Approval based on phase II NOBILITY and phase III REGENCY studies showing superiority of Gazyva/Gazyvaro over standard therapy alone1,2Gazyva/Gazyvaro is the only anti-CD20 antibody to demonstrate a benefit in a complete renal response in lupus nephritis in a randomised phase III study2 Gazyva/Gazyvaro could become a new standard of care for up to an estimated 135,000 people affected by lupus nephritis in the European Union, potentially helping to delay or prevent end-stage kidney disease3,4 Basel, 9 Decem ...

Approval based on phase II NOBILITY and phase III REGENCY studies showing superiority of Gazyva/Gazyvaro over standard therapy alone1,2Gazyva/Gazyvaro is the only anti-CD20 antibody to demonstrate a benefit in a complete renal response in lupus nephritis in a randomised phase III study2 Gazyva/Gazyvaro could become a new standard of care for up to an estimated 135,000 people affected by lupus nephritis in the European Union, potentially helping to delay or prevent end-stage kidney disease3,4  Basel, 9 Decem ...

核心观点 - 罗氏宣布其药物Gazyva/Gazyvaro在治疗系统性红斑狼疮的III期ALLEGORY研究中取得积极结果，达到主要终点和所有关键次要终点，有望成为该疾病领域变革性的新标准疗法 [1][2][4][7] 临床试验结果 - III期ALLEGORY研究达到主要终点，显示与标准疗法相比，更高比例的患者在52周时实现SLE应答者指数4的最小四点改善 [1] - 研究同时达到所有关键次要终点，包括52周时的BICLA应答、从第40周至第52周的持续皮质类固醇控制、从第40周至第52周的持续SRI-4、52周时SLE疾病活动评分六点改善以及52周内首次发作时间 [2] - 研究中未发现新的安全性信号，安全性特征与Gazyva/Gazyvaro已知的明确特征一致 [1] 疾病背景与市场潜力 - 系统性红斑狼疮影响全球超过300万人，主要是15至45岁确诊的女性，其中有色人种女性受到不成比例的影响 [3][10] - 约一半的患者在诊断后五年内会进展为狼疮性肾炎，这是一种潜在的致命性肾脏并发症 [3][11] - Gazyva/Gazyvaro有潜力成为全球高达340万系统性红斑狼疮患者的变革性新标准疗法 [7] 产品定位与研发进展 - 如果获批，Gazyva/Gazyvaro将成为首个直接靶向B细胞（疾病根本原因之一）的用于治疗系统性红斑狼疮的抗CD20疗法 [4][7] - ALLEGORY研究是Gazyva/Gazyvaro在免疫介导疾病中第三个取得阳性结果的III期研究，另外两个是治疗狼疮性肾炎的REGENCY研究和治疗特发性肾病综合征的INShore研究 [5] - 该药物在美国已获批用于治疗成人狼疮性肾炎，并且欧洲药品管理局人用药品委员会已于2025年10月推荐在欧盟批准该适应症 [8] 公司战略与后续步骤 - 数据将在即将召开的医学会议上公布，并尽快提交给包括美国FDA和欧洲EMA在内的卫生当局 [4] - 除系统性红斑狼疮外，该药物还在儿童和青少年狼疮性肾炎以及成人膜性肾病中进行研究，作为公司在免疫介导的风湿病和肾病领域成为领导者的雄心的一部分 [6]

核心观点 - 罗氏宣布其药物Gazyva/Gazyvaro在治疗系统性红斑狼疮的III期ALLEGORY研究中达到主要终点和所有关键次要终点，显示出统计学显著和临床意义的疗效 [1][2] - 如果获批，该药物将成为首个直接靶向B细胞的抗CD20疗法，有望为全球约340万SLE患者提供变革性的新标准治疗方案 [2][4] 临床试验结果 - 研究主要终点显示，接受Gazyva/Gazyvaro治疗的患者在52周时达到SLE应答者指数4分改善的比例高于标准疗法 [1] - 所有关键次要终点均达到，包括52周时的BICLA应答、从第40周至第52周的持续皮质类固醇控制、从第40周至第52周的持续SRI-4应答、52周时SRI-6的6分改善以及52周内首次发作时间 [2] - 未发现新的安全性信号，安全性特征与药物已知特征一致 [1] 疾病背景与市场潜力 - 系统性红斑狼疮是一种影响全球超过300万人的自身免疫性疾病，患者主要为15至45岁的女性，其中有色人种女性受影响尤为严重 [2][7] - 约半数SLE患者在诊断后五年内会进展为狼疮性肾炎，这是一种可能危及生命的肾脏并发症 [2][7] - Gazyva/Gazyvaro有潜力成为全球高达340万SLE患者的变革性新标准疗法 [4] 药物特性与研发进展 - Gazyva/Gazyvaro是一种人源化单克隆抗体，设计具有II型抗CD20区域，可直接导致B细胞死亡，其Fc区域经过糖工程改造，具有更高的结合亲和力和增强的抗体依赖性细胞毒性 [4] - 该药物已在美国获批用于接受标准治疗的成人狼疮性肾炎患者，并在100个国家获批用于治疗多种血液癌症 [4][5] - 这是Gazyva/Gazyvaro在免疫介导疾病中获得的第三个阳性III期研究结果，另外两项是狼疮性肾炎的REGENCY研究和特发性肾病综合征的INShore研究 [2] 监管与后续步骤 - 公司计划尽快将数据提交给全球卫生当局，包括美国FDA和欧洲EMA，目标是尽快使这一潜在变革性新标准疗法上市 [2] - 2025年10月，欧洲EMA人用医药产品委员会已建议在欧盟批准该药物，欧盟委员会的最终决定预计在近期做出 [5]

