公司核心业务与定位 - 公司提供细胞与基因治疗（CGT）领域的一站式CDMO（合同研发生产组织）服务，涵盖从早期工艺研发到商业化生产的全流程[4] - 公司专注于CGT药物的生产制造和工艺开发，致力于解决该领域生产工艺不稳定、成本高、标准体系不完善等问题[3][4] - 除CDMO服务外，公司还提供早期研发所需的CRO服务，包括基因载体构建、细胞实验、分析测试及中美双报IND申报支持[24] 创始人背景与创业历程 - 创始人孙秀莲拥有25年从业经验，从临床医生转型为制药人，曾在美国参与创办CGT CDMO公司Vigene Biosciences，后该公司以3.5亿美元被收购[7][12] - 公司最初开发两条CAR-T疗法药物管线，后因洞察到国内CGT领域缺乏专业CDMO服务，于2015年转型为一站式CDMO平台[8][13] - 创始人于2025年4月入选“2025值得关注的女性创业者”榜单[4] 核心技术优势与成本控制 - 通过工艺优化，公司使质粒生产成本降低80%，5升发酵罐的产量相当于行业50升的水平[16] - 在慢病毒载体生产上，公司实现20升罐内生产1500人份，达到行业平均水平的100倍，使单剂CAR-T的LV原料制造成本降至100美元区间，相比传统工艺成本下降100倍[18] - 公司采用研发与生产人员1:1配置到每个项目的模式，并将分析检测环节前移至工艺开发阶段，以实现高质量和高产量生产[22] 市场定位与客户合作 - 公司主要服务CGT领域的中小型初创药企，已与上百家药企合作，完成300多批次各类型创新药生产，均达到国际GMP标准[27] - 公司已助力客户完成数十个中美IND获批，涉及眼科、肝脏、血友病、肿瘤、渐冻症等多种疾病领域，多款药物已进入二期、三期临床阶段[27] 战略布局与融资情况 - 2024年公司获得Pre-D轮融资，融资额近两亿元人民币，投资方为顺禧基金和昌发展[28] - 基于市场需求，公司战略重心向细胞治疗倾斜，并探索干细胞治疗布局，因细胞治疗针对的肿瘤疾病患者基数大、市场规模更广[28] - 公司进行全球布局，在中国拥有苏州、济南、广州、北京四个GMP基地，在美国马里兰的基地已于2024年5月投产，以支持中国客户的出海需求[30][31]

行业格局动态 - 跨国制药巨头在细胞与基因治疗领域的战略出现显著分化，艾伯维、百时美施贵宝、礼来等公司通过收购或研发积极入局体内CAR-T和基因治疗[1] - 与此同时，武田制药、诺和诺德宣布彻底退出细胞疗法领域，罗氏、辉瑞、渤健等公司则集体撤离AAV基因治疗赛道[1][10] - 这一进一退的现象揭示了CGT领域当前“冰火两重天”的竞争格局[2] 市场表现与商业化挑战 - 尽管FDA在过去十年已批准46个CGT产品，并有约3600个活跃的研究性新药申请，但多数产品的商业化表现远不及传统药物[2][3] - 全球已上市超过10款CAR-T疗法，但仅有少数成为“重磅炸弹药物”，销售分化明显：吉利德Yescarta在2024年销售额为15.70亿美元，同比增长仅4.81%；而强生/传奇生物的Carvykti前三季度销售额达13.32亿美元，同比增长192.60%；BMS的Breyanzi同期销售额为7.47亿美元，同比增长105.22%[3][5] - 大多数CAR-T疗法商业化表现不佳，基因疗法面临类似困境，反映出行业“繁荣下的脆弱”特性[4][6] 核心制约因素（“三本账”难题） - “经济账”：CGT药物研发成本高达17-23亿美元，显著高于传统药物的12.5-14.8亿美元，加之“一人一药”的个性化生产导致成本高企，例如基因疗法Lenmeldy定价高达425万美元[11][12][13] - “市场账”：当前CGT药物主要集中于患者群体较小的血液肿瘤或罕见病，适应症狭窄限制了市场天花板，且在实体瘤治疗等领域仍面临技术瓶颈[13] - “运营账”：自体CAR-T等个性化治疗模式难以实现规模化生产，制备周期长、供应链复杂，推高了单位成本[13] 