BRISBANE, Calif., July 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pacira BioSciences, Inc. (Nasdaq: PCRX), the industry leader in its commitment to deliver innovative, non-opioid pain therapies to transform the lives of patients, today announced that it will report its second quarter financial results after the close of the U.S. markets on Tuesday August 5, 2025. Following the release, the company will host a live conference call and webcast at 4:30 p.m. ET. For listeners who wish to participate in the question and answe ...

业绩总结 - 2023年GAAP净收入为41,955千美元，较2022年的15,909千美元增长了163.5%[122] - 2023年EBITDA为146,137千美元，较2022年的140,237千美元增长了4.3%[122] - 2023年调整后EBITDA为214,490千美元，较2022年的212,746千美元增长了0.8%[122] - 2024年公司收入为7.01亿美元，显示出强大的现金生成基础业务[10] - 2025年第一季度总收入为1.69亿美元，预计2025年总收入在7.25亿至7.65亿美元之间[109] 用户数据 - 每年治疗超过300万名患者，预计实现双位数的年复合增长率[15] - PCRX-201在72名30至80岁中重度膝关节炎患者中，70%的患者在第16周时疼痛和僵硬改善超过50%[75] - PCRX-201的单次注射可提供至少2年的前所未有的疼痛缓解和耐久性[70] 毛利率与费用 - 2024年毛利率预计提高5个百分点[15] - 非GAAP毛利率为81%，预计2025年非GAAP毛利率在76%至78%之间[109] - 2023年利息支出为20,306千美元，较2022年的39,976千美元下降了49.3%[122] - 2023年折旧费用为18,286千美元，较2022年的34,213千美元下降了46.5%[122] - 2023年因收购相关费用和其他费用的调整为1,963千美元，较2022年的5,546千美元下降了64.7%[122] 新产品与技术研发 - EXPAREL的专有技术将延续至2039年，确保持续的市场竞争力[32] - ZILRETTA采用微球技术，能够在膝关节内缓慢释放药物，持续约3个月[35] - iovera°提供即时且持久的无药物疼痛控制，使用先进的冷疗技术[38] - 公司正在开发5个新项目，扩展临床管道[18] 市场与政策 - 全球膝关节炎注射市场预计在2024至2030年间以6.82%的年复合增长率增长[86] - NOPAIN法案于2023年签署成为法律，旨在改善非阿片类药物的可及性[31] - 公司在非阿片类疼痛管理领域拥有超过10年的领导经验[10] 负面信息 - 2023年因商誉减值的费用为163,243千美元[122] - 2023年利息收入为(19,689)千美元，较2022年的(11,444)千美元下降了72.5%[122]

文章核心观点 公司宣布新电影《The Next Frontier: Mark & Leah's Story》首映，通过讲述一对夫妇的故事凸显非阿片类疼痛治疗方案的价值，强调创新非阿片类疗法的重要性 [1][2][4] 公司动态 - 公司宣布新电影《The Next Frontier: Mark & Leah's Story》首映，该电影为BBC StoryWorks Commercial Productions为公司制作，在2025年波士顿生物技术创新组织国际大会上首播 [1] - 公司首席执行官表示分享艾伦夫妇的故事有意义，感谢他们展示非阿片类疼痛管理的实际影响 [4] - 公司有三款商业阶段非阿片类治疗产品，还在推进PCRX - 201基因疗法的开发 [5] 故事内容 - 电影讲述前职业网球运动员Mark Allen因膝伤产生阿片类药物依赖，在妻子Leah帮助下转向非阿片类疗法并康复的故事 [2] - 艾伦夫妇表示最大的回报是无痛且无依赖地与孙辈共度时光，强调患者了解非阿片类疼痛管理方案的重要性 [3] 行业现状 - 2024年美国约有80391例药物过量死亡，阿片类相关死亡降至54743例，但阿片类危机仍造成巨大损失 [4] - 慢性疼痛影响约8200万美国人，每年使美国花费高达6350亿美元，超过癌症和心脏病的总费用 [4] - 近年来新型疼痛治疗的投资急剧下降，凸显创新非阿片类疗法的迫切需求 [4] 联系方式 - 投资者联系人为Susan Mesco，电话(973) 451 - 4030，邮箱susan.mesco@pacira.com [9] - 媒体联系人为Sara Marino，电话(973) 370 - 5430，邮箱sara.marino@pacira.com [9]

