公司动态 - BridgeBio Pharma Inc 正在接受 Pomerantz LLP 的调查 调查涉及公司及其高管是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - BridgeBio 发布了 PROPEL 2 期临床试验的积极结果 该试验评估了 infigratinib 在儿童软骨发育不全患者中的疗效和安全性 [2] - 尽管试验结果积极 但分析师认为 infigratinib 与已获批药物 Voxzogo 相比缺乏临床差异化 竞争威胁存在不确定性 [2] - 消息公布后 BridgeBio 股价下跌 1 85 美元 跌幅 6 38% 收盘价为 27 13 美元 [2] 行业动态 - Pomerantz LLP 是一家在证券集体诉讼领域具有领先地位的律师事务所 专注于证券欺诈 违反信托义务和公司不当行为的案件 [3] - Pomerantz LLP 在全球多个城市设有办公室 并在过去 80 多年中为集体诉讼成员争取了多项数百万美元的赔偿 [3]

行业概况 - 2023年生物技术行业共有41家公司破产，主要原因是高资本需求和美联储加息导致的融资环境恶化 [1] - 2023年小型生物技术交易总额达170亿美元，并购活动增加，行业呈现整合趋势 [1] - 纳斯达克生物技术指数（NBI）年初至今涨幅为0.24%，过去一个月涨幅为3.74% [1] Protagonist Therapeutics (PTGX) - 公司专注于肽基技术，主要针对罕见疾病开发药物 [2] - 主要药物rusfertide（PTG-300）处于三期临床试验阶段，用于治疗真性红细胞增多症 [2] - 口服肽药物JNJ-2113（PN-235）用于治疗中重度斑块型银屑病，已完成二期b阶段试验 [2] - 2023年第一季度累计亏损5.705亿美元，总股本为2.1616亿美元 [3] - 截至第一季度末，公司现金及等价物为1.728亿美元，同比增长35.1% [3] - 纳斯达克预测PTGX平均目标价为43美元，当前股价为29.81美元 [3] BridgeBio Pharma (BBIO) - 公司采用中心辐射模式，将研究分为多个子模块，灵活调整研发方向 [4] - 主要开发基因疗法，重点领域包括肿瘤和遗传性疾病 [4] - 主要药物acoramidis（AG10）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） [4] - 公司已识别出8000多种尚未找到治疗方案的遗传疾病 [4] - 2023年第一季度净亏损3616万美元，同比减少74.7% [5] - 当前股价为28.98美元，接近52周平均价29.22美元 [5] - 纳斯达克预测BBIO平均目标价为51.2美元 [5] Intellia Therapeutics (NTLA) - 公司利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗遗传疾病 [6] - 主要研发项目包括NTLA-3001（治疗AATD蛋白缺乏症）和NTLA-2002（治疗遗传性血管性水肿） [6] - 基因治疗市场预计到2032年将以19.6%的年复合增长率增长 [6] - 2023年第一季度净亏损1.074亿美元，同比略有增加 [6] - 总负债从2.508亿美元降至2.234亿美元 [6] - 累计亏损17.6亿美元，总股本为10.3亿美元 [7] - 当前股价为23.32美元，低于52周平均价31.11美元 [7] - 纳斯达克预测NTLA平均目标价为64.73美元 [7]

药物疗效与安全性 - 在PROPEL 2试验的Cohort 5中，infigratinib治疗导致年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加，12个月时平均增加+2.51厘米/年，18个月时增加+2.50厘米/年（p=0.0015）[1][2] - 18个月时，身体比例显著改善，上下身段比例从基线时的2.02改善至1.88（p=0.001）[1][2] - infigratinib作为每日一次的口服疗法，耐受性良好，Cohort 5中未发现与治疗相关的不良事件[1][2] 临床试验进展 - PROPEL 3全球III期注册研究按计划进行，预计2024年底完成入组[1][3] - ACCEL观察性研究在2024年5月完成首例患者入组，该研究针对与achondroplasia密切相关的hypochondroplasia[1][4] - ACCEL 2/3将作为全球II/III期多中心研究，评估infigratinib在hypochondroplasia儿童中的疗效和安全性[4] 药物开发与扩展 - 公司计划加速infigratinib在hypochondroplasia中的开发，已获得美国FDA和EMA的支持[4] - 公司将继续评估infigratinib在其他FGFR相关骨骼发育不良和遗传性疾病中的潜力[5] 患者需求与市场潜力 - achondroplasia是美国和欧盟最常见的导致身材矮小的疾病，影响约55,000人，其中10,000名儿童和青少年具有开放的生长板[9] - hypochondroplasia是一种与achondroplasia相似的罕见疾病，目前在美国尚无获批的治疗方法[10] 公司背景与战略 - BridgeBio是一家专注于遗传疾病的商业化生物制药公司，致力于发现、开发和提供变革性药物[11] - 公司将继续探索infigratinib在achondroplasia、hypochondroplasia及其他骨骼发育不良中的潜在医疗和功能影响[7]

