财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总费用环比增加39.6万美元，达到270万美元，而2024年同期为230万美元 [15] - 研发费用增加28.9万美元，2025年第一季度达到150万美元，2024年第一季度为120万美元 [15] - 销售、一般和行政费用略有增加，2025年3月结束的三个月为120万美元，2024年3月结束的三个月为110万美元 [16] - 2025年第一季度净亏损270万美元，2024年第一季度为230万美元 [16] - 2025年第一季度运营活动使用的净现金为160万美元，与2024年同期的150万美元相当 [17] - 本季度末公司现金及现金等价物总计94.9万美元，之后进行了适度融资 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 CardiAmp细胞疗法 - 今年3月CARDI Amp心力衰竭试验结果显示，该疗法对仍有心脏应激生物标志物升高的心力衰竭患者具有安全性和显著益处，有望满足约100万美国心力衰竭患者的临床需求 [6] - 正在与FDA和日本药监局分享数据，推进疗法获批，并将以同行评审手稿形式与更广泛临床社区分享数据 [6] - CardioM心力衰竭II试验正在三个临床地点积极招募患者，预计未来两年完成招募，最后一名患者达到一年随访终点时进行主要数据解读 [6][7] CARDIENT细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCDA - 2） - 上一季度该试验最后一组患者的最终数据已公布，公司正致力于数据的科学展示和发表 [7] 同种异体间充质干细胞疗法治疗缺血性心力衰竭（BCDA - 3） - 低剂量队列的安全性结果通过了数据安全监测委员会审查，未出现不良事件 [8] Helix Biotherapeutics交付合作业务 - 正在积极准备该产品的审批提交，有望获得治疗合作伙伴的认可，有潜力成为美国首个获批的先验性心脏生物治疗递送系统 [9] MorphDNA可操纵导引器平台 - 是Helix递送系统的一部分，公司正在向医生和合作伙伴详细介绍其优势 [9] transseptal AVANCE产品 - 最大市场应用在心脏电生理学领域，昨日在肠系膜上动脉进行了一例外周手术 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 心脏电生理学市场规模超100亿美元/年，且以30%的年增长率增长，主要用于治疗心房心律失常，现已扩展到心室心律失常治疗 [12][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先事项是与FDA和日本药监局分享CARDI Amp细胞疗法数据，推动疗法获批，同时以同行评审手稿形式与临床社区分享数据 [6] - 继续为疗法收集证据，推进CardioM心力衰竭II试验招募工作 [6] - 积极推进Helix Biotherapeutics产品审批提交，加强与潜在生物治疗递送合作伙伴的合作 [9] - 认为合作能为股东创造价值，针对CardiAmp、Cardiallo、Helix和MorphDNA四个平台开展业务发展工作 [10] - 行业竞争方面，在细胞疗法和生物治疗递送领域有竞争对手，如Heartseed、KuoRips等，但公司产品具有微创递送等优势 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CARDI Amp细胞疗法有潜力满足大量心力衰竭患者的临床需求，具有积极的市场前景 [6] - 心脏电生理学市场增长迅速，MorphDNA技术在该市场有高价值机会 [12][22] - 若日本药监局允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，将有助于缩小公司与同行在估值上的差距，甚至可能超越同行 [35] 其他重要信息 - 公司在最近季度末进行了小额融资，稀释程度最小，公司目前烧钱率不高，有更大灵活性为股东创造价值 [14] - 公司预计2025年研发费用将适度增加，销售、一般和行政费用将与2024年水平相近 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否讨论业务发展的成熟度和交易达成时间 - 公司表示难以预测交易达成时间，产品已成熟，Morph Access Pro产品家族已获批并用于临床，与大型战略投资者有积极讨论；心脏电生理学市场巨大且年增长率达30%，Morph技术有高价值机会；Helix在生物治疗递送合作方面有需求，有潜在合作伙伴；CARDI Allo细胞疗法有临床数据支持，生产成本可能低于同行，有多个临床适应症合作机会；CardiAmp正在推进日本审批流程，与监管机构和潜在分销商有持续讨论 [20][21][22] 问题2: 若日本药监局允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，其作为拐点的重要性及产品如何进入日本市场 - 公司认为这与FDA接受生物制品许可申请类似，预计约六个月有是否可提交申请的明确结果，若获批将为分销合作伙伴提供清晰时间表，有助于开展医生推广和培训工作；公司产品与日本同行相比有优势，获批后有望缩小与同行的估值差距甚至超越 [31][32][35] 问题3: CardiAmp的确认性试验如何与向FDA提交审批申请协同进行 - 公司解释此前试验未达到主要终点，引入了重大审批风险，此次进行第二项试验可产生更多数据；试验有多项改进，如使用新的morphDNA平台、采用FDA认可的术前筛查试验改变患者剂量、使用不同的复合终点等；试验在三个中心进行，预计两年完成招募 [40][41][46] 问题4: Cardiamp治疗是否会受到关税或最佳价格政策影响 - 公司表示目前CardiAmp未在美国以外销售，若销售希望以美国报销价格为基准；公司只有少数海外制造的组件，预计关税对美国销售无影响，但其他国家对美国医疗产品加征关税可能影响海外报销；公司认为可基于价值定价，有信心获得较高利润率 [48][49][53]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总费用环比增加39.6万美元，达到270万美元，而2024年同期为230万美元 [14] - 研发费用从2024年第一季度的120万美元增加28.9万美元，至2025年第一季度的150万美元，增长与完成心脏衰竭试验并获取最终数据及启动新试验有关，预计2025年研发费用将适度增加 [14][15] - 销售、一般和行政费用从2024年3月结束的三个月的110万美元，略微增加至2025年3月结束的三个月的120万美元，预计2025年该费用与2024年水平相近 [15] - 2025年第一季度净亏损为270万美元，2024年第一季度为230万美元 [15] - 2025年第一季度运营活动净现金使用量为160万美元，与2024年同期的150万美元相近，季度末现金及现金等价物总计94.9万美元，之后进行了小额融资 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - CardiAmp细胞疗法：3月CARDI Amp心力衰竭试验结果显示该疗法对心力衰竭患者安全且有显著益处，二季度公司优先与美日监管机构分享数据，推动疗法上市，同时在同行评审手稿中详细分享数据，CardioM心力衰竭II试验正在三个临床地点积极招募患者，预计两年内完成招募，最后一名患者达到一年随访终点时得出主要结果 [5] - CARDIENT细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCDA - 2）：上一季度最后一批入组患者的最终数据已公布，公司正推进数据的科学展示和发表 [6] - 同种异体间充质干细胞疗法治疗缺血性心力衰竭（BCDA - 3）：低剂量队列的安全性结果通过了数据安全监测委员会审查，未出现不良事件 [6] - Helix Biotherapeutics交付合作：公司正积极准备提交产品审批，该产品有望获得治疗合作伙伴的认可，其潜在优势在于可能成为美国首个获批的先验性心脏生物治疗交付系统 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 电生理市场：每年规模超100亿美元，主要用于治疗心房心律失常，现已扩展到治疗心室心律失常，公司的Morph DNA设计在该领域具有显著优势 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是推进治疗项目，包括向FDA和日本PMDA提交CARDI AMP HF结果并请求咨询、启动CardiAmp心力衰竭II多个站点并推动招募、交付BCDO2滚动队列的顶线数据、完成BCDO3下一个剂量队列 [12] - 业务发展方面，公司认为合作可为股东创造价值，四个平台（CardiAmp、Cardiallo、Helix和MorphDNA）均有合作机会，如Morph Access Pro产品家族已获批并用于临床，有与大型战略公司的合作讨论；Helix有望获批，在细胞和基因治疗领域有潜在合作机会；CardiAllo有临床数据支持，制造能力有优势，可用于其他临床适应症；CardiAmp专注日本审批流程，与监管机构和潜在经销商有持续讨论 [9][10] - 行业竞争中，公司在细胞疗法领域有多个竞争对手，如日本的Heartseed和KuoRips，公司认为自身产品在患者数量、递送方式和证据水平等方面具有优势 