公司项目进展及数据公布计划 - 公司预计2024年第1季度末/第2季度初公布BHV - 1300单剂量递增（SAD）部分初步免疫球蛋白G（IgG）降低数据，第2季度公布troriluzole治疗强迫症（OCD）的3期中期疗效分析结果，下半年公布taldefgrobep治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的3期顶线数据[2][5] - 公司预计2024年第2季度启动BHV - 1510（TROP2定向ADC）的1期试验，下半年提交BHV - 1500（下一代brentuximab ADC）的研究性新药（IND）申请[20] - 2024年公司多项项目有重要里程碑，如BHV - 7000在不同病症开展2/3期研究，Troriluzole在2024年1季度数据库锁定、2季度报告3期中期疗效分析顶线结果等[22] 公司过往项目研究结果 - 2023年12月公司公布BHV - 7000在每日剂量高达120mg的1期单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）研究的完整结果，显示其在所有研究剂量下耐受性良好[8] - 2024年1月公司公布BHV - 2100正在进行的1期研究的初步药代动力学（PK）和安全性数据，其在一小时内达到90%抑制浓度，在预计治疗浓度下耐受性良好[9] - 公司已证明单剂量BHV - 1300可使非人类灵长类动物（NHPs）的IgG水平在三天内从基线降低75 - 80%，多剂量研究显示剂量依赖性降低超过90% [10][11] - 2024年1月公司展示下一代优化的IgG降解剂BHV - 1310单剂量可使IgG降低90% [11] - 2023年10月公司展示临床前数据，表明taldefgrobep alfa能显著减少肥胖小鼠模型的脂肪量，同时增加瘦体重[14] - 2023年9月公司宣布完成RESILIENT试验的患者招募，该试验是一项评估taldefgrobep作为辅助疗法治疗SMA患者的关键3期研究[14] 公司股权相关信息 - 2023年10月5日公司完成11,761,363股普通股的包销公开发行，发行价为每股22美元，扣除承销折扣和估计费用后，净收益约为2.424亿美元[21] - 截至2024年2月26日，公司有81,579,914股普通股流通在外[21] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.855亿美元，其中受限现金为370万美元[24] - 2023年第四季度研发费用为1.348亿美元，较2022年同期的1.37亿美元减少220万美元，非现金股份支付费用减少是主因[25] - 2023年第四季度一般及行政费用为1890万美元，较2022年同期的7640万美元减少5750万美元，主要因非现金股份支付费用减少[26] - 2023年第四季度其他收入（费用）净额为净收入770万美元，较2022年同期的净费用180万美元增加960万美元，主要因2022年第四季度有1000万美元减值损失[27] - 2023年第四季度公司净亏损1.448亿美元，合每股1.81美元，2022年同期净亏损2.011亿美元，合每股3.32美元[28] - 2023年全年研发费用为3.733亿美元，较2022年的4.371亿美元减少6380万美元，主要因人员相关成本和已终止项目支出减少[29] - 2023年全年其他收入（费用）净额为净收入2650万美元，较2022年的净费用190万美元增加2840万美元，主要因净投资收入和服务收入增加及2022年有减值损失[30] - 2023年全年一般及行政费用为6280万美元，较2022年的1.309亿美元减少6810万美元，主要因非现金股份支付成本减少[37] - 2023年全年公司归属于普通股股东的净亏损为4.082亿美元，合每股5.73美元，2022年同期净亏损5.703亿美元，合每股12.75美元[38] - 2023年研发费用为1.34813亿美元，2022年为1.37044亿美元；2023年全年研发费用为3.73281亿美元，2022年为4.37072亿美元[44] - 2023年净亏损为1.44756亿美元，2022年为2.01107亿美元；2023年全年净亏损为4.08168亿美元，2022年为5.70279亿美元[44] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.81美元，2022年为3.32美元；2023年全年为5.73美元，2022年为12.75美元[44] - 2023年加权平均流通普通股为7992.991万股，2022年为6066.1359万股；2023年全年为7120.0527万股，2022年为4474.1316万股[44] - 2023年12月31日现金及现金等价物为2.48402亿美元，2022年为2.04877亿美元[46] - 2023年12月31日总资产为5.13212亿美元，2022年为6.61783亿美元[46] - 2023年12月31日总负债为8523.7万美元，2022年为1.23012亿美元[46] - 2023年12月31日股东权益为4.27975亿美元，2022年为5.38771亿美元[46] - 2023年非GAAP调整后净亏损为1.28885亿美元，2022年为7729万美元；2023年全年为3.79381亿美元，2022年为3.62672亿美元[49] - 2023年非GAAP调整后基本和摊薄后每股净亏损为1.61美元，2022年为1.27美元；2023年全年为5.33美元，2022年为8.11美元[49]

财务数据关键指标变化 - 2023年前九个月净亏损263,412千美元，2022年为369,172千美元[99] - 2023年前九个月非现金股份支付费用为12,916千美元，2022年为77,927千美元[99] - 2023年前九个月折旧和摊销为5,018千美元，2022年为1,042千美元[99] - 2023年前九个月经营活动使用的净现金为216,844千美元，2022年为222,282千美元[99] - 2023年前九个月投资活动提供的净现金为133,744千美元，2022年使用的净现金为40,774千美元[99] - 2023年前九个月融资活动使用的净现金为33,327千美元，2022年提供的净现金为237,417千美元[99] - 2023年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少116,614千美元，期末余额为125,990千美元；2022年净减少25,639千美元，期末余额为51,418千美元[99] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为111,697千美元，2022年9月30日为50,668千美元；受限现金（代表前母公司持有）为28千美元，2022年无；受限现金（包含在其他流动资产）为11,890千美元，2022年无；受限现金（包含在其他非流动资产）为2,375千美元，2022年为750千美元；期末现金、现金等价物和受限现金总额为125,990千美元，2022年为51,418千美元[112] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为5,000千美元，2022年12月31日为49,896千美元；有价证券为128,899千美元，2022年12月31日为260,464千美元；总计为133,899千美元，2022年12月31日为310,360千美元[115] - 2023年第三季度，公司总投资收入为3,831千美元，投资费用为65千美元，净投资收入（不包括净实现资本损失）为3,766千美元，净实现资本损失为0，净投资收入为3,766千美元；2023年前九个月，总投资收入为12,231千美元，投资费用为203千美元，净投资收入（不包括净实现资本损失）为12,028千美元，净实现资本损失为39千美元，净投资收入为11,989千美元[118] - 2023年第三季度和前九个月，可供出售债务证券销售收益分别为0美元和4,920,000美元，已实现资本总损失分别为0美元和39,000美元[145] - 2023年第三季度和前九个月折旧费用分别为857,000美元和2,421,000美元，2022年同期分别为230,000美元和718,000美元[154] - 截至2023年9月30日，公司股东权益总额为29.0006万美元，较2022年12月31日的53.8771万美元有所减少[181] - 截至2023年9月30日的三个月，公司净亏损102,574美元，每股净亏损1.50美元；九个月净亏损263,412美元，每股净亏损3.86美元[214] - 2023年第三季度所得税收益为3287美元，2022年为1216美元；2023年前九个月所得税收益为171美元，2022年为14581美元；2023年第三季度有效所得税税率为 - 3.1%，2022年为1.8%；2023年前九个月有效所得税税率为 - 