业绩总结 - 2021年第二季度，Nurtec ODT的净销售额为9300万美元，自上市以来总净销售额达到2亿美元[9] - 2021年上半年，Nurtec ODT的净销售额为1.368亿美元，较2020年同期增加125.9%[27] - 2021年第二季度净亏损为2.106亿美元，较2020年同期增加29.7%[26] - GAAP每股净亏损为3.23美元，较2020年的3.08美元增加4.9%[52] - 非GAAP调整后的净亏损为1.709亿美元，较2020年的1.500亿美元增加13.9%[52] 用户数据 - Nurtec ODT的新品牌处方（NBRx）市场份额为55.9%，在口服CGRP类药物中领先[10] - 口服CGRP类药物的累计处方量为476,222，较三氟氯噻吨（Triptans）的3924354处方量增长11%[12] - 目前美国有3900万人患有偏头痛，其中1950万人已被诊断[33] - 84%的接受预防治疗的人希望有更好的选择[31] - 15%符合临床标准的偏头痛预防治疗患者实际使用该治疗[31] - Nurtec ODT的处方总数超过875,000次[45] - 89%的覆盖人群在所有渠道中涵盖Nurtec ODT[39] - 85%的医疗保健专业人员表示会因预防适应症而更多开具急性治疗处方[35] 研发与费用 - 2021年第二季度，研发费用为7740万美元，较2020年同期增加35.0%[26] - 公司在第二季度的非GAAP调整后的研发费用为6770万美元[51] - 2021年第二季度，销售和管理费用为1.701亿美元，较2020年同期增加45.3%[26] - 公司在第二季度的非GAAP调整后的销售、一般和行政费用为1.537亿美元[48] - 非现金股权补偿费用为2560万美元，较2020年的1180万美元增加116.9%[52] 资金状况与未来展望 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和可市场证券总额为3.68亿美元[28] - 公司可立即提取的现金为2.25亿美元，来自第六街融资[28] - 预计在接下来的7个日历季度内，公司将收到来自RPI B系列优先股发行的额外资金1.648亿美元[28] 其他信息 - 开发里程碑付款累计为50万美元，首次出现于2021年[52] - 与未来特许权销售相关的非现金利息费用为1220万美元，较2020年的1130万美元增加7.8%[52] - 未来特许权销售相关的非现金利息费用在六个月内为790万美元，较2020年的1260万美元减少37.3%[52] - 衍生品公允价值变动的影响为0.02美元，较2020年的-0.01美元有所改善[52] - 股权法投资的损失为0美元，较2020年的0.03美元有所改善[52]

财务数据和关键指标变化 - NURTEC ODT在第一季度实现净销售额4380万美元，较2020年第四季度增长25%，主要受强劲的处方量推动 [31] - 第一季度非GAAP基础上的SG&A费用为1.309亿美元，较上年同期的8500万美元增加4590万美元，主要是由于2021年第一季度进行了全面的商业支持，包括DTC投资 [32][33] - 第一季度非GAAP基础上的研发投资为7410万美元，较上年同期的4980万美元增加2430万美元，主要是由于今年早些时候收购并整合了Biohaven Labs，以及完成vazegepant项目后期试验的费用增加 [34] - 截至2021年3月31日的三个月，非GAAP调整后净亏损为1.884亿美元，即每股亏损3.04美元，而2020年同期净亏损为1.349亿美元，即每股亏损2.39美元 [35] - 截至2021年3月31日，公司拥有5.709亿美元的现金、现金等价物和有价证券，此外，公司可立即从与Sixth Street的债务融资安排中获得2.25亿美元，并预计从之前的特许权制药融资协议中获得1.824亿美元的额外资金 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 NURTEC ODT业务线 - 上市13个月，NURTEC ODT净销售额达到1.07亿美元，第一季度销售额为4400万美元，环比增长25% [38][39] - 已实现超过60万份NURTEC ODT处方，患者可及性广泛，商业保险覆盖率超过89% [8] 研发业务线 - 公司拥有超过10个CGRP拮抗剂临床项目，涵盖偏头痛和非偏头痛适应症，目标是满足重大未满足需求领域 [11] - 预计2021年和2022年初有多个重要的近期里程碑，包括2021年第二季度偏头痛预防适应症的预期批准、2021年第三季度MPO抑制剂在MSA中的顶线结果、2021年第四季度完成deposit在ALS的III期研究入组、Troriluzole预计在年底或2022年初公布SCA的顶线数据 [14][15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为口服CGRP拮抗剂用于偏头痛急性治疗最终将在美国发展成为一个每年40 - 50亿美元的市场 [21] - 截至第一季度，超过一半的神经科医生和头痛专家认为口服CGRP拮抗剂在疗效和安全性方面比当前标准治疗有显著进步 [41] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进NURTEC ODT的商业化，同时专注于推动新的价值拐点里程碑，包括研发管线中的项目 [22] - 推进NURTEC ODT在全球的批准和合作，在欧洲和其他主要市场进行外部合作讨论 [23] - 计划在年底前获得insurant nasal vazegepant的顶线数据，如果结果积极，将提交vazegepant作为首个鼻内CGRP拮抗剂用于偏头痛超快速治疗的申请 [24] - 今年开始对vazegepant的口服版本进行偏头痛和非偏头痛适应症的临床试验 [25] 行业竞争 - NURTEC ODT与其他标准治疗药物竞争，其差异化的产品特性有望成为一线标准治疗疗法 [17] - 口服CGRP拮抗剂在市场上逐渐获得份额，与曲坦类药物相比取得了稳步进展 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情挑战，公司团队有效地将新药NURTEC ODT交付给患者，第一季度业绩在多个方面超出预期 [7] - 随着美国疫苗接种率的提高，市场抑制因素逐渐消除，口服CGRP拮抗剂有望继续获得市场份额 [40] - 公司对NURTEC ODT的未来增长充满信心，预计其将继续成为公司的关键增长驱动力，同时研发管线中的其他项目也有望为公司带来价值 [22][29] 其他重要信息 - 公司将在网站上发布今天电话会议的存档，同时将在今天晚些时候提交Form 10 - Q文件 [4][6] - 公司收到患者及其家属的大量反馈，NURTEC ODT改善了他们的生活质量 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与FDA就预防适应症的互动情况，以及预防适应症获批后样品支持和毛销差的预期 - 公司不会透露与FDA互动的详细信息，预计很快会有决定。预防适应症使用相同剂量和APAC，对支付方和样品策略有优势，预计DTMs不会有重大变化。公司将保留并维护急性治疗的商业准入，积极争取预防适应症的准入，早期与支付方的讨论很有成效，样品策略无需改变，营销费用将更高效 [70][71][72] 问题2: 抗体在预防领域增长平缓的原因，以及vazegepant口服制剂在预防适应症中的定位 - 公司认为口服CGRP在急性治疗中的有效性使得较少患者需要使用预防药物，符合治疗指南。口服vazegepant可为少数需要每日使用的患者提供解决方案，同时在非偏头痛适应症中提供多种剂型的灵活性 [77][78][81] 问题3: 未来一两年内专科医生和初级保健医生的销售努力和销量分配，以及如何保持初级保健医生的销售势头 - 公司已过渡到关注初级保健医生，预计口服CGRP在预防适应症方面也会像急性治疗一样，先在专科领域快速采用，然后逐渐过渡到初级保健领域。公司的推广策略（包括DTC和直接推广）将同时支持急性和预防治疗，非常高效 [85][86][87] 问题4: 如何调和市场研究数据，以及市场重新开放后外联工作的调整，还有欧盟提交申请后资本分配的平衡 - 公司认为自身产品具有更差异化的标签，早期起效、恢复正常快且疗效持久，适合初级保健市场，随着市场渗透和预防适应症获批，市场份额将进一步分化。市场重新开放后，公司将继续关注激活患者和与医生有效沟通，预计会提高生产力。资本分配仍将与整体战略一致 [90][91][93] 问题5: 第一季度毛销差下降的原因，以及对全年毛销差和支出的预期 - 第一季度毛销差下降是因为公司调整了可负担性计划规则，将非目标客户转换为付费客户，同时受到COVID - 19复发和德州天气等外部因素影响。今年毛销差仍会有波动，之后会更稳定和可预测。支出增加的驱动因素包括基于股票的薪酬和品牌投资的时间安排，各季度会有差异 [98][99][104] 问题6: vazegepant在当前CGRP产品线中的定位，以及对Troriluzole和verdiperstat临床试验降低风险的措施 - vazegepant的鼻内制剂将是首个用于超快速起效的产品，与NURTEC互补，口服制剂可用于每日预防和其他疾病状态。Troriluzole和verdiperstat的临床试验基于II期数据进行了优化，增加了剂量、样本量和调整了规模，提高了成功的概率 [108][110][115] 问题7: 市场重新开放后团队生产力的提升幅度，以及第一季度支付方动态中的意外情况 - 市场重新开放后，公司预计将恢复到原本应有的实质性增长，增长将是渐进的。与支付方的讨论进展良好，有很多兴趣，但还需等待FDA的批准 [122][123][125] 问题8: 欧洲市场的合作讨论情况，以及NURTEC预防适应症可能覆盖的患者严重程度 - 公司对合作细节谨慎，会平衡全球合作伙伴和当地强大团体的关系，以实现投资者利益最大化和高效交付药物。目前超过65%的患者每月偏头痛发作少于4 - 8次，主要使用急性治疗，预防适应症获批后有望重新定义市场，带来增长 [130][131][134] 问题9: 急性治疗市场的近期动态，以及脚本数据的变化 - 公司对目前的市场地位满意，希望成为市场领导者，脚本数据变化可能受可负担性计划规则调整影响，预防适应症获批后可能会产生光环效应 [139][140][144] 问题10: MPO抑制剂在MSA的商业环境、教育处方医生正确诊断的措施和监管时间线，以及使用mAbs的患者中同时使用Nurtec的比例 - MSA目前没有治疗方法，诊断在专业神经中心较直接，在社区中心可能会误诊为帕金森病，公司有教育计划，将先在专科中心推出。