Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) Q2 2025 Earnings Call August 07, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsMichael Kalb - Executive VP & CFORichard Daly - President, CEO & DirectorJeff Del Carmen - EVP & Chief Commercial OfficerWill Andrews - Chief Medical OfficerJennifer Kim - Equity Research Director, BioPharma & BiotechSudan Loganathan - Managing DirectorConference Call ParticipantsSamantha Semenkow - VP - SMid Biotech Equity Research AnalystAsim Rana - Equity AnalystJason Gerberry - MD & Equity Research Anal ...

Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) Q2 2025 Earnings Call August 07, 2025 08:30 AM ET Speaker0Greetings, and welcome to the Catalyst Pharmaceuticals Second Quarter twenty twenty five Financial Results Conference Call. At this time, all participants are in listen only mode. A question and answer session will follow the formal presentation. As a reminder, this conference is being recorded. I would now like to turn the conference over to the Chief Financial Officer, Mike Kalb.Please go ahead, sir.Speaker1Thank you ...

行业概述 - 行业由中小型制药公司组成 专注于人类和兽医用药 部分公司依赖单一上市药物或管线候选药物 收入主要来自与大药企的合作预付款或里程碑付款[4] - 行业Zacks排名第96位 位列所有245个行业的前39% 历史数据显示排名前50%的行业表现优于后50% 幅度超过2:1[9] 行业表现与估值 - 年内行业股价整体上涨5.6% 跑赢医疗板块(-2.9%)但略逊于标普500指数(6.9%)[11] - 当前市销率(P/S TTM)为2.32 低于标普500(5.66)和医疗板块(2.37) 五年波动区间为1.93-3.56 中位数2.42[12] 核心驱动因素 - 管线成功与否显著影响股价 罕见病、肿瘤新疗法、肥胖症、免疫学和神经科学等领域的创新成果是关键催化剂[5][3] - 行业并购活动活跃 与知名药企达成含股权投资的合作协议被视为积极信号[6] - 人工智能和机器学习技术加速药物发现过程 个性化疗法开发成为投资重点[7] 重点公司分析 Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) - 核心药物Firdapse用于治疗罕见病LEMS 与Teva专利诉讼和解后 美国市场独占权延长至2035年2月[16] - 新收购药物Agamree于2024年在美国上市 年内股价微涨0.4% 2025年EPS预期从2.23美元上调至2.25美元[17] Theravance Biopharma (TBPH) - 与Viatris合作销售的COPD治疗药物Yupelri需求强劲 正在开发三期候选药物ampreloxetine[20] - 年内股价大涨22.6% 但2025年EPS预期从3美分下调至1美分[21] Larimar Therapeutics (LRMR) - 主攻罕见病领域 核心管线nomlabofusp拟于2026年Q2提交加速审批申请 可能成为首个FA蛋白替代疗法[24] - 年内股价下跌18.3% 2025年亏损预期从1.90美元收窄至1.89美元[25] Zevra Therapeutics (ZVRA) - 新药Miplyffa获FDA批准治疗NPC 早期采用超预期 计划2025年下半年提交欧盟申请[28] - 出售优先审评券获1.5亿美元 年内股价飙升53.4% 2025年EPS预期从31美分大幅上调至76美分[29] Aldeyra Therapeutics (ALDX) - 主打RASP调节剂 已重新提交干眼症药物reproxalap的NDA 含达到主要终点的Dry Eye Chamber研究数据[31] - 年内股价微跌0.4% 2025年亏损预期从1.03美元收窄至90美分[32]

