核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）基于ATTRibute-CM三期研究的积极结果，推荐批准acoramidis在欧盟上市，预计欧洲委员会将在未来几个月内做出最终批准决定 [1][2] - Acoramidis是一种接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，已于2024年11月22日获得美国FDA批准，用于减少ATTR-CM患者的心血管死亡和心血管相关住院 [1][2] - 在ATTRibute-CM研究中，acoramidis在3个月内显示出显著疗效，30个月时复合全因死亡率和心血管相关住院事件减少42%，心血管相关住院事件的累积频率减少50% [1] 药物研发与临床数据 - Acoramidis在ATTRibute-CM三期研究中表现出显著的临床疗效，显著减少心血管相关住院、改善生存率，并保持患者的功能能力和生活质量 [3] - 研究显示，acoramidis在3个月内即可显著分离与安慰剂组的事件时间（全因死亡率或心血管相关住院），并在30个月时显示出持续的疗效 [1] - 血清TTR浓度的相对增加与全因死亡率和心血管死亡率的风险降低相关 [1] 公司与合作 - BridgeBio Pharma与拜耳自2024年3月起合作开发acoramidis，BridgeBio持有该药物在美国的销售权，拜耳则持有欧洲的销售权 [4] - 拜耳计划在2025年上半年在欧洲推出acoramidis，前提是获得欧洲委员会的批准 [4] - BridgeBio是一家专注于遗传疾病和癌症治疗的生物制药公司，致力于快速将基因医学进展应用于患者 [7] 药物特性与市场定位 - Acoramidis是美国唯一获批的接近完全（≥90%）TTR稳定剂，用于减少ATTR-CM患者的心血管死亡和心血管相关住院 [6] - 该药物耐受性良好，最常见的副作用为轻度腹泻和腹痛，且无需停药即可缓解 [6]

公司动态 - Unnatural Products Inc (UNP) 宣布 BridgeBio Pharma 行使了其许可权 使用 UNP 的 AI 驱动的大规模并行化学平台发现的环肽候选药物 [1] - 根据协议 UNP 负责研究和临床前开发 BridgeBio 负责进一步的临床前和临床开发 [3] - UNP 将获得研究进展的里程碑付款 许可权行使付款 以及项目进展中的开发和销售里程碑付款 并在商业化后获得分层版税 [3] 技术平台 - UNP 的专有平台结合了大规模并行化学和机器学习 用于设计和优化环肽 [4] - 该平台能够快速生成能够结合特定细胞内靶点的药物样分子 包括癌症和罕见遗传疾病相关的靶点 [4] - 该平台开发的肽不仅具有选择性和强效性 而且具有口服生物利用度 克服了肽类疗法通常需要注射的主要限制 [4] 行业前景 - 环肽是一类独特的治疗化合物 具有大环结构 相比小分子和单克隆抗体等传统疗法具有显著优势 [2] - 环肽的高稳定性 强结合亲和力和能够访问难以到达的细胞内靶点的能力 使其成为有前景的治疗类别 [2] - 该合作标志着环肽作为罕见病和肿瘤学新型治疗方式的潜力得到进一步认可 [2][3]

