Catalyst Pharmaceuticals (NasdaqCM:CPRX) 2025 Conference November 17, 2025 09:00 AM ET Company ParticipantsPatrick McEnany - CEOPatrick McEnanyGood afternoon. I want to thank Jefferies for the opportunity and to present today. We are really excited about being here and looking forward to your comments and questions. Obviously, the usual and standard State Farmer. Catalyst is a buy-and-build, commercially focused organization with all of its business in the United States. We look for opportunities to acquire ...

2025年第三季度财务业绩 - 调整后每股收益为0.68美元，超出市场预期的0.51美元，去年同期为0.57美元 [1] - 总营收达1.484亿美元，同比增长15%，超出市场预期的1.36亿美元 [1] - 现金及投资总额为6.899亿美元，较第二季度末的6.528亿美元有所增加 [9] 主要产品线表现 - 核心产品Firdapse销售额为9220万美元，同比增长16%，超出市场预期 [3] - 新药Agamree销售额为3240万美元，同比增长超一倍，超出市场预期 [5] - 癫痫药物Fycompa净产品收入为2380万美元，同比下降26%，但仍超出市场预期 [8] 运营费用与资产收购 - 研发费用为270万美元，同比下降19% [9] - 销售、一般和行政费用为4750万美元，同比上升3% [9] - 公司于2023年通过授权协议从Santhera Pharmaceuticals获得Agamree的独家生产和供应权 [4] - 公司于2023年从Eisai Co Ltd获得Fycompa的美国权利，增加了商业阶段的癫痫资产 [7] 2025年业绩指引更新 - 将2025年总营收指引上调至5.65亿至5.85亿美元，此前为5.45亿至5.65亿美元 [10] - Firdapse营收指引维持在3.55亿至3.6亿美元 [12] - Agamree营收指引上调至1.05亿至1.15亿美元，此前为1亿至1.1亿美元 [12] - Fycompa营收指引上调至1亿至1.1亿美元，此前为9000万至9500万美元 [12] 研发进展与专利保护 - 正在进行Agamree的SUMMIT五年随访研究，以评估其长期临床安全性 [13] - 公司与Lupin就Firdapse专利诉讼达成和解，有效阻止美国市场的仿制药竞争至2035年2月 [14] - Firdapse是核心商业资产，占2024年产品销售额的62%，2025年前九个月销售额达2.608亿美元 [15] - 与Hetero的诉讼仍在进行中，暂定审判日期为2026年3月 [15]

财务数据和关键指标变化 - Fycompa上半年收入7000万美元 2025年全年指引为9000-9500万美元 [75] - Firdapse 2025年收入指引为3.55-3.6亿美元 [28] - Agamree 2025年收入指引为1-1.1亿美元 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse在特发性LEMS市场渗透率约30% 癌症相关LEMS市场渗透率约10% [9][17] - Firdapse患者停药率约20% 主要原因为患者去世 其次为手足刺痛感和胃肠道不适 [21][22] - Agamree患者来源分布: 45%来自泼尼松 45%来自Emflaza 10%为初治患者 [46] - Fycompa面临仿制药侵蚀 Teva已上市且定价较品牌低17% 另有2家仿制药预计11月上市 [76][81] 各个市场数据和关键指标变化 - LEMS患者总数约3500-5400人 其中特发性LEMS约1700-2000人 癌症相关LEMS每年新增约900人 [3][9][14] - DMD市场总规模约12亿美元 目前有4个主要参与者 [53][54] - 癌症相关LEMS患者生存期是普通小细胞肺癌患者的2倍 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用收购和建设(buy and build)商业模式 专注于商业化环节 尽量减少研发投入 [2][3] - 专注于中枢神经系统(CNS)领域 但对治疗领域持不可知论态度 [92] - 寻求峰值销售额低于5亿美元的交易机会 避免与大型药企直接竞争 [92] - Firdapse采用"一分子两品牌"策略 针对特发性LEMS和癌症相关LEMS分别组建专属品牌团队 [33] - 与Quest诊断合作推出"无摩擦检测" 实现办公室内抽血和结果回报 缩短诊断时间 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 重症肌无力疗法增加有助于提高LEMS诊断率(包括误诊) 为公司带来潜在患者来源 [8] - 基因疗法市场的不确定性对Agamree造成排队效应 患者等待期间不愿更换类固醇药物 [57][59] - 癫痫市场具有粘性 患者从品牌药转向仿制药的速度较慢 [79] - 在孤儿药和罕见病领域 需要采用与传统制药不同的市场推广策略 避免过度营销 [85] 其他重要信息 - Firdapse最高剂量从80mg增加至100mg 患者平均日剂量有所提升 [28] - Firdapse专利可能延长至2035年2月(取决于与Hetero的诉讼结果) [31][32] - 正在进行SUMMIT研究 收集Agamree的安全性数据 预计需要18个月至2年时间完成 [70][71] - 计划2025年底/2026年初获得Agamree免疫抑制剂量研究结果 [63][64] - 目前与4家诉讼方中的3家达成和解 仅剩Hetero一家仍在诉讼中 Markman听证会定于10月7日举行 [31][35][36] 问答环节所有提问和回答 问题: Firdapse在特发性LEMS治疗范式中的地位和渗透率 - LEMS患者约50%为特发性 50%为癌症相关 特发性LEMS需要主动寻找患者 [7] - 约30%市场渗透率 通过数据监测潜在误诊患者池(约500人) 每季度50%新患者来自该池 [9][11] 问题: 癌症相关LEMS与特发性LEMS的市场动态差异 - 癌症相关LEMS不是勘探市场 每年约900例新患者 占小细胞肺癌患者3% [14][15] - 