公司及行业信息 * 公司为BioXcel Therapeutics (NasdaqCM: BTAI) [1] * 行业为生物制药 专注于开发治疗神经精神系统疾病的药物 [2] 核心观点与论据 **关于药物IGALMI (BXCL501)** * 药物成分为dexmedetomidine（右美托咪定）舌下膜剂 [8] * 目前已获FDA批准用于在医疗人员监督下 治疗与精神分裂症或双相I/II型障碍相关的急性激越 [12] * 正在寻求扩展其适应症至家庭环境使用 [2][11] **关于目标疾病与市场** * 激越是一种巨大的负担 对患者、医疗提供者和家庭成员都具有破坏性 患者会经历反复发作 [5] * 据估计 在约2300万家庭环境患者中 每年发生约6000万至8000万次激越发作 在医院环境中则有近2000万次发作 [10] * 目前尚无FDA批准用于治疗家庭环境中与双相障碍或精神分裂症相关的激越的疗法 [11] **关键临床试验数据 (SERENITY At-Home)** * 试验于2024年9月启动 是一项针对家庭环境的III期安全性试验 [11] * 试验为随机、双盲、安慰剂对照设计 主要目标是评估120微克剂量的安全性 [21] * 共收集了约2500次治疗发作和约200名自我给药患者的数据 [19][25] * 主要安全性终点达成 无药物相关的严重不良事件(SAEs) 无晕厥或跌倒报告 [19][27] * 不良事件特征与已批准的IGALMI标签和既往机构试验一致 大多数治疗中出现的不良事件(TEAEs)为轻度 [27] * 重复给药在整个试验期间耐受性良好 疗效未出现衰减 [19][27][30] * 所有患者均能成功自行服用膜剂 [26] * 约80%的接受治疗患者完成了完整的12周研究 每名患者平均记录了约12次激越发作 [25] **探索性疗效结果** * 在近2500次治疗发作中 与安慰剂相比 两小时后患者评估的CGI-S评分平均降低具有统计学意义 [28] * 与安慰剂相比 激越完全缓解（评分为零）的比例显著更高 且跨越了不同的激越严重程度（轻度、中度、重度） [28][29] * 重复给药在整个12周期间显示出症状严重程度的类似降低 [28] **与现有疗法的比较** * 在关键的机构试验(SERENITY I & II)中 该药物的应答率（PANSS-EC评分较基线降低≥40%）使需要治疗的人数(NNT)约为3 与吸入洛沙平、肌肉注射齐拉西酮和奥氮平的NNT相当 且优于肌肉注射氟哌啶醇或劳拉西泮（NNT为4） [16][17][18] * 效应量(Cohen's D)为1个标准差单位 在精神病学治疗中属于大效应量 [18] * 与需要评估肺功能并在医疗监督下使用的吸入洛沙平相比 舌下膜剂的使用更为简便 [40] **监管路径与预期** * 计划于2026年第一季度提交补充新药申请(sNDA) 以寻求家庭使用批准 [11][82] * 专家基于现有数据对sNDA获批持乐观态度（概率高于50%） [57] 其他重要内容 **未满足的临床需求与产品定位** * 当前家庭激越管理缺乏有效且快速的非侵入性治疗选择 行为安抚和口头降级技术常常不足 [6] * 目标是早期干预 在激越仍处于轻度范围时进行干预 防止其升级为中度或重度 避免急诊就诊和住院 [9][30] * 与可能被转移或滥用的苯二氮卓类药物（如阿普唑仑、劳拉西泮）相比 该产品被认为滥用潜力较低 [43][61][66] * 与增加口服抗精神病药物剂量相比 其药代动力学特性更有利于快速发挥镇静效果 [42] **预期使用场景与处方考量** * 目标用户是能够意识到激越发作前兆并自愿同意服药的患者 [7][44][69] * 处方前 医生需确保患者理解并能够正确使用（例如通过使用安慰剂产品进行练习） [44] * 预计社区精神健康中心、ACT（主动社区治疗）团队的从业者（包括精神科医生和护士从业者）将是主要处方者 [67] * 尽管存在成本考虑 但预防激越升级可节省住院费用 预计报销障碍可通过事先授权流程管理 [70][71] * 患者对急性治疗（按需服用）的依从性预计会高于对每日维持治疗的依从性 因为患者能直接感受到症状缓解 [46][72] **安全性标签与注意事项** * 家庭使用的警告和注意事项预计将与当前机构使用的标签一致 包括对驾驶能力的影响 [68] * 不适用于无法安静坐下并配合口服给药的患者 对于这些患者 可能仍需使用注射给药 [64]