文章核心观点 - BridgeBio公司公布PROPEL 2试验中infigratinib治疗软骨发育不全儿童的持续积极结果，显示出潜在的同类最佳疗效和良好安全性，公司还计划扩大其在FGFR3相关骨骼发育不良疾病中的应用 [1] 试验结果 - PROPEL 2试验队列5中，infigratinib治疗使年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加，12个月时较基线平均变化为+2.51cm/年，18个月时为+2.50 cm/年（p=0.0015） [1][2] - 18个月时身体比例有显著改善，上下半身节段平均比例从基线的2.02降至1.88（p值0.001） [1][2] - 队列5中所有参与者对每日一次口服infigratinib耐受性良好，未出现与治疗相关的不良事件 [1][2] 试验进展 - PROPEL 3全球3期注册研究按计划继续招募患者，预计2024年底完成招募 [1][3] - 针对低软骨发育不全的观察性导入研究ACCEL已启动，2024年5月有第一名儿童参与 [1][4] 后续计划 - 鉴于PROPEL 2的积极结果，公司致力于扩大infigratinib在FGFR3相关骨骼发育不良疾病中的应用，加速其在低软骨发育不全中的开发 [4] - 干预性项目ACCEL 2/3将是一项全球2/3期多中心单剂量研究，评估0.25mg/kg/天的infigratinib对低软骨发育不全儿童的疗效和安全性 [4] 疾病介绍 - 软骨发育不全是导致不成比例矮小的最常见原因，美国和欧盟约55,000人受影响，包括多达10,000名生长板未闭合的儿童和青少年，由FGFR3激活变异引起 [9] - 低软骨发育不全也是一种与FGFR3相关的骨骼发育不良疾病，患病率与软骨发育不全相似，美国目前尚无获批治疗方法 [10] 公司介绍 - BridgeBio是一家商业阶段的生物制药公司，成立于2015年，致力于发现、开发和提供治疗遗传病的变革性药物 [11] 会议信息 - 公司将于2024年6月4日上午8点（美国东部时间）举行投资者电话会议和网络直播，讨论infigratinib治疗软骨发育不全儿童的2期数据 [1][8]

公司动态 - BridgeBio Pharma将于2024年6月4日美国东部时间上午8点举行电话会议 分享PROPEL 2试验中Cohort 5的第12个月和第18个月结果 该试验是针对儿童软骨发育不全症的口服疗法infigratinib的2期临床试验 [1] - 电话会议将由公司管理层与澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所的Ravi Savarirayan博士共同主持 Ravi Savarirayan是PROPEL 2试验的全球首席研究员 [1] - 电话会议将通过公司官网投资者关系页面的"Events"栏目进行网络直播 直播结束后90天内可在官网观看回放 [1] 公司概况 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传疾病的商业化阶段生物制药公司 致力于发现、开发、测试和提供变革性药物 [2] - 公司成立于2015年 拥有经验丰富的药物研发团队 致力于尽快将基因医学进展应用于患者治疗 [2] - 公司研发管线涵盖从早期科学研究到高级临床试验的多个阶段 [2]

公司动态 - BridgeBio Pharma将于2024年6月4日美国东部时间上午8点召开电话会议 分享PROPEL 2试验中Cohort 5的第12个月和第18个月结果 该试验是针对儿童软骨发育不全症的口服疗法infigratinib的2期临床试验 [1] - 电话会议将由公司管理层和PROPEL 2全球首席研究员Ravi Savarirayan博士主持 [1] - 电话会议将通过公司官网投资者关系页面的"Events"栏目进行网络直播 直播结束后90天内可观看回放 [1] 公司概况 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传疾病的商业化阶段生物制药公司 致力于发现 创造 测试和提供变革性药物 [2] - 公司成立于2015年 拥有经验丰富的药物研发团队 致力于将基因医学的进步快速应用于患者治疗 [2] - 公司研发管线涵盖从早期科学研究到高级临床试验的多个阶段 [2]