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司产品有价值，虽交易达成时间难以预测，但四个平台已具备合作条件，有望为股东创造价值 [26] - 在日本市场，若获得PMDA批准提交申请，将有助于缩小公司与同行的估值差距，甚至超越同行 [33] 其他重要信息 - 公司认为CardiAmp心力衰竭II试验虽成本因医保报销而降低，但原试验未达主要终点给批准途径带来风险，新试验有多项改进，如使用新平台、调整剂量策略、改变复合终点等，有望产生更多数据支持疗法 [38][40][42] - 公司表示目前不受最惠国待遇政策影响，因CardiAmp未在海外销售，希望以美国报销价格为基准定价；关税方面，公司大部分产品在美国制造，预计对美国销售影响不大，但其他国家对美国医疗产品加征关税可能影响海外报销 [45][47][49] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否讨论业务发展的成熟度及交易达成时间 - 公司表示难以预测交易达成时间，关键在于产品能力，四个平台的产品已成熟，有合作机会，如Morph Access Pro产品家族已获批使用，有与大型战略公司的合作讨论；Helix有望获批，有潜在合作机会；CardiAllo有临床数据和制造优势，可用于其他适应症；CardiAmp专注日本审批，与监管机构和经销商有讨论 [19][20][26] 问题2: 若日本PMDA允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，其重要性及产品如何进入日本市场 - 公司认为这与FDA接受生物制品许可申请类似，预计约六个月内明确是否可提交申请，获批后将为分销商提供清晰时间表，有助于公司开展医生推广和培训，公司认为该疗法在日本市场价值巨大，若获批可缩小与同行的估值差距 [30][31][33] 问题3: CardiAmp的BCDA - 1确认性试验与向FDA提交审批申请同时进行的情况 - 公司解释原试验未达主要终点给批准途径带来风险，新试验有多项改进，如使用新平台、调整剂量策略、改变复合终点等，且试验由医保报销，成本较低，有望产生更多数据支持疗法 [38][40][42] 问题4: CardiAmp治疗是否受关税和最佳价格政策影响 - 公司表示目前不受最惠国待遇政策影响，因未在海外销售，希望以美国报销价格为基准定价；关税方面，大部分产品在美国制造，预计对美国销售影响不大，但其他国家对美国医疗产品加征关税可能影响海外报销 [45][47][49]

成本和费用（同比） - 2025年第一季度研发费用约150万美元，较2024年同期的约120万美元有所增加，主要因CardiAMP HF试验收尾和CardiAMP HF II试验开始招募[9] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用约120万美元，高于2024年同期的约110万美元[9] 收入和利润（同比） - 2025年第一季度净亏损约270万美元，相比2024年同期的约230万美元有所扩大[9] 运营现金（同比） - 2025年第一季度运营活动使用的净现金约160万美元，多于2024年同期的约150万美元[9] 各条业务线表现 - 慢性心肌缺血伴顽固性心绞痛患者接受CardiAMP治疗后，运动耐量平均增加107秒，心绞痛发作平均减少82%[2] - CardiAMP HF试验中，有心脏应激的患者（占入组患者50%）有显著临床改善[3] - 2025年第一季度CardiALLO细胞疗法1/2期临床试验低剂量队列（2000万个细胞）完成，无治疗相关不良事件[4] 其他重要内容 - 公司知识产权组合强大，全球拥有超60项专利和专利申请[6] - 2025年3月日本专利局授予“径向和经心内膜输送导管”专利，专利将于2034年9月30日或之后到期[7] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为94.9万美元，低于2024年12月31日的237.1万美元[16]

财务数据关键指标变化 - 收入和利润 - 2025年第一季度，公司净亏损271.2万美元，较2024年同期的226.7万美元有所增加[17] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损约1.628亿美元[32] 财务数据关键指标变化 - 成本和费用 - 2025年第一季度，公司研发费用为153万美元，较2024年同期的124.1万美元有所增加[17] - 2025年第一季度，公司销售、一般和行政费用为119.6万美元，较2024年同期的108.9万美元有所增加[17] 财务数据关键指标变化 - 现金流 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为94.9万美元，较2024年12月31日的237.1万美元减少约60%[14] - 