(Z)-endoxifen药物研发情况 - 公司在研的领先药物候选物为口服(Z)-endoxifen，用于乳腺癌的预防和治疗等[25] - EVANGELINE试验中，80mg队列约50%接受(Z)-endoxifen与卵巢功能抑制联合治疗的患者和38%单独接受(Z)-endoxifen治疗的患者达到目标血浆Css，平均血浆Css为484ng/mL[31] - Karisma-(Z)-endoxifen研究中，1mg剂量的(Z)-endoxifen使乳腺密度降低17.3%，2mg剂量降低23.5%，安慰剂组仅改变0.27个百分点[38] - I-SPY 2 EOP试验初步数据分析显示，(Z)-endoxifen使关键生物标志物Ki-67从基线降低69%，功能肿瘤体积从基线降低30.4%[44] 乳腺癌市场情况 - 2025年美国预计有316,950名女性被诊断为乳腺癌，约80%为雌激素受体阳性[54] - 全球ER+乳腺癌治疗市场预计到2030年达到337亿美元，2024 - 2030年复合年增长率为7.89%[54] - (Z)-endoxifen在美国乳腺癌治疗和预防各适应症的潜在市场每年可达10亿美元或更多[54] 公司财务数据 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约为7110万美元[56] - 2024年公司因认股权证行权获得370万美元，发行367.25万股普通股[58] - 2024年和2023年研发费用分别约为1410万美元和1730万美元[62] - 2024年和2023年公司净亏损分别约为2550万美元和3010万美元，自成立以来累计亏损约2.118亿美元[162] - 截至2024年和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别约为7110万美元和8850万美元[162] - 2024年第四季度，公司对Dynamic Cell Therapies, Inc.的投资分别在2024年和2023年产生了170万美元和300万美元的减值费用[166] - 公司在2024年和2023年12月31日止年度，因对DCT的投资分别产生170万美元和300万美元的减值费用[173] - 公司在2024年12月31日和2023年12月31日的合并资产负债表中分别记录了150万美元和180万美元的估计应计流动负债[209] 公司战略决策 - 公司战略决策是为(Z)-endoxifen寻求转移性乳腺癌适应症[51] - 公司与威尔康奈尔医学院合作开展临床前项目，目标是使三阴性乳腺癌更易治疗[52] 公司股权相关 - 2024年11月19日公司与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，可出售普通股的总发行价最高达1亿美元，2024年未出售[57] 公司专利情况 - 截至2025年2月3日，公司拥有13项已发行专利（5项美国专利和8项国际专利），正在申请119项待决专利申请（28项美国专利申请和91项国际专利申请）[65] - 截至2025年2月3日，(Z)-endoxifen项目有4项美国已发行专利、8项国际已发行专利，15项美国待决申请、70项国际待决申请，预计到期日期为2038 - 2046年[68] - 截至2025年2月3日，免疫疗法/CAR - T项目有3项美国待决申请、3项国际待决申请，预计到期日期为2037 - 2044年[68] - 截至2025年2月3日，其他疗法项目有1项美国已发行专利，10项美国待决申请、18项国际待决申请，预计到期日期为2030 - 2045年[68] - 截至2025年2月3日，公司拥有并正在推进119项待决的临时和非临时专利申请（28项美国专利申请和91项国际专利申请，包括2项已批准的美国申请和3项已批准的国际申请）以及13项已颁发的专利（5项美国专利和8项国际专利）[212] 新药申请费用 - 2025财年提交新药申请（NDA）需向FDA支付430万美元的审查用户费[82] 公司药物开发战略 - 公司药物开发战略利用第三方承包商进行原材料采购、制造、产品存储和分销等工作[69] 公司收入预期 - 公司处于研发阶段，预计在开发并推出制药项目之前不会产生收入[60] 新药申请及获批相关法规 - 新药申请获批后，公司可申请最长5年的专利延期，总专利期限自产品获批日起不超14年[94][95] - 新药申请获批后，公司需报告不良反应、合规宣传、保持cGMP合规，否则面临制裁[96][99] - 仿制药申请需在原研药非专利独占期过期后获批，含新化学实体的新药有5年数据独占期[89] - 提交Paragraph IV认证的仿制药申请，若引发专利侵权诉讼，FDA在30个月内不批准申请[91] - 505(b)(2)新药申请获批可能因专利、非专利独占期或专利侵权诉讼而延迟[93] - 新药获批后，某些变更如新增适应症等需进一步FDA审查和批准[87] - 药品上市后测试可能包括4期临床试验，FDA可能要求风险评估和缓解策略[86] 欧盟授权程序相关 - 欧盟集中授权程序中，EMA的CHMP评估MAA原则上需210天，特殊情况可加速至150天[104] - 欧盟集中授权程序中，EC在收到CHMP意见后67天内授予营销授权[104] - 欧盟集中授权程序中，三个额外EEA成员国需在30天内做出国家实施决定[102] - 营销授权初始有效期为五年，续期后可无限期有效，除非有正当理由仅额外续期五年，续期申请需在五年期满前至少九个月提交给EMA[108] - 有条件营销授权有效期为一年，需每年续期，满足义务且数据确认后可转为初始有效期五年并可能无限期延长的标准营销授权[109][110] - 自2023年10月20日起，EMA发布集中授权产品的风险管理制度计划，仅作有限编辑[107] - 分散程序中，参考欧盟成员国需在收到有效申请后120天内准备评估报告草稿及相关材料[106] 欧盟法规相关 - 欧盟第2021/2282号条例于2022年1月11日生效，2025年1月12日起适用，后续有三年过渡期[115] - 2025年2月3日，欧盟委员会开启第2021/2282号条例下联合科学咨询的首次申请提交期[115] - 违反欧盟药品相关法律法规，可能面临行政、民事或刑事处罚，包括授权延迟或拒绝、产品撤回和召回等[119] - 药品营销授权持有人需遵守欧盟药物警戒立法，未履行义务可能导致营销授权变更、暂停或撤销[120][122] - 欧盟药品制造需授权，制造和分销要遵守相关法律法规，制造设施需定期接受检查[123] - 欧盟禁止药品的非标签推广和处方药的直接面向消费者广告，违规会受处罚[124][125] - 欧盟GDPR规定违规处罚最高为上一财年全球总年营业额的4%或2000万欧元[128] - 公司产品受欧盟药品相关法规约束，向医生提供利益诱导处方等行为被禁止[127] 英国脱欧相关 - 英国于2020年1月31日正式脱欧，自2025年1月1日起EMA不再负责北爱尔兰新药审批[131][134] 公司法规遵守情况 - 公司受美国联邦HIPAA及各州隐私和安全法规约束，如加州CCPA[137][138] - 违反联邦反回扣法规可能面临刑事罚款、监禁等处罚，还可能触发虚假索赔法案[141][143] - 公司需遵守多项联邦和州法律，包括反回扣、医生自我转诊、虚假索赔等法规[146] - 公司使用人工智能和机器学习可能受相关法律和不断演变的法规约束[139] 公司人员及薪酬情况 - 截至年报提交日，公司雇佣2名高管和13名全职员工[148] - 公司董事会薪酬委员会每年第一季度批准高管绩效加薪和年度激励奖金[149] 公司保险情况 - 公司目前持有董事和高管责任险、商业综合险等多种保险[151] 公司经营风险 - 公司有经营亏损历史，预计未来将继续亏损，2024年净亏损约2550万美元[168] - 公司目前无持续收入来源覆盖运营成本，虽认为现有资金可支撑至少未来12个月运营，但业务计划可能改变致资金需求增加[161] - 公司未来需筹集大量额外资金，但可能无法在需要时以可接受条款筹集到资金[162] - 若通过出售或发行股权证券筹集资金，股东将面临股权稀释，且可能对普通股价格产生不利影响[164] - 公司开发的产品可能无法获得显著商业市场认可[169] - 公司目前没有商业制药销售和营销能力，建立这些能力成本高、耗时长且可能不成功[170] - 公司未来的收购、合作、许可和投资等交易可能无法产生预期收益，且整合交易失败可能对业务、财务状况和经营成果产生负面影响[172] - 公司产品研发可能因多种原因无法进入后期阶段，如临床试验时间长、数据结果与实际有差异等[175] - 