公司治理更新 - 股东年会重新召开并投票通过任命安永为公司新任独立注册会计师事务所 [1][2] - 公司高层表示安永在生命科学领域的专业经验将支持公司增长及提升透明度 [2] 融资进展 - 从Hanmi制药获得850万美元贷款协议中的额外150万美元预付款项 累计收款达710万美元 [3] - 所获资金将用于支持tuspetinib的持续临床开发 [3] 业务聚焦 - 公司为临床阶段精准肿瘤学企业 专注于血液学领域未满足医疗需求的精准药物开发 [4] - 核心产品tuspetinib为口服激酶抑制剂 已在复发难治性AML患者中展现单药及联合疗法活性 [4] - 当前正开发该药物作为新诊断AML患者的一线三联疗法 [4]

核心观点 - Aptose Biosciences在TUSCANY 1/2期试验中公布了tuspetinib(TUS)+venetoclax(VEN)+azacitidine(AZA)三联疗法治疗新诊断急性髓系白血病(AML)的积极数据 显示该疗法在多个剂量水平(40mg/80mg/120mg)均表现出优异的安全性和有效性 特别是在携带TP53、FLT3-ITD和RAS等不良突变的高危患者群体中观察到100%的完全缓解率(CR/CRh)和100%的微小残留病阴性率(MRD-negativity) [1][4][5][6] 临床试验设计 - TUSCANY试验于2024年12月启动 在美国10个领先临床中心进行 针对不适合接受诱导化疗的新诊断AML患者 [9][10] - 试验采用TUS与标准剂量AZA和VEN联合给药 TUS为每日一次口服药物 28天为一个治疗周期 [10] - 预计到2025年底将招募18-24名患者 目前已完成40mg、80mg和120mg剂量组的研究 正在推进160mg剂量组 [2][10] 安全性数据 - 在所有剂量水平(40mg/80mg/120mg)均未观察到显著安全性问题或剂量限制性毒性(DLTs) [2] - 未出现 prolonged myelosuppression、药物相关QTc延长或分化综合征(DS) [2] - 无治疗相关死亡病例 10名给药患者中9人仍在研究中 [2] 有效性数据 - 总体反应率 - TUS+VEN+AZA三联疗法在所有受试者中的CR/CRh达到90%(9/10) 显著优于VEN+AZA双药疗法的65% [4] - 在80mg和120mg剂量水平 CR/CRh达到100% [5] - 在FLT3野生型AML患者中达到100% CR/CRh 该群体占AML总人口的70% [5] 有效性数据 - 特定突变群体 - NPM1突变患者: 100% CR/CRh(2/2) vs VEN+AZA的67% [4] - FLT3-ITD突变患者: 100% CR/CRh(2/2) vs VEN+AZA的61% [4] - TP53突变患者: 100% CR/CRh(2/2) vs VEN+AZA的52% [4] - 在5例双等位基因TP53突变、FLT3-ITD和RAS突变AML病例中均达到100% CR/CRh和100% MRD阴性 [6] 有效性数据 - MRD阴性率 - 所有受试者中MRD阴性率达70%(7/10) 显著优于VEN+AZA的23.4% [4] - 反应者中MRD阴性率达78%(7/9) 显著优于VEN+AZA的40.9% [4][5] - 中等获益群体(FLT3-ITD或RAS突变): 100% MRD阴性(3/3) vs VEN+AZA的27.9% [4] - 较低获益群体(TP53突变): 100% MRD阴性(2/2) vs VEN+AZA的14.5% [4] 剂量反应特征 - 在较高剂量水平(120mg)观察到更快的完全缓解达成趋势 [6] - 唯一未反应者来自初始40mg剂量组 该剂量未达到此前与反应相关的TUS暴露水平 [13] - 至今未观察到MRD阴性状态丧失 其中一例患者已有超过7个月的随访 [13] - 未报告复发案例 缓解状态随着治疗时间持续成熟 [13]

