公司业务领域 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注新冠、乳腺癌等领域药物研发[78] 药物研发进展 - AT - 301完成一期研究，预计2021年1月出数据，计划2020年12月提交与FDA的会前会议申请[82] - AT - H201体外测试显示其成分抑制SARS - CoV - 2感染VERO细胞能力比瑞德西韦强至少4倍，比羟氯喹强至少20倍，计划2021年第一季度开展初始临床研究[83] - 公司已提交AT - H201和AT - 301的临时专利申请[85] - 口服Endoxifen治疗乳腺密度研究待欧洲药品管理局2020年12月批准[86] - 20mg每日剂量的局部用Endoxifen使乳腺密度平均降低14.3%（p = 0.02），约70%参与者乳腺密度降低，均值为27% [87] - 口服Endoxifen治疗乳腺癌“机会窗”研究将招募最多25名患者[89] - “机会窗”研究中，肿瘤细胞增殖（Ki - 67衡量）在22天给药后降低约74%（p = 0.031），6名患者全部显著降低[90] - “机会窗”研究招募因新冠疫情慢于预期[91] - 恩多昔芬1期临床研究有70名参与者，未报告严重不良事件[92] 乳腺密度问题现状 - 美国超1000万女性受乳腺密度问题影响[86] 财务费用情况 - 2020年9个月与2019年同期相比，总运营费用减少约426.7万美元，降幅29%；3个月与2019年同期相比，增加约21.1万美元，增幅6%[104][105] - 2020年9个月研发费用约425.1万美元，较2019年同期减少约149.6万美元，降幅26%；预计2020年剩余时间及2021年研发费用将增加[106] - 2020年9个月管理费用约613.1万美元，较2019年同期减少约277万美元，降幅31%；3个月与2019年同期相比，增加约23.6万美元，增幅15%[107] 财务状况指标 - 截至2020年9月30日的9个月，公司净亏损约1030万美元，经营活动使用现金约810万美元；拥有现金及现金等价物约910万美元，营运资金约980万美元[110] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金约920万美元[112] - 2020年9个月经营活动净现金使用量约813.8万美元，较2019年同期增加约171.8万美元，增幅27%[113] - 2020年和2019年9个月融资活动提供的净现金分别约为467.2万美元和1133.7万美元[114] 公司经营预期 - 公司预计在可预见的未来持续经营亏损，现有资源仅能满足未来6 - 10个月的运营需求[115] 财务准则采用 - 2020年1月1日，公司采用ASU No. 2018 - 13，对合并财务报表无影响[121]

股票出售 - 2020年7月公司通过ATM出售1083531股普通股，总收益4473828美元，扣除销售佣金134314美元，7月29日完成ATM下所有股份出售，总收益达500万美元[69] 药物研发进展 - AT - H201 - AT - H201体外测试显示其成分抑制SARS - CoV - 2感染VERO细胞的效力至少是瑞德西韦的4倍、羟氯喹的20倍[74] - 公司预计2020年下半年获得FDA批准开展AT - H201其中一种成分的初步临床研究[75] 药物研发进展 - AT - 301 - 2020年7月AT - 301体外测试显示其抑制SARS - CoV - 2感染VERO细胞[78] - 公司与澳大利亚Avance Clinical签约对32名健康成年受试者开展AT - 301的1期研究，预计2020年8月开始[79][80] 药物研发进展 - Endoxifen - 美国超1000万女性受乳腺密度（MBD）问题影响，公司预计2020年下半年在斯德哥尔摩开展口服Endoxifen降低MBD的2期研究[81] - 2019年6月公司报告每日20mg外用Endoxifen降低MBD的2期研究初步分析，MBD平均降低14.3%（p = 0.02），约70%参与者MBD降低，均值为27% [82] - 公司在澳大利亚开展的口服Endoxifen治疗乳腺癌的2期研究将招募最多25名患者[84] - 2020年5月口服Endoxifen治疗乳腺癌的2期研究中期结果显示，肿瘤细胞增殖（Ki - 67衡量）约降低74%（p = 0.031），6名患者Ki - 67均显著降低[85] - 公司正在评估Endoxifen预防和/或减少男性乳腺发育症，已在澳大利亚完成男性患者的1期研究[89] 专利申请 - 公司已就AT - H201治疗COVID - 19患者和AT - 301鼻喷治疗或预防COVID - 19提交临时专利申请[80] 运营费用 - 2020年3个月和6个月总运营费用分别约为393.6万美元和687.3万美元，较2019年同期分别减少约335万美元和447.7万美元，降幅分别为46%和39%[101][102] - 2020年6月30日止3个月研发费用约为165.3万美元，较2019年同期减少约95.9万美元，降幅37%；6个月研发费用约为259.2万美元，较2019年同期减少约147.1万美元，降幅36%，预计2020年研发费用将增加[103] - 2020年6月30日止3个月行政费用约为228.3万美元，较2019年同期减少约239.1万美元，降幅51%；6个月行政费用约为428.1万美元，较2019年同期减少约300.6万美元，降幅41%[104] 财务状况 - 2020年6月30日止6个月净亏损约690万美元，经营活动使用现金约550万美元，截至该日现金及现金等价物约750万美元，营运资金约820万美元[107] - 2020年6月30日止6个月经营活动净现金使用量约为545.9万美元，较2019年同期增加约80.8万美元，增幅17%[110] - 2020年和2019年6月30日止6个月融资活动提供的净现金分别约为34.8万美元和1133.7万美元[111] - 