通过无摩擦检测、NCCN指南和GPO合作推动诊断和治疗 [13][16][26] 问题: NCCN指南纳入和无摩擦检测实施时间点 - 无摩擦检测合同5-6月最终确定 NCCN指南7月更新 [19] - 5月已开始部署专门资源与GPO合作 [19] 问题: Firdapse 20%停药率的原因及降低可能性 - 主要停药原因为患者去世 其次为手足刺痛感和胃肠道不适 [21][22] - 低于30mg/天的患者更易停药 已实施滴定计划和药师-医师沟通计划 [23][24] 问题: 与大型肿瘤学实践组织和GPO的合作进展 - 四步流程:无摩擦检测、NCCN指南、进入护理路径、与GPO签订合同 [26] - 正在与GPO合作更新指南 大多数肿瘤学实践使用NCCN指南 [26][27] 问题: Firdapse 2025年收入指引的假设和信心 - 假设包括剂量增加至100mg和销售团队专注度提升 [28][29] - 预计可获取80%的可寻址市场 每侧市场约6亿美元 [31] 问题: 专利诉讼现状和时间表 - 仅剩Hetero一家诉讼方 Markman听证会10月7日举行 [35][36] - 如果诉讼解决 专利可能延长至2035年2月 [32] 问题: Agamree与现有皮质类固醇的差异化 - 在骨骼健康、生长、行为问题方面可能具有优势 可能减少攻击性和白内障 [39] - 心血管安全性可能更好 [39] 问题: Agamree的市场准入和定价策略 - 定价略低于品牌Emflaza 支付方不会阻拦准入 [42][43] - 患者月自付费用低于2美元 不是价格竞争 [50] 问题: Agamree患者来源分布和增长策略 - 45%来自泼尼松 45%来自Emflaza 10%为初治患者 [46] - 目标成为第二线类固醇选择 覆盖100%市场而非仅30-40% [46][51] 问题: Agamree 2025年收入指引的假设 - DMD市场总规模12亿美元 有4个参与者 [53][54] - 已覆盖93个卓越中心 需要进一步深化渗透 [55] 问题: 基因疗法排队效应的影响和持续时间 - 患者等待基因疗法期间不愿更换类固醇 [59] - 基因疗法标签变化可能带来上升机会 [61][62] 问题: 免疫抑制剂量研究的意义和预期 - 寻找免疫抑制剂量 可能参与基因疗法前期治疗 [66] - 结果不确定 属于基础临床开发 [67] 问题: SUMMIT研究的重要性和数据时间表 - 收集安全性数据 与自然病史比较 [70] - 需要约1年招募患者 18个月至2年进行首次比较 [71] - 可提前公开安全性数据 [72] 问题: 标签数据对医生处方行为的影响 - 对某些医生有帮助 但早期采用者已通过观察认识到药物优势 [73] 问题: Fycompa仿制药侵蚀速度和2025年收入指引 - 已有1家仿制药上市 定价低17% 另有2家预计11月上市 [76][81] - 癫痫市场具有粘性 侵蚀速度较慢 [79] - 预计四季度中后期美元份额加速流失 [80] 问题: SG&A投资决策和未来计划 - 在罕见病领域需要深思熟虑的营销策略 避免过度推广 [85] - 目前销售团队规模适当 可能增加非传统营销投入 [86][89] - Fycompa的SG&A已大幅削减 [90] 问题: BD策略和治疗领域偏好 - 治疗领域不可知论 寻求立即或近乎立即增值的产品 [92] - 专注峰值销售额低于5亿美元的机会 [92] - 可利用现有轻量级SG&A结构增加销售团队 [91] 问题: 未来一年最重要的成就 - SUMMIT研究接近完全入组 [93] - 癌症LEMS计划取得实质性进展 [95]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年Firdapse产品收入指导为3.55亿至3.6亿美元 [28] - Fycompa产品2025年上半年收入为7000万美元 全年指导为9000万至9500万美元 [73] - GammaRay产品2025年收入指导为1亿至1.1亿美元 [52] - Fycompa产品处方量下降速度较慢 属于粘性市场 品牌向仿制药转换速度低于行业平均水平 [76][77] - 公司预计Fycompa美元份额将在第四季度中期加速下降 [80] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 美国LEMS患者总数约3500-5400人 其中特发性LEMS和癌症相关LEMS各占约50% [7][9] - 特发性LEMS可寻址市场约1700-2002名患者 市场渗透率约30% [9] - 癌症相关LEMS可寻址市场约1700名患者 市场渗透率仅约10% [18] - 两种LEMS市场的可寻址规模各为6亿美元 [18][31] - 患者停药率约20% 主要原因是患者去世 [22] - 平均日剂量从80毫克增加到100毫克后 患者使用剂量更接近100毫克 [28] GammaRay业务 - 产品于2025年3月上市 在竞争激烈的DMD市场取得良好进展 [5] - 患者来源: 45%来自prednisone 45%来自Emflaza 10%为初治患者 [45] - 平均患者年龄约12岁 约失去行动能力的时点 [61] - 可寻址市场规模12亿美元 但市场存在4个参与者 [52] - 已覆盖93个卓越中心中的100个 [54] Fycompa业务 - 已有Teva一家仿制药企业上市 定价比品牌低17% [80] - 预计11月还将有两家仿制药企业进入市场 [74] - 处方量保持强劲 但美元份额将因渠道采购转向仿制药而下降 [78] 各个市场数据和关键指标变化 LEMS市场 - 特发性LEMS侧需要寻找被误诊为重症肌无力的患者 属于潜在市场挖掘 [7][8] - 癌症相关LEMS侧通过无摩擦检测和NCCN指南纳入 推动诊断和治疗 [14][16] - 小细胞肺癌患者中约3%可能患有LEMS 每年约900名患者 [15] - 患有LEMS的癌症患者比没有LEMS的癌症患者寿命长两倍 [16] DMD市场 - 约95%患者曾使用类固醇 但目前仅70%在使用 存在治疗缺口 [50] - 基因疗法市场存在不确定性 影响患者治疗选择 [56] - 排队效应: 等待基因治疗的患者不愿更换类固醇药物 [58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用收购和建设(buy and build)商业模式 寻找市场机会并与合作伙伴公司合作引入产品 [2] - 专注于商业要素 通过执行降低商业风险 同时管理监管风险 [3] - 业务发展策略: 寻找治疗领域无关、立即或近乎立即增值的产品 峰值销售额低于5亿美元 [91] - CNS聚焦但基础设施适用于任何治疗领域 [90] - 销售团队配置: Firdapse有16名销售代表覆盖全国 [11] GammaRay有12名销售代表 [85] - 专利策略: 与首批仿制药申请者中的两家达成和解 如最后一名诉讼者以同样方式退出 专利保护期可至2035年2月 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 特发性LEMS侧: 重症肌无力疗法增加将导致更多患者被诊断和误诊 为公司创造机会 [8] - 癌症相关LEMS侧: 无摩擦检测和NCCN指南更新为2026年发展奠定基础 [21] - GammaRay市场: 参与100%市场而非仅30-40% 是巨大机会 [45] - Fycompa市场: 仿制药侵蚀速度较慢 属于粘性市场 [76] - DMD市场: 基因疗法问题解决后应该能获得更多关注 [57] - 业务发展: 保持在5亿美元峰值销售额以下的市场 避免与更大公司竞争 [91] 其他重要信息 - 与Quest诊断合作推出无摩擦VGCC检测 实现办公室抽血和结果回报 [14] - 2025年5-6月最终确定无摩擦检测合同 7月获得NCCN指南更新 [20] - 2025年6月实施药师致电医生计划 改善患者坚持治疗 [24][25] - GammaRay的SUMMIT研究正在进行 预计需要约1年招募足够患者 [69] - 免疫抑制剂量研究预计2025年底或2026年初出结果 [62][65] 问答环节所有提问和回答 问题: Firdapse在特发性LEMS治疗范式中的定位和渗透率 - LEMS治疗机会分为特发性和癌症相关各50% 特发性侧需要寻找误诊患者 误诊主要为重症肌无力 [7][8] - 可寻址市场1700-2002名患者 渗透率约30% 还有巨大上升空间 [9] 问题: 特发性LEMS增长驱动因素 - 通过市场数据寻找可能被误诊的标记 保持约500名诊断中患者的储备池 [11] - 每季度约50%新患者来自这个储备池 [12] - 80%医生只开一处方 需要销售代表帮助医生理解治疗方案 [12] 问题: 癌症相关LEMS与特发性LEMS的差异 - 癌症侧不是潜在市场挖掘 患者更集中 年诊断数更高但生存期较短 [17] - 抗体检测适用于两侧患者群体 [14] - 与GPO合作 超过80%肿瘤医生由GPO管理 [16] 问题: NCCN指南纳入和无摩擦检测实施时间点 - 无摩擦检测合同2025年5-6月最终确定 NCCN指南7月更新 [20] - 5月已开始投入专门资源与GPO合作 [20] 问题: Firdapse20%停药率及降低可能性 - 停药主因是患者去世 [22] - 起始剂量低于30毫克/天的患者更可能停药 [23] - 2025年6月实施药师致电医生计划 帮助制定滴定方案 [24][25] 问题: 与大型肿瘤学实践和GPO的合作进展 - 四步过程: 无摩擦检测、NCCN指南、进入护理路径、与GPO签约 [26] - 正在与GPO合作更新指南 大多数使用NCCN指南 [27] 问题: 2025年Firdapse指导3.55-3.6亿美元的假设 - 基于最大剂量从80毫克增加到100毫克 患者剂量更接近100毫克 [28] - 销售团队重新分配 现在有专门团队 [29] - 可寻址市场10亿美元 去除症状太少或太多患者后约80%可寻址 [31] 问题: 专利状况和时间线 - 仅剩Hetero一个诉讼者 [36] - 2025年10月7日Markman听证会 [36] - 如最后诉讼者以同样方式退出 专利保护期至2035年2月 [32] 问题: GammaRay与现有皮质类固醇的差异化 - 已发表文献显示在骨健康、骨生长和身高方面更优 [39] - 患者攻击行为表现更少 可能白内障更少 希望有更好的心血管安全性 [39] 问题: GammaRay的市场准入和定价 - 市场研究显示定价略低于品牌Emflaza 支付方不会阻挡 [42] - 市场已建立 患者从prednisone开始 如果不满意可能转向Emflaza [43] - 平均患者支付低于2美元/月 不是价格竞争 [49] 问题: 从prednisone或generic Emflaza转换速度 - 随时间推移 初治患者将更难获得 因为会从generic prednisone开始 [48] - 目标是成为第二选择 每个患者都应使用类固醇 [50] 问题: GammaRay2025年1-1.1亿美元指导的假设 - 可寻址市场12亿美元 但存在4个参与者 [52] - 100个卓越中心 250名医生开80-90%处方 45个中心开90%处方 [54] - 已覆盖93个中心 现在需要做深而非做广 [55] 问题: 排队效应持续时间 - 排队效应指等待基因治疗的患者不愿更换类固醇 [58] - 基因治疗后部分患者转向GammaRay [59] - 基因疗法标签扩大后包含所有患者 但现在又不包含非行动患者 [60] 问题: 免疫抑制研究的意义 - 寻找免疫抑制剂量 如找到可参与基因治疗前的准备 [65] - 但研究性质是基础临床开发 无保证会找到 [65] 问题: SUMMIT研究的意义和时间线 - 在商业使用GammaRay患者中寻找安全信号 [67] - 与DMD自然史比较 需要约1年招募足够患者 [69] - 可能至少18个月或几年后才进行第一次比较 [69] 问题: Fycompa仿制药侵蚀曲线 - 已有Teva一家仿制药上市 定价低17% [80] - 预计11月还有两家仿制药进入 [74] - 处方量保持强劲但美元份额将下降 [78] 问题: SG&A投资决策 - 罕见病领域需要慎重 不能过度推广 [85] - Firdapse侧两个市场不需要更多销售代表 [88] - Fycompa已大幅减少投资 主要是社交媒体和样品 [89] 问题: 业务发展策略 - 治疗领域无关 立即或近乎立即增值 [91] - 峰值销售额低于5亿美元 避免与更大公司竞争 [91][92] - CNS聚焦但基础设施适用于任何治疗领域 [90] 问题: 未来一年主要成就 - SUMMIT研究更接近完全入组 [93] - 癌症LEMS计划真正落地推进 进入护理路径 与相关方签约 [95]

