公司业务与定位 - 全球生物技术公司专注于将基因发现转化为罕见和难治性遗传病的变革性疗法[2] - 拥有八种商业化疗法以及强大的临床和临床前管线在罕见病领域处于领先地位[2] - 管线包括BMN-333、BMN-401、BMN-351和BMN-349等产品预计2026-2027年可能推出[3] 财务表现 - 2025年第二季度总收入8.13亿美元同比增长16%主要由美国市场20%增长及欧洲、拉美等国际扩张驱动[2] - 八种核心产品中五种实现两位数收入增长包括VOXZOGO和VIMIZIM合计贡献超半数总收入[3] - 营业利润同比增长130%净利润同比增长124%营业利润率达62.3%净利润率达29.1%[4] - 现金增长25%总债务下降45%债务权益比为0.1流动比率为5.56倍[4] 运营效率 - 营业费用下降7%研发费用和销售管理费用均下降12%体现强劲经营杠杆[4] - 回报指标显著改善[4] 市场表现与估值 - 股价在过去12个月下跌约37%年初至今下跌约14%[5] - 截至9月5日股价为57.77美元追踪市盈率17.04倍远期市盈率10.80倍[1] - 分析师共识认为存在33-65%上行空间[5] 增长驱动因素 - 管理层预期国际持续增长现有产品在更广年龄组和适应症上获额外批准[3] - 2.7亿美元收购Inozyme Pharma[5] - 面临仿制药竞争的产品NAGLAZYME和KUVAN收入下降[3]

财务数据和关键指标变化 - 公司首次进入收入增长阶段 季度收入持续增长 符合预期和计划[3] - 公司正接近实现财务市场独立 并有望实现季度正向现金流贡献[3] - 第二季度经营活动产生现金 主要受益于某些解放日货币因素[51] - 公司预计在未来一两个季度内实现盈利拐点[51] 各条业务线数据和关键指标变化 - YORVIPATH在美国市场呈现稳定增长态势 第一季度有约220名患者来自ERP项目的集中贡献[6] - YORVIPATH在德国 奥地利和西班牙已实现全面商业化 预计2025年再增加2-3个国家[7] - 日本合作伙伴Teijin已获得YORVIPATH上市批准 将于今年晚些开始商业化[8] - SKYTROFA通过标签扩展和新篮子试验 正朝着重磅药物地位发展[30] - TransCon CNP已获得FDA优先审评资格 预计11月底完成审评[2] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场约有80,000-100,000名确诊的甲状旁腺功能减退症患者[5] - 国际市场采用多元化战略 包括直销市场(13-14个国家) 指定患者计划(约30个国家)和合作伙伴关系[7] - 直销市场目前覆盖超过50个国家 且仍在不断扩展中[8] - 预计前4-5年收入主要来自美国市场 之后国际市场贡献将超过美国[10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于打造罕见病领域的领先生物制药企业 基于TransCon技术平台开发三大独立产品机会[2] - 未来3-4年将重点开发标签扩展和新化学实体 同时开发下一代新化合物[3] - YORVIPATH具有强大的知识产权保护 有效期至2042年 且作为组合产品具有长期持久性[4] - TransCon CNP与VOXZOGO存在显著差异 采用野生型CNP并提供持续暴露 无注射部位反应和低血压风险[23] - 公司拥有多种TransCon技术平台 包括经典聚合物偶联 氢偶联 α胺亲和力和降解剂平台[42] - 公司计划在心血管疾病领域开展新努力 类似于在代谢疾病和肥胖领域所做的[44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于相当好的位置 已建立起第一个产品管线[2] - YORVIPATH解决了重大的未满足医疗需求 能显著改善患者生活质量[5] - TransCon CNP被认可为变革性治疗 不仅被医生认可 更重要的是被患者认可[26] - 与诺和诺德的合作没有变化 对方仍然致力于开发semaglutide和其他产品[36] - 诺和诺德将继续成为肥胖和代谢疾病领域的领先企业[36] - TransCon技术具有高临床成功率和监管成功率[50] 其他重要信息 - YORVIPATH采用曲线下面积策略 旨在未来20-30年最大化产品价值[4] - 公司设计了每日给药产品而非每周给药 主要考虑剂量调整的安全性和稳定性[15] - 约30%-40%的患者可能适合每周给药方案 但需要至少三个月稳定在同一剂量[17] - COACH试验的一年数据将于明年初公布 