公司预计在可预见的未来持续经营亏损，现有资源仅能满足未来6 - 10个月的计划运营[112] 技术研究 - 公司正在开发专有导管内递送技术，2019年与约翰霍普金斯大学签约进行2期研究[90] - 公司停止使用导管内递送技术进行氟维司群研究，将资源集中于Endoxifen研究和COVID - 19项目[91] 会计准则应用 - 公司于2020年1月1日采用会计准则更新ASU No. 2018 - 13以提高披露有效性[119] - 该准则修订了“公允价值计量”主题中的披露要求[119] - 关于未实现损益变化等修订应在采用的首个财年最近期间前瞻性应用[119] - 其他修订应追溯应用至所有列报期间[119] - 采用该准则对公司简明合并财务报表无影响[119] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[120]

药物研发 - 公司正在研发治疗COVID - 19的药物AT - H201，计划在39名患者的治疗组与66名患者的对照组开展临床试验[69] - 公司主要乳腺癌项目是开发Endoxifen，目标是降低超1000万美国女性受影响的乳腺钼靶密度，正在约1000名绝经前女性中开展2期研究[70] - 2017年公司完成48名健康女性参与的Endoxifen 1期临床试验，口服和局部用药耐受性良好[71] - 2018年12月起公司为一名乳腺癌患者提供口服Endoxifen，癌细胞生物活性降低，Ki - 67降低50% [72] - 2019年6月公司报告局部Endoxifen 2期研究初步分析，20mg剂量组乳腺钼靶密度平均降低14.3%，70%参与者有降低，平均降低27% [73] - 2020年5月公司报告口服Endoxifen在窗口期2期研究中期结果，肿瘤细胞增殖降低约74%，6名患者Ki - 67均显著降低[74][75] - 2020年5月FDA就口服Endoxifen降低乳腺钼靶密度的临床路径提供书面意见，将影响美国和瑞典的临床试验策略和设计[76] - 公司申请开展COVID - 19 HOPE Trial，FDA要求提交AT - H201额外临床前等信息[77] 公司收入与运营 - 公司处于研发阶段，未销售产品，预计开发并推出药物项目后才会产生收入[79] - 2020年第一季度公司无可持续收入来源及相关收入成本[86] 公司费用与亏损 - 2020年第一季度总运营费用约293.7万美元，较2019年同期减少约112.7万美元，降幅28%[87] - 2020年第一季度研发费用约93.9万美元，较2019年同期减少约51.2万美元，降幅35%，预计2020年全年研发费用将增加[88] - 2020年第一季度管理费用约199.8万美元，较2019年同期减少约61.5万美元，降幅24%[90] - 截至2020年3月31日，公司净亏损约290万美元，经营活动使用现金约320万美元[92] 公司资金状况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物约940万美元，营运资金约1080万美元[92] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量约323万美元，较2019年同期增加约108.1万美元，增幅50%[95] - 2019年第一季度融资活动提供净现金约1133.7万美元，2020年同期无类似融资活动[96] - 公司预计在可预见未来持续经营亏损，现有资源仅够支持未来4 - 7个月的计划运营[97] 公司租赁与准则 - 2018年11月1日公司签订办公场地运营租赁协议，每月租金3660美元，租期22个月[80] - 2020年1月1日公司采用新会计准则，对合并财务报表无影响[103]

股东信息 - 截至2020年3月24日，公司普通股约有33名登记股东和约16000名实益持有人[246] 产品研发 - 公司正在开发口服Endoxifen用于降低乳腺钼靶密度，2019年12月与斯德哥尔摩南总医院签约，对约1000名绝经前乳腺钼靶密度异常女性进行为期6个月的双盲、安慰剂对照2期研究[248] - 2019年6月，公司每日外用Endoxifen降低乳腺钼靶密度的2期研究初步分析显示，20mg剂量组乳腺钼靶密度平均降低14.3%，有统计学意义；10mg剂量组平均降低9.0%，无统计学意义；约70%接受20mg外用Endoxifen的参与者乳腺钼靶密度降低，其中平均降低27%[252] 收入与成本 - 2019年和2018年公司无可持续收入来源和相关收入成本[262] 运营费用 - 2019年总运营费用为1726.5万美元，较2018年增加583.1万美元，增幅51%；其中研发费用664.5万美元，较2018年增加243.5万美元，增幅58%；一般及行政费用1062万美元，较2018年增加339.6万美元，增幅47%[263] - 2019年研发费用为664.54万美元，较2018年的420.99万美元增长57.85%[307] - 2019年一般及行政费用为1062.00万美元，较2018年的722.42万美元增长47.00%[307] 财务状况 - 截至2019年12月31日，公司净亏损约1720万美元，经营活动使用现金约910万美元；现金及现金等价物约1260万美元，营运资金约1300万美元[266] - 截至2019年12月31日，公司总资产为1448.99万美元，较2018年的1172.04万美元增长23.63%[305] - 2019年公司净亏损1723.98万美元，2018年净亏损1140.49万美元，亏损幅度扩大[307] - 截至2019年12月31日，公司普通股发行及流通股数为913.10万股，2018年为584.66万股[305] - 2019年公司净亏损约1720万美元，经营活动使用现金约910万美元[317] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物约1260万美元，营运资金约1300万美元[317] - 