公司业务与研发 - 公司是临床后期细胞疗法公司，正在开发四种创新的同种异体现成VST疗法候选药物，针对12种不同的致命病毒[610] - 计划在2022年开展三项3期关键试验和一项2期概念验证试验，以治疗和预防儿科和/或成人同种异体造血干细胞移植患者的危及生命的病毒疾病[611] - ALVR106的1/2期概念验证临床研究于2021年底开始招募患者，ALVR109的概念验证临床试验数据于2021年公布，公司继续应要求提供ALVR109用于同情用药[612] - 2022年将完成ALVR107治疗和治愈乙肝的临床前和新药研究申请启用研究，以支持进入概念验证研究[612] 财务状况与业绩 - 2020年8月3日完成首次公开募股，发行并出售1868.75万股普通股，发行价为每股17美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益为2.92亿美元[613][624] - 2021年和2020年净亏损分别为1.72亿美元和6980万美元，截至2021年12月31日，累计亏损2.971亿美元[616] - 截至2021年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.481亿美元，预计现有资金可支持运营至2023年下半年[619] - 2021年研发费用为1.207亿美元，较2020年的4970万美元增加7110万美元，主要因产品开发、人员和其他费用增加[641] - 2021年一般及行政费用为4910万美元，较2020年的2160万美元增加2740万美元，主要因人员、专业咨询、保险和软件IT服务费用增加[642] - 2021年其他收入（损失）净额为 - 110万美元，较2020年的150万美元减少270万美元，主要因外汇损益、短期投资摊销和政府补助收入减少[643] - 2021年所得税费用为100万美元，2020年为0，增加原因是2021年知识产权在税收管辖区间转移[644] - 截至2021年12月31日，公司通过股权融资运营，优先股和普通股净收益分别约为1.563亿美元和2.92亿美元，ATM计划未产生销售[645] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.481亿美元，预计可支撑到2023年下半年[646] - 2021年经营活动净现金使用量为1.063亿美元，较2020年的6080万美元增加4550万美元，主要因研发和行政费用增加[655][657] - 2021年投资活动净现金流入为1.86亿美元，主要因投资到期2.626亿美元，部分被7660万美元投资购买抵消；2020年净现金使用量为1.695亿美元，主要因3.003亿美元投资购买和20万美元财产设备购买[658] - 2021年融资活动净现金流入为23.2万美元，2020年为2.91975亿美元[654] - 2021年融资活动提供的净现金为0.2百万美元，因行使股票期权所得；2020年为292.0百万美元，因首次公开募股所得[659] 未来展望与资金需求 - 预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损，需要大量额外资金来支持持续运营和增长战略[617][618] - 公司预计未来将产生重大费用和经营损失，未来资本需求取决于产品研发、审批、商业化等多因素[649][650] 证券与融资计划 - 2021年8月6日，公司向美国证券交易委员会提交了一份自动生效的S - 3表格注册声明，可发售不特定数量的普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或其任何组合，同时与SVB Leerink LLC达成销售协议，可通过“市价”发售方式出售最高达1亿美元的普通股，但截至2021年12月31日，尚未根据该计划进行销售[614] 疫情影响 - 新冠疫情影响了公司的临床前和临床试验活动以及供应链，可能导致计划的关键临床试验延迟，影响公司获得监管批准和产品商业化的能力[619] 合同义务 - 截至2021年12月31日，公司经营租赁义务总付款为36.1百万美元，其中7.8百万美元将在未来十二个月到期[661] - 2020年11月与BCM达成研究合作协议，公司需每年支付约2.0百万美元，协议期内共约6.0百万美元[662] - 截至2021年12月31日，公司不可撤销合同义务总额为5.0百万美元，其中3.0百万美元将在未来十二个月到期[663] 股份支付与公允价值 - 公司授予员工、顾问和董事受限股票和股票期权，按授予日公允价值计量股份支付费用[667] - 首次公开募股前，公司普通股公允价值由董事会根据第三方估值及多种因素确定；上市后，按普通股报价确定[674] 公司身份与法规豁免 - 公司作为新兴成长型公司，选择利用JOBS法案的过渡期执行新会计准则，还可享受其他豁免和简化报告要求[675] - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足特定条件，如IPO结束后第五个财年结束、年总收入至少达10亿美元等[678] - 公司是较小报告公司，若满足特定条件可继续保持该身份，并享受部分披露要求豁免[679] - 较小报告公司无需披露关于市场风险的定量和定性信息[682]

