公司里程碑事件 - INOVIO已完成其DNA免疫疗法候选药物INO-3107用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的生物制品许可申请（BLA）的滚动提交 [1] - 此次BLA是根据美国FDA的加速批准计划提交，并已请求优先审评，若获授予，预计将在60天备案期后的6个月内完成审评 [2] - 若获批，INO-3107将成为INOVIO的首个商业化产品，也是美国首款DNA药物 [2] 产品临床数据与潜力 - 在一项涉及32名参与者的1/2期试验（RRP-001）中，72%的患者在开始INO-3107治疗后的第一年末，手术次数减少了50%至100% [3] - 一项涉及28名原始试验参与者的回顾性研究（RRP-002）显示，在第二个12个月期间未增加剂量的情况下，该比例提升至86%，其中半数患者完全不需要手术 [3] - 试验中，INO-3107诱导了活化的CD4 T细胞和具有裂解潜力的CD8 T细胞，并在第52周仍观察到T细胞反应，表明存在持久的细胞记忆反应 [3] 监管进展与市场准入 - FDA已授予INO-3107孤儿药资格和突破性疗法认定，并同意公司基于已完成的1/2期试验数据提交加速批准BLA [4][6] - 欧洲委员会授予了INO-3107孤儿药资格，并且公司的CELLECTRA输送设备已在欧盟获得CE标志，允许在欧盟及其他认可CE标志的地区商业化 [6] - 英国授予INO-3107创新护照，作为创新许可和准入途径的入口，旨在加速上市时间和促进患者可及性 [6] 疾病背景与市场机会 - RRP是一种主要由HPV-6和/或HPV-11引起的衰弱性罕见疾病，其特征是呼吸道内出现小的疣状生长物或乳头状瘤 [3] - 根据1995年最广泛引用的美国流行病学数据估计，美国有14,000例活动性病例，每年成人新增病例约为每10万人1.8例 [3] - 手术切除乳头状瘤是RRP的标准护理，但乳头状瘤经常再生，每次手术都对声带造成永久性损伤的风险，并对患者的生活质量和财务状况产生负面影响 [3] 技术平台优势 - INOVIO的DNA药物平台包含两个创新组成部分：精确设计的DNA质粒，以及通过专有研究性医疗器械CELLECTRA进行输送 [7] - 与病毒载体平台不同，该技术无需化学佐剂或脂质纳米颗粒，且没有因抗载体免疫而影响免疫原性的风险，这有望使INO-3107保持T细胞反应和整体疗效 [3][5][7]

公司平台技术 - DNA药物相比mRNA具有更高的稳定性 不需要超低温运输和储存 [2] - 公司使用专有CELLECTRA递送系统 而mRNA依赖脂质纳米颗粒递送 [2] - DNA免疫疗法可产生差异化的免疫反应 与mRNA诱导的超高水平抗体不同 [2] 行业地位 - 公司有望成为美国首个获批DNA免疫疗法的企业 [1] - 目前行业关注度集中在mRNA技术 但DNA技术展现出独特优势 [1] - DMAb单克隆抗体的持久性数据近期验证了DNA平台优势 [1] 技术对比 - DNA和RNA虽同为核苷酸疗法 但分子稳定性和递送机制存在显著差异 [2] - mRNA分子本身更不稳定 且依赖超低温冷链分销 [2] - DNA平台在抗体持久性方面已显示出差异化临床数据 [1]