核心诉讼和解 - Catalyst Pharmaceuticals与SERB同Lupin就Firdapse专利诉讼达成和解 解决关于仿制药申请的相关专利争议 [1] - 根据协议 Lupin在2035年2月25日前不得在美国销售Firdapse仿制药 除非出现协议规定的特定例外情况 [5][6] - 双方将终止在美国新泽西地区法院所有关于Firdapse专利的未决诉讼 [6] Firdapse产品表现 - Firdapse是公司核心产品 2024年占公司净产品销售额62% 2025年上半年销售额达1.686亿美元 [5][8] - 该药物在美国、欧盟和日本获批用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征 2022年获FDA批准扩展至儿科患者（6岁及以上）适应症 [2] - 2023年FDA批准将成人及体重超过45公斤儿科患者的最高日剂量从80mg提升至100mg [2] 其他产品管线 - 公司还销售Fycompa（用于癫痫治疗）和Agamree（用于杜氏肌营养不良）两款药物 [9] - Fycompa的两项专利将于2025年和2026年到期 预计未来销售额将因仿制药竞争出现显著下滑 [10] - Fycompa和Agamree的北美权利分别于2023年从Eisai和Santhera Pharma获得 [10] 财务与市场表现 - 公司股价年内下跌1.2% 同期行业指数增长10.2% [3] - 公司目前持有Zacks第三级（持有）评级 [11] 行业可比公司 - CorMedix（CRMD）2025年每股收益预期从0.93美元上调至1.22美元 2026年从1.64美元上调至2.12美元 年内股价上涨69.5% [12] - Pharming Group（PHAR）2025年每股亏损预期从0.43美元收窄至0.10美元 2026年每股收益预期为0.27美元 年内股价上涨41.9% [13] - Kiniksa Pharmaceuticals（KNSA）2025年每股收益预期从0.74美元上调至1.03美元 2026年从1.19美元上调至1.60美元 年内股价上涨67% [14][15]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入达到1 466亿美元 同比增长19 4% 2025年上半年总收入增长30 2%至2 88亿美元 [5] - 2025年第二季度Firdapse净产品收入为8 48亿美元 同比增长9 7% 上半年净收入为1 686亿美元 同比增长16 9% [6][8] - GammaRy在2025年第二季度净产品收入为2 74亿美元 同比增长213% 上半年净收入为4 94亿美元 同比增长398% [10][29] - Fycompa在2025年第二季度收入为3 43亿美元 同比下降6% 上半年收入为7亿美元 同比增长4 5% [11][29] - 2025年第二季度GAAP净利润为5 21亿美元 同比增长27 7% 非GAAP净利润为8 64亿美元 [30] - 截至2025年6月30日 现金及现金 equivalents为6 528亿美元 较2024年底增加1 352亿美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse处方批准率保持在90%以上 年化停药率低于20% 目前有超过500名LEMS患者处于诊断阶段 [20] - GammaRy在顶级DMD卓越中心覆盖率达到93% 231名独特医疗保健提供者提交了注册表格 患者保留率为90% [25] - GammaRy患者中43%从prednisone转换而来 42%从Emflaza转换而来 报销成功率为85% [25] - Fycompa在2025年5月失去专利保护后 目前仅有一家仿制药竞争者进入市场 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 针对Firdapse制定了三阶段扩张战略：1) 推行无摩擦检测模式 2) 利用更新的NCCN指南 3) 与领先肿瘤学实践建立战略伙伴关系 [21][22] - 通过SUMMIT研究为GammaRy生成真实世界证据 同时进行Phase 1研究比较GammaRy与prednisone和deflazacort [13][14] - 正在评估GammaRy的免疫抑制作用 以确定其生命周期管理潜力 初步结果预计在2025年底至2026年初 [14] - 积极寻求业务发展机会 评估符合长期战略和财务计划的各种可能性 [16][97] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年全年总收入将在5 45亿至5 65亿美元之间 Firdapse收入指导为3 55亿至3 6亿美元 GammaRy为1亿至1 1亿美元 Fycompa为9000万至9500万美元 [5][8][11] - 预计Firdapse在肿瘤学领域的收入贡献将在2026年及以后逐步增加 目前肿瘤学患者占比约为20-25% [38][43] - 预计Fycompa将面临更多仿制药竞争 可能在2025年12月中旬前出现新的竞争者 [88] - Change Healthcare网络安全事件的影响已在2024年6月完全解决 [7][76] 其他重要信息 - 2025年6月2日 Will Andrews加入公司担任首席医疗官 带来罕见病领域的深厚专业知识 [12] - 2025年7月25日 NCCN更新了小细胞肺癌指南 包括VGCC抗体检测并推荐amifampridine作为LEMS癌症患者的治疗选择 [22] - 2024年ESG报告已于2025年6月发布 强调对可持续增长和负责任创新的承诺 [18] - 预计Firdapse专利诉讼的Markman听证会将于2025年10月7日举行 审判日期可能在2025年第四季度或2026年第一季度 [17] 问答环节所有的提问和回答 问题: Firdapse在肿瘤学领域的战略和预期收入贡献时间表 - 公司正在通过数字营销、会议和出版物计划教育肿瘤科医生 预计2025年重点是增加癌症相关LEMS患者的筛查 收入贡献可能在2026年下半年开始显现 [41][42][43][64] 问题: GammaRy的Phase 1 DMD转换研究计划 - 该研究是探索性试验 数据将在2025年底至2026年初获得 将帮助确定是否需要进一步研究来明确转换方案 [45] 问题: 销售团队扩大后的影响 - 自2025年4月1日部署专用销售团队后 与医疗保健提供者的互动频率和深度增加 领先指标表现积极 [50][51] 问题: Elevidys对GammaRy的影响 - 认为Elevidys事件不影响类固醇作为DMD基础治疗的地位 GammaRy仍然是首选的差异化类固醇 [57][60] 问题: 运营费用展望 - 由于NCCN指南加速推进 预计2025年下半年SG&A费用将略有上升 [71] 问题: Change Healthcare中断和关税影响 - Change Healthcare问题的影响已完全消除 Firdapse在美国和加拿大生产 GammaRy正在向美国转移生产以规避潜在关税影响 [76][78][79] 问题: Firdapse剂量和停药率 - 平均每日剂量约为4毫克 年化停药率低于20% [83][85] 问题: Fycompa仿制药竞争 - Teva目前是唯一仿制药竞争者 拥有180天独占期 预计更多竞争者将在2025年12月中旬前进入市场 [87][88] 问题: Translarna潜在批准对GammaRy的影响 - 认为Translarna不会影响类固醇作为DMD基础治疗的地位 