业绩总结 - Posoleucel在Phase 2 CHARMS研究中显示出93%的总体反应率[16] - 公司在2021年12月31日的财务报告中显示，拥有12种病毒的治疗潜力[6] 用户数据 - Posoleucel在14周的初步疗效数据显示，急性GVHD（II级和III级）发生率为26%[21] - 在接受posoleucel治疗的23名患者中，未出现细胞因子释放综合症[21] - 目前正在进行的开放标签Phase 2预防研究中，未观察到临床显著感染和终末器官疾病[20] 新产品和新技术研发 - 公司目前在进行3项Phase 3临床试验，预计在2022年上半年启动多病毒预防试验[9] - 目前公司针对12种病毒的4种产品正在开发，涵盖治疗和预防潜力[9] - Posoleucel的安全性良好，输注后仅有3例患者在24小时内出现孤立性发热，未观察到立即毒性[17] - 公司的VST平台能够在48小时内为患者提供现成的治疗[9] - 公司的VST平台可从单一供体/生产批次中产生数百剂VST[14] 市场扩张和并购 - Posoleucel的年商业机会预计在2025年将覆盖北美、欧洲、拉丁美洲和亚太地区的目标市场[32] - 针对高风险allo-HCT受者的III期多病毒预防试验预计在2022年上半年启动[28] - 针对腺病毒再激活的III期随机双盲安慰剂对照研究，主要终点为病毒载量的减少[26] - 针对肾移植受者的II期BK病毒治疗试验正在扩展至更高病毒载量患者[29] 负面信息 - 目前正在进行的注册试验针对病毒相关性出血性膀胱炎，主要终点为24周内宏观血尿的解决时间[25] 其他新策略和有价值的信息 - 公司拥有FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药物（ODD）认证，针对与HCT相关的病毒治疗[6] - 公司管理团队拥有开发10多种针对罕见疾病和病毒感染的重磅疗法的丰富经验[35]

公司业务与产品 - 公司为临床后期细胞疗法公司，已生成5种创新异体现成VST疗法候选药物，针对13种不同病毒[116] - 计划在2021年底前启动一项3期研究，评估posoleucel治疗成人和儿童异体HSCT受者腺病毒的效果[116] - 计划在2021年第四季度启动ALVR106在自体和异体HSCT呼吸道病毒疾病患者中的1/2期临床研究[116] 公司融资情况 - 2020年8月3日完成首次公开募股，发行1868.75万股普通股，发行价每股17美元，净收益2.92亿美元[115][125] - 2021年8月6日提交自动生效的S - 3表格注册声明，可发售不超过1亿美元的普通股[117] - 截至2021年9月30日，公司通过股权融资获得资金，优先股销售净现金约1.563亿美元，首次公开募股普通股销售净收益2.92亿美元[150] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为20万美元，来自行使股票期权；2020年为2.923亿美元，来自首次公开募股[162] 公司财务状况 - 截至2021年9月30日的三个月和九个月，净亏损分别为4550万美元和1.14亿美元，累计亏损2.391亿美元[118] - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.758亿美元，预计可支撑到2023年[120] - 2021年第三季度研发费用为3310万美元，2020年同期为1720万美元，增长1590万美元[138] - 2021年前三季度研发费用为7910万美元，2020年同期为3290万美元，增长4620万美元[146] - 2021年第三季度行政费用为1240万美元，2020年同期为670万美元，增长570万美元[141] - 2021年前三季度行政费用为3490万美元，2020年同期为1300万美元，增长2190万美元[148] - 2021年第三季度净亏损4551万美元，2020年同期为2361万美元，亏损增加2190万美元[136] - 2021年前三季度净亏损1.14021亿美元，2020年同期为4458.5万美元，亏损增加6943.6万美元[144] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.758亿美元，预计现有资金可支持运营和资本支出至2023年[151] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为7830万美元，较2020年增加3850万美元，主要因研发和行政费用增加[157][158][160] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为1.995亿美元，主要因投资到期收回2.3亿美元；2020年净现金使用量为1.714亿美元，主要因购买投资[161] 公司未来展望 - 预计未来将继续产生大量运营亏损，尤其在开展临床研究、开发产品候选药物等方面[118] - 