0.1%，2022年为4.1%[258] - 2023年第三和前九个月，公司因向原母公司提供过渡服务分别确认其他收入1233美元和6753美元，截至2023年9月30日，相关应收账款为1840美元[260] - 2022年第三和前九个月，公司与耶鲁协议相关的研发费用（含行政费用）分别为463美元和2750美元，截至2023年9月30日，公司不欠耶鲁大学款项[268] 债务证券数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，债务证券的摊销成本总计133,982千美元，公允价值为133,899千美元；截至2022年12月31日，摊销成本总计310,505千美元，公允价值为310,360千美元[93] - 截至2023年9月30日，17只债务证券在不到12个月内的公允价值为104,019千美元，未实现损失为86千美元；截至2022年12月31日，24只债务证券在不到12个月内的公允价值为187,866千美元，未实现损失为196千美元[96] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，一年内到期的债务证券净摊销成本分别为133,982,000美元和310,505,000美元，公允价值分别为133,899,000美元和310,360,000美元[139] 公司分拆相关情况 - 2022年10月3日，前母公司完成对Biohaven的分拆，每持有2股前母公司普通股可获得1股Biohaven普通股，共发行35,840,459股Biohaven普通股[101] - 2022年第四季度，公司来自前母公司的净投资余额重新分类为普通股，其中与分离相关的调整为27,811千美元[83] - 2022年10月3日拆分前，前母公司向公司现金出资，使现金余额约达257799美元[241] 公司资产相关情况 - 截至2023年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产中，现金及现金等价物（货币市场基金）为29,794千美元，现金及现金等价物（美国国债）为5,000千美元，有价证券（美国国债）为34,762千美元，有价证券（美国公司债券）为64,573千美元，有价证券（美国机构债券）为4,960千美元，有价证券（外国公司债券）为24,604千美元，其他非流动资产（货币市场基金）为1,875千美元，总资产为165,568千美元[126] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，计入财产和设备的计算机软件成本净额分别为760,000美元和760,000美元，累计摊销分别为654,000美元和464,000美元[132] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，经营租赁使用权资产分别为32,330,000美元和34,928,000美元[133] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，应计员工薪酬和福利分别为13,977,000美元和14,603,000美元[134] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金及现金等价物（货币市场基金）分别为72,866,000美元和0美元[151] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，财产和设备净值分别为17,669,000美元和17,512,000美元[175] 公司研发费用相关情况 - 2022年第二季度，公司因Kv7平台收购在研发费用中记录了93,747,000美元的支出[157] - 2023年5月公司与耶鲁大学签订的赞助研究协议，协议期内最高资助612,000美元，2023年前三季度分别记录研发费用92,000美元和245,000美元[172] - 2022年第二季度公司记录2.5万美元研发费用[180] - 耶鲁MoDE协议下公司签订赞助研究协议，协议期内资助最高4000美元，2023年第三季度和前九个月分别记录研发费用333美元和1000美元[190] - 2023年第三季度和11月，公司分别记录应支付给KU Leuven的研发费用1250美元和2000美元[249] 公司股权相关情况 - 2023年10月5日公司完成公开发行1176.1363万股普通股，净收益约24.2425万美元[183] - 2023年10月公司签订股权分配协议，可出售总发行价最高15万美元的普通股[184] - 公司2022年9月30日没有员工股票购买计划，2023年有该计划用于未来购买公司流通股[111] 公司协议相关情况 - 2015年8月公司与ALS Biopharma和FCCDC签订协议，获得超300种谷氨酸调节剂前药专利权利[191] - 2016年阿斯利康协议中，瑞特综合征监管里程碑付款总计3万美元，非瑞特综合征为6万美元，商业里程碑付款总计12万美元，特许权使用费为净销售额的0 - 10%[194] - 2018年阿斯利康协议，公司支付3000美元现金和价值4080美元的109,523股股票，里程碑付款最高达5.5万美元，销售里程碑付款最高达5万美元，特许权使用费为净销售额的0 - 10%[196] - 2019年FCCDC协议，公司发行价值5646美元的10万股前母公司普通股，里程碑付款最高达3000美元，每份额外新药申请文件支付1000美元[198] - 2020年与Artizan的A - 2优先股购买协议，公司支付价值6000美元的61,494股前母公司普通股，获得34,472,031股A - 2优先股[204] - 2021年Artizan协议，首个获美国营销授权的许可化合物开发里程碑付款2万美元，后续每个获批付款1万美元，商业化里程碑付款最高达15万美元，特许权使用费为低至中个位数[204] - 2022年KU Leuven协议，公司支付3000美元现金和价值1779美元的15,340股前母公司普通股，里程碑付款最高达32.775万美元，特许权使用费为中个位数[209] - 2013年耶鲁协议，公司支付1000美元现金和价值约1000美元的11,668股前母公司普通股，最低年度特许权使用费最高达1000美元/年，特许权使用费为净销售额的低个位数[217] - 2018年UConn协议，公司行使期权支付400美元，里程碑付款最高达30,100美元，商业里程碑付款最高达5万美元，特许权使用费为净销售额的低个位数[225] - 公司与BMS的Taldefgrobep Alfa许可协议中，BMS有资格获得最高200000美元的监管批准里程碑付款，以及高十几到低二十几的分层销售版税[231] - 公司与Highlightll的协议中，针对首个适应症需支付最高200000美元里程碑付款，第二个适应症最高100000美元，基于销售的里程碑最高650000美元，版税从个位数中期开始，最高到十几位数低位[232] - 公司与Reliant的协议中，前期支付约3686美元，Reliant有资格获得最高36500美元的开发和监管里程碑付款，以及低个位数百分比的净销售版税[247] - 公司与Moda签订咨询服务协议，支付2700美元现金和价值约3243美元的37836股前母公司股票，Moda最多可获81612美元开发里程碑付款和30171美元商业里程碑付款[254] 公司其他财务相关情况 - 截至2023年9月30日，公司现有现金、现金等价物和有价证券预计至少在财务报表发布日期后一年内足以支付运营费用、财务承诺和其他现金需求[105] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司在合并资产负债表上没有按公允价值定期计量的金融负债[127] - 2022年6月，FASB发布ASU No. 2022 - 03，公司预计该准则对其合并财务报表无重大影响[112] - 截至2023年9月30日，公司记录了一笔28千美元的应付给前母公司的款项[110] - 2022年4月公司完成对Channel Biosciences的收购，预付3.5万美元现金和493,254股普通股（价值约5.8747万美元），后续或支付最高113.75万美元的成功付款[177] - 截至2023年9月30日，公司在许可协议下潜在未来开发、监管和商业里程碑付款分别高达约12.38万美元、54.735万美元和127.045万美元，已支付1325美元开发里程碑付款[187][188] - 修订后的耶鲁协议规定公司达成特定监管里程碑需支付耶鲁大学最高2万美元，按低个位数百分比支付年度特许权使用费，最低年费1000美元[189] - 2023年和2022年第三季度及前九个月，公司在ALS Biopharma协议下未记录重大里程碑或特许权使用费付款[193] - 截至2023年和2022年9月30日的三个月和九个月，公司未记录2016年阿斯利康协议的重大里程碑或特许权使用费付款[195] - 公司于2022年6月支付4000美元，获得Artizan 