公司没有关于使用mAbs的患者中同时使用Nurtec的具体比例数据，但会进行调查 [146][147][149]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度Nurtec ODT净收入约3500万美元，较第三季度增长超98% [7] - 2020年第四季度非GAAP基础上SG&A费用为1.14亿美元，较上年同期的6680万美元增加4720万美元 [28] - 2020年第四季度非GAAP基础上R&D投资为5780万美元，与上年同期持平 [29] - 截至2020年12月31日，公司拥有现金、有价证券和受限现金3.574亿美元，还可从债务融资工具中立即获得2.25亿美元 [30] - 2020年第四季度非GAAP调整后净亏损为1.617亿美元，合每股亏损2.69美元，而2019年同期净亏损为1.244亿美元，合每股亏损2.38美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 Nurtec ODT业务 - 截至目前已实现超45万份处方，商业保险覆盖率超89% [7] - 第四季度净收入约3500万美元，较第三季度增长超98% [7] 其他业务 - 预计年底前获得鼻内zavegepant的顶线数据，若结果积极，将准备提交其作为首个鼻内CGRP拮抗剂用于偏头痛超快速治疗的申请 [23] - 口服zavegepant即将在偏头痛和非偏头痛适应症中开始临床试验 [23] - Verdiperstat预计今年晚些时候在MSA和ALS中获得顶线结果 [23] - Troriluzole预计年底或明年年初在FDA获得顶线数据 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 2020年口服CGRP拮抗剂推动了CGRP整体市场的主要增长，预计美国急性适应症的口服CGRP拮抗剂市场规模最终将达到40 - 50亿美元 [16] - 过去一年曲坦类药物约有1600万份处方，口服CGRP类药物市场份额正稳步增加 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进Nurtec的上市，为患者和股东创造最大价值 [9] - 凭借Nurtec一剂60分钟起效和单剂持续两天的疗效，在口服CGRP类别中取胜 [10] - 通过生命周期管理将Nurtec拓展到其他适应症，如偏头痛预防、小儿偏头痛、创伤后头痛等 [10] - 确立Nurtec作为首个也是唯一的兼具急性和预防性治疗的双效偏头痛疗法 [11] - 拓展CGRP拮抗剂在非偏头痛适应症中的应用，如银屑病和哮喘 [12] - 2021年开始在全球获得Nurtec的批准，并推进其在欧洲和其他主要市场的合作 [22] 行业竞争 - 公司在高度竞争的市场中推出Nurtec，竞争对手为在神经科学和偏头痛领域有悠久历史的大型制药公司 [32] - 尽管晚于竞争对手几个月进入市场，但Nurtec凭借差异化优势，新品牌处方市场份额与另一种获批的口服CGRP拮抗剂几乎平分 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年公司表现出色，尽管面临疫情挑战，但仍成功将Nurtec推向市场 [7] - 随着COVID感染率、住院率和死亡率的下降，预计夏季医生出诊将恢复并稳定，患者获得创新药物的机会将显著改善 [43] - 公司预计Nurtec在偏头痛市场将继续扩大，未来一年至少有四项关键试验结果出炉，未来几年有多个新药申请的潜力 [60] 其他重要信息 - 公司Nurtec在欧洲的监管申请已被欧洲药品管理局受理并正在审查中 [8] - 公司全资子公司BioShin计划年底前在香港或上海证券交易所进行公开募股 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Nurtec目前的患者持续性情况以及幻灯片数据的相关信息 - 公司在1800名患者中进行的为期一年的开放标签研究显示，患者使用Nurtec的频率与每月偏头痛发作次数相符，补充率也符合预期，但未披露具体补充率 [64] 问题2: Nurtec预防适应症的sNDA以及向EMEA提交双用途申请的相关情况 - 公司在预防适应症方面已通过中期审查，且未收到审查后的评论，这是一个积极的信号；欧洲的双用途申请以美国的申请为基础，公司希望在欧洲推出首个双效药物，届时也希望在美国获得该适应症的批准 [66] 问题3: 近期销售趋势以及销售团队在实地的反馈 - 由于COVID病例数下降，办公室开始开放，临床医生看诊患者增多，公司对此持乐观态度；去年公司在困难环境下仍表现出色，随着疫情缓解，公司前景将更加乐观 [69][70] 问题4: M&A申请的审查周期以及EMA对不同适应症的审查是否相互影响 - 公司在提交申请前与EMA进行了讨论，对双效适应症有信心，且该申请独立于美国的申请；由于竞争原因，未透露具体的审批时间 [72] 问题5: 第一季度患者免赔额和处方重新授权对Nurtec的影响，以及预防适应症获批后销售信息的变化和合同获取情况 - 第一季度的毛利润与净利润变化是业务的正常现象，主要是由于新年开始免赔额重置和重新收集预先授权；预防适应症获批后，公司将不再区分急性和预防治疗，而是强调偏头痛的整体治疗，这将为患者和支付方带来优势 [76][77] 问题6: 第一季度的抽样策略以及与Sixth Street的定期贷款相关情况 - 由于第四季度表现强劲，Sixth Street认为公司已达到收入要求，因此移除了收入条款；第一季度通常会面临一些挑战，但公司预计情况会随着时间改善，抽样策略保持不变；近期处方量受到假期和恶劣天气的影响，但预计本周将反弹 [81][83][84] 问题7: 今年的支出情况以及Nurtec生命周期扩展适应症的规模和增长情况 - 公司商业组织已全面配备人员，将继续投资品牌，但未透露具体支出水平；Nurtec的生命周期管理包括低风险和高风险项目，有望增加收入，如儿科、创伤后头痛、银屑病、哮喘等适应症 [88][89] 问题8: Nurtec预防适应症在美国获批后的非标签使用情况、对处方趋势的影响以及过去一年的支出情况 - 目前非标签使用情况很少，获批后预计急性市场份额和预防患者数量都会增加；COVID疫情未导致项目支出削减，只是重新分配了资金 [93][94] 问题9: Nurtec在欧洲的合作伙伴目标、理想合作伙伴类型以及自行在该地区推出产品的可能性 - 除了有分销商的地区，公司更倾向于寻找合作伙伴，以避免增加全球基础设施支出；有两类合作伙伴可供选择，即特定地区的强大合作伙伴和全球跨国公司，公司将综合评估 [95] 问题10: 公司模糊偏头痛预防和急性治疗界限后，每处方销售额指标的稳定情况、毛利润与净利润差异的可自由支配贡献消失的时间，以及抗体调整策略在跨血脑屏障传播单克隆抗体方面的应用 - 公司对双效疗法策略促进患者广泛获得适应症有信心，并将确保毛利润与净利润的一致性；预计毛利润与净利润差异将在全年得到改善；公司对生物工程抗体技术有兴趣，可优化抗体疗效和减少副作用，还可利用肝脏降解细胞外致病蛋白 [99][100] 问题11: 口服zavegepant的目标特性以及Heptares项目的相关情况 - zavegepant在非偏头痛适应症中具有重要作用，可提供不同的药代动力学特征；Heptares项目的分子具有独特属性，公司已确定了一些未披露的适应症，将根据科学研究优化其在不同疾病中的应用 [103][104]

业绩总结 - 2020年第四季度，NURTEC ODT的产品净收入为3510万美元[21] - 2020年第四季度总净销售额为6300万美元，较第三季度增长了98%[50] - 2020年净亏损为7.67亿美元，较2019年增加了2.38亿美元[22] - 2020年第四季度净亏损为16170万美元，较2019年增加了12400万美元[21] - 2020年每股净亏损为13.06美元，较2019年增加了2.15美元[22] 用户数据 - NURTEC ODT的总处方量（TRx）在市场上保持约50%的新品牌处方市场份额[9] - 2020年第四季度NURTEC ODT的处方量（TRx）较第三季度增长了98%[6] - 2020年NURTEC ODT的患者满意度在新产品中显著高于Ubrelvy，达到58%[35] - NURTEC ODT在2020年的市场宣传支出占比为20%，而Ubrelvy为2%[34] - NURTEC的总处方量（TRxs）超过450,000[50] 研发与费用 - 2020年第四季度研发费用为5780万美元，较2019年同期减少660万美元[21] - 2020年研发费用为2.29亿美元，较2019年的3.45亿美元减少1157万美元[22] - 2020年第四季度销售和管理费用为11400万美元，较2019年同期增加4700万美元[21] - 2020年销售和管理费用为4.62亿美元，较2019年的1.34亿美元增加3.28亿美元[22] - 2020年第四季度GAAP研发费用为7350万美元，2019年同期为6600万美元[57] 未来展望 - Biohaven预计2021年将继续推动急性市场的增长，并扩展适应症以提高销售峰值[18] - Biohaven计划在2021年第四季度在中国进行首次公开募股（IPO）[18] - 2020年NURTEC ODT在急性治疗患者中的市场份额逐季度增长，从Q1的1%增长至Q4的13%[25] - Biohaven的CGRP口服类药物在2020年推动了CGRP类药物的市场增长[11] 财务状况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为3.574亿美元[23] - 公司可立即提取的现金为2.25亿美元，来自2020年8月的融资[23] - 2020年第四季度GAAP净亏损为2.177亿美元，2019年同期为1.493亿美元[58] - 2020年全年GAAP净亏损为7.668亿美元，2019年为5.288亿美元[58] - 2020年全年非GAAP调整后的净亏损为6.054亿美元，2019年为2.965亿美元[58]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净销售额持续增长，较第二季度增长82%，达到1770万美元，主要受强劲的处方量推动 [9][36] - 第三季度非GAAP基础上的SG&A费用为1.102亿美元，较上年同期的2240万美元增加了8780万美元，主要反映了商业投资 [40] - 第三季度非GAAP基础上的研发投资为5180万美元，较上年同期减少620万美元，主要是由于2019年第三季度有750万美元与rimegepant的FDA预批准流程验证批次相关的成本 [42] - 2020年9月30日止三个月，非GAAP调整后净亏损为1.595亿美元，即每股亏损2.67美元，而去年同期为8080万美元，即每股亏损1.55美元 [42] - 8月将rimegepant知识产权出售给爱尔兰子公司后，记录了8.75亿美元的递延税项资产，并建立了全额估值备抵 [43] - 截至9月30日，公司资产负债表强劲，拥有5.5亿美元现金和有价证券，并可立即从Sixth Street融资获得1亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 Nurtec ODT业务 - 第三季度净收入为1770万美元，较上一季度增长超过80% [9] - 截至目前已推出超过22万份处方，第三季度处方量较上一季度增长155% [10][48] - 目前已有超过2亿受保人群可以使用Nurtec ODT，商业覆盖率达到近87% [10] 研发业务 - 公司神经创新管线有望在明年进行多项关键试验，包括在非偏头痛适应症上启动至少三项概念验证试验，以及在偏头痛或疼痛相关邻域进行研究 [21][24] - 10月启动了鼻内zavegepant治疗偏头痛的第二项关键试验，并开始了为期一年的长期安全性试验，若关键急性试验结果积极，有望在2021年底提交NDA申请 [25][26] - 期待Troriluzole治疗轻度至中度阿尔茨海默病的关键试验的顶线结果，预计在12月或1月公布 [27] - 预计在2021年获得SCA、MSA和可能的ALS的顶线结果 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 2020年口服CGRP拮抗剂推动了整体CGRP市场的大部分增长，预计美国急性治疗偏头痛的口服CGRP拮抗剂市场将增长至每年40 - 50亿美元 [15] - 口服CGRP类药物在神经科医生中作为偏头痛急性治疗的首选疗法正在迅速取代曲坦类药物，Nurtec ODT在神经科医生中的偏好略高于UBRELVY [52][53] - 口服CGRP类药物目前仅占曲坦类市场的约14%，随着医生和患者对该类药物的认识和教育的增加，预计这一增长趋势将长期持续 [50] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续投资Nurtec ODT的长期成功，目标是推动患者和医生试用该产品，提高其在快速增长的口服CGRP市场中的市场份额 [16] - 计划在2021年年中推出Nurtec ODT的预防适应症，若获批，将成为首个用于偏头痛急性和预防性治疗的双效口服CGRP拮抗剂 [11][20] - 推进全球扩张，计划在2021年第一季度向欧洲提交Nurtec ODT的申请，并已与EMA进行了沟通；还与日本监管机构PMDA就rimegepant进行了初步讨论 [69] - 继续推进研发管线，包括在非偏头痛适应症上进行概念验证试验，以及推进zavegepant的口服制剂进入偏头痛预防的III期试验 [24][67] 行业竞争 - Nurtec ODT在高度竞争的CGRP市场中表现出色，尽管上市时间晚了几个月，但其差异化的产品特点继续推动患者需求，新品牌处方市场份额与另一种口服CGRP拮抗剂几乎平分 [12] - 与竞争对手UBRELVY相比，Nurtec ODT在神经科医生中更受青睐，被认为是对曲坦类药物更显著的改进 [53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管全球疫情带来持续挑战，但公司第三季度商业表现出色，超出预期 [9] - 对Nurtec ODT的未来前景持乐观态度，认为其有潜力成为畅销药物，并扩大口服CGRP市场 [10][14] - 预计2021年Nurtec ODT的毛销差费用将开始改善，随着患者可负担性计划的减少和批发商分销服务协议费用的降低，公司将加速实现盈利 [18][46] - 公司拥有多元化的研发管线，涵盖多种化合物、作用模式和适应症，有望为患者带来新的治疗方法，并为投资者创造价值 [22][23] 其他重要信息 - 公司将在今天晚些时候提交Form 10 - Q文件 [3] - 会议记录将存档在Biohaven网站的投资者关系部分 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否看到Nurtec ODT的非标签预防使用情况，以及预先授权的拒绝率是否下降，阿尔茨海默病试验的顶线结果将披露多少，若试验阳性，后续与监管机构的步骤是什么 - 目前处方主要来自有曲坦类药物使用经验的患者，虽有医生对预防适应症表示热情，但尚未看到大量预防处方；商业渠道的预先授权批准率超过87%，几乎没有拒绝情况，COVID - 19带来的挑战主要是医生及时填写预先授权表格 [87][88][89] - 阿尔茨海默病试验的顶线结果将公布主要结果指标，包括ADAS - Cog和CDR Sum of Boxes，同时会等待重要的生物标志物（容积MRI）结果，以便同时评论临床改善和疾病修饰证据；若试验阳性，由于公司对Troriluzole有三年多的经验，且活性代谢物为riluzole，已获得FDA确认Troriluzole将被视为505(b)(2)，并获得了一些豁免，因此将迅速准备提交申请 [92][93][94] 问题2: Nurtec ODT的毛销差季度环比情况，以及对阿尔茨海默病试验中Adcom结果的看法和需要展示什么才能获得更支持性的审查 - 今年主要关注建立品牌和增加处方量，不特别关注投资，预计2021年毛销差将开始下降，未来将专注于最大化盈利能力；对Adcom结果持积极态度，认为FDA认识到阿尔茨海默病的未满足需求，希望看到首个疾病修饰剂获批 [97][98] 问题3: Nurtec ODT与Ubrelvy在毛销差上的差异原因，2021年净定价的范围，以及非处方市场的规模 - 毛销差受多种因素影响，包括保险覆盖的节奏、分销费用、医保和医疗补助的组合等，今年预计毛销差较高，2021年将开始下降，最终将与同行保持一致；目前约25%的业务来自未使用过处方药物的市场，该市场规模很大，预计将随时间增长 [103][104][107] 问题4: 评估Nurtec ODT未来12个月收入潜力的重要运营指标，以及Troriluzole在阿尔茨海默病、脊髓小脑性共济失调和强迫症中的成功概率排序，若阿尔茨海默病试验有有趣但不令人信服的临床益处但海马体体积有变化，是否会继续推进 - 未来一年重要的运营指标包括初级保健市场的渗透率、曲坦类药物处方的转化率以及新患者数量；由于谷氨酸在不同脑部疾病中的作用不同，Troriluzole在不同适应症中的假设是疾病特异性且独立的，因此无法对成功概率进行排序；若阿尔茨海默病试验的主要终点有有趣但不令人信服的结果，但容积MRI结果为阳性，将与FDA讨论是否继续推进，同时会等待MRI结果以全面评估 [111][118][121] 问题5: 若明年Nurtec ODT增加预防适应症，是否会触发新的管理式医疗努力，毛销差是否会继续改善，以及Troriluzole在FDA患者中的经验和MRI情况 - 