公司计划未来大幅增加研发费用，临床开发成本预计随临床试验推进显著上升[129] - 公司预计未来行政费用将增加，包括会计、审计、法律等成本及投资者和公共关系费用[132] - 公司预计未来将产生大量费用和运营亏损，研发和行政成本会随计划研究活动增加[152] - 公司未来资本需求受研发进度、审批时间、商业化成本、收入等多因素影响，无法估计营运资金需求[153][154] 公司面临风险 - 新冠疫情影响公司临床前和临床试验活动及供应链，可能导致计划的关键临床试验延迟[120] 研发与行政费用构成 - 研发费用主要包括与合同研究组织的外部费用、临床试验材料制造费用等[126] 公司身份与会计准则 - 公司作为新兴成长公司，选择利用JOBS法案的过渡期执行新会计准则，财务报表可能与其他公司不可比[165] - 公司将保持新兴成长公司身份至满足特定条件，如上市后第五个财年末、年总收入达10亿美元等[166][167] - 公司是较小报告公司，若不再是新兴成长公司仍符合条件，可继续享受部分披露豁免[168] - 近期发布的会计准则可能影响公司财务状况和经营成果，详情见季报附注[170] 表外安排情况 - 报告期内公司无表外安排[169]

产品研发 - 公司已生成5种创新的同种异体即用型VST疗法候选药物，针对12种不同的致命病毒[111] - 计划在2021年底前启动两项额外的3期关键试验和一项2期概念验证试验，探索posoleucel的临床益处[112] - 2020年第四季度FDA批准了ALVR106的新药研究申请，计划在2021年下半年对患有呼吸道病毒疾病的自体和异体HSCT患者开展1/2期临床研究[112] 财务状况 - 截至2021年6月30日的三个月和六个月，净亏损分别为3760万美元和6850万美元，累计亏损为1.936亿美元[114][115] - 预计在可预见的未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损[115] - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资3.133亿美元，预计现有资金可支持到2023年[117] - 截至2021年6月30日，公司通过股权融资获得资金，优先股出售净现金收益约1.563亿美元，首次公开募股普通股出售净收益2.92亿美元[146] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.133亿美元，预计现有资金可支持运营至2023年[147] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为4180万美元，2020年同期为2170万美元，增加了2020万美元[153][154][155][156] - 2021年上半年投资活动净现金提供量为1.445亿美元，2020年同期为3880万美元[153][157] - 2021年和2020年上半年均无融资活动[153][158] 首次公开募股 - 2020年8月3日完成首次公开募股，发行并出售1868.75万股普通股，发行价为每股17美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益为2.92亿美元[113][121] 优先股协议 - 2018年9月17日与ElevateBio签订A2系列优先股购买协议，ElevateBio购买的A2系列优先股在公司首次公开募股完成后转换为普通股[120] 费用分类 - 研究与开发费用主要包括与合同研究组织、调查地点和顾问签订协议产生的外部费用，以及与临床试验材料制造相关的成本等[122] - 公司将确定产品候选药物之前产生的研发成本归类为发现成本，确定后产生的成本分配为产品候选成本[124] 费用变化 - 2021年第二季度研发费用为2570万美元，较2020年同期的890万美元增加1680万美元[136] - 2021年第二季度行政及一般费用为1200万美元，较2020年同期的330万美元增加870万美元[137] - 2021年上半年研发费用为4610万美元，较2020年同期的1570万美元增加3030万美元[143] - 2021年上半年行政及一般费用为2240万美元，较2020年同期的630万美元增加1620万美元[144] 费用预期 - 公司预计未来研发和行政及一般费用将因产品研发、运营上市等增加，获批产品商业化也会产生大量费用[148] - 公司未来资本需求受产品研发进度、获批时间、商业化成本、收入、授权或收购、人员增长、知识产权维护、上市运营成本等因素影响[149] - 公司计划大幅增加研发费用，临床开发成本预计随试验推进显著上升，未来需筹集大量额外资金[126] - 公司预计行政及一般费用未来会因人员增加和上市运营而上升[129] 资金筹集 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东权益可能被稀释[150] 公司身份 - 公司作为新兴成长公司，已不可撤销地选择利用《JOBS法案》提供的延长过渡期来实施新的或修订的会计准则[164] - 公司将保持新兴成长公司身份，直至满足特定条件，如上市后第五个周年财年结束、年总收入至少达到10亿美元等[166] - 公司是“较小报告公司”，若市场价值或年收入满足条件，可继续享受相关披露豁免[167] 财务披露 - 报告期内公司没有任何表外安排[168] - 近期发布的可能影响公司财务状况和经营成果的会计准则公告在季报附注2中披露[169] - 作为较小报告公司，无需披露市场风险的定量和定性信息[169]