公司动态 - BridgeBio Pharma Inc (BBIO) 获得FDA批准其候选药物acoramidis（品牌名Attruby）用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以降低心血管死亡和心血管相关住院率 [1][2] - Attruby是一种口服给药、近乎完全稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，FDA批准基于III期ATTRibute-CM研究的积极结果，该研究显示Attruby显著降低死亡率和心血管相关住院率，并改善生活质量 [5][6] - Attruby是首个且唯一获批的具有近乎完全TTR稳定化标签的产品，通过近乎完全TTR稳定化，Attruby保留了TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能，并显示出对心血管结局的益处 [6] - 该药物总体耐受性良好，最常见的副作用是轻度腹泻和腹痛，无需停药即可缓解 [7] - BridgeBio已向欧洲药品管理局提交了Attruby的上市授权申请，预计2025年获批，公司已授予拜耳在欧洲商业化acoramidis的独家权利 [8] - BridgeBio的其他两款获批药物包括用于治疗钼辅因子缺乏症（MoCD）的Nulibry和用于治疗胆管癌的Truseltiq [8] 市场表现 - BBIO股价在FDA批准Attruby后上涨16.1% [3] - 年初至今，BridgeBio股价下跌32.6%，而行业增长率为10.9% [4] - ATTR-CM市场潜力巨大，市场规模预计在150亿至1200亿美元之间 [7] 竞争格局 - Attruby在ATTR-CM市场的推广将面临来自辉瑞（PFE）已获批药物Vyndaqel和Vyndamax的竞争，这两款药物也是TTR稳定剂，用于降低心血管死亡率和心血管相关住院率 [9][10] - 辉瑞的Vyndaqel系列药物（包括Vyndaqel、Vyndamax和Vynmac）在2024年第三季度全球销售额达14亿美元，同比增长62% [10] - Alnylam Pharmaceuticals（ALNY）正在寻求vutrisiran用于治疗ATTR-CM的批准，FDA已接受其申请并设定2025年3月23日为行动日期，vutrisiran已获批用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病 [11] - Intellia Therapeutics（NTLA）正在评估其基于CRISPR的体内疗法nexiguran ziclumeran（nex-z）用于治疗ATTR-CM，该疗法与Regeneron合作开发，近期公布了nex-z在ATTR淀粉样变性患者中的I期研究积极数据 [12]

公司动态 - BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了 Attruby (acoramidis) 用于治疗 ATTR 心肌病，这一消息于11月22日发布 [2] 行业分析 - 分析师在 Growth Stock Forum 上发布其最佳投资理念和顶级覆盖，重点关注生物科技领域的成长股 [1] - Growth Stock Forum 提供的服务包括：15-20个名称的模型投资组合，定期更新；当前日历年表现良好的10个股票的顶级选择列表；针对短期和中期交易的策略；以及与社区对话和提问的聊天功能 [2]

关于Attruby产品 - Attruby是首个且唯一被批准的标签注明可近乎完全稳定TTR的产品能保留TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能并对心血管结果有益[1][3] - 在ATTRibute - CM 3期研究中Attruby展现出快速效益3个月时首次事件（全因死亡率或心血管相关住院）相对于安慰剂就有持久分离[1] - 30个月时相对于安慰剂复合全因死亡率和复发性心血管相关住院事件减少42%心血管相关住院事件累积频率减少50%[1] - Attruby是一种转甲状腺素蛋白稳定剂用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病以减少心血管死亡和心血管相关住院[9] - 是美国唯一被批准的近乎完全（≥90%）稳定TTR的药物用于治疗ATTR - CM成人患者以减少心血管死亡和心血管相关住院且耐受性良好常见副作用轻微[14] 关于BridgeBio公司 - 公司是一家新型生物制药公司专注于遗传疾病[1] - 随着Attruby获批公司将获得5亿美元付款根据特许权使用费资助协议[1] - 公司将分享关于Attruby标签关键方面和重要获取计划的管理意见于2024年11月22日晚上8点（美国东部时间）[1][8] - 公司已向欧洲药品管理局提交营销授权申请预计2025年有决定并授予拜耳在欧洲商业化acoramidis用于ATTR - CM的独家权利[7] - 公司提供ForgingBridges™患者支持服务项目帮助美国使用Attruby的患者及其家属[5][6] - 为纪念美国临床试验参与者的勇气公司将为这些患者终身免费提供Attruby[1] 关于临床试验 - ATTRibute - CM 3期研究招募632名有症状的ATTR - CM参与者随机2:1接受Attruby或安慰剂30个月[4] - 试验成功达到主要终点4个组成部分的复合终点（全因死亡率心血管相关住院N - 末端脑利钠肽前体和6分钟步行距离）胜率为1.8[4] - 在30个月时Attruby对堪萨斯城心肌病问卷和6分钟步行测试有显著治疗效果且治疗时NT - proBNP的增加约为安慰剂的一半[4] 关于各方评价 - 淀粉样变性支持小组主席表示新疗法给患者带来更多希望和机会改善生活[2] - 梅奥诊所医生称新的一线治疗选择给患者更多选择[5] - 公司创始人兼首席执行官表示感谢各方努力并将寻求全球批准继续探索治疗潜力[7]