核心观点 - Aptose Biosciences报告了2025年第二季度财务业绩并提供了公司更新 重点是其临床阶段精准肿瘤学药物tuspetinib(TUS)在急性髓系白血病(AML)前线三联疗法中的进展 TUS在TUSCANY试验中表现出优异的安全性和完全缓解率 剂量从120mg升级到160mg 同时公司与Hanmi制药签订了850万美元的贷款协议以支持TUS的持续临床开发[1][4][5] 临床进展 - TUS在TUSCANY试验中40mg剂量组实现4例患者中3例完全缓解(CR)且微小残留病(MRD)阴性 80mg剂量组3例患者全部实现CR/CRi 120mg剂量组未观察到剂量限制性毒性(DLT) 所有患者仍在接受治疗[5] - TUS表现出不受FLT3、TP53、NPM1或骨髓增生异常相关突变状态影响的活性 在双等位基因TP53突变和复杂核型患者中也实现了MRD阴性反应[5] - 安全委员会(CSRC)在审查120mg剂量数据后 批准将剂量升级至160mg 该剂量组现已开放入组[5] - TUS药代动力学特性未受VEN、AZA、抗真菌药物或食物的显著影响 第1周期未发现 prolonged myelosuppression 10例入组患者中9例仍在接受治疗 无治疗相关死亡[5] 学术交流与合作伙伴 - Aptose的TUSCANY研究安全性和有效性数据被接受在2025年10月16-18日于葡萄牙Estoril举行的欧洲血液学学校(ESH)第7届国际会议上进行海报展示[5] - 公司与Hanmi制药签订了最高850万美元的贷款协议 用于TUS的持续临床开发 目前已收到560万美元[5][6] - 公司计划在2025年下半年向美国血液学会(ASH)报告 evolving data from 120 mg TUS+VEN+AZA triplet 以及 response rate and durability of TUS+VEN+AZA triplet[7][10] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损704万美元 较2024年同期的725万美元减少21万美元 2025年上半年净亏损1259万美元 较2024年同期的1689万美元减少430万美元[11] - 研发费用从2024年第二季度的441万美元降至2025年同期的330万美元 减少111万美元 主要因tuspetinib项目成本减少 luxeptinib活动减少以及人员相关费用降低[16][18] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为130万美元 营运资本为-573万美元 总资产559万美元 长期负债1096万美元 累计亏损55355万美元 股东赤字1437万美元[13][15] - 公司承认现有现金不足支持运营 依赖Hanmi的预付款 正在积极部署融资和成本削减措施以延长现金跑道[15] 公司治理与交易 - 公司于2025年7月1日升级至OTCQB市场交易 代码为APTOF 同时在多伦多证券交易所保持上市 代码为APS[9] - 公司董事会一致批准选择安永(EY)作为新的独立审计师 并将于2025年8月22日重新召开股东会议投票任命EY[9] - 截至2025年8月8日 公司已发行普通股2552429股 另有38211股可通过行使股票期权发行 1267585股可通过行使认股权证发行[15]

临床试验进展 - 公司宣布TUSCANY试验中TUS+VEN+AZA三联疗法的剂量从120mg提升至160mg 该决定基于前三组剂量水平(40mg 80mg 120mg)的安全性和有效性数据获得安全审查委员会认可 [1] - 在120mg剂量组中未报告显著安全性问题或剂量限制性毒性(DLTs) 包括第一周期缓解患者未出现骨髓抑制延长现象 [3] - 所有120mg剂量组患者仍在研究中 同时160mg剂量组已开放招募 [4] 药物疗效数据 - 三联疗法在治疗携带TP53双等位基因突变 FLT3-ITD突变及无FLT3突变等难治性AML患者群体中显示出安全性 并实现完全缓解(CR)和微小残留病灶阴性(MRD-) [5] - 早期APTIVATE试验显示TUS单药及TUS+VEN双药组合在复发/难治性AML患者中具有广泛活性 包括TP53 RAS突变及FLT3野生型等不良预后亚组 [6] 融资情况 - 公司从Hanmi制药获得110万美元追加预付款 截至目前已累计获得560万美元贷款 该笔资金来自2025年6月20日公布的850万美元贷款协议 [2] 试验设计细节 - TUSCANY试验在美国10个临床中心开展 采用28天周期给药方案 预计2025年底完成18-24名患者入组 [7] - 该试验针对不适合接受诱导化疗的新诊断AML患者 测试TUS与标准剂量AZA VEN组合的不同剂量方案 [7] 公司背景 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于血液肿瘤领域未满足医疗需求的精准药物开发 核心产品TUS是口服激酶抑制剂 [10] - TUS在复发/难治性AML中已显示单药及联合疗法活性 目前正开发作为新诊断AML的一线三联疗法 [10]

