公司战略重点 - 公司首要任务是继续成功推进FILSPARI在IgA肾病领域的上市推广 对上半年业绩表现非常满意[1] - 下半年计划通过修改肝脏监测REMS和取消妊娠检测REMS简化患者用药流程 提升药物可及性[1] - 第二战略重点是与FDA合作推进FSGS适应症的潜在批准进程[2] 行业发展态势 - 公司致力于在罕见肾病及更广泛罕见疾病领域发挥重要作用[1] - 通过监管政策优化持续推动罕见病治疗药物市场准入便利化[1]

公司及行业 * 公司为Travere Therapeutics 专注于罕见肾脏疾病及更广泛罕见疾病领域 核心产品为FILSPARI (sparsentan) 用于治疗IgA肾病(IgAN)和局灶节段性肾小球硬化症(FSGS) 同时开发pegtibatinase用于治疗经典型高胱氨酸尿症(HCU) [1][3][4] * 行业涉及生物制药 特别是肾脏病学及罕见病治疗领域 [1][3] 核心观点与论据 **FILSPARI在FSGS适应症的监管进展** * 公司向FDA提交了用于FSGS的补充新药申请(sNDA) 其审评将重点围绕临床数据与Parasol倡议的关联性进行 [10] * Parasol倡议分析了26项FSGS患者真实世界登记数据 得出结论：eGFR在FSGS临床试验中不可行 因疾病异质性和个体波动性导致变异过大 需近千患者每组才能显示统计学显著差异 而蛋白尿减少在1-2年可预测7年时肾衰竭风险降低 [7][9] * 公司DUET和DUPLEX试验是FSGS领域仅有的干预性试验 其数据显示sparsentan相比活性对照药irbesartan在蛋白尿减少上具有优越性 且所有预设阈值均显示有意义的差异 eGFR斜率有数值上的获益且无危害证据 [6][11][15][17] * 预计咨询委员会会议将在PDUFA日期前4-8周 即11月或12月的时间框架内举行 [21] * 负责审评的FDA心肾部门负责人已变更为Eliza Thompson 她曾参与肾脏健康倡议和Parasol倡议 公司对其团队的合作与稳定性感到满意 [18][19][20] **FILSPARI在IgAN适应症的商业化表现与竞争格局** * FILSPARI在IgAN上市后表现强劲 在获得完全批准后 新患者起始表单数季度环比增长40% 并稳定在每季度约700份 同时患者依从性和持久性非常高 [36][52] * 近期FDA修改了REMS要求 移除了妊娠检测REMS并降低了肝监测频率(从每月改为每季度) 此举有望拓宽患者群体并增强产品竞争力 [3][37] * 完全移除REMS是下一步目标 需积累更多安全暴露数据 目前尚未出现肝损伤病例 公司将继续与FDA沟通 [38] * 竞争对手诺华(Novartis)的iptacopan (Rafia)约5个月前获批 但其上市后的首个完整季度是FILSPARI表现最强的季度 公司认为更多竞争者进入市场有助于强化早期干预的紧迫性和内皮素抑制的重要性 从而帮助确立治疗类别 FILSPARI凭借其双重作用机制、长期优越数据、广泛标签和已建立的医患支付者关系保持强势地位 [40][41][42] * 即将上市的B细胞调节剂(如Otsuka的抗APRIL药物)被视为互补而非直接竞争 未来治疗范式将是联合治疗 FILSPARI作为肾保护基础治疗 与SGLT2抑制剂联用已显示附加获益 公司对未来与B细胞调节剂联用持开放态度 [47][48][51] **FSGS适应症的潜在市场与商业化策略** * FSGS被视为比IgAN更大的商业机会 甚至可能成为“重磅炸弹”级产品 因其未满足需求明确 疾病进展迅速且患者有症状 处方医生基础与IgAN高度重叠(超过80%) [23][25][33] * 确诊的FSGS可及患者数量预计约3万人 且目前无其他获批疗法 [32] * 定价策略将采用线性定价 与IgAN价格相同 但因FSGS患者病情更重 蛋白漏出更多 成人剂量将加倍 [29][30] * 商业准备方面 因处方医生重叠度高 无需组建全新的现场团队 但会进行增量扩张以保持竞争力 产品已进入表单 增加新适应症相对容易 [26][28] * FSGS的获批预计将对IgAN业务产生光环效应 反之亦然 因为医生将看到该药物更广泛的用途 [54][55] **其他研发管线进展** * Pegtibatinase用于经典型高胱氨酸尿症(HCU)的研发按计划进行 已在日本先天性代谢异常会议上公布1/2期试验的一年数据 显示持续效果 计划明年重新启动3期试验入组 [4] **公司财务状况与指南更新** * 