22975301股A - 2优先股，Artizan此次共筹集8000美元[228] - 2022年第四季度，公司确认对Artizan的投资减值损失10000美元[229] - 2023年第三季度公司采用美国国税局指引，使美国应纳税所得额大幅减少，联邦净经营亏损结转增加598679美元[238] - 截至2023年9月30日，公司资产负债表记录为前母公司持有的受限现金28美元和应付前母公司28美元[240] - 截至2023年9月30日，公司超过一年的剩余最大研究承诺约为11475美元，预计未来两年支付[252]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司总资产为506,736千美元，较2022年12月31日的661,783千美元下降约23.43%[90] - 截至2023年6月30日，公司总负债为119,481千美元，较2022年12月31日的123,012千美元下降约2.90%[90] - 截至2023年6月30日，公司股东权益为387,255千美元，较2022年12月31日的538,771千美元下降约28.12%[90] - 截至2023年6月30日，股东权益总额为387,255美元；截至2022年12月31日为538,771美元[183] - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，公司股东权益分别未提及和为24,998美元[203] 现金及现金等价物与可销售证券数据变化 - 2023年6月30日现金及现金等价物为147,612千美元，较2022年12月31日的204,877千美元下降约27.95%[90] - 2023年6月30日可销售证券为187,503千美元，较2022年12月31日的260,464千美元下降约27.99%[90] - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为147,612美元，2022年6月30日为23,209美元；受限现金（代表原母公司持有）为40,415美元，2022年无此项；受限现金（包含在其他流动资产中）为11,574美元，2022年无此项；受限现金（包含在其他非流动资产中）为2,349美元，2022年为750美元；期末现金、现金等价物和受限现金总额为201,950美元，2022年为23,959美元[135] - 2023年6月30日，公司资产总计233,797美元，其中现金及现金等价物44,443美元，可销售证券总计187,503美元等[194] 公司上市与分拆相关情况 - 2022年10月3日，公司成为独立的上市公司，财务报表按合并基础列报[99] - 2022年10月3日的分拆中，共发行35,840,459股Biohaven普通股[121] - 2022年10月3日公司从前母公司分拆，39375944股普通股分配给前母公司股东[233] 公司面临风险与会计估计 - 公司面临生物技术行业早期公司常见风险，产品商业化需大量研发、资金和监管审批[120] - 公司会计估计包括无形资产估值、成本分配和研发费用应计等，实际结果可能与估计不同[107] 公司投资与收入情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售证券至少能满足未来一年的运营、财务承诺和其他现金需求[103] - 2023年3月和6月，公司无投资收入，2022年同期也无投资收入[143] - 2022年3月和6月，公司出售可供出售债务证券无收益，也无相关已实现资本利得和损失[146] - 2023年第二季度净投资收入为4,098美元，上半年为8,223美元[163] - 2023年第二季度销售所得款项为2,464美元，上半年为4,920美元；第二季度已实现资本损失总额为17美元，上半年为39美元[165] 债务证券相关数据变化 - 截至2023年6月30日，一年内到期的债务证券净摊销成本为187,765美元，公允价值为187,503美元；2022年12月31日净摊销成本为310,505美元，公允价值为310,360美元[140] - 截至2023年6月30日，债务证券（美国公司债券、外国公司债券、美国国债、美国机构债券）数量为27，公允价值为170,541美元，未实现损失为264美元；2022年12月31日数量为24，公允价值为187,866美元，未实现损失为196美元[142] - 2023年6月30日，债务证券净摊销成本为187,765美元，公允价值为187,503美元；2022年12月31日，净摊销成本为310,505美元，公允价值为310,360美元[159] 公司费用与亏损情况 - 2023年第二季度和上半年折旧费用分别为800美元和1,564美元；2022年同期分别为279美元和488美元[176] - 截至2023年6月30日，应计费用和其他流动负债为35,393美元；截至2022年12月31日为44,106美元[177] - 2022年第二季度，公司在研发费用中记录了25,000美元[182] - 2023年第二季度净亏损为90,346美元，上半年为160,838美元；2022年同期分别为203,287美元和300,319美元[186] - 2023年第二季度基本和摊薄后每股净亏损为1.32美元，上半年为2.36美元；2022年同期分别为5.16美元和7.63美元[186] 公司协议相关付款情况 - 截至2023年6月30日，公司在某些协议下需支付款项分别约为125,050美元、547,350美元和1,270,450美元[189] - 修订后的耶鲁协议规定，公司达成特定监管里程碑需向耶鲁大学最多支付2,000美元，基于利鲁唑产品净销售额支付低个位数百分比的年度特许权使用费，最低年度特许权使用费每年最多1,000美元[190] - 耶鲁MoDE协议下，公司需为该协议提供最多4,000美元资金，2023年3个月和6个月研发费用分别为333美元和666美元，2022年分别为334美元和2,000美元[191] - 2022年4月公司完成Kv7平台收购，前期支付包括35,000美元现金和价值约58,747美元的493,254股普通股，后续还可能支付最多1,137,500美元的成功付款[198] - 2022年第二季度，公司在收购中对研发费用计提93,747美元[200] - 2019年5月公司与FCCDC签订协议，发行10万前母公司普通股（价值5646美元），需支付最高3000美元里程碑付款，每额外提交一份新药申请支付1000美元，2022年第四季度记录4245美元研发费用[218] - 2022年9月公司行使UConn Option，支付400美元，UConn有权获得最高30100美元开发和监管里程碑付款、最高50000美元商业里程碑付款及低个位数百分比净销售特许权使用费[220] - 2020年12月公司与Artizan签订协议，支付61494股前母公司普通股（价值6000美元），获得34472031股A - 2系列优先股；2021年6月协议规定首个许可化合物获美国营销授权支付20000美元开发里程碑付款，后续每次获批支付10000美元，最高支付150000美元商业化里程碑付款及低至中个位数特许权使用费，2023年6月协议终止[224] - 2022年1月公司与KU Leuven签订协议，支付3000美元现金和15340股前母公司股票（价值1779美元），KU Leuven最高可获327750美元开发、监管和商业化里程碑付款及中个位数净销售特许权使用费[228] - 公司与Highlightll协议规定，首个适应症最高支付200000美元里程碑付款，第二个适应症最高支付100000美元，销售里程碑最高支付650000美元，特许权使用费从个位数中期开始，最高达低两位数[230] - 2023年5月公司与耶鲁大学签订赞助研究协议，协议期内最高资助612美元，2023年第二季度记录153美元研发费用[235] - 2016年公司与阿斯利康协议规定，Rett综合征监管里程碑最高30000美元，其他适应症最高60000美元，商业里程碑最高120000美元，特许权使用费分两层，范围为净销售的0 - 10% [238] - 2018年公司与阿斯利康协议规定，支付3000美元现金和109523股（价值4080美元），最高支付55000美元监管和商业里程碑付款、最高50000美元销售里程碑付款，特许权使用费分三层，范围为净销售的0 - 10% [240] - 公司与FCCDC协议规定，将支付0% - 10%的TD - 43专利产品净销售特许权使用费[242] - 2023年3月，公司与Highlightll签订协议，需支付现金10000美元和价值约10000美元的普通股[251] - 2021年1月，公司与Moda签订协议，支付 upfront现金2700美元和价值约3243美元的股份，Moda最高可获开发和商业里程碑付款分别为81612美元和30171美元[248] - 2021年7月，公司与Reliant签订协议，支付价值约3686美元的股份，Reliant最高可获开发和监管里程碑付款36500美元，以及低个位数百分比的净销售特许权使用费[269] - 