GammaRy仍将保持市场地位 [95] 问题: 业务发展战略 - 正在积极评估多个机会 以抵消Fycompa专利到期影响 80%机会为主动接洽 同时通过生命周期管理和Firdapse肿瘤学扩张实现多元化 [96][97][98]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入达1 466亿美元 同比增长19 4% 2025年上半年总收入增长30 2%至2 88亿美元 [5] - 2025年第二季度GAAP净利润为5 21亿美元 同比增长27 7% 稀释每股收益0 41美元 [29] - 非GAAP净利润为8 64亿美元 稀释每股收益0 68美元 同比增长24 1% [29] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为6 528亿美元 较2024年底增加1 352亿美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务线 - 2025年第二季度净产品收入8 48亿美元 同比增长9 7% 上半年收入1 686亿美元 同比增长16 9% [6][7] - 处方批准率保持在90%以上 年化停药率低于20% [20] - 重申2025年全年收入指引为35 5-36亿美元 [7] Agamry业务线 - 2025年第二季度净产品收入2 74亿美元 同比增长213% 上半年收入4 94亿美元 同比增长398% [10] - 93%的顶级DMD卓越中心和231名医疗保健提供者已提交入组表格 [24] - 重申2025年全年收入指引为10-11亿美元 [11] Fycompa业务线 - 2025年第二季度净产品收入3 43亿美元 同比下降6% 上半年收入7亿美元 同比增长4 5% [11] - 重申2025年全年收入指引为9-9 5亿美元 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 通过更新的NCCN指南和VGCC抗体测试推进Firdapse在肿瘤学领域的扩张 [8][21] - 预计癌症相关LEMS患者中90%未被诊断 存在超过10亿美元的市场机会 [9][23] - 正在推进Agamry的SUMMIT研究和第一阶段研究 以支持生命周期管理 [13][14] - 积极评估业务发展机会 以补充产品组合 [15][92] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年全年总收入将达到54 5-56 5亿美元的指引 [5] - 预计Firdapse将在2026年及以后实现持续增长 [8] - 预计Agamry将继续保持增长势头 [11] - 预计Fycompa将面临仿制药竞争的进一步影响 [11] 其他重要信息 - 任命Will Andrews博士为首席医疗官 负责领导Agamry的临床开发 [12] - 任命Dan Curran博士为董事会成员 加强罕见病领域的专业知识 [15] - 预计Firdapse专利诉讼的审判日期为2025年第四季度或2026年第一季度 [16] - 2024年ESG报告已于6月发布 [17] 问答环节所有的提问和回答 关于Firdapse - 公司正在通过数字营销、会议和出版物教育肿瘤科医生 预计2026年及以后肿瘤学收入占比将增加 [36][40] - 预计NCCN指南的更新将在2025年下半年增加筛查 并在2026年转化为收入增长 [63] 关于Agamry - 正在进行的DMD转换研究是探索性的 结果将指导未来的研究和商业化策略 [43] - Elevitus和Translarna的进展不会影响Agamry作为DMD基础治疗的地位 [56][90] 关于财务和运营 - 销售团队重组后 参与度和领先指标有所改善 [49] - 预计2025年下半年SG&A费用将有所增加 [67] - Change Healthcare网络安全事件的影响已完全解决 [72] - 正在将Agamry生产转移到美国以规避潜在的关税影响 [74] 关于业务发展 - 公司正在积极评估多个业务发展机会 以抵消Fycompa专利到期的影响 [92] - 当前被认为是15-20年来最佳的收购环境 [92]

纪要涉及的公司 Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)，一家处于商业阶段、专注于罕见病孤儿药的成长型公司，采用许可和收购模式 [1] 纪要提到的核心观点和论据 公司一季度业绩表现 - 2025年第一季度业绩出色，延续2024年成功态势，实现创纪录的销售额和收益 [3] - Firdapse销售额同比增长25%，超出15%-20%的预期，主要因去年同期变更健康问题影响销售，排除该因素后季度环比增长15%-20% [4][5] - GammaRefer上市首季度销售额达2200万美元，持续从通用市场和品牌市场获取患者 [4] - Fycompa作为癫痫产品，本季度表现强劲，处方量增长1%-2%，因批发商费用结构有利，产品超预期表现500万美元，但这并非持久现象 [7] Firdapse市场机会与增长策略 - Firdapse所在市场有10亿美元机会，产品已实现中等两位数增长，销售额达3亿美元 [9] - 市场分为特发性和癌症相关两个细分市场，过去六年主要关注特发性市场，需大量教育工作，患者从首次出现症状到使用Firdapse治疗需六年 [10][11] - 癌症相关市场高度集中，过去18个月调整策略，实现无摩擦测试，与国家实验室合作，使患者在办公室即可完成测试并快速获得结果，有望加速该领域增长，每年约有900名小细胞肺癌患者被诊断为LEMS [12][13][14] - 可利用重症肌无力机会，随着更多患者被诊断或误诊为重症肌无力，治疗失败后可能转向Firdapse，还可借助人工智能和机器学习寻找患者，缩短患者治疗旅程 [16][17] 不同类型LEMS患者特点 - 特发性LEMS患者一旦开始治疗，约90%会长期坚持用药 [21] - 癌症相关LEMS患者中，小细胞肺癌患者平均存活7 - 9个月，而伴有LEMS的患者平均存活17 - 18个月，市场周转较快，每年有900名新患者进入市场 [22][23] 患者队列情况 - 已确定约500名可能患有LEMS的患者，其中约75%为特发性患者，每季度或每年约50%的患者来自该队列 [29] - 通过与医生合作，进一步将这些患者划分为高可能性患者，通常为50 - 75名，并与医生密切合作使患者接受治疗 [30] Firdapse诉讼情况 - 与另外两家挑战者的Firdapse诉讼案，法官尚未安排审判，预计最迟在2026年第一季度或第四季度进行，因延期将于2026年5月结束，法官会在此前解决此案 [32] - 已与两家诉讼方达成和解，并不时与其他方进行沟通 [34] GammaRay产品情况 - 产品推出表现良好，早期预计主要从Emflaza获取患者，但实际早期招募计划中，约45%患者来自Emflaza，45%来自泼尼松，且目前仍从两个市场获取患者 [40][41] - 市场上有多种通用版Emflaza，但未对GammaRay市场造成重大冲击，公司为患者提供支持服务，患者平均支付费用低于2美元，患者保留率达85% [41][42] - 目前患者大多已使用过通用泼尼松或品牌Emflaza，对于这些患者，保险计划通常不会要求他们再试用通用药物；新进入市场的患者（每年约700 - 800名）可能需要进行试用 [43][45] - 年轻患者（平均12岁）目前多使用通用泼尼松，公司希望未来进入该市场，这可能需要等待SUMMIT研究结果，该研究旨在证明产品在心血管安全、骨骼健康等方面的优势 [46][48] SUMMIT研究情况 - 重要目标是向治疗医生提供额外安全信息，了解GammaRay相对于其他潜在疗法的优势，关注心血管安全、骨骼健康、身高、攻击性等临床特征 [52] - 为开放标签、自然史对照试验，公司可获取数据，预计约每年公布一次数据，首次数据可能在2026年发布，与自然史对比分析仅在特定终点有显著增加时进行，目的是向FDA申请更改产品说明书 [53][54][55] 公司财务情况 - Firdapse的特许权使用费在2025年为17%，2026年降至7%，2027年降至6%，这对公司财务有重要影响 [57] 公司对最惠国待遇行政命令的看法 - 难以确定行政命令具体影响，Firdapse的医疗保险暴露率约为40%，GammaRay的医疗补助暴露率约为55% - 56% [61] - 产品在德国价格约为53000欧元，在英国价格略高于100000英镑，均为基于体重的定价 [61] - 市场对该不确定性在周一做出积极反应，目前存在诸多问题，如政府规则、是否基于IRA或Part B等，且可能需要立法，不确定国会是否有足够动力通过相关立法 [62][63] 公司业务发展情况 - 公司有能力承担新资产收购，销售团队规模小且专注，支持患者用药的体系可应用于任何专科药房的疗法，具有可扩展性 [67][68] - 当前宏观环境下，对于无债务且现金近6亿美元的公司是良好的收购环境，公司与潜在卖家沟通时，卖家认可公司能为产品带来更好发展机会 [70][72] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Fycompa即将面临仿制药竞争，预计未来市场份额会自然下降 [8] - 基因治疗领域因不幸患者死亡事件，不同卓越中心有不同反应，难以一概而论，但公司4月产品 uptake情况良好 [50][51] - Emflaza在美国的年价格约为200000美元，GammaRay在美国的年价格与之相近 [64] - 德国的产品价格为第一年价格，需重新谈判，公司不控制定价 [65][66]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总净收入同比增长43.6%，达到1.414亿美元，各产品均有显著贡献 [5] - 第一季度末现金及现金等价物为5.807亿美元，较2024年12月31日的5.176亿美元增加6310万美元，主要来自业务运营产生的6000万美元现金 [26][33] - 2025年第一季度净收入（税前）为7130万美元，同比增长145%；GAAP净收入为5670万美元，即每股基本收益0.47美元和摊薄收益0.45美元，同比增长144% [27] - 2025年第一季度非GAAP净收入为8660万美元，即每股基本收益0.71美元和摊薄收益0.68美元，2024年同期为4680万美元，即每股基本收益0.40美元和摊薄收益0.38美元 [28] - 2025年第一季度有效税率为20.4%，2024年同期为20%，预计2025年年化有效税率与2024年的24.2%相对一致 [29][30] - 2025年第一季度销售成本约为1790万美元，2024年同期为1250万美元，主要包括特许权使用费 [28] - 2025年第一季度研发费用为390万美元，高于2024年同期的260万美元，预计全年研发费用在1500 - 2000万美元之间 [31][32] - 2025年第一季度SG&A费用总计4690万美元，与2024年第一季度持平，但预计全年剩余时间会略有增加 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse - 2025年第一季度净产品收入为8370万美元，同比增长25.3%，主要得益于新患者开始使用和低年度停药率（约15%），处方批准率超过90% [7][18] - 公司预计2025年Firdapse净产品收入在3.55 - 3.60亿美元之间 [8][19] - 自2024年5月100毫克标签扩展以来，Firdapse的平均每日剂量有所增加，预计短期内还会继续上升 [7] Agamry - 2025年第一季度净产品收入为2200万美元，2024年第一季度为120万美元，反映了全面销售季度、持续的有机增长和市场对其作为杜氏肌营养不良症（DMD）差异化皮质类固醇治疗潜力的信心增强 [9] - 公司预计2025年Agamry净收入在1 - 1.10亿美元之间 [10][22] - 自2024年3月商业推出以来，90.3%的前45个DMD卓越中心和224个独特的医疗保健提供者已提交Agamry的注册表格 [20] - 约85%的发货成功获得报销，与预测一致 [21] Fycompa - 2025年第一季度净产品收入为3560万美元，同比增长17.1%，得益于持续的需求、患者偏好和其在癫痫控制中的临床作用 [11] - 公司预计2025年Fycompa全年净产品收入在9000 - 9500万美元之间 [12][23] - 预计专利到期后（片剂于2025年5月23日，口服混悬剂于2025年12月15日）收入会有一定下降，公司已制定策略管理品牌价值 [11][12] 各个市场数据和关键指标变化 - 1月，子被许可方Daidopharma在日本成功推出Firdapse，成为日本首个获批的LEMS治疗药物，预计可惠及约1200名LEMS患者 [13] - 4月，加拿大卫生部接受了子被许可方Kai Pharmaceuticals提交的Agamry新药申请，并进行优先审查，有望在年底获批，若获批，Agamry将成为加拿大首个授权的DMD治疗药物，可惠及超800名患者 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续与国家综合癌症网络合作，提高对LEMS与癌症关系的理解，推广Firdapse在癌症相关LEMS患者中的应用，以扩大Firdapse的市场领导地位 [8] - 推进SUMMIT研究，这是一项基于真实世界证据的五年研究，评估Agamry治疗DMD患者的长期结果，第一季度增加了研究地点并继续推进患者招募 [10] - 商业团队进行了重组，为Agamry和Firdapse设立了专门的销售团队，以加强各治疗领域的专注度和为未来增长奠定基础 [17][18] - 业务发展仍是核心增长动力，公司将优先考虑具有战略协同、临床差异化和长期价值潜力的机会 [15] - 公司与Teva达成有利和解，限制其在美国的仿制药进入至2035年2月25日，但与另外两家首批申报者的诉讼仍在进行中 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局出色，执行良好，稀有病疗法需求强劲，关键战略优先事项取得进展，有望实现全年总产品收入指导目标（5.45 - 5.65亿美元） [5][16] - 管理层对公司在2025年剩余时间内保持增长势头、执行战略和为患者、医疗保健提供者和利益相关者创造价值充满信心 [15][34] 其他重要信息 - 公司提醒，电话会议中的陈述可能包含前瞻性声明，涉及风险和不确定性，实际结果可能与预期不同，应结合SEC文件中的详细信息进行考虑 [4] - 更多第一季度财务业绩的详细信息和分析可在公司5月7日提交给美国证券交易委员会的10 - Q季度报告中找到，也可在公司网站的投资者关系页面查看 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: Firdapse 25%的增长中，本季度的增长因素和2024年第一季度Change Healthcare事件影响各占多少？Fycompa患者中片剂和口服混悬剂的比例是多少？ - 若排除Change Healthcare事件的影响，Firdapse的增长仍在15% - 20%的范围内 [37][39] - Fycompa约85%的患者使用片剂，15%使用口服混悬剂 [63] 问题2: Firdapse在小细胞肺癌患者中的使用趋势如何？患者筛查工作是否有影响？未来几个季度小细胞肺癌患者和特发性患者的增长如何考虑？ - 目前Firdapse患者中约20 - 25%是癌症相关LEMS患者，公司今年的目标是与GPO和社区肿瘤学家达成VGCC抗体筛查安排，帮助约90%未被诊断的小细胞肺癌LEMS患者得到诊断，预计2026年开始帮助患者过渡到治疗，长期来看，癌症相关LEMS患者比例有望从20 - 25%增长到30 - 35% [46][47][48] 问题3: 当前宏观环境变化下，公司对业务发展的看法如何？是否有影响？ - 公司仍专注于寻找立即增值或接近立即增值的机会，市场动态对公司战略有利，约80%的机会是主动找上门的，资本市场的动荡和监管环境的变化对公司战略影响不大，公司认为这强化了自身战略 [52][53][54] 问题4: 对于癌症相关LEMS的Firdapse，是否有小规模的成功案例或经验，让公司对提高诊断率和治疗的战略有信心？ - 公司与肿瘤学界的对话显示，他们对诊断和治疗癌症相关LEMS患者有浓厚兴趣，因为意识到约90%的小细胞肺癌相关LEMS患者未得到治疗，存在未满足的临床和医疗需求，公司还与关键意见领袖进行了大量咨询委员会会议，目标是为患者提供无摩擦的检测，以帮助未被诊断的患者得到检测和诊断 [56][57][59] 问题5: Firdapse的指导目标较为保守，其依据是什么？Fycompa的应对措施是否适用于明年？公司今年在业务发展方面是否有具体交易目标？ - Firdapse的指导目标基于过去15个季度15%的增长趋势、约500名处于诊断过程中的潜在患者、低停药率（15%）以及对每月和每季度净新患者趋势的了解，公司对业务增长有信心 [66][67][68] - Fycompa的抗癫痫药物有一定的粘性，有机会在明年继续减少品牌侵蚀，但由于六个月的独占期在今年年底结束，预计明年会有更多仿制药进入市场，价格可能受到影响，控制难度增加，公司尚未提供2026年的指导 [70][71][72] - 公司没有具体的交易目标，但有找到合适交易的目标，会确保引入的资产在文化、财务和结构上都适合公司 [73][74] 问题6: 随着SUMMIT研究的进展，Agamry的哪些方面最能引起尚未将其纳入实践的处方医生的共鸣？如何在SUMMIT研究中量化这些方面？ - Agamry在骨骼健康、骨密度和心脏影响方面的表现将是关键发现，可证实其差异化，SUMMIT研究将关注骨折率、骨龄、骨密度以及心肌病的发展或预防 [78][80][81] 问题7: Firdapse本季度的强劲增长是否有提前拉动销售的情况？小细胞肺癌LEMS的增长势头如何？ - 排除2024年第一季度Change Healthcare事件的影响，Firdapse的增长仍在15% - 20%的范围内 [86][88][89] - 目前Firdapse患者中约20 - 25%是癌症相关LEMS患者，公司今年的重点是与社区肿瘤学家和GPO达成BGCC抗体筛查安排，预计2026年及以后癌症相关LEMS患者的比例将增加 [90] 问题8: 鉴于大量未被诊断的LEMS患者，Firdapse目前的市场渗透率是多少？哪些因素将推动渗透率提高？ - 公司认为目前市场规模约为12亿美元，按去年销售额约3亿美元计算，Firdapse的市场渗透率约为25%，在癌症相关LEMS和特发性LEMS两个细分市场都有显著的增长机会，公司对持续增长充满信心 [95]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总净收入同比增长43.6%，达到1.414亿美元，2024年第一季度为9850万美元 [4][26] - 2025年第一季度税前净收入为7130万美元，同比增长145%，2024年第一季度为2910万美元 [28] - 2025年第一季度GAAP净收入为5670万美元，即每股基本收益0.47美元，摊薄后每股收益0.45美元，同比增长144%，2024年第一季度GAAP净收入为2330万美元，即每股基本收益0.20美元，摊薄后每股收益0.19美元 [28] - 2025年第一季度非GAAP净收入为8660万美元，即每股基本收益0.71美元，摊薄后每股收益0.68美元，2024年第一季度非GAAP净收入为4680万美元，即每股基本收益0.40美元，摊薄后每股收益0.38美元 [29] - 2025年第一季度有效税率为20.4%，2024年第一季度为20%，预计2025年年化有效税率与2024年的24.2%保持相对一致 [29][30] - 2025年第一季度销售成本约为1790万美元，2024年第一季度为1250万美元 [29] - 2025年第一季度研发费用为390万美元，高于2024年第一季度的260万美元，预计2025年全年研发费用在1500万 - 2000万美元之间 [32][33] - 2025年第一季度SG&A费用总计4690万美元，与2024年第一季度持平，但预计今年剩余时间会略有增加 [34] - 截至2025年第一季度末，现金及现金等价物为5.807亿美元，2024年12月31日为5.176亿美元，现金增加6310万美元，主要来自业务运营产生的6000万美元现金 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse - 2025年第一季度净产品收入为8370万美元，同比增长25.3%，2024年第一季度为6680万美元 [6][27] - 新患者持续采用，年度停药率约为15%，处方批准率在所有付款人（政府或私人商业保险公司）中均超过90% [19] - 维持超过500名潜在LEMS患者的管道，约占每季度新患者注册人数的50% [20] Agamry - 2025年第一季度净产品收入为2200万美元，2024年第一季度为120万美元 [9][27] - 自2024年3月商业推出以来，前45名DMD卓越中心中的90.3%和224家独特的医疗保健提供商已提交了Agamry的注册表格 [21] - 约44%的患者从泼尼松转换而来，44%从Emflaza转换而来，约85%的发货成功获得报销 [22] Fycompa - 2025年第一季度净产品收入为3560万美元，同比增长17.1%，2024年第一季度为3040万美元 [11][28] - 预计专利到期后收入将适度下降，团队已制定策略以有效管理这一转变 [12][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 1月，子公司Daidopharma在日本成功推出Firdapse，为约1200名LEMS患者提供了首个获批治疗方案 [13] - 4月，加拿大卫生部接受了Agamry的新药申请并进行优先审查，有望在年底前获批，若获批，将成为加拿大首个DMD授权治疗方案，惠及超800名患者 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续推进关键战略优先事项，专注于执行，推动长期增长，提升罕见病治疗领域的影响力 [4][15] - 扩大美国以外市场的罕见病疗法准入，通过子公司在日本和加拿大推进产品上市 [12][13] - 开展业务发展活动，优先考虑具有战略协同、临床差异化和长期价值潜力的机会 [15] - 与Teva达成和解，限制其在美国的仿制药进入至2035年2月25日，与另外两家首批申报者的诉讼仍在进行中 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局出色，各产品表现强劲，有信心实现全年总产品收入指引在5.45亿 - 5.65亿美元之间 [4][16][17] - 尽管面临一些挑战，如Fycompa专利到期，但公司有能力应对，通过有效策略管理业务转变 [12][23] - 看好Firdapse、Agamry和Fycompa的市场前景，预计各产品将实现全年收入目标 [8][10][12] 其他重要信息 - 若Agamry净产品收入在任何日历年超过1亿美元，特许权使用费将增加2%，并需支付1250万美元的里程碑付款，该款项将在实现后资本化，并在无形资产的剩余估计使用寿命内作为销货成本摊销 [29] - Fycompa专利到期后，需根据净产品收入向产品许可方支付特许权使用费，无仿制药进入时的特许权使用费率高于仿制药进入后的费率 [30][31] - Firdapse净产品销售额在任何日历年超过1亿美元时，特许权使用费增加3%，预计随着时间推移，销售成本将上升 [32] 问答环节所有的提问和回答 问题1：Firdapse 25%的增长中，本季度的增长和去年第一季度因Change Healthcare影响导致的疲软各占多少比例？Fycompa患者中片剂和口服混悬剂的比例是多少？ - 公司目标是Firdapse实现15% - 20%的增长，第一季度处于该范围内，若排除Change Healthcare的影响，仍在该增长区间。Fycompa约85%的患者使用片剂，15%使用口服溶液 [41][62][63] 问题2：Firdapse在小细胞肺癌患者中的使用趋势如何？患者筛查工作是否有影响？未来几个季度，小细胞肺癌患者和特发性患者的增长情况如何？ - 当前Firdapse患者中，约20% - 25%为癌症相关LEMS患者。今年的重点是与GPO和社区肿瘤学家达成VGCC抗体筛查安排，帮助约90%目前未被诊断的小细胞肺癌LEMS患者进行诊断。预计2026年及以后，癌症相关LEMS患者的比例将从20% - 25%增长到30% - 35% [49][50] 问题3：在当前快速变化的宏观环境下，公司对业务发展的看法如何？是否有近期影响？ - 公司仍专注于寻找立即增值或接近立即增值的机会。市场动态对公司战略有利，约80%的评估机会是主动找上门的。资本市场的动荡和监管环境的变化对公司战略影响较小，反而强化了公司的战略 [54][55] 问题4：对于癌症相关LEMS的Firdapse，是否有在小范围内有效的经验或事例，让公司对提高诊断率并进行治疗的战略有信心？ - 与肿瘤学界的对话显示，他们对该领域有明确兴趣，因为他们意识到约90%的小细胞肺癌相关LEMS患者未得到治疗，存在未满足的临床和医疗需求 [59][60] 问题5：Firdapse的指导为何较为保守？Fycompa今年采取的措施是否适用于明年？患者使用是否会持续到明年？ - Firdapse有持续15%增长的领先指标，有资源补充患者管道，停药率低，了解净新患者的趋势，因此对增长有信心。Fycompa的抗癫痫药物有一定粘性，有机会在明年减少品牌侵蚀，但由于六个月的排他期在年底结束，预计会有更多仿制药进入市场，控制价格会更困难 [67][68][72] 问题6：随着SUMMIT研究的进展，Agamry的哪些方面最能引起尚未将其纳入实践的处方医生的共鸣？如何在SUMMIT研究中量化这些方面？ - 骨健康、骨密度和对心脏的影响将是证实Agamry差异化的关键发现。在SUMMIT研究中，将关注骨折率、骨龄、骨密度以及心肌病的发展或预防 [80][81] 问题7：Firdapse第一季度的销售是否有提前拉动？小细胞肺癌相关LEMS的表现是否有增强？ - 排除Change Healthcare的影响后，Firdapse仍保持15% - 20%的增长目标。目前约20% - 25%的Firdapse患者为癌症相关LEMS患者，今年的重点是达成BGCC抗体筛查安排，预计2026年及以后癌症相关LEMS患者的比例将增加 [87][88][89] 问题8：Firdapse目前的市场渗透率是多少？哪些因素将促使渗透率提高？ - 公司认为市场规模约为12亿美元，去年销售额约为3亿美元，市场渗透率约为25%。癌症相关LEMS计划和特发性LEMS方面的持续推进将带来显著的增长机会，目前特发性LEMS的渗透率较高，但仍有机会，500名左右的管道患者大多为特发性LEMS患者 [94][95]