2025年第一季度，公司运营活动净现金使用量为161.8万美元，较2024年同期的153万美元有所增加[23] - 2025年第一季度，公司融资活动净现金流入为19.6万美元，较2024年同期的137.6万美元大幅减少[23] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 截至2025年3月31日，公司普通股发行和流通股数为468.2184万股，较2024年12月31日的460.091万股有所增加[14] - 2025年3月31日和2024年12月31日，物业及设备净值分别为2.1万美元和3.3万美元，2025年和2024年第一季度折旧费用分别为1.2万美元和1.9万美元[44] - 2025年和2024年第一季度租赁费用均为12.1万美元，现金支付的基本租金分别为12.5万美元和12.1万美元；2025年3月31日，加权平均剩余租赁期限为1.84年，加权平均折现率为10.74%[47] - 截至2025年3月31日，未来最低经营租赁付款总额为93.2万美元，经营租赁负债总额为85万美元[48] - 2025年3月31日和2024年12月31日，应计费用及其他流动负债总额分别为201.8万美元和155.1万美元[49] - 2025年和2024年第一季度，通过ATM发行分别出售81,274股和77,127股普通股，总收益分别为21.2万美元和59.1万美元；截至2025年3月31日，约110万美元普通股仍可根据销售协议出售[55] - 2025年和2024年第一季度，股份支付费用分别为17万美元和20.4万美元；截至2025年3月31日，员工和非员工期权未确认股份支付费用为52.7万美元，将在1.8年的剩余加权平均服务期内确认[56] - 2025年3月31日和2024年，因净亏损和递延税项资产全额估值备抵，无联邦或州所得税费用或收益[59] - 2025年4月22日，公司进行私募发行，出售406,818股普通股及认股权证，总收益77.5万美元；4月1日至5月13日，通过ATM发行出售88,888股普通股，总收益23.4万美元；4月4日，更新销售协议下最大发行金额至约180万美元[62][63] 管理层讨论和指引 - 公司预计至少在未来几年内将继续出现运营亏损和负现金流[32] - 若没有额外资金，截至2025年3月31日的94.9万美元现金及现金等价物不足以支持公司7月以后的计划支出和履行义务[32] 其他没有覆盖的重要内容 - 资金存放风险 - 截至2025年3月31日，约98%的现金及现金等价物存于一家金融机构，存款总额超出FDIC保险限额68.4万美元[36] 其他没有覆盖的重要内容 - 市场风险 - 公司市场风险敞口目前仅限于现金及现金等价物，其期限均少于三个月[113] - 公司投资政策目标为资本保全、维持流动性需求以及对现金和投资进行信托控制[113] - 截至2025年3月31日，假设利率上升或下降100个基点，对公司经营业绩的税前影响不重大[114] 其他没有覆盖的重要内容 - 外汇风险 - 公司有外币业务交易，但目前认为没有重大外汇汇率变动风险敞口[115] - 公司目前未进行套期保值或类似交易以降低外汇风险[115] - 公司将继续监控和评估外汇相关内部流程，包括潜在套期保值策略的使用[115] 各地区表现 - 公司为美国实体，功能货币为美元，绝大部分收入来自美国销售[115]

文章核心观点 BioCardia公司公布2025年第一季度财务结果及业务亮点，各治疗项目进展良好，计划推进临床试验和监管提交工作 [1][7] 近期业务亮点 细胞疗法 - CardiAMP自体细胞疗法（BCDA - 01、BCDA - 02）：BCDA - 02开放标签滚动入组队列患者在6个月主要随访终点时运动耐量平均增加107秒，心绞痛发作平均减少82%，最后一名入组患者已达该终点，公司将准备该队列主要结果用于发表和展示 [2] - CardiALLO细胞疗法（BCDA - 03）：2025年第一季度完成1/2期临床试验低剂量2000万细胞队列，无治疗相关不良事件等，独立数据安全监测委员会基于30天数据安全评估建议研究按设计进行，公司计划推进试验招募39名美国参与者，并通过非稀释性赠款申请和合作资助开发 [3] 治疗递送系统 - Helix生物治疗递送系统：在近期CardiAMP HF试验中表现良好，无手术相关死亡等情况，支持独立向FDA提交批准申请，目前使用先进Morph DNA双向可操纵平台导航，医生反馈积极 [3] 知识产权 临床试验成果 - CardiAMP自体微创细胞疗法：2025年3月30日，治疗射血分数降低的缺血性心力衰竭（HFrEF）的3期CardiAMP