临床试验进展 - 公司主要产品Viralym-M在临床试验中已治疗超过275名异基因造血干细胞移植（HSCT）患者，显示出高响应率和临床益处[115] - 公司计划在2021年底前启动两项Viralym-M的3期关键试验和一项2期概念验证试验，以进一步探索其临床益处[115] - 公司第二款多病毒靶向产品ALVR106计划在2021年下半年启动1/2期临床试验，针对呼吸道病毒疾病[116] - 公司已完成ALVR107和ALVR108的临床前研究，计划在2021年下半年完成IND支持研究[116] 财务状况 - 公司在2020年8月3日完成IPO，发行18,687,500股普通股，每股17美元，净收益为2.92亿美元[117] - 截至2021年3月31日，公司现金及短期投资总额为3.37亿美元，预计可支持运营至2023年[121] - 公司在2021年第一季度净亏损3090万美元，累计亏损1.56亿美元[118] - 公司预计未来将继续产生显著且增加的运营亏损，主要由于研发活动、临床试验、知识产权保护等费用[119] - 公司2021年第一季度研发费用为2039万美元，同比增长1355万美元，主要由于Viralym-M、ALVR106和ALVR109项目的开发成本增加[140] - 公司2021年第一季度一般及行政费用为1047万美元，同比增长746万美元，主要由于员工人数增加和股票薪酬增加[141] - 公司2021年第一季度净亏损为3092万美元，同比增长2158万美元，主要由于研发和行政费用增加[137] - 公司预计未来研发和行政费用将继续增加，以支持产品候选者的临床开发和商业化[145] - 公司截至2021年3月31日的现金及短期投资为3.37亿美元，预计足以支持运营至2023年[144] - 公司2021年第一季度经营活动现金流净流出1892万美元，主要由于净亏损和运营资产及负债的变化[151] - 公司2021年第一季度投资活动现金流净流入6482万美元，主要由于投资到期[155] - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括研发进度、市场审批成本、商业化费用等[147] - 公司计划通过股权融资、债务融资和合作等方式筹集未来资金需求[148] - 公司预计未来将继续面临重大运营亏损，直到能够通过产品商业化产生收入[145] 公司治理与合规 - 公司财务报表依据美国公认会计原则（U.S. GAAP）编制，需进行估计和判断，可能影响资产、负债、成本和费用的报告金额[158] - 公司作为新兴成长公司，利用JOBS法案的过渡期，延迟采用新会计准则，财务报表可能与采用新准则的公司不可比[159] - 公司作为新兴成长公司，免于提供审计师对财务报告内部控制的鉴证报告，并免于遵守审计公司轮换要求[160] - 公司将继续保持新兴成长公司身份，直到以下任一条件满足：IPO后第五年结束、年总收入达到10亿美元、或非关联股东持有的普通股市值超过7亿美元[161] - 公司作为小型报告公司，非关联股东持有的股票市值低于7亿美元，且最近财年收入低于1亿美元[162] - 公司目前没有表外安排[163] - 公司未披露市场风险的定量和定性信息，因其作为小型报告公司无需披露[165] 合作与制造 - 公司与ElevateBio合作，利用其制造能力快速高效地生产VST疗法用于临床试验和商业化[115] 疫情影响 - COVID-19疫情对公司临床试验和供应链产生了不利影响，可能导致临床试验延迟和业务中断[121][123]

产品研发 - 公司已开发5种创新的同种异体即用型VST疗法候选产品，针对12种不同的致命病毒[587] - 公司已治疗超275名异基因造血干细胞移植患者，产品候选物耐受性良好且有临床益处[588] - 计划在2021年底前启动共三项3期关键试验和三项2期概念验证试验，探索Viralym - M的临床益处[588] - 2020年第四季度FDA批准ALVR106的研究性新药申请，计划在2021 - 2022年呼吸道病毒季节启动1/2期临床研究[589] - 2020年第四季度贝勒医学院启动ALVR109的概念验证临床试验，目前正在进行且积极招募患者[589] - 计划在2021年下半年完成ALVR107和ALVR108的临床前新药启用研究[589] 财务状况 - 2020年和2019年公司净亏损分别为6980万美元和2380万美元，截至2020年12月31日累计亏损1.251亿美元[591] - 2020年无营收，2019年营收为0.2百万美元，因2020年1月终止CPRIT赠款协议导致2020年无营收[613] - 2020年研发费用为4966.3万美元，较2019年的1624.8万美元增加3341.5万美元，主要因Viralym - M、ALVR106等产品开发成本及人员成本增加[615] - 2020年一般及行政费用为2164.6万美元，较2019年的1061.8万美元增加1102.8万美元，主要因人员、专业咨询、保险等费用增加[616] - 2020年其他收入净额为150万美元，较2019年的290万美元减少140万美元，主要因短期投资摊销和折价 accretion 变化[617] - 2020年净亏损6978.4万美元，较2019年的2383.9万美元增加4594.5万美元[612] - 截至2020年12月31日，公司通过股权融资运营，优先股销售获净现金约1.563亿美元，首次公开募股普通股销售获净收益2.92亿美元[618] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.563亿美元，预计可支撑到2023年运营费用和资本支出[620] - 2020年经营活动净现金使用6081.1万美元，投资活动净现金使用16949.7万美元，融资活动净现金提供29197.5万美元，现金及现金等价物净增加6157.7万美元[626] - 2020年经营活动净现金使用量为6080万美元，净亏损6980万美元，非现金费用1000万美元部分抵消亏损[627] - 2019年经营活动净现金使用量为2020万美元，净亏损2380万美元，净经营资产净变化140万美元和非现金费用230万美元抵消部分亏损[628] - 2020年较2019年经营活动现金使用量增加4060万美元，主要因研发和管理费用增加[629] - 2020年投资活动净现金使用量为1.695亿美元，主要用于购买投资3.003亿美元和购置物业及设备20万美元，投资到期收回1.31亿美元部分抵消[630] - 2019年投资活动净现金使用量为6460万美元，主要用于购买投资1.193亿美元，投资到期收回5500万美元部分抵消[630] - 2020年融资活动净现金流入2.92亿美元，源于首次公开募股所得款项净额[631] - 2019年融资活动净现金流入1.209亿美元，来自2019年5月发行B系列优先股所得款项净额[631] - 截至2020年12月31日，公司合同义务总计2.569亿美元，包括采购义务8001万美元、合作承诺5989万美元和经营租赁义务1.17亿美元[633] 资金需求与展望 - 预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略[593][594] - 未来公司预计研发和行政成本增加，获批产品需承担商业化费用，可能需额外资金进行产品授权或收购[621] - 未来资金需求受产品研发、审批、商业化、授权收购等多因素影响，无法估计营运资金需求[622] 首次公开募股 - 2020年8月3日公司完成首次公开募股，发行1868.75万股普通股，发行价每股17美元，净收益2.92亿美元[590][599] 合作协议 - 2020年11月，公司与贝勒医学院签订研究合作协议，未来三年需支付约6000万美元[636] 股份支付与会计政策 - 公司授予员工、顾问和董事限制性股票和股票期权，基于授予日公允价值计量股份支付费用[645] - 公司作为新兴成长型公司，选择利用《创业企业融资法案》（JOBS Act）提供的延长过渡期来实施新的或修订后的会计准则[654] - 公司打算依靠JOBS Act提供的其他豁免和简化报告要求，如无需提供财务报告内部控制的审计师鉴证报告等[655] - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足以下条件之一：本次发行完成五周年后的财年最后一天、年总收入至少达到10亿美元、被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值在第二季度最后一天超过7亿美元），或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务[657] - 公司是“较小规模报告公司”，非关联方持有的股票市值低于7亿美元，且最近完成财年的年收入低于1亿美元[658] - 若公司在不再是新兴成长型公司时仍是较小规模报告公司，可继续享受较小规模报告公司的某些披露要求豁免[658] - 截至2020年12月31日，公司没有《S - K条例》第303(a)(4)(ii)项所定义的表外安排[659] - 年度报告10 - K表中其他地方的合并财务报表附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布的会计准则[660] - 作为较小规模报告公司，公司无需披露关于市场风险的定量和定性信息[662]