家具和设备在2019年12月31日和2018年12月31日分别为18.5万美元和21.6万美元，累计折旧分别为15.1万美元和16.2万美元[331] - 2019年和2018年家具和设备折旧费用分别为2.2万美元和1.4万美元[331] - 无形资产在2019年12月31日和2018年12月31日分别为17.4万美元和19.2万美元，累计摊销分别为10.5万美元和9.3万美元[336] - 2019年和2018年无形资产摊销费用分别为3.1万美元和3万美元[336] - 截至2019年和2018年12月31日，公司受限现金余额均为11万美元[338] - 2019年和2018年预付费用分别为86.2344万美元和50.9833万美元[339] - 2019和2018年末公司应付工资负债分别为89.942万美元和93.507万美元，其中应计奖金分别为64.6064万美元和69.7995万美元，应计假期分别为17.082万美元和16.074万美元，应计工资分别为8.2536万美元和7.6335万美元[341] - 2019年和2018年净亏损分别为1723.98万美元和1140.49万美元，归属于普通股股东的净亏损分别为1723.98万美元和2288.42万美元[366] - 2019年和2018年基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为2.03美元和5.50美元[366] - 截至2019年12月31日，国内联邦净营业亏损结转约为6730万美元，受限后约为2140万美元可用于减少未来应税收入[372] - 截至2019年和2018年12月31日，公司分别记录约710万美元和530万美元递延所得税资产估值备抵，2018 - 2019年净增170万美元[372] - 截至2019年和2018年12月31日，公司现金存款分别有1231.64万美元和1005.29万美元超出FDIC保险限额[375] - 2019年全年总经营租赁费用约为5.62万美元，加权平均剩余租赁期限约为1年，加权平均折现率为12%[377] 现金流量 - 2019年经营活动净现金使用量为912.8万美元，较2018年增加16.6万美元，增幅2%，主要因临床试验活动支出增加约25万美元[269] - 2019年投资活动净现金使用量为8000美元，较2018年减少10.3万美元，降幅93%，因2018年有特定研发活动固定资产设备采购和公司网站投资，2019年无此类支出[270] - 2019年融资活动提供的净现金为1133.7万美元，较2018年的1229.1万美元减少95.4万美元，降幅8%[271] - 2019年经营活动净现金使用量为912.84万美元，2018年为896.16万美元[312] - 2019年投资活动净现金使用量为7625美元，2018年为11.09万美元[312] - 2019年融资活动提供的净现金为1133.67万美元，2018年为1229.06万美元[313] 持续经营 - 公司自成立以来一直亏损且经营现金流为负，目前可用资金预计仅能支持6 - 9个月运营，需获取足够资金以持续经营[266] - 公司计划通过出售股权证券、达成战略合作伙伴关系、行使未行使认股权证和短期借款等方式获取资金，但无法保证能获得足够资金或获得资金的条件可接受[267] - 公司预计在可预见的未来持续产生经营亏损，现有资源仅够支持未来6 - 9个月的计划运营[272] - 公司持续经营亏损和累计赤字引发对其持续经营能力的重大怀疑[299] - 公司目前可用资金预计仅能支持6 - 9个月运营，取决于临床试验的时间和范围[317] 会计政策与评估 - 2019年第一季度采用新租赁标准，在合并资产负债表中确认10.1万美元的租赁负债及相应使用权资产[278] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 08，对合并财务报表无影响[279] - 2018年8月发布的ASU 2018 - 13将于2019年12月15日后的财年生效，公司正在评估其影响[280] 内部控制 - 截至2019年12月31日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上有效[283] - 截至2019年12月31日，公司的财务报告内部控制有效[285] - 2018年第二季度发现内部控制重大缺陷，2018 - 2019年执行整改计划，预计2019年12月31日已整改[286][287][288] 审计意见 - 审计师认为合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量[298] 股票发行与交易 - 2019年因行使认股权证发行普通股所得款项为1133.67万美元[313] - 2019年非现金投资和融资活动中，股票型负债奖励重新分类为权益的金额为315.19万美元[314] - 公司授权发行1.85亿股股票，包括1.75亿股普通股和1000万股优先股，截至2019和2018年12月31日，A系列初级参与优先股和A系列可转换优先股均无发行和流通[343] - 2018年5月30日公司完成配股发行，出售13624个单位，包括13624股B系列可转换优先股和386.9216万份认股权证，净收益约1230万美元[347] - B系列可转换优先股每股可按1000美元的规定价值除以3.52美元的转换价格转换为普通股，持有人转换后受益所有权不得超过9.99% [349] - 2018年认股权证每份可按4.05美元的行使价购买一股普通股，持有人行使后受益所有权不得超过4.99%，公司可在特定条件下以每份0.18美元赎回[357][360] - 公司将出售B系列可转换优先股和认股权证的收益进行分配，认股权证公允价值为536.3759万美元，可转换优先股包含478.21万美元的有利转换特征，可转换优先股折扣为1147.9308万美元[361] - 