财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划推进湿AMD药物商业化，利用成熟商业团队，不仅在美国，还将在全球进行推广 [51][52][53] - 公司有开展糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿研究的计划，但因宏观环境不稳定，暂未启动大规模三期研究，待环境稳定后将推进，且该领域无竞争 [43][44][45] - 公司认为基因疗法在治疗遗传性视网膜疾病有优势，但在作为生产蛋白质的工厂方面存在安全、疗效和物流问题，不构成竞争 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为与FDA的关系良好，此次SOLO one试验协议修改是巨大胜利，能更快、更便宜地完成试验，还可能获得出色的药品标签 [4][11][12] - 对于SOAR试验，管理层对患者入组速度和质量满意，虽入组需一定时间，但认为试验设计具有物流优势 [21][22] - 管理层认为在湿AMD市场，更优的药物会获胜，公司药物有9 - 12个月的治疗持续时间优势，相比6个月治疗周期的药物更具竞争力 [34] - 管理层认为公司药物在糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿治疗上效果显著，有很大市场潜力 [39][41][42] 其他重要信息 - 公司EXPaxly药物和其使用的水凝胶均获FDA批准，专利保护良好，涵盖物质组成和整个生产过程，专利有效期至2041年，还有待批准的方法专利可延至2044年 [47][48][49] - 公司资金充足，可完成SOLE项目，即SOLE - one和SOLAR试验，但不包括糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿试验 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: SOLO one试验特殊协议为何修改为纳入重新给药？ - 一是原试验设计在第9个月结束，无法满足FDA要求的两年患者安全随访，需在SOLAR试验中增加大量患者；二是看到Bibismo标签情况，认为EXPaxly能让更多患者达到12个月治疗；三是公司招募患者的留存率非常好。修改后公司没有损失，能更快、更便宜完成试验，满足FDA安全要求，还可能获得出色标签 [3][4][9] 问题: SOLO one试验何时报告顶线数据及预期？ - SOLO one已完成随机化，因要进行到12个月的盲法试验以争取将12个月数据纳入标签，预计在2026年第一季度公布数据 [13] 问题: 对于视网膜专家，SOAR试验显示EXPaxly与阿柏西普的非劣效性是否更有意义？ - 公司两个试验设计互补，不能单独看一个试验。结合两个试验，医生能了解药物持续时间、与常规Eylea和高剂量Eylea对比效果等所有相关问题 [14][16][17] 问题: SOAR试验目前是否同时招募初治和经治患者？ - 主要招募初治患者，若有患者曾按标签用EYLEA治疗两次且有相关OCT等文档记录，也可入组，但这是非常小的特殊群体 [19][20] 问题: 基于当前入组速度，SOAR试验何时完成入组？ - 公司1月表示SOLAR试验有311名处于不同加载和随机化阶段的患者入组，展示了试验设计的物流优势。之后未更新数据，公司对入组速度和患者质量满意，入组需时间是为保证数据准确和遵循较长的入组流程 [21][22] 问题: 基于现有临床数据，SOLAR试验中预计有多少患者在EXPaxly治疗后6个月内无需救援治疗？ - 两个研究需结合看，若SOLO one研究结果为阳性，已知药物在一个研究中能持续9个月，那么在另一个研究中持续6个月的可能性很大 [23][24] 问题: FDA有多大概率要求进行第二次SOAR试验？ - 认为FDA不应要求。在视网膜世界大会上，Bill Boyd表示公司遵循FDA指南，无假手术对照，且FDA允许互补的两项研究（优越性研究和非劣效性研究），两个不同研究设计得出相同结论更有说服力，公司有SPA协议和书面C类批准证明研究为三期研究，还有FDA书面确认这两项研究是获批所需的全部内容 [25][28][29] 问题: 市场上首个6个月治疗周期的湿性AMD药物是否有显著市场优势？ - 认为更好的药物总会获胜，市场对更可持续的药物有很大需求，即使是一周的优势也能带来巨大市场机会，公司药物有9 - 12个月的优势，相比6个月治疗周期的药物更具竞争力 [34][35] 问题: 公司糖尿病视网膜病变的开发计划及药物预期表现？ - HELIOS研究显示药物在糖尿病视网膜病变治疗中无安全信号，且各参数均有利于药物。在对照臂中37.5%的患者有视力威胁并发症，而治疗臂中一次注射EXPaxly后，48周时视力威胁并发症为零。公司计划推进该领域研究，但因宏观环境不稳定暂未启动大规模三期研究，待环境稳定后将推进，该领域无竞争 [36][41][42] 问题: 关于糖尿病黄斑水肿情况？ - 在研究中，非中心性糖尿病黄斑水肿患者中，治疗臂的所有患者都有改善，对照臂的所有患者病情都恶化 [46] 问题: EXPaxly是否有已授权专利保护？ - 药物本身和水凝胶均获FDA批准，专利保护良好，涵盖物质组成和整个生产过程，专利有效期至2041年，还有待批准的方法专利可延至2044年 [47][48][49] 问题: 公司目前资金是否足够完成正在进行的关键试验？ - 公司资金可支撑到2028年，能完成SOLE项目，即SOLE - one和SOLAR试验，但不包括糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿试验 [50] 问题: 湿性AMD的商业推广策略？ - 公司无需向他人证明市场存在，湿性AMD市场巨大且被低估，有40%的患者在第一年退出治疗。公司有成熟、经过验证的商业团队，正在商业化销售DEXTENZA，结合对视网膜领域的了解，公司有能力在全球推广该产品 [51][52][53] 问题: 基因治疗领域是否会带来竞争压力？ - 认为基因疗法在治疗遗传性视网膜疾病有优势，但在作为生产蛋白质的工厂方面存在安全、疗效和物流问题，不构成竞争。