文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio Pharma宣布其药物acoramidis获欧盟营销授权用于治疗ATTR - CM，该批准基于关键研究积极结果，Bayer将负责欧盟商业活动，公司将获里程碑付款和销售特许权使用费，药物也在其他地区接受审批 [1][3][5] 药物相关信息 - acoramidis商品名为BEYONTTRA™，是口服的近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗成人ATTR - CM [1][8] - BEYONTTRA总体耐受性良好，常见轻微副作用为腹泻和腹痛，无需停药即可缓解 [8] 研究结果 - 关键ATTRibute - CM 3期研究评估了acoramidis对632名有症状ATTR - CM患者的疗效和安全性，患者随机2:1接受药物或安慰剂治疗30个月 [3] - 研究在30个月时达到主要临床终点，显著减少心血管相关住院、提高生存率、保留患者功能能力和生活质量 [3] - 与安慰剂相比，3个月时首次事件（全因死亡率（ACM）或心血管相关住院（CVH））时间持久分离，30个月时复合ACM和复发性CVH事件减少42%，CVH事件累积频率减少50% [7] 各方观点 - 伦敦大学学院心脏病学教授Marianna Fontana博士称ATTR - CM预后差，acoramidis获批对患者是重要成就，患者将有新治疗选择 [2] - BridgeBio心脏肾脏首席医学官Jonathan Fox博士表示欧盟批准是ATTR - CM患者的重大进展，感谢临床试验参与者等，期待与Bayer为欧盟患者服务 [4] 商业合作与进展 - 2024年3月BridgeBio与Bayer就acoramidis展开合作，Bayer获欧盟独家商业化权利 [5] - 欧盟批准后Bayer将于2025年上半年推出acoramidis，2024年11月该药已获美国FDA批准，自美国批准后已有248位医生开出430份患者处方 [4] - 基于许可协议，BridgeBio将在欧盟委员会批准后获7500万美元里程碑付款，并在商业化后按低30%以上的分级结构获得销售特许权使用费 [5][7] 其他审批情况 - acoramidis目前正在接受日本药品和医疗器械管理局及巴西卫生监管机构的审批 [6] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于为遗传病患者发现、创造、测试和提供变革性药物，其开发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [9]

公司动态 - BridgeBio Pharma Inc (NASDAQ: BBIO) 专注于开发治疗遗传疾病的药物 自上次文章发布以来 公司取得了一些重大进展 股价上涨了46.5% 主要原因是获得了某项批准 [1] 作者背景 - 文章作者 Myriam Hernandez Alvarez 拥有厄瓜多尔基多国立理工学院的电子与通信工程学位 美国俄亥俄大学计算机科学硕士学位 厄瓜多尔基多西蒙玻利瓦尔安第斯大学商业管理研究生学位 以及西班牙阿利坎特大学计算机应用博士学位 [1] 披露信息 - 作者与 Edgar Torres H 有专业合作 但分析是独立进行的 并遵循 Seeking Alpha 的共享协会指南 [1] - 作者在文章中提到的公司中没有股票 期权或类似衍生品头寸 也没有在未来72小时内启动任何此类头寸的计划 [2] - Seeking Alpha 披露 过去的表现并不能保证未来的结果 文章中的观点或意见可能并不代表 Seeking Alpha 的整体观点 Seeking Alpha 不是持牌证券交易商 经纪人或美国投资顾问或投资银行 分析师包括专业投资者和个人投资者 他们可能没有获得任何机构或监管机构的许可或认证 [3]

股价表现 - BridgeBio Pharma (BBIO) 股价在最近一个交易日上涨16% 收于$33.73 这一涨幅归因于交易量显著增加 相比过去四周5.8%的涨幅 表现更为突出 [1] 药物进展 - 公司股价突然上涨的原因是宣布了其新药Attruby (acoramidis) 的商业进展 该药物于2024年11月获得FDA批准 用于减少成人转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者的心血管死亡和心血管相关住院 目前已有248名医生为430名患者开具了处方 预计2025年将在其他地区获得相同适应症的批准 [2] 财务预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损$1.09 同比变化为-13.5% 预计收入为$5.3百万 同比增长202.9% [3] - 过去30天内 公司季度每股收益(EPS)的共识估计下调了4.1% 这种负面的收益估计修订趋势通常不会转化为股价上涨 [4] 行业对比 - BridgeBio Pharma属于Zacks Medical - Generic Drugs行业 同行业的Bausch Health (BHC) 在最近一个交易日下跌6.1% 收于$7.40 过去一个月内BHC的回报率为0.9% [4] - Bausch的季度每股收益(EPS)共识估计在过去一个月内上调了0.4% 至$1.12 同比变化为-2.6% 目前Bausch的Zacks Rank为2 (Buy) [5]