若获得预防适应症批准，将积极与所有支付方重新接触并重新审视现有合同，目前尚未与支付方就该适应症进行积极沟通，预计第一季度开始初步讨论；在SCA试验中，看到患者疾病的稳定性，与疾病修饰效果一致，在OCD试验结果和即将到来的阿尔茨海默病试验中也令人鼓舞 [124][125][127] 问题6: 对Nurtec ODT达到4500万美元净销售里程碑的信心，Troriluzole试验的最后患者访视是否已完成，以及在轻度至中度AD人群中，Troriluzole的临床意义变化是什么 - 公司有信心在第一或第二季度达到4500万美元净销售里程碑；不具体评论试验中每个数据点的情况，顶线结果的限制因素是等待ADCS进行的容积MRI数据的分析；在轻度至中度AD中，若有疾病修饰证据，可能预期较小的效应量，因为关注的是稳定而非改善，有症状改善或疾病修饰效应都是成功，若两者都有则是最理想的结果 [134][137][138] 问题7: 22万份处方是截至目前还是截至第三季度末，第三季度的处方数量，是否有库存动态，以及达到40 - 50亿美元峰值销售所需的曲坦类市场份额 - 22万份处方是截至目前的数量，不披露第三季度的内部处方数量；不报告实际渠道库存情况，但库存水平没有异常波动；从临床角度看，未来人们可能因曲坦类药物的心血管风险和耐受性问题而减少使用，但参考其他通用市场，通用药物仍会有处方，而新型疗法将占据主导市场份额，目前尚不清楚前曲坦类药物使用者和未使用过处方药物的患者的相对比例，但预计后者将继续呈指数级增长 [142][143][148] 问题8: 若Troriluzole一切按计划进行，哪个适应症将首先提交NDA申请，以及如何提高Nurtec ODT的每份处方销售额 - 若阿尔茨海默病试验结果为阳性，将首先为该适应症提交NDA申请；公司认为Nurtec ODT用于急性和预防治疗的单一产品策略比竞争对手使用两种化合物分别治疗更具优势，将更方便医生和患者，有望引领市场 [154][155] 问题9: SG&A费用的季度水平是否是明年的预期水平，欧洲市场的计划，以及预防适应症的处方与急性治疗处方的差异 - 不提供预计支出的指导，SG&A费用的大部分由商业投资驱动，可变部分会根据不同时期的项目而波动；公司计划在第一季度向EMEA提交申请，之后可能会在明年初提供关于潜在合作伙伴关系的更好指导；在预防适应症获得批准前需谨慎预测，预计医生会根据批准的标签开具急性或预防性治疗处方，且急性治疗可能会有光环效应，患者可以从急性治疗开始，根据需要调整为预防性治疗，只需改变用药频率而非剂量 [159][160][162]

业绩总结 - 2020年第三季度，Nurtec ODT的净销售额为1770万美元，较2020年第二季度增长超过80%[8] - 2020年第三季度净亏损为1.062亿美元，较2019年第三季度增加90.5%[17] - GAAP净亏损为194.7百万美元，较2019年同期的106.2百万美元增加[45] - 非GAAP调整后的净亏损为159.5百万美元，较2019年同期的80.8百万美元增加[45] - 非GAAP调整后的每股净亏损为2.67美元，较2019年同期的1.55美元增加[46] 用户数据 - 自产品推出以来，Nurtec ODT的处方总量超过220,000次[8] - Nurtec ODT的覆盖人群超过2亿，商业渠道的保险覆盖率为87%[8][15] 研发与未来展望 - 2020年第三季度研发费用为6170万美元，较2019年第三季度减少460万美元[17] - 2021年第一季度将启动小分子药物Zavegepant的三期临床试验[36] - 2021年第一季度将进行阿尔茨海默病的顶线数据发布[36] - 2020年10月启动的长期安全性试验预计在2021年第四季度提交NDA申请[35] - 预计2023年将推出三款全球孤儿药[37] - Nurtec ODT的FDA预防适应症sNDA已被接受，预计2021年第二季度将有PDUFA日期[15] - NURTEC ODT的预防性sNDA申请已于2020年10月被接受，覆盖超过2亿的生活渠道，覆盖率达到87%[40] 财务状况 - 2020年9月30日，公司现金及现金等价物和可市场证券总额为5.52亿美元[19] - 2020年第三季度销售和管理费用为2880万美元，较2019年第三季度增加908%[17] - GAAP研究与开发费用为5700万美元，较2019年同期的670万美元显著增加[44] 市场动态 - 2020年，口服CGRP市场预计将在美国市场达到突破性地位[11] - 预计未来全球应税收入将适用爱尔兰法定税率12.5%[19]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净收入970万美元，主要由Nurtec ODT的强劲处方量驱动 [20] - 非GAAP基础上，第二季度SG&A费用为1.195亿美元，较上年同期增加1.035亿美元，主要用于支持Nurtec ODT的商业投资 [21] - 非GAAP基础上，第二季度研发投资为3600万美元，较上年同期减少500万美元，主要因2019年第二季度有760万美元的监管备案费用，2020年未发生 [22] - 2020年第二季度非GAAP调整后净亏损为1.5亿美元，合每股亏损2.55美元，而2019年同期为5960万美元，合每股亏损1.32美元 [23] - 截至6月30日，公司现金及受限现金为2.639亿美元，加上2020年8月融资的7.25亿美元超额资本，资金充足，可支持到2022年的商业和发展计划 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 Nurtec ODT业务 - 第二季度处方量超4万份，在口服CGRP疗法新品牌处方量中市场份额达52.6% [7][8] - 已获得约1.41亿覆盖人群，占商业覆盖人群的约83% [9] - 