显示联合治疗能提供比正常儿童生长突增更快的生长[30] - 公司专注于罕见病内分泌学领域 正在开发约8-10个不同的产品机会[43] - 90%的商业基础设施已经建立 剩余10%将在获得全额报销的国家完成[54] 问答环节所有提问和回答 问题: YORVIPATH的5亿美元峰值销售潜力如何实现 竞争动态如何 - YORVIPATH提供替代疗法 具有正确的作用机制和生理水平[4] - 强大的知识产权保护至2042年 作为组合产品具有长期持久性[4] - 临床开发中没有其他产品能提供相同益处[6] - 采用曲线下面积策略最大化产品价值[4] 问题: 峰值销售机会的地理分布 - 前4-5年主要来自美国市场[10] - 4-5年后国际市场贡献将超过美国[10] 问题: 美国市场上市驱动因素 - 新处方医生和新处方的稳定流动[11] - 从开具处方到获得药物的时间需要改善[12] - 内分泌科医生数量变化不大 是主要处方医生[13] 问题: 每周给药与每日给药的比较 - 设计每日产品是出于安全考虑 PTH是强效激素且无解毒剂[15] - 剂量调整期间每周给药会很困难[19] - 可能开发每周产品作为每日产品的补充 提供基础PTH水平[18] 问题: TransCon CNP的差异化和上市策略 - 采用野生型CNP并提供持续暴露[23] - 无注射部位反应和低血压风险[23] - 显示超出线性生长的临床效益 如腿部弯曲矫正和肌肉力量改善[24] - 针对所有想要治疗的患者 不仅是初治或转换患者[28] 问题: TransCon CNP的标签内容和峰值销售潜力 - 标签内容是与FDA讨论的事项[29] - 拥有所有临床数据证明疗效[29] - TransCon CNP是生长障碍战略的基石之一[30] - 联合治疗能提供比正常儿童生长突增更快的生长[30] 问题: 与诺和诺德的合作状况 - 没有变化 对方仍然致力于开发[36] - 诺和诺德将继续成为领先企业[36] - 产品设计侧重于改善耐受性[37] 问题: 平台扩展和新项目 - 拥有多种TransCon技术平台[42] - 专注于罕见病内分泌学 开发8-10个产品机会[43] - 计划在心血管疾病领域开展新努力[44] 问题: 成本基础演变和盈利前景 - 公司一直保持成本效益[45] - TransCon技术具有高成功率和效率[50] - 预计下一两个季度实现盈利拐点[51] - 现金主要用于服务患者[51] 问题: 扩大医生覆盖范围的投入 - 90%的商业基础设施已建立[54] - 扩大覆盖只需要很小投入[54] - 剩余10%将在获得全额报销的国家完成[54]

好的，这是对Ascendis Pharma (ASND) FY 2025财报电话会议记录的关键要点总结： 财务数据和关键指标变化 - 公司收入正按预期逐季度增长，并即将实现财务独立，开始产生正向现金流贡献 [3] - 在2025年第二季度，公司经营活动产生了现金，主要得益于某些解放日货币因素，尽管这并未显著增加现金余额 [50] - 公司预计在未来一两个季度内将实现全面盈利转折 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - **YORVIPATH (TransCon PTH)**: 用于治疗甲状旁腺功能减退症，在美国市场推出后呈现稳定增长，第一季度有约220名来自ERP项目的患者带来的初始脉冲式增长，剔除后增长依然稳定 [6] 产品在美国已诊断患者规模约8万至10万人 [5] 产品具有极强的知识产权保护，直至2042年，并且是组合产品，预计具有长期持久性 [4] - **TransCon CNP**: 用于治疗软骨发育不全，已获得FDA优先审评资格，PDUFA日期在11月底 [2] 其与竞争对手VOXZOGO相比具有多重差异化优势，包括无注射部位反应、无低血压风险以及显示出超越线性生长的临床效益（如改善腿部弯曲、肌肉力量等） [22][23] - **SKYTROFA (TransCon hGH)**: 作为生长激素产品，是公司增长障碍战略的基石之一，公司正通过新的篮子试验进行标签扩展，目标将其打造成重磅炸弹级产品 [29] - **TransCon技术平台与合作**: 与诺和诺德（Novo Nordisk）在代谢疾病和肥胖症领域的合作（如TransCon semaglutide）进展顺利，诺和诺德依然全力投入开发 [35] TransCon semaglutide的设计旨在提高耐受性，并可能因此实现更好的减重效果 