文章核心观点 - 推荐关注Growth Stock Forum获取成长股投资信息，BridgeBio股票因四季度业绩和Attruby商业进展接近52周高位 [1][2] 分组1：Growth Stock Forum介绍 - Growth Stock Forum专注寻找成长股，聚焦生物科技领域，关注风险回报情况并密切跟踪投资组合和观察名单股票 [1] - Growth Stock Forum有定期更新的15 - 20只股票的模型投资组合、最多10只预计当年表现良好的首选股票名单、针对短期和中期走势的交易想法，还有社区交流和答疑 [2] 分组2：BridgeBio情况 - BridgeBio（NASDAQ: BBIO）股票接近52周高位，Attruby在美国开局强劲，已有超1000份独特患者处方 [2]

文章核心观点 - 介绍BridgeBio Pharma季度财报情况、股价表现及未来展望，提及同行业Taysha Gene Therapies预期财报情况 [1][3][9] BridgeBio Pharma财报情况 - 本季度每股亏损1.31美元，高于Zacks共识预期的1.09美元，去年同期每股亏损0.96美元，此次财报盈利意外为 -20.18% [1] - 上一季度预期每股亏损1.03美元，实际亏损0.86美元，盈利意外为16.50% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收588万美元，超出Zacks共识预期10.98%，去年同期营收175万美元，过去四个季度公司两次超出共识营收预期 [2] BridgeBio Pharma股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约32.3%，而标准普尔500指数涨幅为4.5% [3] BridgeBio Pharma未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究表明近期股价走势与盈利预测修正趋势密切相关 [4][5] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势有利，当前Zacks排名为2（买入），预计股票短期内跑赢市场 [6] - 未来几个季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前本季度共识每股收益预期为 -0.89美元，营收4163万美元，本财年共识每股收益预期为 -3.66美元，营收2.2342亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 仿制药行业目前处于250多个Zacks行业的后22%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [8] Taysha Gene Therapies预期财报情况 - 预计2月26日公布截至2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.08美元，同比变化 -122.9%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计本季度营收190万美元，较去年同期下降47.2% [10]

文章核心观点 BridgeBio Pharma公布2024年第四季度和全年财务业绩，更新Attruby商业进展，介绍公司各项目研发情况及财务状况 [1] 商业进展 - 截至2025年2月17日，自FDA批准后，516位医疗保健提供者为1028位独特患者开具了Attruby处方 [1][2] - 首席商务官称Attruby上市表现良好，各患者类型处方均成功填充，其领先的临床结果及患者支持计划为ATTR - CM治疗带来改变 [3] 管线概述 Attruby（acoramidis） - 2024年11月22日获FDA批准用于降低ATTR - CM成年患者心血管死亡和心血管相关住院风险；2025年2月10日在欧盟获批，商品名为BEYONTTRA™，获7500万美元里程碑付款及分层版税 [1][6] - 在ATTRibute - CM开放标签扩展（OLE）研究中，Attruby在OLE内36个月时全因死亡率（ACM）单独降低36%，36和42个月时ACM和复发性心血管相关住院复合终点分别降低46%（p<0.0001）和48%（p<0.0001） [6] BBP - 418 - 用于治疗LGMD2I/R9的3期临床试验FORTIFY已完成112名参与者的招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视并公布中期分析队列的 topline 结果，若成功将成为首个获批疗法 [6] Encaleret - 用于治疗ADH1的3期临床试验CALIBRATE已完成71名参与者的招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视并公布 topline 结果，若成功将成为首个获批疗法；用于治疗PSH的2期研究正在进行，初步证据显示其在PSH中有差异化表现 [6] Infigratinib - 用于治疗软骨发育不全的3期临床试验PROPEL 3已完成114名参与者随机化招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视；2024年11月，其治疗儿童软骨发育不全的2期PROPEL 2研究结果发表在《新英格兰医学杂志》，若成功将成为首个获批口服疗法；用于治疗低软骨发育不全的ACCEL 2期研究正在招募中 [6] 财务更新 现金及等价物 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期受限现金总计6.812亿美元，较2023年12月31日的3.926亿美元净增加2.886亿美元，主要得益于融资协议、信贷安排、股权融资等收入，部分被经营活动现金使用、再融资成本等抵消 [7] 收入 - 2024年第四季度和全年收入分别为590万美元和2.219亿美元，而2023年同期分别为170万美元和930万美元，增长主要源于Attruby在美国的首次商业销售及与拜耳和协和麒麟的合作协议收入 [8][9][10] 运营成本和费用 - 2024年第四季度和全年运营成本和费用分别为2.319亿美元和8.149亿美元，2023年同期分别为1.792亿美元和6.167亿美元，增长主要由于支持Attruby商业化的SG&A费用、推进研发项目的R&D费用及重组、减值相关费用增加 [11][12][13] 其他收入（费用），净额 - 2024年第四季度和全年其他收入（费用）净额分别为 - 4020万美元和5080万美元，2023年同期分别为710万美元和 - 4590万美元，变化主要受投资公允价值调整、权益法投资损益、利息费用和收入等因素影响 [18][19][20] 净亏损 - 2024年第四季度和全年归属于普通股股东的净亏损分别为2.651亿美元和5.358亿美元，每股净亏损分别为1.40美元和2.88美元，2023年同期分别为1.681亿美元和6.432亿美元，每股净亏损分别为0.96美元和3.95美元 [21][22]