文章核心观点 Pacira BioSciences公布PCRX - 201治疗膝骨关节炎的1期临床试验长期随访新数据，显示单剂关节内注射耐受性良好，能持续改善疼痛、僵硬和功能，有望改变治疗模式，目前2期研究已在进行中 [1][3][10] 研究情况 研究背景 - PCRX - 201是用于膝骨关节炎的新型基因疗法候选药物，公司此前已报告其2年持续改善效果，该药物获美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定和欧洲药品管理局的先进治疗药物产品（ATMP）指定 [11][12] 研究设计 - 开放标签1期试验，对72名30 - 80岁患者进行156周研究，分两个队列，第一队列36人接受不同剂量PCRX - 201注射，第二队列36人先接受关节内皮质类固醇预处理，用WOMAC - A、WOMAC - B和KOOS分别评估膝痛、僵硬和功能 [4] 研究结果 - 未报告与治疗或操作相关的严重治疗突发不良事件，治疗相关关节积液是最常见不良事件，预处理组发生率36%，未预处理组61%，多数积液为轻中度，预处理组中位33天消退 [6] - 单剂注射PCRX - 201安全性可接受，无严重治疗相关不良事件，患者疼痛和僵硬持续显著减轻，功能改善达三年，预处理队列各剂量组WOMAC - A疼痛评分降低51 - 53%，WOMAC - B僵硬评分降低38 - 76%，KOOS日常生活功能评分提高26 - 28分，低剂量可能有效，支持开展2期研究 [7] 产品特点 - PCRX - 201基于公司专有的高容量腺病毒（HCAd）基因治疗载体平台设计，关节内局部注射，促进白细胞介素 - 1受体拮抗剂（IL - 1Ra）的细胞产生，阻断白细胞介素 - 1通路激活，改善慢性炎症、疼痛和功能，其可诱导启动子能根据关节炎症情况调节IL - 1Ra表达 [3] 公司情况 - Pacira是提供创新非阿片类疼痛疗法的行业领导者，有三款商业阶段非阿片类治疗产品，还在推进PCRX - 201开发 [13] 研究后续 - 研究结果将于6月11日在西班牙巴塞罗那举行的2025年欧洲风湿病联盟（EULAR）大会海报环节展示 [2] - 鉴于1期结果有前景，PCRX - 201的2期研究（ASCEND研究）已开始给药 [10]

纪要涉及的公司 Pacira BioSciences Inc (PCRX) 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司业务**：公司是非阿片类疼痛管理疗法的领导者，拥有三款市场领先产品，分别是用于术后疼痛的EXPAREL、唯一长效FDA批准可维持长达三个月的类固醇ZILRETTA，以及使用冷冻神经溶解技术提供即时止痛的设备ioverao。公司正将部分市场领先产品的收益用于投资未来的产品管线[3][4][5]。 2. **EXPAREL专利和解**：几年前EXPAREL面临Paragraph IV挑战，对股价造成压力。去年首个专利有裁决，今年4月达成积极的和解协议，这是一个限量和解协议。公司在2030年2月前拥有完全独家经营权，2030 - 2039年2月，仿制药商享有不同水平的市场份额，从高个位数逐渐上升到30%多。该和解协议为公司提供了确定性和可见性，消除了股价压力，并在未来14年提供大量现金流用于再投资产品管线[9][10][11]。 3. **对仿制药竞争的信心**：限量和解协议明确了各方的销量，有利于价格管控。公司预计产品EXPAREL市场渗透率低，总潜在市场（TAM）仍处于高个位数，不仅在2030 - 2039年能保持良好的价格纪律，还有望扩大市场[14][15]。 4. **No Pain Act的影响**：公司在推动No Pain Act通过中发挥核心作用。该法案于今年1月生效，对于符合条件的1800万例手术中的600万例CMS覆盖手术，在门诊环境下，除捆绑支付外，创新产品如EXPAREL和ioverao可获得平均销售价格加6%的额外支付。商业支付方开始效仿CMS政策，预计下半年会有有意义的增长。第一季度平均每日销售额同比增长7%，此前约为3%，小客户如社区中心、社区医院和小型ASC正在采用No Pain Act相关政策[19][22][28]。 