2022年6月，公司与Artizan签订修订协议，支付4000美元获得22975301股A - 2优先股[246] 公司其他财务相关情况 - 公司预计ASU No. 2022 - 03对其合并财务报表无重大影响，该准则于2023年12月15日后开始的财年生效[157] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司没有连续十二个月以上处于未实现亏损状态的投资[162] - 截至2023年6月30日，公司物业和设备净值分别为17,277美元和17,512美元[196] - 截至2023年6月30日，公司累计其他综合收益期末余额为20美元[205] - 截至2023年6月30日，公司有9,639,557份购买普通股的期权[207] - 2022年第四季度，公司确认对Artizan投资的减值损失为10000美元[247] - 截至2023年6月30日，公司记录代前母公司持有的受限现金40415美元和应付前母公司款项40415美元[260] - 2023年第二季度和上半年所得税费用分别为2177美元和3116美元，有效所得税税率分别为2.5%和2.0%；2022年同期分别为6110美元、13365美元和3.1%、4.7%[274] - 2023年第二季度和上半年，公司记录因向前母公司提供过渡服务产生的其他收入分别为1674美元和5559美元[276] - 截至2023年6月30日，公司因向前母公司提供过渡服务产生的应收账款为2605美元[276] - 截至2023年6月30日，公司剩余超过一年的最大研究承诺约为13900美元[272] - 截至2022年10月3日，公司现金余额约为257,799美元[278] - 2022年第二季度末三个月，一般融资活动金额为65,732千美元，六个月为75,703千美元[281] - 2022年第二季度末三个月，公司成本分配（不包括股份支付）为21,109千美元，六个月为34,171千美元[281] - 2022年第二季度末三个月，来自前母公司的净转移金额在现金流量表中体现为86,841千美元，六个月为109,874千美元[281] - 2022年第二季度末三个月，股份支付金额为20,810千美元，六个月为60,930千美元[281] - 2022年上半年，发行前母公司普通股回购子公司非控股权益金额为60,000千美元[281] - 2022年第二季度末三个月及上半年，发行前母公司普通股支付IPR&D资产收购金额均为58,747千美元[281] - 2022年上半年，发行前母公司普通股支付许可和咨询协议金额为1,779千美元[281] - 2021年1月，公司签订耶鲁MoDE协议，支付1,000千美元现金及价值约1,000千美元的11,668股前母公司普通股[282] - 截至2023年6月30日，非关联方持有的公司普通股总市值超过7亿美元[59]

财务状况 - 2023年3月31日的资产总额为618,521千美元，较2022年12月31日的661,783千美元有所下降[7] - 2023年3月31日的现金及现金等价物为125,031千美元，较2022年12月31日的204,877千美元有所下降[7] - 2023年3月31日的股东权益为472,258千美元，较2022年12月31日的538,771千美元有所下降[7] - 2023年3月31日的现金等价物净减少为52,014千美元，较2022年3月31日的36,049千美元有所增加[11] 财务表现 - 2023年3月31日的研发费用为63,461千美元，较2022年3月31日的70,096千美元有所下降[9] - 2023年3月31日的净亏损为70,492千美元，较2022年3月31日的97,032千美元有所下降[9] - 2023年3月31日的每股基本和摊薄净亏损分别为1.03美元和2.46美元[9] - 2023年3月31日的营运活动中的净现金流出为77,638千美元，较2022年3月31日的58,836千美元有所增加[11] 资金筹集 - 公司计划通过公开或私人股权、债务融资或其他资本来源来支持其持续运营和增长战略[26] - 公司预计现有的现金、现金等价物和可交易证券将足以支持至少一年的运营支出[25] - 公司将通过出售可公开或私人交易的股权、债务融资或其他资本来源来融资其运营[26] 合作与许可协议 - 公司与耶鲁大学签订了独家许可协议，获得了MoDE平台的专利权，包括治疗神经系统疾病的专利[56] - 公司与ALS Biopharma和FCCDC签订了独家许可协议，涉及300多种谷氨酸调节剂的专利权[58] - 公司与AstraZeneca签订了独家许可协议，获得了BH-3241和BH-5500等专利权[62] 产品研发 - 公司在2022年下半年启动了BH-7000用于癫痫和躁郁症的临床试验[115] - BHV-7000是Kv7通道激动剂，针对癫痫患者设计，预期具有改善副作用剖面的潜力[117] - 公司计划在2023年下半年向FDA提交BHV-1300的IND申请[140]

公司收购与合作 - 公司于2022年2月宣布与Channel Biosciences, LLC达成协议，收购了针对Kv7离子通道的药物发现平台[10] - 公司在2022年2月宣布与BMS签署了taldefgrobep alfa的全球许可协议[33] - 公司与KU Leuven签署了TRPM3拮抗剂开发和商业化协议[39] - 公司收购了Kleo Pharmaceuticals, Inc.，并获得了他们的TDP-43平台技术[64] - 公司与Bristol Myers Squibb签订了全球许可协议，获得了taldefgrobep alfa（BHV-2000）的开发和商业化权利[67] - 公司与Artizan Biosciences签订了协议，开发治疗炎症性肠病（IBD）和帕金森病的新型治疗方法[66] - 公司进入了独家全球许可和研究协议，开发和商业化TRPM3拮抗剂[66] 临床项目 - 公司的主要临床项目之一是BHV-7000，该项目是Kv7平台的主要资产，已经获得了Health Canada的批准，并计划在2023年上半年进行EEG研究[10] - BHV-7000是一种Kv7.2/7.3通道激活剂，具有广泛的体内抗惊厥活性和广泛的治疗指数，预期将成为无法控制当前疗法的癫痫患者的潜在解决方案[12] - BHV-7000已被美国食品和药物管理局授予罕见儿童疾病认定[14] - BHV-7010作为下一代Kv7.2/7.3激动剂正在开发中[17] - BHV-8000将进入2023年的第一阶段研究[19] - BHV-2100 是公司评估的首选候选药物，计划于2023年推进至临床阶段[40] - BHV-2100 是公司开发的口服可用小分子 TRPM3 拮抗剂，用于神经病理性疼痛的潜在非阿片类治疗[42] 药物研发 - 公司正在支持 KU Leuven 进行关于 TRPM3 在疼痛和其他疾病中的作用的进一步基础和转化研究[42] - 公司利用 MoDE 平台开发新型双特异性分子降解剂，用于治疗 IgA 肾病[43] - 公司的 MoDE 平台技术有望为多种疾病带来显著潜在益处，包括重症肌无力、类风湿关节炎等[45] - 公司计划在2023年下半年向 FDA 提交 BHV-1300 的 IND 申请[45] - 公司利用 MATE 结合技术生成特异位点抗体药物结合物，预计将提高抗体药物结合物的稳定性和治疗指数[46] 临床试验 - 公司在2022年5月宣布了针对SCA患者的troriluzole的第三阶段临床试验的顶线结果[27] - 在SCA3亚组中，troriluzole显示出与安慰剂相比的治疗效果[27] - troriluzole在减少跌倒风险方面表现出积极效果[27] - 公司在2022年9月宣布，verdiperstat未能在ALS患者中达到预定的主要疗效终点[32] 法律和监管 - 公司拥有或许可专利，保护产品、使用方法和制造方法，以及其他与推动科学进步相关的创新[56] - 公司计划在美国开发和商业化产品候选药物，并可能与其他地区的合作伙伴建立分销或许可安排[55] - 公司在美国受FDA监管，遵守《联邦食品、药品和化妆品法》及相关法规[71] - FDA可能会要求进行后市场测试和监测，以监测产品的安全性或有效性[79] - 美国和其他地区的药品审批流程可能会涉及额外的产品测试和行政审查期[90]