核心观点 - Infigratinib在治疗软骨发育不全（achondroplasia）的PROPEL 2试验中显示出显著且持续的疗效，18个月时年化身高增长速度（AHV）平均增加2.50厘米/年（P=0.001）[1] - Infigratinib已获得美国FDA的突破性疗法认定、孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定[1][3] - PROPEL 3全球III期注册研究正在按计划进行，预计2024年底完成入组[1] 临床试验结果 - PROPEL 2试验中，Cohort 5的儿童每日口服0.25 mg/kg的infigratinib，18个月时AHV平均增加2.50厘米/年（P=0.001）[1][3] - 18个月时，身高Z评分相对于未治疗的软骨发育不全人群平均增加0.54（P<0.001）[3] - 身体比例（上下身段比）显著改善，平均变化为-0.12（P=0.001）[3] - 18个月时，infigratinib耐受性良好，未出现严重不良事件（SAE）或导致治疗中断的治疗相关不良事件（TEAEs）[3] - 未观察到骨龄加速进展、骨密度负向变化或其他骨相关不良事件[3] 药物认定与市场潜力 - Infigratinib已获得FDA的突破性疗法认定，基于PROPEL 2试验结果，显示出在临床显著终点上可能优于现有疗法的疗效[3] - 如果infigratinib获批，公司可能获得优先审评券[4] - 软骨发育不全在美国和欧盟影响约55,000人，其中10,000名儿童和青少年具有开放的生长板[6] 公司背景 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传疾病的生物制药公司，致力于发现、开发、测试和提供变革性药物[7] - 公司成立于2015年，拥有经验丰富的药物发现、开发和创新团队[7] - 公司正在探索infigratinib在软骨发育不全、软骨发育低下（hypochondroplasia）和其他骨骼发育不良中的广泛医学和功能影响[5]

分组1 - 提供每周至少4个专注于制药、生物技术和医疗保健领域的独家股票建议 [1] - 提供模型投资组合、投资银行级别的财务模型和研究报告 [1] - 适合新手和有经验的生物技术投资者 [2] - 提供催化剂、买卖评级、产品销售预测、综合财务报表、贴现现金流分析和市场分析 [2] - 涵盖超过1,000家公司的详细报告 [2] 分组2 - 分析师未持有任何提及公司的股票、期权或类似衍生品 [3] - 分析师未计划在未来72小时内启动任何此类头寸 [3] - 分析师未从任何提及公司获得报酬 [3] 分组3 - Seeking Alpha的披露声明强调过去的表现不能保证未来的结果 [4] - Seeking Alpha不提供投资建议或推荐 [4] - Seeking Alpha的分析师包括专业投资者和个体投资者，可能未获得任何机构或监管机构的许可或认证 [4]

公司业绩 - BridgeBio Pharma 最新季度每股亏损为 0.86 美元 低于市场预期的 1.03 美元 较去年同期的 1.08 美元亏损有所改善 调整后数据 [1] - 公司最新季度营收为 273 万美元 低于市场预期的 596 万美元 同比下降 33.3% [2] - 过去四个季度中 公司三次超过每股收益预期 但仅一次超过营收预期 [2] 市场表现 - 公司股价年初至今下跌 35.3% 同期标普 500 指数上涨 25.8% [3] - 公司当前 Zacks 评级为 3 级(持有) 预计未来表现与市场持平 [6] 未来展望 - 市场预计公司下一季度每股亏损 0.99 美元 营收 1444 万美元 本财年每股亏损 2.59 美元 营收 2.337 亿美元 [7] - 公司所属的仿制药行业在 Zacks 行业排名中位列前 16% 历史数据显示排名前 50% 的行业表现优于后 50% 行业两倍以上 [8] 行业动态 - 同行业公司 Taysha Gene Therapies 预计最新季度每股亏损 0.08 美元 同比改善 38.5% 营收预计为 187 万美元 同比下降 60.6% [9][10]