核心观点 - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著提高了血清TTR水平，并与降低全因死亡率、心血管死亡率和心血管相关住院率相关 [1][3] - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著改善了心血管死亡率和心血管相关住院率的复合终点，且效果在治疗3个月后即显现 [1][4] - ATTRibute-CM研究中，至少有一次心血管相关住院的患者死亡率显著更高，表明减少心血管相关住院风险的ATTR-CM治疗至关重要 [5] - BridgeBio计划在今年启动ACT-EARLY试验，评估Acoramidis在无症状TTR变异携带者中预防或延缓ATTR淀粉样变性的效果 [5] - BridgeBio已向FDA提交了Acoramidis的新药申请，PDUFA日期为2024年11月29日，并向EMA提交了市场授权申请，预计2025年做出决定 [7] 临床数据分析 - Acoramidis治疗28天后血清TTR水平每增加5mg/dL，30个月内死亡风险降低30.9%（逻辑模型）和26.1%（Cox比例风险模型） [3] - Acoramidis治疗28天后血清TTR水平每增加1mg/dL，30个月内心血管死亡风险降低5.5% [3] - Acoramidis治疗28天后血清TTR水平每增加1mg/dL，30个月内首次心血管相关住院风险降低4.7% [3] - ATTRibute-CM研究中，无心血管相关住院的患者30个月生存率为86.7%，而有至少一次心血管相关住院的患者生存率为60.1% [5] 试验设计与进展 - ACT-EARLY试验将是首个评估无症状TTR变异携带者预防或延缓ATTR淀粉样变性的III期试验，计划于2024年启动 [5] - BridgeBio在2024年国际淀粉样变性研讨会（ISA）上分享了ATTRibute-CM研究的五项新分析结果，并在ESC-HF、ACC和AHA会议上展示了相关数据 [2][6] 公司动态 - BridgeBio将于2024年5月29日举办投资者电话会议，讨论ATTRibute-CM III期试验的最新分析和积极数据 [2][8] - BridgeBio的Acoramidis数据涵盖了临床结果、生物标志物、生活质量和心脏成像等多个方面，显示出近完全TTR稳定化的潜在益处 [6]

核心观点 - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著提高了血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平，并与降低全因死亡率（ACM）、心血管死亡率（CVM）和心血管相关住院率（CVH）相关 [1][3] - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著改善了CVM和CVH的复合终点，且早在第3个月就显示出益处 [1][4] - ATTRibute-CM研究中，至少有一次CVH的患者死亡率显著更高，突显了减少CVH风险的ATTR-CM治疗的重要性 [1][5] - BridgeBio计划在今年晚些时候启动ACT-EARLY试验，这是首个评估无症状致病性TTR变异携带者预防或延缓ATTR淀粉样变性的III期试验 [1][5] - BridgeBio已向FDA提交了Acoramidis的新药申请（NDA），PDUFA行动日期为2024年11月29日，并向EMA提交了市场授权申请（MAA），预计2025年做出决定 [7] 临床数据分析 - Acoramidis治疗显著提高了血清TTR水平，且与改善临床结果相关，包括降低全因死亡率和心血管死亡率以及心血管相关住院率 [3] - 治疗开始后第28天，血清TTR每增加5mg/dL，30个月内的死亡风险降低30.9%（逻辑模型）和26.1%（Cox比例风险模型） [3] - 治疗开始后第28天，血清TTR每增加1mg/dL，30个月内心血管死亡风险降低5.5% [3] - 治疗开始后第28天，血清TTR每增加1mg/dL，30个月内首次心血管住院风险降低4.7% [3] - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著降低了CVM和CVH的复合终点风险，30个月内绝对风险降低15.2%，风险降低38.2%（p=0.0003） [4] 患者生存率分析 - 在研究期间没有CVH的患者30个月生存率为86.7%，而至少有一次CVH的患者生存率为60.1% [5] - 这是首次前瞻性试验证明CVH预示着ATTR-CM患者后续死亡率更高 [5] 公司动态 - BridgeBio将于2024年5月29日美国东部时间下午5:30举行投资者电话会议，讨论ATTRibute-CM III期试验的最新分析和积极数据 [2][8] - BridgeBio在2024年国际淀粉样变性研讨会（ISA）上分享了ATTRibute-CM研究的五项新分析结果 [2] - BridgeBio还展示了六项关于ATTRibute-CM数据的海报展示，这些数据曾在2024年欧洲心脏病学会心力衰竭大会（ESC-HF）、2024年美国心脏病学会（ACC）年度科学会议和2023年美国心脏协会（AHA）科学会议上分享 [6] 未来计划 - BridgeBio计划启动ACT-EARLY试验，这是首个评估无症状致病性TTR变异携带者预防或延缓ATTR淀粉样变性的III期试验 [5] - BridgeBio已向FDA提交了Acoramidis的新药申请（NDA），PDUFA行动日期为2024年11月29日，并向EMA提交了市场授权申请（MAA），预计2025年做出决定 [7]

