股价表现与目标价分析 - BridgeBio Pharma(BBIO)最新收盘价为35 68美元 过去四周涨幅达2 4% 华尔街分析师给出的平均目标价58 47美元隐含63 9%上行空间 [1] - 17份目标价预测的标准差为12 24美元 最低目标价37美元(较现价高3 7%) 最高目标价95美元(隐含166 3%涨幅) 标准差反映分析师预测分歧程度 [2] - 分析师共识目标价虽受投资者重视 但单纯依赖该指标存在局限性 因分析师目标价设定能力与客观性长期受质疑 [3] 盈利预测修正信号 - 八家机构上调当前年度EPS预测 一家下调 推动Zacks共识预期过去一个月增长16 6% [12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 分析师集体上调EPS预期构成股价上行有效信号 [11] - BBIO获Zacks评级2级(买入) 表明其盈利预测质量位列全市场前20% 该评级体系涵盖4000余只股票 [13] 目标价研究的局限性 - 全球多所大学研究表明 分析师目标价误导投资者的频率高于指导作用 实证显示目标价罕能准确预测股价走向 [7] - 华尔街分析师虽掌握公司基本面数据 但受商业利益驱动(如维护客户关系) 常设定过度乐观目标价 [8] - 低标准差目标价集群反映分析师对股价方向共识度高 可作为研究基本面驱动力的起点 但未必能命中平均目标 [9] 综合评估框架 - 投资决策不应仅依赖目标价 需结合盈利修正趋势等多重指标 Zacks评级显示BBIO短期上行潜力较明确 [13] - 尽管共识目标价可靠性存疑 但其指示的股价方向仍具参考价值 需保持审慎态度并辅以其他分析维度 [10][13]

- ATTRibute-CM, BridgeBio's Phase 3 clinical trial of acoramidis in patients with ATTR-CM, achieved statistical significance in reducing the risk of ACM or first CVH versus placebo in ATTRv-CM patients (59.1% risk reduction), establishing the mechanistic hypothesis that stabilizing TTR may delay or prevent ATTRv-CM - ACT-EARLY is a registrational, randomized, double blind, placebo controlled, event driven prevention study that will enroll ~600 asymptomatic carriers of a pathogenic TTR variant. Diagnosis of ...

公司核心产品临床数据发布 - BridgeBio Pharma宣布其治疗遗传性疾病的新型生物制药公司Acoramidis（商品名：Attruby™）的临床成果将在2025年5月17日至20日于塞尔维亚贝尔格莱德举行的欧洲心脏病学会心力衰竭协会年度大会上公布 [1] - 公司将展示来自ATTRibute-CM研究的四项摘要，包括一项快速口头报告和三份 moderated ePoster，内容涉及Acoramidis在变异型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病中的临床结局和生活质量指标 [1] - 此外，还有三份 moderated ePoster 将展示真实世界中ATTR-CM的疾病进展、一项关于ATTR-CM从临床表现到诊断的回顾性队列研究以及ATTRibute-CM研究中ATTR-CM患者的死亡原因数据 [2] 具体临床数据展示详情 - 快速口头报告标题为“Acoramidis改善野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者的血清TTR水平：ATTRibute-CM研究结果”，由加拿大蒙特利尔大学的Anique Ducharme博士于5月20日星期二中欧夏令时8:30进行报告 [3] - moderated ePoster 包括“Acoramidis对变异型ATTR-CM患者功能能力和生活质量的影响：ATTRibute-CM研究结果”以及“Acoramidis对变异型ATTR-CM患者全因死亡率、心血管住院和NT-proBNP的影响”，均由英国伦敦大学学院的Marianna Fontana博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [3] - 另一份 moderated ePoster 为“Acoramidis治疗与ATTR-CM患者房颤相关事件发生率较低相关：ATTRibute-CM试验的事后分析”，由美国斯坦福大学医学院的Kevin Alexander博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [3] - 还有关于真实世界中使用Tafamidis的ATTR-CM患者疾病进展的报告，由美国南卡罗来纳医科大学的Daniel