5. **毛利率**：公司今年推出“Five by 30”增长路径，目标是到2030年将毛利率提高5个百分点。第一季度毛利率表现积极，但因生命科学行业税收、关税等不确定性，暂不改变指引。不再支付EXPAREL的低个位数特许权使用费，圣地亚哥工厂从45升过渡到200升，提高了效率，有助于实现毛利率增长目标[36][37][39]。 6. **“Five by 30”增长路径**：到2030年，治疗超过300万患者（目前约240万）；实现两位数增长；将毛利率提高5个百分点；拥有5个新型项目在研（已收购GQ Bio，有领先资产PCRX - 201）；建立合作伙伴关系，包括国际市场合作、扩大美国国内产品覆盖范围以及平衡投资组合风险等[43][44][45]。 7. **合作伙伴关系**：公司产品仅在美国销售，有机会与合作伙伴实现产品在海外的价值。在美国，公司设立了三个独立的销售团队，有能力搭载其他产品，寻求商业和开发合作伙伴关系。公司现金充裕，有足够的资金实力进行合作[46][53][57]。 8. **PCRX - 201项目**：该项目是基因疗法，数据显示能为患者带来数年的疼痛和僵硬缓解，且是局部注射，安全性和不良事件方面表现良好。已启动二期研究，预计明年年底公布结果，该项目途径已有两款产品获批，风险较低。公司认为它有可能成为面向大众的首个基因疗法，有望为“Five by 30”目标做出贡献[62][64][69]。 其他重要但是可能被忽略的内容 1. 公司拥有最大的膝关节手术登记处IGOR，到今年年底将有超过3000名患者参与，且会持续增长，公司正与主要客户合作收集更多信息，以支持No Pain Act对社会、预算和患者结果的积极影响[33]。 2. 公司收购的GQ Bio有独特平台，除PCRX - 201外，还会分享其他基于该平台的想法和研究成果[45][68]。

纪要涉及的公司 Pacira BioSciences Inc (PCRX) 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与战略 - 公司专注非阿片类创新疼痛管理疗法，今年三款产品销售额超7亿美元，现金流健康，正转向构建以PCRX201为首的创新管线，聚焦肌肉骨骼疼痛及相关领域 [4][5] - 提出“5x30”战略目标，获投资者积极反馈：2030年帮助超300万患者（目前约240万）；实现两位数增长（历史为低个位数）；扩大利润率至少5个百分点；推进5个创新项目；建立5个合作伙伴关系 [10][11][12][13] 股票与诉讼 - 公司股票今年表现优于指数和同行，因解决EXPAREL的Paragraph IV诉讼，达成的和解协议提供至2039年的可见性，还新增橙皮书专利并赢得对RDF的诉讼，提高利润率 [6][7] 2025年业务动态 - 第一季度EXPAREL平均日销售额同比增长7%，ZILRETTA和ioverao持平至略有下降，因公司将销售团队从一个拆分为三个，分别专注各产品 [24] - 公司去年组建商业医疗市场准入团队，EXPAREL和ioverao有报销顺风因素，预计下半年“no pain”产品将有显著增长 [25][26] “no pain”产品 - 在小型社区和门诊手术中心开始有积极的采用迹象，但大型医疗系统因存在肌肉记忆和复杂系统，采用较慢 [29][30] - 门诊医保患者有ASP加6%的额外支付，商业保险公司开始跟进CMS的报销政策，预计1 - 2年商业保险覆盖会增加，目前已有提前迹象 [31][32] PCRX201产品 - 最初对基因疗法持谨慎态度，但产品和平台的数据令人信服，72名患者的一期试验显示，超70%患者在WOMAC疼痛和僵硬量表上较基线改善50%以上，且安全性和有效性良好 [36][39] - 公司收购GQ Bio，获得HCAD平台，可容纳30000个碱基对，有望用于其他关节治疗，预计下半年举办研发日展示成果 [40][41][43] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司目前仅在美国销售产品，有拓展美国以外市场的机会 [13] - CMS认为“no pain”产品预算中性，这对商业保险公司是积极信号 [32] - 公司收购GQ Bio时已持有其小部分股份，交易方式较为谨慎 [43]