产品研发 - 公司已开发五种创新的同种异体即用型VST疗法候选药物，针对12种不同的致命病毒，最先进的已完成五项病毒的概念验证试验，将于2020年第四季度进入治疗病毒相关性出血性膀胱炎的初始关键试验[126] - 公司计划在2020年和2021年分别启动三项3期关键试验和三项2期概念验证试验，以探索Viralym - M的临床益处；预计2020年下半年向FDA提交第二种细胞疗法ALVR106的新药研究申请，并于2021年启动1/2期临床研究[127] 财务状况 - 2020年8月3日，公司完成首次公开募股，发行并出售1868.75万股普通股，每股发行价17美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益为2.92亿美元；此前通过股权融资获得净收益1.563亿美元[128] - 截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司净亏损分别为2360万美元和4460万美元，累计亏损9990万美元[130] - 公司预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损，尤其在开展更多临床前研究和临床试验、开发更多产品候选药物等方面[131] - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资3.785亿美元，现有资金加上首次公开募股净收益预计可支持运营至2023年[133] - 2020年第三季度研发费用为1720万美元，较2019年同期的570万美元增加1150万美元，主要因Viralym - M、ALVR106开发成本及人员相关成本增加[151] - 2020年第三季度一般及行政费用为670万美元，较2019年同期的280万美元增加390万美元，源于人员成本和专业费用增加[153] - 2020年第三季度其他收入净额为30万美元，较2019年同期的120万美元减少90万美元，主要是短期投资利息收入减少[154] - 2020年前九个月无营收，2019年前九个月营收为20万美元，因CPRIT赠款终止[156] - 2020年前九个月研发费用为3290万美元，较2019年同期的960万美元增加2330万美元，主要因Viralym - M、ALVR106开发成本及人员相关成本增加[157] - 2020年前九个月一般及行政费用为1300万美元，较2019年同期的780万美元增加520万美元，源于上市准备费用、人员成本和软件IT服务费用增加[159] - 2020年前九个月其他收入净额为130万美元，较2019年同期的210万美元减少80万美元，主要是短期投资利息收入减少[160] - 截至2020年9月30日，公司通过股权融资获得资金，现金、现金等价物和短期投资为3.785亿美元，预计资金可支持到2023年[161][163] - 公司预计未来会有重大开支和运营亏损，研发和行政成本将增加，可能需额外资金进行产品许可或收购[164] - 公司未来资金需求受产品研发、审批、商业化等多因素影响，若无法筹集资金，可能影响产品开发和商业化[165][167] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为3970万美元，2019年同期为1130万美元，增加了2840万美元[168][169][170][171] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为1.714亿美元，2019年同期为9950万美元[168][172] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为2.923亿美元，源于首次公开募股；2019年同期为1.209亿美元，源于发行B系列优先股[168][173] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司持有的现金、现金等价物和短期投资分别为3.785亿美元和1.261亿美元[183] 收入来源 - 公司所有收入均来自与德州癌症研究与预防研究所的赠款协议，2019年11月通知终止该赠款，2020年1月收到确认，但支付特许权使用费的义务将持续[137] 成本费用 - 研发费用主要包括与合同研究组织、制造材料、员工相关费用等有关的成本，公司预计未来将大幅增加研发费用[138][144] 合作关系 - 公司与ElevateBio于2018年9月17日签订A2系列优先股购买协议，ElevateBio获得公司所有权权益，其高管也在公司担任类似管理职务[136] 疫情影响 - 新冠疫情影响了公司的临床前和临床试验活动以及供应链，可能导致计划的关键临床试验延迟，影响公司业务运营[133] 公司身份与政策利用 - 公司作为新兴成长公司，选择利用《创业企业融资法案》提供的延长过渡期来实施新的或修订的会计准则[176] - 公司将保持新兴成长公司身份，直至满足特定条件，如上市后第五个财年结束、年总收入至少达到10亿美元等[178] - 公司是“较小报告公司”，若市场价值或年收入满足条件，可继续享受相关披露豁免[179] 市场风险 - 公司面临利率波动和外汇汇率波动的市场风险，但认为利率变动一个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响[182][183] 货币情况 - 公司报告货币为美元，AlloVir International和AlloVir Italia的功能货币为欧元，目前未进行货币套期保值活动[185][186] 合同义务 - 2020年前九个月，公司合同义务和承诺与招股说明书中描述相比无重大变化[174]