公司产品获得监管批准困难，可能因患者入组率低、临床试验时间长、结果不佳等原因被延迟、限制或拒绝[182][183] - 公司依赖第三方进行产品制造、测试、仓储、运输和临床试验等活动，第三方的失败或延迟可能损害公司业务[187][189][190] - 公司使用主要供应商供应(Z)-endoxifen原料药，缺乏多元化供应可能导致服务中断风险[192] - 公司员工、供应商或合作伙伴使用AI技术可能带来合规成本、监管调查和消费者诉讼等问题[193] - 公司依赖第三方信息技术供应商维护信息系统，网络安全系统和流程取决于该供应商的表现[194] - 公司和第三方服务提供商可能无法遵守监管要求，导致产品短缺、临床试验延迟或停止等后果[195] - 公司临床研究可能因多种原因延迟或无法及时进行，且可能无法充分证明产品候选药物的有效性和安全性[197] - 公司产品若未获批或获批不及时，无法产生净收入支付运营费用，业务、财务状况等可能受损[185] - 公司临床研究面临供应链中断、患者入组低于预期或延迟、与CRO或供应商达成协议延迟等风险[198] - 即使临床试验按计划完成，结果也不一定能支持产品候选声明，FDA或外国当局可能不同意公司结论[199] - 公司产品和服务可能面临诉讼和产品责任索赔，现有保险可能不足以覆盖所有责任[200] - AI在公司或其合作伙伴的产品候选中的应用可能对业务、声誉或财务结果产生不利影响[201] - 业务中断（如自然灾害、大流行病等）可能严重损害公司未来收入和财务状况，增加成本和费用[202] - 公司现金存于金融机构，余额常超过联邦保险限额，金融机构倒闭可能影响公司支付运营费用的能力[203][205] - 公司净运营亏损结转和研发税收抵免的使用可能受到限制，过去曾经历所有权变更，未来也可能再次发生[206][207] - 若公司或其全资子公司失去在澳大利亚的运营能力，或无法从澳大利亚研发税收返还中受益，业务和经营业绩可能受损[208] 公司专利诉讼相关 - 2023年8月18日，Intas Pharmaceuticals LTD.向美国专利商标局专利审判和上诉委员会提交专利授权后复审请愿，试图使公司一项名为“制备和使用Endoxifen的方法”的专利（美国专利号11,572,334）的所有权利要求无效[217] - 2025年1月29日，专利审判和上诉委员会发布最终书面决定，认定该专利的所有权利要求不可授予专利[218] - 与公司专有技术相关的诉讼程序可能导致不利结果，即便成功也会产生大量成本，分散管理层和员工精力，还可能泄露机密信息，影响公司股价[219] 专利保护相关风险 - 获得和维持专利保护依赖于遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失，使竞争对手提前进入市场[220] - 美国专利法的变化可能降低专利价值，增加专利申请和执行的不确定性和成本，影响公司业务、财务状况、运营结果和增长前景[221] - 公司可能无法在全球范围内保护知识产权，在外国申请、起诉和捍卫专利成本高昂，且部分国家法律保护不足[222] - 许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权遇到重大问题，公司在外国执行专利权利可能成本高昂，且不一定能成功[223] - 公司当前专利组合可能不包含产品全面开发和商业化所需的所有专利权利，未来可能无法以合理商业条款获得所需专利许可[224]

财务数据关键指标变化 - 2024年底公司现金及现金等价物为7110万美元，无债务[1] - 2024年全年总运营费用为2760万美元，较2023年的3140万美元减少380万美元[7] - 2024年研发费用为1411.7万美元，较2023年的1733.4万美元减少321.7万美元，降幅19%[8] - 2024年临床和临床前试验费用较上一年减少260万美元[8] - 2024年研发薪酬费用较上一年减少50万美元[8] - 2024年一般及行政费用为1350.4万美元，较2023年的1404.3万美元减少53.9万美元，降幅4%[9] - 2024年利息收入为410万美元，较上一年减少20万美元[10] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7.1084亿美元，2023年为8.846亿美元[18] - 