文章核心观点 - 商业阶段生物制药公司BridgeBio Pharma宣布2024年3月5日公开发行普通股定价情况及相关安排 [1] 公司信息 - BridgeBio是专注于遗传病和癌症的商业阶段生物制药公司，成立于2015年，团队致力于应用基因医学进展帮助患者，其研发项目管线涵盖早期科学到晚期临床试验 [5] 股票发行情况 - 公司于2024年3月5日对8620690股普通股进行承销公开发行定价，每股公开发行价29美元，承销商有30天选择权可额外购买最多1293103股普通股，发行总收益预计约2.5亿美元（未扣除承销折扣、佣金和发行费用，不包括行使额外购买选择权），所有发行股份由公司出售 [1] 发行相关方及时间 - J.P. Morgan、Cantor和Mizuho担任联合簿记管理人，Raymond James担任主承销商，发行预计于2024年3月8日左右完成，需满足惯常成交条件 [2] 注册及文件获取 - 普通股发行依据2023年5月4日向美国证券交易委员会（SEC）提交并自动生效的S - 3ASR表格有效暂搁注册声明，2024年3月4日已提交初步招股说明书补充文件和招股说明书，最终招股说明书补充文件和招股说明书将提交SEC，可从指定机构获取 [3]

文章核心观点 - BridgeBio与拜耳达成合作，授予拜耳在欧洲商业化acoramidis治疗ATTR - CM的独家许可，BridgeBio将获付款和特许权使用费，且相关药物申请已获美欧监管机构受理 [1] 合作内容 - BridgeBio授予拜耳在欧洲商业化acoramidis治疗ATTR - CM的独家许可 [1] - BridgeBio将获得最高3.1亿美元的前期和近期里程碑付款以及额外未披露的销售里程碑款项 [1] - BridgeBio将按分级结构获得特许权使用费，起始比例为30%出头 [1] 药物情况 - acoramidis是一种研究性、下一代、口服、高效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂 [2] - 基于全球3期ATTRibute - CM试验的积极结果，BridgeBio的新药申请（NDA）已获美国FDA受理，PDUFA行动日期为2024年11月29日；欧洲药品管理局（EMA）已受理其上市许可申请（MAA），预计2025年获批 [1][2] - 2023年7月，BridgeBio公布ATTRibute - CM试验积极结果，主要终点有高度统计学意义，药物耐受性良好，无潜在临床关注的安全信号 [3] - 2024年2月，BridgeBio分享acoramidis在日本ATTR - CM患者单臂3期研究的积极结果，30个月试验中无死亡报告 [3] 双方观点 - BridgeBio认为拜耳是合适合作伙伴，合作可利用其欧洲心血管基础设施，节省成本，使公司专注于美国等自有地区的药物推广 [3] - 拜耳表示acoramidis补充其专科心脏病学产品组合，将在欧洲当局批准后尽快让患者用上该治疗方法 [4] 公司介绍 - BridgeBio是商业阶段生物制药公司，成立于2015年，致力于为遗传疾病和有明确遗传驱动因素的癌症患者开发变革性药物，其研发管线涵盖从早期科学到晚期临床试验 [5]

财务表现 - BridgeBio Pharma (BBIO)在2023年12月的季度报告中每股亏损为0.96美元，略低于Zacks Consensus预期的0.95美元[1] - 过去四个季度，公司未能超过市场预期的每股收益[2] - BridgeBio Pharma在2023年12月的季度营收为175万美元，较Zacks Consensus预期的187万美元低了74.53%[3] 股价走势 - 公司股价的短期走势将主要取决于管理层在财报电话会议上的评论[4]