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - **YORVIPATH美国市场**: 是当前收入的主要来源，预计在未来4-5年内仍将占大部分销售额，之后将被美国以外市场超越 [10] 市场渗透的瓶颈在于患者从开具处方到用药的时间，公司正通过扩大目标医生群体（如肾病专家）等方式改善 [12][13] - **YORVIPATH美国以外市场**: 采取多元化策略，包括直销市场（约13-14个国家，德国、奥地利、西班牙已全面商业化，预计2025年增加2-3个，2026年覆盖大部分）、销售分销协议（覆盖约50多个国家，目前主要通过指定患者项目产生收入）以及合作伙伴（如日本合作伙伴Teijin已获批，将于今年晚些开始商业化） [7][8] 预计未来5-7年将逐步建立起全球商业化努力和收入贡献 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是依托TransCon技术平台，成为罕见疾病领域的领先生物制药公司，目标是拥有三个独立的重磅产品机会 [2] 未来三到四年将重点开发现有产品的标签扩展，同时开发下一代针对重大未满足医疗需求的新化合物 [3] - **YORVIPATH竞争格局**: 目前临床开发中没有看到其他能提供同等获益的产品，竞争格局明朗 [6] 公司解释了选择开发每日一次而非每周一次PTH产品的原因，主要基于剂量滴定、患者稳定性和安全性考虑，但未来不排除为稳定患者开发每周一次产品的可能性 [15][16][17] - **TransCon CNP竞争定位**: 与VOXZOGO相比，其野生型CNP、持续暴露带来的安全性（无注射反应、无低血压风险）和超越线性生长的疗效数据构成核心差异化，被视为变革性疗法 [22][23][24] 公司不局限于初治或转换患者，而是面向所有希望治疗的患者 [27] 公司对FGFR3抑制剂类竞争产品在长期安全性和科学性上表示担忧 [33][34] - **平台扩展与未来管线**: TransCon技术平台不断演进，包括降解剂平台，可应用于更多治疗领域 [41] 公司将继续专注于罕见病内分泌学，计划推动8-10个产品机会，并进行15-20项临床试验以进行标签扩展 [42] 同时，公司将继续在自身无商业兴趣的大适应症领域（如心血管疾病）进行对外授权合作 [43] - **成本与投资策略**: 公司历史上一直保持成本效益，拥有较高的临床和监管成功率 [49] 未来计划增加对管线的投资，将研发项目从3个扩展到近两位数，以维持2030年后的增长 [49] 资本部署的首要目标是服务患者 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对YORVIPATH的推出进展感到满意，认为其正按计划稳定增长 [3][6] - 管理层对TransCon CNP的潜力和差异化充满信心，认为其获得了监管机构、医生和患者的认可 [24] - 管理层认为与诺和诺德的合作稳固，诺和诺德仍是代谢疾病和肥胖领域的领导者 [35] - 公司对未来的增长前景乐观，正朝着财务独立和盈利的方向发展 [3][50] 其他重要信息 - YORVIPATH拥有极佳的患者依从性，治疗障碍低，因其预填充、室温保存的笔式注射装置易于使用 [16] - 公司正在进行COACH试验，评估SKYTROFA与TransCon CNP的联合治疗，早期数据显示出惊人的生长效果，有望成为软骨发育不全的新标准治疗方案 [29][30] - 公司90%的商业基础设施已经建立，剩余的10%扩张将主要与新国家的全面商业化相关 [53][55] 问答环节所有提问和回答 问题: YORVIPATH的50亿美元峰值销售潜力如何实现以及竞争动态 - 回答: 产品IP保护强至2042年且为组合产品，预计持久性强 采取曲线下面积策略最大化产品价值 美国市场约8-10万诊断患者 临床无竞品 增长稳定 美国以外通过直销、分销、合作三支柱策略在50多国逐步推进 未来5-7年建立收入 [4][5][6][7][8] 问题: 50亿美元峰值销售的地域分布 - 回答: 时间维度上，前4-5年美国占大部分，之后美国以外市场增速更快将占主导 [10] 问题: 美国市场近期驱动增长的因素 - 回答: 新处方医生和新处方数量稳定流入 瓶颈在于从处方到用药的流程时间 预计第四季度基础设施改善将加速此过程 后续可通过扩大目标医生群体（如肾病专家）来增加处方量 [11][12][13] 问题: 竞争格局，特别是对长效每周制剂 versus 每日制剂的需求看法 - 回答: 解释了选择开发每日制剂的原因基于PTH的强大作用、剂量滴定复杂性、患者稳定性及安全性（无解毒剂） 