核心观点 - 强生公司公布了其药物TREMFYA在治疗中重度活动性克罗恩病的三期临床试验GRAVITI、GALAXI 2和GALAXI 3的96周长期扩展数据 显示该药物能提供持久的内镜缓解和临床缓解 [1][3] - TREMFYA是首个也是唯一一个在克罗恩病和溃疡性结肠炎中同时获批皮下注射和静脉注射诱导疗法的IL-23抑制剂 为患者提供了有意义的治疗选择 [6] - 在96周时 两种维持剂量方案均显示出高比率的长期临床缓解 内镜应答 内镜缓解和深度缓解 [3][4] 临床试验结果 - 在第96周 接受TREMFYA 100 mg每八周或200 mg每四周维持治疗的患者中 临床缓解率在GRAVITI研究中分别为92.0%和93.4% 在GALAXI 2和3研究的汇总分析中分别为86.7%和87.1% [4] - 内镜应答率在GRAVITI研究中分别为65.0%和65.1% 在GALAXI研究中分别为73.6%和70.7% [4] - 内镜缓解率在GRAVITI研究中分别为41.5%和46.0% 在GALAXI研究中分别为56.3%和56.6% [4] - 深度缓解率在GRAVITI研究中分别为38.7%和44.1% 在GALAXI研究中分别为51.2%和49.0% [4] - 长期扩展期至96周的安全性数据与TREMFYA既定的安全性特征一致 [4] 产品与市场定位 - TREMFYA是首个且唯一获批的双作用单克隆抗体 可阻断IL-23并同时结合CD64 [2][12] - 该药物是美国FDA批准用于治疗中重度活动性克罗恩病和溃疡性结肠炎的药物 在欧洲 加拿大 日本等多个国家也获批用于治疗中重度斑块状银屑病 活动性银屑病关节炎 克罗恩病和溃疡性结肠炎 [6][13] - 此前公布的GALAXI临床项目汇总数据显示 在第48周 TREMFYA在所有内镜终点上均优于STELARA 是唯一一个在双盲注册项目中实现这一点的IL-23抑制剂 [5] 疾病背景 - 克罗恩病是炎症性肠病的主要形式之一 估计影响美国约300万人 欧洲约400万人 [11] - 这是一种慢性炎症性胃肠道疾病 目前无法治愈 症状常包括腹痛 频繁腹泻 直肠出血 体重减轻和发烧 [11]

Patients treated with subcutaneous TREMFYAachieved clinically meaningful results in both clinical remission (36.7%) and endoscopic remission (25.9%) at Week 48 in the Phase 3 ASTRO study Clinical and endoscopic outcomes were demonstrated across both biologic-naïve and biologic-refractory sub- groups TREMFYA Â is the only IL-23 inhibitor with a fully subcutaneous regimen, following recent FDA approval of SC induction in adults with ulcerative colitis , /PRNewswire/ -- Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) today anno ...

药品监管批准 - 美国FDA批准TREMFYA用于治疗6岁及以上、体重至少40公斤的中度至重度斑块状银屑病或活动性银屑病关节炎的儿科患者[1] - 此次批准使TREMFYA成为首个且唯一获批用于这些儿科适应症的IL-23抑制剂[1] - 该批准基于PROTOSTAR研究，结果显示接受TREMFYA治疗的儿科患者在16周时达到高水平的皮肤清除率[1] 目标患者群体与疾病负担 - 每年约有20,000名10岁以下儿童被诊断出斑块状银屑病，约14,000名儿童受银屑病关节炎影响[2] - 约三分之一的银屑病病例始于儿童期，这种慢性疾病引起的发炎、鳞状斑块可能发痒或疼痛，并对儿童产生长期影响[2] - 活动性银屑病关节炎约占幼年特发性关节炎人群的5%，其特点是慢性关节炎症、肿胀和银屑病[2] 临床数据与疗效 - 在PROTOSTAR研究中，16周时约56%接受TREMFYA治疗的患者达到PASI 90，而安慰剂组为16%[4] - 16周时66%接受TREMFYA治疗的患者实现高水平皮肤清除，而安慰剂组为16%[4] - 近40%接受TREMFYA治疗的儿科患者在16周时实现完全清除，而安慰剂组为4%[4] - 活动性银屑病关节炎适应症的批准得到药代动力学外推分析的支持，这些分析证实了从成人到儿科患者的疗效和安全性数据[5] 药品特性与给药方案 - TREMFYA是首个且唯一获批的完全人源化、双重作用单克隆抗体，可阻断IL-23并结合CD64[7] - 对于儿科斑块状银屑病和银屑病关节炎，TREMFYA在第0周、第4周皮下注射，之后每8周一次，推荐剂量为100毫克[6] 公司研发进展与战略 - 此次批准是公司持续致力于改善慢性免疫介导疾病患者生活的又一重要里程碑[8] - 公司在2025年还获得了TREMFYA用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病成人的FDA批准[8] - 公司近期向FDA提交申请，以将TREMFYA作为唯一显示能显著抑制活动性银屑病关节炎成人关节结构损伤的IL-23抑制剂的新证据纳入标签[8]