P Judge博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00展示 [3] - ATTRibute-CM研究中ATTR-CM患者的死亡原因由西班牙帕维亚大学的Laura Obici博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [4] - 利用美国索赔数据进行的关于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病从首次记录临床表现到诊断时间的回顾性队列研究由美国圣路易斯华盛顿大学医学院的Joshua Mitchell博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [4] 产品信息与安全性 - Attruby是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [5] - 与安慰剂相比，接受Attruby治疗的患者报告腹泻的发生率为11.6%，而安慰剂组为7.6%，上腹痛的发生率为5.5%，而安慰剂组为1.4% [6] - 大多数不良反应为轻度且无需停药即可缓解，Attruby组与安慰剂组因不良事件导致的停药率相似，分别为9.3%和8.5% [7] 公司背景 - BridgeBio Pharma是一家成立于2015年的新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物以治疗遗传性疾病患者 [8] - 公司拥有从早期科学到高级临床试验的研发管线，团队由经验丰富的药物发现者、开发者和创新者组成 [8]

文章核心观点 BridgeBio Pharma公司宣布管理层将参加会议并提供直播和回放渠道，介绍公司情况及联系方式 [1][2][3] 会议信息 - 公司管理层将于5月14日下午2点20分参加在拉斯维加斯举行的2025年美国银行美林全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 可通过公司网站投资者板块的“活动”页面观看直播，活动结束后30天内可在网站观看回放 [2] 公司介绍 - BridgeBio是专注于遗传病的新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物 [3] - 公司研发项目管线涵盖从早期科学到晚期临床试验，成立于2015年，团队经验丰富 [3] 联系方式 - 媒体联系人为执行副总裁Bubba Murarka，邮箱contact@bridgebio.com，电话(650)-789-8220 [4] - 投资者联系人为战略财务副总裁Chinmay Shukla，邮箱ir@bridgebio.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为1.166亿美元，包括3670万美元的Atruvio净产品收入和7990万美元的许可及服务收入，许可及服务收入主要来自BEYONDRA欧盟批准的7500万美元监管里程碑 [32] - 预计第二季度将确认BEYONDRA日本批准的3000万美元里程碑收入 [32] - 2025年第一季度总运营费用为2.184亿美元，去年同期为2.102亿美元，增长源于对Atruvio品牌和后期管线的持续投资 [33] - 2025年第一季度研发费用为1.114亿美元，去年同期为1.41亿美元，减少是由于剥离肿瘤业务和早期研究项目 [34] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.064亿美元，去年同期为6580万美元，增长是由于Atruvio全面商业推广 [34] - 2025年第一季度重组费用为60万美元，去年同期为340万美元 [35] - 本季度末现金及现金等价物为5406万美元，不包括预计第二季度BEYONDRA海外批准的1.05亿美元监管里程碑付款 [35] - 上季度公司净现值（NPV）增长9%，主要受资金时间因素、Atruvio更快的市场接受度、HP小型研究成功、软骨发育不全研究提前入组和资本成本降低等因素影响，关税对NPV的影响不到1% [9] 各条业务线数据和关键指标变化 Atruvio业务线 - 本季度Atruvio收入3670万美元，截至4月25日，有2072名独特患者获得处方，756名医疗保健提供者开具过处方 [5][23] - 目标是在ATTR-CM市场达到30% - 40%的峰值份额，预计实现时间为3 - 6年 [30][53] 其他业务线 - Impregratinib的PROPEL3 III期试验已完全入组，预计年底完成最后一名参与者的最后一次访视；已与FDA就Imfibratinib在0 - 3岁软骨发育不全儿童中的临床开发计划达成监管一致，预计年底启动该年龄段的临床开发 [17] - INCALARIT的III期CALIBRATE研究已完全入组，预计下半年获得最后一名患者的最后一次访视和顶线结果；在甲状旁腺功能亢进症的POC研究中，78%的前9名参与者在ANCALARA给药5天内达到正常血钙和尿钙水平 [18] - BVP - 