潜在的破局方向 - 开发通用型（异体）CAR-T疗法，旨在实现现货供应和规模化生产以解决成本与可及性问题，例如科济药业的CT0596和CT1190B临床研究取得积极进展，近2-3年该领域达成了多笔授权/收并购交易[14][15][16] - 积极拓展新适应症，例如邦耀生物利用CRISPR/Cas9基因编辑的异体CAR-T细胞在系统性红斑狼疮治疗中取得突破，有望开辟自身免疫疾病治疗新范式[17] - 布局体内CAR-T疗法，通过直接在患者体内改造细胞来显著简化流程、缩短周期并降低成本，预计单次治疗费用可能比现有CAR-T疗法低一个数量级，吸引赛诺菲、艾伯维等巨头入局[18] - 探索下一代递送技术，如脂质纳米颗粒和病毒样颗粒，以应对AAV基因疗法存在的安全性危机[19]

大会概况 - 2025年国际基因组学大会眼科大会暨CGT创新及产业转化峰会于10月31日在沈阳举行 [1] - 大会由何氏眼科、辽宁何氏医学院、何氏眼产业集团、眼基因库联合主办 [1] - 大会已连续举办八届 本届聚焦细胞与基因治疗与眼健康的深度融合 [1] 大会核心议题与目标 - 大会覆盖前沿技术突破、临床转化实践、抗衰老机制探索、AI创新应用及资本赋能产业生态等多个核心维度 [1] - 旨在搭建跨学科交流平台、合作创新平台、产融转化平台 促进眼科精准医疗领域产学研用金深度融合 [1] - 设置四大主题论坛 包括CGT在眼科前沿技术应用及突破趋势、CGT在眼科临床转化新进展、CGT+抗衰老机制与应用、资本赋能眼科CGT产业生态 [2] 行业趋势与专家观点 - 细胞与基因治疗是利用细胞和基因技术治疗或预防疾病的新型生物医学手段 在癌症、遗传性疾病及抗衰老领域展现出显著应用潜力 [1] - CGT是国际医学前沿重点发展领域 行业蓬勃发展 不断涌现技术突破和创新成果 [2] - 大会主席认为大会将有力推动CGT的研发与转化全链条发展 加速技术从实验室研究向临床应用的快速落地 [1] 公司战略与业务布局 - 公司联合相关机构形成协同创新矩阵 在精准医疗领域深耕布局 [3] - 公司率先在国内建立眼基因库和眼科干细胞临床应用研究中心 [3] - 公司聚焦基因治疗、干细胞再生医学、智能眼科设备数据应用三大核心方向 开展前沿技术研究 专注解决疑难眼病问题 [3] - 公司积极拓展海外市场 推动再生医疗技术的全球化普惠 [3] - 辽宁何氏医学院成为中日韩康养大学联盟首批成员单位 依托前沿科技瞄准抗衰老和长寿科技领域开展科学研究 [3] 技术交流与前沿探讨 - 与会专家学者围绕组学层次结构、基因检测在高度近视防控中的应用价值、基因治疗神经退行性疾病等主题进行交流分享 [2] - 具体分享主题包括洞穴鱼类作为眼科疾病研究模型、眼科疾病的AAV基因治疗近况、转基因动物模型及治疗性抗体开发等 [2]

政策核心与意义 - 2025年10月10日公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行，旨在规范生物医学新技术临床研究和转化应用，促进医学科技进步和创新 [1] - 该条例标志着中国在基因编辑、干细胞、体细胞治疗等前沿生物医学新技术领域从模糊监管迈入权责清晰、路径明确的规范化发展新阶段 [1] - 政策对临床研究机构、生物技术企业及整个产业生态产生深远影响，以制度保障推动行业高质量发展 [1] 政策历史沿革 - 政策制定历时六年，国家卫健委于2019年2月发布《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》并公开征求意见 [2] - 2025年9月12日国务院常务会议审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》 [2] 关键定义与范围 - 