2019年3月公司从2018年认股权证的行使中获得约1130万美元，取消约280万份认股权证并发行约280万股普通股，截至2019年12月31日，有107.0028万份认股权证流通[362] - 2019和2018年，B系列可转换优先股持有人分别将1708股和11245股转换为48.5244万股和319.46万股普通股[363] - 公司按照会计准则计算基本和摊薄每股净亏损，潜在普通股因具有反摊薄作用被排除在计算之外[365] 所得税情况 - 2019年和2018年未记录所得税收益，因净营业亏损结转利用不确定及有亏损历史[370] 股票期权与激励 - 2019年和2018年公司分别授予员工和董事购买356.5万股和61.17万股普通股的期权，加权平均授予日公允价值分别为2.13美元和2.02美元[384] - 2019年和2018年公司分别确认基于股票的薪酬费用710.21万美元和105.35万美元[385] - 2019年无风险利率为2.16% - 2.20%，2018年为2.47% - 2.71%；2019年预期期限为5.00 - 5.94年，2018年为5.24 - 5.57年；2019年预期波动率为106.88% - 126.16%，2018年为108.81% - 126.43%[386] - 截至2019年12月31日，流通在外的期权对应标的股票数量为4308383股，加权平均行权价格为每股3.44美元，加权平均剩余合约期限为9.04年，合计内在价值为651000美元[387] - 2018年6月27日，公司向CEO授予230万份期权，向CFO授予70万份期权，2019年1月13日这些期权被取消[388] - 2018年公司确认与这些期权相关的补偿费用为1410025美元，其中一般及行政费用869515美元，研发费用540510美元[391] - 取消这些期权时，公司确认剩余未确认补偿费用1741919美元，其中一般及行政费用1074183美元，研发费用667736美元[393][394] - 2019年1月13日，公司向CEO授予购买230万股普通股的新期权，向CFO授予购买80万股普通股的新期权，行使价格为每股1.36美元[394] - 2019年5月16日，股东批准修订后的计划，从而批准发行2019年期权，公司在2019年第二季度为授予高管的2019年期权记录了4959277美元[395][396] 股权分销协议 - 2020年2月7日，公司与Oppenheimer & Co. Inc.签订股权分销协议，可出售总毛销售价格高达500万美元的普通股，销售佣金为3.0%[398] - 公司于2020年2月7日与奥本海默公司签订了股权分配协议[407] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能影响公司运营、临床试验进度、监管审批，还可能降低公司获取资本的能力，对公司产生重大影响[399] 公司文件提交 - 公司于2012年6月11日提交了经修订和重述的公司章程[404] - 公司于2016年8月26日提交了公司章程修订证书[404] - 公司于2012年6月11日提交了激励性股票期权协议范本[406] - 公司于2012年6月11日提交了员工非合格股票期权协议范本[406] - 公司于2012年6月11日提交了非员工董事非合格股票期权协议范本[406] - 公司于2012年6月11日提交了限制性股票奖励协议范本[406] 雇佣协议 - 公司于2012年2月14日与Steven Quay签订了经修订和重述的雇佣协议[405] - 公司于2016年5月18日与Kyle Guse签订了经修订和重述的雇佣协议[406] 计划修订 - 2010年股票期权和激励计划于2019年1月13日修订[408] 法律诉讼 - 2013年证券集体诉讼案于2018年以350万美元和解，费用由被告保险公司承担，案件已结案[380] 研发退税 - 2019和2018年公司在澳大利亚发生的合格研发费用分别约为138.1万美元和85.1万美元，记录的退税应收款分别约为74万美元和37万美元，分别收取研发现金退税48.655万美元和14.3763万美元，2019和2018年末研发退税应收款总额分别为73.9656万美元和51.8098万美元[340]

财务状况 - 截至2019年9月30日，公司现金为1530万美元，负债为零[8] 市场机会 - 预计2019年美国将有约268,000名女性被诊断为乳腺癌，每年约有40,000人因此死亡[9] - 乳腺癌的年度经济成本为38亿美元[9] - 预计每年在美国有200,000名ER+乳腺癌患者需要口服Endoxifen治疗[14] - 预计在美国，针对乳腺癌的前手术和手术替代疗法的市场销售额可达8亿美元[13] - 约有1000万男性在50-69岁之间受到男性乳腺增生的影响[22] 临床研究进展 - 公司正在进行两项第二阶段临床研究，计划于2019年第四季度启动另一项研究[4] - Oral Endoxifen的Phase 2 "WOO"研究在澳大利亚进行，涉及最多8名ER+ 1或2期患者[24] - Oral Endoxifen的扩展阶段将增加17名患者[24] - Microcatheter Fulvestrant的Phase 2研究涉及30名ER+ DCIS或侵袭性乳腺癌女性[28] - Oral Endoxifen的Phase 2研究计划在2019年底前开始[31] 产品研发与技术 - 口服Endoxifen的临床试验结果显示，患者在7天内达到稳态，而Tamoxifen则需50-200天[17] - 顶部Endoxifen的第二阶段研究成功实现了显著降低乳腺密度，p值为0.02[19] - Microcatheter Fulvestrant的评估包括疗效、安全性和药代动力学[29] - CAR-T/免疫疗法的局部递送可降低系统性并发症风险[30] - Oral Endoxifen的改良释放片在Phase 1中显示出积极的安全结果，无意外不良事件[31] 监管与市场策略 - Endoxifen可能符合505(b)(2)的监管路径，具有多年的市场独占性[26] - 公司计划进行针对男性乳腺增生的第二阶段研究[22]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发乳腺癌及其他乳腺疾病的新型疗法和递送方法[67] 产品临床研究进展 - 2017年完成48名健康女性口服和外用Endoxifen的1期临床研究，无临床显著安全信号和不良事件[68] - 2018年9月完成24名健康男性外用Endoxifen的1期临床研究，达成安全、耐受性和药代动力学目标[69] - 2018年12月为一名乳腺癌患者提供口服Endoxifen治疗，癌细胞生物活性降低，Ki - 67降低50% [70] - 2019年6月2期研究显示，20mg外用Endoxifen组MBD平均降低14.3%，10mg组降低9.0% [71] - 基于外用Endoxifen研究结果，计划2019年四季度开展口服Endoxifen降低MBD的2期研究[71] - 公司正在开展口服Endoxifen在澳大利亚的2期研究和使用导管内技术递送氟维司群的2期研究[72][73] - 2019年7月开始开发口服Endoxifen的缓释片剂，9月30日1期研究初步结果显示适合进一步临床开发[74] 公司收入情况 - 公司处于研发阶段，未进行产品或服务营销，预计开发并推出制药项目后才会产生收入[75] - 截至2019年9月30日的三、九个月，公司无可持续收入来源和相关成本[82] 公司费用与亏损情况 - 2019年前三季度总运营费用约为1464.9万美元，较2018年同期增加约532.2万美元，增幅57%[83] - 2019年前三季度研发费用约为574.7万美元，较2018年同期增加约238.6万美元，增幅71%[84] - 2019年前三季度管理费用约为890.1万美元，较2018年同期增加约293.4万美元，增幅49%[86] - 2019年前三季度公司净亏损约1460万美元，经营活动使用现金约640万美元[89] 公司资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物约为1530万美元，营运资金约为1480万美元[89] - 2019年前三季度经营活动净现金使用量约为642万美元，较2018年同期减少约9.8万美元，降幅2%[91] - 2019年前三季度投资活动净现金使用量约为8000美元，较2018年同期减少约4.6万美元[92] - 2019年前三季度融资活动提供净现金约1133.7万美元，来自2018年5月发行认股权证的行权所得[93] 公司财务准则应用 - 2019年第一季度，公司采用新租赁会计准则，确认租赁负债10.1万美元及相应使用权资产[99] 公司未来运营预期 - 公司预计在可预见的未来持续经营亏损，当前资金不足以支持未来一年的运营计划[94]

业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金为1710万美元，负债为零[8] - 预计2019年美国将有约268,000名女性被诊断为乳腺癌，每年约有40,000人因此死亡[9] - 预计美国市场上，针对乳腺癌的Intruductal Fulvestrant治疗的销售额可达8亿美元[13] - 预计针对乳腺癌的免疫肿瘤学（CAR-T）治疗每年将有35,000例三阴性乳腺癌患者[13] 临床研究进展 - 公司正在进行两项第二阶段临床研究，并计划在2019年第四季度启动另一项研究[4] - 公司在临床研究中完成了两项第一阶段研究，所有目标均已达成[4] - Oral Endoxifen的Phase 2 "WOO"研究在澳大利亚进行，涉及最多8名ER+ 1或2期患者，治疗时间为21天[24] - Microcatheter Fulvestrant的Phase 2研究涉及30名ER+ DCIS或侵袭性乳腺癌女性，药物在手术前21-45天内给药[28] - Oral Endoxifen Phase 2研究预计在2019年第四季度发布结果，旨在减少转移性乳腺癌[31] - 预计2019年9月将公布新改良TRAP CAR-T的Phase 1研究结果[31] 产品与技术研发 - 口服Endoxifen在治疗效果上达到稳态的时间为7天，而Tamoxifen则需50-200天[17] - 在一项针对90名绝经后女性的第二阶段研究中，局部Endoxifen显著降低了乳腺密度，p值为0.02[19] - Endoxifen项目可能符合505(b)(2)的监管路径，优势包括只需一项安全性和有效性临床研究[25][26] - CAR-T细胞的局部递送可减少系统性并发症风险，并提高CAR-T细胞与癌细胞的比例[30] 市场与用户数据 - 约有1000万男性在其一生中会被诊断为乳腺癌，且25%的50-69岁男性会出现男性乳腺发育症[9][22] - 公司目前没有FDA批准的治疗方案用于乳腺密度高的患者[14] 未来展望 - 预计2019年第四季度启动另一项研究[4]

公司业务与项目 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发乳腺癌及其他乳腺疾病的新型疗法和递送方法，主要项目为Endoxifen的开发[68] 项目临床研究成果 - 2017年完成48名健康女性口服和外用Endoxifen的Phase 1安慰剂对照临床研究，无临床显著安全信号和不良事件[69] - 2018年9月完成24名健康男性外用Endoxifen的Phase 1安慰剂对照临床研究，达到安全、耐受性和药代动力学目标[70] - 2018年12月开始在FDA批准的“扩大使用、单患者”计划下为一名乳腺癌患者提供口服Endoxifen，癌细胞生物活性降低，Ki - 67降低50%[71] - 2019年6月Phase 2研究显示，20mg和10mg每日剂量的外用Endoxifen使MBD分别平均降低14.3%和9.0%，约70%的20mg组参与者MBD降低，平均降幅27%[72] 项目研究计划 - 计划最早于2019年第四季度启动口服Endoxifen降低MBD的Phase 2研究[73] - 2019年7月开始开发口服Endoxifen的改良释放片剂形式，用于未来临床开发和商业化[75] 运营费用情况 - 2019年三、六个月运营总费用分别约为728.6万美元和1135万美元，较2018年同期分别增加约314.3万美元（76%）和533.3万美元（89%）[84] 研发费用情况 - 2019年三、六个月研发费用分别约为261.2万美元和406.3万美元，较2018年同期分别增加约114.4万美元（78%）和212.4万美元（110%）[85] 管理费用情况 - 2019年三、六个月管理费用分别约为467.4万美元和728.7万美元，较2018年同期分别增加约199.9万美元（75%）和320.9万美元（79%）[87] 公司盈亏与资金状况 - 2019年上半年公司净亏损约1130万美元，经营活动使用现金约470万美元[90] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物约1710万美元，营运资金约1740万美元[90] - 2019年上半年经营活动净现金使用量约465.1万美元，较2018年同期增加约43.1万美元，增幅10% [92] - 2019年上半年融资活动提供净现金约1133.7万美元，为2018年5月融资发行认股权证行权所得；2018年第二季度完成配股融资，净收益1230万美元[93] - 公司预计在可预见的未来持续产生经营亏损，当前可用资金至少可支持未来12个月的运营[94] 会计准则影响 - 2019年第一季度采用新租赁会计准则，在合并资产负债表中确认10.1万美元租赁负债及相应使用权资产，对财务报表无重大影响[98] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 08会计准则，对财务报表无影响[99] - FASB于2018年8月发布ASU No. 2018 - 13会计准则，预计对公司合并财务报表无重大影响[100]

公司业务与项目进展 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注乳腺癌及其他乳腺疾病治疗药物和递送方法研发，主要项目为Endoxifen开发[70] - 2017年完成48名健康女性口服和外用Endoxifen 1期安慰剂对照临床研究，2018年9月完成24名健康男性外用Endoxifen 1期安慰剂对照临床研究[71] - 目前正在进行两项Endoxifen 2期研究，瑞典斯德哥尔摩外用Endoxifen降低MBD研究已在2018年10月完成90名参与者招募，预计2019年第二季度公布初步结果；澳大利亚口服Endoxifen用于乳腺癌诊断与手术间窗口期患者研究正在进行[72] - 2018年12月起按FDA“扩大使用”计划为一名乳腺癌患者提供口服Endoxifen，术前服用约三周，手术成功，癌细胞生物活性降低，Ki - 67降低50% [73] 财务费用情况 - 2019年第一季度总运营费用约406.4万美元，较2018年同期增加约219万美元，增幅117%，其中研发费用约145.1万美元，增幅208%；一般及行政费用约261.3万美元，增幅86% [82] - 公司预计2019年研发费用将增加，因将开展更多Endoxifen 2期临床研究、继续富维司群导管内给药临床试验及其他疗法开发[83] 财务盈亏与现金流 - 公司自成立以来一直亏损且经营现金流为负，2019年第一季度净亏损约410万美元，经营活动使用现金约210万美元，截至2019年3月31日，现金及现金等价物约1960万美元，营运资金约1930万美元[87] - 2019年第一季度经营活动净现金使用约214.9万美元，较2018年同期减少约23.8万美元，降幅10%，主要因研发活动支出减少[89] - 2019年第一季度融资活动提供净现金约1133.7万美元，为2018年5月融资发行认股权证行权所得，2018年同期无此类活动[90] 办公场地租赁 - 2018年11月1日，公司与WW 107 Spring Street LLC签订办公场地运营租赁协议，租期22个月，月租金3660美元[76] 未来运营风险 - 公司预计在可预见的未来持续运营亏损，现有资金至少可支持未来12 - 18个月的计划运营[91] - 若无法筹集额外资金，公司可能被迫缩减或停止运营，未来资本使用和需求取决于新药开发临床试验的时间和费用[91] - 额外资金可能无法以可接受的条款获得，发行证券融资可能导致现有股东股权进一步稀释[92] - 若资金不足，公司可能终止、修改或延迟开发项目，减少商业化努力，或通过合作方获取资金并放弃技术或产品候选权[93] 会计准则与财务报表影响 - 2019年第一季度，公司采用新租赁会计准则，在合并资产负债表中确认10.1万美元的租赁负债及相应使用权资产[95] - 2019年1月1日，公司采用ASU 2018 - 08，该准则对财务报表无影响[96] - 2018年8月FASB发布ASU 2018 - 13，公司预计该修订对合并财务报表无重大影响[97] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[98] 表外安排与交易活动 - 公司目前及过往均无涉及表外安排的未合并实体或金融伙伴关系，不参与非交易所交易合约的交易活动[94]

