BridgeBio Pharma (BBIO) 近期表现 - 公司在4月财报发布前股价表现平淡 但随后财报大幅超出市场预期 [1] - 尽管财报亮眼 但股价仍基本持平 表现逊于主要股指 [1] 投资研究方法论 - 通过深入研究数百份财报寻找未来业绩线索的投资策略 [1] - 该方法曾成功识别出OPRX、OTRK、FUBO和PLUG等潜力股 [1] - 核心投资逻辑是从财报电话会议记录和报告中挖掘增长信号 [1] 分析师持仓披露 - 分析师通过股票、期权或其他衍生品持有BBIO多头头寸 [2]

公司活动 - 公司管理层将参加2025年6月9日上午8点40分在佛罗里达州迈阿密举行的高盛第46届年度全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 可访问公司网站投资者板块的“活动与演示”页面观看炉边谈话期间公司演示的直播，活动结束后30天内可在公司网站观看网络直播回放 [2] 公司介绍 - 公司是专注于遗传病的新型生物制药公司，旨在发现、创造、测试和提供变革性药物治疗遗传病患者 [3] - 公司开发项目管线涵盖从早期科学到晚期临床试验，成立于2015年，团队致力于应用基因医学进展尽快帮助患者 [3] 公司联系方式 - 媒体联系人是执行副总裁Bubba Murarka，邮箱contact@bridgebio.com，电话(650)-789-8220 [4] - 投资者联系人是战略财务副总裁Chinmay Shukla，邮箱ir@bridgebio.com [4]

文章核心观点 公司公布ATTRibute - CM研究数据，显示acoramidis可降低ATTR - CM患者房颤事件发生率，对ATTR - CM患者有潜在治疗益处，应考虑作为一线治疗药物 [1][2][5] 研究数据 房颤相关数据 - acoramidis使因AF/AFL导致的心血管相关住院（CVH）年频率相对安慰剂降低43%，在无房颤病史亚组中，新发AF/AFL发生率相对安慰剂降低17% [1][4] ATTRv - CM与安慰剂对比数据 - 30个月时，复合全因死亡率（ACM）和复发性CVH事件相对安慰剂减少42% [3] - 30个月时，CVH事件累积频率相对安慰剂降低50% [3] 功能能力和生活质量数据 - 30个月治疗后，ATTRv - CM患者使用acoramidis较安慰剂在功能能力和生活质量下降更慢 [7] - 30个月时，ATTRv - CM患者中acoramidis与安慰剂治疗组相比，6分钟步行距离较基线变化的平均差异为86.7米（p = 0.0048），KCCQ - OS较基线变化为20.3分（p = 0.0019），均有利于acoramidis [7] 全因死亡率和心血管住院数据 - 30个月治疗后，ATTRv - CM患者使用acoramidis较安慰剂在全因死亡率（ACM）/CVH、ACM和CVH复合指标上大幅降低（>50%），并对N - 末端前B型利钠肽（NT - proBNP）水平有积极影响 [7] 死亡原因数据 - ATTRibute - CM研究中，使用acoramidis的总死亡人数在数值上低于安慰剂，30个月时心血管相关死亡率相对风险降低30%，主要由心力衰竭相关死亡减少驱动 [8] 诊断时间数据 - 从首次记录的临床症状到ATTR - CM诊断的中位时间近5年，从首次心力衰竭诊断到ATTR - CM诊断超2年 [8] 药物批准情况 - acoramidis被美国FDA批准为Attruby™，被欧盟委员会、日本药品和医疗器械管理局、英国药品和保健品监管局批准为BEYONTTRA，所有标签均注明可近乎完全稳定TTR [1][6] 药物信息 适应症 - Attruby用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM），以降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [10] 不良反应 - 与安慰剂相比，Attruby治疗患者中腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%）报告较多，多数不良反应为轻度，无需停药即可缓解，因不良事件停药率与安慰剂相似（9.3%和8.5%） [11] 公司信息 - BridgeBio Pharma是专注于遗传病的生物制药公司，成立于2015年，其开发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [12]

