行业整体表现 - 2024年全国规模以上医药制造业企业实现营业收入25298.5亿元，与2023年持平；利润总额3420.7亿元，比2023年下降1.1%；出口交货值2153.3亿元，比2023年增长7.3% [1] - 预测显示2024–2029年间医药制造业复合年均增长率最高可达9.7% [1] - 近半（49%）受访者表示其公司未能达成收入增长与盈利目标；60%受访者表示未达到市场份额扩张目标；59%受访者表示新疗法上市周期受到延迟 [1] - 在全球排名前20的生物制药公司中，三分之二的企业在2024年出现了市值下滑，仅有三家公司实现10%以上的增长 [2] 创新研发与审批 - 2024年共有22个新生物制品获批，全年批准上市1类创新药48个品种，再创新高 [2] - 2015-2024年，中国研发的活跃状态创新药数量累计达3575个，超越美国居全球首位 [2] - 中国已成为全球生物医药第二大创新源头，近30%的全球创新管线来自中国 [4] - 有近一半的中国受访者表示公司对新型药物模式的引入与应用达到和超过了目标，比美国和欧洲的比例都高 [3] 投融资与交易趋势 - 2025前三季度中国License-out总金额共计920.3亿美元，若算上10月信达与武田这笔超114亿美元交易，中国创新药对外授权总金额已突破1000亿美元 [3] - 连跌4年的创新药板块开启强势复苏，2025年上半年中证创新药指数年内涨幅超13%，恒生港股通创新药指数大涨60% [3] - 2025年上半年中国药企达成50笔全球合作，金额创下历史新高 [4] 行业挑战 - 产学研合作存在瓶颈，近一半受访者表示难以找到高质量的合作机构 [6] - 新型疗法人才短缺，38%的受访者表示细胞与基因治疗、mRNA、ADC、双抗等方向的专业人才最为紧缺 [6] - 监管一致性与创新性不足，约有一半受访者认为政策缺乏一致性，四分之一的受访者认为传统审批流程难以匹配新型疗法的复杂度 [6] - 供应链更易受地缘政治影响，超七成受访者认为关税与贸易政策等波动将在未来一年显著影响其采购策略 [6] 未来趋势与发展方向 - 创新方向更加聚焦，慢性病、神经退行性疾病、基因罕见病成为创新重点，细胞与基因治疗、ADC药物、免疫疗法等前沿领域成为行业热点 [5] - AI等数字技术将深度融入研发全流程，通过算法平台、多模态生物数据库等前沿技术工具优化靶点发现、基因编辑效率 [5] - 更多企业加快"出海"步伐，跨国合作成为新的突破口，国内创新药授权交易正在从ADC、PD-1扩展到更多新型疗法如CGT [5] - 行业从以中国为制造基地向外输出产品升级至全球多中心、网络型、在地化的生态共建 [4] 企业战略建议 - 需要从竞争思维转向协作模式，推动多学科融合和产学研的跨界合作，以及产业链上下游的高效协同 [7] - 企业应尽早以全球标准布局CMC能力，从项目立项之初就用FDA/EMA的标准来要求工艺开发和质量研究 [8] - 构建完整、透明的CMC数据包，包括详细的工艺开发报告、关键工艺参数研究、产品质量属性分析、稳定性数据等 [8] - 与全球化、合规的供应商合作，证明自身工艺采用国际公认的标准、设备和原材料 [8]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：体内CAR - T疗法行业 - **公司**：云顶新耀、石药集团、艾伯维、阿斯利康、Capstan、Interose 纪要提到的核心观点和论据 - **体内CAR - T技术发展及市场前景** - **观点**：体内CAR - T技术在全球迅速发展，未来有望降低成本、提高可及性、扩大应用范围推动行业发展 [1][2][4] - **论据**：6月11日首例人体体内CAR - T进入临床试验，6月19日Capstan发表重磅文章，艾伯维21亿美元收购Capstan；现有自体CAR - T疗法成本高、全球销售额不足45亿美元，《Nature》预测体内CAR - T成本比自体低一个数量级；阿斯利康、艾伯维等巨头布局该领域 [1][2][4] - **非人类灵长类动物CAR - T疗法研究进展** - **观点**：在非人类灵长类动物上的CAR - T疗法研究有显著进展 [5] - **论据**：阿斯利康P3B3A CAR - T技术用于多发性骨髓瘤和自身免疫疾病，CD20 CAR - T技术针对B细胞淋巴瘤，超十周B细胞完全被消灭，2024年获FDA一期临床试验批准；Interose公司采用慢病毒载体工艺开发相关靶点，今年1月在澳大利亚开始一期临床入组，上月扩展至欧洲 [5][6] - **mRNA平台在CAR - T疗法中的应用前景** - **观点**：mRNA平台在CAR - T疗法中应用前景广阔 [7] - **论据**：研发周期短、成本低，可替换mRNA序列研究不同肿瘤药物；新冠疫苗研发展示其适用性和安全性；Capston公司基于mRNA体内CAR - T临床前数据显示小鼠肿瘤清除效果显著 [7] - **CAR - T疗法在自免疾病治疗中的潜力** - **观点**：CAR - T疗法在自免疾病治疗中显示出巨大潜力 [8] - **论据**：难治性系统性红斑狼疮研究表明杀伤致病性B细胞并促进初始B细胞再生可实现长期疗效；Capston公司体内CAR - T技术初步数据显示49天时初始B细胞重新增殖明显 [8][9] - **LNP递送系统在体内CAR - T细胞治疗中的重要性** - **观点**：LNP递送系统在体内CAR - T细胞治疗中有关键作用 [10] - **论据**：需实现脾脏递送以发挥肝脏外B细胞清除功能，LNP脂质体需具备快速降解能力以确保安全性 [10] 其他重要但可能被忽略的内容 - **Capstan和云顶星耀LNP递送系统进展**：Capstan临床前研究显示LNP递送系统在0.1克到2毫克剂量范围内无肝毒性，细胞因子风暴指标无显著增加；云顶星耀在猴子实验验证B细胞清除效果，LNP递送效率高，单次转化率超60%，两次超80%，三次超90% [11][12] - **云顶星耀在体内CAR - T领域的优势**：具备技术、人才和资金优势，拥有完整mRNA平台和强大肿瘤研究团队，每年投入大量资金自主研发，已开展全流程研究 [13] - **石药集团在mRNA平台的布局和成果**：在mRNA平台稳定性、转染效率及体内分布等方面深度布局，2024年获三个BCMA CAR - T产品批件，项目已入组，公开文献展示LNP自主知识产权研究 [14] - **未来一年内体内CAR - T疗法关键数据发布**：预计2025年下半年到2026年上半年，慢病毒载体和LNP包装的mRNA CAR - T疗法将发布关键人体数据，验证赛道潜力 [15]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Moderna（MRNA） - **行业**：制药行业，专注于mRNA技术，涉及传染病疫苗、肿瘤学、罕见遗传病、自身免疫病等领域 核心观点和论据 公司战略 - **三大优先事项**：推动现有产品营收增长；推出约10种新产品；降低成本，调整公司规模以适应当前情况[5][6] - **呼吸道疫苗战略**：完善呼吸道疫苗组合，聚焦高危人群（65岁以上老人和18 - 64岁高危成年人），利用现有新冠疫苗制造基础设施，将盈利投入肿瘤学平台[7][8] - **暂停与合作**：暂停潜伏病毒项目，积极寻求合作或项目融资，如与黑石在流感项目、与阿斯利康、默克和Vertex的合作[9][10] 销售情况与前景 - **美国市场**：FDA新发布的政策文件具有建设性，关注高危人群可能带来新冠疫苗接种剂量稳定或增长；RSV市场因AC推荐而放缓，需数年明确情况；即将有RSV高危18 - 64岁人群的PDUFA日期，与新冠和流感疫苗策略一致[11][13][14] - **美国以外市场**：加拿大、英国和澳大利亚的工厂2026年全面投产，预计带来可观销售增长；欧洲市场2025 - 2027年机会增加，2027年有望获得公平份额；在台湾和韩国有良好市场地位[16][19][20] - **销售增长预期**：2025年是销售最低点，2026年开始增长，2027年加速增长，产品线丰富和市场拓展将推动销售多元化，减少对新冠疫苗的依赖[21][24] 研发进展与产品管线 - **肿瘤学**：与默克合作的黑色素瘤项目2026年出三期数据，2027年有望推出；INT项目除黑色素瘤外，还开展了肺癌、肾癌和膀胱癌等研究，有望跨肿瘤类型和早期治疗应用；Checkpoint产品加速二期入组，用于晚期患者[22][60][66] - **其他疾病**：诺如病毒疫苗可能在2026或2027年推出；CMV疫苗2023年获得三期数据，有望缓慢开拓市场；呼吸道疫苗组合完善后，将现金投入肿瘤学和其他疾病领域[22][23][67] 成本控制 - **目标**：2027年实现42亿美元现金成本，努力超越目标 - **措施**：精简产品线，暂停部分项目；提高生产力，与供应商谈判节省成本；利用AI技术提高效率[26][27][29] 业务发展与合作 - **坚持mRNA技术**：专注mRNA技术，拥有丰富产品线，当前挑战是合理管理现金和投资 - **积极寻求合作**：与制药公司和金融伙伴积极合作，以推进潜伏病毒产品进入三期，避免额外资本支出[46][48][51] 其他重要但可能被忽略的内容 - **2025年营收指引风险**：美国市场规模和价格、市场份额可能面临压力；加拿大、英国和澳大利亚工厂需当地监管批准，延迟将影响销售，但为一次性影响[39][44] - **监管环境**：与FDA积极合作，近期产品获批增强信心；ACIP影响尚不确定，需观察委员会任命、决策过程和透明度[54][56] - **CMV疫苗信心**：基于过往工作和二期数据，对CMV疫苗保持乐观，虽无成功先例，但有巨大医疗需求[69][70][71]