业绩总结 - 1Q25总收入为1.69亿美元，预计2025年总收入在7.25亿至7.65亿美元之间[40] - EXPAREL产品收入为1.37亿美元，较去年同期增长约7%[15] - 非GAAP毛利率为81%，预计2025年非GAAP毛利率在76%至78%之间[40] - 调整后EBITDA为4400万美元，显示出强劲的现金流生成能力[40] - 公司在2024年实现了5个百分点的毛利率改善[5] 用户数据与市场渗透 - 公司每年治疗超过300万名患者，显示出其产品的市场渗透能力[5] 未来展望与费用预期 - 预计2025年非GAAP研发费用在9000万至1.05亿美元之间[40] - 预计2025年非GAAP销售和管理费用在2.9亿至3.2亿美元之间[40] 合作与市场扩展 - 公司在1Q25中成功建立了5个合作伙伴关系，包括管道和商业协议[5] - EXPAREL的专利诉讼和解为其市场扩展提供了至2039年的独占期[9]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度EXPAREL销售额从2024年的1.324亿美元增至1.365亿美元，日均销售额和销量经调整后均增长约7% [34] - 第一季度ZILRETTA销售额从2024年的2580万美元降至2330万美元 [34] - 第一季度ioverao销售额从2024年第一季度的500万美元略升至510万美元 [35] - 第一季度非GAAP综合毛利率从去年的72%提升至81% [35] - 第一季度非GAAP研发费用从去年的1640万美元增至2310万美元 [36] - 第一季度非GAAP销售、一般和行政费用从去年的6380万美元增至7620万美元 [36] - 第一季度调整后EBITDA为4410万美元 [37] - 资产负债表方面，公司拥有4.94亿美元现金和投资 [37] - 公司重申2025年全年财务指引，总收入7.25 - 7.65亿美元，非GAAP毛利率76% - 78%，非GAAP研发费用9000 - 1.05亿美元，非GAAP销售、一般和行政费用2.9 - 3.2亿美元，基于股票的薪酬5600 - 6100万美元，全年折旧费用约3000万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 EXPAREL业务线 - 第一季度销售额增长，日均销售额和销量经调整后增长约7% [34] - 专利侵权诉讼达成和解，协议承认公司知识产权优势，建立了至2039年的独家销售期，扩大了专利资产，第18项专利已列入FDA橙皮书，且有更多专利待公布 [7] - 法律团队获得有利法院裁决，消除了EXPAREL的RDF特许权使用费义务，将使EXPAREL毛利率提升低个位数百分比 [7] ZILRETTA业务线 - 第一季度销售额下降，主要归因于销售团队转型 [34] - 今年春季推出多项新计划，包括与大账户建立基于价值的合同、扩大在医疗保险人群中的使用、提高产品独特递送机制和安全性的认知度以及评估战略合作伙伴关系 [16] - 肩部适应症的3期注册研究进展顺利，预计明年公布顶线结果 [17] ioverao业务线 - 第一季度销售额略有上升 [35] - 今年推出创新智能尖端产品用于缓解下背部疼痛，初期聚焦于一小部分脊柱关键意见领袖，预计下半年及以后增加手术数量 [18] - 治疗痉挛的注册研究进展顺利，预计明年公布顶线结果 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度手术量方面，手术室小时数名义上有低个位数下降 [92] - 市场对EXPAREL新报销政策的采用需时间，目前处于早期阶段，有积极领先指标，如新激活和重新激活账户增加、新J代码使用增加等 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司推出“5×30”价值创造路径，战略重点一是加速商业基础业务增长，二是推进创新产品管线 [6] - 对于EXPAREL，利用专利和解优势，扩大市场渗透，借助“无痛苦”报销政策增加使用 [7] - 对于ZILRETTA和ioverao，调整销售团队，推出新计划促进增长，推进注册研究 [15] - 临床管线聚焦于成为肌肉骨骼疼痛及相关领域的治疗领导者，优先考虑中后期低风险机会 [20] - 公司宣布3亿美元股票回购计划，体现对股东价值的承诺和对增长前景的信心 [21] - 行业竞争方面，目前未看到重大新竞争，主要竞争对手为短效布比卡因及各种鸡尾酒疗法、泵等，公司在整体目标市场的渗透率较低，有较大增长空间 [91] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，“5×30”计划取得早期有意义的里程碑 [6] - EXPAREL专利诉讼和解为公司提供了短期和长期的可见性，有助于推进“5×30”计划，巩固在肌肉骨骼疼痛领域的领导地位 [9] - “无痛苦”报销政策的市场广泛采用需要时间，预计下半年有更显著的增长 [40] - 公司对PCRX201和HCAD平台的潜力充满信心，认为其有潜力改变骨关节炎的治疗方式 [23] - 公司财务状况良好，有能力推进“5×30”增长战略，为股东创造价值 [37] 其他重要信息 - 公司评估其他有近期和中期创收途径的机会，以及在美国以外关键市场的商业合作 [20] - 公司关注潜在关税影响，目前预计对运营无重大影响，将密切监测并努力降低潜在影响 