明确生物医学新技术定义：指以对健康状态作出判断或预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理、作用于人体细胞分子水平、在中国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施 [3] - 明确生物医学新技术临床研究定义：指在人体进行试验以判断其安全性、有效性，明确其适用范围、操作流程等的活动，包括直接对人体操作、对离体组织操作后植入人体、对人的生殖细胞等操作后植入人体等方式 [3] 临床研究管理要求 - 临床研究采用备案制管理模式，而非征求意见稿中的申请及审核制，流程为经学术和伦理审查通过后完成备案 [4] - 临床研究发起机构应是中国境内依法成立的法人，如企业、高校、医疗机构等，征求意见稿则要求项目负责人需具备执业医师资格和高级职称 [4] - 临床研究机构需是三级甲等医疗机构，并具备符合要求的学术委员会和伦理委员会、相适应的设施与人员、保障受试者权益的管理制度及稳定经费来源 [4][5] - 临床研究申请流程简化，通过学术和伦理审查后5个工作日内完成备案，而征求意见稿中对高风险项目审批时间可能长达120日 [5] - 临床研究阶段不得向受试者收取任何与研究相关的费用 [6] 转化应用路径 - 临床研究证明安全、有效、符合伦理的生物医学新技术，可向国务院卫生健康部门申请审查批准后转化应用于临床 [6] - 转化应用申请方为临床研究发起机构，而征求意见稿中为承担研究项目的医疗机构 [6] - 转化应用获批进入临床后明确可以收取费用，为技术商业化提供出口 [11] 行业影响与机遇 - 政策为细胞与基因治疗领域“技术轨”提供了独立于“药品轨”的清晰发展路径，监管机构为国家卫健委，核心目标是探索性研究和初步验证安全性及有效性 [15] - 明确的准入标准（三级甲等医院、特定研究者资质）将出清不合规机构，资源向高质量研究能力的头部机构集中，规范行业发展 [12][13] - 政策为菲鹏等早在CGT领域深度布局的企业提供明确发展预期，其旗下MOTE Therapeutics专注的核酸药物创新靶向递送技术正好落在该监管范畴内 [9][16] - MOTE Therapeutics搭建的MOBILIZE靶向递送平台解决了行业靶向特异性不足、制造工艺复杂等关键难题，在CGT领域由体外疗法向体内疗法迈进的过程中具备应用前景 [16]

行业市场前景 - 细胞与基因治疗（CGT）是全球生物医药产业的前沿赛道，正以惊人速度重塑医疗健康领域 [1] - 预计2025年全球CGT市场规模达到305.4亿美元，2030年预计达360亿美元 [1] - 北京市“十四五”规划明确将生物医药打造为千亿级产业集群，海淀区将其列为重点培育的战略性新兴产业 [1] 行业发展瓶颈 - 产业高速发展背后，“单打独斗”的瓶颈日益凸显，企业从研发到量产需要多种专业空间和资源对接 [2] - 北京核心城区符合生物医药企业需求的专业化空间不足，分散的资源布局导致企业间协作成本增加，制约新质生产力释放 [2] 园区解决方案与定位 - 中关村西三旗（金隅）科技园探索“城市更新+产业协同”路径，将旧生产车间改造为适配生物制剂研发的标准化空间 [2] - 园区按照产业发展全流程规划空间布局，提供“研发-中试-生产-配套”全链条载体，将企业间协作距离从“小时级”缩短到“分钟级” [2] - 园区已聚集多家生物医药及相关领域企业，形成涵盖基因检测、医疗器械、生物材料等细分领域的产业雏形 [2] 金隅生命科学创新中心项目 - 项目由西三旗建材城区域转型而来，已于6月主体结构工程完工，预计2025年底竣工 [1] - 项目建筑面积5.3万平方米，保留最高层高10米、最大承重1.6吨的优势，具备打造ISO5级洁净车间的硬件条件 [3] 产业协同生态构建 - 金隅生命科学创新中心与金隅智造工场、金隅智荟中心共同形成生物医药产业的“协同矩阵” [3] - 园区依托三甲医疗资源、生物医药孵化器及20余个共性技术平台，构建“政产学研医”协同生态，加速成果转化 [3]