新药申请与临床数据 - 强生公司向FDA提交了口服肽类药物icotrokinra的新药申请(NDA)，用于治疗12岁及以上中重度斑块型银屑病患者[1] - NDA基于四项III期研究(ICONIC-LEADa、ICONIC-TOTALb、ICONIC-ADVANCE 1和2)数据，这些研究评估icotrokinra作为IL-23抑制剂对银屑病和银屑病关节炎的疗效[2] - 在所有关键研究中，icotrokinra每日一次口服给药均达到主要和共同主要终点，显示显著皮肤清除效果和良好安全性[3] 竞品比较与市场潜力 - icotrokinra在ICONIC-ADVANCE研究中表现优于百时美施贵宝的Sotyktu(deucravacitinib)[4] - 公司正在开展III期ICONIC-ASCEND研究，直接对比icotrokinra与自身重磅药物Stelara(ustekinumab)，旨在提供更便捷的口服替代方案[12] - 管理层认为该药物有望改变斑块型银屑病治疗格局，成为新的治疗标准[6] 药物特性与开发合作 - icotrokinra通过阻断IL-23受体发挥作用，可能适用于其他IL-23驱动疾病[7] - 药物由强生与Protagonist Therapeutics共同开发，强生拥有II期及后续开发的全球独家权利[10] - 除皮肤病外，双方还在探索该药在炎症性肠病领域的应用潜力[10] 财务表现与扩展适应症 - 强生股价年内上涨13.7%，跑赢行业2.1%的跌幅[5] - 今年早些时候，IIb期ANTHEM-UC研究显示icotrokinra对中重度活动性溃疡性结肠炎患者有效，达到主要终点[11] - Stelara目前面临美国市场仿制药冲击，icotrokinra可能成为其替代产品[12]

TREMFYA®临床研究结果 - 在3b期APEX研究中，TREMFYA®显示出比安慰剂强2.5倍的抑制关节结构损伤能力[1] - 超过40%接受TREMFYA®治疗的患者在第24周达到ACR50标准[1] - 两种剂量组(Q4W和Q8W)的平均关节损伤评分变化分别为0.55和0.54，显著低于安慰剂组的1.35[2] - 67%(Q4W)和63%(Q8W)患者无影像学进展，安慰剂组为53%[2] TREMFYA®疗效数据 - 67%(Q4W)和68%(Q8W)患者达到ACR20标准，显著高于安慰剂组的47%[5] - 41%(Q4W)和42%(Q8W)患者达到ACR50标准，是安慰剂组(20%)的两倍多[5] - 73%(Q4W)和68%(Q8W)患者皮肤症状显著改善(IGA 0/1)，安慰剂组为31%[5] TREMFYA®产品特性 - 首个且唯一获批治疗PsA的全人源双效单抗，同时阻断IL-23和结合CD64[3][9] - 保持已确立的安全性特征，未发现新的安全信号[3] - 在炎症性单核细胞模型中显示可结合IL-23产生细胞表面的CD64[9] 银屑病关节炎(PsA)疾病背景 - 慢性免疫介导的炎症性疾病，表现为关节炎症、附着点炎、指炎和皮肤病变[8] - 30-50岁常见发病年龄，约30%银屑病患者会发展为PsA[8][13] - 近半数患者经历中度疲劳，三分之一有严重疲劳[14] APEX研究设计 - 多中心随机双盲安慰剂对照研究，纳入对标准疗法反应不足的PsA患者[7] - 包含24周双盲期、24周主动治疗期和12周安全随访期[7] - 同意长期扩展的患者可额外接受2年治疗[7] 公司相关信息 - TREMFYA®由强生公司开发并拥有全球独家营销权[10][24] - 已在欧美、加拿大、日本等多国获批治疗中重度斑块型银屑病和活动性PsA[10] - 强生通过创新医药和医疗技术推动医疗解决方案发展[24]