2024年总流动资产为7.4457亿美元，2023年为9.2219亿美元[18] - 2024年总资产为7.6444亿美元，2023年为9.6252亿美元[18] - 2024年总流动负债为496.7万美元，2023年为523.6万美元[18] - 2024年股东权益总额为7.1477亿美元，2023年为9.1016亿美元[18] - 2024年研发费用为1411.7万美元，2023年为1733.4万美元[20] - 2024年总运营费用为2762.1万美元，2023年为3137.7万美元[20] - 2024年运营亏损为2762.1万美元，2023年为3137.7万美元[20] - 2024年净亏损为2550.4万美元，2023年为3009.4万美元[20] - 2024年普通股基本和摊薄每股净亏损为0.20美元，2023年为0.24美元[20] 业务线研发计划 - 公司计划推进(Z)-endoxifen用于治疗转移性乳腺癌[2] 业务线试验数据 - Phase 2 EVANGELINE试验中4周Ki - 67 ≤ 10%反应率在各剂量水平上通常高于85%[2] - Phase 2 KARISMA - Endoxifen研究中1mg剂量使乳腺钼靶密度降低17.3个百分点，2mg剂量降低23.5个百分点，安慰剂组仅降低0.27个百分点[2]

文章核心观点 Atossa Therapeutics公布2024年全年财务结果及公司近期发展情况，计划推进(Z)-endoxifen用于转移性乳腺癌治疗，该药物在多项临床试验中展现潜力，同时公司运营费用有所下降 [1][5]。 公司财务情况 现金与债务 - 截至2024年底，公司拥有7110万美元现金及现金等价物，无债务 [1] 运营费用 - 2024年总运营费用为2760万美元，较2023年的3140万美元减少380万美元 [7] 研发费用 - 2024年研发费用为1411.7万美元，较2023年的1733.4万美元减少321.7万美元，降幅19% [8] - 临床和临床前试验费用减少260万美元，主要因(Z)-endoxifen试验支出减少 [8] - 研发人员薪酬费用减少50万美元，主要因非现金股票薪酬费用减少90万美元，部分被现金薪酬费用增加40万美元抵消 [9] 管理费用 - 2024年管理费用为1350.4万美元，较2023年的1404.3万美元减少53.9万美元，降幅4% [10][11] - 管理薪酬费用减少190万美元，因现金薪酬和非现金股票薪酬费用均减少 [11] - 专业费用和其他费用增加180万美元，主要因法律费用、投资者关系费用和会计费用增加 [12] - 保险费用减少40万美元，因2024年保险保费降低 [12] 利息收入与投资减值 - 2024年利息收入为410万美元，较上一年减少20万美元，主要因货币市场账户投资资金减少 [13] - 2024年和2023年，公司分别对股权证券投资减值170万美元和300万美元 [13] 资产负债表 - 截至2024年底，总资产为7644.4万美元，较2023年的9625.2万美元减少 [20] - 总负债为496.7万美元，较2023年的523.6万美元略有减少 [20] - 股东权益为7147.7万美元，较2023年的9101.6万美元减少 [20] 利润表 - 2024年净亏损2550.4万美元，较2023年的3009.4万美元有所收窄 [22] - 基本和摊薄后每股净亏损为0.20美元，较2023年的0.24美元有所减少 [22] 公司业务进展 战略决策 - 公司计划推进(Z)-endoxifen用于转移性乳腺癌治疗，认为该途径监管流程更简化，能更快惠及患者 [5] 临床试验数据 - Phase 2 Evangeline试验：展示药代动力学和耐受性数据，各剂量水平均观察到显著肿瘤抑制，4周Ki - 67 ≤ 10%反应率普遍高于85%，(Z)-endoxifen耐受性良好 [5] - Phase 2 KARISMA - Endoxifen研究：低剂量(Z)-endoxifen可显著降低乳腺钼靶密度，1mg剂量降低17.3个百分点，2mg剂量降低23.5个百分点，安慰剂组仅降低0.27个百分点 [5] 