Cellectar Biosciences (NasdaqCM:CLRB) Q3 2025 Earnings Call November 13, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsJames Caruso - President, CEO, and DirectorAydin Huseynov - Managing Director and Equity ResearchChad Kolean - CFOAnne Marie Fields - Head of Investor Relations and Team LeadJarrod Longcor - COOConference Call ParticipantsJonathan Aschoff - Managing Director and Senior Research AnalystJeff Jones - Managing Director and Senior AnalystOperatorGood morning ladies and gentlemen and welcome to the Cellec ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1260万美元，较2024年12月31日的2330万美元减少[12] - 2025年7月通过发行普通股、预融资认股权证和新普通认股权证净融资580万美元，第三季度后又通过投资者行使部分未偿付认股权证及发行新普通认股权证额外净融资500万美元[12] - 预计现有资金足以支持预算内运营至2026年第三季度[12] - 2025年第三季度研发费用约为250万美元，较2024年同期的550万美元下降，主要因Clover-WM研究的患者随访工作减少以及制造费用降低[13][14] - 2025年第三季度一般及行政费用为230万美元，较2024年同期的780万美元下降，主要因商业化前和市场评估工作减少以及人员成本降低[14] - 2025年第三季度净亏损为440万美元，每股基本和摊薄亏损为141美元，而2024年同期净亏损为1470万美元，每股基本亏损1118美元，摊薄亏损1213美元[15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心资产iopofosine I 131在WM治疗中继续显示出良好前景，获得EMA有条件上市批准申请资格，并获FDA突破性疗法认定[4][5][7] - 新一代放射性药物管线取得进展，CLR 125针对三阴性乳腺癌的1b期研究已启动，CLR 225针对胰腺癌等实体瘤的临床前研究显示良好耐受性和肿瘤摄取[9][20] - CLR 125的1b期研究将评估三种不同剂量方案，主要终点为确定推荐的2期剂量和方案，并评估安全性和初步疗效[18][19] - CLR 225的1期试验设计包括剂量测定阶段和剂量递增阶段，旨在评估生物分布、安全性和耐受性[20] 各个市场数据和关键指标变化 - EMA确认基于Clover-WM研究有资格申请有条件上市批准，目标最早2027年将iopofosine带给欧洲患者[5][6] - 在欧洲，WM患者通常为三线治疗设置，而在美国，post-BTKI患者群体代表二线治疗设置[28][29] - 公司计划于2026年中期提交欧盟CMA申请，预计约12个月审查期，可能于2027年中期实现商业上市[42] - 在美国，FDA要求Clover-WM研究所有患者的12个月随访数据，公司计划在启动确认性3期试验后提交加速批准途径的NDA[7][34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 积极与潜在合作伙伴进行讨论，旨在尽快为患者提供iopofosine，确保非稀释性资本和商业专业知识，同时为股东保留长期价值[8][52] - 合作伙伴讨论涉及全球或区域范围，包括美国、欧洲及其他地区，以优化资产价值[55][56] - 与ITM合作确保actinium-225供应，支持alpha标记的磷脂醚放射性药物候选物开发[21] - 