公司动态 - BridgeBio将于2024年5月29日美国东部时间下午5:30举办投资者电话会议，会议将包括哥伦比亚大学欧文医学中心的Mathew Maurer博士和俄勒冈健康与科学大学的Ahmad Masri博士的演讲 [1][2] - 公司将在2024年国际淀粉样变性研讨会（ISA）上分享12项口头报告和主持海报展示，会议将于2024年5月26日至30日在明尼苏达州罗切斯特举行 [1] 临床试验数据 - ATTRibute-CM三期试验的近期分析和积极数据将在投资者电话会议上讨论，包括真实世界证据 [2] - Acoramidis治疗与血清TTR水平增加相关，可降低ATTR-CM患者的心血管死亡率和住院风险 [2] - Acoramidis显著改善NT-proBNP指数，表明ATTR-CM疾病进展并预测后续死亡率 [4] - Acoramidis可能通过心脏磁共振成像（CMR）改善心脏功能并促进ATTR-CM的逆转 [4] 临床结果与生活质量 - Acoramidis治疗与ATTR-CM患者的健康相关生活质量改善相关，通过EQ-5D和KCCQ评分显示 [3][4] - 早期血清TTR水平增加是ATTR心肌病患者生存率改善的独立预测因素 [2] 未来研究方向 - ACT-EARLY试验旨在研究Acoramidis在预防转甲状腺素蛋白淀粉样变性中的作用，试验设计将由Pablo Garcia-Pavia博士在ISA会议上展示 [4] 投资者信息 - 投资者电话会议和网络直播将于2024年5月29日美国东部时间下午5:30举行，讨论ATTRibute-CM三期试验的最新分析和数据 [5] - 网络直播链接可在BridgeBio官网的活动日历页面获取，会议录音将在公司网站上存档至少30天 [5] 公司背景 - BridgeBio是一家专注于遗传疾病和癌症治疗的商业化阶段生物制药公司，成立于2015年 [6] - 公司的研发项目涵盖从早期科学到高级临床试验的多个阶段，致力于快速将基因医学进展应用于患者治疗 [6]

公司动态 - BridgeBio将于2024年5月29日美国东部时间下午5:30举行投资者电话会议，会议将包括哥伦比亚大学欧文医学中心的Mathew Maurer博士和俄勒冈健康与科学大学的Ahmad Masri博士的演讲 [1][2] - 公司将在2024年国际淀粉样变性研讨会（ISA）上分享12项口头报告和主持海报展示，会议将于2024年5月26日至30日在明尼苏达州罗切斯特举行 [1] - 投资者电话会议将讨论ATTRibute-CM三期试验的最新分析和积极数据，以及ATTR-CM领域的现实世界证据 [2] 研究成果 - Acoramidis对临床结果的影响：早期血清转甲状腺素蛋白水平增加是ATTR心肌病患者生存率改善的独立预测因素 [2] - Acoramidis治疗相关的血清TTR增加与ATTR-CM患者心血管死亡率降低相关 [2] - Acoramidis治疗相关的血清TTR增加与ATTR-CM患者心血管住院风险降低相关 [2] - Acoramidis显著改善了NT-proBNP指数，这些指数指示ATTR-CM疾病进展并预测后续死亡率 [4] - Acoramidis可能通过心脏磁共振成像（CMR）改善心脏功能并促进ATTR-CM的逆转 [4] 生活质量改善 - Acoramidis治疗显著改善了ATTR-CM患者的健康相关生活质量，通过EQ-5D分析显示 [3] - Acoramidis治疗显著改善了ATTR-CM患者的KCCQ评分 [4] 预防研究 - ACT-EARLY试验旨在研究Acoramidis在预防转甲状腺素淀粉样变性中的作用 [4] 投资者信息 - 投资者电话会议和网络直播将于2024年5月29日美国东部时间下午5:30举行，讨论ATTRibute-CM三期试验的最新分析和积极数据 [5] - 网络直播链接可通过BridgeBio网站的活动日历页面访问，会议录音将在公司网站上存档至少30天 [5] 公司背景 - BridgeBio Pharma Inc 是一家专注于遗传疾病和癌症治疗的商业化阶段生物制药公司，成立于2015年 [6] - 公司的研发项目涵盖从早期科学到高级临床试验的广泛范围 [6]