公司现金储备预计可支撑至2028年甚至更晚 这得益于增长的收入和净收益 足以支持IgAN的商业化、FSGS的上市准备以及pegtibatinase的3期试验 [59] * 全球KDIGO指南最终版预计今年发布 草案建议将治疗目标从1克/天降至0.5克/天或优选0.3克/天 并明确指出FILSPARI是唯一显示优于最大耐受剂量RAS抑制剂的药物 这将支持更积极的治疗和FILSPARI的定位 [53] 其他重要内容 * IgA肾病的可及患者市场估计约为7万人 目前仅触及表面 [57] * 公司认为FILSPARI在治疗算法中扮演广泛的基础治疗角色 长期潜力巨大 90%的IgAN患者使用ACEi或ARB 但仅10%达到完全缓解 [58] * 关于患者需要停用现有药物才能换用FILSPARI的竞争论点 公司视其为优势而非劣势 因为这能让患者感觉“正在获胜”并减少用药负担 [44][45]

公司股价表现 - 自2024年1月公司重组计划实施以来 Travere Therapeutics股价上涨约81% [1] 作者研究背景 - 作者使用化名"out of ignorance"发表投资研究观点 强调投资是一个学习过程 [2] - 作者拥有数十年投资经验 近五年专注于股票研究 近年主要关注医疗健康行业股票 [2] - 作者与所提及公司无业务关系 未持有相关股票头寸 但可能在72小时内建立多头头寸 [3] 内容来源说明 - 文章内容仅代表作者个人观点 并非Seeking Alpha平台官方立场 [4] - 分析作者为第三方撰稿人 包括专业投资者和个人投资者 可能未获得监管机构认证 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入同比增长15%至4760万美元 调整后每股收益增长14%至1.6美元 [32] - 特许权使用费收入同比增长57%至3640万美元 反映投资组合的强劲表现 [32] - 公司期末现金及投资余额为2.45亿美元 加上未使用的信贷额度 可动用资本约为4.5亿美元 [32] - 2025年全年特许权使用费收入指引上调至1.4-1.5亿美元 核心调整后每股收益指引上调至6.7-7美元 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 - Verona的O2VARE产品第二季度销售额达1.03亿美元 环比增长45% [35] - Recordati的Carziva产品销售额增长12%至7850万欧元 公司享有10%以上的特许权使用费 [12] - Merck的CapXiv产品销售额达1.29亿美元 环比增长21% Vaxnuvanse产品销售额达2.29亿美元 同比增长20% [36] - ZELSUNI产品获得FDA批准 预计峰值销售额可达1.75亿美元 公司享有13%的特许权使用费 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国市场 Nuance Pharma完成O2VARE的III期临床试验并公布积极数据 [10] - 美国市场 FILSPARI产品在IgA肾病适应症中表现强劲 等待8月28日REMS修改决定 [11] - 欧洲市场 Carziva获得FDA孤儿药资格认定 用于Ewing肉瘤治疗 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于通过特许权投资实现盈利复合增长 投资组合包含90多个资产 [24] - 近期完成Pylthos与Channel Therapeutics的战略合并 并投资4000万美元支持Orchestra Biomed的心血管疗法开发 [9][27] - 公司认为其模式具有高度差异化、可扩展性 并能在未来多年推动显著增长 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对O2VARE产品的前景非常乐观 预计2027年将达到重磅炸弹级别 早于此前预期的2029年 [20] - 预计特许权使用费收入在2024-2029年期间将以22%的复合年增长率增长 [38] - 认为在充满挑战的支付环境下 投资于解决重大未满足需求的创新疗法是最佳策略 [65] 其他重要信息 - 公司完成对Pylthos的剥离 持有的50%股份公允价值约为1亿美元 [41] - Orchestra Biomed的两个项目AVIM疗法和Virtu SAB获得FDA突破性设备认定 [27] - 公司预计第三季度将确认Pylthos交易产生的收益 包括ZELSUNI授权的前期费用 [42] 问答环节所有的提问和回答 关于Pylthos产品上市预期 - 公司对ZELSUNI上市非常乐观 认为当前1.75亿美元的峰值销售预测保守 市场潜力巨大 [47][49] 关于FILSPARI产品REMS修改影响 - REMS修改有望帮助产品在早期患者中扩大使用 目前超过一半新患者蛋白尿水平低于1.5克/克 [52][53] 关于运营杠杆问题 - 税收结构变化和股票稀释影响了盈利增长 同时公司正在增加业务开发投资 [58][59] 关于O2VARE特许权出售可能性 - 公司表示倾向于长期持有特许权 目前没有出售给Merck的计划 [61] 关于政策环境影响 - 预计药品价格压力将持续 公司专注于投资具有高临床价值的产品 [64] 关于Orchestra Biomed商业化路径 - AVIM疗法由Medtronic负责商业化 Virtu SAB由Terumo负责商业化 [78]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入同比增长15%至4760万美元 调整后每股收益增长14%至1.6美元 [32] - 特许权使用费收入同比增长57%至3640万美元 反映投资组合的强劲表现 [7][32] - 公司现金及投资余额为2.45亿美元 加上未使用的信贷额度 可动用资本约为4.5亿美元 [7][32] - 2025年全年特许权使用费收入指引上调至1.4-1.5亿美元 核心调整后每股收益指引上调至6.7-7美元 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - Verona的O2VARE产品第二季度销售额达1.03亿美元 环比增长45% 预计将成为重磅炸弹级产品 [34][40] - Recordati的Carziva销售额同比增长12%至7850万欧元 公司获得高两位数特许权使用费 [12] - ZELSUNI产品获得FDA批准 预计峰值销售额可达1.75亿美元 将为公司带来约2300万美元年特许权使用费 [18] - Captisol材料销售额从去年同期的750万美元增至830万美元 主要受Gilead对Veclery需求推动 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国合作伙伴Nuance Pharma完成Varonis产品的III期临床试验 取得积极数据 [10] - 美国市场O2VARE产品创下COPD治疗领域最强上市表现 [10] - 欧洲市场Carziva产品获得孤儿药资格认定 并启动尤文肉瘤临床试验 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于通过特许权投资模式实现盈利复合增长 投资于解决重大未满足需求的优质资产 [22] - 近期完成Pylthos与Channel Therapeutics的战略合并 并投资4000万美元支持Orchestra Biomed的心血管疗法开发 [8][26] - 公司管理90多项资产的多元化投资组合 专注于后期开发和商业化阶段资产 [23] - 行业竞争优势体现在专业团队、强大资源网络和差异化投资模式 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对O2VARE在默克全球商业化能力下的表现持乐观态度 预计将加速产品上市轨迹 [10][21] - 预计特许权收入在2024-2029年间实现22%的复合年增长率 现有商业组合贡献13% 开发管线贡献5% [38] - 行业面临持续的价格压力 公司通过投资高临床价值产品来应对挑战 [63] - 对ZELSUNI产品的市场前景表示乐观 认为当前17500万美元的峰值销售预测相对保守 [49] 其他重要信息 - 公司完成对Peltos业务的剥离 保留约50%股份 当前公允价值约1亿美元 [41] - 第三季度将确认Peltos交易产生的收益 包括ZELSUNI授权的前期费用 [42] - 运营费用增加主要源于人员增长和Peltos业务孵化投入 预计下半年将下降 [37] - 税率上升对盈利产生影响 主要来自英国和奥地利业务的收入增加 [58][59] 问答环节所有的提问和回答 关于Peltos产品上市预期 - 管理层对ZELSUNI上市持乐观态度 认为17500万美元峰值销售预测保守 对应不足10万患者 