公司动态 - Aptose Biosciences将于2025年8月22日东部时间上午10点重新召开股东特别会议，投票表决任命安永会计师事务所（EY）为公司新任独立审计师 [1][2] - 此前公司于2025年5月27日召开的年度股东大会因审计师遴选程序未完成而休会 [1] - 股东投票内容包括批准安永任命及授权董事会确定其薪酬 [2] 审计师任命细节 - 安永因其专业能力、行业契合度及对生物科技领域的理解被选为独立审计师 [2] - 安永是全球顶级会计师事务所，提供税务、鉴证及咨询服务 [2] 股东参与方式 - 会议将通过线上直播（https://meetings.lumiconnect.com/400-935-182-032）开放参与 [3] - 仅2025年4月22日登记在册的股东及授权代理人可投票或提问 [3] - 此前提交的代理投票文件仍有效，无需重复投票 [4] - 新代理文件需在会议前48小时（不含节假日）通过Computershare平台提交 [4] 公司背景 - Aptose Biosciences为临床阶段生物科技公司，专注于血液肿瘤领域未满足的医疗需求 [5] - 核心产品口服激酶抑制剂tuspetinib（TUS）在复发/难治性AML中显示单药及联合疗法活性，目前正开发为一线三联疗法 [5]

融资进展 - Aptose Biosciences从Hanmi Pharmaceutical获得200万美元额外预付款，作为2025年6月20日宣布的850万美元贷款协议的一部分[1] - 截至目前，公司已累计从该贷款协议中获得450万美元资金[1] 药物研发进展 - Tuspetinib(TUS)与venetoclax和azacitidine组成的三联疗法(TUS+VEN+AZA)在治疗新诊断AML患者中显示出良好的抗白血病活性和安全性[2] - 该疗法对TP53突变型和野生型AML均有效，这两种类型代表了AML患者中的大部分群体[2] - Tuspetinib是一种每日一次口服药物，能有效抑制多种靶点，包括SYK、FLT3突变型和野生型、KIT突变型、JAK1/2和RSK2激酶[2] - 正在进行中的TUSCANY 1/2期研究旨在测试TUS与标准剂量azacitidine和venetoclax联合使用的不同剂量方案[2] - 在欧洲血液学协会大会上，公司报告了前两个剂量组的数据，显示该疗法在不同突变患者中具有安全性、完全缓解(CR)和微小残留病(MRD)阴性结果[2] 公司概况 - Aptose Biosciences是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对肿瘤学领域未满足医疗需求的精准药物[3] - 公司主要聚焦血液学领域，其小分子抗癌治疗产品线包括单药和联合治疗方案[3] - 公司主要临床阶段化合物tuspetinib(TUS)是一种口服激酶抑制剂，已在复发或难治性AML患者中显示出单药和联合治疗的活性[3] - 目前正在开发该药物作为新诊断AML患者的一线三联疗法[3]

文章核心观点 - 临床阶段精准肿瘤学公司Aptose Biosciences宣布除继续在多伦多证券交易所上市外，已获升级在OTCQB市场以“APTOF”代码交易，交易于2025年7月1日开始 [1] 公司动态 - 公司已获升级在OTCQB市场以“APTOF”代码交易，同时继续在多伦多证券交易所以“APS”代码上市，交易于2025年7月1日开始 [1] 市场介绍 - OTCQB风险市场面向美国和国际早期及发展中公司，公司需及时报告并接受年度验证和管理层认证，投资者可在www.otcmarkets.com获取实时报价和市场信息 [2] 公司概况 - Aptose是临床阶段生物技术公司，致力于开发满足肿瘤学未满足医疗需求的精准药物，初期专注血液学，其临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib（TUS）在复发或难治性急性髓系白血病患者单药和联合治疗中显示活性，正被开发用于新诊断AML一线三联疗法 [3] 联系方式 - 如需更多信息可联系Aptose Biosciences Inc.的Susan Pietropaolo，电话201 - 923 - 2049，邮箱spietropaolo@aptose.com [6]

文章核心观点 Aptose Biosciences与Hanmi达成利息递延协议 进一步推迟贷款利息支付[1] 分组1：公司业务 - 公司是临床阶段精准肿瘤学公司 致力于开发精准药物 解决肿瘤学未满足医疗需求 初期专注血液学[2] - 小分子癌症治疗药物管线产品可提供单药疗效 增强其他抗癌疗法和方案疗效且无重叠毒性[2] - 领先临床阶段化合物tuspetinib是口服激酶抑制剂 已在复发或难治性急性髓系白血病患者中显示活性 正作为一线三联疗法开发用于新诊断AML [2] 分组2：协议情况 - 公司与Hanmi达成利息递延协议 Hanmi同意将2024年贷款协议下2024年12月21日至2025年3月31日利息支付从2025年6月27日推迟至2025年12月31日[1] - Hanmi还将2024年贷款协议下2025年3月31日至2025年6月30日利息推迟至2025年12月31日支付[1] 分组3：联系方式 - 如需更多信息 可联系Aptose Biosciences的Susan Pietropaolo 电话201 - 923 - 2049 邮箱spietropaolo@aptose.com [5]