目前患者依从性高 约30-40%患者可能稳定 未来可能为稳定患者开发每周一次产品，但可能是与每日产品联用的基础方案 [15][16][17] 问题: 每周制剂可能带来的安全问题 - 回答: 临床中通过暂停用药2-3天即可控制高钙血症事件，避免了紧急情况 [20] 问题: TransCon CNP与VOXZOGO的差异化及上市准备 - 回答: 差异化在于野生型CNP、持续暴露带来的无注射部位反应、无低血压风险、以及显示出的超越线性生长的临床效益（改善腿弯、肌力等） 被视为变革性疗法 [22][23][24] 问题: TransCon CNP的上市策略 - 回答: 不局限于转换或初治患者，面向所有希望治疗的患者 定位为解决并发症而不仅是身材矮小 [26][27] 问题: 差异化优势是否会体现在标签上 - 回答: 不评论标签讨论，但拥有所有临床数据和患者故事证明其差异化 [28] 问题: TransCon CNP的峰值销售潜力 - 回答: 是增长障碍战略的基石 与SKYTROFA联用（COACH试验）数据显示惊人效果，有望成为新治疗范式 [29][30] 问题: COACH数据是否可能成为新标准疗法以及对FGFR3抑制剂的看法 - 回答: 对FGFR3抑制剂在长期安全性和科学原理上表示担忧 CNP疗法安全性经过验证 认为联合治疗是未来方向 [33][34] 问题: 与诺和诺德合作TransCon semaglutide的现状及诺和诺德变化的影响 - 回答: 合作未受影响，诺和诺德依然全力投入 认为其是代谢和肥胖领域的正确合作伙伴 [35] 问题: TransCon semaglutide的战略定位（减重效果 vs 耐受性） - 回答: 产品设计侧重于提高耐受性（通过缓慢的峰谷 onset），这可能因此允许更高剂量从而获得更好减重效果 [36] 问题: 是否仍预期无需滴定（flat dosing） - 回答: 由诺和诺德凭借其开发专长和市场定位来决定最佳方案 [37] 问题: TransCon平台的未来拓展方向 - 回答: 技术平台不断演进（包括降解剂平台），应用不限治疗领域 当前聚焦罕见病内分泌学，内部开发8-10个产品机会并进行大量标签扩展试验 同时继续在非专注领域（如心血管）进行对外授权合作 [41][42][43] 问题: 随着盈利和新增项目，成本基础的变化 - 回答: 公司历来成本效益高，临床和监管成功率高 未来计划增加管线投资至近两位数项目以支持长期增长 [49] 问题: 未来两三年盈利能力的演变 - 回答: 正处于盈利转折点，未来一两个季度将实现全面转折 产生的现金将主要用于服务患者 [50] 问题: 扩大医生覆盖范围（如肾病专家）的推广支出是否已计入指引 - 回答: 相关努力已包含在现有商业基础设施中，增量成本很小 90%的商业费用已确定，剩余10%与新国家全面商业化相关 [53][55]

财务表现 - 2025年第二季度总收入8.254亿美元 同比增长15.9% [1] - 每股收益1.44美元 较去年同期0.96美元增长50% [1] - 收入超市场预期7.72% 市场预期为7.6623亿美元 [1] - 每股收益超市场预期39.81% 市场预期为1.03美元 [1] 产品收入构成 - 净产品收入8.13亿美元 超11位分析师平均预期7.5545亿美元 同比增长15.8% [4] - 特许权及其他收入1243万美元 超11位分析师平均预期1077万美元 同比增长25.5% [4] - VIMIZIM产品收入2.15亿美元 超九位分析师平均预期1.8674亿美元 同比增长20.8% [4] - VOXZOGO产品收入2.21亿美元 超九位分析师平均预期2.1928亿美元 同比增长20.2% [4] - PALYNZIQ产品收入1.06亿美元 超九位分析师平均预期1.0063亿美元 同比增长20.1% [4] - ALDURAZYME产品收入5600万美元 超九位分析师平均预期4318万美元 同比增长45.1% [4] - BRINEURA产品收入4900万美元 超九位分析师平均预期4589万美元 同比增长8.2% [4] - ROCTAVIAN产品收入900万美元 低于九位分析师平均预期1252万美元 同比增长21.6% [4] - NAGLAZYME产品收入1.29亿美元 超九位分析师平均预期1.2087亿美元 同比下降2.3% [4] - KUVAN产品收入2700万美元 超九位分析师平均预期2149万美元 同比下降5.6% [4] 市场表现 - 过去一个月股价上涨1.1% 