净亏损情况 - 2024年前9个月净亏损2.76亿美元2023年前9个月净亏损4.829亿美元[138] - 2024年公司净亏损2.75958亿美元[145] - 2024年1 - 9月和2023年同期净亏损分别为2.76亿美元和4.829亿美元运营使用现金分别为3.254亿美元和4.029亿美元[166] - 2024年9月30日前三季度运营活动净现金流出32540万美元，净亏损27600万美元[178] 潜在收益情况 - 公司有多个项目目标适应症若获批有望占据年销售额至少10亿美元的市场份额[138] - 若acoramidis获FDA批准公司将获5亿美元里程碑付款[140] - 公司有权在阿考米迪获批后收到5亿美元里程碑付款[168] - 2024年3月与拜耳达成协议可获1.35亿美元预付款及至多1.75亿美元里程碑付款[170] - 2024年2月与协和麒麟达成协议可获1亿美元预付款及至多8140万美元里程碑付款[170] 持续经营能力 - 截至2024年11月12日公司对持续经营能力存在重大疑虑[140] - 公司未来几年预计将继续产生重大运营和净亏损[140] 公司投资相关 - 2024年8月16日公司将在Portal Therapeutics Inc和Sub21 Inc的股权全部转让给GondolaBio LLC[140] - 2024年8月16日公司从子公司的去合并中确认约5200万美元净收益[140] - 截至2024年9月30日公司对GondolaBio的权益法投资账面金额为4860万美元[140] - 2024年8月16日 - 9月30日公司权益法投资净亏损140万美元[140] - 2024年4月30日BridgeBio Oncology Therapeutics完成2亿美元私募股权融资[142] - 2024年4月30日公司从子公司撤资中确认1.263亿美元净收益[142] - 2024年5月1日 - 9月30日权益法投资净亏损1310万美元[142] - 2024年9月30日对BridgeBio Oncology Therapeutics权益法投资账面金额1.118亿美元[142] - 2024年三季度和2023年三季度权益法投资净亏损分别为656.3万美元和0万美元[162] 公司营收情况 - 2024年9月30日止三个月营收为273.2万美元2023年同期为409.1万美元减少135.9万美元[149] - 2024年9月30日止九个月营收为2.1602亿美元2023年同期为755.8万美元增加2.08462亿美元[149] 公司费用情况 - 2024年9月30日止三个月研发费用为12.0444亿美元2023年同期为12.5136亿美元减少469.2万美元[150] - 2024年9月30日止九个月研发费用为37.6111亿美元2023年同期为32.5485亿美元增加5.0626亿美元[150] - 2024年9月30日止三个月销售总务管理费用为6.8819亿美元2023年同期为3.5777亿美元增加3.3042亿美元[154] - 2024年9月30日止九个月销售总务管理费用为19.4149亿美元2023年同期为10.3007亿美元增加9.1142亿美元[154] - 2024年9月30日止三个月重组减值及相关费用为462.1万美元2023年同期为27.2万美元增加434.9万美元[155] - 2024年9月30日止九个月重组减值及相关费用为1091.2万美元2023年同期为717.2万美元增加374万美元[155] 公司利息收支情况 - 2024年9月30日止三个月利息收入为329.6万美元2023年同期为379.3万美元减少49.7万美元[157] - 2024年9月30日止九个月利息收入为1256.6万美元2023年同期为1246万美元增加10.6万美元[157] 债务相关情况 - 2024年1月17日偿还定期贷款产生2660万美元债务清偿损失[161] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物2.663亿美元受限现金1.394亿美元未偿债务17亿美元[166] - 2021年1月和2月发行2029年票据本金总额74750万美元，利率2.25% [173] - 2021年票据发行净收益约73140万美元[173] - 2020年3月发行2027年票据本金总额55000万美元，利率2.50% [174] - 2020年票据发行净收益约53700万美元[175] - 2024年1月17日初始定期贷款本金总额45000万美元[176] - 2024年9月30日公司2029年票据本金余额为7.475亿美元2027年票据本金余额为5.5亿美元[186] - 2024年9月30日公司修正融资协议下的定期贷款本金余额为4.5亿美元[186] 其他收入（支出）情况 - 2024年三季度其他收入（支出）净额为179.7万美元2023年同期为 - 528.3万美元[163] - 2024年三季度和2023年三季度可赎回可转换非控制性权益和非控制性权益应占净亏损分别为221.4万美元和248.9万美元[165] 公司融资活动情况 - 2024年1月17日公司签订融资协议可获最高7.5亿美元贷款[142] - 2024年1月17日签订资助协议在阿考米迪首次获FDA批准后可获5亿美元[142] - 2024年3月进行公开募股发行9913793股普通股[171] - 2024年9月30日前三季度依据ATM协议发行1061991股，净收益3810万美元[172] - 2024年9月30日依据ATM协议仍可出售普通股达34530万美元[172] 公司现金流量情况 - 2024年9月30日前三季度运营活动使用的净现金为3.254亿美元相比2023年增加7.7501亿美元[179] - 2024年9月30日前三季度投资活动提供的净现金为6401.8万美元[179] - 2023年9月30日前9个月投资活动提供的净现金为5409.9万美元[179] - 2024年9月30日前9个月融资活动提供的净现金为2.74526亿美元[179] - 2023年9月30日前9个月融资活动提供的净现金为4.56058亿美元[179] - 2024年9月30日前9个月现金及现金等价物和受限现金净增加1.3144亿美元相比2023年减少9.4112亿美元[179] - 2024年9月30日公司持有现金现金等价物和受限现金（流动）为4.057亿美元[186] - 2024年9月30日前9个月运营活动使用的净现金为4.029亿美元[181] - 2024年9月30日前9个月非现金项目总计6850万美元[178] - 2024年9月30日最低无限制合格现金余额为7800万美元[177]