利用磷脂醚技术平台优势，在胰腺癌等实体瘤治疗中展示竞争优势，特别是在克服肿瘤间质压力方面[65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对iopofosine在欧洲的高批准概率（约80%）和美国加速批准的高可能性（约79%）表示信心[6][33][40] - 预计2027年可能实现美国和欧盟的全球上市，定价策略可能采取更统一的全球价格，在欧洲通过HTA流程争取更强价格点[42][45][46] - 公司处于快速增长位置，拥有多个近期里程碑，包括在欧盟提交iopofosine CMA申请、启动CLR 125的1b期临床试验并在2026年上半年获得剂量测定和早期疗效数据[23] - 平台技术验证被视为重要，特别是通过CLR 125和CLR 225研究中的成像和剂量测定数据，预计在挑战性实体瘤中显示疗效[63][64] 其他重要信息 - iopofosine获得EMA PRIME认定、FDA突破性疗法认定、五项罕见儿科疾病认定以及多个FDA和EMA孤儿药认定[16] - 罕见儿科疾病认定提供获得优先审评凭证的资格，可用于加速未来新药申请或生物制剂许可申请的审评过程，或出售转让给其他方[16] - 公司在第三季度通过融资和选择性供应及试验支持协议加强资产负债表，确保actinium-225供应并完成CLR 125的1期研究[10] - 公司强调其作为放射性药物公司的地位，致力于为高未满足需求的癌症患者提供创新疗法[10][24] 问答环节所有提问和回答 问题: EMA策略和科学建议工作组的决策细节 - EMA评估了全部数据，重点关注post-BTKI患者群体，认为该群体存在最大未满足需求，符合有条件上市批准条件[28][29][30] - 在欧洲，post-BTKI患者目前仍为三线治疗设置，而美国为二线，基于Clover-WM研究中post-BTKI患者的高应答率，EMA确认有资格申请CMA[28][29][30] - 历史数据显示，约80%获得CMA申请资格的肿瘤药物最终获得批准[33] 问题: 美国3期试验启动所需资源和资金 - 美国确认性3期试验总成本估计约4000万美元，其中约1000万美元用于试验启动，约1500万美元用于达到FDA加速批准申请所需的患者入组水平（约10%-25%，即20-50名患者）[34][37][38] - 公司认为若有足够资金启动试验并达到初步患者入组目标，将积极推进，预计试验将快速入组[34][38] 问题: 定价潜力和品牌策略 - 预计2027年为美国和欧盟上市时间点，定价策略可能趋向全球统一价格，在欧洲通过HTA流程争取更高价格[42][45][46] - 基于未满足医疗需求和高治疗价值，公司处于有利位置协商强势价格点，但未提供具体数字[46][47][48] 问题: 合作伙伴讨论进展 - EMA监管更新后，合作伙伴讨论热度增加，公司有意放缓讨论以优化价值，目前多个合作伙伴已完成或接近完成尽职调查[52][53][55] - 合作伙伴策略包括全球或区域范围（如仅欧洲、仅美国或其他地区），以最大化回报并确保药物开发符合患者利益[55][56] 问题: CLR 225试验启动的障碍 - CLR 225的1期试验准备就绪，主要障碍是资金问题，一旦资金到位即可启动[57][58] - 公司已通过供应协议确保actinium-225的稳定供应，避免因原料短缺导致延迟[58][59] 问题: Clover-WM研究的PFS数据 - 最近公布的PFS数据为114个月（基于8个月随访），目前已有所有患者12个月随访数据，但未更新公开数据，以免影响FDA提交过程[71][73][74] - 在WM的五线治疗设置中，思想领袖认为4-6个月PFS即为优秀结果，而公司数据展示约一年PFS，远超预期[77] 问题: 胰腺癌研究启动顺序 - CLR 225的胰腺癌研究已在非美国地区提交申请并获接受，目前等待资金即可启动试验[75][76]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1260万美元，较2024年12月31日的2330万美元有所下降 [12] - 2025年第三季度研发费用约为250万美元，较2024年同期的550万美元下降，主要与Clover-WM研究的患者随访工作减少以及制造费用下降有关 [13] - 2025年第三季度一般及行政费用为230万美元，较2024年同期的780万美元下降，主要因商业化前和市场评估工作减少以及人员成本降低 [13] - 