同期标普500指数上涨0.6% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预示近期表现可能与大盘同步 [3] 分析框架 - 除收入与盈利外 关键指标更能反映公司实际经营状况 [2] - 将关键指标与去年同期数据及分析师预期对比 可更准确预测股价表现 [2]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入同比增长16%，上半年同比增长15% [12] - VOXZOGO收入同比增长20%至2.21亿美元，全年收入指引上调至9-9.35亿美元 [12][14] - 酶疗法收入同比增长15%至5.55亿美元，Palynziq连续两季度增长20%，Vimizim增长21% [14] - 全年总收入指引下限上调至31.25亿美元，中点指引为双位数增长 [15] - 非GAAP每股收益1.44美元，同比增长超收入增速3倍，全年EPS指引上调至4.4-4.55美元 [17][18] - 运营现金流1.85亿美元，同比增长55% [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在51个国家实现增长，美国0-4岁患者群体显著增加，数字营销推动潜在客户数量翻倍 [20][21] - 酶疗法业务单元中，Palynziq因患者维持剂量增加和依从性提升表现强劲，Vimizim受益于全球需求 [27] - Rocadin收入900万美元，主要来自美国和意大利市场 [14] - 骨骼疾病业务单元战略推动下半年收入增长，预计Q4表现更优 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 完成Inozyme收购，拓展酶疗法产品组合，重点推进BMN 401（原INZ701）用于ENPP1缺陷症 [7][33] - BMN 333在健康志愿者试验中显示CNP暴露量超竞品3倍，计划2026年启动注册性II/III期研究 [30][31] - 计划提交Palynziq青少年适应症申请，目标2026年获批 [32] - 通过商业开发交易持续丰富产品组合，多元化增长战略 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年下半年收入将高于上半年，Q4因订单时序和业务单元计划更强劲 [13] - 研发费用因战略资产优先排序同比下降，SG&A因ERP系统实施增加 [15] - 运营利润率显著扩张，但下半年因投资增加可能环比下降 [16] - 行业面临宏观挑战，但公司产品需求稳定，全球覆盖和患者支持项目维持竞争力 [29] 其他重要信息 - Inozyme收购预计按资产购买会计处理，2025年财报将体现IPR&D费用影响 [19] - BMN 333计划2030年获批，目标成为软骨发育不全治疗新标准 [31] - BMN 401（ENPP1缺陷症）关键数据预计2026年读出，潜在2027年上市 [35] 问答环节所有提问和回答 问题: BMN 333的PK数据比较及安全性 - 确认对比对象为TransCon CNP，安全性数据在健康志愿者中无异常，遗传数据支持更高CNP暴露的安全性 [40][42] 问题: VOXZOGO竞争格局及生长激素组合疗法影响 - 生长激素短期促生长效果有限，长期数据不足，CNP在改善患者健康指标（如脊柱狭窄）上更具优势 [45][46] 问题: VOXZOGO全年指引调整原因 - 海外大订单时序推迟至2026年，美国新患者增长需时间转化为收入，仍维持25%全年增长预期 [49][50] 问题: BMN 333剂量设计及潜在给药频率 - 临床前数据显示3倍AUC可解锁额外生长，计划测试高/中/低剂量，优先考虑疗效而非给药频率 [58][63] 问题: ENPP1缺陷症患者识别及BMN 401开发 - 已识别超600例患者，利用现有酶疗法业务单元网络加速诊断，ENERGY III研究功能终点与生化指标并重 [114][112]

