新药和疫苗研发 - 2025年，Sanofi获得三种新药和疫苗的批准，包括首个RNAi抗凝血酶药物和首个重组COVID-19疫苗[12] - Dupixent在慢性自发性荨麻疹中获得美国和欧盟的批准，适用于对H1AH治疗无效的成人和儿童[22] - 2025年，Sanofi在美国、欧盟、日本和中国共提交了311项新药申请，涵盖生物制剂、合成分子等多个领域[10] - 2025年，Sanofi的研发团队进行了多项新药的临床试验，涵盖了多种疾病领域[5] - 2025年，Sanofi的研发领导团队进行了重要的人员调整，以增强研发能力[6] - 2025年，duvakitug的II期研究显示出在UC和CD中，治疗组的有效率均超过安慰剂组，且达到了预设的概率阈值[48] - 单价RSV疫苗在二期临床研究中显示出74.9%的有效性，且与已批准的RSV疫苗相当[80] - 新增七种分子进入一期临床阶段，包括针对阿尔茨海默病的TREM2激动剂[89] 临床试验和研究成果 - Sarclisa在多发性骨髓瘤中达成共同主要终点，显示出良好的临床效果[16] - Fluzone HD在50至64岁人群中显示出积极的安全性和免疫原性[16] - Dupixent在皮肤清除和疾病严重程度方面显示出临床显著改善，且在治疗中未发现新的安全性问题[26] - efdoralprin alfa在AATD肺气肿的II期研究中，所有主要和关键次要终点均达成，且在32周时功能性AAT Ctrough显著优于标准治疗（p<0.0001）[56] - riliprubart在CIDP患者的开放标签II期研究中，显示出35%的NfL水平降低，且大多数患者在第76周时保持稳定或改善[69] - Fluzone HD在FLUNITY-HD研究中，针对老年人群体的流感住院率降低了31.9%[75] - balinatunfib在银屑病和类风湿关节炎的II期研究中显示出名义有效性，RA的深度疾病控制指标表现更为鼓舞人心[46] 市场展望和未来计划 - 预计2026年将有超过15项监管决策和30项监管提交[108] - 计划在2026年和2027年进行超过15项三期数据的读取[108] - 2025年将推出三种新药物和疫苗，包括Qfitlia、Wayrilz和Nuvaxovid[106] - 研发数字化计划旨在将研发周期时间减少超过40%[94] 其他重要信息 - 2025年，Sanofi在高声望期刊上发表了201篇科学论文，显示出其在研发领域的活跃度[10] - 目前正在进行的多项III期研究将进一步评估这些新疗法的长期效果和安全性[66] - 组合疫苗的两个成分均显示出良好的有效性，计划在2026年启动二期研究[83]

行业动态 - 两种用于慢性和急性适应症的出血性疾病治疗药物Qfitlia和Cablivi已在中国获批上市 [1] 产品信息 - Qfitlia是一种用于治疗出血性疾病的药物 [1] - Cablivi是一种用于治疗出血性疾病的药物 [1] - 两种药物均覆盖慢性与急性两种适应症 [1]

核心观点 - 中国国家药品监督管理局于2025年12月11日批准了赛诺菲两款针对罕见血液疾病的创新药物：用于血友病的Qfitlia和用于获得性血栓性血小板减少性紫癜的Cablivi [1] - 这两项批准标志着赛诺菲在中国长期承诺的又一进展，也是该公司今年在中国获得的第四和第五项批准，进一步强化了其在中国市场引入变革性药物的雄心 [1] - 两款新药填补了中国在慢性出血性疾病和急性凝血急症领域的关键未满足医疗需求，扩大了赛诺菲在中国的罕见血液病产品组合 [6] 关于Qfitlia的批准与产品信息 - Qfitlia是首个用于血友病常规预防的抗凝血酶降低疗法，适用于12岁及以上儿童和成人严重血友病A或B型患者 [2] - 该药采用小干扰RNA技术，可实现低治疗频率、皮下注射和小剂量给药，每年可能仅需6次注射 [3][8] - 其作用机制是通过降低抑制血液凝固的蛋白质抗凝血酶，来增加凝血酶生成，从而恢复血友病患者的止血功能 [3] - 该批准基于ATLAS 3期研究数据，该数据显示其对伴有或不伴有抑制物的血友病患者均能提供具有临床意义的出血保护 [3] - 美国FDA已于2025年3月28日批准Qfitlia，全球其他监管机构的申请正在审评中 [16] Qfitlia的临床数据 - 在ATLAS 3期研究中，与按需使用凝血因子浓缩物相比，Qfitlia预防治疗使无抑制物患者的年化出血率降低了71% [9] - 与按需使用旁路制剂相比，Qfitlia使有抑制物患者的年化出血率降低了73% [9] - 在开放标签扩展研究中，无抑制物患者的中位观察年化出血率为3.8，有抑制物患者为1.9 [9] - 近80%的参与者在开放标签扩展研究结束时采用了每年6次注射的方案，94%的患者通过0-1次剂量调整达到了目标抗凝血酶水平 [17] - 在开放标签扩展研究中，近半数患者经历了一次或更少出血 [17] 关于Cablivi的批准与产品信息 - Cablivi是首个用于治疗成人和12岁及以上青少年获得性/免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜的纳米抗体靶向疗法 [4] - 该药是首个专门针对这种罕见且危及生命的凝血疾病引入中国的创新药物，中国每年约有2700名患者被诊断 [5] - 尽管有标准治疗，aTTP/iTTP的死亡率高达20% [5] - Cablivi靶向血管性血友病因子，旨在抑制vWF与血小板之间的相互作用，与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用，可抑制微血栓形成 [5] - 该药已在近30个国家上市，在中国获得了优先审评资格 [18] 疾病背景与市场潜力 - 血友病A和B是罕见的先天性终身出血性疾病，中国有超过40,000名患者 [3] - 获得性血栓性血小板减少性紫癜是一种超罕见、危及生命的自身免疫性凝血疾病 [12] - 两款新药针对的疾病领域存在显著的未满足医疗需求，Qfitlia有望将血友病护理从按需治疗出血转变为预防出血，从而减轻疾病负担 [7][10] 公司战略与评价 - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [19] - 公司高管表示，这些批准凸显了赛诺菲致力于提供有意义的创新并改善中国乃至全球罕见疾病患者预后的承诺 [7] - 行业专家认为，Qfitlia的批准标志着中国血友病非因子预防治疗新时代的真正过渡，通过简化给药方式，使预防治疗更可及 [10]

公司业务架构 - 公司目前业务分为三大板块：通用药物、疫苗和专科护理 [3] - 专科护理业务单元涵盖免疫学、肿瘤学、神经学和罕见疾病领域 [3] 核心增长驱动 - 明星产品dupilumab预计2023-2030年复合年增长率达两位数 2030年销售额目标约220亿欧元 [4] - 新上市产品ALTUVIIIO和Qfitlia以及扩展适应症中的肿瘤药物SARCLISA构成增长矩阵 [4] - 神经学领域计划通过多发性硬化症(MS)领域重新布局强化管线 [4] 战略调整 - 近期出售消费者健康业务Opella后业务单元从4个精简至3个 [3] - 专科护理被定位为组织内增长的核心引擎 [3]