文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio Pharma将在2025年2月20日公布2024年第四季度和全年财务结果，并分享Attruby商业化进展和后期临床管线的最新情况；公司将从预计于4月下旬或5月初发布的第一季度财报开始举办财报电话会议 [1][2] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于发现、研发、测试和提供变革性药物来治疗遗传病患者；其研发项目管线涵盖从早期科学到晚期临床试验阶段；公司团队由经验丰富的药物发现、开发和创新人员组成，致力于应用基因医学的进展尽快帮助患者 [3] 媒体联系方式 - 联系人Bubba Murarka，邮箱contact@bridgebio.com，电话(650)-789-8220 [4]

文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio Pharma宣布其药物acoramidis获欧盟营销授权用于治疗ATTR - CM，该批准基于关键研究积极结果，Bayer将负责欧盟商业活动，公司将获里程碑付款和销售特许权使用费，药物也在其他地区接受审批 [1][3][5] 药物相关信息 - acoramidis商品名为BEYONTTRA™，是口服的近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗成人ATTR - CM [1][8] - BEYONTTRA总体耐受性良好，常见轻微副作用为腹泻和腹痛，无需停药即可缓解 [8] 研究结果 - 关键ATTRibute - CM 3期研究评估了acoramidis对632名有症状ATTR - CM患者的疗效和安全性，患者随机2:1接受药物或安慰剂治疗30个月 [3] - 研究在30个月时达到主要临床终点，显著减少心血管相关住院、提高生存率、保留患者功能能力和生活质量 [3] - 与安慰剂相比，3个月时首次事件（全因死亡率（ACM）或心血管相关住院（CVH））时间持久分离，30个月时复合ACM和复发性CVH事件减少42%，CVH事件累积频率减少50% [7] 各方观点 - 伦敦大学学院心脏病学教授Marianna Fontana博士称ATTR - CM预后差，acoramidis获批对患者是重要成就，患者将有新治疗选择 [2] - BridgeBio心脏肾脏首席医学官Jonathan Fox博士表示欧盟批准是ATTR - CM患者的重大进展，感谢临床试验参与者等，期待与Bayer为欧盟患者服务 [4] 商业合作与进展 - 2024年3月BridgeBio与Bayer就acoramidis展开合作，Bayer获欧盟独家商业化权利 [5] - 欧盟批准后Bayer将于2025年上半年推出acoramidis，2024年11月该药已获美国FDA批准，自美国批准后已有248位医生开出430份患者处方 [4] - 基于许可协议，BridgeBio将在欧盟委员会批准后获7500万美元里程碑付款，并在商业化后按低30%以上的分级结构获得销售特许权使用费 [5][7] 其他审批情况 - acoramidis目前正在接受日本药品和医疗器械管理局及巴西卫生监管机构的审批 [6] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于为遗传病患者发现、创造、测试和提供变革性药物，其开发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [9]