公司药物上市后会很快被采用，医生无需改变任何操作，且能节省支付方成本、减少患者流失和失明，提高平均销售价格，扩大患者群体，是三赢局面 [54][55][57]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收200万美元，较去年同期下降25%，原因是失去一个客户，部分被新客户和现有客户业务拓展抵消 [15] - 本季度每位健康计划参保成员每月平均营收约254美元，低于2024年第四季度的500美元和2024年第一季度的504美元，主要因失去客户和成员结构变化 [17] - 第一季度毛利率为37%，低于2024年第四季度的61%和2024年第一季度的63.6%，主要因失去客户和成员结构变化 [20] - 第一季度经营现金流为负270万美元，2024年同期为负330万美元，2024年第四季度为负430万美元 [21] - 截至季度末，现金储备为410万美元，低于2024年底的570万美元 [21] - 预计2025年第二季度营收在220 - 260万美元之间，环比增长8% - 22% [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度新增2039名新成员，是2021年第三季度以来最多的 [18] - 第一季度净增1040名成员，期末成员总数达3165名，是2021年第四季度以来最多 [6][16][19] - 第一季度平均每月退保率为10%，低于2024年第四季度的19%和2024年第一季度的22% [19] - 第一季度有84名成员毕业，毕业率约为季度初成员的9%，略低于以往 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度外展池平均为27204个，年化注册率为30%，低于2024年第四季度的50%和2024年第一季度的8% [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续与大型中西部医疗补助计划推进合作，有望增加营收并加强区域市场地位 [5][10] - 公司正在等待中西部和东南部地区四个健康计划财务提案的反馈，这些计划认可公司行为健康支持的需求 [11] - 公司通过与山间医疗和东北区域计划合作，为不同类型计划和成员群体提供服务，增强价值主张 [12] - 公司计划将强大的业务管道转化为签约合同，同时维护现有客户关系以推动业务拓展 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对销售漏斗底部潜在客户转化持乐观态度，成功转化有望使2025年运营收入较2024年翻倍 [5][6] - 市场对有效行为健康解决方案的需求巨大，公司有能力满足这一需求 [13] 其他重要信息 - 公司已获得两个州的医疗补助提供商批准，并在其他州注册，正扩大业务范围以优化销售机会 [8] - 公司获得国家质量保证委员会认证至2027年4月，正争取2026年初获得病例管理额外认证 [8] - 公司与贷款人达成融资协议，可获得最高1000万美元额外融资 [21][22] 问答环节所有提问和回答 文档中未提及问答环节的提问和回答内容。

财务数据和关键指标变化 - 第二季度营收13.06亿美元，高于指引区间上限，报告基础上增长7%，核心基础上增长8% [18] - 订单13.16亿美元，报告和核心基础上均增长8% [18] - 毛利率65%，运营费用5.16亿美元，增长4% [18] - 第二季度运营利润率25%，较去年增加100个基点 [19] - 净利润2.95亿美元，每股收益1.7美元，加权平均股数1.73亿股 [19] - 第二季度财报包含约700万美元新关税费用，对毛利率和运营利润率产生60个基点不利影响，导致每股收益减少约0.04美元 [20] - 软件和服务约占收入36%，年度经常性收入占总业务组合28% [22] - 季度末现金及现金等价物31.18亿美元，运营现金流4.84亿美元，自由现金流4.57亿美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 通信解决方案集团（CSG） - 第二季度营收9.13亿美元，报告和核心基础上均增长9% [21] - 商业通信营收6.12亿美元，增长9%，有线业务持续强劲，无线业务增长 [21] - 航空航天、国防和政府业务营收3.01亿美元，增长9% [21] - 毛利率67%，运营利润率26% [21] 电子工业解决方案集团（EISG） - 营收3.93亿美元，增长5%，半导体和通用电子业务增长抵消汽车和能源业务下滑 [21] - 毛利率59%，运营利润率23% [21] 软件业务 - 设计工程软件订单两位数增长，反映对射频EDA解决方案的健康需求 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 亚洲市场表现强劲，商业通信、半导体和通用电子业务均有增长 [92] - 中国市场订单本季度持平，部分行业表现强劲，但通用电子制造业和汽车业务疲软 [93] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进行多年投资，拥有多元化全球供应链，主要位于东南亚，在中国的风险敞口极小 [6] - 资本分配优先级不变，长期投资同时追求资本的平衡回报，强大的自由现金流转换能力支持这一目标 [6] - 过去12个季度通过回购向投资者返还超17亿美元，约占自由现金流的50% [7] - 计划使用高级票据净收益用于一般公司用途，可能包括部分资助先前宣布的对Spirent的收购 [22] - 公司认为AI是长期趋势，其广泛产品组合与客户需求契合，在新兴领域有良好定位，是长期增长机会 [32] - 软件和服务是公司战略重点领域，有增长策略，尤其在模拟业务有两位数增长，通过并购加强在该领域的地位 [69][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管宏观环境存在不确定性，但公司进入下半年时拥有健康的机会管道和强大的客户参与度，对市场领导地位、运营模式实力和为利益相关者创造价值的能力有信心 [5][6] - 预计全年营收增长达到5% - 7%目标中点，年度每股收益增长略高于长期10%目标 [25] - 第三季度预计营收在13.05 - 13.25亿美元之间，每股收益在1.63 - 1.69美元之间 [25] - 认为行业正在解决数字基础设施部署中的扩展挑战，公司在多个技术前沿做出贡献，对业务有积极影响 [33] - 预计第四季度是全年最强劲季度，这有助于提高全年业绩指引 [41] 其他重要信息 - 英国竞争与市场管理局在3月批准了Spirent交易，公司正在与其他监管机构进行审查流程，预计交易将在第三财季完成 [23] - 收购光学解决方案集团和Power Artist预计在Synopsys向ANSYS交易完成后不久完成 [22] - 本季度回购104.2万股，平均价格约144美元，总代价1.5亿美元 [23] - 公司估计年度关税风险敞口约为7500 - 1亿美元，正在采取多方面措施减少影响，预计到财年末完全缓解关税影响 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: AI领域新活动及业务意义，以及订单和管道情况以实现全年指引 - 公司认为AI是长期趋势，其广泛产品组合与客户需求契合，在新兴领域有良好定位，是长期增长机会 [32] - 上半年有线业务销售超10亿美元且两位数增长，对该领域地位有信心 [33] - 尽管存在不确定性，但未看到客户行为有重大变化，进入第三季度管道稳固，支持业绩指引，下半年管道活动有明显提升 [34] 问题2: 提高营收展望的原因，以及运营现金流强劲的原因和全年运营现金流与营运资金的看法 - 公司基于上半年业绩表现、机会管道和强大的积压订单情况提高全年营收预期，市场正处于缓慢逐步复苏的轨道上 [39] - 