418的III期FORTIFY研究已完全入组，预计下半年进行中期分析并获得顶线结果 [19] - BVP - 812正在采用加速批准途径，计划在2026年底前提交生物制品许可申请（BLA） [20] 各个市场数据和关键指标变化 - ATTR - CM市场目前诊断率为五分之一，美国约有5万名患者被诊断，预计美国市场规模为25 - 30万人 [42] - 该市场有望达到20亿美元规模，目前仍有大量未诊断患者 [91] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司目标是在保证每个项目具有优质科学、产品为同类最佳且NPV为正的前提下，尽可能快地创造有意义的药物，以最大化患者的质量调整生命年 [10] - 采用多种框架评估业务，包括NPV、按阶段和能力、生态系统以及按项目评估 [15] - 继续推进Atruvio的商业推广，目标是在ATTR - CM市场获得30% - 40%的份额，并增加一线市场份额 [30] - 推进后期管线项目，预计未来一年有三个III期试验结果读出 [3] 行业竞争 - Atruvio在ATTR - CM市场具有竞争优势，是唯一在3个月内与安慰剂产生分离、能降低50%心血管住院率且价格最低的疗法 [25][26] - 公司商业模式简单透明，无复杂的基于价值的合同和模糊的返利承诺，有助于产品加速采用 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前经营环境良好，Atruvio的推出取得了良好开端，后期管线项目进展顺利 [5][7] - 对未来前景充满信心，认为公司拥有强大的基础，包括后期遗传病业务、优秀的管理团队、多元化的股权、学术合作优势和独特的企业文化 [21] 其他重要信息 - 公司将继续开展Atruvio的研究活动，如Act Early项目，有望改善药物定位和帮助患者 [17] - 计划在今年ESC会议上展示Atruvio关于AFib的研究结果 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Atruvio本季度表现良好的推动因素有哪些？ - 主要驱动因素包括产品差异化的临床疗效、市场持续增长、良好的患者获取计划以及公司的公益行为，如为试验参与者提供终身免费药物和开展一级预防研究 [41][42][44] 问题2: Atruvio的付费转化率和库存情况如何？ - 付费转化率在免费试用转付费和商业处方转付费方面均符合或优于历史同类产品推出情况；分销商通常持有1 - 2周的库存，本季度销售主要由需求驱动，库存影响较小 [52][54][55] 问题3: Atruvio新患者处方的特征和趋势如何？ - 治疗初治患者的月增长率强劲，且各细分市场和患者类型均有增长；随着市场新进入者的增加，转换患者的情况将发生变化，数据报告也会相应调整 [60][61] 问题4: 关于LGMD2I项目基于生物标志物的可申报性是否受FDA变化影响？ - 公司认为FDA对基于ADG糖基化增加作为批准终点的指导不会改变，尽管需要确认临床指标的改善，但基于II期观察结果，对该项目获批有信心 [64][65][66] 问题5: 投资者为何应关注ADH1和LGMD2I项目，其市场机会有多大？ - 这两个项目市场规模较大，LGMD2I在美国和欧盟约有7000 - 8000名患者，ADH1在美国约有1 - 1.2万名患者；此外，软骨发育不全项目也有潜力成为同类最佳药物，三个项目都有很好的商业机会 [71][72][73] 问题6: Atruvio对医疗保健专业人员的吸引力和推广障碍是什么，本季度的毛转净情况及Part D重新设计的影响如何？ - 对医疗保健专业人员的吸引力在于产品能快速起效并与硬终点相关联的临床数据，以及强大的数据支持和患者获取计划；本季度毛转净情况略好于预期，首月免费计划和患者援助计划的使用低于预期，预计全年将趋于正常 [78][79][83] 问题7: 未来Atruvio新患者启动数量的预期如何？ - 市场新患者启动数量预计将持续增加，因为更多产品进入市场会提高市场关注度，促进患者诊断；目前很多新诊断患者来自高容量心力衰竭诊所，口服小分子稳定剂适合这些患者 [90][91][92] 问题8: Atruvio的患者来源是市场增长还是从Tafamidis转换而来，未来趋势如何？ - 公司专注于治疗初治患者，早期转换患者略多于预期但已趋于正常；市场增长、强劲需求和高转化率共同推动了销售；未来市场将继续增长，既有转换患者也有新诊断患者 [96][97][101] 问题9: 公司IP所在地、关税影响以及海外合作伙伴的特许权使用费对利润率和盈利能力的影响如何？ - 公司受关税影响极小，因为Atruvio在美国生产，IP也在美国；特许权使用费是基于营收的，关税影响在合作伙伴方 [104][105][106] 问题10: 慢性甲状旁腺功能减退症项目的NPV机会和数据情况如何？ - 该项目市场规模比ADH1大7 - 8倍，价格合理，有机会利用竞争对手退出的机会；Incalarat在该项目的POC研究中，使78%的参与者血钙和尿钙正常化，有望成为治疗范式转变的药物 [111][113] 问题11: Ambutra批准后Atruvio的商业趋势如何，包括独特患者处方率、处方医生基础和市场定位？ - Ambutra目前主要针对混合表型市场，约占整体市场的10%，其变体数据无统计学意义且价格是Atruvio的两倍，竞争力较弱；由于数据获取和支付问题，目前未看到Ambutra有大量采用情况 [119][120][123] 问题12: Atruvio转换患者的近期趋势如何，如何区分难治性患者和寻求更强稳定剂的患者？ - 公司专注于治疗初治患者，未看到转换患者的大量涌入；难以准确区分转换患者和新诊断患者；未来转换患者情况难以预测，可以通过建模分析 [132][134][135]