2025年第三季度净亏损为440万美元，每股基本和摊薄亏损为1.41美元，而2024年同期净亏损为1470万美元，每股基本亏损11.18美元，摊薄亏损12.13美元 [14] - 公司在2025年7月通过发行普通股等融资活动净筹集580万美元，并在第三季度后通过认股权证行权等额外净筹集500万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心资产iopofosine I 131在Waldenstrom巨球蛋白瘤（WM）领域继续显示出潜力，已获得FDA突破性疗法认定和EMA PRIME认定 [5][6][16] - 新一代放射性药物管线取得进展，CLR 125（针对三阴性乳腺癌等实体瘤）的1b期研究已启动，CLR 225（针对胰腺癌等实体瘤）的1期研究筹备中 [9][18][20] - CLR 125的1b期研究将评估三种不同剂量方案，主要终点是确定推荐的2期剂量，并评估安全性和初步疗效 [18] - CLR 225临床前数据显示在多种实体瘤动物模型中具有良好的生物分布和耐受性 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲药品管理局（EMA）已确认公司有资格基于Clover-WM研究提交有条件上市批准申请，目标最早于2027年将iopofosine带给患者 [5] - 在美国，FDA已要求Clover-WM研究的所有患者完成12个月随访数据，公司计划在启动确证性3期试验后提交加速批准路径的新药申请 [6] - 欧洲与美国的治疗模式存在差异，欧洲WM患者中BTK抑制剂的使用线数可能晚于美国，这影响了监管策略中对未满足需求的定义 [28][29] - 公司拥有多项孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，后者有资格获得优先审评券 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正积极与潜在合作伙伴进行讨论，旨在快速将iopofosine带给患者、获取非稀释性资本和商业专业知识，同时为股东保留长期价值 [8] - 战略包括通过合作伙伴关系确保关键资源（如Actinium-225）的供应链多元化，以保障患者获得治疗 [21] - 公司认为其磷脂醚（PLE）技术平台在靶向放射性治疗中具有独特优势，尤其在克服实体瘤（如胰腺癌）间质压力方面可能具有竞争优势 [73] - 利用剂量测定法有望展示其放射性偶联物在安全治疗大型实体瘤方面的概念验证 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对iopofosine在欧洲和美国的监管路径表示信心，EMA确认申请资格和FDA突破性疗法认定增强了资产价值 [5][6][40] - 公司预计现有现金足以支持预算内运营至2026年第三季度 [12] - 多项近期里程碑值得期待，包括在欧盟提交iopofosine有条件上市批准申请、CLR 125的1b期临床试验数据读出等，这些将使公司处于快速增长的位置 [10][23] - 尽管CLR 225试验的启动取决于融资情况，但相关准备工作已就绪 [66][67] 其他重要信息 - 公司在第三季度通过融资活动筹集约1270万美元，以加强资产负债表 [10] - 公司与ITM达成合作，以确保Actinium-225的供应，支持其α标记的磷脂醚放射性药物候选产品 [21] - 公司已在多个医学会议上展示其研发项目的数据，包括美国癌症研究协会的会议 [9] - 公司提醒讨论内容包含受私人证券诉讼改革法案安全港条款保护的前瞻性陈述 [2][3] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于EMA策略和科学建议工作组的决定，具体考虑了哪些数据？ [26] - EMA评估了数据的整体性，但重点关注了BTK抑制剂治疗后患者的亚组数据，认为该群体存在最大的未满足需求，符合有条件批准的条件 [29][30][31] - 在Clover-WM研究中，大多数患者为BTK抑制剂治疗后，其中许多患者对治疗反应良好，具有统计学意义 [30] - 历史上，约80%获得申请有条件上市批准资格的肿瘤药物最终获得了批准 [33] 问题: 在美国启动确证性3期试验需要多少资源？当前资金是否足够？ [35] - 试验总成本估计约为4000万美元，其中约1000万美元用于启动试验，约1500万美元可达到满足FDA加速批准申请审查所需的患者入组水平（约10%-25%，即20-50名患者） [35][37][38][39] - 若资金允许，公司计划启动试验并推进至满足监管要求的状态 [39] 问题: 考虑到欧洲可能先于美国上市，以及最惠国待遇讨论，iopofosine的定价潜力如何？是否会考虑不同品牌？ [42] - 公司预计在2026年中提交欧盟申请，约12个月审评期，可能2027年中在欧洲及其他地区（除中美日）上市，美国也可能因加速审批路径而同步或更早上市 [43][44][52] - 定价方面，预计是溢价机会，但受最惠国待遇讨论影响，可能趋向于全球价格更统一，欧洲价格可能协商至美国价格的50%或更高 [46][47][48] - 欧洲的健康技术评估（HTA）流程要求证明药物相对于对照药的临床获益，但由于存在显著未满足需求，公司处于有利的定价谈判地位 [48][49][50] 问题: 自欧盟监管更新后，合作伙伴讨论有何进展？合作策略是侧重美国、欧洲还是全球？ [57] - 在获得EMA积极反馈并明确美国试验成本后，公司放缓了合作讨论以优化价值，目前有多个潜在合作伙伴已完成或接近完成尽职调查 [58][59][60][63] - 合作讨论包括全球范围或特定区域（如欧美），目标是最大化回报并确保药物惠及患者 [62][63][64] 问题: CLR 225（胰腺癌项目）启动试验是否有障碍？是否等待额外融资？ [66] - CLR 225的1期试验启动主要取决于融资情况，目前试验方案、CRO、研究中心等准备工作均已就绪 [66][67][68] - 公司已通过供应链合作确保Actinium-225的稳定供应，以规避潜在延误 [67][68] 问题: Clover-WM研究的无进展生存期（PFS）最新数据是多少？与标准护理相比如何？ [77] - 公司最近一次更新PFS数据是在去年1月，当时中位随访8个月时PFS为11.4个月，现已获得所有患者12个月的随访数据，但未公布新数据以避免在提交FDA前被视为促销 [79][80] - 在WM后线治疗（如五线）中，专家认为4-6个月的PFS已是良好结果，而公司数据约一年，显著优于预期 [85] 问题: CLR 125和CLR 225项目中剂量测定法的作用和预期价值？ [71] - 剂量测定法可成像药物在体内的分布，精确计算肿瘤和正常组织的吸收剂量，从而确定治疗窗（疗效剂量与毒性剂量之间的范围） [71][72] - 公司预计其磷脂醚技术能提供宽治疗窗，并在克服胰腺癌等肿瘤的间质压力方面具有优势，这可能带来竞争优势 [72][73]

公司财务与业务更新 - 公司将于2025年11月13日美国东部时间上午8:30公布2025年第三季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 业绩电话会及网络直播详情包括日期为2025年11月13日 电话免费号码为1-800-717-1738 会议ID为42734 [2] - 公司介绍的回放将在公司投资者关系网站的活动栏目中提供 [2] 公司核心业务与平台 - 公司是一家专注于癌症治疗药物发现和开发的后期临床生物制药公司 [1] - 公司是一家后期临床放射性药物公司 核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物（PDC）递送平台开发下一代癌症靶向疗法 [3] 产品管线与研发进展 - 公司产品管线包括核心资产iopofosine I 131 一种旨在靶向递送碘-131以治疗血液瘤和实体瘤的PDC [4] - 管线资产还包括CLR 121125（靶向三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌等实体瘤）、CLR 121225（靶向胰腺癌等需求未满足的实体瘤）以及专有临床前PDC化疗项目 [4] - Iopofosine I 131已在复发或难治性华氏巨球蛋白血症、多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验以及针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期研究中得到评估 [5] - 美国FDA已授予iopofosine I 131突破性疗法认定、六项孤儿药认定、五项罕见儿科疾病认定和两项快速通道认定 [5] - 欧洲药品管理局（EMA）已授予其PRIME和孤儿药认定用于治疗华氏巨球蛋白血症 [5] - 若iopofosine I 131获批 公司有资格从FDA获得一张儿科审评券 [5]

