非GAAP流动性指标投资组合现金流将达到约40亿美元 [9] 研发管线进展与未来催化剂 - 公司拥有20种在研疗法的特许权组合，2025年取得重要进展，包括Myqorzo获FDA批准，以及ecopipam、TEV-'749和deucrictibant的3期临床试验取得积极结果，这些疗法均有潜力达到超过10亿美元的年销售峰值 [10] - 2026年，公司预计其研发管线将迎来多个重要里程碑，包括潜在重磅疗法daraxonrasib（胰腺癌）、litifilimab（狼疮）和pelacarsen（心血管疾病）的关键数据读出，以及zidesamtinib（ROS1突变阳性非小细胞肺癌）等疗法的FDA批准和上市 [11] - 基于卖方分析师共识销售预测，公司后期管线中的疗法合计有潜力实现每年超过430亿美元的非风险调整峰值销售额，这可能为公司每年带来超过21亿美元的新特许权收入 [12] 公司业务与战略更新 - 公司通过将其外部管理团队内部化，实现了显著的成本节约，并加强了股东利益一致性与治理 [6] - 公司是生物制药特许权最大的收购方和创新的主要资助者，其当前投资组合包括超过35种商业化产品和20种在研候选产品的特许权 [14]

交易核心信息 - Royalty Pharma与Teva Pharmaceuticals达成一项最高达5亿美元的资金协议 用于加速Teva的抗IL-15抗体TEV-‘408的临床开发 [1] - 协议首期提供7500万美元研发共同资金 用于计划于2026年启动的2b期研究 [3] - 根据未来2b期研究结果 Royalty Pharma有权选择追加提供4.25亿美元 以共同资助3期开发计划 [3] - 若药物获批上市 Teva将向Royalty Pharma支付里程碑款项以及基于TEV-‘408全球净销售额的特许权使用费 [3] 药物TEV-‘408详情 - TEV-‘408是一种研究性人源化单克隆抗体 旨在抑制白细胞介素-15 这是一种参与免疫介导通路的关键细胞因子 [1][4] - 该药物目前正在进行针对白癜风的1b期研究 并正在针对乳糜泻进行2a期研究 [5] - TEV-‘408于2025年5月获得美国FDA的快速通道资格认定 [5] - 其作用机制是通过阻断IL-15活性 旨在减少免疫介导的黑素细胞破坏 或减少IL-15驱动的肠道炎症和损伤 [5] - 该药物具有高亲和力、强效性以及较长的半衰期 并计划为患者提供便捷的自我给药选项 [4] 目标疾病领域与市场机会 - 白癜风是一种慢性自身免疫性皮肤病 全球患病率估计在0.5%至2%之间 [6] - 当前治疗选择有限 仅有一种获批的局部疗法 且其使用受限于治疗不超过10%的体表面积 [7] - 许多白癜风患者治疗不足 凸显了对一种系统性、持久、有效且安全的疗法的需求 [7][8] - 该疾病给患者带来显著的情感和心理社会负担 许多人经历焦虑、抑郁和社会孤立 [2][6] 公司战略与背景 - 此次合作是Royalty Pharma与Teva的第二次合作 体现了其作为长期合作伙伴的角色 专注于资助具有变革潜力的疗法创新 [2] - 该资金协议支持Teva的“转向增长”战略 旨在加速其创新研发管线并更快地为患者带来治疗方案 [7] - Royalty Pharma是生物制药特许权最大的购买者和行业创新的主要资助者 其当前投资组合包含超过35种商业产品的特许权 [9] - Teva是一家正在转型的创新型生物制药公司 拥有世界级的仿制药业务 在神经科学和免疫学等领域进行创新 [10]