HF试验两年结果显示，治疗患者生存率提高、心血管事件减少、生活质量改善，在活跃心脏应激患者亚组中有统计学显著和临床意义的改善，公司将与FDA和日本药品医疗器械局分享数据并确定产品上市途径 [4] - CardiAMP HF II试验：在美国进行，三个地点正在招募患者，聚焦活跃心脏应激患者，主要终点基于三层Finkelstein - Schoenfeld分层分析，CardiAMP HF试验中该复合疗效终点在NTproBNP升高患者亚组有统计学意义（p = 0.02） [4] 专利情况 - 公司全球拥有超60项专利和专利申请，2025年3月日本专利局授予日本专利No: 7641330，另有两项专利已获允许近期将发布 [5][6] 2025年第一季度财务结果 - 研发费用约150万美元（2024年同期约120万美元），销售、一般和行政费用约120万美元（2024年同期约110万美元），净亏损约270万美元（2024年同期约230万美元），运营使用净现金约160万美元（2024年同期约150万美元） [11] 预期即将到来的里程碑和事件 - BCDA - 01：提交CardiAMP HF手稿、向日本PMDA申请临床咨询、向FDA申请会议、推进CardiAMP心力衰竭II试验增加地点和招募 [11] - BCDA - 02：提交已完成滚动入组队列数据用于发表和展示 [11] - BCDA - 03：完成剂量队列2招募 [11] - Helix生物治疗递送业务：达成FDA批准里程碑、开展合作 [11] - Morph接入创新业务：实现收入和病例报告、达成特定适应症交易 [11] 公司简介 BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生疗法，有CardiAMP自体和CardiALLO异体两种细胞疗法平台，三项心脏临床阶段候选产品正在开发，其疗法由Helix生物治疗递送和Morph血管导航平台支持，心力衰竭的CardiAMP细胞疗法试验获马里兰州干细胞研究基金和医疗保险与医疗补助服务中心资助 [12]

公司核心观点 - 生物制药公司BioCardia宣布将于2025年5月14日下午4点30分（美国东部时间）通过电话会议提供公司最新情况并公布2025年第一季度财务业绩 [1] 会议参与方式 - 参与者可通过链接https://dpregister.com/sreg/10199950/ff25def0f6注册参加会议 [2] - 已注册参与者注册后将收到拨入号码 未注册者在美国可拨打1 - 833 - 316 - 0559 国际拨打1 - 412 - 317 - 5730 所有来电者应提前约10分钟拨入并要求加入BioCardia会议 [3] - 会议也可通过直播链接https://event.choruscall.com/mediaframe/webcast.html?webcastid=ZrMeNX6o观看 [3] 会议回放信息 - 电话会议网络直播回放将在会议结束约一小时后提供 至2025年5月28日左右 链接为https://services.choruscall.com/ccforms/replay.html [4] - 电话回放可拨打1 - 877 - 344 - 7529（美国国内） 1 - 412 - 317 - 0088（国际）或855 - 669 - 9658（加拿大） 并使用访问代码4465715 [4] 公司简介 - BioCardia总部位于加利福尼亚州桑尼维尔 是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者 [5] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO™异体两种细胞疗法生物治疗平台 三个心脏临床阶段候选产品正在开发中 [5] - 这些疗法由其Helix™生物治疗递送和Morph血管导航产品平台支持 [5] 联系方式 - 媒体联系人Miranda Peto 邮箱mpeto@biocardia.com 电话(650) 226 - 0120 [6] - 投资者联系人David McClung 邮箱investors@biocardia.com 电话(650) 226 - 0120 [6]