监管进展与药物设计 - 美国FDA授予iopofosine I 131治疗不可手术的复发性或难治性儿童高级别胶质瘤的罕见儿科疾病认定 [1] - Iopofosine I 131是一种潜在的首创癌症靶向剂，利用磷脂醚作为放射性偶联物进行单药治疗 [2] - FDA此前已授予iopofosine I 131治疗儿童高级别胶质瘤的孤儿药认定 [2] 临床试验关键疗效数据 - 所有接受至少55 mCi总给药剂量的患者平均无进展生存期为5.4个月，总生存期为8.6个月 [6] - 接受额外给药周期的三名患者平均无进展生存期达8.1个月，总生存期达11.5个月 [6] - 病例研究1显示一名患者靶病灶减少超过50%，无进展生存期10.9个月，总生存期超过18个月 [7] - 病例研究2显示一名患者靶病灶从252mm减少至141mm，无进展生存期11.2个月，总生存期超过17个月 [8] 疾病背景与当前标准 - 复发性儿童高级别胶质瘤患者的中位无进展生存期约为2.25个月，中位总生存期约为5.6个月 [4][11] - 儿童高级别胶质瘤是一组影响大脑和中枢神经系统的侵袭性肿瘤 [4][11] 药物安全性与耐受性 - Iopofosine I 131耐受性良好，安全性特征与公司既往报告的数据一致 [9] - 患者未出现任何心血管、肾脏或肝脏毒性，也无外周神经病变或显著出血 [9] - 最常见的治疗中出现的不良事件是血液学相关事件，可预测且可管理 [9] 公司产品管线与平台 - 公司是一家后期临床生物制药公司，专注于发现和开发癌症治疗药物 [13] - 公司核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物递送平台开发下一代癌症靶向治疗 [13] - 产品管线包括针对血液肿瘤和实体瘤的多个项目，如iopofosine I 131、CLR 121125和CLR 121225 [14]

新闻核心事件 - Cellectar Biosciences公司在2025年美国癌症研究协会（AACR）胰腺癌研究特别会议上公布了其新型放射性偶联药物CLR 225（225Ac-磷脂醚）的临床前积极数据 [1] - 公司首席运营官Jarrod Longcor通过海报展示形式介绍了该药物在三种胰腺癌异种移植模型中的数据 [1] 药物CLR 225关键数据与进展 - CLR 225在三种胰腺癌异种移植模型（PANC-1, MIA PaCa-2, BxPC-3）中均显示出有意义的肿瘤生长抑制或肿瘤体积减小，具体效果取决于剂量，并显示出潜在的生存获益，因治疗后肿瘤生长显著减弱 [2] - 该药物在所有剂量水平下均表现出良好的安全性和耐受性，未出现体重变化或动物死亡 [2] - 药代动力学研究显示CLR 225具有优异的生物分布特性，表现为可预测的行为和剂量线性，有助于未来估算可能有效的剂量 [3] - 在各种GLP毒性研究中未发现该化合物的毒性，为进入人体临床试验做准备 [3] - CLR 225已完成新药临床试验申请（IND）所需的研究，公司保留推进至1期临床试验的选择权 [1] 药物作用机制与市场定位 - CLR 225是一种基于锕-225的放射性偶联α发射体，旨在治疗胰腺导管腺癌（PDAC） [1] - 其磷脂醚的新型作用机制可能更有效地靶向和清除不同的肿瘤细胞群，并能穿透胰腺癌特有的致密、富含胶原的细胞外基质，克服治疗递送的主要障碍 [2] - 药物设计靶向脂筏，将治疗递送至肿瘤细胞，因PDAC表现出缺氧环境，导致肿瘤细胞利用脂筏运输脂质 [5] 目标疾病背景 - 晚期胰腺导管腺癌（PDAC）是一种毁灭性疾病，五年生存率低于10% [4] - 美国每年估计有67,500例新发胰腺癌病例，其中PDAC约占90%，即约60,700例 [4] - 大多数患者在晚期被诊断，根据监测、流行病学和最终结果（SEER）数据库，约80%-90%的PDAC患者（即每年约48,000-54,000名患者）在诊断时可能已处于疾病晚期 [4] 公司研发管线概述 - Cellectar Biosciences是一家处于临床后期的放射性药物公司，专注于发现和开发用于治疗癌症的专有药物 [6] - 公司核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物（PDC）递送平台开发下一代靶向癌细胞的治疗方法，以提供更好的疗效和安全性 [6] - 公司产品管线包括主导资产iopofosine I 131（针对血液瘤和实体瘤）、CLR 121125（针对实体瘤）、CLR 225（针对胰腺癌等需求未满足的实体瘤），以及专有的临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [7] - 主导资产iopofosine I 131已获得美国FDA的突破性疗法认定、六项孤儿药认定、四项罕见儿科疾病认定和两项快速通道认定，欧洲药品管理局（EMA）也授予其PRIME和孤儿药认定 [8]

公司动态与产品进展 - Cellectar Biosciences公司于2025年10月14日宣布，其首席运营官Jarrod Longcor在美国癌症研究协会（AACR）胰腺癌研究特别会议上公布了其新型放射性偶联药物CLR 121225（CLR 225）的临床前积极数据 [1] - CLR 225是一种基于锕-215的α粒子放射偶联物，旨在治疗胰腺导管腺癌（PDAC），该药物已完成新药临床研究申请（IND）所需的研究，公司保留推进至1期临床试验的选择权 [1] - 在三种独立的胰腺癌异种移植模型（PANC-1, MIA PaCa-2, BxPC-3）中，CLR 225在所有剂量水平下均表现出良好的安全性和耐受性，并且显示出有意义的肿瘤生长抑制或肿瘤体积缩小，治疗后肿瘤生长显著减弱 [2] - 额外的药代动力学研究表明CLR 225具有优异的生物分布特性，表现为可预测的行为和剂量线性，有助于未来估算可能有效的剂量 [3] - 为准备1期首次人体试验，公布的数据还包括CLR 225在各种GLP毒性研究中的结果，未发现化合物相关的毒性 [3] 产品管线与平台技术 - 公司的核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物（PDC）递送平台，开发下一代靶向癌细胞的治疗方法，以提供更好的疗效和安全性 [6] - 公司产品管线包括领先资产：iopofosine I 131（用于治疗华氏巨球蛋白瘤和多发性骨髓瘤等）、CLR 121125（靶向三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌等实体瘤）、CLR 121225（靶向胰腺癌等需求未满足的实体瘤），以及专有的临床前PDC化疗项目 [7] - iopofosine I 131已获得美国FDA的突破性疗法认定、六项孤儿药认定、四项罕见儿科疾病认定和两项快速通道认定，用于多种癌症适应症；欧洲药品管理局（EMA）也授予其PRIME资格和孤儿药认定，用于治疗华氏巨球蛋白瘤 [9] 疾病背景与市场机会 - 晚期胰腺导管腺癌（PDAC）是一种毁灭性疾病，五年生存率低于10% [4] - 美国每年估计有67,500例新发胰腺癌病例，其中PDAC约占90%，即约60,700例新发PDAC病例 [4] - 大多数患者在晚期被诊断，根据SEER数据库，约80%-90%的PDAC患者（即每年约48,000-54,000名患者）在诊断时可能已处于疾病晚期 [4] - PDAC表现出缺氧环境，导致肿瘤细胞利用脂筏将脂质运输到细胞内，而CLR 225的设计正是为了靶向这些脂筏并将治疗递送至肿瘤细胞 [5]

融资活动概述 - 公司宣布与多家机构投资者达成协议，行使现有认股权证，为公司带来约580万美元的总收益（扣除配售代理费用和预计发行费用前）[1] - 此次交易共行使了1,048,094份现有认股权证，这些权证分别于2022年10月25日、2024年7月21日和2025年7月2日发行[2] - Ladenburg Thalmann & Co Inc 担任此次交易的独家配售代理[2] 权证条款细节 - 现有认股权证的行使价格为每股5.25美元，同时权证持有者每份权证支付0.125美元以获得新权证[3] - 作为交换，行使方将通过私募获得1,048,094份未注册的Series I认股权证和1,048,094份未注册的Series