公司近期活动 - BioXcel Therapeutics首席执行官Vimal Mehta博士将于2025年9月8日美国东部时间下午4:30在H.C. Wainwright第27届全球投资年会上进行公司概述演讲 [1] - 演讲将通过网络直播进行 直播和存档内容可在公司官网投资者关系板块的“活动与演示”页面获取 [1] 公司业务概览 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司 [2] - 公司全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发 [2] - 采用药物再创新策略 结合已获批药物和/或经过临床验证的候选产品 利用大数据和专有机器学习算法识别新的治疗适应症 [2]

核心观点 - BXCL501在SERENITY At-Home关键性3期试验中达到主要终点 显示该药物在双相情感障碍或精神分裂症患者居家治疗躁动发作时具有良好的耐受性[1][2] - 公司计划基于试验数据在2026年第一季度向FDA提交补充新药申请(sNDA) 以扩大BXCL501在门诊环境中的使用范围 无需医疗保健提供者监督[1][2] - 试验中治疗了超过2400次躁动发作 表明潜在市场机会显著大于先前预期[1][19] 临床试验结果 - SERENENITY At-Home试验为双盲、安慰剂对照的12周研究 评估120 mcg剂量BXCL501在居家环境中治疗躁动发作的安全性[3][17] - 共随机分配246名患者 记录了2628次躁动发作 其中215名患者经历了这些发作 208名患者接受了2437次治疗[6] - 168名患者(81%)完成了完整的12周试验 每名接受治疗的患者平均记录11.7次躁动发作[6] - 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 入组患者分布为45%双相情感障碍和55%精神分裂症[6] - BXCL501组无因耐受性问题而中止治疗的情况[1][13] 安全性与耐受性数据 - BXCL501 120 mcg的耐受性特征与已批准的IGALMI标签一致[8] - 不良事件发生率：嗜睡(13.9% vs 安慰剂8.1%)、口腔感觉异常/感觉减退(0.5% vs 0.1%)、头晕(1.6% vs 0.2%)、口干(4.8% vs 1.9%)、恶心(0.5% vs 0.1%)、头痛(0.3% vs 0.3%)[7] - 无药物相关严重不良事件(SAEs)、晕厥或跌倒报告 无新的或意外的治疗突发不良事件(TEAEs)[13] - 大多数TEAEs为轻度 无随时间推移或重复给药而增加的不良事件趋势[13] - 耐受性在整个试验期间的重复给药中保持一致[10][12] 市场机会与需求 - 基于试验中2600多次躁动发作记录 公司估计美国居家环境中每年躁动发作次数达5700万至7700万次 显著高于先前估计的2300万次[19] - 市场研究和调查数据显示 躁动发作平均每月发生3-4次 其中大部分为中度或重度[19] - 目前居家环境中无FDA批准的急性躁动治疗方法 存在重大未满足医疗需求[18][19] - 医生调查显示仅三分之一患者在社区环境中接受处方药治疗 这些药物均为超说明书使用且往往效果欠佳[19] 产品与监管进展 - BXCL501是地塞米托咪定的专有舌下薄膜制剂 是一种选择性α2-肾上腺素能受体激动剂[23] - IGALMI(地塞米托咪定)舌下薄膜目前已获FDA批准 用于在医疗监督环境下治疗与精神分裂症和双相情感障碍相关的急性躁动[17][24] - BXCL501于2018年12月获得快速通道资格认定 用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的急性躁动[18] - 公司计划在2026年第一季度提交sNDA 以支持BXCL501在居家环境中的标签扩展[1][2] 患者反馈与接受度 - 市场调查显示患者表示会对其80%的躁动发作使用BXCL501[26] - 90%的患者表示在感觉发作即将来临或发作开始时愿意使用BXCL501[26] - 患者认为在躁动发作期间缺乏对思想和行为的控制[26] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家生物制药公司 利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物[30] - 公司通过药物再创新方法 利用现有已批准药物和/或临床验证的候选产品 结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症[30]

公司活动安排 - 公司首席执行官Vimal Mehta博士将于2025年8月14日东部时间下午1点参与H C Wainwright & Co组织的虚拟炉边谈话活动[1] 公司业务概览 - 公司是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药企业[2] - 公司通过全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发[2] - 采用药物再创新策略 结合已批准药物和/或临床验证候选产品与大数据及专有机器学习算法 以识别新的治疗适应症[2] 前瞻性声明说明 - 新闻稿包含1995年私人证券诉讼改革法案所定义的"前瞻性声明"[3] - 这些声明涉及公司TRANQUILITY和SERENITY试验的推进计划及试验设计 BXCL501的潜在市场机会 SERENITY试验顶线数据发布 向FDA提交sNDA申请等事项[3] - 声明使用"预期" "相信" "可能" "继续" "能够" "设计" "估计" "预测" "目标" "打算"等表述来识别前瞻性内容[3]