股东信息 - 截至2019年3月25日，公司普通股约有33名登记股东和约15000名受益股东[249] 项目进展 - 2018年10月，瑞典的MBD研究已全部招募90名参与者，预计2019年4月完成给药并在第二季度报告初步结果[253] - 2018年12月，公司开始在FDA批准的“扩大使用”计划下为一名乳腺癌患者提供口服Endoxifen，癌细胞生物活性降低，Ki67降低50% [254] 收入与成本 - 2018年和2017年公司均无可持续收入来源和相关收入成本[264] 运营费用 - 2018年总运营费用为1143.4万美元，较2017年增加378.5万美元，增幅49% [265] - 2018年研发费用为421万美元，较2017年增加188.2万美元，增幅81% [266] - 2018年一般及行政费用为722.4万美元，较2017年增加236.5万美元，增幅49% [267] 资产减值与融资成本 - 2017年公司对Acueity无形资产进行减值评估，减值46.2万美元，2018年无无形资产减记[268] - 2017年公司因发行普通股负债认股权证产生融资成本19.2817万美元，记录负债认股权证公允价值变动28.0747万美元，2018年未发行普通股负债认股权证[269] 租赁协议 - 2018年11月1日，公司与WW 107 Spring Street LLC签订运营租赁协议，每月支付3660美元租金，租期22个月[256] - 2018年11月1日，公司签订一份22个月的经营租赁协议，每月租金3660美元，未来最低租赁付款总额73200美元，2019年和2020年分别需支付43920美元和29280美元[398] - 2018年10月30日，公司签订一份36个月的复印机系统经营租赁协议，未来最低租赁付款总额42228美元，2019 - 2021年分别需支付14904美元、14904美元和12420美元[399] 亏损与现金流 - 2018年公司净亏损约1140万美元，经营活动使用现金约900万美元[270] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物约1040万美元，营运资金约860万美元；2019年3月获1130万美元现金，截至2019年3月25日，现金及现金等价物约1930万美元[270] - 2018年经营活动净现金使用量为896.2万美元，较2017年增加236.8万美元，增幅36%，主要因研发支出和薪酬费用增加[272] - 2018年公司在研发上花费约420万美元，2017年为230万美元[272] - 2018年投资活动净现金使用量为11.1万美元，2017年无此项支出，主要用于购买固定资产设备和更换网站[273] - 2018年融资活动净现金流入为1229.1万美元，较2017年增加150.8万美元，增幅14%，因2018年融资收益更高[274] - 预计未来持续经营亏损，现有资源加2019年3月权证行使所得1130万美元，至少可支持未来12 - 18个月运营[274] - 2018年净亏损约1140万美元，2017年净亏损约812.26万美元[318] - 2018年经营活动使用现金约900万美元，2017年约659.4万美元[318] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物约1040万美元，营运资金约860万美元[320] - 2019年3月，公司因行使认股权证获得现金1130万美元，截至3月25日，现金及现金等价物约1930万美元[320] - 2018年净亏损1140.4934万美元，2017年为812.2581万美元；归属于普通股股东的净亏损2018年为2288.4242万美元，2017年为1069.0713万美元；基本和摊薄后每股净亏损2018年为5.50美元，2017年为10.97美元[388] 财务数据更正 - 2018年6月，公司错误计算B系列可转换优先股的推定股息，原报478.21万美元，实际应为1147.9308万美元[286] - 2018年6月30日止三个月和六个月，公司误将推定股息金额记为478.21万美元，实际应为1147.9308万美元；基本和摊薄普通股每股亏损分别误记为2.90美元和3.77美元，实际应为5.08美元和6.11美元[290] - 公司更正2018年6月30日止三个月和六个月财务报表中B系列可转换优先股推定股息计算错误，原报告为4782100美元，重述后为11479308美元[417] 财务准则应用 - 公司计划于2019年1月1日采用新租赁标准并前瞻性应用，预计对财务状况、经营成果和现金流无重大影响，采用时需确认约10万美元的经营租赁负债和使用权资产[279] - 公司计划于2019年1月1日采用新租赁标准并进行前瞻性应用，预计对财务状况、经营成果和现金流无重大影响，采用后将确认约10万美元的经营租赁负债和使用权资产[325] - 公司于2018年1月1日追溯采用ASU No. 2016 - 18，2018年和2017年现金流量表中分别包含11万美元和5.5万美元的受限现金[326] - 公司于2018年1月1日提前采用ASU No. 2017 - 11，因无带向下调整条款的金融工具，该准则对财务报表无重大影响[327] 内部控制 - 截至2018年12月31日，公司披露控制和程序以及财务报告内部控制无效[284][288] 补救计划 - 公司管理层的补救计划是加强对技术会计备忘录的独立审查程序，必要时与外部独立会计师事务所合作[291] 股票计划修订 - 公司提议批准2019年对2010年股票期权和激励计划的修订，并将计划下授权发行的股份数量增加360万股[294][295] 审计机构 - 自2014年起，BDO USA, LLP担任公司的审计机构[307] 反向股票分割 - 2018年4月20日，公司完成1比12的反向股票分割[323] 股票期权与补偿成本 - 2018年股票期权补偿成本为105.35万美元，2017年为78.66万美元[318] - 2018年承诺股份摊销为7.28万美元，2017年为7.94万美元[318] - 2018年和2017年公司分别授予员工和董事611668股和143027股普通股购买期权，加权平均授予日公允价值分别为2.02美元和4.80美元[404] - 截至2018年12月31日，2010年计划下有3575份期权可供授予，2019年1月1日根据“常绿”条款增加233862股[404] - 2018年和2017年公司分别确认股票薪酬费用1053496美元和786550美元[405] - 2018年6月27日，公司向首席执行官和首席财务官分别授予2300000份和700000份期权，2019年1月13日取消这些期权[410] - 2018年公司确认与这些期权相关的薪酬费用1410025美元[414] - 2018年6月27日，公司向首席执行官授予230万份期权，向首席财务官授予70万份期权[420] - 2019年1月13日，公司取消并终止2018年负债期权，同时向首席执行官授予购买230万股普通股的新期权，向首席财务官授予购买80万股普通股的新期权，行权价格为每股1.36美元[421] 资产情况 - 2018年和2017年12月31日家具和设备分别为21.6万美元和17.1万美元，累计折旧分别为16.2万美元和16万美元，折旧费用分别为1.4386万美元和2.5956万美元[332] - 2017年公司确定从Acueity Healthcare, Inc.