财务表现 - 公司季度每股亏损0 88美元 低于Zacks共识预期的1美元亏损 较去年同期每股亏损0 05美元显著扩大 [1] - 季度营收1 1663亿美元 大幅超出Zacks共识预期86 76% 但较去年同期2 1112亿美元下降 [2] - 过去四个季度中 公司三次超过每股收益预期 两次超过营收预期 [2] 市场表现 - 年初至今股价累计上涨30 8% 同期标普500指数下跌6% [3] - 当前Zacks评级为4级(卖出) 预计短期内表现将弱于大盘 [6] 行业动态 - 所属行业(医疗-仿制药)在Zacks行业排名中位列前29% 排名前50%行业平均表现优于后50%行业2倍以上 [8] - 同业公司Assembly Biosciences预计季度每股亏损2 01美元 同比恶化21 1% 营收预期776万美元 同比增长34% [9] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0 98美元 营收6098万美元 本财年共识预期为每股亏损4 18美元 营收2 5508亿美元 [7] - 盈利预测修正趋势目前呈负面 但可能随最新财报发布而调整 [6]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38959 BridgeBio Pharma, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporati ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总收入为1.166亿美元，其中Atruvio净产品收入3670万美元，授权和服务收入7990万美元，主要来自BEYONDRA欧盟批准的7500万美元监管里程碑 [34] - 预计2025年第二季度将确认BEYONDRA日本批准的3000万美元里程碑收入 [34] - 2025年第一季度总运营费用为2.184亿美元，高于去年同期的2.102亿美元，主要因持续投资Atruvio品牌和推进后期管线 [35] - 2025年第一季度研发费用为1.114亿美元，低于去年同期的1.41亿美元，主要因剥离肿瘤业务和早期研究项目 [36] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.064亿美元，高于去年同期的6580万美元，主要因Atruvio全面商业推广 [36] - 2025年第一季度重组费用为60万美元，低于去年同期的340万美元 [37] - 本季度末公司现金及现金等价物为5406万美元，不包括预计第二季度BEYONDRA海外批准的1.05亿美元监管里程碑付款 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 Atruvio业务线 - 本季度Atruvio收入3670万美元，截至4月25日有2072名独特患者获得处方，756名独特医疗保健提供者开具过处方 [7][25] - Atruvio是唯一在三个月内与安慰剂产生分离的ATTR-CM疗法，能降低心血管住院和死亡风险，且是最具成本效益的疗法，比Tafamidis便宜10%，比Vutrisiran便宜50% [27][28] 其他业务线 - Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2I的BVP - 418、achondroplasia的Impregratinib、INCALARIT的CALIBRATE研究均已完成患者入组，预计分别在今年下半年和明年初获得相关结果 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - ATTR-CM市场目前美国约有5万名患者被诊断，预计美国市场患者总数在25 - 30万，市场规模可达20亿美元 [44][99] - 公司目标是在ATTR-CM市场获得30% - 40%的峰值份额，通常需3 - 6年，希望能更快实现 [55] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司以净现值（NPV）衡量业务表现，本季度NPV增长9%，主要因资金时间因素、Atruvio更快的市场接受度、HP小研究成功等因素 [10] - 公司目标是为患者创造有意义的药物，每个项目需具备优质科学、成为一流或最佳疗法、NPV为正 [11][12][16] 行业竞争 - Atruvio在ATTR-CM市场具有竞争优势，其临床疗效、安全性、可及性和价格方面表现出色，如三个月起效、30个月时心血管住院和死亡相对风险降低42%等 [8] - 新进入者Ambutra目前主要针对混合表型市场，约占整体市场的10%，其变体数据无统计学意义且价格是Atruvio的两倍 [127] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司执行良好，拥有强大基础，包括后期遗传病业务、优秀管理团队、多元化股权、学术合作优势和独特文化 [24] - 对Atruvio的市场表现和后期管线进展充满信心，预计未来将有更多商业发布 [23][30] 其他重要信息 - Atruvio有免费试用计划和为关键试验参与者提供终身免费药物，方便患者获取药物，且转换为付费处方的比例和时间领先于行业基准 [29][31] - 公司有限的分销网络使分销商持有约1 - 2周的库存，销售主要由需求驱动 [56][57] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 本季度业绩良好的推动因素有哪些？ - 公司认为主要推动因素包括Atruvio的差异化临床疗效、市场增长、患者获取计划以及公司的公益举措，如为试验参与者提供终身免费药物和开展一级预防研究 [43][44][46] 问题2: Atruvio的付费转换率能否量化，本季度库存情况如何？ - 付费转换情况与历史产品发布相比一致或更好，分销网络设计考虑了转换因素，分销商通常持有1 - 2周的库存，本季度销售主要由需求驱动 [54][56][57] 问题3: Atruvio新患者处方的趋势和方向如何？ - 治疗初治患者的月增长率强劲，各细分市场和患者类型均有增长，随着市场发展和新进入者增多，预计新诊断患者数量将持续增加 [65][98][99] 问题4: 如何看待LGMD2I基于生物标志物的可申报性？ - 公司认为FDA对针对疾病机制的一流药物持积极态度，若达到ADG主要终点，且部分临床指标改善，ADG糖基化增加有望成为批准终点 [69][70][72] 问题5: 除Atruvio外，ADH - 1和Limb Girdle Phase III的机会有多大，投资者为何应关注？ - 这两个项目临床运营定位良好，有潜力帮助大量患者，市场规模可观，如LGMD2I在美国和欧盟有7000 - 8000名患者，ADH - 1在美国有1 - 1.2万名患者 [77][78] 问题6: Atruvio对医疗保健专业人员的吸引力和推广障碍是什么，本季度毛利率和Part D重新设计的影响如何？ - 对医疗保健专业人员的吸引力在于早期疗效、降低住院率和成本效益，推广障碍未提及。本季度毛利率略好于预期，预计随着时间推移会趋于正常 [84][90][91] 问题7: 如何看待Atruvio未来新患者启动数量？ - 市场持续增长，新进入者增加了市场关注度，预计新诊断患者数量将继续增加，且很多新诊断来自高容量心力衰竭诊所 [98][99][100] 问题8: 收入增长是因市场增长还是大量Tafamidis转换患者，趋势将如何演变？ - 公司专注于治疗初治患者，但也有转换患者，市场增长、强劲需求和转换共同推动了增长，预计市场将继续增长，转换和新诊断患者都会选择Atruvio [105][106][109] 问题9: 公司IP所在地、关税影响和海外合作伙伴的特许权使用费流如何影响利润率和盈利能力？ - 公司受关税影响极小，制药行业豁免互惠关税，且公司IP位于美国。关于特许权使用费问题未明确解答 [112][113][114] 问题10: 慢性甲状旁腺功能减退症机会从NPV角度有何吸引力？ - 该适应症市场规模比ADH1大7 - 8倍，价格合理，且许多口服竞争对手已退出，公司将推进相关项目的注册开发 [119][121] 问题11: Ambutra批准后商业趋势如何，独特患者处方率有无变化？ - Ambutra目前主要针对混合表型市场，尚未看到其在该细分市场外有大量应用。4月数据难以评论，Ambutra存在定价和数据方面的竞争挑战 [127][128][131] 问题12: Atruvio转换患者贡献短期内如何变化？ - 公司专注于治疗初治患者，转换患者份额会随竞争对手出现而演变，目前难以预测具体变化，可通过建模预测 [138][139][141]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 第一季度总收入为1.166亿美元，同比下降9450万美元，主要因许可和服务收入减少1.312亿美元，但净产品收入增加3670万美元[11][14] - 2025年第一季度总收入为1.166亿美元，相比2024年同期的2.111亿美元下降44.8%[23] - 第一季度净亏损1.674亿美元（每股亏损0.88美元），同比扩大1.322亿美元[20] - 2025年第一季度净亏损1.696亿美元，相比2024年同期的3616万美元亏损扩大369%[23] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司运营成本同比增长1020万美元，主要因Attruby商业化推动SG&A费用增加4050万美元，但研发费用减少2950万美元[16] - 2025年第一季度研发费用为1.114亿美元，相比2024年同期的1.410亿美元下降21%[23] - 2025年第一季度销售及管理费用为1.064亿美元，相比2024年同期的6580万美元增长61.7%[23] - 2025年第一季度利息支出为4214万美元，相比2024年同期的2347万美元增长79.5%[23] 财务数据关键指标变化（现金流和融资） - 公司季度末现金及现金等价物为5.406亿美元，不包括预计第二季度因BEYONTTRA®海外获批将获得的1.05亿美元监管里程碑付款[2][12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为5.406亿美元，相比2024年底的6.811亿美元下降20.6%[26] - 2025年第一季度经营活动现金流净流出1.992亿美元，相比2024年同期的2.195亿美元净流出有所改善[29] - 公司发行5亿美元2031年到期可转换票据，净融资5.63亿美元，其中4.59亿美元用于偿还贷款[12] - 2025年第一季度发行2.031票据获得5.75亿美元融资[29] - 2025年第一季度股票回购支出4828万美元[29] - 截至2025年3月31日，公司股东权益赤字为16.484亿美元[26] 各条业务线表现 - Attruby™在美国首个完整季度的净产品收入为3670万美元，截至2025年4月25日，由756名处方医生为2072名患者开具处方[2][3] - 