公司产品信息 (Z)-endoxifen特点 - 是一种强效选择性雌激素受体调节剂，可抑制雌激素受体，可能导致其降解，对肿瘤耐药患者有效，能靶向致癌蛋白PKCβ1，骨激动作用与标准治疗相似或更强，子宫内膜增生作用小 [14] 研发情况 - 公司正在开发(Z)-endoxifen的口服制剂，可绕过胃部，已在多项临床试验中显示良好耐受性，受三项美国专利和多项待批专利申请保护 [15] 会议信息 会议安排 - 公司将于2025年3月25日上午8:30（东部时间）举行电话会议和网络直播 [1][4] 参与方式 - 网络直播可在公司网站投资者关系板块观看，电话会议美国拨打1 - 800 - 836 - 8184，国际拨打1 - 646 - 357 - 8785，提供会议名称“Atossa Therapeutics Business Update”加入 [4] 会议回放 - 会议结束后，回放将在公司网站投资者关系板块保留30天 [6]

文章核心观点 公司公布2024年全年财务结果及近期发展情况，计划推进(Z)-endoxifen针对转移性乳腺癌的项目，多项临床研究展示了(Z)-endoxifen的潜力，同时财务数据呈现出运营费用等方面的变化 [1][5] 公司财务情况 现金与债务 - 2024年底现金及现金等价物为7110万美元，无债务 [1] 运营费用 - 2024年总运营费用2760万美元，较2023年的3140万美元减少380万美元 [7] 研发费用 - 2024年研发费用1411.7万美元，较2023年的1733.4万美元减少321.7万美元，降幅19% [8] - 临床和临床前试验费用减少260万美元，因(Z)-endoxifen试验支出减少 [8] - 研发薪酬费用减少50万美元，主要因非现金股票薪酬费用减少90万美元，部分被现金薪酬费用增加40万美元抵消 [9] 一般及行政费用 - 2024年一般及行政费用1350.4万美元，较2023年的1404.3万美元减少53.9万美元，降幅4% [10][11] - 薪酬费用减少190万美元，因现金和非现金股票薪酬费用均减少 [11] - 专业费用及其他费用增加180万美元，主要因法律费用增加110万美元 [11] - 保险费用减少40万美元，因2024年保险保费降低 [11] 利息收入与投资减值 - 2024年利息收入410万美元，较上一年减少20万美元，因货币市场账户投资资金减少 [12] - 2024年和2023年分别对股权证券投资减值170万美元和300万美元 [12] 资产负债表 - 2024年总资产7644.4万美元，较2023年的9625.2万美元减少 [19] - 2024年总负债496.7万美元，较2023年的523.6万美元略有减少 [19] - 2024年股东权益7147.7万美元，较2023年的9101.6万美元减少 [19] 利润表 - 2024年净亏损2550.4万美元，较2023年的3009.4万美元有所收窄 [20][21] - 2024年每股净亏损0.20美元，较2023年的0.24美元有所改善 [21] 公司业务进展 战略决策 - 公司计划推进(Z)-endoxifen针对转移性乳腺癌，认为该途径监管流程更简化，能更快惠及患者 [5] 临床研究成果 - Phase 2 Evangeline试验：在圣安东尼奥乳腺癌研讨会展示药代动力学和耐受性数据，各剂量水平均观察到显著肿瘤抑制，4周Ki - 67 ≤ 10%反应率普遍超85%，(Z)-endoxifen耐受性良好 [5] - Phase 2 KARISMA - Endoxifen研究：低剂量(Z)-endoxifen可显著降低乳腺钼靶密度，1mg剂量降低17.3个百分点，2mg剂量降低23.5个百分点，安慰剂组仅降低0.27个百分点 [5] 公司产品信息 (Z)-endoxifen特点 - 是强效选择性雌激素受体调节剂，可抑制雌激素受体、降解雌激素受体，对肿瘤耐药患者有效，能靶向致癌蛋白PKCβ1，骨激动作用与标准治疗相似或更强，子宫内膜增生作用小 [13] 研发情况 - 公司开发的口服制剂可绕过胃部，避免转化为无活性的(E)-endoxifen，在多项临床研究中耐受性良好，受三项美国专利及多项专利申请保护 [14] 会议信息 会议安排 - 电话会议和网络直播定于2025年3月25日上午8:30（东部时间）举行 [1][4] 参与方式 - 网络直播可在公司网站投资者关系板块观看，电话参与美国拨打1 - 800 - 836 - 8184，国际拨打1 - 646 - 357 - 8785，提供会议名称“Atossa Therapeutics Business Update”加入 [4] 会议回放 - 会议结束后，回放将在公司网站投资者关系板块保留30天 [6]