商业进展 - Attruby（acoramidis）自FDA批准以来，已获得430份处方，由248名医生开具，显示出广泛的接受度，涵盖学术中心和社区中心的所有患者类型 [1][2][3] - 公司已完成三项主要市场的III期临床试验的入组，包括FORTIFY（BBP-418用于LGMD2I/R9）、CALIBRATE（encaleret用于ADH1）和PROPEL 3（infigratinib用于软骨发育不全） [1][5] - 公司财务状况良好，截至上季度拥有4.06亿美元现金，并在acoramidis获得FDA批准后从特许权使用费中获得5亿美元，预计2025年上半年将从acoramidis在欧洲和日本的批准中获得1.05亿美元的监管里程碑付款 [1] 产品更新 - Attruby是一种接近完全的TTR稳定剂（≥90%），用于减少ATTR-CM成年患者的心血管死亡和心血管相关住院，ATTR-CM是一种进行性致命疾病，表现为浸润性限制性心肌病，导致心力衰竭 [3][7] - Attruby的常见不良反应包括腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%），大多数不良反应为轻度且无需停药，停药率与安慰剂组相似（9.3% vs 8.5%） [8] 临床试验进展 - FORTIFY试验针对LGMD2I/R9，已完成112名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和中期分析队列的顶线数据读出 [5][6] - CALIBRATE试验针对ADH1，已完成70名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6] - PROPEL 3试验针对软骨发育不全，已完成114名参与者的入组，预计2025年下半年进行最后参与者-最后访视 [5][6] 2025年里程碑 - 预计2025年上半年获得acoramidis在欧洲和日本的批准 [1][6] - 预计2025年下半年完成FORTIFY、CALIBRATE和PROPEL 3试验的最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6]

公司动态 - 基因药物公司BridgeBio Pharma宣布其联合创始人兼首席执行官Neil Kumar博士将于1月13日上午7:30 PT在旧金山举行的第43届摩根大通医疗保健会议上发表演讲 [1] - 可通过公司网站投资者板块的“活动与演示”页面观看演讲直播，活动结束后30天内可在公司网站观看重播 [2] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于发现、研发、测试和提供变革性药物治疗遗传病患者，其研发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [3] 媒体联系方式 - 媒体联系人Vikram Bali，邮箱contact@bridgebio.com，电话(650)-789-8220 [4]

核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）基于ATTRibute-CM三期研究的积极结果，推荐批准acoramidis在欧盟上市，预计欧洲委员会将在未来几个月内做出最终批准决定 [1][2] - Acoramidis是一种接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，已于2024年11月22日获得美国FDA批准，用于减少ATTR-CM患者的心血管死亡和心血管相关住院 [1][2] - 在ATTRibute-CM研究中，acoramidis在3个月内显示出显著疗效，30个月时复合全因死亡率和心血管相关住院事件减少42%，心血管相关住院事件的累积频率减少50% [1] 药物研发与临床数据 - Acoramidis在ATTRibute-CM三期研究中表现出显著的临床疗效，显著减少心血管相关住院、改善生存率，并保持患者的功能能力和生活质量 [3] - 研究显示，acoramidis在3个月内即可显著分离与安慰剂组的事件时间（全因死亡率或心血管相关住院），并在30个月时显示出持续的疗效 [1] - 血清TTR浓度的相对增加与全因死亡率和心血管死亡率的风险降低相关 [1] 公司与合作 - BridgeBio Pharma与拜耳自2024年3月起合作开发acoramidis，BridgeBio持有该药物在美国的销售权，拜耳则持有欧洲的销售权 [4] - 拜耳计划在2025年上半年在欧洲推出acoramidis，前提是获得欧洲委员会的批准 [4] - BridgeBio是一家专注于遗传疾病和癌症治疗的生物制药公司，致力于快速将基因医学进展应用于患者 [7] 药物特性与市场定位 - Acoramidis是美国唯一获批的接近完全（≥90%）TTR稳定剂，用于减少ATTR-CM患者的心血管死亡和心血管相关住院 [6] - 该药物耐受性良好，最常见的副作用为轻度腹泻和腹痛，且无需停药即可缓解 [6]

公司动态 - Unnatural Products Inc (UNP) 宣布 BridgeBio Pharma 行使了其许可权 使用 UNP 的 AI 驱动的大规模并行化学平台发现的环肽候选药物 [1] - 根据协议 UNP 负责研究和临床前开发 BridgeBio 负责进一步的临床前和临床开发 [3] - UNP 将获得研究进展的里程碑付款 许可权行使付款 以及项目进展中的开发和销售里程碑付款 并在商业化后获得分层版税 [3] 技术平台 - UNP 的专有平台结合了大规模并行化学和机器学习 用于设计和优化环肽 [4] - 该平台能够快速生成能够结合特定细胞内靶点的药物样分子 包括癌症和罕见遗传疾病相关的靶点 [4] - 该平台开发的肽不仅具有选择性和强效性 而且具有口服生物利用度 克服了肽类疗法通常需要注射的主要限制 [4] 行业前景 - 环肽是一类独特的治疗化合物 具有大环结构 相比小分子和单克隆抗体等传统疗法具有显著优势 [2] - 环肽的高稳定性 强结合亲和力和能够访问难以到达的细胞内靶点的能力 使其成为有前景的治疗类别 [2] - 该合作标志着环肽作为罕见病和肿瘤学新型治疗方式的潜力得到进一步认可 [2][3]