产品研发 - 公司已开发五种创新的同种异体现成VST疗法候选药物，针对12种不同的致命病毒，最先进的已完成五项病毒的概念验证试验，将于2020年第四季度进入治疗病毒相关性出血性膀胱炎的初始关键试验[105] - 公司计划在2020年和2021年为Viralym - M启动三项3期关键试验和三项2期概念验证试验；预计2020年下半年为ALVR106向FDA提交新药研究申请，并于2020年第四季度启动1/2期临床研究；预计贝勒医学院将为ALVR109启动概念验证试验[106] - 公司计划大幅增加研发费用，临床开发成本预计随正在进行的临床试验显著增加，费用将大幅上升，面临诸多风险和不确定性[122] - 公司将根据正在进行和未来临床试验的结果、监管动态以及对每个产品候选药物商业潜力的持续评估，决定继续推进哪些产品候选药物以及为每个产品候选药物分配多少资金[122] 财务状况 - 截至2020年6月30日的三个月和六个月，公司净亏损分别为1160万美元和2100万美元，累计亏损7630万美元[109] - 公司预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略，可能通过股权出售、债务融资或其他资本来源融资[110][111] - 截至2020年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.045亿美元，加上IPO净收益，预计可支持运营费用和资本支出至2023年[112] - 公司所有收入来自与德州癌症研究与预防研究所的赠款协议，2019年11月通知终止赠款，2020年1月获确认，目前未从产品销售中获得收入[115] - 2020年第二季度研发费用为888.5万美元，2019年同期为275.5万美元，增长613万美元[129][130] - 2020年上半年研发费用为1572.4万美元，2019年同期为390.6万美元，增长1181.8万美元[133][135] - 2020年第二季度行政及一般费用为326.8万美元，2019年同期为319万美元，增长7.8万美元[129][131] - 2020年上半年行政及一般费用为626.9万美元，2019年同期为497.7万美元，增长129.2万美元[133][137] - 2020年第二季度其他收入净额为52.1万美元，2019年同期为64.3万美元，减少12.2万美元[129][132] - 2020年上半年其他收入净额为102.2万美元，2019年同期为89.2万美元，增长13万美元[133][138] - 截至2020年6月30日，公司通过股权融资获得约1.563亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.045亿美元[139] - 2020年8月3日，公司完成首次公开募股，净收益约2924万美元[140] - 公司预计现有资金加上IPO净收益可支持运营至2023年[142] - 未来公司研发和行政及一般费用预计增加，且可能需额外资金进行产品引进或收购[143] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为2170万美元，2019年同期为490万美元，增加了1680万美元，主要因研发和管理费用增加[147][148][149][150] - 2020年上半年投资活动提供净现金3880万美元，2019年同期使用净现金9960万美元，2020年主要因投资到期6500万美元，部分被购买投资2620万美元抵消[147][151] - 2020年上半年无融资活动，2019年上半年融资活动提供净现金1.209亿美元，源于发行B系列优先股[147][152] - 2020年上半年公司合同义务和承诺无重大变化，关键会计政策无重大改变[153][154] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司运营，包括临床前和临床试验活动中断、供应链潜在中断，可能导致关键临床试验延迟，影响产品候选药物的开发和商业化[112] 公司身份与豁免 - 公司将保持新兴成长公司身份，直至满足特定条件，如上市后第五个财年结束、年总收入至少达10亿美元等[157] - 公司是较小报告公司，若市场条件满足，可继续享受相关披露豁免[158] 风险因素 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司持有现金、现金等价物和短期投资分别为1.045亿美元和1.261亿美元，预计利率变动对投资组合无重大影响[162] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司无未偿债务，不承担债务相关利率风险[163] - 公司报告货币为美元，AlloVir International和AlloVir Italia功能货币为欧元，目前未进行货币套期保值，但未来可能开展[164][165] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能影响产品开发和商业化[146]