研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用为52,845千美元，2021年同期为46,973千美元；2022年前九个月研发费用为300,028千美元，2021年同期为139,668千美元[9] - 2022年第三季度研发费用为9,722美元，2021年同期为10,187美元；2022年前九个月研发费用为46,976美元，2021年同期为32,085美元[61] - 2022年第二季度，公司因监管里程碑付款在研发费用中计入2500万美元[52] - 2022年第三季度和前九个月，耶鲁MoDE协议相关研发费用分别为333美元和2,333美元，2021年同期分别为0美元和150美元[66] - 2022年第三季度和前九个月，公司与耶鲁协议相关的研发费用分别为333美元和2,333美元，2021年同期分别为0美元和150美元[104] - 2022年第三季度研发费用为5280万美元，较2021年同期的4700万美元增加590万美元；非现金股份支付费用为970万美元，较2021年同期减少50万美元[172] - 2022年前九个月研发费用为3亿美元，较2021年同期的1.397亿美元增加1.604亿美元；非现金股份支付费用为4700万美元，较2021年同期增加1490万美元[177] - 2022年第三季度研发费用为5284.5万美元，2021年同期为4697.3万美元[9] - 2022年前三季度研发费用为3.00028亿美元，2021年同期为1.39668亿美元[9] 总运营费用变化 - 2022年第三季度总运营费用为67,637千美元，2021年同期为55,492千美元；2022年前九个月总运营费用为354,520千美元，2021年同期为168,017千美元[9] - 2022年第三季度总运营费用为6763.7万美元，较2021年同期的5549.2万美元增加1214.5万美元；净亏损和综合亏损为6885.3万美元，较2021年同期的5436.5万美元增加1448.8万美元[170] - 2022年前九个月总运营费用为3.5452亿美元，较2021年同期的1.68017亿美元增加1.86503亿美元；净亏损和综合亏损为3.69172亿美元，较2021年同期的1.6191亿美元增加2.07262亿美元[176] - 2022年第三季度总运营费用为6763.7万美元，2021年同期为5549.2万美元[9] - 2022年前三季度总运营费用为3.5452亿美元，2021年同期为1.68017亿美元[9] 净亏损及每股净亏损变化 - 2022年第三季度净亏损为68,853千美元，2022年前九个月净亏损为369,172千美元；2021年第三季度净亏损为54,365千美元，2021年前九个月净亏损为161,910千美元[9] - 2022年第三季度每股净亏损为1.75美元，2022年前九个月每股净亏损为9.38美元；2021年第三季度每股净亏损为1.38美元，2021年前九个月每股净亏损为4.11美元[9] - 2022年第三季度净亏损为6885.3万美元，2021年同期为5436.5万美元[9] - 2022年前三季度净亏损为3.69172亿美元，2021年同期为1.6191亿美元[9] - 2022年第三季度每股净亏损为1.75美元，2021年同期为1.38美元[9] - 2022年前三季度每股净亏损为9.38美元，2021年同期为4.11美元[9] 公司权益及现金相关情况 - 截至2022年9月30日，公司权益余额为100,216千美元[11] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，现金分别为50,668千美元和361,699千美元；现金及受限现金分别为51,418千美元和362,699千美元[42] - 截至2022年10月3日，公司现金余额约为257,799千美元；10月25日完成公开发行，净收益约为282,763千美元[32] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为222,282千美元，2021年同期为112,784千美元[14] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为40,774千美元，2021年同期为净现金提供量1,145千美元[14] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为237,417千美元，2021年同期为390,832千美元[14] - 截至2022年9月30日，公司现金为5070万美元，不包括80万美元受限现金[183] - 2022年10月25日，公司完成公开发行2875万股普通股，净收益约2.828亿美元[184] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为2.223亿美元，2021年同期为1.128亿美元，同比增加1.095亿美元[185][187] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为4080万美元，2021年同期投资活动提供净现金110万美元[185][188] - 2022年前九个月融资活动提供净现金2.374亿美元，2021年同期为3.908亿美元[185][190][191] 公司股权及股份相关情况 - 2022年10月3日，前母公司完成向其普通股股东分配公司所有已发行普通股，共发行35,832,557股[19] - 截至2022年9月30日，公司有100股无面值普通股流通在外[24] - 2022年9月，公司股东批准2022年股权激励计划，自10月3日起生效，预留919万股普通股用于发行[54] - 2022年9月，公司股东批准遗留股权奖励结算计划，自9月29日起生效，用于结算非法定股票期权和受限股票单位[55] - 2022年10月3日，原母公司完成分配和分拆，原母公司的股票期权和受限股票单位分别转换为公司的0.5个股票期权和受限股票单位，共授予4,057,121个股票期权和924,093个受限股票单位，并分别结算为2,611,392股和924,093股普通股[56] - 2022年9月，公司董事会批准2022年员工股票购买计划，允许符合条件的员工授权从工资中扣除最高15%的合格收入来购买股票，计划生效后，授权向符合条件的员工发行393,769股[57] - 2022年10月3日，前母公司完成分配和分拆，发行35,832,557股公司普通股，另有2,611,392股股票期权和924,093股受限股待发行[106][119] - 2022年10月，公司公开发行25,000,000股普通股，每股10.50美元，行使超额配售权后净收益约282,763美元[110] 会计准则相关情况 - 2022年1月1日起，公司采用ASU No. 2021 - 04会计准则[40] - 2022年6月，FASB发布ASU No. 2022 - 03会计准则，2023年12月15日后生效，公司预计该准则对合并财务报表无重大影响[43] 公司分拆相关情况 - 2022年10月3日，公司与前母公司就分拆事宜签订多项协议[25] 公司持续经营相关评估 - 公司评估是否存在对持续经营能力产生重大怀疑的条件和事项[30] 公司资产及负债相关情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，其他流动资产分别为11,972千美元和12,032千美元[43] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，物业及设备净值分别为1.7423亿美元和1.301亿美元[45] - 2022年9月30日止三个月和九个月的折旧费用分别为23万美元和71.8万美元，2021年同期分别为17.2万美元和50.1万美元[45] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，其他非流动资产分别为1.7883亿美元和1.4438亿美元[47] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用及其他流动负债分别为2370.4万美元和3716万美元[49] - 截至2022年9月30日，其他非流动资产为6,915,000美元，其他流动负债为1,134,000美元，其他非流动负债为4,070,000美元，加权平均剩余租赁期限为4.43年，加权平均折现率为9.45%[85] - 截至2022年9月30日，经营租赁总付款为6,328,000美元，减去估算利息1,124,000美元后，总租赁负债为5,204,000美元[86] 公司收购相关情况 - 2021年1月4日，公司收购Kleo Pharmaceuticals，总对价公允价值为2.0043亿美元，最高或有对价约为1730万美元[51] - 2022年4月，公司完成Kv7平台收购，前期付款包括3500万美元现金和价值约5874.7万美元的普通股，或有付款最高可达11375万美元[51] - 2021年1月，公司收购Kleo Pharmaceuticals约58%的剩余股份[150] - 截至2020年12月31日，公司拥有Kleo约41.9%的流通股，2021年1月4日收购剩余股份，交易后拥有Kleo 100%的流通股[163][164] 公司协议相关情况 - 2019年修订后的耶鲁协议，公司同意在达到特定监管里程碑时向耶鲁大学支付最高2,000美元，每年支付低个位数百分比的特许权使用费，最低每年1,000美元[63] - 