收购的某些无形资产减值，记录资产减值费用46.1715万美元，2018年未记录减值费用[336] - 评估Acueity无形资产公允价值使用的折现率为48.50%[337] - 2018年和2017年12月31日无形资产分别为19.2万美元和23.4万美元，累计摊销分别为9.3万美元和15.8万美元，摊销费用分别为2.9811万美元和10.3038万美元[338] - 2018年和2017年12月31日受限现金余额分别为11万美元和5.5万美元[343] - 2018年和2017年12月31日预付费用分别为50.9833万美元和25.0944万美元[344] - 2018年和2017年公司在澳大利亚发生的合格研发费用分别约为85.1万美元和82.4万美元，记录的退税应收款分别约为37万美元和35.8万美元，2018年12月31日研发退税应收款总额约为51.8万美元[345] - 2018年和2017年12月31日工资负债分别为93.507万美元和78.4867万美元[346] 股票发行与权证行权 - 截至2018年12月31日，公司授权发行的普通股为1.75亿股，已发行和流通的普通股为584.6552万股；截至2017年12月31日，已发行和流通的普通股为265.1952万股[310] - 截至2018年12月31日，公司授权发行的B系列可转换优先股为2.5万股，已发行和流通的为2379股；截至2017年12月31日，已发行和流通的为0股[309] - 2017年3月28日公司与Aegis Capital Corp.达成承销协议，4月3日完成公开发行，总收益约440万美元，净收益约390万美元[354] - 2017年6月29日公司修改4月3日公开发行权证权利，约25万份权证接受要约，发行约12.5万股普通股[359] - 截至2017年12月31日，4月3日发行的权证全部行权，A系列可转换优先股全部转换为普通股[356] - 2017年10月26日公司与Maxim Group LLC达成承销协议，10月30日完成普通股公开发行，总收益约550万美元，净收益490万美元[365] - 2017年12月20日公司与Maxim Group LLC达成配售代理协议，发售441,667股普通股，总收益约140万美元，净收益120万美元[367] - 2017年12月20日公司同时进行私募发行A类和B类权证，可行权购买883,333股普通股，行权价3.78美元，2018年12月22日到期未行权[368] - 2018年5月9日公司向SEC提交的S - 1表格注册声明生效，提供认购权购买最多25,000个单位[369] - 2018年5月30日公司完成配股发行，出售13,624个单位，净收益约1230万美元[371] - B系列可转换优先股每股面值1000美元，转换价格3.52美元，持有人转换后受益所有权不超9.99% [373] - 2018年权利发行的认股权证可随时行使，自发行日起四年到期，每份认股权证可按每股4.048美元的行使价购买一股普通股，行使价会因特定情况调整，持有人受益所有权限制一般不超4.99%，最高不超9.99%[378][380] - 截至2018年12月31日，有可购买387.5699万股普通股的认股权证流通在外，其中2014年公开发行的6483股行使价540美元，2018年认股权证386.9216股行使价4.05美元[385] - 2018年，部分B系列可转换优先股持有人行使转换权，将11245股转换为319.46万股普通股，转换比率约为每股B系列优先股换284股普通股[386] - 2019年3月，公司因行使2018年5月30日发行的认股权证获得约1130万美元，注销约280万份认股权证并发行约280万股普通股[423] 所得税情况 - 2017年《减税与就业法案》将美国联邦企业所得税税率从35%降至21%，公司2017年记录美国递延所得税资产账面价值减少190万美元，被估值备抵完全抵消[391][392] - 2018年和2017年公司因净运营亏损结转利用的不确定性及亏损历史未记录所得税收益[393] - 截至2018年12月31日，公司国内联邦净运营亏损结转约为5820万美元，受所有权变更限制，可用于减少未来应纳税所得额的约为1230万美元[395] - 2018年和2017年公司分别记录约530万美元和310万美元的估值备抵，2017 - 2018年净增加220万美元，2016 - 2017年净减少1550万美元[395] - 公司认为不太可能实现净运营亏损结转和抵免，已对递延所得税资产全额记录估值备抵，净运营亏损结转利用可能受所有权变更限制[394] 现金存款情况 - 截至2018年和2017年12月31日，公司超出联邦存款保险公司保险限额的现金存款分别为10052914美元和6967469美元[397] 诉讼和解 - 2018年3月23日，公司达成证券集体诉讼和解协议，赔偿350万美元，由被告保险公司全额支付，7月20日法院批准该和解协议[400] 协议签订 - 2015年5月14日，公司与Besins Healthcare Luxembourg SARL签订知识产权许可协议[429] - 2016年8月4