财务表现 - 公司季度每股亏损0 88美元 低于Zacks共识预期的1美元亏损 较去年同期每股亏损0 05美元显著扩大 [1] - 季度营收1 1663亿美元 大幅超出Zacks共识预期86 76% 但较去年同期2 1112亿美元下降 [2] - 过去四个季度中 公司三次超过每股收益预期 两次超过营收预期 [2] 市场表现 - 年初至今股价累计上涨30 8% 同期标普500指数下跌6% [3] - 当前Zacks评级为4级(卖出) 预计短期内表现将弱于大盘 [6] 行业动态 - 所属行业(医疗-仿制药)在Zacks行业排名中位列前29% 排名前50%行业平均表现优于后50%行业2倍以上 [8] - 同业公司Assembly Biosciences预计季度每股亏损2 01美元 同比恶化21 1% 营收预期776万美元 同比增长34% [9] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0 98美元 营收6098万美元 本财年共识预期为每股亏损4 18美元 营收2 5508亿美元 [7] - 盈利预测修正趋势目前呈负面 但可能随最新财报发布而调整 [6]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38959 BridgeBio Pharma, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporati ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总收入为1.166亿美元，其中Atruvio净产品收入3670万美元，授权和服务收入7990万美元，主要来自BEYONDRA欧盟批准的7500万美元监管里程碑 [34] - 预计2025年第二季度将确认BEYONDRA日本批准的3000万美元里程碑收入 [34] - 2025年第一季度总运营费用为2.184亿美元，高于去年同期的2.102亿美元，主要因持续投资Atruvio品牌和推进后期管线 [35] - 2025年第一季度研发费用为1.114亿美元，低于去年同期的1.41亿美元，主要因剥离肿瘤业务和早期研究项目 [36] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.064亿美元，高于去年同期的6580万美元，主要因Atruvio全面商业推广 [36] - 2025年第一季度重组费用为60万美元，低于去年同期的340万美元 [37] - 本季度末公司现金及现金等价物为5406万美元，不包括预计第二季度BEYONDRA海外批准的1.05亿美元监管里程碑付款 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 Atruvio业务线 - 本季度Atruvio收入3670万美元，截至4月25日有2072名独特患者获得处方，756名独特医疗保健提供者开具过处方 [7][25] - Atruvio是唯一在三个月内与安慰剂产生分离的ATTR-CM疗法，能降低心血管住院和死亡风险，且是最具成本效益的疗法，比Tafamidis便宜10%，比Vutrisiran便宜50% [27][28] 其他业务线 - Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2I的BVP - 418、achondroplasia的Impregratinib、INCALARIT的CALIBRATE研究均已完成患者入组，预计分别在今年下半年和明年初获得相关结果 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - ATTR-CM市场目前美国约有5万名患者被诊断，预计美国市场患者总数在25 - 30万，市场规模可达20亿美元 [44][99] - 公司目标是在ATTR-CM市场获得30% - 40%的峰值份额，通常需3 - 6年，希望能更快实现 [55] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司以净现值（NPV）衡量业务表现，本季度NPV增长9%，主要因资金时间因素、Atruvio更快的市场接受度、HP小研究成功等因素 [10] - 公司目标是为患者创造有意义的药物，每个项目需具备优质科学、成为一流或最佳疗法、NPV为正 [11][12][16] 行业竞争 - Atruvio在ATTR-CM市场具有竞争优势，其临床疗效、安全性、可及性和价格方面表现出色，如三个月起效、30个月时心血管住院和死亡相对风险降低42%等 [8] - 