公司动态 - BridgeBio Pharma Inc (NASDAQ: BBIO) 专注于开发治疗遗传疾病的药物 自上次文章发布以来 公司取得了一些重大进展 股价上涨了46.5% 主要原因是获得了某项批准 [1] 作者背景 - 文章作者 Myriam Hernandez Alvarez 拥有厄瓜多尔基多国立理工学院的电子与通信工程学位 美国俄亥俄大学计算机科学硕士学位 厄瓜多尔基多西蒙玻利瓦尔安第斯大学商业管理研究生学位 以及西班牙阿利坎特大学计算机应用博士学位 [1] 披露信息 - 作者与 Edgar Torres H 有专业合作 但分析是独立进行的 并遵循 Seeking Alpha 的共享协会指南 [1] - 作者在文章中提到的公司中没有股票 期权或类似衍生品头寸 也没有在未来72小时内启动任何此类头寸的计划 [2] - Seeking Alpha 披露 过去的表现并不能保证未来的结果 文章中的观点或意见可能并不代表 Seeking Alpha 的整体观点 Seeking Alpha 不是持牌证券交易商 经纪人或美国投资顾问或投资银行 分析师包括专业投资者和个人投资者 他们可能没有获得任何机构或监管机构的许可或认证 [3]

股价表现 - BridgeBio Pharma (BBIO) 股价在最近一个交易日上涨16% 收于$33.73 这一涨幅归因于交易量显著增加 相比过去四周5.8%的涨幅 表现更为突出 [1] 药物进展 - 公司股价突然上涨的原因是宣布了其新药Attruby (acoramidis) 的商业进展 该药物于2024年11月获得FDA批准 用于减少成人转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者的心血管死亡和心血管相关住院 目前已有248名医生为430名患者开具了处方 预计2025年将在其他地区获得相同适应症的批准 [2] 财务预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损$1.09 同比变化为-13.5% 预计收入为$5.3百万 同比增长202.9% [3] - 过去30天内 公司季度每股收益(EPS)的共识估计下调了4.1% 这种负面的收益估计修订趋势通常不会转化为股价上涨 [4] 行业对比 - BridgeBio Pharma属于Zacks Medical - Generic Drugs行业 同行业的Bausch Health (BHC) 在最近一个交易日下跌6.1% 收于$7.40 过去一个月内BHC的回报率为0.9% [4] - Bausch的季度每股收益(EPS)共识估计在过去一个月内上调了0.4% 至$1.12 同比变化为-2.6% 目前Bausch的Zacks Rank为2 (Buy) [5]