文章核心观点 公司将于2025年3月25日上午8点30分（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论2024年第四季度和全年的公司及财务业绩 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年3月25日上午8点30分（美国东部时间） [1] - 网络直播可在公司网站atossatherapeutics.com的投资者关系板块观看 [2] - 美国境内拨打1 - 800 - 836 - 8184，国际拨打1 - 646 - 357 - 8785参加电话会议，需向接线员提供会议名称“Atossa Therapeutics Business Update” [2] - 会议结束后，重播将在公司网站www.atossatherapeutics.com的投资者关系板块提供30天 [3] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于通过创新科学和以患者为中心的解决方案改变乳腺癌治疗方式 [4] - 公司主要候选产品(Z) - endoxifen是一种高效SERM，用于乳腺癌全谱治疗 [4] - 公司致力于推进临床研究项目，改善患者预后并为股东创造可持续价值 [4] 联系方式 - 投资者和公共关系副总裁Michael Parks，电话484 - 356 - 7105，邮箱michael.parks@atossainc.com [5]

文章核心观点 Atossa Therapeutics祝贺Weill Cornell Medicine的Tessa Cigler博士团队获CDC 230万美元五年期赠款 该赠款将用于改善纽约市年轻乳腺癌患者护理、生活质量和生存结果 公司支持创新包容的乳腺癌治疗举措 [1][3] 分组1：赠款信息 - 赠款金额为230万美元 为期五年 由CDC提供 用于改善纽约市年轻乳腺癌患者的护理、生活质量和生存结果 [1] 分组2：项目执行 - Tessa Cigler博士作为项目联合首席研究员 将与Vered Stearns博士及Weill Cornell Medicine多学科团队合作 满足年轻乳腺癌患者特别是不同种族、民族和社会经济背景患者的独特需求 [2] - 项目将专注于加强护理协调、提供文化相关资源和引入针对性干预措施 以优化患者及其护理人员的身心健康 [2] 分组3：公司态度 - Atossa Therapeutics CEO Steven Quay博士对Cigler博士致力于推进乳腺癌护理和解决健康差异表示骄傲 认为其成就获国家认可 公司支持创新包容的乳腺癌治疗和生存举措 [3] - Atossa Therapeutics赞扬Weill Cornell Medicine、社区合作伙伴和其他学术机构的合作努力 期待项目对年轻乳腺癌患者及其家庭产生积极影响 [3] 分组4：公司介绍 - Atossa Therapeutics是临床阶段生物制药公司 专注开发肿瘤学创新药物 重点使用(Z)-endoxifen预防和治疗乳腺癌 [4]

文章核心观点 - 公司对PTAB判定'334专利无效的决定失望但不打算上诉，将继续为临床开发配方寻求专利保护，同时宣布新专利颁发，且正在推进(Z)-endoxifen的多项临床研究 [2][3][6] 专利相关情况 - PTAB判定'334专利所有受质疑权利要求不可专利，公司对此失望且认为有可上诉问题，但因成本和时间因素不打算上诉 [2] - 公司于2025年1月21日获得名为“Sustained Release Compositions of Endoxifen”的新专利（美国专利号12,201,591），该专利有31项权利要求 [3] - 