文章核心观点 - 临床阶段精准肿瘤学公司Aptose Biosciences获公司董事长短期现金预支以支持近期义务及推进临床阶段口服激酶抑制剂研发，若近期无额外资金或面临资金不足问题，同时公司一名董事辞职 [1][4][5] 短期现金预支相关 - 公司获董事长兼首席执行官William G. Rice博士短期现金预支以支持近期义务并推进临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib研发 [1] - 预支款项无利息，公司可随时部分或全部偿还且无罚款，预支无担保，不发行证券 [2] - 此预支属关联方交易，但公司依赖MI 61 - 101中的豁免条款 [3] - 若未来几天未获额外资金，公司预计无足够资金支持运营，可能采取包括破产程序在内的替代方案 [4] 董事会人员变动 - 自2025年6月16日起，Carol Ashe女士辞去公司董事职务，公司感谢其贡献 [5] 公司简介 - Aptose Biosciences是临床阶段生物技术公司，致力于开发满足肿瘤学未满足医疗需求的精准药物，专注血液学，其领先临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib在急性髓系白血病治疗中展现活性 [6]

文章核心观点 Aptose公司公布TUSCANY 1/2期试验数据，显示tuspetinib（TUS）与标准护理药物venetoclax和azacitidine（TUS+VEN+AZA）联用，对新诊断的急性髓系白血病（AML）患者是耐受性良好、不依赖突变的一线三联疗法，有巨大治疗潜力 [1][5][7] 分组1：试验基本信息 - 公司在欧洲血液学协会大会（EHA 2025）上公布TUSCANY 1/2期试验数据，该试验针对新诊断、不适合接受诱导化疗的AML患者，采用TUS+VEN+AZA三联疗法 [1][2] - 报告人是斯坦福大学医学院医学副教授Gabriel Mannis博士，展示了更新的安全性、完全缓解、微小残留病（MRD）评估和更长随访时间数据 [3] 分组2：试验关键发现 - TUS加入标准护理VEN+AZA，形成耐受性良好、不依赖突变的一线三联疗法，不同突变的AML患者能安全实现完全缓解和MRD阴性 [5] - 10名AML患者接受不同剂量TUS+VEN+AZA治疗，4人接受40mg TUS剂量，3人接受80mg剂量，3人接受120mg剂量 [6] - 40mg TUS剂量下，3名患者实现完全缓解且MRD阴性，包括FLT3 - ITD、FLT3 - WT和TP53/CK患者 [6] - 80mg TUS剂量下，3名患者（100%）已实现复合完全缓解（CR和CRi），一名TP53突变/CK AML患者早期实现CRi，治疗初期无法进行最终MRD评估 [6] - 120mg TUS剂量下，3名患者仍在接受治疗，治疗初期无法进行正式反应和MRD评估 [6] - 无论突变状态如何，TUS对新诊断AML患者有效，不同基因突变人群都有MRD阴性反应，三联疗法耐受性良好，无剂量限制性毒性（DLTs） [6] - TUS可与标准剂量VEN/AZA安全联用，药代动力学特性不受VEN、AZA、抗真菌药或食物影响，第1周期无AML时无长期骨髓抑制，无治疗相关死亡，无治疗相关QTc延长、CPK升高、分化综合征或非血液学严重不良事件 [6] 分组3：试验背景及进展 - TUSCANY 1/2期临床研究旨在为新诊断AML患者开发更好的一线疗法，此前TUS单药和TUS+VEN联合治疗复发或难治性（R/R）AML患者显示出良好安全性和广泛活性 [8] - 试验在美国10个领先临床站点进行，预计2025年中晚期招募18 - 24名患者，数据将适时公布 [9] 分组4：公司介绍 - Aptose是临床阶段生物技术公司，致力于开发肿瘤精准药物，重点关注血液学，其领先临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib已在R/R AML患者中显示活性，正开发为新诊断AML的一线三联疗法 [11]