核心观点 - 公司突破肝外重要器官和组织靶向递送难题 利用AI纳米递送技术赋能OpenCGT平台 旨在解决细胞与基因治疗领域的递送痛点 加速CGT疗法研发及临床转化 [2][4][6] - 公司完成4亿元D轮融资 由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投 资金用于平台自动化升级、自研管线推进及国际战略合作 [7] 技术突破 - 开发生成式AI纳米材料设计系统 通过11种纳米算法集群和AI Agent 将脂质纳米设计空间扩大1000倍以上 [4] - 高通量干湿实验数据平台每周完成超1000剂型筛选 产生100倍以上的递送物理及生理数据 支持算法开发 [5] - 在小鼠模型中实现8倍基因边际效率提升 猴子实验中达到90%以上疾病基因超低能力验证 [5] 产品进展 - 核心管线MTS004完成临床III期并进入NDA申报阶段 另有3款管线进入关键临床 [5] - OpenCGT平台启动首个合作项目 赋能锐正基因开发基于mRNA-LNP的肝靶向CRISPER基因编辑疗法 [6] 行业背景 - 细胞与基因治疗是第三代药物创新主赛道 北京市计划2027年培育CGT领域前沿技术企业20家以上 形成国际影响力产业集群 [6] - 全球多数CGT研发失败源于递送问题 传统脂质体肝外器官递送效率低（肺肝靶向比99:1） 病毒载体存在免疫原性和载量限制风险 [4] 团队优势 - 联合创始人包括美国工程院院士陈红敏（主导过两款纳米药物在美上市）和MIT AI科学家王文首博士（开发AI材料设计系统模拟纳米颗粒人体路径） [5] 战略定位 - OpenCGT平台类比OpenAI 旨在降低CGT开发门槛与成本 整合院校科研力量、三甲医院资源和创新药企研发全链路 [6] - 平台填补高端制剂与递送系统产业转化关键空白 助力北京打造国际CGT产业创新高地 [7]

细胞与基因治疗(CGT)行业趋势 - 细胞与基因治疗是继小分子药物、抗体药物后的第三代药物创新主赛道[2] - 行业当前最大痛点之一是材料递送效率不足[2] - AI参与药物研发成为行业趋势 可加快研发速度并降低门槛[2] - 北京市计划到2027年培育20家以上CGT领域前沿技术企业 打造国际影响力产业集群[3] 剂泰科技融资与技术突破 - 公司完成D轮融资4亿元人民币 由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投[2] - 通过AI驱动的纳米递送技术(如LNP)解决了CGT和mRNA药物在靶向递送等方面的"卡脖子"问题[2] - 利用AI大模型(METiSLipidLM和PhatGPT)构建超大规模脂质库 成功绕开国际专利限制[2] - 正式发布OpenCGT平台 旨在降低开发门槛与成本 孵化突破性CGT疗法[3] 北京市政策支持与产业布局 - 北京市设立总规模200亿元医药健康产业投资基金 重点布局创新药、CGT等前沿领域[4] - 北京市加快推动人工智能+医药健康创新发展行动计划[4] - 大兴区将生物医药产业作为核心赛道 全力打造"中国药谷"品牌[4] OpenCGT平台发展 - 平台聚焦精准药物递送痛点 赋能CGT疗法研发及临床转化[3] - 打通北京市院校科研力量、三甲医院资源、CGT创新药企全链路[3] - 已启动首个项目 赋能锐正基因开发mRNA-LNP肝靶向CRISPER基因编辑疗法[3] - 填补高端制剂与递送系统产业转化关键空白[4]