公司资质与权威认可 - 上海邦耀生物科技有限公司成功入选上海市经济和信息化委员会公示的2025年度上半年（第34批）市级企业技术中心认定名单 [1] - 此次入选是公司继获得国家知识产权优势企业、上海市专利示范单位认定后的又一重要资质 [1] - 上海市企业技术中心认定是经过严格筛选和专家评审的高标准评审，代表企业在创新能力、人才队伍、技术积累、研发投入等方面达到上海市领先水平 [2] - 该认定标志着公司在组织体系、管理机制、创新效率、人才建设以及技术成果等方面均获得权威认可，已处于行业领先地位 [6] 研发平台与技术积累 - 公司依托自主研发中心与高校共建“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，已搭建5大具有自主知识产权的技术平台：基因编辑技术创新平台（CRISTARS）、造血干细胞平台（ModiHSC）、非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART）、通用型细胞平台（TyUCell）、增强型T细胞平台（HyperTCell） [8] - 公司目前已产生100余项专利成果，布局了10余条创新药管线 [8] - 公司拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队 [23] 核心产品管线与临床进展 - 公司有5个项目已获批中国IND（临床试验申请），正式进入注册临床试验阶段，另有多个项目进入IND申报阶段 [8][23] - 首款地贫基因疗法（BRL-101）是全球首个利用CRISPR/Cas9技术成功治疗β0/β0型重度地中海贫血症的基因治疗产品，于2022年获得中国IND批准，已帮助15例地贫患者100%摆脱输血依赖，首例患者治愈超5年 [9] - 非病毒定点整合PD1-CAR-T疗法（BRL-201/BRL-203）是全球首个成功应用于肿瘤临床治疗的非病毒定点整合CAR-T产品，针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达85.7%，中位无进展生存期（mPFS）超过20个月 [12] - 异体通用型CAR-T疗法（BRL-301/BRL-303）是全球首创靶向CD19的异体通用型CAR-T疗法，通过多重基因编辑策略解决宿主排斥与移植物抗宿主病风险，单批次可满足200例以上治疗需求，并已拓展至自身免疫疾病治疗领域 [15] 学术成就与行业影响 - 公司多项原创性成果屡获国际顶尖学术期刊认可，相关研究成果发表在Nature、Nature Medicine、Cell、eClinicalMedicine、Cell Research、Med等知名期刊 [8][9][12][15][23] - BRL-101地贫基因疗法研究成果被写入《中国地贫防治贫血蓝皮书》（2020）等报告，并于2024年荣获中国罕见病领域首个“金蜗牛”奖·「罕见病产业推动奖」 [9][10] - BRL-201 CAR-T疗法获评“2022年中国血液学十大研究进展”、“中国2022年度重要医学进展”等荣誉 [12] - BRL-301异体UCAR-T疗法成果获评“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”、“2024年度中国科学十大进展”，并获“CAR-T之父”Carl June教授在Cell期刊发文高度点评 [15] 未来发展战略 - 公司将继续携手全球合作伙伴赋能基础科研，推动创新产品的临床进展 [20] - 公司将继续加大全球化布局，与全球创新生物医药企业一起，助力中国CGT领域发展，造福更多遗传性疾病、肿瘤疾病及自身免疫疾病等患者 [21] - 公司秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地 [23]