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：各手术细分领域中，平均有多大比例的患者由医疗保险覆盖，“无痛苦”政策是否适用，以及其中的覆盖趋势 - 住院和门诊情况有所不同，住院部分商业保险覆盖略超50%，门诊医院门诊环境和ASC（门诊手术中心）中，ASC主要是商业保险覆盖，近四分之三业务为商业保险覆盖 [49] 问题2：对于PCRX201，医生和患者认为要使其广泛采用需要展示什么 - 目前标准治疗方法提供约3 - 6个月的疗效，若PCRX201能提供一年或更长时间的疗效，将被视为变革性和开创性的，公司对已分享的两年数据感到特别乐观，今年晚些时候还将分享三年数据 [50] 问题3：关于“无痛苦”政策，公司为帮助医院系统加快受益采取了哪些措施，是否与第三方合作，以及医生和医院对“无痛苦”政策的整体教育情况和目前的认知水平与年初相比如何 - 公司在社区医院和门诊手术中心看到了显著的采用增长，这些地方决策人员较少，便于传达“无痛苦”信息和单独的J代码，同时在综合医疗网络（IDNs）也有处方权方面的进展，预计下半年IDNs会有更多进展 [57] - 公司将资源优先分配给EXPAREL现场团队和其他面向现场的资源以及内部资源，随着可靠市场数据的增加，会分享可长期跟踪的数据，目前进展符合预期 [59] 问题4：与费森尤斯的近期和解协议达成后，公司在资本分配方面的优先事项，包括在EXPAREL商业推广、产品管线投入、通过授权交易扩大管线方面的支出，是否考虑进行更大规模的上市产品交易，以及是否仅关注疼痛领域或可能考虑相关邻接领域 - 资本分配重点包括投资基础业务以利用“无痛苦”政策加速EXPAREL增长，推进创新产品管线，以及适时向股东返还资本 [64] - 董事会授权增加股票回购至3亿美元，至2026年底结束，认为当前公司估值存在显著差异 [65] - 公司在整体目标市场的渗透率较低，在下肢、胃肠、妇产科、口腔颌面外科、整形等领域有进一步渗透的空间，对未来增长持乐观态度 [66] - 公司会以谨慎的方式寻找机会，目前销售团队重组后有能力承担额外产品，可能考虑上市产品交易 [69] 问题5：EXPAREL是否有可延长其生命周期或扩大标签的改进计划 - 公司将继续对EXPAREL进行创新，近期已将第18项专利列入橙皮书，并预计未来继续创新，但目前没有新增适应症的计划，不过有一些研究正在进行中 [73] 问题6：RDF特许权使用费消除对全年毛利率指导的影响，以及为何不提高指导范围 - 第一季度毛利率超过了76% - 78%的指导范围，得益于有利的RDF特许权使用费裁决和良好的产量输出，但制造变量会导致季度间有较大差异 [79] - 公司会在第二季度结束后评估毛利率情况，决定是否需要更新全年指导范围 [80] - 目前维持指导范围是因为考虑到关税等因素的不确定性，随着对关税影响的更清晰了解，可能会调整指导 [83] 问题7：EXPAREL的定价情况，以及随着GPO合同上线，今年剩余时间的定价趋势 - 第一季度EXPAREL的增长主要是销量增长，价格基本持平或略有下降（调整销售天数后） [86] - 新的GPO合同上线第一年将有中个位数的影响，今年秋季将迎来第二个GPO合同的影响 [86] 问题8：第一季度和第二季度第一个月的手术量情况，以及宏观因素是否影响了这些手术量，同时公司在整体目标市场渗透率较低的情况下，是否看到来自其他竞争对手（如Zynrelief）的更多竞争 - 第一季度手术室小时数名义上有低个位数下降 [92] - 目前未看到显著的新竞争，主要竞争对手为短效布比卡因及各种鸡尾酒疗法、泵等，公司有很大的渗透空间 [91]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度归属于普通股股东的净亏损约为970万美元，而2024年同期约为1100万美元 [26] - 2025年3月季度研发费用总计约760万美元，2024年同期约为870万美元 [26] - 2025年3月31日季度的一般及行政费用约为230万美元，与2024年同期持平 [26] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约为1930万美元，基于当前运营计划，公司认为现金足以支持运营至2025年第三季度 [27] - 截至2025年5月，公司约有2320万股普通股流通在外，本季度末后，公司通过在ATM出售普通股筹集了约210万美元的总收益 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病业务线 - MINDFUL试验预计在6月中下旬公布早期阿尔茨海默病患者的顶线认知数据 [6][27] - 公司预计在2026年第四季度与FDA举行第二阶段结束会议，以商定第三阶段试验的设计 [28] - 