新药申请和临床试验进展 - 提交了用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病(ATTR-CM)的acoramidis新药申请(NDA)，并获得FDA受理，预计2024年11月29日获得批准[3,4] - 在美国心脏协会科学大会上展示了ATTRibute-CM试验的更多数据，显示acoramidis组与安慰剂组在全因死亡和心血管相关住院的复合终点上在第3个月即出现分离，并持续至第30个月[4] - 在日本ATTR-CM患者的单臂III期试验中,30个月acoramidis治疗期间未报告任何死亡事件[5] - 正在进行III期PROPEL 3试验以评估infigratinib治疗achondroplasia,预计2024年完成入组[7] - 正在进行III期FORTIFY试验评估BBP-418治疗肢带型肌营养不良2I/R9型,预计2024年完成中期分析人群入组[10] - 正在进行III期CALIBRATE试验评估encaleret治疗常染色体显性低钙症1型,预计2025年公布试验结果[11] 商业合作 - 与Kyowa Kirin达成合作,授予其在日本开发和商业化infigratinib治疗骨骼发育不良的独家许可,公司将获得1亿美元预付款、高达20%的特许权使用费以及里程碑付款[8] - 从Blue Owl和CPP Investments获得最高12.5亿美元的资本,包括5亿美元现金换取acoramidis未来全球净销售额5%的特许权使用费,以及4.5亿美元的信贷额度[12] 财务数据 - 公司2023年全年收入为93.03百万美元，较2022年下降了87.9%[22] - 公司2023年全年研发及其他费用为458.16百万美元，较2022年增加了13.7%[22] - 公司2023年全年销售及管理费用为150.59百万美元，较2022年增加了5.2%[22] - 公司2023年全年净亏损为6.53亿美元，较2022年增加了34.8%[22] - 公司2023年12月31日现金及现金等价物为375.94百万美元，较2022年12月31日下降了12.2%[23] - 公司2023年12月31日总资产为546.38百万美元，较2022年12月31日下降了12.3%[23] - 公司2023年12月31日总负债为888.71百万美元，较2022年12月31日增加了3.1%[23] - 公司2023年全年经营活动现金流出为5.28亿美元，较2022年增加了25.9%[24] - 公司2023年全年投资活动现金流入为5,403万美元，较2022年下降了88.1%[24] - 公司2023年全年筹资活动现金流入为4.52亿美元，较2022年同比大幅增加[24]

新药申请和资本情况 - BridgeBio Pharma提交了新药申请(NDA)给美国食品和药物管理局(FDA)用于治疗转甲状腺激素淀粉样心肌病(ATTR-CM)[1] - NDA已被接受审查，PDUFA日期为2024年11月29日[1] - 公司从Blue Owl和CPP投资获得了高达12.5亿美元的资本[1] 财务状况 - 公司在2023年第四季度结束时拥有3.93亿美元的现金、现金等价物和短期受限制现金[1] - 公司在2023年第四季度的收入为1.7百万美元，全年收入为9.3百万美元[1] - 公司在2023年第四季度的运营成本和费用为1.79.2百万美元，全年为6.16.7百万美元[1] - 公司在2023年第四季度的股权补偿费用为3.71百万美元，全年为11.5百万美元[1] - 2023年度营收为9303千美元，较2022年度的77648千美元有所下降[22] - 2023年度研发、开发和其他费用为130824千美元，较2022年度的91549千美元增加了42.9%[22] - 2023年度股权报酬为37133千美元，较2022年度的22584千美元增加了64.6%[22] - 2023年度现金、现金等价物和可市场证券为375935千美元，较2022年度的428269千美元有所下降[23] - 2023年度净现金流出为527720千美元，较2022年度的419494千美元增加了25.8%[24] - 2023年度支付利息为61108千美元，较2022年度的54443千美元增加了12.2%[25] 公司业务和风险提示 - BridgeBio Pharma致力于发现、创造、测试和交付治疗遗传疾病和癌症的转化性药物[26] - 公司的前瞻性声明包括对产品候选药物的临床和治疗市场潜力的评估[27] - 公司的管理层对当前的计划、意图、期望和策略持乐观态度，但无法保证其实现[29] - 公司的前瞻性声明基于管理层的当前期望和信念，但受到一定风险和不确定性的影响[30]

BridgeBio Pharma (BBIO) 预期报告 - 预计在2023年12月报告的季度中，BridgeBio Pharma的盈利将同比下降，但营收将增加[1] - 如果关键数据超过预期，BridgeBio Pharma的股价可能会上涨，反之则可能下跌[2] - 分析师们对BridgeBio Pharma未来盈利前景持乐观态度，但需要关注管理层在财报电话会议上对业务状况的讨论[3] - BridgeBio Pharma预计在即将发布的报告中每股亏损0.95美元，营收预计为685万美元，同比增长266.3%[4]