文章核心观点 - 生物制药公司BioCardia宣布其用于治疗心力衰竭的CardiAMP HF II临床试验首例患者已入组，该试验旨在收集确证性证据支持自体细胞疗法获批、推广和报销 [1][2] 公司动态 - 公司宣布CardiAMP HF II临床试验首例患者在佛罗里达州清水市的BayCare Morton Plant医院入组 [1] - 公司正准备在日本和美国提交监管申请，寻求CardiAMP细胞疗法和Helix生物治疗递送平台的单独批准 [2] 临床试验情况 CardiAMP HF II研究 - 这是一项250名患者的随机多中心、程序安慰剂对照研究，针对接受指南指导药物治疗且NTproBNP升高的射血分数降低的缺血性心力衰竭（HFrEF）患者，使用一次性CardiAMP自体细胞疗法，旨在确证CardiAMP HF研究中观察到的安全性和有效性结果 [3] - 采用类似CardiAMP HF的三层复合主要结局指标，其中第3层使用经过验证的生活质量患者自我评估工具，在CardiAMP HF研究中，针对NTproBNP升高的患者，该复合疗效终点达到了统计学显著性（p = 0.02） [3] - 治疗方法改进包括在筛查时进行细胞群体分析以确定治疗剂量，使更多患者符合治疗条件，以及改进Helix系统，引入FDA批准的Morph DNA可转向平台 [4] 相关人员观点 - 佛罗里达州清水市BayCare Morton Plant医院充血性心力衰竭和心脏功能诊所主任Leslie Miller博士表示很高兴能领导CardiAMP HF II试验的入组工作，该研究疗法已显示出增强微血管功能的作用，且CardiAMP细胞疗法基于患者自身细胞特征进行个性化治疗的独特能力使其对治疗心力衰竭具有吸引力 [2] - 佛罗里达州清水市BayCare Morton Plant医院介入心脏病专家Rakesh Sharma博士称首次CardiAMP HF II研究程序顺利进行，多年来在心脏细胞疗法方面的努力支持了CardiAMP细胞疗法的潜力，赞赏Helix微创细胞心肌内递送平台和新的Morph DNA可转向导航导管 [2] 产品介绍 CardiAMP自体细胞疗法 - 获得FDA突破性指定，使用患者自身骨髓细胞，通过微创导管程序输送到心脏，以刺激身体自然愈合反应，增加毛细血管密度，减少组织纤维化，治疗微血管功能障碍 [5] - 该疗法主要通过产生生长因子、细胞因子、趋化因子等直接对抗导致微血管功能障碍的机制，包括纤维化、炎症、凋亡和内皮自主神经功能障碍 [5] 公司平台 - 公司拥有CardiAMP自体和CardiALLO™异体两种细胞疗法生物治疗平台，以及Helix™生物治疗递送和Morph血管导航产品平台 [7] 研发支持与报销 - CardiAMP心力衰竭临床开发得到马里兰州干细胞研究基金支持，并由医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）报销 [6] 公司基本信息 - 公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者 [1][7] - 公司有三个处于临床阶段的候选产品正在开发中 [7] - 媒体联系人Miranda Peto，投资者联系人David McClung，提供了邮箱和电话联系方式 [11] 参考文献 - 列出了4篇参考文献，涉及相关研究的成果 [11]

文章核心观点 公司CardiALLO - HF试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）基于低剂量组参与者30天数据安全评估，建议研究按设计继续进行，这对公司MSC平台的资金和合作讨论有潜在帮助，且试验成功有望推动后续关键试验设计、资金获取及疗法在不同地区和适应症的进展 [1][2][3] 分组1：试验进展 - 独立DSMB对CardiALLO - HF试验中2000万细胞剂量组30天安全数据进行计划审查后，建议研究按设计继续进行 [2] - 公司计划推进试验，在美国招募39名参与者 [1] 分组2：公司表态 - 公司首席执行官对DSMB的建议表示满意，认为这是推进同种异体现成间充质基质/干细胞疗法的重要一步，此次结果对MSC平台非稀释性资金和合作机会讨论有潜在帮助，试验成功可推动美国关键试验设计和资金获取、日本有条件限时批准及报销，以及CardiALLO MSC疗法在儿科和成人先天性心脏病可能的孤儿适应症方面的进展 [3] 分组3：试验背景 - 此前共同赞助的TRIDENT试验显示，较高的MSC细胞剂量可减少心肌瘢痕并增加左心室射血分数，同行研究表明有活动性炎症的患者心血管主要发病率持续降低，CardiALLO HF高剂量预计至少是这些先前研究有效剂量的两倍，且将是首个针对有活动性炎症患者的试验 [3] 分组4：CardiALLO HF试验介绍 - 该试验是一项I/II期研究，包括开放标签I期9名患者剂量递增队列和30名患者随机双盲安慰剂对照队列，旨在为治疗的安全性和有效性提供支持 [4] - I期将使用高效的Helix微创输送系统，分别以2000万、1亿和2亿细胞的三种递增剂量治疗3名患者 [4] - 专有的CardiALLO人MSC及其专用导管输送系统在公司位于加利福尼亚州桑尼维尔的工厂制造 [4] 分组5：公司介绍 - BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者，拥有CardiAMP®自体和CardiALLO™异体两种细胞疗法生物治疗平台，有三个处于临床阶段的候选产品正在开发，这些疗法由其Helix™生物治疗输送和Morph®血管导航产品平台支持 [5]