现金相关 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和短期受限现金为4.057亿美元相比2023年12月31日的3.926亿美元增加1310万美元[10] - 2024年9月30日现金及现金等价物26.6324万美元[27] - 2024年9月30日短期受限现金13.9409万美元[27] - 2024年前9个月现金及现金等价物和受限现金净增加13144千美元2023年同期为107256千美元[29] - 2024年前9个月现金及现金等价物为266324千美元2023年同期为505213千美元[29] - 2024年前9个月受限现金为139409千美元2023年同期为16652千美元[29] 营收相关 - 2024年第三季度营收270万美元相比去年同期410万美元减少140万美元[11] - 2024年前九个月营收2.16亿美元相比去年同期760万美元增加2.084亿美元[11] - 2024年前九个月营收21.602万美元[26] 运营成本和费用相关 - 2024年第三季度运营成本和费用1.945亿美元相比去年同期1.618亿美元增加3270万美元[14] - 2024年前九个月运营成本和费用5.83亿美元相比去年同期4.375亿美元增加1.455亿美元[16] 重组、减值及相关费用相关 - 2024年第三季度重组、减值及相关费用460万美元[17] - 2024年前九个月重组、减值及相关费用1090万美元[17] 股票薪酬费用相关 - 2024年第三季度股票薪酬费用2710万美元[18] - 2024年前九个月股票薪酬费用7740万美元[19] - 2024年前9个月股票薪酬为65673千美元2023年同期为71685千美元[29] 其他净收入相关 - 2024年第三季度其他净收入2750万美元[20] - 2024年第三季度总其他收入（支出）净额增加4930万美元[21] - 2024年前九个月总其他收入（支出）净额增加1.44亿美元[22] 净亏损与每股净亏损相关 - 2024年第三季度和前九个月归属于BridgeBio普通股股东的净亏损分别为1.62亿美元和2.707亿美元较2023年同期减少[23] - 2024年第三季度和前九个月每股净亏损分别为0.86美元和1.46美元较2023年同期减少[24] - 2024年前9个月净亏损275958千美元2023年同期为482923千美元[29] 其他费用相关 - 2024年前九个月研发及其他费用37.7905万美元[26] - 2024年前九个月销售管理费用19.4149万美元[26] 现金流量相关 - 2024年前9个月经营活动现金净流出325400千美元2023年同期为402901千美元[29] - 2024年前9个月投资活动现金净流入64018千美元2023年同期为54099千美元[29] - 2024年前9个月融资活动现金净流入274526千美元2023年同期为456058千美元[29] 补充披露相关 - 2024年前9个月补充披露现金支付利息为78236千美元2023年同期为50826千美元[29] 公司项目相关 - 公司有从早期科学到高级临床试验的开发项目管线[30]