公司专利资产包括美国专利号11,261,151（21项权利要求）、11,680,036（22项权利要求）、12,071,391（44项权利要求）及新颁发的12,201,591（31项权利要求），涵盖临床开发配方 [4] - 公司将继续为临床开发的当前配方寻求专利保护，包括向美国专利局提交新的延续专利申请 [2] (Z)-endoxifen相关情况 - (Z)-endoxifen是强效选择性雌激素受体调节剂，可抑制雌激素受体、降解雌激素受体，对肿瘤耐药患者有效，能靶向致癌蛋白PKCβ1，有骨激动作用且子宫内膜增殖作用小 [5] - 公司正在开发(Z)-endoxifen的专有口服制剂，可绕过胃部，该制剂在1期和小规模2期研究中耐受性良好 [6] - (Z)-endoxifen正在进行五项2期试验，包括针对健康女性乳腺密度、导管原位癌女性及ER+/HER2-乳腺癌女性的研究 [6] - (Z)-endoxifen受四项已颁发美国专利和众多待决专利申请保护 [6] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肿瘤学创新药物，重点用(Z)-endoxifen预防和治疗乳腺癌 [7]

文章核心观点 公司对专利审判和上诉委员会关于'334专利的决定表示失望但不打算上诉，将继续为临床开发中的配方寻求专利保护，同时宣布新专利发布，且公司正在开发(Z)-endoxifen用于乳腺癌防治 [1][2][3] 专利相关情况 - 专利审判和上诉委员会判定'334专利所有受质疑的权利要求不可授予专利，公司对此决定不满但因成本和时间因素不打算上诉 [2] - 公司于2025年1月21日获得新专利，即美国专利号12,201,591，涉及Endoxifen的缓释组合物，有31项权利要求 [3] - 公司的专利资产包括美国专利号11,261,151（21项权利要求）、11,680,036（22项权利要求）、12,071,391（44项权利要求）和新发布的12,201,591（31项权利要求），涵盖临床开发中的配方 [4] - 公司打算继续为临床开发中的当前配方寻求专利保护，包括向美国专利局提交新的延续专利申请 [2] (Z)-Endoxifen相关情况 - (Z)-endoxifen是强效的选择性雌激素受体调节剂，可抑制雌激素受体、导致其降解，对肿瘤耐药患者有效，能靶向致癌蛋白PKCβ1，有骨激动作用且子宫内膜增殖作用小 [5] - 公司正在开发(Z)-endoxifen的专有口服制剂，可绕过胃部，在1期和小型2期研究中耐受性良好 [6] - (Z)-endoxifen正在进行五项2期试验，包括针对健康女性乳腺密度、导管原位癌女性和ER+/HER2-乳腺癌女性的研究 [6] - (Z)-endoxifen受四项已发布的美国专利和众多待决专利申请保护 [6] 公司概况 - 公司是临床阶段的生物制药公司，专注于肿瘤学未满足医疗需求领域，用(Z)-endoxifen防治乳腺癌 [7]

文章核心观点 - 2024年Atossa Therapeutics在乳腺癌防治使命上取得显著进展，(Z)-endoxifen展现出变革乳腺癌治疗格局的潜力，2025年公司将推进其进入注册临床试验并开展多项工作 [1][16][18] 2024年关键里程碑 KARISMA - Endoxifen 2期研究 - 完成并公布研究结果，评估低剂量(Z)-endoxifen降低乳腺钼靶密度（MBD）的能力，MBD是乳腺癌独立风险因素且影响早期肿瘤检测 [2] - 研究显示1mg组MBD降低17.3个百分点（p<0.01），2mg组降低23.5个百分点（p<0.01），安慰剂组变化可忽略不计，与他莫昔芬效果相当但剂量更低、耐受性更好，1mg组安全性与安慰剂相似 [3] - (Z)-endoxifen或成乳腺组织致密女性的有前景疗法，可降低乳腺癌风险并利于早期检测，体现公司提供创新疗法和预防方案的承诺 [4] EVANGELINE试验 - 该2期非劣效性试验评估(Z)-endoxifen作为绝经前雌激素受体阳性（ER +）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2 -）乳腺癌新辅助治疗的效果，药代动力学（PK）导入期取得有前景的初步结果 [5][6] - 80mg (Z)-endoxifen与戈舍瑞林联用组50%患者（3/6）达到目标稳态血浆浓度（Css）500 - 1000 ng/mL，80mg/天(Z)-endoxifen单药组约38%患者（3/8）达到目标Css水平，所有80mg/天患者平均血浆Css水平为484 ng/mL [6] - 两治疗组80mg/天剂量组织Css水平超血浆水平两倍，90%患者超过500 ng/g目标，足以靶向PKCβ；各剂量水平均观察到显著肿瘤抑制，4周Ki - 67 ≤10%反应率始终高于85%，提示(Z)-endoxifen单药或成更耐受的替代疗法 [6][7] I - SPY 2内分泌优化试点（EOP） - 公司有两项I - SPY 2研究，分别探索(Z)-endoxifen单药和与阿贝西利联用的新辅助活性 [8][9] - 单药组初步数据分析显示，20名ER +/HER2 -乳腺癌女性患者口服10mg (Z)-endoxifen每日一次，6个周期后95%（19/20）患者接受超过75%计划治疗，达到主要终点 [9] - 治疗三周后，(Z)-endoxifen使关键生物标志物Ki - 67从基线降低69%，功能性肿瘤体积（FTV）从基线降低30.4%，耐受性良好，常见轻微副作用，无因治疗相关不良事件导致的剂量减少或停药 [10][11] - 公司启动(Z)-endoxifen与阿贝西利联用的新组合疗法组研究，预计2026年数据将进一步验证(Z)-endoxifen在绝经前后乳腺癌患者中的耐受性和有效性 [12][13] 知识产权组合扩展 - 公司加强知识产权组合，为(Z)-endoxifen获得两项额外美国专利，巩固其在该领域的领先地位，提升产品线价值 [14] 财务稳定性和增长 - 公司强大的现金状况和严格的财务规划使其能有效资助研发工作并保持运营稳定，确保有信心推进项目 [15] 2024年关键学习及影响 - 2024年研究揭示(Z)-endoxifen在乳腺癌治疗各阶段的广泛适用性，低剂量有效或带来更安全、更耐受的选择，提高患者依从性，适用于高风险女性和寻求替代疗法的患者，将推动2025年注册试验设计 [16] 2025年展望 - 确定推进(Z)-endoxifen进入注册临床试验的关键机会，目标是尽快将其推向市场，公司承诺在一季度通报进展 [18] - 加强业务发展工作，确保全球女性受益于(Z)-endoxifen [18] - 深化与行业领导者和倡导组织的合作，扩大工作影响 [18] - 延续财务优势，为长期增长提供支持 [18] (Z)-Endoxifen介绍 - (Z)-endoxifen是强效选择性雌激素受体调节剂（SERM），可抑制雌激素受体并可能导致其降解，对肿瘤耐药患者有效，能在临床可达到的血药浓度下靶向致癌蛋白PKCβ1，与标准治疗相比，有相似或更强的骨骼激动作用且子宫内膜增殖作用小 [20] - 公司开发的(Z)-endoxifen口服制剂可绕过胃部，避免胃酸将其转化为无活性的(E)-endoxifen，在1期和小型2期乳腺癌研究中耐受性良好，目前正在五项2期试验中研究，受四项美国专利和多项待批专利申请保护 [21] Atossa Therapeutics介绍 - Atossa Therapeutics是临床阶段生物制药公司，专注开发肿瘤学创新药物，重点用(Z)-endoxifen防治乳腺癌 [22]

文章核心观点 - 阿托萨疗法公司赞扬美国卫生局局长发布关于饮酒与患癌风险因果关系的咨询报告，支持提高公众对饮酒增加乳腺癌风险的认识，并响应行动呼吁 [1][3] 公司信息 - 阿托萨疗法公司是临床阶段生物制药公司，专注开发创新药物，用(Z)-endoxifen预防和治疗乳腺癌 [6] 行业资讯 - 美国卫生局局长咨询报告显示，饮酒是美国癌症第三大可预防病因，每年导致近10万例癌症病例和约2万例癌症死亡，女性乳腺癌占饮酒相关癌症最大比例，每年约44180例，占所有乳腺癌诊断的16.4% [2] - 咨询报告强调，某些癌症包括乳腺癌，每天喝一杯酒风险就会增加，但只有45%的美国人认为饮酒对患癌有显著影响 [3] 公司行动 - 公司首席执行官史蒂文·奎伊博士发布视频解释咨询报告及其对美国人与乳腺癌未来的意义 [4] - 公司支持更新酒精饮料健康警告标签、扩大公众教育、将饮酒列为可改变癌症风险因素并纳入癌症预防举措等行动 [8] - 公司致力于推进减轻乳腺癌负担的疗法，支持卫生局局长倡导保护女性健康的公共政策 [5]