一旦获得美国国立卫生研究院（NIH）资金，公司将启动EXPAREL治疗难治性抑郁症患者的第二阶段试验 [29] Inkmune业务线 - CAREPC试验在前列腺癌的第一阶段剂量递增队列于12月完成，允许并行开放高剂量和中剂量队列的第二阶段扩展 [19] - 截至目前，第一阶段和第二阶段治疗的患者均未出现不良事件，Inkmune在这一具有挑战性的老年患者群体中耐受性极佳 [19] - 3月报告显示，Inkmune输注导致最低剂量治疗患者的NK细胞效力增强，第一阶段和第二阶段中剂量和高剂量队列患者的血液样本正在伦敦的Immune Bio实验室接收并准备测试 [19] - CAREPC试验继续招募第二阶段受试者，有望在今年完成招募，公司已为试验完成制造了所有剂量的INKVIEN，并成功将美国药品供应物流转移至Cryoport公司 [21] Cordstrom业务线 - 公司计划在2026年提交Cordstrom用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的生物制品许可申请（BLA） [21][28] - 公司正在按照FDA的指导，使用美国批准的脐带供体制造新一批产品，预计今年晚些时候提交研究性新药申请（IND） [73][74] 各个市场数据和关键指标变化 阿尔茨海默病市场 - 基于在ADPD会议上展示的数据，公司认为超过三分之二的早期阿尔茨海默病患者将基于APOE4状态有资格使用Xpro，而历史上公司称基于生物标志物作为入组标准，最多一半的早期阿尔茨海默病患者符合条件 [7] - 在早期阿尔茨海默病试验中报告APOE4状态的试验里，APOE4纯合子（即有两个APOE4等位基因的患者）占患者的15%，由于英国和欧盟对mecanumab的标签限制，这部分患者将不符合抗淀粉样蛋白药物治疗条件，成为Xpro治疗的重要未满足需求群体 [10] - 在美国，由于风险差异，许多中心不治疗这部分患者群体，公司认为获批后，Xpro将是这一重要亚组早期阿尔茨海默病患者的最佳且唯一治疗选择 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于阿尔茨海默病、前列腺癌和隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）等疾病的治疗药物研发 [6][17][21] - 公司将Xpro作为治疗早期阿尔茨海默病的重要药物，认为其在特定患者群体中有独特市场机会，同时关注生物标志物的发展，如p - tau217，以支持药物的治疗效果评估 [7][12] - Inkmune在前列腺癌治疗中持续推进临床试验，公司将制造业务过渡到英国政府孵化器设施，为未来临床试验和商业生产做准备 [21] - Cordstrom计划在2026年提交BLA申请，用于治疗RDEB，公司利用之前销售Cordstrom到英国试验的收入补贴Inkmune供应，现在Inkmune制造设备又补贴Cordstrom的开发，形成循环 [24] - 行业竞争方面，在阿尔茨海默病市场，已有抗淀粉样蛋白药物如mecanumab、lucanumab、donanemab等，但Xpro在特定患者群体（如APOE4纯合子）中有独特优势；在RDEB治疗市场，Abeona的基因疗法获批，但Cordstrom作为系统性疗法仍有机会 [10][75] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为阿尔茨海默病市场在过去六周发生了重要且积极的变化，这些变化有利于Xpro在早期阿尔茨海默病的市场机会 [6] - 公司对MINDFUL试验结果充满信心，认为数据将改变神经学和中枢神经系统药物开发领域的科学研究和发现方向，引领中枢神经系统开发的黄金时代 [83] - 对于Inkmune和Cordstrom项目，管理层也表示兴奋，认为它们具有良好的发展前景 [25] 其他重要信息 - 公司提醒，本次电话会议上管理层的陈述和对问题的回答除历史事实陈述外，均为前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异 [3] - 从最后一名患者入组后，公司进行了一系列关键的数据管理和质量保证任务，以确保数据完整、准确，准备好进行分析，整个过程在盲态下进行，直到数据库锁定后才进行统计分析 [13][15] 问答环节所有提问和回答 问题1：假设6月有积极的试验结果，能否详细说明项目的下一步计划，包括启动第三阶段试验的现实时间表、可上线的站点数量以及每月可入组的患者数量 - 公司表示在看到结果并与FDA沟通之前，暂无法确定第三阶段试验的具体设计和时间安排，预计在2026年第四季度与FDA举行第二阶段结束会议，之后尽快开放站点并招募首批患者，试验可能与第二阶段相似但规模更大，生物标志物数量可能减少 [32][33][34] 