公司动态 - BridgeBio Pharma Inc (BBIO) 获得FDA批准其候选药物acoramidis（品牌名Attruby）用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以降低心血管死亡和心血管相关住院率 [1][2] - Attruby是一种口服给药、近乎完全稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，FDA批准基于III期ATTRibute-CM研究的积极结果，该研究显示Attruby显著降低死亡率和心血管相关住院率，并改善生活质量 [5][6] - Attruby是首个且唯一获批的具有近乎完全TTR稳定化标签的产品，通过近乎完全TTR稳定化，Attruby保留了TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能，并显示出对心血管结局的益处 [6] - 该药物总体耐受性良好，最常见的副作用是轻度腹泻和腹痛，无需停药即可缓解 [7] - BridgeBio已向欧洲药品管理局提交了Attruby的上市授权申请，预计2025年获批，公司已授予拜耳在欧洲商业化acoramidis的独家权利 [8] - BridgeBio的其他两款获批药物包括用于治疗钼辅因子缺乏症（MoCD）的Nulibry和用于治疗胆管癌的Truseltiq [8] 市场表现 - BBIO股价在FDA批准Attruby后上涨16.1% [3] - 年初至今，BridgeBio股价下跌32.6%，而行业增长率为10.9% [4] - ATTR-CM市场潜力巨大，市场规模预计在150亿至1200亿美元之间 [7] 竞争格局 - Attruby在ATTR-CM市场的推广将面临来自辉瑞（PFE）已获批药物Vyndaqel和Vyndamax的竞争，这两款药物也是TTR稳定剂，用于降低心血管死亡率和心血管相关住院率 [9][10] - 辉瑞的Vyndaqel系列药物（包括Vyndaqel、Vyndamax和Vynmac）在2024年第三季度全球销售额达14亿美元，同比增长62% [10] - Alnylam Pharmaceuticals（ALNY）正在寻求vutrisiran用于治疗ATTR-CM的批准，FDA已接受其申请并设定2025年3月23日为行动日期，vutrisiran已获批用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病 [11] - Intellia Therapeutics（NTLA）正在评估其基于CRISPR的体内疗法nexiguran ziclumeran（nex-z）用于治疗ATTR-CM，该疗法与Regeneron合作开发，近期公布了nex-z在ATTR淀粉样变性患者中的I期研究积极数据 [12]

公司动态 - BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了 Attruby (acoramidis) 用于治疗 ATTR 心肌病，这一消息于11月22日发布 [2] 行业分析 - 分析师在 Growth Stock Forum 上发布其最佳投资理念和顶级覆盖，重点关注生物科技领域的成长股 [1] - Growth Stock Forum 提供的服务包括：15-20个名称的模型投资组合，定期更新；当前日历年表现良好的10个股票的顶级选择列表；针对短期和中期交易的策略；以及与社区对话和提问的聊天功能 [2]

关于Attruby产品 - Attruby是首个且唯一被批准的标签注明可近乎完全稳定TTR的产品能保留TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能并对心血管结果有益[1][3] - 在ATTRibute - CM 3期研究中Attruby展现出快速效益3个月时首次事件（全因死亡率或心血管相关住院）相对于安慰剂就有持久分离[1] - 30个月时相对于安慰剂复合全因死亡率和复发性心血管相关住院事件减少42%心血管相关住院事件累积频率减少50%[1] - Attruby是一种转甲状腺素蛋白稳定剂用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病以减少心血管死亡和心血管相关住院[9] - 是美国唯一被批准的近乎完全（≥90%）稳定TTR的药物用于治疗ATTR - CM成人患者以减少心血管死亡和心血管相关住院且耐受性良好常见副作用轻微[14] 关于BridgeBio公司 - 公司是一家新型生物制药公司专注于遗传疾病[1] - 随着Attruby获批公司将获得5亿美元付款根据特许权使用费资助协议[1] - 公司将分享关于Attruby标签关键方面和重要获取计划的管理意见于2024年11月22日晚上8点（美国东部时间）[1][8] - 公司已向欧洲药品管理局提交营销授权申请预计2025年有决定并授予拜耳在欧洲商业化acoramidis用于ATTR - CM的独家权利[7] - 公司提供ForgingBridges™患者支持服务项目帮助美国使用Attruby的患者及其家属[5][6] - 为纪念美国临床试验参与者的勇气公司将为这些患者终身免费提供Attruby[1] 关于临床试验 - ATTRibute - CM 3期研究招募632名有症状的ATTR - CM参与者随机2:1接受Attruby或安慰剂30个月[4] - 试验成功达到主要终点4个组成部分的复合终点（全因死亡率心血管相关住院N - 末端脑利钠肽前体和6分钟步行距离）胜率为1.8[4] - 在30个月时Attruby对堪萨斯城心肌病问卷和6分钟步行测试有显著治疗效果且治疗时NT - proBNP的增加约为安慰剂的一半[4] 关于各方评价 - 淀粉样变性支持小组主席表示新疗法给患者带来更多希望和机会改善生活[2] - 梅奥诊所医生称新的一线治疗选择给患者更多选择[5] - 公司创始人兼首席执行官表示感谢各方努力并将寻求全球批准继续探索治疗潜力[7]