关于合作协议 - BridgeBio旗下子公司QED Therapeutics授予Kyowa Kirin在日本开发和商业化infigratinib用于软骨发育不全、软骨发育低下和其他骨骼发育不良的独家许可[1] - BridgeBio将获得1亿美元的预付款以及在日本infigratinib销售高达百分之二十多的特许权使用费还有可能获得额外的基于里程碑的付款[1] 关于infigratinib - infigratinib是一种正在开发的每日一次口服治疗软骨发育不全的药物在PROPEL 2（一项针对软骨发育不全儿童的2期研究）中耐受性良好并显示出潜在的同类最佳疗效[1] - PROPEL 3（一项针对软骨发育不全的infigratinib的3期研究）于2023年12月在全球（日本除外）对第一名儿童进行了给药[1] - 在日本Kyowa Kirin将于2024年开始与日本药品和医疗器械局（PMDA）进行讨论目的是在2025年启动日本注册试验[4] - BridgeBio预计将在2024年上半年启动ACCEL（一项针对软骨发育低下的infigratinib的观察性导入研究）[6] 关于公司表态 - BridgeBio的CEO和创始人表示很高兴与Kyowa Kirin合作相信此次合作将确保infigratinib在日本针对软骨发育不全儿童以及其他骨骼发育不良的开发[2] - QED Therapeutics的CEO表示希望通过与Kyowa Kirin合作显著加速infigratinib的开发为日本的相关患者提供治疗选择[3] - Kyowa Kirin的相关人员表示很高兴签署许可协议将稳步推进infigratinib在日本的开发为骨骼发育不良患者提供改变生活的价值[4] - 日本骨骼发育不良患者倡导组织GLORY TO ACHONDROPLASIA的创始人兼总裁对BridgeBio和Kyowa Kirin的合作表示高兴并期待未来的合作[6] 关于疾病情况 - 软骨发育不全是不成比例的身材矮小的最常见原因在美国和欧盟约有55000人受影响在日本约有6000人受影响[7] - 软骨发育不全影响整体健康和生活质量导致如阻塞性睡眠呼吸暂停中耳功能障碍脊柱后凸和椎管狭窄等医疗并发症[7] 关于公司概况 - BridgeBio是一家商业阶段的生物制药公司成立于2015年致力于发现创造测试和提供变革性药物来治疗患有遗传病和有明确遗传驱动因素的癌症患者[8] - Kyowa Kirin是一家总部位于日本的全球特种制药公司已有70多年的药物研发和生物技术创新投资致力于发现具有改变生活价值的新药[9]

文章核心观点 公司宣布美国FDA接受其用于治疗ATTR - CM的药物acoramidis的新药申请，欧洲药品管理局也接受了其上市许可申请，公司致力于让该药物惠及患者 [1][2][3] 分组1：药物申请进展 - 美国FDA接受公司acoramidis新药申请，PDUFA行动日期为2024年11月29日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [1] - 欧洲药品管理局接受公司acoramidis的上市许可申请，公司还计划进行更多全球监管提交 [1][3] 分组2：药物临床效果 - 在ATTRibute - CM试验中，acoramidis治疗显示出81%的绝对生存率和0.29的观察到的年心血管相关住院频率，在实验室和功能指标上使大部分患者得到改善 [1] - ATTRibute - CM结果还显示，使用acoramidis治疗的患者在全因死亡率和心血管相关住院的复合终点上有快速临床获益，首次事件发生时间的Kaplan - Meier曲线在第3个月分开并持续至第30个月 [1] - 2023年7月公司宣布ATTRibute - CM试验取得积极结果，主要终点的Win Ratio为1.8（p<0.0001），且药物耐受性良好，未发现潜在临床关注的安全信号 [2] 分组3：各方表态 - 公司BridgeBio Cardiorenal总裁兼首席医疗官表示FDA接受申请强化了对acoramidis的信心，期待审查和美国获批，也致力于让药物惠及患者 [2] - 淀粉样变性研究联盟总裁兼首席执行官称FDA接受申请有望让acoramidis成为ATTR - CM的治疗选择 [3] 分组4：公司介绍 - BridgeBio是商业阶段生物制药公司，成立于2015年，致力于为遗传疾病和癌症患者开发变革性药物，其研发管线涵盖从早期科学到晚期临床试验 [4]