而市场总量达1670万患者 [47][49] - 产品优势在于便利性 现有治疗方案需在诊所进行且可能造成疼痛 [48] - 今年销售预期较低 主要作为长期贡献者 [71] 关于FILSPARI产品REMS修改影响 - REMS修改将有助于产品在早期患者中的使用 目前超过一半新患者蛋白尿水平低于1.5克/克 [51] - 季度监测频率与常规随访一致 有利于早期患者使用 [53] 关于财务指引和运营杠杆 - 指引保守性源于对Peltos分拆的谨慎态度 业务开发投入增加 以及税率和流通股数变化 [56][58] - 税率上升主要来自英国和奥地利业务收入增加 [59] - 合同收入增加主要来自Q3的ZELSUNI授权费和500万美元里程碑 [65] 关于O2VARE特许权 - 公司未被默克接洽收购特许权 倾向于长期持有特许权资产 [60] - 默克的全球能力将加速产品国际推广 [76] 关于Orchestra Biomed投资 - Medtronic是AVIM技术的商业合作伙伴 Terumo负责Virtu SAB球囊商业化 [77] 关于行业政策环境 - 预计行业价格压力将持续 公司通过投资首创疗法来应对挑战 [63][64] 关于并购前景 - 投资渠道保持强劲 包含25个活跃机会 平衡了增值型和预批准型交易 [25][73]

财务表现 - 公司2025年第一季度营收达8173万美元 同比增长976% [1] - 每股收益(EPS)为-047美元 较去年同期的-176美元显著改善 [1] - 营收超出Zacks共识预期7935万美元 达成3%的正向意外 [1] - EPS较市场预期的-055美元高出1455% [1] 产品线收入 - Tiopronin产品/Thiola收入1998万美元 略低于分析师平均预期的2090万美元 同比微降08% [4] - FILSPARI产品收入5588万美元 远超分析师预期的4931万美元 同比激增1817% [4] - 授权及合作收入587万美元 较分析师420万美元预期高出40% 同比暴涨3224% [4] - 净产品总销售额7586万美元 高于分析师平均预期的6996万美元 [4] 市场反应 - 公司股价过去一个月累计上涨16% 同期标普500指数下跌07% [3] - 当前Zacks评级为4级(卖出) 预示短期可能跑输大盘 [3] 分析维度 - 关键业务指标对比分析师预期及同比变化 能更准确反映公司财务健康状况 [2] - 投资者通过核心指标与市场预期的差异 预判股价未来走势 [2]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品销售额达7590万美元，较去年同期增长90%，较上一季度持续增长 [26] - 2025年第一季度总营收为8170万美元，其中VILSPARI净产品销售额为5590万美元，Thiola和Thiola EC贡献2000万美元，许可和合作收入为590万美元 [26][27] - 2025年第一季度研发费用为4690万美元，低于2024年同期的4940万美元；非GAAP调整后研发费用为4220万美元，低于2024年同期的4580万美元 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为7280万美元，高于2024年同期的6420万美元；非GAAP调整后为5330万美元，高于2024年同期的4820万美元 [29] - 2025年第一季度其他收入净额为150万美元，低于2024年同期的350万美元 [29] - 2025年第一季度净亏损4120万美元，合每股基本亏损0.47美元；非GAAP调整后净亏损1690万美元，合每股基本亏损0.19美元，均低于2024年同期 [30] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计3.222亿美元，预计第二季度从CSL V4获得1750万美元里程碑付款 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 VILSPARI业务 - 净销售额同比增长182%，环比增长13%，患者依从率高、患者群体和处方医生数量不断增加 [7] - 第一季度收到703份新患者启动表单，3月是自推出以来表现最强劲的月份，4月需求持续增长 [20] - 患者满意度达90%，依从率和持续率高于基准 [22] Thiola和Thiola EC业务 - 