纪要涉及的公司 Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)，一家处于商业阶段、专注于罕见病孤儿药的成长型公司，采用许可和收购模式 [1] 纪要提到的核心观点和论据 公司一季度业绩表现 - 2025年第一季度业绩出色，延续2024年成功态势，实现创纪录的销售额和收益 [3] - Firdapse销售额同比增长25%，超出15%-20%的预期，主要因去年同期变更健康问题影响销售，排除该因素后季度环比增长15%-20% [4][5] - GammaRefer上市首季度销售额达2200万美元，持续从通用市场和品牌市场获取患者 [4] - Fycompa作为癫痫产品，本季度表现强劲，处方量增长1%-2%，因批发商费用结构有利，产品超预期表现500万美元，但这并非持久现象 [7] Firdapse市场机会与增长策略 - Firdapse所在市场有10亿美元机会，产品已实现中等两位数增长，销售额达3亿美元 [9] - 市场分为特发性和癌症相关两个细分市场，过去六年主要关注特发性市场，需大量教育工作，患者从首次出现症状到使用Firdapse治疗需六年 [10][11] - 癌症相关市场高度集中，过去18个月调整策略，实现无摩擦测试，与国家实验室合作，使患者在办公室即可完成测试并快速获得结果，有望加速该领域增长，每年约有900名小细胞肺癌患者被诊断为LEMS [12][13][14] - 可利用重症肌无力机会，随着更多患者被诊断或误诊为重症肌无力，治疗失败后可能转向Firdapse，还可借助人工智能和机器学习寻找患者，缩短患者治疗旅程 [16][17] 不同类型LEMS患者特点 - 特发性LEMS患者一旦开始治疗，约90%会长期坚持用药 [21] - 癌症相关LEMS患者中，小细胞肺癌患者平均存活7 - 9个月，而伴有LEMS的患者平均存活17 - 18个月，市场周转较快，每年有900名新患者进入市场 [22][23] 患者队列情况 - 已确定约500名可能患有LEMS的患者，其中约75%为特发性患者，每季度或每年约50%的患者来自该队列 [29] - 通过与医生合作，进一步将这些患者划分为高可能性患者，通常为50 - 75名，并与医生密切合作使患者接受治疗 [30] Firdapse诉讼情况 - 与另外两家挑战者的Firdapse诉讼案，法官尚未安排审判，预计最迟在2026年第一季度或第四季度进行，因延期将于2026年5月结束，法官会在此前解决此案 [32] - 已与两家诉讼方达成和解，并不时与其他方进行沟通 [34] GammaRay产品情况 - 产品推出表现良好，早期预计主要从Emflaza获取患者，但实际早期招募计划中，约45%患者来自Emflaza，45%来自泼尼松，且目前仍从两个市场获取患者 [40][41] - 市场上有多种通用版Emflaza，但未对GammaRay市场造成重大冲击，公司为患者提供支持服务，患者平均支付费用低于2美元，患者保留率达85% [41][42] - 目前患者大多已使用过通用泼尼松或品牌Emflaza，对于这些患者，保险计划通常不会要求他们再试用通用药物；新进入市场的患者（每年约700 - 800名）可能需要进行试用 [43][45] - 年轻患者（平均12岁）目前多使用通用泼尼松，公司希望未来进入该市场，这可能需要等待SUMMIT研究结果，该研究旨在证明产品在心血管安全、骨骼健康等方面的优势 [46][48] SUMMIT研究情况 - 重要目标是向治疗医生提供额外安全信息，了解GammaRay相对于其他潜在疗法的优势，关注心血管安全、骨骼健康、身高、攻击性等临床特征 [52] - 为开放标签、自然史对照试验，公司可获取数据，预计约每年公布一次数据，首次数据可能在2026年发布，与自然史对比分析仅在特定终点有显著增加时进行，目的是向FDA申请更改产品说明书 [53][54][55] 公司财务情况 - Firdapse的特许权使用费在2025年为17%，2026年降至7%，2027年降至6%，这对公司财务有重要影响 [57] 公司对最惠国待遇行政命令的看法 - 难以确定行政命令具体影响，Firdapse的医疗保险暴露率约为40%，GammaRay的医疗补助暴露率约为55% - 56% [61] - 产品在德国价格约为53000欧元，在英国价格略高于100000英镑，均为基于体重的定价 [61] - 市场对该不确定性在周一做出积极反应，目前存在诸多问题，如政府规则、是否基于IRA或Part B等，且可能需要立法，不确定国会是否有足够动力通过相关立法 [62][63] 公司业务发展情况 - 公司有能力承担新资产收购，销售团队规模小且专注，支持患者用药的体系可应用于任何专科药房的疗法，具有可扩展性 [67][68] - 当前宏观环境下，对于无债务且现金近6亿美元的公司是良好的收购环境，公司与潜在卖家沟通时，卖家认可公司能为产品带来更好发展机会 [70][72] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Fycompa即将面临仿制药竞争，预计未来市场份额会自然下降 [8] - 基因治疗领域因不幸患者死亡事件，不同卓越中心有不同反应，难以一概而论，但公司4月产品 uptake情况良好 [50][51] - Emflaza在美国的年价格约为200000美元，GammaRay在美国的年价格与之相近 [64] - 德国的产品价格为第一年价格，需重新谈判，公司不控制定价 [65][66]

财务业绩 - 2025年第一季度调整后每股收益68美分 超出Zacks共识预期53美分 上年同期为38美分 [1] - 总营收1.414亿美元 同比增长44% 超过Zacks共识预期1.3亿美元 主要来自产品收入 [1] - 现金及投资总额5.807亿美元 较2024年底5.176亿美元增长12.2% [8] 产品表现 - Firdapse销售额8370万美元 同比增长25% 超Zacks共识预期7740万美元 需求强劲源于LEMS患者处方率提升 [2] - Fycompa销售额3560万美元 同比增长17% 超Zacks共识预期3180万美元 2023年从Eisai获得美国权益后持续放量 [3] - 新药Agamree首季贡献2200万美元收入 超Zacks共识预期2000万美元 2024年3月获批治疗杜氏肌营养不良症后快速上量 [6][7] 2025年指引 - 全年营收指引5.45-5.65亿美元 Firdapse预期3.55-3.6亿美元 Agamree预期1-1.1亿美元 [9] - Fycompa收入指引9000-9500万美元 考虑2025年5月片剂和12月口服液失去市场独占性影响 [10] - 研发支出预计1500-2000万美元 主要用于Agamree的SUMMIT长期疗效研究及适应症扩展探索 [11] 行业比较 - 公司股价年初至今上涨12.4% 同期行业指数下跌3.1% [4] - 可比公司Bayer(BAYRY)年初上涨36.3% 2025年EPS预期从1.17美元上调至1.23美元 [13] - ADMA Biologics(ADMA)年初上涨37.7% 2025年EPS预期从70美分上调至71美分 [14] - Beam Therapeutics(BEAM)年初下跌34.6% 2025年亏损预期从每股4.45美元收窄至4.30美元 [15]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总净收入同比增长43.6%，达到1.414亿美元，各产品均有显著贡献 [5] - 第一季度末现金及现金等价物为5.807亿美元，较2024年12月31日的5.176亿美元增加6310万美元，主要来自业务运营产生的6000万美元现金 [26][33] - 2025年第一季度净收入（税前）为7130万美元，同比增长145%；GAAP净收入为5670万美元，即每股基本收益0.47美元和摊薄收益0.45美元，同比增长144% [27] - 2025年第一季度非GAAP净收入为8660万美元，即每股基本收益0.71美元和摊薄收益0.68美元，2024年同期为4680万美元，即每股基本收益0.40美元和摊薄收益0.38美元 [28] - 2025年第一季度有效税率为20.4%，2024年同期为20%，预计2025年年化有效税率与2024年的24.2%相对一致 [29][30] - 2025年第一季度销售成本约为1790万美元，2024年同期为1250万美元，主要包括特许权使用费 [28] - 2025年第一季度研发费用为390万美元，高于2024年同期的260万美元，预计全年研发费用在1500 - 2000万美元之间 [31][32] - 2025年第一季度SG&A费用总计4690万美元，与2024年第一季度持平，但预计全年剩余时间会略有增加 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse - 2025年第一季度净产品收入为8370万美元，同比增长25.3%，主要得益于新患者开始使用和低年度停药率（约15%），处方批准率超过90% [7][18] - 公司预计2025年Firdapse净产品收入在3.55 - 3.60亿美元之间 [8][19] - 自2024年5月100毫克标签扩展以来，Firdapse的平均每日剂量有所增加，预计短期内还会继续上升 [7] Agamry - 2025年第一季度净产品收入为2200万美元，2024年第一季度为120万美元，反映了全面销售季度、持续的有机增长和市场对其作为杜氏肌营养不良症（DMD）差异化皮质类固醇治疗潜力的信心增强 [9] - 公司预计2025年Agamry净收入在1 - 1.10亿美元之间 [10][22] - 自2024年3月商业推出以来，90.3%的前45个DMD卓越中心和224个独特的医疗保健提供者已提交Agamry的注册表格 [20] - 约85%的发货成功获得报销，与预测一致 [21] Fycompa - 2025年第一季度净产品收入为3560万美元，同比增长17.1%，得益于持续的需求、患者偏好和其在癫痫控制中的临床作用 [11] - 公司预计2025年Fycompa全年净产品收入在9000 - 9500万美元之间 [12][23] - 预计专利到期后（片剂于2025年5月23日，口服混悬剂于2025年12月15日）收入会有一定下降，公司已制定策略管理品牌价值 [11][12] 各个市场数据和关键指标变化 - 1月，子被许可方Daidopharma在日本成功推出Firdapse，成为日本首个获批的LEMS治疗药物，预计可惠及约1200名LEMS患者 [13] - 4月，加拿大卫生部接受了子被许可方Kai Pharmaceuticals提交的Agamry新药申请，并进行优先审查，有望在年底获批，若获批，Agamry将成为加拿大首个授权的DMD治疗药物，可惠及超800名患者 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续与国家综合癌症网络合作，提高对LEMS与癌症关系的理解，推广Firdapse在癌症相关LEMS患者中的应用，以扩大Firdapse的市场领导地位 [8] - 推进SUMMIT研究，这是一项基于真实世界证据的五年研究，评估Agamry治疗DMD患者的长期结果，第一季度增加了研究地点并继续推进患者招募 [10] - 商业团队进行了重组，为Agamry和Firdapse设立了专门的销售团队，以加强各治疗领域的专注度和为未来增长奠定基础 [17][18] - 业务发展仍是核心增长动力，公司将优先考虑具有战略协同、临床差异化和长期价值潜力的机会 [15] - 公司与Teva达成有利和解，限制其在美国的仿制药进入至2035年2月25日，但与另外两家首批申报者的诉讼仍在进行中 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局出色，执行良好，稀有病疗法需求强劲，关键战略优先事项取得进展，有望实现全年总产品收入指导目标（5.45 - 5.65亿美元） [5][16] - 管理层对公司在2025年剩余时间内保持增长势头、执行战略和为患者、医疗保健提供者和利益相关者创造价值充满信心 [15][34] 其他重要信息 - 公司提醒，电话会议中的陈述可能包含前瞻性声明，涉及风险和不确定性，实际结果可能与预期不同，应结合SEC文件中的详细信息进行考虑 [4] - 更多第一季度财务业绩的详细信息和分析可在公司5月7日提交给美国证券交易委员会的10 - Q季度报告中找到，也可在公司网站的投资者关系页面查看 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: Firdapse 25%的增长中，本季度的增长因素和2024年第一季度Change Healthcare事件影响各占多少？