财务表现 - 2025年上半年实现营业收入11985.50万元，同比增长6.01% [1] - 归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-10451.18万元，较上年同期减少亏损1489.73万元 [1] - 细胞和基因治疗CRO业务实现销售收入4069.98万元，同比增长3.79% [1] - 细胞和基因治疗CDMO业务实现销售收入6561.67万元，与上年同期基本持平 [1] 业务进展 - 累计协助客户获得国内外IND批件52项，累计承接各类CDMO项目数量超540项，其中III期临床项目5项 [1] - 年内新增CDMO业务订单额超9000万元 [1] - 再生医学业务取得积极进展，涵盖干细胞、免疫细胞等的工艺开发及制备 [2] - 子公司和元和美自主申报的人真皮成纤维细胞外泌体通过INCI审核，被纳入全球化妆品原料名录 [2] 研发投入与技术创新 - 2025年上半年研发投入2321.34万元，占营业收入19.37% [2] - 新增发明专利申请2项、实用新型专利申请8项 [2] - 攻克包装细胞合胞体形成等关键技术难题 [2] - 构建智能研发体系、AI模型等，推动研发、生产效率提升 [2] AI技术应用 - 基于BERT开发的病毒产量预测模型可精准预判单皿产出，优化病毒包装规模 [3] - 依托生成式AI赋能序列设计创新，构建基于Transformer、Diffusion等深度学习框架的AI模型 [3] - 开发多目标智能优化的AI算法，精准平衡高存活率与功能性突变 [3] - 创新开发基于病毒高通量测序数据的自适应算法，打造闭环式智能育种平台 [3] 未来展望 - 依托充足的订单储备、临港基地产能的稳步释放以及AI技术的深度赋能，公司发展态势稳健向好 [3]

创新药行业热度升温 - 今年以来创新药热度急剧升温，市场对拥有创新药管线布局的上市公司备加关注 [1] - 细胞与基因治疗(CGT)是当前生物制药行业热点，小分子、单抗类新型治疗药物层出不穷 [2] - 《"十四五"生物经济发展规划》将生物医药列为战略性新兴产业，重点支持基因治疗、细胞治疗等技术研发与产业化 [2] - 2025年中国生物医药产业市场规模预计突破2.5万亿元，基因治疗、细胞治疗等前沿技术成为产业增长核心引擎 [2] 天士力创新药布局 - 公司聚焦心血管及代谢、神经/精神、消化三大核心领域，在研管线中创新药达31项 [1][2] - 公司在创新中药领域有近20款临床中后期产品持续推进，同时在生物创新领域已有布局 [1] - 公司重点布局CGT、抗体药物等生物药，已获得3项临床批件 [5] - 脂肪间充质基质细胞注射液是全球首款基于基质细胞原理获批美国IND的治疗产品 [5] - PDL1/VEGF双抗的实体瘤IIa、结直肠癌IIb期临床试验正在顺利入组中 [5] - 培重组人成纤维细胞生长因子21注射液临床试验已进入Ib期 [5] 研发管线进展 - 公司新增立项8项，截至目前拥有在研管线项目83项 [2] - 公司累计处于临床试验阶段项目29项，其中处于Ⅱ、Ⅲ期阶段项目21项 [6] - 1款中药申报生产，10款中药产品处于临床Ⅲ期阶段，7款中药产品处于临床Ⅱ期阶段 [6] - 安神滴丸申报生产获得受理，安体威颗粒Ⅲ期、芪参益气滴丸治疗慢性心力衰竭Ⅱ期完成全部受试者出组 [7] - 青术颗粒Ⅲ期、芪参益气滴丸治疗糖尿病肾脏疾病Ⅱ期完成全部受试者出组 [7] - 三黄睛视明丸启动Ⅲ期临床，养血清脑丸治疗轻中度阿尔茨海默病Ⅱ期临床完成入组 [7] 核心研发能力 - 公司拥有从临床前研究到临床研究的完整体系，形成高学历、专业化人才团队 [7] - 构建覆盖创新药全生命周期的新品研发转化关键技术体系 [7] - 形成四大核心研发能力：成药性验证及非临床研究能力、学术研究组织(ARO)模式的临床转化能力、国际注册申报能力、整合式研发(IPD)项目管理能力 [7]