核心观点 - 罗氏公布Gazyva/Gazyvaro在治疗儿童及年轻成人特发性肾病综合征的III期INShore研究达到主要终点和关键次要终点 显示优于霉酚酸酯的疗效 且安全性良好 [1][3] - Gazyva/Gazyvaro作为靶向B细胞的疗法 有望满足特发性肾病综合征领域未被满足的医疗需求 减少对皮质类固醇的依赖 [2][8] - 该药物在免疫介导的肾脏疾病领域拥有广阔的应用前景 公司致力于成为该领域的领导者 [4][5][13] 临床研究结果 - III期INShore研究达到主要终点：与霉酚酸酯相比 更多患者在52周时实现持续完全缓解（定义为研究期间无复发且尿蛋白/肌酐比值≤0.2）[1][10] - 关键次要终点显示Gazyva/Gazyvaro组在52周时无复发生存率、至复发或死亡的中位时间、累积皮质类固醇剂量减少以及复发次数减少方面均优于霉酚酸酯 [3] - 研究未发现新的安全性信号 安全性特征与成人已知情况一致 [1] - INShore是首个在该疾病领域的全球III期靶向疗法研究 共纳入85名2-25岁患者 [8][10] 疾病背景与市场机会 - 特发性肾病综合征是一种罕见、严重的慢性肾脏疾病 通常在儿童早期确诊 复发率高（>70%）当前主要依赖类固醇治疗 但长期使用副作用严重 [11][12] - 该疾病存在显著的未满足需求 急需能够维持缓解并减轻疾病负担的新靶向疗法 [12] - Gazyva/Gazyvaro是一种靶向CD20的II型工程化人源化单克隆抗体 [6] 产品管线与监管进展 - Gazyva/Gazyvaro在美国已获批用于治疗正在接受标准治疗的成人狼疮性肾炎 并于2025年10月获得欧盟人用药品委员会推荐批准 [4][7] - 该药物还在膜性肾病、罕见免疫介导肾脏疾病和系统性红斑狼疮等其他适应症中进行研究 [5] - 除特发性肾病综合征外 该药物在100个国家获批用于治疗多种血液癌症 [7] 公司战略与行业地位 - 罗氏在肾脏疾病领域拥有超过20年的经验 目前拥有行业领先的产品管线 包括Gazyva/Gazyvaro以及超过10项II-III期临床研究 [13] - 公司致力于通过结合诊断和制药优势 提供个性化医疗方案 以应对日益增长的公共卫生负担 [14][15] - 在美国 Gazyva是罗氏旗下基因泰克与渤健合作的一部分 [9]

监管批准与适应症拓展 - 美国FDA已批准罗氏Gazyva/Gazyvaro用于联合标准疗法治疗活动性狼疮性肾炎成人患者 [1] - 该批准允许符合条件的患者在初始剂量后将后续输注时间缩短至90分钟 并在第一年给药四次后改为每年给药两次 为预防长期并发症提供了更便捷的替代方案 [2] - Gazyva/Gazyvaro此前已在全球100个国家获批用于治疗多种血液癌症 在美国由罗氏与百健合作销售 [3] 临床试验数据与疗效 - FDA的批准基于罗氏II期NOBILITY研究和III期REGENCY研究的积极数据 [4] - III期REGENCY研究达到主要终点并显示临床意义的治疗获益 近半数接受Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法的患者在76周时达到完全肾脏缓解 优于单用标准疗法组 [5] - 研究数据还显示患者在补体水平、抗dsDNA抗体减少、皮质类固醇使用减少和蛋白尿降低方面有显著改善 表明疾病控制更佳 [8] - 这些结果凸显了该药物在长期保护肾功能和延迟/预防终末期肾病方面的独特作用机制 [6] 疾病背景与市场潜力 - 狼疮性肾炎是一种由自身免疫性疾病引起的严重病症 全球约影响170万人 主要累及育龄期的有色人种女性 [9] - 若无治疗 高达三分之一的患者可能进展为终末期肾病 常需透析或肾移植 死亡风险高 [9] 公司进展与未来规划 - Gazyva/Gazyvaro在美国获得了FDA的突破性疗法认定 [10] - 欧盟的监管申请目前正在审评中 欧洲药品管理局人用医药产品委员会已给出支持批准的积极意见 欧盟委员会最终决定预计很快做出 [10] - 罗氏目前还在针对儿童和青少年狼疮性肾炎、膜性肾病、儿童特发性肾病综合征和系统性红斑狼疮患者进行Gazyva/Gazyvaro的单独临床研究 [11] 公司股价表现 - 罗氏股价年内上涨26.3% 表现优于行业5.1%的涨幅 [6]