文章核心观点 BioCardia公司宣布埃默里大学医学院开始招募缺血性心力衰竭患者参与CardiAMP HF II试验，该试验评估公司的CardiAMP细胞疗法，此前试验结果显示该疗法有潜在益处，公司正与监管机构分享结果以支持获批 [1][3][7][8] 分组1：CardiAMP HF II试验相关 - 埃默里大学医学院开始招募缺血性心力衰竭患者参与公司正在进行的关键III期CardiAMP HF II试验 [1] - 试验评估公司的主要治疗产品候选系统，该系统用于采集、处理自体单核细胞并将其微创输送到心脏，以增强微血管密度和减少纤维化，将CardiAMP疗法与安慰剂程序进行对比 [2] - 埃默里大学的Arshed Quyyumi博士认为CardiAMP细胞疗法在近期试验结果中显示出令人信服的益处，团队期待为心力衰竭患者提供参与试验的机会 [3] - 公司总裁兼首席执行官Peter Altman认为与埃默里大学的合作将在多方面帮助公司，包括加速患者招募以在2027年完成试验 [3] 分组2：慢性射血分数降低性心力衰竭（HFrEF）相关 - 2022年美国心脏协会报告估计，300万20岁及以上美国成年人患有射血分数降低性心力衰竭，预计到2030年患病率将增至超400万人 [4] - 心力衰竭进展时，心脏逐渐失去应对代谢需求的能力，晚期患者休息时心脏也无法泵出足够血液，现有疗法难以有效管理许多患者的症状 [4] 分组3：CardiAMP细胞疗法相关 - CardiAMP细胞疗法获FDA突破性指定，使用患者自身骨髓细胞通过微创导管程序输送到心脏，以刺激身体自然愈合反应 [5] - 该疗法包含三项专有元素，此前未用于研究性心脏细胞疗法，临床开发显示出提高患者生存率、减少主要不良心脏事件和改善生活质量的趋势 [5] - 该疗法的心力衰竭临床开发获马里兰州干细胞研究基金支持，治疗和对照程序由医疗保险和医疗补助服务中心报销 [5] 分组4：CardiAMP心力衰竭临床开发相关 - 2025年3月美国心脏病学会公布CardiAMP心力衰竭研究最终结果，显示全研究范围内生存率提高和主要不良心脏和脑血管事件减少 [7] - 接受CardiAMP细胞疗法治疗的活跃心脏应激患者（NTproBNP和BNP生物标志物升高）在复合结局指标上有统计学显著改善（p = 0.02），CardiAMP HF II将聚焦这些患者 [7] - 公司临床和监管团队正与FDA和日本药品医疗器械局分享最终结果，以支持CardiAMP细胞疗法获批，也支持Helix经心内膜生物治疗输送系统获批 [8] 分组5：BioCardia公司相关 - BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者 [1][9] - 公司拥有CardiAMP®自体和CardiALLO™异体细胞疗法生物治疗平台，有三个临床阶段产品候选药物正在开发，由Helix™生物治疗输送和Morph®血管导航产品平台支持 [9]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总费用同比下降35%，降至810万美元，2023年为1210万美元 [35] - 2024年研发费用降至440万美元，较2023年的770万美元下降43%，主要因CAR - DNF心力衰竭试验完成后成本和费用减少 [35] - 2024年销售、一般和行政费用降至370万美元，较2023年的440万美元下降16%，主要因人员调整和Cardi and Park - Heller试验完成后成本降低 [36] - 2024年净亏损降至790万美元，2023年为1160万美元；2024年运营活动净现金使用约为800万美元，2023年约为1000万美元，下降20%，主要因研发费用减少 [37] - 公司2024年底现金及现金等价物共计240万美元，预计2025年现金消耗将适度增加 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 心脏衰竭治疗业务 - CARDI - AMP心力衰竭试验中，115名随机缺血性心力衰竭患者接受公司领先治疗候选药物BCD01治疗的数据良好。