已有超1万名医疗保健处方医生推荐Nurtec ODT [14] 研发业务 - 公司在CGRP、谷氨酸调节、髓过氧化物酶抑制等多个平台有研发项目，未来6 - 18个月内，阿尔茨海默病、脊髓小脑性共济失调和多系统萎缩有3项关键试验结果待公布 [49] 各个市场数据和关键指标变化 - 偏头痛市场影响约4000万美国人，口服CGRP市场目前仅占市场的12%，增长潜力巨大 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进Nurtec ODT的全球扩张，计划在欧洲、日本和中国进行监管申报 [14] - 对CGRP产品线进行生命周期管理，扩大适应症，开展儿科和其他偏头痛相关适应症的项目 [40][41] - 探索CGRP拮抗剂在非偏头痛适应症的应用，如鼻内zavegepant治疗与COVID - 19相关的肺部炎症 [41] - 利用现代媒体创新营销方式，提高产品市场影响力 [12] 行业竞争 - 作为第二款上市的口服CGRP药物，Nurtec ODT凭借其简单易用、起效快、单剂量持续效果长等优势，在新品牌处方量中成为市场领导者 [8][11] - 公司与竞争对手在产品上竞争，强调自身产品的差异化标签，如口服溶片、1小时恢复正常、持续效果达48小时等 [88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管在全球疫情和市场竞争的挑战下，Nurtec ODT的推出仍超出预期，公司在多个领域实现目标 [6] - 偏头痛市场有大量未满足的需求，Nurtec ODT有望成为急性和预防性治疗的首选药物，CGRP产品线有望成为畅销产品 [11][16] - 公司财务状况良好，有能力推动CGRP产品线和研发管线的全球价值增长 [17] 其他重要信息 - 公司采用非GAAP财务指标进行分析，并会在后续提供GAAP和非GAAP的详细分析 [5] - 公司开展了创新的患者导向公关和社交媒体活动，如“Take Back Today”，邀请了Khloé Kardashian参与 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2021年 payer 谈判的现状及是否有合同相关情况 - 许多现有合同已延长至2021年甚至更久，目前已开始相关对话和谈判，进展顺利 [53] 问题2: 国际申报和商业化方面的业务发展战略、潜在合作伙伴要求及宣布进展的时间 - 公司优先自主运营业务，在欧洲、日本和中国等市场可能有合作机会，但不依赖合作 [55] 问题3: Nurtec的处方医生参与情况（数量、占目标比例）、第三季度的变化及应对第二波疫情的措施 - 已与超80%的目标医生取得联系，虽接触频率有挑战，但公司灵活应对，预计情况会改善 [58] 问题4: Nurtec预防适应症sNDA的申报情况及zavegepant未来12个月的消息流 - Nurtec预防适应症sNDA计划年底申报，无阻碍；zavegepant资金到位后将开展关键试验，目标是明年获得顶线数据并申请成为首个CGRP鼻内药物 [60] 问题5: 未来定价和合同方面，净处方价值的预期 - 新品牌推出的前1 - 2年，高毛利与净收入的差距较大，之后会趋于同行水平，现阶段重点是市场份额，后期关注盈利能力 [62] 问题6: Medicaid州医保目录的进展、troriluzole在T2 PROTECT试验的顶线数据预期、数据显示认知改善后的监管路径及临床有意义的改善幅度 - Medicaid进展超预期，与多州签约进度领先；阿尔茨海默病T2 PROTECT试验顶线数据预计明年第一季度公布，监管路径取决于数据的稳健性 [66][67] 问题7: Nurtec的处方医生渗透深度、是否也开其他口服CGRP药物及早期使用体验 - 约1万名独特处方医生，占优先目标群体的约25%，神经科和头痛专家开具了约75%的处方，多数医生也开具其他口服CGRP药物，Nurtec ODT有一定优势 [69] 问题8: 欧洲和日本市场的美元机会规模 - 欧洲和日本市场是公司资产全球增长扩张的重要部分，计划今年与日本PMDA会面，明年初向EMA申报 [70] 问题9: Nurtec预防适应症申报的限制因素、下半年和明年毛利与净收入差距的变化及正常水平 - 预防适应症sNDA申报按计划进行，无阻碍；随着患者进入医保目录，毛利与净收入差距近期有改善但不显著，后期会有更有意义的改善，具体百分比不做指导 [74][75] 问题10: 专科市场和初级保健市场的市场份额差异、欧洲急性偏头痛治疗的商业机会（报销等方面） - 专科市场和目标初级保健医生群体中，Nurtec新品牌和Ts市场份额增长强劲；公司在欧洲采用双效治疗申报策略，有望获得预防水平的报销 [78][79] 问题11: 4月开始使用Nurtec的患者的水泡包装使用情况、对atogepant Phase III数据（特别是高反应者）的看法及Nurtec数据情况、vazegepant的定位（与Nurtec对比） - 目前评估长期依从性和持续性趋势尚早，未发现患者放弃使用的早期迹象， refill率符合预期；与竞争对手相比，Nurtec在预防方面疗效显著，无便秘信号，且是唯一有双效策略的公司；zavegepant鼻内是主要产品，也有口服版本，将用于多个非偏头痛适应症 [82][83][84][85] 问题12: 与Allergan - AbbVie在价格定位和回扣方面不竞争而是竞争销量的原因 - 双方在多数医保目录上处于同等地位，可在产品上竞争，公司强调自身产品的差异化标签，认为竞争有利于提高口服CGRP类药物的市场认知度 [88][89]