新进入者Ambutra目前主要针对混合表型市场，约占整体市场的10%，其变体数据无统计学意义且价格是Atruvio的两倍 [127] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司执行良好，拥有强大基础，包括后期遗传病业务、优秀管理团队、多元化股权、学术合作优势和独特文化 [24] - 对Atruvio的市场表现和后期管线进展充满信心，预计未来将有更多商业发布 [23][30] 其他重要信息 - Atruvio有免费试用计划和为关键试验参与者提供终身免费药物，方便患者获取药物，且转换为付费处方的比例和时间领先于行业基准 [29][31] - 公司有限的分销网络使分销商持有约1 - 2周的库存，销售主要由需求驱动 [56][57] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 本季度业绩良好的推动因素有哪些？ - 公司认为主要推动因素包括Atruvio的差异化临床疗效、市场增长、患者获取计划以及公司的公益举措，如为试验参与者提供终身免费药物和开展一级预防研究 [43][44][46] 问题2: Atruvio的付费转换率能否量化，本季度库存情况如何？ - 付费转换情况与历史产品发布相比一致或更好，分销网络设计考虑了转换因素，分销商通常持有1 - 2周的库存，本季度销售主要由需求驱动 [54][56][57] 问题3: Atruvio新患者处方的趋势和方向如何？ - 治疗初治患者的月增长率强劲，各细分市场和患者类型均有增长，随着市场发展和新进入者增多，预计新诊断患者数量将持续增加 [65][98][99] 问题4: 如何看待LGMD2I基于生物标志物的可申报性？ - 公司认为FDA对针对疾病机制的一流药物持积极态度，若达到ADG主要终点，且部分临床指标改善，ADG糖基化增加有望成为批准终点 [69][70][72] 问题5: 除Atruvio外，ADH - 1和Limb Girdle Phase III的机会有多大，投资者为何应关注？ - 这两个项目临床运营定位良好，有潜力帮助大量患者，市场规模可观，如LGMD2I在美国和欧盟有7000 - 8000名患者，ADH - 1在美国有1 - 1.2万名患者 [77][78] 问题6: Atruvio对医疗保健专业人员的吸引力和推广障碍是什么，本季度毛利率和Part D重新设计的影响如何？ - 对医疗保健专业人员的吸引力在于早期疗效、降低住院率和成本效益，推广障碍未提及。本季度毛利率略好于预期，预计随着时间推移会趋于正常 [84][90][91] 问题7: 如何看待Atruvio未来新患者启动数量？ - 市场持续增长，新进入者增加了市场关注度，预计新诊断患者数量将继续增加，且很多新诊断来自高容量心力衰竭诊所 [98][99][100] 问题8: 收入增长是因市场增长还是大量Tafamidis转换患者，趋势将如何演变？ - 公司专注于治疗初治患者，但也有转换患者，市场增长、强劲需求和转换共同推动了增长，预计市场将继续增长，转换和新诊断患者都会选择Atruvio [105][106][109] 问题9: 公司IP所在地、关税影响和海外合作伙伴的特许权使用费流如何影响利润率和盈利能力？ - 公司受关税影响极小，制药行业豁免互惠关税，且公司IP位于美国。关于特许权使用费问题未明确解答 [112][113][114] 问题10: 慢性甲状旁腺功能减退症机会从NPV角度有何吸引力？ - 该适应症市场规模比ADH1大7 - 8倍，价格合理，且许多口服竞争对手已退出，公司将推进相关项目的注册开发 [119][121] 问题11: Ambutra批准后商业趋势如何，独特患者处方率有无变化？ - Ambutra目前主要针对混合表型市场，尚未看到其在该细分市场外有大量应用。4月数据难以评论，Ambutra存在定价和数据方面的竞争挑战 [127][128][131] 问题12: Atruvio转换患者贡献短期内如何变化？ - 公司专注于治疗初治患者，转换患者份额会随竞争对手出现而演变，目前难以预测具体变化，可通过建模预测 [138][139][141]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 第一季度总收入为1.166亿美元，同比下降9450万美元，主要因许可和服务收入减少1.312亿美元，但净产品收入增加3670万美元[11][14] - 2025年第一季度总收入为1.166亿美元，相比2024年同期的2.111亿美元下降44.8%[23] - 第一季度净亏损1.674亿美元（每股亏损0.88美元），同比扩大1.322亿美元[20] - 2025年第一季度净亏损1.696亿美元，相比2024年同期的3616万美元亏损扩大369%[23] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司运营成本同比增长1020万美元，主要因Attruby商业化推动SG&A费用增加4050万美元，但研发费用减少2950万美元[16] - 2025年第一季度研发费用为1.114亿美元，相比2024年同期的1.410亿美元下降21%[23] - 2025年第一季度销售及管理费用为1.064亿美元，相比2024年同期的6580万美元增长61.7%[23] - 