低钙血症治疗药物encaleret的II期概念验证试验中，78%（N=9）的参与者在5天内实现血钙和尿钙同时正常化[2][8] - LGMD2I/R9治疗药物BBP-418的III期试验FORTIFY完成112名患者入组，为迄今该疾病最大规模干预性研究[8] - BEYONTTRA®在欧盟、日本和英国获批，标签均注明实现≥90%的TTR稳定作用[6] - Canavan病基因疗法BBP-812获FDA认可加速审批路径，以尿NAA作为替代终点[12] 管理层讨论和指引 - 公司预计Attruby/BEYONTTRA的商业成功[35] - ACT-EARLY Phase 3研究预计将开始首位参与者给药[35] - FORTIFY、CALIBRATE和PROPEL 3研究预计将公布顶线数据[35] - encaleret有望成为首个治疗ADH1的获批疗法[35] - BBP-418有望成为首个治疗LGMD2I/R9的获批疗法[35] - infigratinib有望成为首个治疗软骨发育不全和低软骨发育不全的口服疗法[35] - CANaspire关键Phase 1/2研究预计将完成BBP-812的入组[35] - BBP-812有望成为首个治疗Canavan病的疗法[35] - 公司预计通过非股权融资等较少稀释资本的方式获得额外资金[35] - 公司运营受当前宏观经济和地缘政治事件影响，包括乌克兰和以色列及加沙地带的冲突、通胀率上升、利率变化和近期宣布的关税[35]

商业进展 - Attruby在2025年第一季度实现净产品收入3670万美元[1][2] - 截至2025年4月25日，756名医疗专业人员为2072名患者开具Attruby处方[1][2] - Attruby临床数据显示早期显著疗效：3个月即显现与安慰剂差异，全因死亡率降低42%，30个月心血管住院率降低50%[3] - BEYONTTRA®（acoramidis）已在欧盟、英国和日本获批，预计第二季度将获得1.05亿美元监管里程碑付款[1][12] 研发管线更新 - 低软骨发育不全症（hypochondroplasia）II期试验观察性导入研究提前完成入组，首位患者已接受II期干预性研究给药[1][6] - 甲状旁腺功能减退症口服药物encaleret概念验证研究显示78%（N=9）患者5天内实现血钙和尿钙正常化，计划推进至注册性研究[1][6] - LGMD2I/R9疗法BBP-418的III期FORTIFY研究完成112例入组，预计2025年下半年公布中期分析数据[6] - ADH1疗法encaleret的III期CALIBRATE研究完成71例入组，2025年下半年公布顶线结果[6] - 软骨发育不全症药物infigratinib的III期PROPEL 3研究完成114例随机入组，顶线结果预计2026年初公布[6] - Canavan病基因疗法BBP-812获FDA加速批准路径认可，采用尿NAA作为替代终点[12] 财务数据 - 截至2025年3月31日，现金及等价物为5.406亿美元，较2024年底减少1.405亿美元[9] - 第一季度总收入1.166亿美元，同比下降9450万美元，主要因许可服务收入减少1.312亿美元，但产品收入新增3670万美元[10][13] - 运营成本2.21亿美元，同比增加1020万美元，主要由于Attruby商业化推动SG&A费用增长4050万美元[14][15] - 研发费用1.114亿美元，同比减少2950万美元，因早期研发子公司剥离及Attruby获批后费用降低[16] - 净亏损1.674亿美元，每股亏损0.88美元[20] 战略动作 - 发行5亿美元2031年到期可转换票据，净融资5.63亿美元，用于偿还4.59亿美元定期贷款及回购4830万美元普通股[12] - 任命Thomas Trimarchi博士为总裁兼首席财务官[12] - 与FDA就infigratinib用于3岁以下软骨发育不全症患者的临床开发计划达成一致[6]

药物审批与临床效果 - 英国药品和医疗产品监管局批准BridgeBio Pharma的acoramidis（品牌名BEYONTTRA®）用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）[1] - 批准基于3期ATTRibute-CM研究结果，显示acoramidis在30个月内显著降低全因死亡率（ACM）和心血管相关住院（CVH）复合事件42%，CVH累计频率降低50%[1] - 该药物是首个在美国、欧盟、英国和日本获批的ATTR-CM治疗药物，标签均注明近完全稳定转甲状腺素蛋白（≥90%）[1][3] 临床研究数据 - ATTRibute-CM研究纳入632名症状性ATTR-CM患者，2:1随机分配至acoramidis组或安慰剂组，30个月时达到主要临床终点[2] - 治疗3个月即可观察到与安慰剂组相比的首次事件（ACM或CVH）时间显著分离[1] - 血清TTR浓度增加与普通人群全因及心血管死亡率风险降低相关[1] 商业化合作 - BridgeBio与拜耳达成合作，拜耳获得acoramidis在欧洲的独家商业化权利[4] - BridgeBio将获得英国销售额的分层特许权使用费，起始比例为低30%区间[1][5] 疾病背景与市场意义 - ATTR-CM是一种进行性致命疾病，常导致误诊或延迟治疗，最终引发心力衰竭和死亡[2] - 专家指出BEYONTTRA的获批为英国患者提供了延缓症状进展的新选择[2] - 该药物此前已在美国（品牌名Attruby™，2024年11月）、欧盟（2025年2月）和日本（2025年3月）获批[3] 公司动态 - BridgeBio专注于遗传疾病和癌症的转化药物开发，acoramidis是其管线中进入商业化阶段的成果[11] - 公司首席医疗官强调将与拜耳合作扩展欧洲市场覆盖[3]