在心脏死亡等效一级，死亡率大幅降低；在主要不良心脏心血管事件二级，相关事件有显著减少；在六分钟步行距离三级未成功，导致主要终点未达成，但替代三级生活质量指标显示有意义趋势，p值为0.14% [10][11][12] - 对结果应用简单筛选后，心脏细胞疗法在所有三个层级的两个结果指标上均有更优结果，六分钟步行三级p值达0.07%，生活质量三级p值达0.02%，显示有统计学意义，还显示相对心脏死亡等效风险降低47%，主要不良心脏事件相对风险降低16%，生活质量得分有临床意义的10.5%改善，六分钟步行距离测试有13.9%改善 [14] 其他业务 - Cardi - AMP细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCD - 02）正在收集最后滚动队列患者的最终数据，准备进行科学展示和发表 [26] - 公司心脏异体间充质干细胞疗法（BCD - 03）低剂量队列已完成入组，正在积极安排数据安全监测委员会对该即用型疗法结果进行审查 [26] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 向FDA和日本PMDA提交CAR - DMHF结果并请求咨询 [34] - 激活CAR - DMHF2多个站点并推动入组 [34] - 为BCD02滚动队列提供顶线数据 [34] - 完成Cardiallo HF低剂量队列的DSMB审查 [34] 行业竞争 - 介入性心力衰竭疗法受到越来越多关注，因许多患者即使接受最先进的指南指导药物治疗仍有症状 [29] - 2025年有同行公司的间充质干细胞疗法获FDA批准，治疗价格为80万美元/四个疗程；另一家同行公司的间充质干细胞疗法预计很快在日本获有条件批准用于治疗急性呼吸窘迫 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CARDI - AMP心力衰竭试验数据对公司有重要意义，为正在进行的心脏心力衰竭2试验提供有力支持，该试验使用生活质量作为复合终点的第三层，并要求患者有心脏应激标志物升高 [20] - 公司期待与FDA和日本PMDA分享CARDI - AMP HF两年数据，以确定使疗法可供医生和患者使用的途径 [21] - 公司预计CAR - DEM心力衰竭2试验未来会有重大消息流出，随着研究进展和监管讨论同步进行 [25] - 公司认为心脏细胞疗法的最终数据将提高分销合作伙伴和战略投资者的兴趣；同行公司的成功可能会促进公司临床阶段异体间充质干细胞疗法平台的合作讨论；Helix生物治疗递送平台的潜在合作伙伴对公司的递送经验、产品和支持能力仍在积极讨论中 [29][30][31] 其他重要信息 - 公司在会议中进行了前瞻性陈述，涉及公司对未来业绩和运营结果的期望等内容，这些陈述存在风险，实际结果可能与陈述有重大差异，更多风险信息可参考公司2025年3月26日提交给SEC的10 - K表格报告 [6][7] - 会议音频在互联网上直播并录制，会议结束约一小时后可观看网络重播 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请提供更多与日本PMDA讨论的细节 - 公司于2024年11月与PMDA会面，对方希望看到两年数据，目前公司已有两年数据且比之前更好，认为最差情况这是一个很好的二期试验，最好情况在日本有条件批准甚至完全批准的潜力 [42][43] 问题2：研究停止后，患者是否接受了可能影响数据解读的后续治疗 - 所有患者已接受指南指导的药物治疗，目前没有患者接受除试验外的其他治疗。公司有广泛的生物样本库，未来可对患者样本进行研究，且该研究非常严谨，患者在试验中被严格盲法处理 [47][48][50] 问题3：请说明NT - proBNP人群在两组间的平衡情况 - 两组中约一半患者的NT - proBNP升高，NT - proBNP是预先指定的参数，后续将进行协变量分析 [54] 问题4：请解释心脏死亡等效相对风险降低在20至24个月的差异及数据持久性 - 数据优势体现在所有能达到p值的终点上，两年随访时三个层级结果一致是很好的信号，数据在两年时仍存在说明其具有稳健性，后续会详细说明各项数据 [58][59][62] 问题5：与FDA分享两年数据的预期时间表是怎样的，对CAR DMP两项试验有何影响，医生反馈如何，试验入组会增加吗 - 公司将整理数据与FDA开会，认为与FDA的对话会很有趣。对心脏心力衰竭2试验短期内影响不大，但可能从协变量分析中获得经验并应用到该试验中。公司已对治疗计划进行修改，减少患者排除率，预计数据会吸引医生，有助于更快入组 [69][71][75] 问题6：与PMDA会面后有两年数据，下一步计划和时间安排如何 - 下一步是为PMDA准备合适的提交文件并请求咨询，之后等待对方安排会议和咨询。具体时间不确定，期望准备时间和对方安排会议时间都较短 [78][79][83] 问题7：心力衰竭2试验的积极趋势对我们在升高亚组中应关注什么有何启示，最积极的结果是什么 - 心脏心力衰竭2试验的主要终点与心脏心力衰竭1试验的复合终点结构相同，公司目标是在心脏心力衰竭2试验中实现相同结果，即全因心脏死亡等效、主要不良心脏事件和生活质量三个层级的终点 [88][89] 问题8：心力衰竭2试验的下一个切点或中期观察时间是什么时候 - 心力衰竭2试验尚处于早期，应关注每月入组情况和站点加入情况，公司可能会让加拿大团队重新参与，并考虑在欧洲推进该试验 [93][94]