业绩总结 - Biohaven的年总成本估计为270亿美元，主要与偏头痛相关[13] - Nurtec ODT的FDA批准为首个快速溶解的CGRP受体拮抗剂[18] - Nurtec ODT的市场覆盖率达到1.2亿人，近期获得多个重要的药品清单合同[75] 用户数据 - 在美国，约有15%的人口受到偏头痛影响，尤其是在25至55岁之间的高峰就业年龄段[11] - 目前，约55%的人对现有治疗方法没有足够的缓解[16] - 40%的患者对当前的偏头痛治疗计划表示满意[15] 新产品和新技术研发 - Nurtec ODT在临床试验中，37%的患者在60分钟内体验到疼痛缓解，而安慰剂组为31%[19] - Nurtec ODT 75 mg在2小时内实现疼痛自由的比例为21%（n=142/669），而安慰剂组为11%（n=74/682），p<0.001[34] - Rimegepant在为期一年的研究中，整体偏头痛残疾（MIDAS）减少约50%[55] - Rimegepant 75 mg每日一次的治疗，导致缺勤时间减少约50%[56] - Zavegepant在2小时内实现疼痛自由的患者比例为54%（20 mg剂量），而安慰剂组为36%[79] 市场扩张和并购 - Biohaven计划向FDA和欧洲药品管理局提交Rimegepant的预防性治疗申请[60] - Rimegepant在偏头痛治疗中的双重疗效，既可用于急性治疗也可用于预防治疗[66] 负面信息 - 约43%的患者在24小时内经历不良事件[16] - Nurtec ODT的使用限制为不适用于偏头痛的预防治疗[47] - REYVOW为调控物质V类，可能导致中枢神经系统抑制和药物过度使用头痛[77] 其他新策略和有价值的信息 - 在1351名患者的研究中，Nurtec ODT在多个疗效指标上显著优于安慰剂[39] - Rimegepant 75 mg在3个月内，患者的每月偏头痛天数平均减少4.3天，相较于安慰剂组的3.5天，具有统计学显著性（p < 0.01）[64] - Verdiperstat在约250名受试者中进行研究，显示出良好的耐受性和安全性[120]

业绩总结 - 2020年第二季度，Nurtec ODT的净销售额为970万美元[16] - 第二季度净亏损为1.809亿美元，较2019年同期的2.111亿美元减少了3010万美元[16] - 每股净亏损为3.08美元，较2019年同期的4.67美元有所改善[16] 用户数据 - Nurtec ODT在新品牌处方市场的市场份额为52.6%[38] - 公司在商业覆盖方面达到了83%，覆盖了1.41亿人[38] - 平均每周的处方量增长了22%[38] 研发与费用 - 公司在第二季度的研发费用为4240万美元，较2019年同期的1759万美元减少了1335万美元[16] - 第二季度的销售、一般和行政费用为1.248亿美元，较2019年同期的2320万美元增加了1016万美元[16] - GAAP研发费用为42,425千美元，非GAAP调整后研发费用为35,999千美元[42] 融资与资金状况 - 公司在2020年8月完成了高达9.5亿美元的非股权融资，立即可用资金超过7亿美元[15] 新策略与市场扩张 - 公司在COVID-19期间成功实施了虚拟医疗提供者参与计划，每周超过50个项目，参与的开处方医生超过10800人[21] 财务指标 - GAAP销售、一般和行政费用为124,802千美元，非GAAP调整后费用为119,466千美元[39] - GAAP净亏损为180,934千美元，非GAAP调整后净亏损为150,002千美元[43] - 非GAAP财务指标有助于管理层和投资者更好地理解公司的运营表现[41]

业绩总结 - Rimegepant在急性偏头痛治疗中的研究显示，2小时内疼痛自由率为21.2%，而安慰剂组为10.9%[18] - Rimegepant在2小时内的疼痛缓解率为59.3%，安慰剂组为43.3%[18] - Rimegepant在2-24小时内的持续疼痛缓解率为47.8%，安慰剂组为27.7%[18] - Rimegepant在2小时内正常功能恢复率为38.1%，安慰剂组为25.8%[18] - Rimegepant在2-48小时内的持续疼痛自由率为42.2%，安慰剂组为25.2%[18] - Rimegepant在研究中共施用105,192剂量，涉及1,784名患者，研究的中位天数为278天[42] 用户数据 - 在观察期内，基线为每月≥14天偏头痛的受试者，Rimegepant治疗后3个月内平均减少了5.3天的偏头痛天数[49] - 在固定剂量组中，48.4%的受试者在第3个月内经历了每月偏头痛天数的≥50%减少[51] - Rimegepant在治疗急性偏头痛时，15分钟内开始缓解，60分钟内显著缓解，且在48小时内持续有效[52] 新产品和新技术研发 - Rimegepant在与CGRP单克隆抗体联合使用时，显示出安全性和有效性[62] - 研究201的结果表明，Rimegepant在急性和预防性治疗中具有潜在的双重疗效[52] 安全性和不良事件 - Rimegepant的安全性与安慰剂相似，治疗相关的不良事件发生率为6.9%[34] - 在长期安全性研究中，Rimegepant的肝功能测试未显示出显著的异常，ALT或AST>3倍上限正常值的发生率为1.1%[42] - Rimegepant在12周的固定剂量组中，只有3.1%的受试者因不良事件中断治疗[44] - Rimegepant在研究201中未出现与治疗相关的不良事件[62] 未来展望 - Rimegepant在不同基线偏头痛频率的患者中均表现出显著的减少[51] - 参与者在使用Rimegepant的同时，能够停止使用所有其他急性治疗药物[62] - Rimegepant在303研究中，15分钟时的疼痛缓解率为19%，60分钟时为59%[25]