Attruby（acoramidis）的临床效益与市场表现 - Attruby（acoramidis）已获得FDA批准，用于治疗成人ATTR-CM患者，减少心血管死亡和心血管相关住院[7][8] - Attruby在3个月内显示出显著的临床效益，心血管相关住院事件减少42%，全因死亡和复发性心血管住院事件减少50%[21] - Attruby的处方量已达到430份，77%的Medicare患者已纳入处方范围[28] - ATTR市场预计将达到150亿至200亿美元，2024年销售额预计为64亿美元，同比增长57%[17][18] - Attruby在血清TTR水平稳定方面显示出优于tafamidis的效果，AG10（acoramidis）的效力是tafamidis的4倍[22][23] Attruby的患者支持与分发策略 - 公司提供28天免费试用和患者援助计划，确保新诊断或从其他疗法转换的患者能够轻松获得Attruby[26] - 参与Attruby临床试验的美国患者可以在医学指示期间免费获得药物[27] - 公司通过独立和罕见病专科药房网络提供Attruby，确保患者能够快速获得药物[26] 临床试验进展与药物认定 - 公司已完成3项III期临床试验，分别针对Limb-Girdle Muscular Dystrophy 21/R9、Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1和Achondroplasia，共招募296名患者[5] - Infigratinib获得突破性疗法认定（BTD）用于Achondroplasia，BBP-418获得罕见儿科疾病认定（RPDD）用于Limb-Girdle Muscular Dystrophy 21/R9，BBP-812获得再生医学先进疗法认定（RMAT）用于Canavan Disease[6] - Infigratinib的Phase 3研究（PROPEL 3）已完全入组，预计2025年下半年完成主要终点分析[43] - BBP-418的Phase 3研究（FORTIFY）已完全入组，预计2025年下半年公布中期分析数据[49] - Encaleret的Phase 3研究（CALIBRATE）已完全入组，预计2025年下半年公布主要结果[55] - BBP-812在Canavan病患者的初步数据中显示出显著的临床改善，包括运动技能和发育进展[60] 公司未来里程碑与战略规划 - 公司预计在2025年上半年和下半年达成多个里程碑，包括Acoramidis的欧盟和日本批准，以及Encaleret和BBP-418的最终分析数据[68] - BridgeBio Oncology Therapeutics（BBOT）已推进两个潜在的首创新药进入临床阶段，第三个预计在2025年上半年进入临床[65] ATTR-CM患者的生存与风险分析 - V122I ATTRv-CM患者的中位生存期为40个月，显著低于ATTRwt-CM患者的60个月[34] - ATTRibute-CM试验中，ATTRv-CM患者的复合心血管事件风险显著降低，风险比为0.41（95% CI: 0.21-0.81）[35] 公司团队与历史成就 - Attruby团队成功领导了多个重磅药物的上市，包括IMBRUVICA（50亿美元+的销售额）和EPKINLY（3L+ DLBCL）[31]

商业进展 - Attruby（acoramidis）自FDA批准以来，已获得430份处方，由248名医生开具，显示出广泛的接受度，涵盖学术中心和社区中心的所有患者类型 [1][2][3] - 公司已完成三项主要市场的III期临床试验的入组，包括FORTIFY（BBP-418用于LGMD2I/R9）、CALIBRATE（encaleret用于ADH1）和PROPEL 3（infigratinib用于软骨发育不全） [1][5] - 公司财务状况良好，截至上季度拥有4.06亿美元现金，并在acoramidis获得FDA批准后从特许权使用费中获得5亿美元，预计2025年上半年将从acoramidis在欧洲和日本的批准中获得1.05亿美元的监管里程碑付款 [1] 产品更新 - Attruby是一种接近完全的TTR稳定剂（≥90%），用于减少ATTR-CM成年患者的心血管死亡和心血管相关住院，ATTR-CM是一种进行性致命疾病，表现为浸润性限制性心肌病，导致心力衰竭 [3][7] - Attruby的常见不良反应包括腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%），大多数不良反应为轻度且无需停药，停药率与安慰剂组相似（9.3% vs 8.5%） [8] 临床试验进展 - FORTIFY试验针对LGMD2I/R9，已完成112名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和中期分析队列的顶线数据读出 [5][6] - CALIBRATE试验针对ADH1，已完成70名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6] - PROPEL 3试验针对软骨发育不全，已完成114名参与者的入组，预计2025年下半年进行最后参与者-最后访视 [5][6] 2025年里程碑 - 预计2025年上半年获得acoramidis在欧洲和日本的批准 [1][6] - 预计2025年下半年完成FORTIFY、CALIBRATE和PROPEL 3试验的最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6]

公司动态 - 基因药物公司BridgeBio Pharma宣布其联合创始人兼首席执行官Neil Kumar博士将于1月13日上午7:30 PT在旧金山举行的第43届摩根大通医疗保健会议上发表演讲 [1] - 可通过公司网站投资者板块的“活动与演示”页面观看演讲直播，活动结束后30天内可在公司网站观看重播 [2] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于发现、研发、测试和提供变革性药物治疗遗传病患者，其研发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [3] 媒体联系方式 - 媒体联系人Vikram Bali，邮箱contact@bridgebio.com，电话(650)-789-8220 [4]