TREMFYA®临床数据表现 - TREMFYA®皮下诱导治疗在溃疡性结肠炎(UC)患者中展现出显著的临床缓解和内镜改善效果 第24周数据显示 35.3%患者达到临床缓解(100mg q8w组) 45%患者达到内镜改善(200mg q4w组) 显著优于安慰剂组(9.4%和12.2%) [1][2] - 该药物是首个且唯一显示完全皮下给药方案强劲疗效的IL-23抑制剂 提供从诱导到维持治疗的全程皮下给药选择 [1][8] - 不同给药方案(100mg每8周或200mg每4周)均显示出统计学显著改善 症状缓解率分别达54.7%和50% [2] 监管进展与市场定位 - TREMFYA®于2024年9月获FDA批准用于中重度活动性UC治疗 目前采用静脉诱导+皮下维持方案 2024年11月已提交皮下诱导方案的补充生物制剂许可申请(sBLA) [2] - 2025年3月获FDA批准用于克罗恩病(CD)治疗 成为首个同时拥有皮下和静脉诱导选项的IL-23抑制剂 [2][8] - 该药物已在欧洲、加拿大、日本等市场获批用于银屑病和银屑病关节炎 并在部分国家获批UC和CD适应症 [9] 产品差异化优势 - TREMFYA®是唯一获批的双效单抗 通过阻断IL-23同时结合CD64受体 从源头抑制炎症反应 [8] - 全程皮下给药方案为医患提供治疗灵活性 支持患者自我给药 可能重塑UC治疗模式 [2] - 在生物制剂初治和经治亚组患者中均显示显著疗效 安全性特征与已知数据一致 [2][6] 公司研发动态 - 强生通过ASTRO三期研究(418名患者)验证皮下诱导方案疗效 数据在2025年消化疾病周(DDW)发布24篇摘要 [1][6] - 公司持续扩大TREMFYA®在免疫介导疾病领域的应用 目前拥有全球独家营销权 [10][19] - 研究设计延续QUASAR项目的给药方案 维持剂量与静脉诱导后的皮下维持治疗保持一致 [6]

文章核心观点 - 强生公司宣布TREMFYA®（古塞库单抗）3b期APEX研究达到主要终点和主要次要终点，可减少活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者的体征和症状以及结构性损伤进展，巩固其作为一线治疗选择的地位 [1] TREMFYA® 3b期APEX研究情况 - 研究达到主要终点（ACR20a），即减少体征和症状，以及主要次要终点，即通过24周的影像学进展测量减少结构性损伤进展，与安慰剂相比有显著效果 [1] - TREMFYA®治疗的患者在第24周时结构性损伤进展明显少于接受安慰剂的患者，数据与该药物既定的安全性一致，未发现新的安全信号 [1] - APEX是一项3b期研究，有长达三年的长期扩展数据，将进一步评估TREMFYA®对活动性PsA患者结构性损伤抑制的持续疗效，研究结果正准备在即将召开的医学会议上公布 [1] 银屑病关节炎（PsA）相关情况 - PsA是一种慢性、免疫介导的炎症性疾病，特征包括外周关节炎症、附着点炎、指（趾）炎、轴向疾病和与斑块状银屑病相关的皮肤病变，会导致关节疼痛、僵硬和肿胀，常见于30至50岁，但任何年龄都可能发病 [3] - 近一半PsA患者有中度疲劳，约三分之一有严重疲劳，且常伴有肥胖、心血管疾病、焦虑和抑郁等合并症，高达30%的斑块状银屑病患者会发展为PsA [3][4] TREMFYA®（古塞库单抗）相关情况 - TREMFYA®是首个获批的全人源双效单克隆抗体，通过阻断IL - 23并结合CD64来中和细胞源头的炎症，但双效作用的临床意义未知 [4] - 该药物在美国获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、中度至重度活动性溃疡性结肠炎和中度至重度活动性克罗恩病患者，在欧洲、加拿大、日本等国家获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病和活动性银屑病关节炎成人患者，强生拥有其全球独家营销权 [5][7] - TREMFYA®有100 mg/mL和200 mg/2mL皮下注射剂型，以及200 mg/20 mL（10 mg/mL）单剂量静脉输液瓶剂型 [14] 强生公司相关情况 - 强生认为健康就是一切，凭借医疗创新实力致力于构建一个复杂疾病可被预防、治疗和治愈的世界，通过创新药物和医疗技术专业知识在医疗解决方案全领域进行创新 [17] - 可通过https://www.jnj.com/ 或https://innovativemedicine.jnj.com/ 了解更多信息，也可关注@JNJInnovMed，杨森研发有限责任公司和杨森生物技术公司是强生旗下公司 [18]