文章核心观点 BridgeBio Pharma公司公布的3期ATTRibute - CM试验数据显示，阿考拉米迪斯治疗可使血清运甲状腺素蛋白（TTR）水平早期持续升高，这与改善ATTR - CM患者的生存相关，血清TTR升高或可作为预后生物标志物指导治疗选择 [1] 研究成果 血清TTR升高与生存的关联 - 治疗开始28天内血清TTR水平每增加5mg/dL，至第30个月时死亡率相对风险降低高达31.6%，证实TTR稳定水平越高临床结果越好 [1] - ATTRibute - CM是唯一证明血清TTR迅速持续升高与ATTR - CM患者生存直接相关的研究 [1] - 血清TTR升高或因致淀粉样变性TTR向左移向更稳定的四聚体TTR，这是血清TTR快速升高与生存之间存在联系的首个具体证据 [2] 治疗效果 - 治疗3个月时，首次事件（ACM或CVH）发生时间与安慰剂组出现持久分离 [4] - 第30个月时，复合ACM和复发性CVH事件较安慰剂组减少42% [4] - 第30个月时，CVH事件累积频率较安慰剂组减少50% [4] 血清TTR变化 - 阿考拉米迪斯治疗28天内血清TTR水平急剧显著升高（平均9.1mg/dL），并在30个月治疗期内持续保持 [5] - 每增加5mg/dL血清TTR水平，Cox比例风险模型预测死亡率相对风险降低26.6%，逻辑模型预测至第30个月死亡几率相对降低31.6% [5] - 给药第28天血清TTR水平早期升高与全因死亡率降低相关，该关联在多变量分析中依然存在，且不受TTR变异状态等已知预测因素影响 [5][6] 长期治疗效果 - ATTRibute - CM开放标签扩展研究42个月持续治疗数据显示，阿考拉米迪斯使TTR快速持续稳定，显著降低ACM和心血管相关住院率 [6] 作用机制分析 - 逻辑模型显示，阿考拉米迪斯治疗组血清TTR早期升高与ACM降低相关，安慰剂组未观察到血清TTR迅速持续升高 [12] - 因果中介分析表明，阿考拉米迪斯对第30个月ACM概率的治疗效果完全由血清TTR迅速持续升高介导 [12] 药物信息 批准情况 - 阿考拉米迪斯在美国被批准为Attruby™，在欧盟、日本和英国分别被批准为BEYONTTRA [1][7] 适应症 - Attruby用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM），以降低心血管死亡和心血管相关住院率 [8] 不良反应 - Attruby治疗患者与安慰剂组相比，腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%）报告率更高，多数不良反应为轻度，无需停药即可缓解，因不良事件停药率两组相似 [9] 公司信息 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，致力于发现、开发和提供治疗遗传病的变革性药物，其研发管线涵盖从早期科学到晚期临床试验的项目 [10]

纪要涉及的公司 BridgeBio Pharma (BBIO) 纪要提到的核心观点和论据 公司药物研发方法和后期管线 - **核心观点**：公司目标是通过可持续价值创造实现患者影响，采用分散运营模式，拥有广泛投资组合，后期管线有独特机会 [2][3][4] - **论据**：分散运营模式提高效率和专注度，在效率和成功概率上超越行业基准；广泛投资组合带来后期管线，如ATTR Centimeters市场机会，以及未来一年多个三期试验结果 [3][4][5] Acoramidis早期上市情况 - **核心观点**：Acoramidis早期上市表现超出内部预期 [6] - **论据**：有优秀商业组织团队；临床数据套餐受医生和患者认可，能快速起效并带来长期益处；市场规模大，峰值可达158亿美元 [6][8][9] 第二季度销售情况及投资者关注点 - **核心观点**：公司需关注治疗初治一线市场份额增长，同时部分因素可能在年内正常化 [11][14] - **论据**：各患者细分市场对药物接受度高，治疗初治一线市场份额每月稳步增长；净收入高于预期，原因包括毛转净有利、免费药物支持计划和首月免费计划使用低于预期 [11][13][14] Atruby的增长杠杆 - **核心观点**：市场增长和推广公司项目是Atruby的主要增长杠杆 [17] - **论据**：市场增长迅速，尽管竞争对手有返利，市场仍有增长；公司推广临床数据和项目，获得积极反馈，有助于患者用药和留药 [17] 社区处方医生的影响 - **核心观点**：随着疾病认知度提高，社区医生开药量增加，公司将关注所有市场 [21] - **论据**：过去药物处方集中在学术中心，现在社区医生开始意识到患者需求，且有新的处方医生使用该药物 [20][21] 公司后期管线项目 - **核心观点**：公司有三个三期试验项目，均有较大市场潜力 [23] - **论据**： - **Infogratenin**：用于骨骼发育不良，TAM达40 - 50亿美元，预计2026年初读出结果，是口服小分子FGFR3抑制剂，疗效和安全性佳，口服给药优势明显 [24][25] - **ADH1**：用于治疗特定遗传缺陷导致的慢性甲状旁腺功能减退症，患者约4000 - 5000人，中期临床数据出色，今年晚些时候读出结果，有扩展到更广泛患者群体的机会 [25][26] - **Ribetol for LGMV2I**：针对肢带型肌营养不良症2I型，患者约7000人，有令人信服的中期二期数据，将寻求加速审批途径 [27][28] 产品推广和资源分配 - **核心观点**：公司根据“更好所有者”原则决定是否合作，产品间有可利用的基础设施协同效应，将保持支出相对平稳 [50][54] - **论据**：与拜耳在欧洲的合作是成功案例；产品有孤儿药商业足迹，公司已有相关专业知识和基础设施；公司整体运营支出稳定，若临床试验成功，研发支出将被销售和营销支出取代，接近自给自足 [50][51][54] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **Infogratenin口服优势**：市场调研显示，与注射剂相比，70%以上的人更倾向于为患软骨发育不全症的儿童使用口服药物，至少50%的人希望从注射剂转换为口服药物 [30] - **ADH1治疗意义**：该药物能从根源上治疗疾病，使70%的患者尿液和血清钙水平正常化，让患者过上正常生活，提高生活质量 [39][40] - **Ribetol for LGMV2I效果**：患者服用后α - DG水平较基线翻倍，临床终点有积极信号，患者感觉病情好转 [46][48]

股价表现与目标价分析 - BridgeBio Pharma(BBIO)最新收盘价为35 68美元 过去四周涨幅达2 4% 华尔街分析师给出的平均目标价58 47美元隐含63 9%上行空间 [1] - 17份目标价预测的标准差为12 24美元 最低目标价37美元(较现价高3 7%) 最高目标价95美元(隐含166 3%涨幅) 标准差反映分析师预测分歧程度 [2] - 分析师共识目标价虽受投资者重视 但单纯依赖该指标存在局限性 因分析师目标价设定能力与客观性长期受质疑 [3] 盈利预测修正信号 - 八家机构上调当前年度EPS预测 一家下调 推动Zacks共识预期过去一个月增长16 6% [12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 分析师集体上调EPS预期构成股价上行有效信号 [11] - BBIO获Zacks评级2级(买入) 表明其盈利预测质量位列全市场前20% 该评级体系涵盖4000余只股票 [13] 目标价研究的局限性 - 全球多所大学研究表明 分析师目标价误导投资者的频率高于指导作用 实证显示目标价罕能准确预测股价走向 [7] - 华尔街分析师虽掌握公司基本面数据 但受商业利益驱动(如维护客户关系) 常设定过度乐观目标价 [8] - 低标准差目标价集群反映分析师对股价方向共识度高 可作为研究基本面驱动力的起点 但未必能命中平均目标 [9] 综合评估框架 - 投资决策不应仅依赖目标价 需结合盈利修正趋势等多重指标 Zacks评级显示BBIO短期上行潜力较明确 [13] - 尽管共识目标价可靠性存疑 但其指示的股价方向仍具参考价值 需保持审慎态度并辅以其他分析维度 [10][13]

- ATTRibute-CM, BridgeBio's Phase 3 clinical trial of acoramidis in patients with ATTR-CM, achieved statistical significance in reducing the risk of ACM or first CVH versus placebo in ATTRv-CM patients (59.1% risk reduction), establishing the mechanistic hypothesis that stabilizing TTR may delay or prevent ATTRv-CM - ACT-EARLY is a registrational, randomized, double blind, placebo controlled, event driven prevention study that will enroll ~600 asymptomatic carriers of a pathogenic TTR variant. Diagnosis of ...

In addition to the four abstracts, three moderated ePosters will be shared on the disease progression of ATTR- CM in a real-world setting, a retrospective cohort study on manifestation to diagnosis of ATTR-CM, and data on the cause of death of ATTR-CM patients in the ATTRibute-CM study. Rapid-fire Abstract Acoramidis Improves Serum TTR Levels in Patients with Wild-type or Variant Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: Results from ATTRibute-CM Presenter: Anique Ducharme, M.D., Université de Montréal, CAN Dat ...