第四季度通常是旺季，这也有助于提高全年业绩指引 [41] - 本季度运营现金流强劲，包括约6000万美元与Spirent购买价格相关的套期保值合约收益，营运资金改善（库存天数减少约1000万美元，应收账款天数减少约300万美元）以及税收支付显著低于去年同期 [41][42] 问题3: 7500 - 1亿美元是关税总风险敞口还是对今年利润的拖累，以及不提高积压订单价格情况下减轻关税的措施和信心 - 7500 - 1亿美元是年化总风险敞口，公司正在努力抵消这一影响，由于积压订单未提价，抵消措施需要时间才能显现效果，预计到第一季度完全缓解关税成本 [44][45] - 公司采取多方面措施减轻关税影响，包括利用全球供应链和制造布局降低关税成本，对新报价采取提价或附加费措施，以及在损益表其他方面降低成本 [47] - 公司供应链运营有韧性且灵活，有大量运营调整空间，假设10%关税为基本情况，若关税情况发生重大变化，公司有能力应对 [49] 问题4: 航空航天和国防业务盟友订单是否有阻力，以及7500 - 1亿美元关税影响中运往中国和运往美国的占比 - 本季度航空航天和国防业务订单增长，尽管美国全年大部分时间处于持续决议状态，但需求和机会管道仍然强劲，美国和欧洲的主要承包商积压订单处于创纪录水平 [10][11] - 公司获得了一些重要订单，如与欧洲主要国防机构的交易以及美国陆军的项目 [12] - 美国和中国之间双向贸易的关税影响占总关税风险敞口的不到10% [59] 问题5: 公司增量利润率情况，以及如何看待无线业务的持久性 - 当业务增长5%或以上时，预计运营增量利润率约为40%，但关税在短期内会影响实现这一增量利润率的能力 [64] - 无线业务基础设施方面保持稳定和强劲，智能手机相关业务部分细分市场疲软，尤其是中国市场，但网络基础设施方面的开放RAN、最新标准发布以及早期6G研究推动了支出和客户参与度，公司在该领域有强大地位并将长期投资以保持领先 [66] 问题6: 是否有投资加速软件和服务业务增长，以及AI领域除高速互连网络基础设施测试外的其他测试应用或需求 - 软件和服务是公司战略重点领域，有增长策略，尤其在模拟业务有两位数增长，通过并购加强在该领域的地位，随着终端市场复苏，软件业务占总收入的比例可能会略有下降，但长期来看仍有提升空间 [69][70][71] - AI领域的挑战与数字基础设施相关，公司参与解决客户的关键任务需求，关注行业未来发展方向，在软件仿真领域有设计胜利，有助于客户隔离AI数据中心的性能瓶颈 [74][76] 问题7: 关税对通用电子业务需求的影响，以及第三季度关税影响是否约为第二季度的两倍 - 通用电子业务市场广泛，数字健康和研究领域需求持久，制造业部分会有变动，中国市场在该领域仍然疲软，但公司与客户就多元化制造布局进行了很多讨论，可能是一个机会，但尚未在结果中明显体现，未来90 - 180天可能会有变化 [83][84] - 第三季度关税影响可能超过第二季度的两倍，尽管已经采取了一些缓解措施，但由于时间因素，影响会更大 [82] 问题8: 订单中是否有提前购买活动，以及附加费实施后订单趋势的预期，以及亚洲市场表现和中国市场需求情况 - 第二季度订单在季度内线性增长，漏斗转化率符合预期，4月订单强劲部分是因为销售团队上半年薪酬结算的原因，未看到提前购买、延迟或取消订单的情况，客户行为没有重大变化 [89][90] - 亚洲市场表现强劲，商业通信、半导体和通用电子业务均有增长 [92] - 中国市场订单本季度持平，部分行业表现强劲，但通用电子制造业和汽车业务疲软，公司继续监测POS需求，情况基本符合预期 [93] 问题9: 有线业务需求的驱动因素、可持续性，以及销售新测试仪的情况，以及技术向半导体测试转移时的竞争格局和公司产品组合的应对能力 - 有线业务仍然以研发为主（约80%），但制造业占比有所上升（约10%），公司受益于行业为数字基础设施进行的制造活动 [96] - 公司提供广泛的产品组合，从早期研发到部署阶段都有涉及，客户数量增加，生态系统在扩大，研发业务从战略上更有价值 [97][98] - 公司在电气和光学技术转换方面有投资和能力，如18个月前对硅光子学的投资，目前正在受益，有能力应对技术向半导体测试转移的趋势，在该领域有强大基础，如在OFC展示了多项领先技术 [100][101][102] 问题10: 从800G到1.2T迁移时公司内容是否会增加及增加幅度，以及假设财年营收指引中点，运营利润率从4月到7月是否略有下降，从7月到10月是否持平，财年运营利润率与上一年相比是否持平 - 公司认为解决方案需要电气和光学技术的结合，公司在这两方面都有技术，处于有利地位，随着技术复杂性增加，早期研发阶段为客户提供的解决方案更复杂，增加了价值，技术成熟后业务量可能会转移，但总体上支持公司长期5% - 7%的增长预期 [109][110] - 运营利润率预计在一个较窄的范围内波动，从第三季度到第四季度会有季节性提升，应用和关税将继续推动强劲的增量利润率 [112][113]

财务数据和关键指标变化 - 2024财年全年营收5300万美元 [6] - 上季度末现金为3470万美元，2024年12月31日现金为3480万美元 [29] - 预计到2030年2月，业务总销售额将达到1.2亿 - 2.3亿美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 Elizai业务 - 全球市场规模10亿美元，辉瑞全球销售额为5000万美元，巴西市场公司直接销售额约为1200万美元/年，按美国价格计算约为3600 - 3900万美元 [9] El Fabrio业务 - 2023年市场规模为22亿美元，预计到2030年2月将达到31亿美元，Chiesi预计将占据15% - 20%的市场份额，公司预计获得1.3亿 - 1.5亿美元的销售额，净利润约为1.1亿 - 1.35亿美元 [12][13] PRX - 115业务 - 美国痛风患者超1500万，其中约5%为慢性难治性患者，约8万人，市场规模为56亿美元，复合年增长率为6.4%，KRYSTEXXA目前治疗约6700名患者 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 Elizai市场 - 已在23个市场获批，公司希望未来能从辉瑞收回合作权 [10] El Fabrio市场 - 市场上有三款ART药物和一款口服制剂，公司产品半衰期为78.9小时，相比竞品有明显优势 [12][17] PRX - 115市场 - 美国痛风市场规模为56亿美元，复合年增长率为6.4% [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 关注罕见病领域，特别是肾脏罕见病，如ADPKD、Alport、FSGS等 [8] - 增强平台能力，尝试与外泌体、货物装载器合作 [28] 行业竞争 - El Fabrio市场竞争激烈，有Fibrozyme、Raplagal和Galafold等竞品 [15][16] - PRX - 115在痛风治疗市场有潜力，目前KRYSTEXXA是主要竞品 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身是一家有价值驱动因素的稳健发展公司，接近实现正现金流，预计到2030年2月业务销售额将达到1.2亿 - 2.3亿美元 [35] - 若PRX - 115在二期试验中能重现一期结果，公司有望成为市值10亿美元的公司 [36] 其他重要信息 - 公司拥有独特的植物细胞表达复杂人类蛋白质技术，是全球唯一采用该技术的公司 [3] - 公司与Chiesi有丰富的分层特许权使用费协议，最高可达5亿美元的商业和监管里程碑 [14][15] - PRX - 115的一期试验为单剂量递增试验，若结果显著，可作为关键试验提交 [26][28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 能否将PRX - 115在治疗难治性痛风方面的竞争优势和范式转变与El Fabrio相提并论？ - 公司认为PRX - 115的竞争优势更强，若获批，治疗频率将从每年24 - 26次降低到4 - 6次 [37] 问题: 公司的盈利情况和费用情况如何？ - 去年公司盈利并产生了现金流，预计未来趋势向好，即使处于盈亏边缘也不会有巨大损失，第三方总费用约为2400万美元，为期两年半 [39] 问题: 公司向Chiesi销售产品的收入如何计算？ - 公司直接向Chiesi销售产品，按各大陆适用特许权使用费费率乘以该大陆最低价格计算收入，无额外特许权使用费 [40] 问题: 产品潜在获批情况如何？ - 公司策略是等待EMA的决定，若获批，几个月后将向FDA推进审批 [42]

财务数据和关键指标变化 - 公司资产负债表上有16亿美元资金 [3] - 截至第一季度，卡什维（Kashevi）产品实现1400万美元收入 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 卡什维（Kashevi）业务线 - 截至第一季度，有65个ATC（认证治疗中心），收集了90个细胞样本 [13] - 公司目标是达到75个ATC覆盖 [14] CTX 310项目 - 在早期10名患者的数据中，甘油三酯降低82%，低密度脂蛋白（LDL）降低81% [5] 各个市场数据和关键指标变化 卡什维（Kashevi）市场 - 美国和欧盟5国有3.5万名患者，海湾沿岸国家有超过2.3万名患者 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司处于第二阶段，致力于获得更多项目的批准，专注于开发变革性的基因药物，并以资本高效的方式运营 [3] - 与Serious Therapeutics达成合作，在siRNA平台上开展合作，共同开发和商业化Factor XI项目，公司负责美国商业化，Serious负责中国商业化，并有权许可另外两个siRNA靶点 [4] - 宣布了CTX 310的顶线数据，该项目是体内LNP + mRNA平台的首个项目，数据表现出色 [5] - 公司正在推进CD117方法，以解决卡什维（Kashevi）产品的预处理方案问题，与Vertex合作，CRISPR享有40%的净利润分成 [24][25] - 公司认为在当前市场估值较低的情况下，是一个买方市场，将积极寻找业务发展机会，未来12 - 18个月可能会有三四个数十亿美元的产品，但预计无法独自推进所有项目，将积极与卖方合作伙伴进行讨论并寻求合作 [48][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对卡什维（Kashevi）产品的推出情况感到满意，认为Vertex在推广方面做得很好，预计患者启动数量将有显著增长，市场机会巨大，是一个数十亿美元的机会 [12][13][14] - 对与Serious Therapeutics的合作感到兴奋，认为该项目为公司的产品线增添了新的工具，具有战略价值，有望在市场上竞争 [4][5] - 对CTX 310项目的数据表现感到满意，认为是同类最佳数据，未来将在下半年的医学会议上公布更多数据，并希望吸引全球研究人员的关注，推动平台发展 [5][30] - 预计公司能够以较低的成本生产产品，价格具有竞争力，能够满足市场需求，获得显著的市场份额 [44][45][46] 其他重要信息 - 公司在克罗恩病的监管互动方面有一些令人兴奋的进展，15名患者或涵盖多个适应症的100名患者的安全数据库情况对更广泛的免疫领域非常乐观 [53][54] 问答环节所有提问和回答 问题: 作为专注基因编辑的公司，与Serious Therapeutics的siRNA合作意味着什么，是否是多元化策略，如何看待公司未来？ - 公司认为这是在市场估值较低的情况下，寻找的一个有机会的合作项目。Factor XI在抗凝领域有独特优势，可降低出血风险，与现有产品不同。Serious的长效siRNA能实现6个月的持久效果，使Factor 11降低95%，有望在市场上竞争。公司将在下半年启动二期试验，届时诺华等公司的产品将进行三期试验，公司可据此确定临床优先级 [8][9][10] 问题: 该siRNA项目的关键观察日期是什么？ - 公司关注Mildexian和abalastinib的读数，但对自身而言，关键是今年下半年启动TKA（全膝关节置换术）研究 [11] 问题: 卡什维（Kashevi）产品的推出表现如何，需求增长趋势如何，何时会出现拐点，是否有阻碍因素，2025 - 2026年的展望如何？ - 公司对推出情况感到满意，Vertex做得很好。2024年是基础年，主要专注于ATC激活。截至第一季度，有65个ATC，收集了90个细胞样本，实现1400万美元收入。Vertex预计患者启动数量将有显著增长，公司正在进行制造投资以支持需求，目标是达到75个ATC覆盖。中东市场将是一个巨大的市场，随着时间推移，ATC对治疗的管理会更加熟练，将推动收入增长 [12][13][14] 问题: 细胞收集情况如何，在哪些地区收集较多，中东是否是重点？ - 美国和欧盟5国有3.5万名患者，海湾沿岸国家有超过2.3万名患者，中东将是卡什维（Kashevi）产品的巨大市场，一些患者已经接受了治疗，效果显著。公司认为75个ATC覆盖是合适的数量，随着时间推移，ATC的内部增长将推动收入增长 [16] 问题: 接近75个ATC目标时，哪些因素将推动细胞收集与患者给药之间差距的缩小？ - 目前处于推出早期，很多情况是轶事性的。随着规模的扩大，细胞收集到输注的临床试验损耗率较低，公司相信有数十亿美元的市场机会，对目前的执行情况和进展感到兴奋 [19] 问题: 细胞收集到输注的时间线是否有变化？ - 目前数据具有轶事性，还未形成趋势，但公司看到ATC、细胞收集、输注和收入都在稳步增长 [21][22] 问题: 卡什维（Kashevi）产品的预处理方案是否是阻碍产品推广的因素，公司如何帮助患者更适应？ - 市场机会仍然很大，但为了扩大目标市场，需要改进预处理方案。公司正在推进CD117方法，采用短半衰期的“快速打击”方式，与Vertex合作，CRISPR享有40%的净利润分成，具体效果还需等待观察 [24][25] 问题: 请回顾CTX 310项目的数据，对公司意味着什么，剂量水平、趋势、剂量反应等情况如何？ - 该项目在心血管疾病领域选择ANGPTL3作为首个靶点，在一期试验中，DL3和DL4剂量组的甘油三酯和LDL都有显著降低，甘油三酯降低82%，LDL降低81%，是同类最佳数据。在一名严重高甘油三酯血症患者中，甘油三酯从基线的每分升超过1000降至200以下，效果显著。该项目具有双重影响，可应用于混合型血脂异常人群。公司将在下半年的医学会议上公布更多数据，目标是吸引全球研究人员的关注，推动平台发展 [27][28][30] 问题: 何时能获得更多关于不同疾病类型的CTX 310项目数据，预期如何？ - 下一步是完成剂量递增研究，随后进行剂量扩展研究，进入特定疾病队列。在严重肝细胞血脂异常方面，目前没有很好的标准治疗方法，公司的数据显示可能具有更优的疗效。混合型血脂异常人群有数百万患者，也是一个有兴趣的适应症。具体情况还需等待更多数据、与顾问讨论和医学会议结果后再做整体评估 [33][35][36] 问题: 下半年公布数据时，患者数量和随访时间会有哪些变化？ - 数据截止到4月，下半年将完成剂量递增研究，DL4剂量组将继续工作，预计会有更多的持久性数据，公司希望展示出一个同类最佳的心血管项目 [37][38] 问题: CTX 320项目如何降低风险？ - 虽然不同靶点和基因不同，但公司相信所展示的平台方法能够开发出LNP + mRNA产品并实现有意义的降低效果。LPA的竞争格局有所不同，大家都在等待大型的Horizon试验结果，以确定治疗性降低LPA是否能带来心血管益处。公司和行业都在推进相关试验，该试验的重要读数将在2026年上半年公布 [40] 问题: 公司的体内数据集预计在第二季度公布，能介绍一下预期情况吗？ - 该试验在CTX 310试验公开宣布启动三个月后开始。对于LPA，治疗目标是使患者达到控制范围，即血红蛋白25纳摩尔/升。基因编辑的一次性治疗具有持久效果，与需要患者按时服药的疗法相比具有优势，这也是从心脏病专家那里得到的反馈 [41][42] 问题: 基因编辑在广泛疾病和罕见疾病中的适用性如何，如何影响公司战略、定价和患者接受度？ - 公司在管道中的新项目进行了重大投资，确保产品的生产成本较低，在五位数的低水平，这使得产品价格不会达到七位数，能够与现有疗法竞争。公司预计能够满足市场需求，提供具有颠覆性优势的产品，从而获得显著的市场份额 [44][45][46] 问题: 自Serious交易宣布以来，公司未来业务发展的意愿如何，对哪些类型的公司感兴趣？ - 目前市场估值较低，是一个买方市场，公司将继续关注机会。Serious交易得到了积极反馈，公司以较低的价格获得了一个二期准备好的资产，市场机会巨大。Serious公司具有丰富的siRNA专业知识，是一个很好的合作伙伴。未来12 - 18个月，公司可能有三四个数十亿美元的产品，但预计无法独自推进所有项目，将积极与卖方合作伙伴进行讨论并寻求合作，历史上公司在达成合作方面表现出色，能够创造显著价值 [48][49][50]

财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在缺血性中风治疗处于关键的二期/三期阶段，同时用同一资产进行子痫前期的二期试验，未来60天内将公布子痫前期研究的初步概念验证数据 [3] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国早期发作子痫前期患者占所有怀孕的1%，约有400万例活产，公司估计市场机会约为3万患者 [13] - 中国使用从人尿中提取的KLK1蛋白治疗缺血性中风，每年治疗超50万患者，有国家政府报销 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于缺血性疾病治疗平台，以生物资产DM199开展临床研究，先针对早期发作子痫前期患者，希望推出可改善疾病、保护内皮并降低血压的疗法 [13][19] - 公司急性缺血性中风项目的REMEDY 2试验，目标是无机械血栓切除术资格、未接受tPA治疗或对tPA治疗无效的患者，治疗三周，终点是90天时改良Rankin评分为0 - 1 [40][42][45] - 行业方面，子痫前期目前无FDA批准疗法，现有治疗选择陈旧且无效；中风治疗有机械血栓切除术和tPA两种有效方法，但适用范围有限 [6][40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计DM199商业渗透率高，因其能降低血压、保护内皮，且作为大分子药物不会穿过胎盘屏障，消除对胎儿的风险 [13][15][16] - 公司认为其项目具有去风险性质，有大量文献支持，且已多次证明能降低血压，有望解决子痫前期患者血压管理难题 [53][54] 其他重要信息 - 公司将于5月28日上午8点举办KOL活动，邀请墨尔本大学、德克萨斯大学的教授，讨论疾病、未满足需求、治疗现状、试验设计和终点等内容 [58][59] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请介绍DM199在子痫前期的临床开发进展 - 公司是晚期生物技术公司，在缺血性中风处于关键的二期/三期阶段，同时用同一资产进行子痫前期的二期试验，未来60天将公布子痫前期研究的初步概念验证数据 [3] 问题: 请概述子痫前期 - 子痫前期是妊娠期高血压疾病，约在妊娠20周左右发病，特征为新发高血压（血压140/90）和终末器官功能障碍（如蛋白尿、肝功能酶升高），目前无FDA批准疗法 [5][6] 问题: DM199的作用机制如何促进灌注 - DM199是重组人组织激肽释放酶-1（KLK1）丝氨酸蛋白酶，能产生缓激肽，缓激肽与内皮细胞表面受体结合，激活后产生一氧化氮、前列环素等信号分子，使平滑肌细胞超极化，导致动脉平滑肌松弛、血管扩张，增加关键器官灌注 [7][8][9] 问题: 早期发作子痫前期在试验设计中的情况 - 早期发作子痫前期是最严重类型，发病在妊娠34周前，疾病更严重且需求更迫切；晚期发作在34周后，目前治疗方法是分娩 [10][11] 问题: DM199的市场机会和采用前景 - 公司预计商业渗透率高，先针对早期发作子痫前期患者，市场机会约3万患者；现有治疗选择陈旧无效，DM199能降低血压、保护内皮，且作为大分子药物不会穿过胎盘屏障，消除对胎儿的风险 [13][15][16] 问题: 为何在南非开展子痫前期的研究者发起的二期试验 - 南非开普敦人口约500万，子痫前期发病率高，教授Kathy Kluver是世界领先试验专家，能快速招募患者，双方需求匹配，试验于11月开始，预计招募30名患者 [21][22][23] 问题: 子痫前期试验的第一部分和第二部分有何区别 - 第一部分a预计6 - 7月公布结果，不在期待管理环境下进行，患者即将分娩，目的是确定药物是否穿过胎盘屏障，同时观察药物是否降低血压、扩张子宫内动脉；第一部分a是剂量递增研究，第一部分b是30名患者的扩展队列；第二部分在期待管理环境下进行，是商业环境，旨在延长妊娠期 [24][25][33] 问题: 