2025年第一季度利息支出为4214万美元，相比2024年同期的2347万美元增长79.5%[23] 财务数据关键指标变化（现金流和融资） - 公司季度末现金及现金等价物为5.406亿美元，不包括预计第二季度因BEYONTTRA®海外获批将获得的1.05亿美元监管里程碑付款[2][12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为5.406亿美元，相比2024年底的6.811亿美元下降20.6%[26] - 2025年第一季度经营活动现金流净流出1.992亿美元，相比2024年同期的2.195亿美元净流出有所改善[29] - 公司发行5亿美元2031年到期可转换票据，净融资5.63亿美元，其中4.59亿美元用于偿还贷款[12] - 2025年第一季度发行2.031票据获得5.75亿美元融资[29] - 2025年第一季度股票回购支出4828万美元[29] - 截至2025年3月31日，公司股东权益赤字为16.484亿美元[26] 各条业务线表现 - Attruby™在美国首个完整季度的净产品收入为3670万美元，截至2025年4月25日，由756名处方医生为2072名患者开具处方[2][3] - 低钙血症治疗药物encaleret的II期概念验证试验中，78%（N=9）的参与者在5天内实现血钙和尿钙同时正常化[2][8] - LGMD2I/R9治疗药物BBP-418的III期试验FORTIFY完成112名患者入组，为迄今该疾病最大规模干预性研究[8] - BEYONTTRA®在欧盟、日本和英国获批，标签均注明实现≥90%的TTR稳定作用[6] - Canavan病基因疗法BBP-812获FDA认可加速审批路径，以尿NAA作为替代终点[12] 管理层讨论和指引 - 公司预计Attruby/BEYONTTRA的商业成功[35] - ACT-EARLY Phase 3研究预计将开始首位参与者给药[35] - FORTIFY、CALIBRATE和PROPEL 3研究预计将公布顶线数据[35] - encaleret有望成为首个治疗ADH1的获批疗法[35] - BBP-418有望成为首个治疗LGMD2I/R9的获批疗法[35] - infigratinib有望成为首个治疗软骨发育不全和低软骨发育不全的口服疗法[35] - CANaspire关键Phase 1/2研究预计将完成BBP-812的入组[35] - BBP-812有望成为首个治疗Canavan病的疗法[35] - 公司预计通过非股权融资等较少稀释资本的方式获得额外资金[35] - 公司运营受当前宏观经济和地缘政治事件影响，包括乌克兰和以色列及加沙地带的冲突、通胀率上升、利率变化和近期宣布的关税[35]

商业进展 - Attruby在2025年第一季度实现净产品收入3670万美元[1][2] - 截至2025年4月25日，756名医疗专业人员为2072名患者开具Attruby处方[1][2] - Attruby临床数据显示早期显著疗效：3个月即显现与安慰剂差异，全因死亡率降低42%，30个月心血管住院率降低50%[3] - BEYONTTRA®（acoramidis）已在欧盟、英国和日本获批，预计第二季度将获得1.05亿美元监管里程碑付款[1][12] 研发管线更新 - 低软骨发育不全症（hypochondroplasia）II期试验观察性导入研究提前完成入组，首位患者已接受II期干预性研究给药[1][6] - 甲状旁腺功能减退症口服药物encaleret概念验证研究显示78%（N=9）患者5天内实现血钙和尿钙正常化，计划推进至注册性研究[1][6] - LGMD2I/R9疗法BBP-418的III期FORTIFY研究完成112例入组，预计2025年下半年公布中期分析数据[6] - ADH1疗法encaleret的III期CALIBRATE研究完成71例入组，2025年下半年公布顶线结果[6] - 软骨发育不全症药物infigratinib的III期PROPEL 3研究完成114例随机入组，顶线结果预计2026年初公布[6] - Canavan病基因疗法BBP-812获FDA加速批准路径认可，采用尿NAA作为替代终点[12] 财务数据 - 截至2025年3月31日，现金及等价物为5.406亿美元，较2024年底减少1.405亿美元[9] - 第一季度总收入1.166亿美元，同比下降9450万美元，主要因许可服务收入减少1.312亿美元，但产品收入新增3670万美元[10][13] - 运营成本2.21亿美元，同比增加1020万美元，主要由于Attruby商业化推动SG&A费用增长4050万美元[14][15] - 研发费用1.114亿美元，同比减少2950万美元，因早期研发子公司剥离及Attruby获批后费用降低[16] - 净亏损1.674亿美元，每股亏损0.88美元[20] 战略动作 - 发行5亿美元2031年到期可转换票据，净融资5.63亿美元，用于偿还4.59亿美元定期贷款及回购4830万美元普通股[12] - 任命Thomas Trimarchi博士为总裁兼首席财务官[12] - 与FDA就infigratinib用于3岁以下软骨发育不全症患者的临床开发计划达成一致[6]