文章核心观点 - 日本Alexion, AstraZeneca Rare Disease公司进行的一项针对ATTR-CM患者的acoramidis单臂III期临床试验结果显示,acoramidis治疗30个月期间无死亡事件发生,且安全性良好,未发现潜在的临床安全问题[1][2] - 该试验结果与BridgeBio公司全球ATTRibute-CM III期试验结果一致,包括生存率、心血管相关住院率以及其他功能和生活质量指标的改善[1] - 该试验结果将支持acoramidis在日本的监管申报[1] 公司相关 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传性疾病和癌症的商业阶段生物制药公司[4] - Alexion, AstraZeneca Rare Disease公司与BridgeBio子公司Eidos Therapeutics公司签有独家许可协议,负责在日本开发和商业化acoramidis[3] - acoramidis是一种新一代、口服、高效的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,旨在实现最大程度的稳定并保留天然TTR[3] 行业相关 - ATTR-CM是一种由转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心肌病[1] - 该试验结果支持acoramidis在ATTR-CM治疗中的潜力,有助于为患者提供新的治疗选择[1][2]

文章核心观点 - 商业阶段生物制药公司BridgeBio Pharma宣布获得Blue Owl Capital和Canada Pension Plan Investment Board高达12.5亿美元战略融资 资金将用于推出acoramidis并加速基因药物研发 [1] 融资详情 - 融资包括Blue Owl和CPP Investments提供的5亿美元现金 换取acoramidis未来全球净销售额5%特许权使用费 [1] - 还包括Blue Owl提供的4.5亿美元信贷安排 用于为现有优先担保信贷再融资 到期日从2026年延长至2029年 需满足一定条件 [1] - 与Blue Owl协议还提供最高3亿美元额外增量信贷安排可能性 以支持战略管线扩张和加速 [1] 合作特点 - 与Blue Owl和CPPIB Credit特许权协议：FDA批准acoramidis后支付5亿美元现金支持商业推出 换取全球净销售额5%未来特许权使用费 其中Blue Owl出资3亿美元 CPPIB Credit出资2亿美元 特许权支付总额上限为投资资本1.9倍 协议含投资特征为公司提供战略灵活性 [2] - 与Blue Owl对现有优先信贷安排再融资：交易完成时提供4.5亿美元承诺资本 为现有优先信贷安排再融资 到期日从2026年延长至2029年 为公司提供运营灵活性 经双方同意可额外提供最高3亿美元资金支持战略企业发展活动 [2] 各方观点 - BridgeBio首席财务官表示很高兴与生命科学投资者合作 加强后的资产负债表有助于为ATTR - CM患者推出acoramidis 并惠及更多遗传病患者 增加患者影响可使近期营收来源多元化 并支持研发再投资和业务发展 [2] - Blue Owl董事总经理称其有能力为生命科学公司提供融资解决方案 acoramidis临床前景良好 公司后期靶向罕见病疗法管线有潜力满足未满足医疗需求 很高兴支持公司使命 [2] - CPP Investments董事总经理表示此次投资是为医疗创新公司提供结构化资本解决方案机会 可利用其在生命科学领域能力 投资领先疗法有助于使资本配置多元化 [2] 相关方信息 - BridgeBio Pharma是商业阶段生物制药公司 成立于2015年 致力于为遗传病和癌症患者开发变革性药物 研发管线涵盖早期科学到晚期临床试验 [4] - Blue Owl是领先资产管理公司 管理资产1570亿美元 投资于信贷、GP战略资本和房地产三个多策略平台 为企业提供私人资本解决方案 为投资者提供另类投资机会 [5] - Canada Pension Plan Investment Board是专业投资管理机构 为加拿大养老金计划超2100万参与者和受益人管理基金 投资于全球多种资产类别 截至2023年9月30日 基金总额达5760亿加元 [6] 交易相关方 - Morgan Stanley & Co. LLC担任交易唯一结构安排人 [3] - Latham & Watkins担任BridgeBio法律顾问 Cooley LLP为Blue Owl提供法律建议 [3]