公司创新药管线布局 - 公司聚焦心血管及代谢、神经/精神、消化三大核心领域 在研管线项目共83项 其中创新药达31项 [1][2] - 新增立项8项 持续加大研发创新力度 推进"疾病树"和"产品树"创新战略落地 [2] - 创新中药领域有近20款临床中后期产品持续推进 生物创新领域布局CGT及抗体药物 实现双线创新布局 [1] 生物药研发进展 - 重点布局CGT及抗体药物 已获得人脐带间充质干细胞注射液、脂肪间充质基质细胞注射液、双靶点CAR-T细胞注射液3项临床批件 [3] - 脂肪间充质基质细胞注射液为全球首款基于基质细胞原理获批美国IND的治疗产品 [3] - PDL1/VEGF双抗实体瘤IIa期及结直肠癌IIb期临床试验顺利入组中 培重组人成纤维细胞生长因子21注射液进入Ib期临床试验 [3] 创新中药临床进展 - 累计29项处于临床试验阶段 其中II/III期阶段项目达21项 [5] - 1款中药申报生产（安神滴丸） 10款中药处于临床III期阶段 7款中药处于临床II期阶段 [5] - 安体威颗粒III期、芪参益气滴丸慢性心力衰竭II期完成受试者出组 三黄睛视明丸启动III期临床 养血清脑丸治疗阿尔茨海默病II期完成入组 [5] 核心产品里程碑 - 普佑克适应症从心梗拓展至脑梗治疗 IIIc期研究结果发表于《Lancet Neurology》（IF：46.5）并在世界卒中大会做前沿报告 [6] - 完成CDE审评会 证明其有效性和安全性优势 [6] 行业政策与市场前景 - 中国《十四五生物经济发展规划》将生物医药列为战略性新兴产业 重点支持基因治疗、细胞治疗等技术研发与产业化 [2] - 2025年中国生物医药产业市场规模预计突破2.5万亿元 基因治疗与细胞治疗成为核心增长引擎 [2] - CGT领域因政策支持及广阔利润空间前景可观 化药市场饱和背景下小分子与单抗类新型治疗药物快速发展 [2] 研发体系与能力建设 - 公司构建覆盖创新药全生命周期的研发转化关键技术体系 形成四大核心能力：成药性验证及非临床研究、ARO模式临床转化（I-IV期）、国际注册申报、IPD项目管理 [6] - 拥有从临床前到临床研究的完整体系 组建高学历专业化人才团队 通过"没有围墙的研究院"理念整合外部技术资源 [6]

大兴区生物医药产业发展 - 大兴区将生物医药产业作为高质量发展的核心赛道，全力打造中国药谷品牌 [1] - OpenCGT平台落地将加速原创新成果转化，吸引全球顶尖人才、技术、资本汇聚大兴，提升CGT领域国际竞争力 [1] 剂泰科技OpenCGT平台 - 平台聚焦精准药物递送行业痛点，降低开发门槛与成本，孵化并赋能突破性CGT疗法的研发及临床转化 [1][2] - 平台基于AI创新解决纳米递送难题，推进自主研发进程，为CGT产业提供中国企业递送方案 [1] - 公司近期完成D轮融资，募资总额4亿元人民币，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投 [2] - 融资资金将用于平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进 [2] 北京市CGT产业政策与布局 - 北京市发布《加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》，目标到2027年培育20家以上前沿技术企业，形成国际影响力的CGT产业集群 [2] - 北京市设立总规模200亿元的医药健康产业投资基金，重点投向创新药、创新医疗器械、CGT、数字医疗等前沿领域 [3] - 北京市推动"人工智能+医药健康"创新发展行动计划，促进AI与医药健康深度融合，赋能产业升级 [3] 剂泰科技行业地位与技术优势 - 公司为国家级专精特新"小巨人"企业，专注RNA药物和小分子新药药物递送，以AI驱动纳米材料创新 [2] - OpenCGT平台填补高端制剂与递送系统产业转化的关键空白，助力北京打造国际CGT产业创新高地 [3]