中国市场中中风KLK1项目类似物在子痫前期的临床或商业验证情况 - 中国有两种形式的KLK1蛋白，一种从人尿中提取用于治疗缺血性中风，为公司提供了治疗方案；另一种从猪胰腺提取，用于高血压和某些血管疾病，有10篇相关文献显示其安全、能降低血压和扩张动脉 [35][37][38] 问题: 请介绍急性缺血性中风项目REMEDY 2试验的进展 - REMEDY 2是潜在的关键研究，有单研究注册潜力；目标患者是无机械血栓切除术资格、未接受tPA治疗或对tPA治疗无效的患者，治疗三周，终点是90天时改良Rankin评分为0 - 1 [40][42][45] 问题: DM199在子痫前期和急性缺血性中风之间是否有潜在关联 - 有一定关联，在子痫前期中扩张子宫内动脉、降低血压可增加微血管血流，在中风研究中也希望增加微血管血流，特别是在半暗带区域 [51] 问题: 平台目前是否有被投资者或市场低估的方面 - 公司认为其项目具有去风险性质，有大量文献支持，且已多次证明能降低血压，有望解决子痫前期患者血压管理难题 [53][54]

分组1：财务数据和关键指标变化 无相关内容 分组2：各条业务线数据和关键指标变化 - 公司将授权项目许可给其他公司，如将用于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的单一抗VEGF DART bin授权给艾尔建（Allergan），将抗刺突三特异性项目授权给诺华（Novartis），获得1.5亿美元 [3] - 公司目前专注于两个领域，放射性药物领域使用DARPin的结合特性，通过放射性同位素进行治疗，如DLL3项目；多特异性DARPins领域，如急性髓系白血病（AML）项目处于一期，今年将有两个数据集，晚些时候还有一个数据集 [3] 分组3：各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 分组4：公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注肿瘤学领域，利用DARPin平台开展业务，不追逐PSMA靶点，而是关注其他靶点，如DLL3、间皮素（mesothelin）等 [3][9] - 公司与Aranomed合作，首个项目及最多六个项目将与对方以50:50的比例开发，公司拥有DLL3和间皮素的商业权利，对方拥有另外两个项目的权利，之后可再进行分割，合作扩展到10个实际产品 [17] - 行业中已有其他公司在进行放射性药物和DLL3靶向治疗的开发，如Perspective Therapeutics、ArdBio、Ion Delta等，公司需应对竞争 [19][44] 分组5：管理层对经营环境和未来前景的评论 - 放射性药物市场目前发展态势良好，如同10年前的抗体药物偶联物（ADC）领域，未来会有更多医生和患者接受该治疗方式 [27][28] - 公司认为放射性药物和ADC都是可行的治疗选择，将在小细胞肺癌等疾病的治疗中发挥作用，但ADC的耐久性有待观察 [30] - 公司认为预靶向方法若可行，将是很好的选择，未来可能会成为行业讨论的一部分 [34] 分组6：其他重要信息 - 公司在AACR会议上展示了三张海报，分别涉及放射性同位素靶向治疗、DLL3和条件性CD3开关DARPA，展示了相关项目的进展和优势 [37] - 公司的DLL3项目将于今年下半年进入一期，并通过南非的同情用药项目进行影像工作，展示了在不同表达模型下的良好肿瘤摄取和低脱靶效应 [38] - 公司的MP0712项目将于2026年上半年进入临床，今年年底前将有影像工作数据，明年上半年将有剂量递增数据 [51] - 公司的MP0533项目预计在EHA会议上公布队列8的数据，此前队列1 - 7未显示剂量增加与反应的一致趋势，队列8调整后有3名可评估患者达到完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血细胞恢复（CRI） [54][58] 分组7：总结问答环节所有的提问和回答 问题：DARPin平台为何适合靶向放射性配体治疗 - 公司认为第一代放射性药物成功案例多集中在PSMA或SSTR靶点，而公司关注其他靶点，DARPin蛋白小，具有良好的肿瘤穿透性、快速半衰期和低脱靶毒性，随着未来同位素生产增加，可拓展治疗靶点范围 [8][9] 问题：与Aranomed合作的经济情况及涉及项目数量 - 公司与Aranomed合作超两年，对方是法国私营生物技术公司，基于铅-212开展业务，已进入临床三期，与赛诺菲有许可协议，并获得3亿美元投资用于后期制造和物流 首个项目及最多六个项目将与对方以50:50的比例开发，合作扩展到10个实际产品 [14][15][17] 问题：如何考虑美国的分销网络 - Aranomed在印第安纳波利斯有生产设施，可覆盖约70%的美国大陆，其采用集中生产模式，每天生产，可弥补患者错过治疗的情况，未来不排除在美国建立多个中心 [22][24] 问题：如何看待放射性药物市场的物流优势和TRT相关髓系问题 - 行业认为放射性药物市场发展态势良好，如同10年前的ADC领域，放射性药物和ADC都是可行的治疗选择，但ADC的耐久性有待观察 [27][28][30] 问题：公司是否考虑预靶向系统 - 公司认为预靶向方法若可行，将是很好的选择，未来可能会成为行业讨论的一部分，但目前公司的DARPin平台可通过半衰期调节解决部分问题 [33][34] 问题：AACR会议上展示的海报内容 - 公司展示了三张海报，分别涉及放射性同位素靶向治疗、DLL3和条件性CD3开关DARPA，展示了相关项目的进展和优势 [37] 问题：DLL3靶向治疗的竞争格局及EDC使用对放射性药物疗效的影响 - 行业中已有其他公司在进行DLL3靶向治疗的开发，公司需应对竞争 目前未看到DLL3表达的大幅减少，EDC使用对放射性药物疗效的影响有待进一步研究 [44][46] 问题：MP0712项目的剂量学数据期望 - 公司团队期望肿瘤与血液的比例至少达到1:1，此前在小鼠模型中的数据在人体中可能会有更好的肿瘤摄取 [52] 问题：MP0533项目队列8数据的预期 - 此前队列1 - 7未显示剂量增加与反应的一致趋势，队列8调整后有3名可评估患者达到CR或CRI，公司将在EHA会议上更新数据 [56][58] 问题：如何考虑C3开关DARPin的长期管线发展 - 若放射性药物和C3开关DARPin项目都成功，公司将有更多选择 C3开关DARPin在实体肿瘤CD3方面的应用前景广阔，已引起其他公司的兴趣 [60]