业绩总结 - 2025年第二季度总收入为8.25亿美元，同比增长16%[17] - 2025年第二季度GAAP每股收益（EPS）为0.55美元，同比增长90%[30] - 非GAAP每股收益（EPS）为1.44美元，同比增长50%[30] - 2025年第二季度的运营现金流为1.85亿美元，同比增长55%[30] - 预计2025财年总收入在31.25亿至32亿美元之间[34] - 非GAAP运营利润率预计在33%至34%之间[34] 用户数据 - VOXZOGO的收入增长20%[17] - PALYNZIQ和VIMIZIM分别增长20%和21%[17] - 2025年第二季度美国市场贡献显著，0-4岁年龄组的新患者启动显著增加[38] - VOXZOGO在51个国家可用，预计到2027年将覆盖超过60个国家[38] 新产品和新技术研发 - VOXZOGO在HCH的临床试验中，二期试验显示每年平均身高增长1.81厘米[42] - BMN 401针对ENPP1缺乏症的三期试验正在进行中，预计2026年获得数据，2027年可能推出[52] - 2025年上半年，PALYNZIQ针对12至17岁青少年的美国和欧洲提交计划在下半年进行[51] 市场扩张和并购 - 2025年下半年，酶疗法的收入预计将保持强劲，尽管存在季度间订单时机的动态变化[43] 财务费用和调整 - 2025年第二季度GAAP研发费用为1.61亿美元，同比下降12%[25] - 2025年第二季度GAAP销售和管理费用为2.32亿美元，同比下降12%[25] - 2025年第二季度股票基础补偿费用为0.24美元，2024年同期为0.24美元，未发生变化[68] - 2025年第二季度无形资产摊销费用为0.03美元，较2024年同期的0.07美元下降了57.14%[68] - 2025年第二季度与裁员和重组相关的费用为0.20美元，2024年同期为0.21美元，下降了4.76%[68] - 2025年第二季度的调整后所得税影响为-0.06美元，较2024年同期的-0.12美元改善了50%[68] 其他信息 - 2025年第二季度非GAAP加权平均稀释流通股数为1.971亿股，较2024年同期的2.005亿股下降了1.7%[70]

财务表现 - 2025年第二季度总收入达8.25亿美元 同比增长16% 按固定汇率计算增长17% [1] - GAAP稀释每股收益1.23美元 同比增长124% Non-GAAP稀释每股收益1.44美元 同比增长50% [1] - 净利润2.41亿美元 同比增长125% Non-GAAP净利润2.82亿美元 同比增长49% [5] - 运营现金流1.85亿美元 同比增长55% 现金及投资总额约19亿美元 [13] - VOXZOGO收入2.21亿美元 同比增长20% 酶疗法收入5.55亿美元 同比增长15% [12] 业务发展 - 完成对Inozyme的收购 新增BMN 401(原INZ-701)用于治疗ENPP1缺乏症 [1][4] - BMN 333在健康志愿者研究中显示CNP暴露量超目标3倍 计划2026年上半年启动关键2/3期研究 [1][9] - VOXZOGO在51个国家使用 目标2027年前覆盖60多个国家 [9] - PALYNZIQ计划2025年下半年提交12-17岁青少年适应症申请 预计2026年获批 [9] - BMN 351(杜氏肌营养不良)预计2025年底公布初步数据 BMN 349(AATD肝病)计划2026年上半年启动2期研究 [9] 产品管线 - VOXZOGO在软骨发育不全儿童中显示显著改善胫骨弯曲 疗效持续多年 [9] - CANOPY临床项目正在推进VOXZOGO在5个新适应症的研究 包括低软骨发育不全等 [9] - BMN 401(ENPP1缺乏症)关键ENERGY 3研究预计2026年上半年公布数据 潜在2027年上市 [9] - 终止BMN 390(PKU治疗)临床前项目 因未达到免疫原性目标阈值 [9] 财务指引 - 上调2025年全年指引 总收入预期31.25-32亿美元 Non-GAAP运营利润率33-34% Non-GAAP每股收益4.40-4.55美元 [17] - VOXZOGO预计全年贡献9-9.35亿美元收入 [17] - 预计2025年下半年运营费用将高于上半年 因临床和商业计划推进 [13]

业绩总结 - BioMarin在2025年第一季度实现总收入7.45亿美元，同比增长15%[12] - VOXZOGO的收入达到2.14亿美元，同比增长40%[14] - 非GAAP稀释每股收益为1.13美元，同比增长59%[14] - GAAP稀释每股收益为0.95美元，同比增长107%[14] - GAAP营业利润率为30.0%，同比增长16.4个百分点[14] - 非GAAP营业利润率为35.7%，同比增长11.9个百分点[14] - 第一季度的运营现金流为1.74亿美元，同比增长271%[17] - 2025年全年总收入指导为31亿至32亿美元[20] 未来展望 - BioMarin计划在2026年启动BMN 333的注册研究[17] - BioMarin预计在2025年下半年向美国和欧洲监管机构提交PALYNZIQ的年龄适应性扩展申请[17]