II认股权证[3] - Series I和Series II认股权证发行后可立即行使，行使价格为每股6.00美元[3] - Series I认股权证的有效期为自首次行使之日起五年，Series II认股权证的有效期为18个月[3] - 这些权证不包含任何可变价格功能或反稀释条款[3] 资金用途 - 公司计划将此次发行的净收益用于营运资金和一般公司用途[4] - 部分资金将用于其化合物CLR 121125（CLR 125）在三阴性乳腺癌中的1b期临床研究[4] - 部分资金将用于向欧洲药品管理局（EMA）提交条件性上市许可（CMA）申请的准备工作[4] 公司业务与研发管线 - 公司是一家晚期临床生物制药公司，专注于独立及通过研发合作发现和开发用于治疗癌症的专有药物[7] - 公司的核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物（PDC）递送平台，开发下一代癌症靶向治疗方法，以期提高疗效并因脱靶效应减少而获得更好的安全性[7] - 公司产品管线包括主要资产：iopofosine I 131（一种旨在靶向递送碘-131的PDC）、基于锕-225的CLR 121225项目（针对胰腺癌等存在显著未满足需求的实体瘤）以及基于碘-125俄歇发射的CLR 121125项目（针对三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌等其他实体瘤）[8] - iopofosine I 131已在复发或难治性多发性骨髓瘤和中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验中进行研究，并在针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期研究中应用，若获批公司有资格从FDA获得儿科审评券[9] - FDA已授予iopofosine I 131六项孤儿药认定、四项罕见儿科疾病认定和两项快速通道认定，针对多种癌症适应症[9]

公司核心进展 - Cellectar Biosciences宣布，欧洲药品管理局的科学建议工作组已建议，针对布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗后复发的华氏巨球蛋白血症患者，提交iopofosine I 131的有条件上市授权申请是可接受的[1] - 基于科学建议，公司计划在2026年初提交CMA申请，并预计在2027年获得欧洲批准并实现该药物的商业上市[1] - 该药物是公司潜在的首创癌症靶向疗法，利用专有的磷脂醚作为放射性偶联单药治疗[2] 药物特性与监管资格 - iopofosine I 131已获得EMA的PRIME资格认定，用于治疗至少接受过两种前期疗法的WM患者[2] - 在美国，该药物已获得FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，用于治疗复发性/难治性WM[7] - CMA是欧盟的一项监管途径，允许在数据尚不全面的情况下，针对未满足医疗需求的严重疾病提前批准药物[8] - PRIME资格旨在加速针对未满足医疗需求的药物开发，提供早期科学建议和加速审评[11] 临床数据支持 - CLOVER WaM 2期研究结果显示，总缓解率为83.6%，主要缓解率为58.2%（95% CI, 0.42 to 0.67）[4] - 公司向SAWP提交的资料包括安全性数据库、CLOVER WaM临床研究结果、亚组分析和生产信息[3] - 研究中超过70%的患者属于BTKi治疗后人群，与SAWP讨论的患者群体一致[3] - 美国新药申请将基于2b期CLOVER WaM试验数据，该试验显示了相比20%无效假设具有统计学显著意义的主要缓解率[6] 市场机会与未满足需求 - 在欧洲，WM估计影响35,000至45,000名患者，存在显著的未满足医疗需求[3] - 在美国，WM的患病率约为26,000人，每年新增1,500–1,900例诊断，约有11,500名患者需要复发或难治性治疗[12] - 估计有4,700名患者需要三线或更后线治疗，加上约1,000名已耗尽所有当前治疗选择的患者，三线或更后线疗法的总可寻址市场约为5,700名患者[12] - 