问题2：由于FDA近期人员变动和不确定性，审查公司项目的人员是否仍在职，以及公司在ADPD会议上的反馈和近期的关注度 - 公司认为FDA在药物开发方面仍按计划进行，目前情况良好，但FDA尚未完全批准EMAC，公司目标是在第二阶段结束会议上向FDA展示EMAC数据与CDR数据，并询问能否将EMAC作为注册试验的主要终点 [36][37] - 关于ADPD会议，公司表示人们对非抗淀粉样蛋白疗法以及EMAC指标感兴趣，认为公司在推动认知功能测量的适当措施方面受到关注 [40][41] 问题3：如果试验中EMAC达标但CDR结果不明确，投资者会有何反应，以及试验中APOE4纯合子患者的比例 - 公司认为专业人士（如学者和潜在生物制药合作伙伴）能够理解CDR结果可能是由于研究的效力和规模问题，这在第三阶段试验中容易解决 [49] - 在公司试验中，APOE4纯合子患者占比为9%，而在lucanumab和donanemab试验中为15% [50] 问题4：Xpro对p - tau217的影响与其他已发表的阿尔茨海默病治疗方法相比如何 - 公司表示很难直接比较，目前很少有研究能像Xpro这样早期在脑脊液中看到如此显著的变化，公司是唯一有治疗神经炎症药物数据的公司，临床团队和监管机构可能对p - tau217作为生物标志物感兴趣 [53][54] 问题5：APOE4患者是否天生具有炎症性，以及在208名患者、为期6个月的试验中，CDR下降多少才能达到试验目标 - 公司认为APOE4基因与炎症相关，APOE4阳性患者发病年龄更早、疾病进展更快，死亡率更高 [62][63] - 公司在试验设计时对CDR下降的假设是保守的，后来lucanumab和donanemab试验的结果与公司假设相符，这增强了公司的信心，且公司试验患者群体富集了炎症因素，预计效果更好 [60][61] 问题6：Cordstrom是否仍按计划在今年年中启动12个月的开放标签试验，美国患者的入组目标和预计开放的站点数量 - 公司正在按照FDA指导使用美国批准的脐带供体制造新产品，预计今年晚些时候提交IND申请，BLA申请不依赖于美国IND或英国开放标签试验，公司将用已有双盲安慰剂对照交叉试验数据提交BLA，之后在美国和英国并行开展后续试验，进一步探索药物剂量和给药周期 [73][74] 问题7：随着Cordstrom的BLA申请临近，如何描述RDEB治疗的整体监管环境，Abeona基因疗法获批对Cordstrom有何影响 - 公司认为Abeona的基因疗法适用于皮肤开放性伤口，需要手术干预，且有瘙痒等副作用，而Cordstrom作为系统性疗法，可治疗全身性疾病和皮肤病变，即使在已有获批疗法的情况下，仍有治疗同一患者群体的机会 [76][77][78]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度EXPAREL销售额从2024年的1.324亿美元增至1.365亿美元，日均销售额和销量经调整后均增长约7% [34] - 第一季度ZILRETTA销售额从2024年的2580万美元降至2330万美元 [34] - 第一季度ioverao销售额从2024年第一季度的500万美元略增至510万美元 [35] - 第一季度非GAAP综合毛利率从去年的72%提升至81% [35] - 第一季度非GAAP研发费用从去年的1640万美元增至2310万美元 [37] - 第一季度非GAAP销售、一般和行政费用从去年的6380万美元增至7620万美元 [37] - 第一季度调整后EBITDA达4410万美元 [38] - 公司现金及投资达4.94亿美元，运营现金流强劲 [38] - 公司重申2025年全年总营收指引为7.25 - 7.65亿美元，非GAAP毛利率为76% - 78%，非GAAP研发费用为9000 - 1.05亿美元，非GAAP销售、一般和行政费用为2.9 - 3.2亿美元，基于股票的薪酬为5600 - 6100万美元，全年折旧费用约为3000万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 EXPAREL业务 - 成功解决专利侵权诉讼，专利排他期延长至2039年，扩大专利资产，第18项专利已列入FDA橙皮书，后续还有更多专利 [7] - 法律团队获有利裁决，消除RDF特许权使用费义务，将使EXPAREL毛利率提升低个位数百分比 [7] - 第一季度销售额增长，日均销售额和销量经调整后增长约7% [34] ZILRETTA业务 - 第一季度销售额下降，主要因销售团队转型 [34] - 今年春季推出多项新计划，如与大客户建立基于价值的合同、扩大在医保人群中的使用、提高产品认知度、评估战略合作伙伴关系等 [17] - 肩部LA的3期注册研究进展顺利，预计明年出 topline 结果 [18] ioverao业务 - 第一季度销售额略有增长 [35] - 今年推出创新智能尖端产品用于缓解腰痛，初期聚焦脊柱关键意见领袖，下半年有望增加手术数量 [20] - 治疗痉挛的注册研究进展顺利，预计明年出 topline 结果 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度手术时长略有下降，呈低个位数 [92] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司推出“5×30”价值创造路径，加速商业基础业务增长，推进创新产品线，如PCRX201 [6] - 商业基础业务方面，解决EXPAREL专利侵权诉讼，扩大专利资产，消除RDF特许权使用费义务，有望提升EXPAREL毛利率和现金流 [7] - 产品线方面，收购GQ Bio，增加新平台、临床前组合和研究团队，多项新数据集将公布，PCRX201和HCAD平台潜力大，PCRX201治疗膝骨关节炎的2期ASCEND研究已开始患者给药 [8] - 公司认为目前市场竞争格局未变，无重大新竞争，有较大渗透空间 [90] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，“5×30”计划取得早期重要里程碑，公司有望成为创新生物制药公司和肌肉骨骼疼痛及相关领域的领导者 [6] - EXPAREL专利诉讼和解为长期增长和市场扩张奠定基础，预计将产生大量现金流 [9] - PCRX201和HCAD平台数据令人鼓舞，有望成为骨关节炎的疾病修饰疗法 [26] - 公司财务状况良好，有能力推进“5×30”增长战略，为股东创造价值 [38] 其他重要信息 - 公司宣布3亿美元股票回购计划，旨在向股东返还资本，认为当前股价被低估 [22] - 公司密切关注关税动态，目前预计对运营无重大影响 [41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：各手术细分领域中，平均有多少比例的患者由医保覆盖，“无疼痛”政策是否适用，有无相关覆盖趋势？ - 住院和门诊情况有所不同，住院部分商业保险覆盖略超50%，门诊医院门诊环境和ASC中，医保覆盖情况有所不同，ASC中约四分之三业务为商业保险覆盖 [50] 问题2：对于PCRX201，医生和患者认为该疗法进入市场后，需展示哪些方面才能获得广泛应用？ - 根据市场调研和与业界交流，当前标准疗法的疗效约为3 - 6个月，若PCRX201能提供一年以上的疗效，将被视为变革性疗法 [51] 问题3：公司为加快医院采用“无疼痛”政策采取了哪些措施，与第三方合作情况如何，医生和医院对“无疼痛”政策的认知度较年初有何变化？ - 在社区医院和门诊手术中心，“无疼痛”政策的采用率显著增长，原因是决策人员较少，信息传达容易，同时在IDNs也有配方获批情况。公司将资源优先投入到EXPAREL销售团队和其他面向市场的资源上，随着市场数据更可靠，将分享相关趋势数据。整体进展符合预期，预计后续将继续增长 [58][60] 问题4：与Fresenius达成和解协议后，公司在资本分配上有哪些优先事项，在加速EXPAREL商业推广、推进产品线和通过授权交易拓展产品线方面的投入如何，是否会考虑进行更大规模的市场产品交易，是否仅关注疼痛领域或相关邻接领域？ - 公司资本分配重点包括投资基础业务以利用“无疼痛”政策加速营收增长、推进创新产品线、向股东返还资本。董事会授权3亿美元股票回购计划，持续评估资本分配。公司市场渗透率较低，有很大增长空间，GQ Bio的收购体现了资本分配的纪律性。销售团队重组后有能力承担更多产品，可能会考虑引入新产品，但会谨慎寻找机会 [65][67][70] 问题5：EXPAREL是否有增强功能以延长生命周期或扩大标签的计划？ - 公司将继续对EXPAREL进行创新，已有第18项专利列入FDA橙皮书，未来也会持续创新，但目前暂无扩大适应症的新计划，有部分研究正在进行中 [73] 问题6：RDF特许权使用费消除对全年毛利率指引有何影响，为何不提高指引？ - 该裁决对本季度影响较小，未来影响更大。本季度毛利率超出指引范围，受多项制造变量影响，季度间可能有较大波动。公司将在第二季度结束后评估是否需要更新全年毛利率指引。此外，考虑到关税等因素，公司对当前指引感到满意，待关税影响更明确后，可能会调整指引 [79][80][83] 问题7：EXPAREL定价情况如何，随着GPO合同上线，今年剩余时间定价趋势如何？ - EXPAREL本阶段为销量增长，GPO合同逐步上线，首个GPO协议将产生中个位数影响，下一个GPO协议将于今年秋季生效 [85] 问题8：第一季度和第二季度第一个月的手术量情况如何，宏观因素是否有影响，是否看到来自其他竞争对手（如Zynrelief）的竞争加剧？ - 第一季度手术时长略有下降，呈低个位数。目前未看到重大新竞争，市场仍有较大渗透空间 [90][92]