文章核心观点 - Purcell & Lefkowitz LLP代表股东对BridgeBio Pharma进行调查，以确定其董事在近期公司行动中是否违反信托责任 [1] 调查相关 - 若BridgeBio Pharma股东想免费获取权利和选择的更多信息，可访问https://pjlfirm.com/bridgebio-pharma-inc/ [2] - 股东也可通过邮箱[email protected]或电话212 - 725 - 1000联系Robert H. Lefkowitz, Esq.，律师将免费无义务与股东沟通案件 [2] 律所信息 - Purcell & Lefkowitz LLP是一家专门代表全国范围内受证券欺诈、信托责任违约和其他公司不当行为侵害的股东的律师事务所 [3] - 如需了解该律所及其律师的更多信息，可访问https://pjlfirm.com [3]

文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio Pharma将在2025年4月29日收盘后发布第一季度财务结果和项目更新，并于同日下午4点30分召开电话会议讨论相关内容 [1] 财务与项目信息 - 公司将于2025年4月29日收盘后发布第一季度财务结果和项目更新 [1] - 公司将于2025年4月29日下午4点30分召开电话会议讨论财务结果和项目更新 [1] 会议参与方式 - 可访问公司网站投资者板块的“活动”页面观看直播 [2] - 可通过链接https://events.q4inc.com/attendee/682276610注册在线观看直播 [2] - 直播回放将在活动结束后30天内可在公司网站查看 [2] 公司介绍 - 公司是一家专注于基因疾病的新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物 [3] - 公司研发项目管线涵盖从早期科学到晚期临床试验阶段 [3] - 公司成立于2015年，团队致力于应用基因医学进展尽快帮助患者 [3] 公司联系方式 - 公司EVP Communications Bubba Murarka邮箱为contact@bridgebio.com，电话为(650)-789-8220 [4] - 公司VP Strategic Finance Chinmay Shukla邮箱为IR@bridgebio.com [4]

PALO ALTO, Calif., March 31, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) ("BridgeBio" or the "Company"), a new type of biopharmaceutical company focused on genetic diseases, today presented results showing statistically significant improvements in clinical outcomes as compared to placebo for time to all-cause mortality (ACM) or first cardiovascular-related hospitalization (CVH) in both variant (ATTRv) and wild-type (ATTRwt) transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) patients from a pre ...

文章核心观点 BridgeBio Pharma公司宣布其药物acoramidis（商品名Beyonttra）获日本厚生劳动省批准用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM）成人患者 ，该批准基于相关临床试验积极结果 ，公司将获里程碑付款和销售提成 [1][3][4] 分组1：公司与药物基本信息 - BridgeBio Pharma是专注于遗传病的生物制药公司 ，成立于2015年 ，有从早期科学到晚期临床试验的研发管线 [9] - acoramidis是口服的近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂 ，商品名Beyonttra ，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR - CM） [1][6] 分组2：药物获批情况 - 日本厚生劳动省批准acoramidis（商品名Beyonttra）用于治疗ATTR - CM成人患者 ，Alexion将负责其在日本的商业活动 [1] - 获批基于Alexion在日本开展的3期开放标签单臂研究和全球ATTRibute - CM 3期试验的积极结果 [3] 分组3：临床试验结果 - 日本试验中 ，acoramidis耐受性良好 ，30个月治疗期死亡率为0% [3][8] - 全球ATTRibute - CM 3期试验显示 ，3个月时首次事件（全因死亡或心血管相关住院）时间与安慰剂组持久分离 ，30个月时复合全因死亡和复发性心血管相关住院事件减少42% ，心血管相关住院事件累积频率减少50% [3][8] 分组4：商业合作与收益 - Alexion与BridgeBio的子公司Eidos Therapeutics有独家许可协议 ，在日本开发和商业化acoramidis [4][7] - 获批后BridgeBio将获3000万美元里程碑付款 ，并从日本销售中获得低两位数的特许权使用费 ，计划于2025年上半年开展商业化工作 [4][8]