药物获批核心信息 - 美国FDA于2025年10月20日批准Gazyva®/Gazyvaro®用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎成人患者[1] - 获批内容包括首次输注后可将输注时间缩短至90分钟，为符合条件的患者提供便利[1] - 第一年进行四次初始剂量后，该药物可每年给药两次，相比传统靶向疗法可能提供更便捷的治疗选择[1] 临床数据与疗效 - 获批基于II期NOBILITY研究和III期REGENCY研究的阳性结果[2] - 在III期REGENCY研究中，Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法组有46.4%的患者达到完全肾脏缓解，显著高于单独标准疗法组的33.1%[2] - 该药物在补体水平改善、抗dsDNA抗体降低、皮质类固醇使用减少和蛋白尿减少方面均显示出具有临床意义的改善[2] 疾病背景与市场潜力 - 狼疮性肾炎在全球影响超过170万人，尤其对有色人种和育龄期女性影响更大[2][5][7] - 若不进行治疗，高达三分之一的患者可能进展为终末期肾病，通常需要透析或肾移植[2][5][7] - Gazyva/Gazyvaro是首个在随机III期研究中证明对狼疮性肾炎有完全肾脏缓解益处的抗CD20单克隆抗体[5] 药物作用机制与研发进展 - Gazyva/Gazyvaro是一种II型工程化人源化单克隆抗体，靶向B细胞上的CD20蛋白[4] - 该药物通过耗竭致病的B细胞，帮助限制对肾脏的进一步损害，并可能预防或延缓疾病向终末期肾病进展[4] - 该药物已在100个国家获批用于治疗多种血液癌症，并在系统性红斑狼疮、膜性肾病等疾病中进行研究[3][4] 公司研发管线与监管里程碑 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会近期已发布积极意见，建议批准该药物治疗活动性狼疮性肾炎，欧盟委员会最终决定预计在不久的将来做出[2] - 公司拥有广泛的研发管线，针对罕见和常见肾脏及相关疾病的免疫驱动因素[3] - 该药物于2019年基于II期NOBILITY研究数据获得FDA突破性疗法认定[2]

核心监管批准与产品特性 - 美国FDA批准Gazyva/Gazyvaro用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎成人患者 [1] - 批准包括首次输注后更短的90分钟输注时间，为符合条件的患者提供便利 [1] - 在第一年进行四次初始剂量后，Gazyva/Gazyvaro可每年给药两次，相比传统靶向疗法可能更便捷 [1] - Gazyva/Gazyvaro是一种II型工程化人源化单克隆抗体，靶向B细胞上的CD20蛋白 [6] - 该药物旨在耗竭致病性B细胞，以帮助限制对肾脏的进一步损害，并可能预防或延缓终末期肾病进展 [6] 临床数据与疗效 - FDA批准基于II期NOBILITY和III期REGENCY研究的阳性结果 [2] - 在III期REGENCY研究中，接受Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法的参与者有46.4%达到完全肾脏缓解，而仅接受标准疗法的比例为33.1% [2] - 临床数据还显示补体水平有临床意义的改善，以及抗dsDNA、皮质类固醇使用和蛋白尿的减少 [2] - Gazyva/Gazyvaro是首个在随机III期研究中证明对狼疮性肾炎有完全肾脏缓解益处的抗CD20单克隆抗体 [8] - 该药物的安全性特征与其在血液肿瘤适应症中已明确的特征一致 [2] 疾病背景与市场潜力 - 狼疮性肾炎影响全球超过170万人 [3] - 该疾病对女性影响尤甚，尤其是有色人种和育龄期女性，她们通常面临更严重的病情 [3][11] - 如果不进行治疗，高达三分之一的患者可能进展为终末期肾病，通常需要透析或移植 [3][10] - 目前狼疮性肾炎尚无治愈方法 [11] 监管里程碑与未来研发 - Gazyva/Gazyvaro于2019年基于II期NOBILITY研究数据获得FDA突破性疗法认定 [4] - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会近期已发布积极意见，建议批准该药物治疗活动性狼疮性肾炎，欧盟委员会最终决定预计在不久的将来做出 [4] - Gazyva/Gazyvaro正在系统性红斑狼疮、膜性肾病、特发性肾病综合征患者以及儿童和青少年狼疮性肾炎患者中进行研究 [5] - 除Gazyva/Gazyvaro外，公司还拥有针对罕见和常见肾脏及肾脏相关疾病免疫驱动因素的广泛研发管线 [5] 公司背景与产品现有地位 - Gazyva/Gazyvaro已在100个国家获批用于治疗多种类型的血液肿瘤 [7] - 在美国，Gazyva/Gazyvaro是Genentech与Biogen合作的一部分 [7]