核心观点 - SERENITY At-Home 3期试验顶线数据预计8月公布 目标市场扩大至2300万次躁动发作/年 [1][2][3] - BXCL501在慢性疾病中展现新应用潜力 非临床数据发表于《Frontiers in Pharmacology》 [1][4] - 公司现金状况增强 季末现金及等价物1860万美元 季度后通过ATM融资1150万美元 [1][13] 临床项目进展 - SERENITY At-Home 3期试验完成入组：全国22个中心超200例患者 收集超2200次躁动发作数据 [2][6] - 试验设计：双盲安慰剂对照 评估120mcg BXCL501用于双相障碍/精神分裂症相关躁动的家庭治疗安全性 [4][15] - TRANQUILITY In-Care 3期试验筹备中：拟评估60mcg BXCL501用于阿尔茨海默躁动疗效 计划入组150例患者 [6][16] - 数据安全监测委员会(DSMB)两次给出有利建议 [6] 商业化表现 - IGALMI第二季度营收12万美元 同比下滑89%（2024年同期110万美元） [8] - 产品主要供应机构场景 品牌建设投入最小化商业资源 [7] 财务数据 - 研发费用1030万美元 同比增29% 主要因SERENITY 3期试验投入增加 [10] - 销售及行政费用560万美元 同比降41% 源于2024年业务优先级调整导致人员及营销成本削减 [11] - 净亏损1920万美元 同比扩大131%（2024年同期830万美元） [12] - 经营现金流消耗1260万美元 [12] 产品资质 - BXCL501获FDA突破性疗法认定（痴呆相关躁动）和快速通道资格（精神分裂症/双相障碍相关躁动） [14] - IGALMI现行适应症：经FDA批准用于成人精神分裂症/双相障碍I/II型相关躁动的舌下膜剂 [17]

公司动态 - BioXcel Therapeutics首席执行官Vimal Mehta博士将于2025年8月12日美国东部时间中午12点在波士顿参加Canaccord Genuity第45届年度增长会议的炉边谈话活动 [1] - 活动网络直播可通过公司官网投资者与媒体板块的"新闻/活动"页面访问 直播回放将保留90天 [2] 公司业务概览 - BioXcel Therapeutics是一家专注于利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司 纳斯达克股票代码为BTAI [3] - 公司全资子公司OnkosXcel Therapeutics致力于免疫肿瘤学领域的药物研发 [3] - 采用药物再创新策略 结合已获批药物和/或临床验证候选产品 运用大数据及专有机器学习算法开发新治疗适应症 [3]

核心临床进展 - SERENITY At-Home三期安全性试验已完成患者招募 涉及200名双相情感障碍或精神分裂症相关躁动患者 采用120微克BXCL501剂量[1][7] - 超过165名患者已接受给药 其中115名患者在12周试验期内接受多次剂量治疗[7] - 数据安全监测委员会(DSMB)会议计划于5月中旬召开 顶线数据预计2025年下半年公布[1][7] - TRANQUILITY In-Care三期试验正在推进 针对阿尔茨海默病痴呆相关躁动 计划招募150名患者 采用60微克剂量[7][13] 市场潜力与商业表现 - 美国每年约发生2300万次双相情感障碍或精神分裂症相关躁动发作 目前无FDA批准的家庭急性治疗选择[2] - IGALMI 2025年第一季度营收16.8万美元 较2024年同期的58.2万美元下降71%[5] - 公司以最小化商业资源维持IGALMI供应和品牌建设[4] 财务表现 - 2025年第一季度研发费用460万美元 较2024年同期的1140万美元下降60% 主要因已完成临床试验减少及人员调整[8] - 销售及行政费用570万美元 较2024年同期的1330万美元下降57% 因人员成本降低和专业费用减少[9] - 净亏损730万美元 较2024年同期的2680万美元收窄73% 运营现金使用1200万美元[10] - 截至2025年3月31日 现金及等价物为3100万美元[10] 产品特性与监管地位 - BXCL501是右美托咪定口腔溶解薄膜制剂 已获FDA突破性疗法认定(痴呆相关躁动)和快速通道资格(精神分裂症及双相情感障碍相关躁动)[11] - IGALMI为舌下膜剂 目前获批用于成人精神分裂症及双相障碍相关躁动的急性治疗 需在医疗人员监督下使用[14]