超过60%的患者使用非FDA批准的治疗方法，50%以上的患者使用与前期相同或相似的治疗方案，表明对新机制、深度持久缓解和限时治疗药物的明确需求[13] 公司战略与产品管线 - 此次监管进展支持公司寻求全球批准的策略，包括通过加速批准途径向美国FDA提交新药申请[4] - 公司认为该药物具有吸引潜在合作伙伴的潜力，包括出色的患者结局、方便的固定剂量、“现成”的供应以及长期同位素供应协议[5] - 公司产品管线还包括针对胰腺癌等实体瘤的CLR 121225（基于锕-225）和针对三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌的CLR 121125（基于碘-125）[15] - iopofosine I 131也在复发性/难治性多发性骨髓瘤和中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验中进行研究，并有一项针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期研究[16]

文章核心观点 - Cellectar Biosciences公司公布了其候选药物iopofosine I 131在治疗复发性/难治性儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期临床研究的中期数据 数据显示该药物能显著延长患者的无进展生存期和总生存期 并展现出良好的安全性和耐受性 [1][3][4] 临床数据结果 - 所有接受至少55 mCi总给药剂量且可评估的患者平均无进展生存期为54个月 总生存期为86个月 且数据仍在更新中 [4] - 所有患者均实现了疾病控制 这与生存获益相关 [4] - 接受至少四个总输注周期的三名患者平均无进展生存期为81个月 总生存期为115个月 其中两名患者达到客观缓解 [4] - 病例研究1：一名25岁男性患者靶病灶减少超过50% 无进展生存期为109个月 截至2025年7月25日总生存期超过18个月 [5] - 病例研究2：一名15岁女性患者靶病灶从252毫米减少至约141毫米 无进展生存期为112个月 截至2025年7月22日总生存期超过17个月 [6] 药物背景与监管地位 - iopofosine I 131是一种潜在的首创癌症靶向剂 利用磷脂醚作为放射性共轭单药 [2] - 美国FDA已授予该药物治疗儿童高级别胶质瘤的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定 [2] - 该药物还获得了针对多种癌症适应症的六项孤儿药认定 四项罕见儿科疾病认定和两项快速通道认定 [13] 安全性概况 - iopofosine I 131耐受性良好 其安全性与公司先前报告的数据一致 [7] - 研究中接受治疗的患者未出现心血管、肾脏或肝脏毒性、周围神经病变或显著出血 [7] - 最常见的治疗中出现的不良事件是血液学方面的 包括血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血 这些事件是可预测和可管理的 [7] - 未报告与治疗相关的死亡 [7] 疾病背景与试验设计 - 儿童高级别胶质瘤是一组侵袭性脑和中枢神经系统肿瘤 根据文献报道 复发性/难治性患者的中位无进展生存期约为225个月 总生存期约为56个月 [3][9] - CLOVER-2试验是一项在美加多地进行的1b期研究 旨在评估iopofosine I 131在儿童、青少年和年轻成人中的安全性和耐受性 并确定推荐用于2/3期研究的剂量 [10] - 该研究目前处于活跃状态但暂停招募 [10] 公司平台与研发管线 - Cellectar Biosciences是一家专注于癌症治疗药物研发的后期临床生物制药公司 [11] - 公司的核心是利用其专有的磷脂药物偶联物递送平台开发下一代癌症靶向治疗药物 [11] - 公司产品管线包括主导资产iopofosine I 131、基于锕-225的项目CLR 121225、碘-125奥格发射项目CLR 121125 以及专有临床前化疗项目和多个合作资产 [12] - iopofosine I 131此前已在复发性/难治性多发性骨髓瘤和中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验中进行研究 [13]