文章核心观点 - 强生宣布FDA批准TREMFYA®用于治疗中重度活动性克罗恩病，该药物是首个且唯一提供皮下和静脉诱导选择的IL - 23抑制剂，多项3期试验结果支持其获批，这是TREMFYA®在美国的第四个适应症 [2][3] 分组1：TREMFYA®获批信息 - TREMFYA®获批用于治疗中重度活动性克罗恩病，是首个且唯一提供皮下和静脉诱导选择的IL - 23抑制剂 [2] - 获批基于多项评估超1300名中重度活动性CD患者的3期试验结果，这些患者对常规疗法或生物制剂治疗失败或不耐受 [2] - 此次获批是TREMFYA®在美国的第四个适应症，此前获批用于中重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎和中重度活动性溃疡性结肠炎 [3] 分组2：TREMFYA®药物特点 - TREMFYA®是首个获批的完全人源、双效单克隆抗体，可阻断IL - 23并结合CD64，IL - 23是驱动包括CD在内的免疫介导疾病的细胞因子 [2] - TREMFYA®是唯一通过完全皮下诱导方案在一年时同时显示临床缓解和内镜反应的IL - 23抑制剂 [1] - TREMFYA®在双盲注册试验中，在所有汇总内镜终点上显示出优于STELARA®的效果 [1] 分组3：临床试验结果 GRAVITI研究 - 评估TREMFYA®皮下诱导和维持治疗与安慰剂对比，采用治疗贯穿设计，患者随机分组后全程使用该方案 [2][6] - 第12周结果：400mg皮下诱导组临床缓解率56% vs 22%（p<0.001），内镜反应率34% vs 15%（p<0.001） [2] - 第48周结果：100mg皮下维持组临床缓解率59% vs 17%，内镜反应率39% vs 5%，内镜缓解率31% vs 6%，深度缓解率26% vs 4% [2] GALAXI临床项目 - 包括2期剂量范围研究和两个3期确证性研究，采用治疗贯穿设计，有长期扩展研究评估长达五年的结果 [7] - 第12周结果：200mg静脉诱导组临床缓解率47% vs 20%（p<0.001），内镜反应率36% vs 9%（p<0.001） [2] - 第48周结果：200mg皮下维持组临床缓解率65% vs 17%，内镜反应率48% vs 5%，内镜缓解率40% vs 6%，深度缓解率34% vs 4% [2] - 汇总数据显示TREMFYA®在所有内镜终点上优于STELARA® [2][7] 分组4：TREMFYA® dosing信息 - 皮下诱导推荐剂量为400mg（分两次连续注射200mg），在第0、4、8周给药；也有200mg预填充注射器 [4] - 静脉诱导选项为在第0、4、8周给予200mg静脉输注 [4] - 维持剂量为在第16周开始每8周皮下注射100mg，或在第12周开始每4周皮下注射200mg [4] 分组5：其他相关信息 克罗恩病 - 是炎症性肠病的主要形式之一，影响约三百万美国人，病因不明，与免疫系统异常有关，症状多样，目前无法治愈 [8] STELARA® - 是一种人白细胞介素（IL） - 12和IL - 23拮抗剂，获批用于治疗多种疾病，包括中重度银屑病、活动性银屑病关节炎、中重度活动性克罗恩病和溃疡性结肠炎 [21][23] 强生公司 - 致力于支持其所有治疗方法的可及性，提供名为TREMFYA® withMe的患者支持计划，商业保险患者可能在24小时内获得首次诱导治疗 [2] - 公司相信健康是一切，通过创新药物和医疗技术专业知识，在医疗保健解决方案全领域进行创新 [39]