Fycompa患者中片剂和口服混悬剂的比例是多少？ - 若排除Change Healthcare事件的影响，Firdapse的增长仍在15% - 20%的范围内 [37][39] - Fycompa约85%的患者使用片剂，15%使用口服混悬剂 [63] 问题2: Firdapse在小细胞肺癌患者中的使用趋势如何？患者筛查工作是否有影响？未来几个季度小细胞肺癌患者和特发性患者的增长如何考虑？ - 目前Firdapse患者中约20 - 25%是癌症相关LEMS患者，公司今年的目标是与GPO和社区肿瘤学家达成VGCC抗体筛查安排，帮助约90%未被诊断的小细胞肺癌LEMS患者得到诊断，预计2026年开始帮助患者过渡到治疗，长期来看，癌症相关LEMS患者比例有望从20 - 25%增长到30 - 35% [46][47][48] 问题3: 当前宏观环境变化下，公司对业务发展的看法如何？是否有影响？ - 公司仍专注于寻找立即增值或接近立即增值的机会，市场动态对公司战略有利，约80%的机会是主动找上门的，资本市场的动荡和监管环境的变化对公司战略影响不大，公司认为这强化了自身战略 [52][53][54] 问题4: 对于癌症相关LEMS的Firdapse，是否有小规模的成功案例或经验，让公司对提高诊断率和治疗的战略有信心？ - 公司与肿瘤学界的对话显示，他们对诊断和治疗癌症相关LEMS患者有浓厚兴趣，因为意识到约90%的小细胞肺癌相关LEMS患者未得到治疗，存在未满足的临床和医疗需求，公司还与关键意见领袖进行了大量咨询委员会会议，目标是为患者提供无摩擦的检测，以帮助未被诊断的患者得到检测和诊断 [56][57][59] 问题5: Firdapse的指导目标较为保守，其依据是什么？Fycompa的应对措施是否适用于明年？公司今年在业务发展方面是否有具体交易目标？ - Firdapse的指导目标基于过去15个季度15%的增长趋势、约500名处于诊断过程中的潜在患者、低停药率（15%）以及对每月和每季度净新患者趋势的了解，公司对业务增长有信心 [66][67][68] - Fycompa的抗癫痫药物有一定的粘性，有机会在明年继续减少品牌侵蚀，但由于六个月的独占期在今年年底结束，预计明年会有更多仿制药进入市场，价格可能受到影响，控制难度增加，公司尚未提供2026年的指导 [70][71][72] - 公司没有具体的交易目标，但有找到合适交易的目标，会确保引入的资产在文化、财务和结构上都适合公司 [73][74] 问题6: 随着SUMMIT研究的进展，Agamry的哪些方面最能引起尚未将其纳入实践的处方医生的共鸣？如何在SUMMIT研究中量化这些方面？ - Agamry在骨骼健康、骨密度和心脏影响方面的表现将是关键发现，可证实其差异化，SUMMIT研究将关注骨折率、骨龄、骨密度以及心肌病的发展或预防 [78][80][81] 问题7: Firdapse本季度的强劲增长是否有提前拉动销售的情况？小细胞肺癌LEMS的增长势头如何？ - 排除2024年第一季度Change Healthcare事件的影响，Firdapse的增长仍在15% - 20%的范围内 [86][88][89] - 目前Firdapse患者中约20 - 25%是癌症相关LEMS患者，公司今年的重点是与社区肿瘤学家和GPO达成BGCC抗体筛查安排，预计2026年及以后癌症相关LEMS患者的比例将增加 [90] 问题8: 鉴于大量未被诊断的LEMS患者，Firdapse目前的市场渗透率是多少？哪些因素将推动渗透率提高？ - 公司认为目前市场规模约为12亿美元，按去年销售额约3亿美元计算，Firdapse的市场渗透率约为25%，在癌症相关LEMS和特发性LEMS两个细分市场都有显著的增长机会，公司对持续增长充满信心 [95]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总净收入同比增长43.6%，达到1.414亿美元，2024年第一季度为9850万美元 [4][26] - 2025年第一季度税前净收入为7130万美元，同比增长145%，2024年第一季度为2910万美元 [28] - 2025年第一季度GAAP净收入为5670万美元，即每股基本收益0.47美元，摊薄后每股收益0.45美元，同比增长144%，2024年第一季度GAAP净收入为2330万美元，即每股基本收益0.20美元，摊薄后每股收益0.19美元 [28] - 2025年第一季度非GAAP净收入为8660万美元，即每股基本收益0.71美元，摊薄后每股收益0.68美元，2024年第一季度非GAAP净收入为4680万美元，即每股基本收益0.40美元，摊薄后每股收益0.38美元 [29] - 2025年第一季度有效税率为20.4%，2024年第一季度为20%，预计2025年年化有效税率与2024年的24.2%保持相对一致 [29][30] - 2025年第一季度销售成本约为1790万美元，2024年第一季度为1250万美元 [29] - 2025年第一季度研发费用为390万美元，高于2024年第一季度的260万美元，预计2025年全年研发费用在1500万 - 2000万美元之间 [32][33] - 2025年第一季度SG&A费用总计4690万美元，与2024年第一季度持平，但预计今年剩余时间会略有增加 [34] - 截至2025年第一季度末，现金及现金等价物为5.807亿美元，2024年12月31日为5.176亿美元，现金增加6310万美元，主要来自业务运营产生的6000万美元现金 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse - 2025年第一季度净产品收入为8370万美元，同比增长25.3%，2024年第一季度为6680万美元 [6][27] - 新患者持续采用，年度停药率约为15%，处方批准率在所有付款人（政府或私人商业保险公司）中均超过90% [19] - 维持超过500名潜在LEMS患者的管道，约占每季度新患者注册人数的50% [20] Agamry - 2025年第一季度净产品收入为2200万美元，2024年第一季度为120万美元 [9][27] - 自2024年3月商业推出以来，前45名DMD卓越中心中的90.3%和224家独特的医疗保健提供商已提交了Agamry的注册表格 [21] - 约44%的患者从泼尼松转换而来，44%从Emflaza转换而来，约85%的发货成功获得报销 [22] Fycompa - 2025年第一季度净产品收入为3560万美元，同比增长17.1%，2024年第一季度为3040万美元 [11][28] - 预计专利到期后收入将适度下降，团队已制定策略以有效管理这一转变 [12][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 1月，子公司Daidopharma在日本成功推出Firdapse，为约1200名LEMS患者提供了首个获批治疗方案 [13] - 4月，加拿大卫生部接受了Agamry的新药申请并进行优先审查，有望在年底前获批，若获批，将成为加拿大首个DMD授权治疗方案，惠及超800名患者 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续推进关键战略优先事项，专注于执行，推动长期增长，提升罕见病治疗领域的影响力 [4][15] - 扩大美国以外市场的罕见病疗法准入，通过子公司在日本和加拿大推进产品上市 [12][13] - 开展业务发展活动，优先考虑具有战略协同、临床差异化和长期价值潜力的机会 [15] - 与Teva达成和解，限制其在美国的仿制药进入至2035年2月25日，与另外两家首批申报者的诉讼仍在进行中 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局出色，各产品表现强劲，有信心实现全年总产品收入指引在5.45亿 - 5.65亿美元之间 [4][16][17] - 尽管面临一些挑战，如Fycompa专利到期，但公司有能力应对，通过有效策略管理业务转变 [12][23] - 看好Firdapse、Agamry和Fycompa的市场前景，预计各产品将实现全年收入目标 [8][10][12] 其他重要信息 - 若Agamry净产品收入在任何日历年超过1亿美元，特许权使用费将增加2%，并需支付1250万美元的里程碑付款，该款项将在实现后资本化，并在无形资产的剩余估计使用寿命内作为销货成本摊销 [29] - Fycompa专利到期后，需根据净产品收入向产品许可方支付特许权使用费，无仿制药进入时的特许权使用费率高于仿制药进入后的费率 [30][31] - Firdapse净产品销售额在任何日历年超过1亿美元时，特许权使用费增加3%，预计随着时间推移，销售成本将上升 [32] 问答环节所有的提问和回答 问题1：Firdapse 25%的增长中，本季度的增长和去年第一季度因Change Healthcare影响导致的疲软各占多少比例？Fycompa患者中片剂和口服混悬剂的比例是多少？ - 公司目标是Firdapse实现15% - 20%的增长，第一季度处于该范围内，若排除Change Healthcare的影响，仍在该增长区间。Fycompa约85%的患者使用片剂，15%使用口服溶液 [41][62][63] 问题2：Firdapse在小细胞肺癌患者中的使用趋势如何？患者筛查工作是否有影响？未来几个季度，小细胞肺癌患者和特发性患者的增长情况如何？ - 当前Firdapse患者中，约20% - 25%为癌症相关LEMS患者。今年的重点是与GPO和社区肿瘤学家达成VGCC抗体筛查安排，帮助约90%目前未被诊断的小细胞肺癌LEMS患者进行诊断。预计2026年及以后，癌症相关LEMS患者的比例将从20% - 25%增长到30% - 35% [49][50] 问题3：在当前快速变化的宏观环境下，公司对业务发展的看法如何？是否有近期影响？ - 公司仍专注于寻找立即增值或接近立即增值的机会。市场动态对公司战略有利，约80%的评估机会是主动找上门的。资本市场的动荡和监管环境的变化对公司战略影响较小，反而强化了公司的战略 [54][55] 问题4：对于癌症相关LEMS的Firdapse，是否有在小范围内有效的经验或事例，让公司对提高诊断率并进行治疗的战略有信心？ - 与肿瘤学界的对话显示，他们对该领域有明确兴趣，因为他们意识到约90%的小细胞肺癌相关LEMS患者未得到治疗，存在未满足的临床和医疗需求 [59][60] 问题5：Firdapse的指导为何较为保守？Fycompa今年采取的措施是否适用于明年？患者使用是否会持续到明年？ - Firdapse有持续15%增长的领先指标，有资源补充患者管道，停药率低，了解净新患者的趋势，因此对增长有信心。Fycompa的抗癫痫药物有一定粘性，有机会在明年减少品牌侵蚀，但由于六个月的排他期在年底结束，预计会有更多仿制药进入市场，控制价格会更困难 [67][68][72] 问题6：随着SUMMIT研究的进展，Agamry的哪些方面最能引起尚未将其纳入实践的处方医生的共鸣？如何在SUMMIT研究中量化这些方面？ - 骨健康、骨密度和对心脏的影响将是证实Agamry差异化的关键发现。在SUMMIT研究中，将关注骨折率、骨龄、骨密度以及心肌病的发展或预防 [80][81] 问题7：Firdapse第一季度的销售是否有提前拉动？小细胞肺癌相关LEMS的表现是否有增强？ - 排除Change Healthcare的影响后，Firdapse仍保持15% - 20%的增长目标。