第一季度净产品销售额为2000万美元，预计未来几个季度面临更多仿制药竞争 [27] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - IgA肾病市场中，VILSPARI作为唯一完全批准的非免疫抑制性肾脏靶向疗法，市场定位独特，市场研究显示其临床数据、实际效果和安全性得到肾病专家认可 [7] - 肾病专家更倾向于早期诊断和治疗IgA肾病患者，目标蛋白尿水平更低，与更新后的KDIGO指南一致 [13][23] 欧洲和英国市场 - 欧洲委员会和英国MHRA将FILSPARI的有条件批准转为完全批准，有助于合作伙伴CSLV - four扩大患者获取渠道 [8] 日本市场 - 合作伙伴Rinalis按计划将于今年下半年公布IgA肾病关键研究的顶线数据，以支持在日本的监管提交 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 巩固FILSPARI在IgA肾病中的基础地位，通过FSGS新适应症实现增长，重启peggedabatinib在HCU的关键研究 [6] - 持续投资近期执行和长期增长驱动因素，包括支持IgA肾病推广、为FSGS潜在批准做准备、重启peggedabatinib项目 [31] 行业竞争 - Novartis的atrasentan获批进入IgA肾病市场，公司认为这有助于扩大市场，VILSPARI凭借长期肾脏保护数据和蛋白尿减少效果，仍具优势 [50][52] - Dimerix与美国商业化合作，公司认为其数据有限，距离在美国推出还有多年时间，且其作用机制与filspari互补 [79][80] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VILSPARI在IgA肾病市场的持续强劲需求充满信心，预计今年净产品销售额将显著增长，增速远超基准 [31] - 若FSGS获批，公司有望快速推出VILSPARI，因未满足的需求高、团队经验丰富且品牌知名度高 [90][93] - 公司关注立法发展和地缘政治不确定性，认为关税对VILSPARI影响不大 [31] 其他重要信息 - 公司提交的修改肝脏监测频率和取消胚胎胎儿毒性REMS的sNDA进展顺利，预计8月28日迎来PDUFA日期 [16] - PEG T项目进展良好，预计明年重启III期HARMONY研究，其1 - 2期研究手稿已被《Genetics in Medicine》接受发表 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：自提交FSGS的sNDA后与FDA的互动情况，以及竞争对手Dimerix公布的FDA反馈是否与公司一致 - 回答：公司与FDA的互动按预期进行，与IGAN适应症审批过程类似，很高兴看到FDA确认蛋白尿可作为FSGS批准的终点 [35][36] 问题2：FSGS适应症的标签可能是什么样 - 回答：预计适应症为治疗8岁及以上FSGS患者，VILSPARI对所有研究的FSGS亚型均有效，因其作用于共同疾病通路 [42][44] 问题3：Novartis的atrasentan获批后，销售代表在市场上的观察，是否有反推广情况以及医生的主要问题，VILSPARI是否更受青睐 - 回答：atrasentan获批仅一个月，目前市场需求持续增长，更多药物进入市场有助于扩大市场，VILSPARI凭借长期数据和疗效受医生信任 [50][52] 问题4：请详细说明第一季度毛销差的影响，以及全年毛销差趋势 - 回答：今年毛销差预计在20%左右，第一季度因保险覆盖变化和Part D重新设计而增加，预计全年相对平稳，第一季度最高 [57][58] 问题5：患者启动表单数量增长的可持续性及2025年的趋势 - 回答：全面批准后标签扩大，患者启动表单数量加速增长，VILSPARI作为慢性治疗药物，依从率和持续率高，可持续增长；新增长主要来自未达KDIGO指南的RAS抑制剂患者升级治疗 [61][63] 问题6：标签扩大后，低于1.5克蛋白尿的处方比例，以及atrasentan进入市场后新患者增加的趋势 - 回答：未具体细分，但蛋白尿水平中位数下降，经验丰富的医生更多处方低于1克的患者；未看到atrasentan对需求增长的影响，更多公司关注治疗紧迫性有助于市场改善 [68][69] 问题7：取消REMS计划对IgA肾病新患者启动数量的影响 - 回答：REMS未阻碍公司表现，VILSPARI是近期REMS肾病药物中最成功的；公司期待修改REMS，为患者和医生提供更便利的治疗选择 [74][75] 问题8：Dimerix药物与farsentan在FSGS中的优势比较，以及Dimerix在美国推出的时间 - 回答：很高兴看到FDA认可蛋白尿可作为FSGS批准的终点；Dimerix数据有限，距离获得完整两年蛋白尿数据还有多年，其作用机制与filspari互补 [79][80] 问题9：Filspire在IgA肾病中，新处方医生和重复处方医生的比例，以及依从率、持续率和患者平均治疗时间 - 回答：处方医生略偏向经验丰富的医生，同时新医生数量健康增长；依从率和持续率处于慢性非症状性疾病的高端水平，反映患者满意度高 [83][86] 问题10：FSGS可寻址患者中，有多少由Filspiry顶级处方医生管理，以及获批后的推出预期；FSGS定价反馈 - 回答：定价策略与IgA肾病相似，确保广泛可及性，因FSGS患者需求未满足且进展更快，目标剂量下成人患者价格可能翻倍；预计推出速度比FSGS市场以往更快，因未满足需求高、团队经验丰富且品牌知名度高；处方医生群体与IgA肾病有重叠，且VILSPARI已在支付方计划和处方集中确立地位 [89][94] 问题11：更新后的KDIGO指南对行业的影响，以及最终发布后的预期效果 - 回答：目前已有显著影响，学术医生更积极进行早期活检；指南正式发布后将有持续影响，更多医生会调整治疗策略，目标蛋白尿水平更低 [98][102]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品销售额达7590万美元，较去年同期增长90%，且较上一季度持续增长 [27] - 2025年第一季度Thiola和Thiola EC净产品销售额为2000万美元，公司预计未来几个季度将面临更多仿制药竞争 [28] - 2025年第一季度许可和合作收入为590万美元，总营收达8170万美元 [28] - 2025年第一季度研发费用为4690万美元，低于2024年同期的4940万美元，非GAAP调整后研发费用为4220万美元，低于2024年同期的4580万美元 [29][30] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为7280万美元，高于2024年同期的6420万美元，非GAAP调整后为5330万美元，高于2024年同期的4820万美元 [30][31] - 2025年第一季度其他收入净额为150万美元，低于2024年同期的350万美元 [31] - 2025年第一季度净亏损4120万美元，合每股基本亏损0.47美元，非GAAP调整后净亏损1690万美元，合每股基本亏损0.19美元，均低于2024年同期 [32] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计3.222亿美元，预计第二季度从CSL V4获得1750万美元里程碑付款 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 FILSPARI业务 - 第一季度FILSPARI净销售额同比增长182%，环比增长13%，患者依从率高、患者群体和处方医生数量不断增加 [6] - 欧洲委员会和英国MHRA将FILSPARI的有条件批准转为完全批准，合作伙伴CSLV - four将扩大其在欧洲和英国的患者覆盖范围，Rinalis预计今年下半年公布关键研究的顶线数据以支持在日本的监管提交 [7] FSGS业务 - 3月完成向FDA提交FSGS适应症的sNDA申请，预计本月晚些时候收到FDA受理通知，若获优先审评，最早9月获批并上市 [8][9] PEG T业务 - 按计划将于明年重启III期HARMONY研究的患者入组，一期二期组合研究手稿已被《Genetics in Medicine》接受发表 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究显示约75%的肾病专家目前将蛋白尿目标设定在0.5克/克以下，近三分之一设定更激进目标为0.3克/克 [25] - 约70%的7万可寻址患者的UPTR水平低于1.5克/克，公司预计这部分患者将继续成为FILSPARI主要的患者来源 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 巩固FILSPARI在IgA肾病的基础地位，通过FSGS新适应症实现增长，推进peggedabatinib在HCU的关键HARMONY研究重启入组 [5] 行业竞争 - Novartis的atrasentan获批，公司认为这对市场有积极影响，能帮助扩大内皮素市场，目前FILSPARI需求持续增长，未受明显影响 [52][53][54] - Dimerix的DMX 200与FILSPARI作用机制互补，但其数据有限，距离获得完整两年蛋白尿数据还有多年时间 [83][84] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年FILSPARI在IgA肾病的需求增长有信心，预计净产品销售额将显著增长，高于基准产品上市速度 [33] - 公司将继续投资近期执行和长期增长驱动因素，包括支持IgA肾病上市、为FSGS获批做准备、重启peggedabatinib项目入组 [33] - 若关税更广泛地扩展到药品，对FILSPARI影响不大，公司资产负债表强劲，有明确优先事项和持续执行力，有能力为战略举措提供资金并实现可持续增长 [33][34] 其他重要信息 - 公司提交的修改肝脏监测频率和取消胚胎胎儿毒性REMS的sNDA申请进展顺利，预计8月28日的PDUFA日期有结果 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 提交FSGS的sNDA后与FDA的互动情况，以及竞争对手Dimerix公布的FDA反馈是否与公司经验一致 - 公司与FDA的互动进展符合预期，与IGAN申请过程类似，很高兴看到FDA认可蛋白尿可作为FSGS完全批准的终点 [38][39] 问题2: FSGS适应症的标签可能是什么样 - 预计适应症声明为治疗8岁及以上FSGS患者，研究纳入标准广泛，对各亚型FSGS均有一致疗效 [45] 问题3: Novartis的atrasentan获批后，销售代表在市场上的情况，是否有反推广，主要问题是什么，以及FILSPARI是否成为新患者首选 - 目前atrasentan获批仅一个月，市场影响尚早，更多药物进入市场对患者有益，能扩大内皮素市场，FILSPARI需求持续增长，医生对其有信心 [52][53][54] 问题4: 请详细说明第一季度毛销差的影响，以及全年剩余时间毛销差是否会逆转 - 去年毛销差在中高个位数，今年预计在低20%，第一季度因保险覆盖和Part D重新设计而增加，预计全年毛销差更平稳，第一季度仍最高 [61][62] 问题5: 患者起始表单数量增长的可持续性及2025年的趋势 - FILSPARI是慢性治疗药物，患者依从率和持续率高，为收入增长奠定基础，新增长主要来自需要升级治疗的患者，这将是可持续的增长驱动力 [65][67] 问题6: 标签扩展后，处方中蛋白尿低于1.5克和高于1.5克的比例，以及atrasentan获批后新患者增加情况 - 未具体细分比例，但蛋白尿中位数趋势下降，经验丰富的医生更多为蛋白尿低于1克/克的患者处方，目前FILSPARI需求持续增长，未受影响 [72][73] 问题7: 取消REMS计划对IGAN新患者起始数量的影响 - REMS未阻碍公司业绩，FILSPARI是近期有REMS的肾病药物中最成功的，但公司期待在8月下旬修改REMS，为患者和医生提供更便捷的治疗选择 [78][79] 问题8: Dimerix的药物与FILSPARI在FSGS中的优势比较，以及其在美国上市的时间 - Dimerix数据有限，距离获得完整两年蛋白尿数据还有多年时间，其DMX 200与FILSPARI作用机制互补 [83][84] 问题9: FILSPARI在IGAN中，新处方医生和重复处方医生的比例，以及患者依从率和持续率情况 - 比例略偏向经验丰富的处方医生，新处方医生也健康增长，FILSPARI的依从率和持续率与慢性病、无症状疾病基准相比处于非常高的水平 [87][88] 问题10: FSGS的潜在可寻址患者中，有多少由FILSPARI顶级处方医生管理，获批后上市前景如何，以及FSGS定价反馈 - 定价策略与IGAN相似，确保广泛可及性，成人目标剂量价格可能翻倍，因FSGS患者需求未满足且进展快，高价能带来高收益，预计上市更新迅速，因需求高、医生对品牌熟悉且FILSPARI已在支付方计划和处方集中确立地位 [93][94][96][97] 问题11: 更新后的QADIGO指南，有多少医生开始更积极治疗，指南最终确定时是否会有显著影响 - 目前已有影响，部分学术医生开始更积极治疗，如更早进行活检，指南正式发布后将有持续影响，75%的肾病专家已设定新治疗目标 [101][102]