文章核心观点 BridgeBio Pharma公司宣布管理层将参加会议并提供直播和回放渠道，介绍公司情况及联系方式 [1][2][3] 会议信息 - 公司管理层将于5月14日下午2点20分参加在拉斯维加斯举行的2025年美国银行美林全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 可通过公司网站投资者板块的“活动”页面观看直播，活动结束后30天内可在网站观看回放 [2] 公司介绍 - BridgeBio是专注于遗传病的新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物 [3] - 公司研发项目管线涵盖从早期科学到晚期临床试验，成立于2015年，团队经验丰富 [3] 联系方式 - 媒体联系人为执行副总裁Bubba Murarka，邮箱contact@bridgebio.com，电话(650)-789-8220 [4] - 投资者联系人为战略财务副总裁Chinmay Shukla，邮箱ir@bridgebio.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为1.166亿美元，包括3670万美元的Atruvio净产品收入和7990万美元的许可及服务收入，许可及服务收入主要来自BEYONDRA欧盟批准的7500万美元监管里程碑 [32] - 预计第二季度将确认BEYONDRA日本批准的3000万美元里程碑收入 [32] - 2025年第一季度总运营费用为2.184亿美元，去年同期为2.102亿美元，增长源于对Atruvio品牌和后期管线的持续投资 [33] - 2025年第一季度研发费用为1.114亿美元，去年同期为1.41亿美元，减少是由于剥离肿瘤业务和早期研究项目 [34] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.064亿美元，去年同期为6580万美元，增长是由于Atruvio全面商业推广 [34] - 2025年第一季度重组费用为60万美元，去年同期为340万美元 [35] - 本季度末现金及现金等价物为5406万美元，不包括预计第二季度BEYONDRA海外批准的1.05亿美元监管里程碑付款 [35] - 上季度公司净现值（NPV）增长9%，主要受资金时间因素、Atruvio更快的市场接受度、HP小型研究成功、软骨发育不全研究提前入组和资本成本降低等因素影响，关税对NPV的影响不到1% [9] 各条业务线数据和关键指标变化 Atruvio业务线 - 本季度Atruvio收入3670万美元，截至4月25日，有2072名独特患者获得处方，756名医疗保健提供者开具过处方 [5][23] - 目标是在ATTR-CM市场达到30% - 40%的峰值份额，预计实现时间为3 - 6年 [30][53] 其他业务线 - Impregratinib的PROPEL3 III期试验已完全入组，预计年底完成最后一名参与者的最后一次访视；已与FDA就Imfibratinib在0 - 3岁软骨发育不全儿童中的临床开发计划达成监管一致，预计年底启动该年龄段的临床开发 [17] - INCALARIT的III期CALIBRATE研究已完全入组，预计下半年获得最后一名患者的最后一次访视和顶线结果；在甲状旁腺功能亢进症的POC研究中，78%的前9名参与者在ANCALARA给药5天内达到正常血钙和尿钙水平 [18] - BVP - 418的III期FORTIFY研究已完全入组，预计下半年进行中期分析并获得顶线结果 [19] - BVP - 812正在采用加速批准途径，计划在2026年底前提交生物制品许可申请（BLA） [20] 各个市场数据和关键指标变化 - ATTR - CM市场目前诊断率为五分之一，美国约有5万名患者被诊断，预计美国市场规模为25 - 30万人 [42] - 该市场有望达到20亿美元规模，目前仍有大量未诊断患者 [91] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司目标是在保证每个项目具有优质科学、产品为同类最佳且NPV为正的前提下，尽可能快地创造有意义的药物，以最大化患者的质量调整生命年 [10] - 采用多种框架评估业务，包括NPV、按阶段和能力、生态系统以及按项目评估 [15] - 继续推进Atruvio的商业推广，目标是在ATTR - CM市场获得30% - 40%的份额，并增加一线市场份额 [30] - 推进后期管线项目，预计未来一年有三个III期试验结果读出 [3] 行业竞争 - Atruvio在ATTR - CM市场具有竞争优势，是唯一在3个月内与安慰剂产生分离、能降低50%心血管住院率且价格最低的疗法 [25][26] - 公司商业模式简单透明，无复杂的基于价值的合同和模糊的返利承诺，有助于产品加速采用 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前经营环境良好，Atruvio的推出取得了良好开端，后期管线项目进展顺利 [5][7] - 对未来前景充满信心，认为公司拥有强大的基础，包括后期遗传病业务、优秀的管理团队、多元化的股权、学术合作优势和独特的企业文化 [21] 其他重要信息 - 公司将继续开展Atruvio的研究活动，如Act Early项目，有望改善药物定位和帮助患者 [17] - 计划在今年ESC会议上展示Atruvio关于AFib的研究结果 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Atruvio本季度表现良好的推动因素有哪些？ - 主要驱动因素包括产品差异化的临床疗效、市场持续增长、良好的患者获取计划以及公司的公益行为，如为试验参与者提供终身免费药物和开展一级预防研究 [41][42][44] 问题2: Atruvio的付费转化率和库存情况如何？ - 付费转化率在免费试用转付费和商业处方转付费方面均符合或优于历史同类产品推出情况；分销商通常持有1 - 2周的库存，本季度销售主要由需求驱动，库存影响较小 [52][54][55] 问题3: Atruvio新患者处方的特征和趋势如何？ - 治疗初治患者的月增长率强劲，且各细分市场和患者类型均有增长；随着市场新进入者的增加，转换患者的情况将发生变化，数据报告也会相应调整 [60][61] 问题4: 关于LGMD2I项目基于生物标志物的可申报性是否受FDA变化影响？ - 公司认为FDA对基于ADG糖基化增加作为批准终点的指导不会改变，尽管需要确认临床指标的改善，但基于II期观察结果，对该项目获批有信心 [64][65][66] 问题5: 投资者为何应关注ADH1和LGMD2I项目，其市场机会有多大？ - 这两个项目市场规模较大，LGMD2I在美国和欧盟约有7000 - 8000名患者，ADH1在美国约有1 - 1.2万名患者；此外，软骨发育不全项目也有潜力成为同类最佳药物，三个项目都有很好的商业机会 [71][72][73] 问题6: Atruvio对医疗保健专业人员的吸引力和推广障碍是什么，本季度的毛转净情况及Part D重新设计的影响如何？ - 对医疗保健专业人员的吸引力在于产品能快速起效并与硬终点相关联的临床数据，以及强大的数据支持和患者获取计划；本季度毛转净情况略好于预期，首月免费计划和患者援助计划的使用低于预期，预计全年将趋于正常 [78][79][83] 问题7: 未来Atruvio新患者启动数量的预期如何？ - 市场新患者启动数量预计将持续增加，因为更多产品进入市场会提高市场关注度，促进患者诊断；目前很多新诊断患者来自高容量心力衰竭诊所，口服小分子稳定剂适合这些患者 [90][91][92] 问题8: Atruvio的患者来源是市场增长还是从Tafamidis转换而来，未来趋势如何？ - 公司专注于治疗初治患者，早期转换患者略多于预期但已趋于正常；市场增长、强劲需求和高转化率共同推动了销售；未来市场将继续增长，既有转换患者也有新诊断患者 [96][97][101] 问题9: 公司IP所在地、关税影响以及海外合作伙伴的特许权使用费对利润率和盈利能力的影响如何？ - 公司受关税影响极小，因为Atruvio在美国生产，IP也在美国；特许权使用费是基于营收的，关税影响在合作伙伴方 [104][105][106] 问题10: 慢性甲状旁腺功能减退症项目的NPV机会和数据情况如何？ - 该项目市场规模比ADH1大7 - 8倍，价格合理，有机会利用竞争对手退出的机会；Incalarat在该项目的POC研究中，使78%的参与者血钙和尿钙正常化，有望成为治疗范式转变的药物 [111][113] 问题11: Ambutra批准后Atruvio的商业趋势如何，包括独特患者处方率、处方医生基础和市场定位？ - Ambutra目前主要针对混合表型市场，约占整体市场的10%，其变体数据无统计学意义且价格是Atruvio的两倍，竞争力较弱；由于数据获取和支付问题，目前未看到Ambutra有大量采用情况 [119][120][123] 问题12: Atruvio转换患者的近期趋势如何，如何区分难治性患者和寻求更强稳定剂的患者？ - 公司专注于治疗初治患者，未看到转换患者的大量涌入；难以准确区分转换患者和新诊断患者；未来转换患者情况难以预测，可以通过建模分析 [132][134][135]