监管审批进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准Gazyva/Gazyvaro联合霉酚酸酯用于治疗活动性III级或IV级狼疮性肾炎成人患者[1] - 欧盟委员会预计将在近期做出最终审批决定[1] 产品临床数据与优势 - 在III期REGENCY研究中，接受Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法治疗的患者有46.4%达到完全肾脏缓解，而仅接受标准疗法治疗的患者缓解率为33.1%[2] - Gazyva/Gazyvaro是唯一在随机III期研究中证明对狼疮性肾炎具有完全肾脏缓解益处的抗CD20抗体[2] - 该产品临床数据还显示出皮质类固醇使用的统计学显著减少和蛋白尿反应的改善[2] 产品机制与市场地位 - Gazyva/Gazyvaro是一种工程化II型人源化单克隆抗体，靶向B细胞上的CD20蛋白[4] - 该产品通过耗竭致病性B细胞，帮助限制肾脏进一步受损，并可能预防或延缓终末期肾病进展[4] - Gazyva/Gazyvaro已在全球100个国家获批用于治疗多种血液癌症[4] 疾病市场规模与未满足需求 - 狼疮性肾炎影响全球超过170万人，主要患者群体为有色人种育龄妇女[7] - 即使采用最新治疗方案，仍有高达三分之一的患者会在10年内进展为终末期肾病[7] - 目前狼疮性肾炎尚无治愈方法，存在重要未满足医疗需求[7] 公司研发管线与战略 - 除狼疮性肾炎外，Gazyva/Gazyvaro还在系统性红斑狼疮、膜性肾病、特发性肾病综合征等疾病中进行研究[3] - 公司拥有针对罕见和常见肾脏及相关疾病免疫驱动因素的广泛研发管线[3] - 基于III期REGENCY研究数据，公司已向美国FDA提交了补充生物制剂许可申请，预计FDA将于今年做出审批决定[2]

监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准Gazyva/Gazyvaro联合霉酚酸酯用于治疗活动性III级或IV级狼疮性肾炎成人患者[1] - 欧盟委员会预计将在近期做出最终审批决定[1] - 美国食品药品监督管理局预计将在今年基于III期REGENCY研究数据对Gazyva/Gazyvaro的补充生物制剂许可申请做出审批决定[3] 临床数据优势 - 在III期REGENCY研究中，Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法组有46.4%患者达到完全肾脏缓解，显著高于单独使用标准疗法组的33.1%[2] - Gazyva/Gazyvaro是唯一在随机III期研究中证明对狼疮性肾炎具有完全肾脏缓解益处的抗CD20抗体[2][8] - 研究显示Gazyva/Gazyvaro能够显著减少皮质类固醇使用并改善蛋白尿反应，表明疾病控制得到改善[2] 产品管线拓展 - Gazyva/Gazyvaro正在系统性红斑狼疮、膜性肾病、特发性肾病综合征以及儿童青少年狼疮性肾炎等领域进行研究[4] - 公司拥有针对罕见和常见肾脏疾病免疫驱动因素的广泛产品管线[4] - Gazyva/Gazyvaro已在100个国家获批用于多种血液肿瘤适应症[6] 疾病市场规模 - 狼疮性肾炎影响全球超过170万人，主要累及有色人种育龄期女性[8][10] - 即使采用最新治疗方法，仍有高达三分之一的患者会在10年内进展为终末期肾病[9] - 目前狼疮性肾炎尚无治愈方法，存在重大未满足医疗需求[10] 公司行业地位 - 罗氏成立于1896年，已发展成为全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者[11] - 公司通过诊断和制药优势与临床实践中的数据洞察相结合，推动个性化医疗发展[11] - 罗氏通过全资子公司Genentech在美国运营，并持有日本中外制药的多数股权[12]