Catalyst Pharmaceuticals (NasdaqCM:CPRX) 2025 Conference November 17, 2025 09:00 AM ET Company ParticipantsPatrick McEnany - CEOPatrick McEnanyGood afternoon. I want to thank Jefferies for the opportunity and to present today. We are really excited about being here and looking forward to your comments and questions. Obviously, the usual and standard State Farmer. Catalyst is a buy-and-build, commercially focused organization with all of its business in the United States. We look for opportunities to acquire ...

2025年第三季度财务业绩 - 调整后每股收益为0.68美元，超出市场预期的0.51美元，去年同期为0.57美元 [1] - 总营收达1.484亿美元，同比增长15%，超出市场预期的1.36亿美元 [1] - 现金及投资总额为6.899亿美元，较第二季度末的6.528亿美元有所增加 [9] 主要产品线表现 - 核心产品Firdapse销售额为9220万美元，同比增长16%，超出市场预期 [3] - 新药Agamree销售额为3240万美元，同比增长超一倍，超出市场预期 [5] - 癫痫药物Fycompa净产品收入为2380万美元，同比下降26%，但仍超出市场预期 [8] 运营费用与资产收购 - 研发费用为270万美元，同比下降19% [9] - 销售、一般和行政费用为4750万美元，同比上升3% [9] - 公司于2023年通过授权协议从Santhera Pharmaceuticals获得Agamree的独家生产和供应权 [4] - 公司于2023年从Eisai Co Ltd获得Fycompa的美国权利，增加了商业阶段的癫痫资产 [7] 2025年业绩指引更新 - 将2025年总营收指引上调至5.65亿至5.85亿美元，此前为5.45亿至5.65亿美元 [10] - Firdapse营收指引维持在3.55亿至3.6亿美元 [12] - Agamree营收指引上调至1.05亿至1.15亿美元，此前为1亿至1.1亿美元 [12] - Fycompa营收指引上调至1亿至1.1亿美元，此前为9000万至9500万美元 [12] 研发进展与专利保护 - 正在进行Agamree的SUMMIT五年随访研究，以评估其长期临床安全性 [13] - 公司与Lupin就Firdapse专利诉讼达成和解，有效阻止美国市场的仿制药竞争至2035年2月 [14] - Firdapse是核心商业资产，占2024年产品销售额的62%，2025年前九个月销售额达2.608亿美元 [15] - 与Hetero的诉讼仍在进行中，暂定审判日期为2026年3月 [15]

核心诉讼和解 - Catalyst Pharmaceuticals与SERB同Lupin就Firdapse专利诉讼达成和解 解决关于仿制药申请的相关专利争议 [1] - 根据协议 Lupin在2035年2月25日前不得在美国销售Firdapse仿制药 除非出现协议规定的特定例外情况 [5][6] - 双方将终止在美国新泽西地区法院所有关于Firdapse专利的未决诉讼 [6] Firdapse产品表现 - Firdapse是公司核心产品 2024年占公司净产品销售额62% 2025年上半年销售额达1.686亿美元 [5][8] - 该药物在美国、欧盟和日本获批用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征 2022年获FDA批准扩展至儿科患者（6岁及以上）适应症 [2] - 2023年FDA批准将成人及体重超过45公斤儿科患者的最高日剂量从80mg提升至100mg [2] 其他产品管线 - 公司还销售Fycompa（用于癫痫治疗）和Agamree（用于杜氏肌营养不良）两款药物 [9] - Fycompa的两项专利将于2025年和2026年到期 预计未来销售额将因仿制药竞争出现显著下滑 [10] - Fycompa和Agamree的北美权利分别于2023年从Eisai和Santhera Pharma获得 [10] 财务与市场表现 - 公司股价年内下跌1.2% 同期行业指数增长10.2% [3] - 公司目前持有Zacks第三级（持有）评级 [11] 行业可比公司 - CorMedix（CRMD）2025年每股收益预期从0.93美元上调至1.22美元 2026年从1.64美元上调至2.12美元 年内股价上涨69.5% [12] - Pharming Group（PHAR）2025年每股亏损预期从0.43美元收窄至0.10美元 2026年每股收益预期为0.27美元 年内股价上涨41.9% [13] - Kiniksa Pharmaceuticals（KNSA）2025年每股收益预期从0.74美元上调至1.03美元 2026年从1.19美元上调至1.60美元 年内股价上涨67% [14][15]

行业概述 - 行业由中小型制药公司组成 专注于人类和兽医用药 部分公司依赖单一上市药物或管线候选药物 收入主要来自与大药企的合作预付款或里程碑付款[4] - 行业Zacks排名第96位 位列所有245个行业的前39% 历史数据显示排名前50%的行业表现优于后50% 幅度超过2:1[9] 行业表现与估值 - 年内行业股价整体上涨5.6% 跑赢医疗板块(-2.9%)但略逊于标普500指数(6.9%)[11] - 当前市销率(P/S TTM)为2.32 低于标普500(5.66)和医疗板块(2.37) 五年波动区间为1.93-3.56 中位数2.42[12] 核心驱动因素 - 管线成功与否显著影响股价 罕见病、肿瘤新疗法、肥胖症、免疫学和神经科学等领域的创新成果是关键催化剂[5][3] - 行业并购活动活跃 与知名药企达成含股权投资的合作协议被视为积极信号[6] - 人工智能和机器学习技术加速药物发现过程 个性化疗法开发成为投资重点[7] 重点公司分析 Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) - 核心药物Firdapse用于治疗罕见病LEMS 与Teva专利诉讼和解后 美国市场独占权延长至2035年2月[16] - 新收购药物Agamree于2024年在美国上市 年内股价微涨0.4% 2025年EPS预期从2.23美元上调至2.25美元[17] Theravance Biopharma (TBPH) - 与Viatris合作销售的COPD治疗药物Yupelri需求强劲 正在开发三期候选药物ampreloxetine[20] - 年内股价大涨22.6% 但2025年EPS预期从3美分下调至1美分[21] Larimar Therapeutics (LRMR) - 主攻罕见病领域 核心管线nomlabofusp拟于2026年Q2提交加速审批申请 可能成为首个FA蛋白替代疗法[24] - 年内股价下跌18.3% 2025年亏损预期从1.90美元收窄至1.89美元[25] Zevra Therapeutics (ZVRA) - 新药Miplyffa获FDA批准治疗NPC 早期采用超预期 计划2025年下半年提交欧盟申请[28] - 出售优先审评券获1.5亿美元 年内股价飙升53.4% 2025年EPS预期从31美分大幅上调至76美分[29] Aldeyra Therapeutics (ALDX) - 主打RASP调节剂 已重新提交干眼症药物reproxalap的NDA 含达到主要终点的Dry Eye Chamber研究数据[31] - 年内股价微跌0.4% 2025年亏损预期从1.03美元收窄至90美分[32]