财务数据和关键指标变化 - 公司于今年2月完成首次公开募股，目前拥有约1.5亿美元资金，预计可支撑到2027年 [2] 各条业务线数据和关键指标变化 普拉德-威利综合征（Prader Willi）业务线 - 正在进行关键的三期试验并招募患者，另外两项针对下丘脑性肥胖和普通肥胖的试验将于今年启动，结果预计在2025或2026年公布 [11] - 一期典型SADMAD研究最高剂量达到每天两次240毫克，基本无不良事件，药物安全性良好 [18] - 二期研究中，固定剂量组（每天200毫克）12名患者在两周内HQCT评分降低9分，持续28天；剂量递增组（400、600、800毫克两次/天）患者数据更好，去除不符合协议患者后，HQCT评分降低30%，若按三期设计标准去除相关患者，降低幅度可达50% [20][21][26] 下丘脑性肥胖业务线 - 美国约有5000 - 10000名患者，亚洲人均患者更多 公司正在进行最终设计，即将开展相关研究 [35] 普通肥胖业务线 - ARD201采用固定剂量组合疗法，与sitagliptin单药和ARD101单药相比，组合用药有协同减重效果 [37][38][39] - 二期安慰剂对照试验中，20名患者在饥饿问卷部分有统计学显著降低，其他两个领域接近统计学显著，在享受食物方面表现优于GLP - 1类药物 [40][41] 各个市场数据和关键指标变化 - 普拉德 - 威利综合征市场方面，美国约有2 - 2.5万名患者，Celino的产品VICAT定价约为每年45万美元，市场潜在规模达数十亿美元 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于针对饥饿信号通路开发药物，先从有缺陷的机制入手，再拓展到其他有饥饿问题的适应症 [50] - 对于ARD201，将开展概念验证试验，与安慰剂、GLP - 1类药物对比，测试组合用药效果，观察能否防止体重反弹，以确定未来开发方向 [46][47][48] - 行业中GLP - 1类药物存在较高停药率，原因是会让患者失去进食乐趣、出现类似恶心症状，公司药物在享受食物方面表现更优 [8][9][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CCK是调节饥饿的关键途径，与普拉德 - 威利综合征患者的症状有诸多关联，对药物效果有信心 [15][16][17] - 认为FDA规定的5%安慰剂调整体重减轻作为可批准标准对公司有利，公司只需达到该标准并展示更好的安全性和对代谢健康的影响 [58][59] 其他重要信息 - 公司昨日宣布新增四名高级管理团队成员 [3] - 公司在设计三期试验时吸取了二期试验的教训，如要求一名家长全程评估患者、严格控制患者环境、不允许使用会刺激饥饿的抗精神病药物等 [26][27][28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 药物在体内的可持续性 - 约1%的药物进入血液，大部分随粪便排出 [57] 问题: 监管方面对安慰剂调整体重减轻的基准及近期变化 - FDA最新发布的指南中，5%的体重减轻是可批准的基准，因为这是对其他健康因素最有益的减重幅度，超过5%更多是出于美容目的，公司认为这一标准对自身有利 [58][59]

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在缺血性中风的关键2/3期试验中，同时用同一资产进行子痫前期的2期试验，未来60天将公布子痫前期研究的初始概念验证数据 [3] - 早期发作子痫前期患者少于34周孕期，晚期发作则在34周之后，美国早期发作子痫前期患者约3万名 [10][12][13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约有400万例活产，早期发作子痫前期患者占比达1%，市场机会约为3万名患者 [13] - 中国有两种形式的KLK1蛋白，一种源于人尿，用于治疗缺血性中风，每年治疗超50万名患者；另一种源于猪胰腺，用于治疗高血压和某些血管疾病 [35][37][38] - 美国每年约有70万例缺血性中风，机械血栓切除术和tPA分别治疗约7万例患者 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于缺血性疾病平台，以生物资产DM199开展临床开发，优先关注早期发作子痫前期患者，期望药物能在标准治疗基础上改善病情、保护内皮并降低血压 [13][19] - 公司在急性缺血性中风的2/3期研究中，针对不适合机械血栓切除术、未接受tPA治疗或对tPA治疗无效的患者，目标是中度中风严重程度患者，治疗3周，终点为90天时改良Rankin评分为0 - 1分 [42][44][45] - 目前子痫前期无FDA批准疗法，现有抗高血压治疗药物如拉贝洛尔和硝苯地平只能暂时缓解症状，最终疾病会恶化且药物失效 [6][16][17] - 急性缺血性中风的治疗方法有机械血栓切除术和tPA，但适用范围有限，公司药物DM199有24小时治疗窗口，能覆盖更多患者 [41][42][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 子痫前期是未满足医疗需求较大的领域，公司药物DM199作为大分子药物，预计不会穿过胎盘屏障，能降低胎儿风险，有望获得较高市场渗透率 [13][15][16] - 公司认为其项目具有去风险性质，过往研究表明药物能有效降低血压，若子痫前期研究成功，可能对中风研究有借鉴作用，也有助于提升市场对公司其他项目的认可度 [51][53][54] 其他重要信息 - 公司子痫前期临床试验在南非开普敦进行，由Kathy Kluver教授领导，她招募患者速度快，该试验是首次在孕期进行的研究，目标招募30名患者 [21][22][23] - 子痫前期试验分为两部分，1a部分在非期待治疗环境下进行，主要确认药物是否穿过胎盘屏障、能否降低血压和扩张子宫内动脉；1b部分是30名患者的扩展队列；2部分在期待治疗环境下进行，是商业应用场景 [24][31][33] - 公司将于5月28日上午8点举办KOL活动，讨论疾病、未满足需求、当前治疗情况、试验设计和终点等内容 [58][59] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请介绍DM199在子痫前期的临床开发进展 - 公司是晚期生物技术公司，在缺血性中风处于关键2/3期试验，同时用同一资产进行子痫前期的2期试验，未来60天将公布子痫前期研究的初始概念验证数据 [3] 问题: 请简要介绍子痫前期 - 子痫前期是妊娠期高血压疾病，通常在孕期20周左右发病，特征为新发高血压（血压140/90）和终末器官功能障碍（如蛋白尿、肝功能酶升高），目前无FDA批准疗法 [5][6] 问题: DM199的作用机制如何促进灌注 - DM199是重组人组织激肽释放酶1（KLK1）丝氨酸蛋白酶，能产生缓激肽，缓激肽与内皮细胞表面受体结合，激活后产生一氧化氮、环磷酸鸟苷（cGMP）、前列环素、环磷酸腺苷（cAMP）和内皮源性超极化因子等血管活性信号分子，使动脉平滑肌细胞松弛，触发血管扩张，增加关键器官灌注 [7][8][9] 问题: 早期发作子痫前期在试验设计中的情况 - 早期发作子痫前期是最严重的类型，孕期少于34周，疾病更严重且需求更迫切，美国早期发作子痫前期患者约3万名 [10][12][13] 问题: DM199的市场机会和患者及医生接受度如何 - 公司预计DM199商业渗透率高，美国早期发作子痫前期患者约3万名，目前治疗选择陈旧且无效，公司药物是大分子，预计不会穿过胎盘屏障，能降低胎儿风险，可在标准治疗基础上改善病情、保护内皮并降低血压 [13][15][19] 问题: 为何选择南非开普敦进行子痫前期临床试验 - 开普敦人口约500万，子痫前期发病率高，Kathy Kluver教授是世界领先的试验专家，能快速招募患者，该试验是首次在孕期进行的研究，目标招募30名患者 [21][22][23] 问题: 子痫前期试验的1期和2期有何区别 - 1a部分在非期待治疗环境下进行，主要确认药物是否穿过胎盘屏障、能否降低血压和扩张子宫内动脉；1b部分是30名患者的扩展队列；2部分在期待治疗环境下进行，是商业应用场景 [24][31][33] 问题: 中国市场中是否有KLK类似物在子痫前期进行过测试 - 中国有两种形式的KLK1蛋白，一种源于人尿，用于治疗缺血性中风，为公司提供了患者选择、治疗时长、排除标准和严重程度等方面的经验；另一种源于猪胰腺，有10篇相关研究表明其安全、能降低血压和扩张子宫内动脉 [35][38][39] 问题: 请介绍急性缺血性中风的REMEDY 2试验进展 - REMEDY 2是潜在的关键研究，有单研究注册的潜力，目标患者是不适合机械血栓切除术、未接受tPA治疗或对tPA治疗无效的中度中风患者，治疗3周，终点为90天时改良Rankin评分为0 - 1分 [40][42][45] 问题: DM199在急性缺血性中风治疗中的时间窗优势 - tPA治疗时间窗为4.5小时，且很多患者无法及时到达医院；DM199有24小时治疗窗口，美国至少90%的患者能在24小时内到达急诊科，可覆盖更多患者 [48][49] 问题: DM199在子痫前期和急性缺血性中风之间是否有借鉴作用 - 有一定借鉴作用，子痫前期中药物扩张子宫内动脉、降低血压可增加微血管血流，这与中风研究中增加半暗带微血管血流的目标一致，若能验证猪胰腺形式的研究，可能提升市场对人尿形式研究的认可度 [51][52] 问题: 公司平台是否有被投资者或市场低估的方面 - 公司认为其项目具有去风险性质，过往研究表明药物能有效降低血压，若子痫前期研究成功，可能对中风研究有借鉴作用，也有助于提升市场对公司其他项目的认可度 [53][54]

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 泰洛替尼（talotrectinib） - 两项关键研究TRUST 1（中国研究）和TRUST 2（90%非中国全球西方研究）汇总分析显示，总体缓解率达89%，中位无进展生存期为46个月，停药率为6.5% [10][11][12] 萨罗替尼（sacrocitinib） - 在低级别胶质瘤中，缓解率约为33%；在高级别胶质瘤中，缓解率为17%，其中三分之一为完全缓解 [44][45] DDC平台 - 目前正在对五个队列进行测试，包括ADC治疗失败的患者、HER2阴性转移性乳腺癌患者、恩杂鲁胺治疗失败的前列腺癌患者、铂耐药卵巢癌患者和晚期胰腺癌患者，预计下半年公布数据 [54][55][57] NUB - 868 - 已完成1期试验，公司正在重新考虑一系列战略选择 [7] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 泰洛替尼预计6月23日获得FDA批准，公司对获批有信心，认为其具有成为ROS1患者有吸引力替代方案的潜力 [3][38][39] - 萨罗替尼将尽快公布关键试验设计，以满足癌症治疗的未满足需求 [49] - DDC平台将在下半年公布相关数据，探索其在多种肿瘤类型中的应用 [57] 行业竞争 - 泰洛替尼是唯一在一线和二线均获得突破性指定的ROS1抑制剂，且获得FDA优先审评，竞争对手数据集较小，公司对自身数据有信心 [19][20][21] - 萨罗替尼与伏立替尼相比，在缓解率和免疫调节方面表现不同，公司认为其具有独特优势，将开展关键试验 [44][48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业面临现金紧缩，公司通过非稀释性融资降低投资风险，对泰洛替尼获批有信心，认为NCCN指南更新将显著影响临床实践，增加泰洛替尼商业机会 [37][38][39] - 萨罗替尼满足癌症治疗未满足需求，公司将尽快开展试验使药物惠及患者 [49][51] - DDC平台有潜力，预计下半年公布数据 [57] 其他重要信息 - 公司与Sagard达成1.5亿美元特许权使用费融资协议，融资成本为美国销售额的5.5% [35] 问答环节所有提问和回答 问题: 请简要介绍公司、产品线及创新DDC平台 - 公司成立于2018年，2021年上市，有四项临床资产，最先进的是泰洛替尼，预计6月23日获FDA批准；第二项是萨罗替尼，用于治疗神经胶质瘤；第三项是DDC平台；第四项是NUB - 868，是最具BD选择性的RET抑制剂，已完成1期试验 [3][4][5] 问题: 泰洛替尼与以往ROS1抑制剂相比有何不同 - 泰洛替尼在两项关键研究中显示出89%的总体缓解率和46个月的中位无进展生存期，耐受性良好，停药率为6.5%，能解决ROS1药物的一些中枢神经系统问题，治疗指数在11 - 20倍之间 [11][12][13] 问题: 与竞争对手相比，泰洛替尼数据如何 - 泰洛替尼是唯一在一线和二线均获突破性指定的ROS1抑制剂，且获FDA优先审评，竞争对手数据集较小，公司认为自身数据难以被超越 [19][20][21] 问题: 为何ROS1药物销售未达十亿美元，NCCN指南更新对泰洛替尼商业机会有何影响，如何考虑非稀释性融资 - 以往ROS1肺癌标准治疗是IO化疗，因检测流程和旧NCCN指南，患者多继续接受IO化疗；今年1月7日NCCN指南更新，推荐ROS1突变患者使用ROS1药物，IO化疗禁忌，这将显著影响临床实践，公司已看到处方量约20%的增长；非稀释性融资降低了投资风险 [23][28][30] 问题: 如何考虑泰洛替尼潜在收入及非稀释性融资 - 市场上有很多患者应接受泰洛替尼治疗，目前处方量已有约20%的增长；预计每年有3000名患者，若治疗约4年，患者总数将达12000名，产品有数十亿美元市场潜力；非稀释性融资获Sagard认可，公司认为资金充足 [32][33][35] 问题: 泰洛替尼PDUFA日期6月23日获批的信心如何 - 公司自提交新药申请后与FDA有广泛互动，获得优先审评，FDA对申请处理高效，公司有信心不晚于6月23日获批，甚至可能更早 [38][39] 问题: 萨罗替尼与伏立替尼相比如何，免疫调节成分为何重要 - 萨罗替尼在低级别和高级别胶质瘤中的缓解率优于伏立替尼，且有免疫调节作用，不良反应多为免疫相关，而伏立替尼无此类免疫不良反应；临床前研究显示萨罗替尼在免疫活性小鼠中效果显著，公司认为两者有根本差异，将开展关键试验 [44][48][49] 问题: 萨罗替尼关键试验预计多久出初步数据 - 公司无法透露具体时间，但认为该项目可行，将尽快开展试验使药物惠及患者 [51] 问题: Nuv - 1511何时出初步数据，目标和弹头是什么 - 分子一端是知名化疗药物，另一端是FDA批准但非用于癌症治疗的药物，公司正在测试五个队列，预计下半年公布数据，数据公布形式可能是医学会议报告 [53][57][58]