目前约20% - 25%的Firdapse患者为癌症相关LEMS患者，今年的重点是达成BGCC抗体筛查安排，预计2026年及以后癌症相关LEMS患者的比例将增加 [87][88][89] 问题8：Firdapse目前的市场渗透率是多少？哪些因素将促使渗透率提高？ - 公司认为市场规模约为12亿美元，去年销售额约为3亿美元，市场渗透率约为25%。癌症相关LEMS计划和特发性LEMS方面的持续推进将带来显著的增长机会，目前特发性LEMS的渗透率较高，但仍有机会，500名左右的管道患者大多为特发性LEMS患者 [94][95]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收同比增长23.5%，达到4.917亿美元，超过此前指引上限 [6] - 2024年全年净产品收入达4.893亿美元，较2023年增长23.4% [6] - 2024年Q4总营收和净产品收入均创纪录，分别达1.418亿美元，同比增长28.3%和30% [7] - 预计2025年总营收在5.45 - 5.65亿美元之间 [8] - 2024年GAAP净利润为1.639亿美元，合每股基本收益1.38美元、摊薄收益1.31美元，同比增长130% [28] - 2024年Non - GAAP净利润为2.763亿美元，合每股基本收益2.33美元、摊薄收益2.21美元，同比增长约95% [29] - 2024年销售成本约6880万美元，2023年为5200万美元 [30] - 2024年研发费用为1260万美元，2023年为9320万美元 [31] - 预计2025年研发成本在1500 - 2000万美元之间 [31] - 2024年SG&A费用总计1.777亿美元，2023年为1.337亿美元 [31] - 2024年有效税率为24.2%，2023年为24.4% [32] - 2024年末现金及现金等价物为5.176亿美元，2023年末为1.376亿美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse - 2024年全年净产品收入创纪录，达3.06亿美元，同比增长18% [16] - 2024年Q4净产品收入为8250万美元，同比增长18.3% [17] - 预计2025年净产品收入在3.55 - 3.6亿美元之间 [26] - 2024年全年患者年停药率低于15% [17] - 处方批准率超过90%，患者平均月自付费用低于2美元 [17] - 预计2025年有机增长超15% [20] AGAMRI - 2024年全年净产品收入达4600万美元，超修订指引 [18] - 2024年Q4净销售额为2110万美元 [18] - 预计2025年净产品收入在1 - 1.1亿美元之间 [27] - 93%的前45家DMD卓越中心和209家独特医疗保健提供商提交了AGAMRI的注册申请 [18] - 44%的转换患者来自泼尼松，43%来自Emflaza [18] - 85%的发货获得报销，平均批准时间约9个工作日 [18] Fycampa - 2024年全年净产品收入达1.373亿美元，超指引范围 [19] - 2024年Q4净产品收入为3820万美元 [19] - 预计2025年净产品收入在9000 - 9500万美元之间 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年1月，子公司Dido Pharma在日本成功推出Firdapse，扩大了产品在日本市场的可及性 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用“买入并构建”的方法，积极评估多个罕见病机会，优先考虑临床差异化和商业化潜力 [13] - 国际战略包括建立许可合作伙伴网络和寻找产品有差异化优势的市场 [14] - 为加强对Firdapse和Gamry市场的关注，公司将商业实地团队分为两个专用部门，预计2025年第二季度初实施 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是出色的一年，公司实现创纪录的收入增长，展示了可扩展性和财务实力 [6] - 公司认为Firdapse作为美国唯一基于证据的LEMS治疗方法，有望在可预见的未来保持增长势头 [9] - 随着AGAMRI进入第二年，预计其采用势头将演变为持续增长轨迹 [11] - 公司预计VICOMPA在2025年下半年收入将逐渐下降，2026年及以后随着支付方驱动的转变加速，收入将继续下降 [12] 其他重要信息 - 2025年1月，公司与Teva的专利诉讼达成有利解决方案，禁止Teva的仿制药进入市场至2035年2月 [10] - SUMMIT研究正在进行患者招募，旨在提供AGAMRI独特治疗特征的见解并加强其市场地位 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细说明Firdapse新患者增加情况和低停药率，以及为何Firdapse的指引如此精确 - 公司有500多名已诊断为LEMS但未使用Firdapse的患者，每月或每季度约50%的新入组患者来自此群体 公司对这部分患者情况有较好把握，且自2019年推出以来停药率一直很稳定，2024年全年年停药率为15% 公司对该产品经验丰富，罕见病产品通常会有稳定的入组状态，因此对2025年的预测有信心 [40][41][42] 问题2：关于现金部署策略，2026年Ficompa收入可能减少，公司是否计划在癫痫领域进行其他努力来替代该收入 - 公司在业务发展方面对孤儿和差异化产品持开放态度，如果是癫痫领域的孤儿产品，公司会感兴趣 但公司希望专注于孤儿领域，而非零售领域 [44][45] 问题3：AGAMRI正在探索的适应症是什么，公司是否考虑基因疗法，以及对收入多元化的看法 - 公司正在进一步研究AGAMRI在罕见病领域的应用，以评估其作为独特皮质类固醇的免疫抑制能力和其他特性 公司密切关注基因疗法机会，但会谨慎考虑，要求机会接近市场、具有立即或接近立即的增值性、CMC干净且有明确需求 [50][51][52] 问题4：Firdapse 2025年的毛销差变化预期，以及目前使用100毫克剂量的患者比例 - 2024年Firdapse受IRA影响的毛销差小于1%，预计2025年在3% - 3.5%之间且会逐年增加 目前约20%的患者使用100毫克剂量，自2024年6月标签扩展以来，平均日剂量增加了约2毫克，预计2025年因医生治疗灵活性增加，平均日剂量将再增加2毫克 [58][60] 问题5：AGAMRI 2025年需求增长的驱动因素，以及如何看待全年的推出节奏 - 44%的转换患者来自泼尼松，43%来自Emflaza，这让公司对AGAMRI的持续增长有信心 预计年中排队效应会逐渐消除，入组加速，这已纳入预测 [64][66] 问题6：Firdapse来自小细胞肺癌LEMS患者的收入贡献预期，以及未来几个季度该细分市场的增长预期 - 目前约20%的患者来自小细胞肺癌LEMS或癌症相关LEMS细分市场 2025年公司将专注于实施筛查计划，帮助90%未诊断的小细胞肺癌LEMS患者得到诊断，2025年该细分市场的贡献和增长将非常小，但预计未来几年会增长 [68] 问题7：请详细解释DMD市场中的排队效应，以及如何缩短患者排队时间，为何决定分开Firdapse和AGAMRI的销售团队 - 排队效应是指患者在评估新治疗方法时，会延迟AGAMRI的启动 例如2024年6月Alevitus标签扩展后，患者和医疗团队会先评估是否适合Alevitus治疗，若治疗则通常会在治疗约60天后才考虑更换类固醇 预计年中排队效应会消除，不会对AGAMRI造成长期挑战 分开销售团队是为了采用更专注的方法，AGAMRI市场竞争激烈，专用销售团队可优化与医疗团队的互动，支持持续增长 Firdapse也有显著的有机增长机会，专用团队有助于建立更深入的关系，帮助患者诊断和接受治疗 [75][76][81] 问题8：2025年Fycompa的指引是否考虑了癫痫市场对仿制药的弹性，以及公司将采取哪些新措施减缓收入侵蚀 - 公司认为癫痫市场有一定弹性，产品在专利到期前（固体剂型至2025年5月，口服混悬剂至2025年11月）仍有销售机会 仿制药进入市场后会出现价格和销量侵蚀，但与传统零售产品不同，公司预计能在全年保持相当数量的销量 公司正在与支付方合作，以保持有利的市场地位 [79][80] 问题9：在竞争激烈的DMD市场中，Emflaza的仿制药侵蚀情况如何，对AGAMRI的增长机会有何影响 - 目前尚未看到Emflaza有大量仿制药进入市场或品牌转换情况，公司未将此因素纳入AGAMRI 2025年的预测 患者在进行阶梯治疗时，已尝试过泼尼松和品牌Emflaza，不太可能再转回仿制药Emflaza，因此预计短期内对AGAMRI影响不大 [86][87][88] 问题10：2025年SG&A费用预计增加，能否量化该增长 - 公司未对2025年SG&A费用的增长进行量化，预计会增加，随着时间推移会提供更多清晰信息，具体增长还取决于人员招聘和岗位填补情况 [89] 问题11：Firdapse IP保护情况明确后，如何影响对该产品线的进一步投资，以及如何看待其商业跑道延长对业务发展交易评估的影响 - 公司仍在努力捍卫整个Firdapse资产，如果获得完整的10年保护期，公司会将其视为一个将在市场上存在10年的品牌，并继续寻找投资机会 可能会在肿瘤学方面更积极地开展工作，也可能会重新审视一些研究机会 公司会考虑通过研究、产品开发或进一步商业化努力等多种方式来优化资产价值 [95][96][97] 问题12：Fycompa的指引反映了对仿制药侵蚀的预期，美国患者品牌忠诚度较高，是什么商业因素导致了较低的指引 - 产品在专利到期前会保持现有趋势，但专利到期后，部分患者对价格敏感，会出现价格和销量的侵蚀 不过与典型零售产品不同，癫痫产品的市场表现会更具可持续性 公司会与支付方进行合同谈判以维持市场地位，并会根据市场变化更新指引 [98][99][100] 问题13：Firdapse在LEMS市场的渗透率如何，SUMMIT试验对AGAMRI有哪些潜在扩展机会 - 以保守市场估值计算，LEMS市场价值超过1亿美元，公司2024年销售额为3.06亿美元，市场渗透率约30% 公司认为该市场有巨大的上行空间，若在其他两起诉讼中获胜，将有10年的市场独占期 公司计划利用SUMMIT研究来明确AGAMRI与其他类固醇的差异，最快会通过海报、展示、摘要、出版物等方式将长期安全信息公布于众 标签扩展取决于数据的整体强度和数量，研究中关于骨骼健康、生长速度、心脏安全等参数的数据将对处方人群非常重要 [106][107][108]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收同比增长23.5%，达4.917亿美元，超此前指引上限 [6] - 2024年全年净产品收入达4.893亿美元，同比增长23.4% [6] - 2024年Q4总营收和净产品收入均创纪录，分别达1.418亿美元，同比增长28.3%和30% [7] - 预计2025年总营收在5.45 - 5.65亿美元之间 [8] - 2024年底现金头寸为5.176亿美元，无债务 [8] - 2024年GAAP净收入为1.639亿美元，或每股基本收益1.38美元、摊薄收益1.31美元，同比增长130% [29] - 2024年非GAAP净收入为2.763亿美元，或每股基本收益2.33美元、摊薄收益2.21美元，同比约增长95% [30] - 2024年销售成本约为6880万美元，2023年为5200万美元 [31] - 2024年研发费用为1260万美元，2023年为9320万美元 [32] - 2024年SG&A费用总计1.777亿美元，2023年为1.337亿美元 [32] - 2024年有效税率为24.2%，2023年为24.4% [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse - 2024年净产品收入为3.06亿美元，同比增长18.4% [26] - 2024年Q4净产品收入为8250万美元，同比增长18.3% [17] - 2024年全年患者年停药率为15% [42] - 预计2025年净产品收入在3.55 - 3.6亿美元之间 [27] AGAMRI - 2024年商业推出后至年底净产品收入为4600万美元，超修订指引 [18] - 2024年Q4净销售额为2110万美元 [18] - 预计2025年净产品收入在1 - 1.1亿美元之间 [28] Fycompa - 2024年净产品收入为1.373亿美元，2023年为1.381亿美元 [26] - 2024年Q4净产品收入为3820万美元 [19] - 预计2025年净产品收入在9000 - 9500万美元之间 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年许可及其他收入约为240万美元，2023年约为170万美元 [27] - 预计2025年Firdapse在日本销售会有收入，但预计不显著 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用“买入并构建”的方法，积极评估多个罕见病机会，优先考虑临床差异化和商业化潜力 [13] - 国际战略包括建立外许可合作伙伴网络和寻找产品有差异化的市场 [14] - 为加强对Firdapse和Gamry市场的关注，将商业实地团队分为两个专用部门，预计Q2初实施 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是出色的一年，实现创纪录的收入增长，预计2025年将延续增长势头 [6] - Firdapse有望在可预见的未来保持增长轨迹，AGAMRI预计进入持续增长阶段，VICOMPA预计2025下半年收入逐渐下降 [8][11][12] 其他重要信息 - 2025年1月，公司子许可方Dido Pharma在日本成功推出Firdapse [14] - 公司正在进行SUMMIT研究，旨在提供AGAMRI独特治疗特征的见解并加强其市场地位 [11] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请提供Firdapse新患者增加和低停药率的更多信息，以及为何Firdapse的指引如此精确 - 公司有500多名被诊断为LEMS但未使用Firdapse的患者，这些患者每月或每季度约占新入组人数的50%；自2019年推出以来，停药率一直很稳定，2024年全年年停药率为15%；公司对该产品经验丰富，罕见病产品在一段时间内会有稳定的入组状态，这使公司对2025年的预测有信心 [41][42] 问题2: 关于现金部署，是否计划在2026年用其他癫痫业务努力取代Fycompa的收入 - 公司在业务发展方面对孤儿和差异化产品持开放态度，如果是孤儿癫痫产品会感兴趣，但更关注孤儿领域 [45] 问题3: AGAMRI正在追求的新适应症是什么，公司是否考虑基因疗法以及对收入多元化的看法 - 公司正在进一步研究AGAMRI在罕见病方面的潜力，以评估其在免疫抑制等方面的特性；公司密切关注基因疗法机会，但会谨慎考虑，要求机会接近市场、有立即或接近立即的增值性、CMC干净且有明确需求 [52][53] 问题4: Firdapse 2025年的毛销差变化预期，以及目前使用100毫克剂量的患者比例 - 2024年IRA对毛销差影响不到1%，预计2025年在3% - 3.5%范围内且未来会增加；目前约20%的患者使用100毫克剂量 [61][63] 问题5: 请说明推动AGAMRI 2025年需求增长的因素以及全年推出节奏的预期 - 从泼尼松和Emflaza转换过来的患者情况让公司对其持续增长有信心；预计年中排队效应会逐渐消除，入组加速 [68][69] 问题6: 请说明2025年小细胞肺癌LEMS患者对Firdapse收入的贡献预期以及未来几个季度该细分市场的增长预期 - 目前约20%的收入或患者来自该细分市场；2025年主要专注于实施筛查项目，帮助未诊断患者确诊，今年该细分市场贡献和增长极小，预计未来会增长 [71] 问题7: 请详细解释DMD中的排队效应，以及如何缩短患者排队时间，为何决定分开Firdapse和AGAMRI的销售团队 - 由于其他产品标签扩展，患者和医疗提供者会先评估是否适合其他治疗，导致延迟AGAMRI的启动；预计年中排队效应会消除；分开销售团队可实现更专注的方法，优化与医疗团队的互动，支持持续增长 [79][80][85] 问题8: 2025年Fycompa的指引是否考虑了癫痫市场对仿制药的弹性，以及有哪些新措施减缓侵蚀轨迹 - 公司认为产品在专利期内有销售机会，癫痫市场有一定粘性；预计仿制药进入后会有价格和销量侵蚀，但会与支付方合作保持有利地位，预计比传统零售产品更具可持续性 [83][84] 问题9: 在竞争激烈的DMD市场中，Emflaza的仿制药侵蚀情况以及对AGAMRI增长机会的影响 - 目前未看到Emflaza有大量仿制药进入或转换情况，预计对AGAMRI在2025年影响极小 [90] 问题10: 请量化2025年SG&A费用的增长 - 预计会增加，但未量化，会随时间推移提供更多清晰度 [93] 问题11: Firdapse IP保护情况对该产品线进一步投资的影响，以及对商业跑道和业务发展交易评估的影响 - 若获得完整十年的机会，会将其视为一个将在市场上存在十年的品牌，继续寻求投资机会，可能在肿瘤学方面更积极，也可能考虑其他研究机会 [99] 问题12: Firdapse对LEMS市场的渗透情况，以及AGAMRI的SUMMIT试验潜在扩展机会 - 按保守市场估值，2024年市场渗透率约为30%，认为市场有巨大上行空间；SUMMIT研究旨在明确AGAMRI与其他类固醇的差异，可能通过海报、出版物等公开数据，标签扩展取决于数据强度和数量 [109][110]