2021年1月的耶鲁MoDE协议，公司支付1,000美元现金和价值约1,000美元的11,668股原母公司普通股，每年最低支付1,000美元特许权使用费，最高支付800美元开发里程碑付款和2,950美元商业里程碑付款，资助最高4,000美元的研究协议[64][65] - 2018年阿斯利康协议，公司支付3,000美元现金和价值4,080美元的109,523股，需支付最高55,000美元监管和商业里程碑付款以及最高50,000美元销售里程碑付款，特许权使用费分三层，范围为净销售额的0 - 10%[70] - 2015年ALS生物制药协议，公司在首个许可产品达到特定监管里程碑时支付3,000美元，后续产品达到特定监管里程碑时支付1,000美元，并按季度支付低个位数百分比的特许权使用费[67] - 2019年5月公司与FCCDC签订协议，发行10万前母公司普通股（价值5646000美元），里程碑付款最高达4500000美元，每额外提交一份新药申请支付1000000美元，授予FCCDC购买最多10万前母公司普通股的认股权证，行权价为每股56.46美元[71] - 公司与FCCDC的TDP - 43研究计划规定，30个月内最高支付约3800000美元作为研究活动成功费用，支付0% - 10%净销售额的特许权使用费[72] - 2022年9月公司行使UConn期权，支付400000美元，UConn有权获得最高30100000美元的开发和监管里程碑付款、最高50000000美元的商业里程碑付款以及低个位数百分比的净销售额特许权使用费[74] - 2020年12月公司与Artizan签订协议，获得Biohaven期权，行权价约4000000 - 8000000美元，支付61494股前母公司普通股（价值6000000美元），获得34472031股A - 2系列优先股[75][76] - 2021年6月公司与Artizan签订协议，获得独家全球许可，支付首个许可化合物美国营销授权开发里程碑20000000美元，后续每个美国批准支付10000000美元，商业化里程碑最高达150000000美元，低至中个位数特许权使用费[76] - 2022年6月公司对与Artizan的A - 2系列优先股购买协议进行修订，支付4000000美元获得22975301股A - 2系列优先股，Artizan需将A - 2扩展融资中至少80%的资金投入特定项目，并在一定时间内额外筹集35000000美元[76] - 2021年1月公司与Moda签订协议，支付2700000美元现金和37836股前母公司普通股（价值约3243000美元），Moda可获得最高81612000美元的开发里程碑付款和最高30171000美元的商业里程碑付款[76] - 2021年7月公司与Reliant签订协议，支付约3686000美元（以发行前母公司普通股形式），Reliant可获得最高36500000美元的开发和监管里程碑付款以及低个位数百分比的净销售额特许权使用费[76] - 2022年1月公司与KU Leuven签订协议，支付3000000美元现金和15340股前母公司普通股（价值1779000美元），KU Leuven可获得最高327750000美元的开发、监管和商业化里程碑付款以及中个位数净销售额特许权使用费[77] - 2022年2月公司与BMS签订协议，获得taldefgrobep alfa全球权利，BMS可获得最高200000000美元的监管批准里程碑付款以及17% - 20%的分层销售特许权使用费[78] - 2021年1月，公司与耶鲁大学签订许可协议，支付1,00

财务数据和关键指标变化 - 2021年NURTEC ODT净销售额达4.625亿美元，增长3.99亿美元，增幅627%，主要因销量增加和净价实现改善 [41] - 2021年非GAAP基础研发投资为2.871亿美元，较上年增加9170万美元，增幅47%，主要用于产品国际扩张和后期候选产品研发 [42] - 2021年非GAAP基础SG&A费用为6.236亿美元，较上年增加1.95亿美元，增幅45%，主要因支持NURTEC ODT商业销售的促销活动增加 [43] - 截至2021年12月，公司有3.67亿美元现金及现金等价物和有价证券，可从债务工具获取1.25亿美元，1月4日从辉瑞获得5亿美元现金，合作和认购协议完成后可获得约10亿美元流动性 [44] - 第四季度NURTEC ODT净销售额1.9亿美元，较第三季度增长40%，同比增长440%，主要因销量增加和医保报销改善 [36] - 第四季度非GAAP基础研发投资7640万美元，较上一季度增加1860万美元，增幅32%，主要用于rimegepant和后期候选产品 [39] - 第四季度非GAAP基础SG&A费用1.893亿美元，较上一季度增加7530万美元，增幅66%，主要支持NURTEC ODT商业销售 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - NURTEC ODT业务线2021年实现净销售额4.625亿美元，第四季度净销售额1.9亿美元，较第三季度增长40%，同比增长440% [36][41] - 口服CGRP市场2021年全年收入增长超400%，公司收入增长超600%，第四季度公司受益于市场增长和有利季节性因素 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国口服CGRP类药物2021年净销售额约10亿美元，仅占整体偏头痛处方的5% - 6%，该类药物市场份额持续增长，与曲坦类药物相比，TRx和NBRx量季度均增加 [16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与辉瑞就rimegepant在全球市场展开战略合作，推动其全球商业化，目标是将NURTEC ODT快速推向全球更多患者 [9][19] - 公司计划2022年下半年在中国提交rimegepant急性治疗偏头痛的监管申请，若获批将解锁超1.2亿急性偏头痛患者市场 [11] - 公司预计今年提交zavegepant的NDA申请，其为唯一处于后期开发的鼻内CGRP受体拮抗剂，若获批将为患者提供新治疗选择 [12] - 公司收购Channel Biosciences的Kv7平台和从百时美施贵宝获得Taldefgrobep，丰富临床管线，推动创新药物开发 [13][14] - 公司致力于为神经和神经精神疾病患者开发创新疗法，NURTEC ODT在美国偏头痛治疗领域领先，口服CGRP类药物市场增长迅速，有望成为偏头痛一线疗法 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是出色的一年，NURTEC ODT成为同类中处方量第一的偏头痛治疗药物，业务表现超预期，全球战略合作伙伴关系将助力打造世界级偏头痛业务 [7][8][9] - 口服CGRP类药物市场增长强劲，公司将继续投资NURTEC ODT的长期成功，相信其全球商业化将为患者带来更多益处 [16][19] - 公司临床管线强大，新收购的资产将为患者和投资者创造价值，未来将继续提供一流疗法 [29] 其他重要信息 - 公司宣布Jennifer Porcelli加入担任投资者关系副总裁，今日早间发布2021年第四季度亮点和年终业绩总结的新闻稿，稍后将提交10 - K表格 [4] - 公司收购Channel Biosciences的Kv7平台，交易对价包括6500万美元公司股票和3500万美元现金，还有基于成功的里程碑付款和销售里程碑付款 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否对Street预测的今年NURTEC特定收入8.5亿美元给予信心，以及谈谈今年的支出想法，如何平衡支持NURTEC的支出、管道投资与业务退出或拆分的关系 - 公司不提供指导，无法评论8.5亿美元预测，预计费用会有适度增加，新资产会影响费用计算 [100] - NURTEC有巨大潜力，目前的支出与基础设施规模与预期的数十亿美元净收入相匹配，新增资产可降低风险，收购可增强公司实力，公司将继续运营业务，最大化投资者回报 [101][102][104] 问题2: 第一季度比预期更早恢复增长的原因是什么，希望向处方医生传达什么信息以推动口服CGRP类药物尤其是NURTEC ODT的进一步采用 - 第一季度增长通常较慢，但2月开始行业整体恢复增长，原因包括新产品进入市场带来的增量推广，对患者有益 [108][109] - 希望处方医生了解NURTEC ODT风险低、收益高，可用于治疗和预防偏头痛，使用方便，无旧药物的弊端，临床反馈良好，将推动市场发展 [110][111] 问题3: 抗肌生成抑制素分子在DMD研究中未显示对行走指标的影响，公司在数据中看到了什么使其对SMA适应症有信心，Phase 3设计是否考虑与疾病修饰剂如SPINRAZA联合使用；Kv7资产是否仍将癫痫性脑病作为目标适应症，是否有快速上市途径；公司在提供指导方面有何考虑 - 该分子在DMD中未证明作用机制有效，但有大量安全数据，Scholar Rock在SMA中的类似研究显示疗效，且有其他竞争对手也在推进SMA研究，公司认为该分子有潜力成为一流抗肌生成抑制素靶向剂 [115] - 在DMD中该分子安全且耐受性好，但单药治疗无临床益处，SMA中有获批的SMN上调疗法，临床前模型显示有协同作用，因此目标是SMA，研究将与标准治疗和其他疗法联合进行 [116][117] - BHV - 7000有治疗成人难治性局灶性癫痫的临床证据，将推进该方向开发，也致力于探索其治疗小儿癫痫的潜力，包括KCNQ2癫痫性脑病 [117][118] - 目前有很多变量，如辉瑞在欧盟的贡献、预防业务处于早期、竞争环境激烈等，公司明年会更有信心提供指导 [120] 问题4: 2022年商业执行策略上，如何从疫情期间的虚拟销售转向更多实地销售以发展NURTEC业务；在SMA临床策略上，是否会专注于特定亚群，临床试验设计有何想法 - 公司在疫情期间证明了NURTEC的成功，随着疫情缓解，患者流量和医生办公室业务量增加将带来更多机会，公司计划对销售团队进行适度优化，继续强调数字和虚拟销售与实地销售相结合 [123][124][125] - SMA领域发生了很大变化，公司与该领域的思想领袖和专家合作，结合市场上已上市产品的进展，与患者倡导组织合作，仍在确定合适的临床试验设计 [127] 问题5: BHV - 7000在临床试验中的差异化表现如何体现，如何从试验设计角度区分；verdiperstat年中结果的沟通策略是怎样的，披露程度和主导方如何确定 - 第一代和第二代Kv7激活剂对Kv7不具有特异性，有GABA激活成分，BHV - 7000去除了GABA活性，有临床前数据表明仅Kv7激活就足以产生有效疗效 [131] - 目前Kv7激活剂的局限性在于有效时会出现副作用，限制了疗效和患者依从性，BHV - 7000临床前证据显示无此类问题，将在副作用方面体现差异化，有望成为更有效且耐受性好的化合物 [132][133] - HEALEY和ALS试验是多资产共享安慰剂组的平台试验，每个资产读出结果时将公布顶线数据，预计年中公布 [134]

业绩总结 - 2021年第四季度产品收入为1.90亿美元，较2020年同期的351万美元增长了154.9%[22] - 2021年全年收入为4.63亿美元，较2020年增长显著[6] - 2021年第四季度净亏损为1.992亿美元，较2020年同期的2.177亿美元减少了1850万美元[22] - 2021年第四季度每股净亏损为3.01美元，较2020年同期的3.62美元改善了0.61美元[22] - 2021财年的净亏损为8.466亿美元，较2020年的7.668亿美元增加了10.8%[23] - 2021财年的每股净亏损为13.09美元，较2020年的13.06美元增加了0.23%[23] 用户数据 - Nurtec ODT的处方量达到160万次[6] - 2021年口服CGRP类药物在美国偏头痛市场的净销售额约为10亿美元，占市场处方的5-6%[8] - 预计2021年美国偏头痛市场总处方量将增长至4000万次以上[8] 研发与产品开发 - 2021年第四季度研发费用为9110万美元，较2020年同期的7350万美元增加了1760万美元[22] - 2021财年的研发费用为3.613亿美元，较2020年的2.290亿美元增加了41.5%[23] - Biohaven的深度管线包括多个处于不同开发阶段的候选药物，涵盖急性和预防性治疗[20] - Biohaven的BHV-7000在临床前癫痫实验中表现出强效，预计在2022年进入临床阶段[45] - BHV-7000的治疗指数超过40倍，显著高于ezogabine（<3倍）和XEN1101（<6倍）[57] - Biohaven的Kv7平台被认为是治疗癫痫的关键缺失环节，BHV-7000被视为潜在的最佳临床选择[44] 财务状况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为3.67亿美元[24] - 2022年1月4日，公司从与辉瑞的战略合作和股权购买交易中获得5亿美元的收益[24] - Biohaven的非GAAP调整后的销售、一般和行政费用为204.3百万美元，较上年同期的219.5百万美元有所下降[62] - Biohaven的GAAP研发费用为91.1百万美元，较2020年的73.5百万美元增长了23.5%[65] - Biohaven的非GAAP调整后研发费用为76.4百万美元，较2020年的57.8百万美元增长了32.9%[65] 其他信息 - Biohaven的BHV-7000在药物开发中具有2039年的专利保护，覆盖广泛的地理区域[47] - Biohaven可能为商业销售里程碑支付高达5.625亿美元[25] - Taldefgrobep alfa在300多名患者中确认安全性，且在儿童人群中也显示出安全性[61] - 2021年，美国约有350万癫痫患者，其中60%的患者为局灶性癫痫[43] - 25%的儿童癫痫患者对治疗无反应，成人局灶性患者中有60%需要使用两种以上药物来控制严重癫痫发作[43]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度NURTEC ODT净收入为1.36亿美元，累计推出至今净收入约为3.36亿美元 [7] - 第三季度NURTEC ODT实现净销售额1.357亿美元，较今年第二季度增长46% [22] - 第三季度非GAAP基础上研发投资为6890万美元，较去年同期的5180万美元增加1710万美元 [23] - 第三季度非GAAP基础上SG&A费用为1.496亿美元，较去年同期的1.102亿美元增加3940万美元 [23] - 截至9月30日的3个月，非GAAP调整后净亏损为1.251亿美元，即每股亏损1.91美元，而2020年同期为1.595亿美元，即每股亏损2.67美元 [24] - 2021年前9个月非GAAP基础上研发投资为2.106亿美元，较去年同期的1.376亿美元增加7300万美元 [24] - 2021年前9个月非GAAP基础上SG&A费用为4.342亿美元，较去年同期的3.147亿美元增加1.195亿美元 [25] - 截至9月30日的9个月，非GAAP调整后净亏损为4.844亿美元，即每股亏损7.55美元，而2020年同期为4.442亿美元，即每股亏损7.62美元 [25] - 截至2021年9月30日，公司拥有5.239亿美元现金、现金等价物和有价证券 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - NURTEC ODT在第三季度销售额达1.36亿美元，较上一季度增长46%，自今年夏初推出差异化双疗法以来，销量和份额加速增长，新品牌市场份额稳步增长9个百分点 [28][29] - NURTEC ODT成为口服CGRP类别中排名第一的偏头痛治疗药物，自8月初以来，在整体处方、品牌处方和神经科医生处方方面均处于市场领先地位 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至第三季度，辉瑞美国以外地区的收入为354亿美元，2021年前9个月，其创新药物和疫苗覆盖了全球近10亿人 [17] - NURTEC ODT的NBRx指标在预防批准后持续走强，市场份额增至57%，反映了对双适应症的强劲需求 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与辉瑞达成战略商业化合作，辉瑞将在获得批准后在除美国以外的所有地区商业化Rimegepant，公司继续在美国独家商业化NURTEC ODT，辉瑞还获得了Rimegepant在美国以外的权利 [13][14] - 公司将继续负责Rimegepant的进一步临床开发，双方将合作开展监管活动以确保产品获批 [12] - 公司将通过NURTEC ODT的生命周期研究在神经科学领域进行拓展，并探索偏头痛以外的多种科学相关适应症 [37] - 公司正在进行多项CGRP拮抗剂的临床试验，包括NURTEC ODT在儿科偏头痛和三叉神经痛方面的试验，以及Zavegepant的鼻内和口服制剂的试验等 [37][38] - 公司的其他项目也在取得进展，如Troriluzole完成了脊髓小脑性共济失调3期研究的入组，Verdiperstat正在进行肌萎缩侧索硬化症的研究 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 本季度公司业务表现出色，NURTEC ODT成为其类别中排名第一的偏头痛治疗药物，口服CGRP类别整体表现超出初始推出预期 [6][8] - 与辉瑞的合作将结合公司的神经科学研发专业知识和辉瑞的商业化及营销优势，有望将Rimegepant带给全球更多患者，改变偏头痛治疗模式 [9] - 公司对NURTEC ODT的未来充满信心，认为其独特的双适应症将推动偏头痛治疗向双疗法转变，扩大寻求治疗的偏头痛患者数量 [28] - 公司研发组织取得重大进展，有潜力为美国及全球患者带来多种疗法，与辉瑞的合作将增强公司在偏头痛领域的竞争力 [34] 其他重要信息 - 公司将在今天晚些时候提交10 - Q表格，今天电话会议的存档将发布在公司网站的投资者关系部分 [3][5] - 公司将专注于非GAAP财务指标，详细描述和与最可比GAAP指标的对账可在公司向美国证券交易委员会的文件中找到 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 为何不将公司完全出售给辉瑞 - 公司认为这是一个更好的长期安排，保留了美国市场的所有选择权，与辉瑞合作不仅能增加该资产未来的收入规模，还能更快实现目标，同时获得运营所需的现金，且美国市场的收入仍归公司所有，为公司和投资者保留了未来的选择权 [47][48] 问题: 7.4亿美元里程碑付款中监管和商业里程碑的拆分情况以及潜在监管里程碑的节奏 - 公司将在文件中提供更多细节，与辉瑞这样的合作伙伴合作将更快带来收入，且此前很多人因公司未能证明有能力在海外市场商业化而未给予海外市场应有的认可，现在找到最佳合作伙伴将为公司长期发展奠定良好基础 [50][51] 问题: NURTEC与Eliipta在安全性和有效性数据方面的对比以及在医生中的反响 - NURTEC是唯一一种在一粒药丸中同时具备急性治疗和预防功能的疗法，这一特点推动了其市场份额增长，使其在市场上击败了像艾伯维这样的大公司，该信息在支付方、患者和医生中引起了共鸣 [52] 问题: Biohaven和辉瑞的产品组合在偏头痛领域是否存在战略协同 - NURTEC的产品特性与辉瑞在美国以外的全球业务布局非常契合，辉瑞在全球初级保健医生和疼痛领域有强大的影响力，这种合作将使双方受益，不仅能造福大量患者，还将为两家公司带来重要的海外收入 [56][57] 问题: 1100项目在2022年的数据节奏以及该项目在多发性骨髓瘤治疗范式中的定位 - 公司对该项目非常兴奋，希望明年能从该试验中获得一些数据，这将是首次验证该技术在人体中改善免疫肿瘤学结果的有效性，同时也能提供早期安全性数据 [60] 问题: 选择辉瑞作为美国以外合作伙伴的过程是否具有竞争性以及涉及多少其他方 - 相关讨论是在保密协议下进行的，无法透露细节，但有多个参与方 [65] 问题: 2022年与支付方就预防性治疗的对话情况及反馈 - 与支付方的讨论进展非常顺利，公司有信心维持急性治疗的现有覆盖范围，预防性治疗的覆盖情况也进展良好，期待能宣布一些好消息 [67] 问题: 合作协议中是否有阻止协议扩展或其他未来行动的条款以及新品牌份额近期的情况 - 协议中没有停滞条款，公司在季度环比增长方面继续保持强劲，NBRx指标达到57%非常出色，NURTEC的单药治疗急性和预防的信息得到了市场的认可 [72] 问题: 是否考虑与辉瑞在美国建立合作关系以及欧洲市场与美国市场在定价和准入方面的可能差异 - 公司的重点是美国以外的收入流，美国市场的推出进展顺利，团队表现出色，此次合作解决了海外收入问题，为公司带来现金和潜在收入流，同时保留了美国市场的全部权利，对欧洲市场的推出，公司团队正在为监管和定价流程做准备，有了辉瑞作为商业合作伙伴，获批后将更快获得收入 [77][80][81] 问题: GTN在未来几个季度的发展方向 - 公司不提供指导，但对产品的表现感到满意，不仅在销量上，上一季度还出现了定价改善的转折点，预防产品的推出关键在于获得准入，这可能会对毛利率产生一定压力，但公司对长期战略充满信心 [85] 问题: 患者使用NURTEC的留存数据以及Verdiperstat在ALS中的作用机制和机会 - 偏头痛患者使用NURTEC的持久性很强，约2/3的患者有反应，用药情况与每月偏头痛发作频率相符，显示出良好的持久性和复购率；Verdiperstat在ALS中能够靶向作用并减少神经炎症，不同疾病的病理阶段和机制不同，在ALS中神经炎症驱动的证据很充分，公司将很快知晓是否达到预期的顶线数据 [88][89][90] 问题: 辉瑞对神经领域的兴趣 - 因Nick已离开，无法回答该问题 [94] 问题: 本季度治疗和预防销售的拆分情况以及Zavegepant的数据预期和是否会加入合作协议 - 治疗和预防两个领域都在增长，公司不拆分这些数据；辉瑞拥有Zavegepant的权利，鼻内Zavegepant的研究即将得出结果，它可能是首个能带来超快速起效的鼻内CGRP药物，公司认为它在美国和海外市场都将是重要药物 [97][98] 问题: 辉瑞是否负责亚洲市场以及公司未来12 - 18个月研发和美国SG&A的资金使用情况 - 辉瑞负责所有美国以外的市场，包括亚洲市场；公司获得现金注入的关键战略是实现盈利，很高兴拥有手头的现金和即将完成交易获得的资金，这将使公司处于有利地位，减少对股权资本市场的依赖 [101][102][103] 问题: 如何看待欧洲和亚洲市场在药物经济学对定价的贡献以及欧洲人对偏头痛的看法与美国处方医生的比较 - 公司向支付方提出的价值主张与美国类似，即证明药物能减少残疾，辉瑞的评估也认为该药物对偏头痛患者具有成本效益，不同地区的支付限制不同，但全球市场规模很大，公司对前景感到兴奋 [105][106] 问题: 辉瑞是否对美国市场也感兴趣 - 公司的首要任务是实现NURTEC的全球化，公开表示要寻找全球合作伙伴，此次合作保留了美国市场的所有选择权和灵活性，美国市场团队表现出色，这是一个理想的合作，为公司带来了良好的财务基础和未来收入 [107]

财务数据和关键指标变化 - NURTEC ODT二季度净销售额达9300万美元，较2021年第一季度增长112%，主要因销量增加和毛净价格实现有利 [8][23] - 二季度非GAAP基础上研发投资为6770万美元，较上年同期增加3170万美元，主要因对后期产品候选和临床前研究持续投资，部分被两项特许权制药融资协议相关义务减少1000万美元抵消 [24] - 二季度非GAAP基础上销售、一般和行政费用（SG&A）为1.537亿美元，较上年同期增加3430万美元，主要因2021年二季度支持NURTEC ODT促销活动增加 [25] - 截至2021年6月30日的三个月，非GAAP调整后净亏损为1.709亿美元，即每股亏损2.62美元，而2020年同期为1.5亿美元，即每股亏损2.55美元 [26] - 2021年前六个月非GAAP基础上研发投资为1.418亿美元，较上年同期增加5600万美元，原因同二季度 [27] - 2021年前六个月非GAAP基础上SG&A费用为2.846亿美元，较上年同期增加8020万美元，主要因2021年商业销售前六个月支持NURTEC ODT促销活动增加 [28] - 截至2021年6月30日的六个月，非GAAP调整后净亏损为3.593亿美元，即每股亏损5.65美元，而2020年同期为2.847亿美元，即每股亏损4.94美元 [29] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.68亿美元，此外可从与Sixth Street的债务融资安排中立即获得2.25亿美元，并预计从去年与特许权制药的B系列优先股协议中获得1.648亿美元额外资本收益 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - NURTEC ODT二季度净收入9300万美元，累计净收入约2亿美元，已实现超87.5万份处方，新品牌处方（NBRx）市场份额约56% [8][9] - 口服CGRP类别整体表现超初始推出预期，处方量呈强劲稳定增长，NURTEC ODT凭借差异化标签和急性及预防双重适应症推动需求 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 偏头痛预防性治疗市场中，约4000万偏头痛患者里，不到50万使用新型注射疗法，约100万使用传统口服疗法，寻求预防性护理的患者仅15%，84%患者寻求更好选择，65%患者不想接受注射 [35][36] - NURTEC在商业渠道覆盖率超89%，覆盖生命数量从2020年底的2.15亿增加到目前的2.38亿 [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为NURTEC ODT有潜力成为一线标准治疗疗法，口服CGRP类药物正从较旧的曲坦类药物中夺取市场份额 [12] - 公司专注于NURTEC ODT长期成功和扩大整体口服CGRP市场，拥有超10个CGRP临床项目，涵盖偏头痛和非偏头痛适应症 [13][15] - 除CGRP业务外，公司预计2021年和明年初在非CGRP领域有多个重要近期里程碑，如MPO抑制剂Verdiperstat在多系统萎缩中的顶线结果、Troriluzole在脊髓小脑性共济失调中的顶线数据等 [19] - 公司计划将NURTEC ODT扩展到美国以外市场，预计年底前在全球进行九次监管提交 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 本季度是公司变革性季度，NURTEC ODT获批用于发作性偏头痛预防，改变了偏头痛治疗方式 [6] - 公司业务表现超预期，NURTEC ODT为越来越多偏头痛患者提供快速持久缓解，相信其能成为一线标准治疗疗法 [8][12] - 公司认为正在见证偏头痛治疗真正范式转变早期阶段，NURTEC ODT独特定位能满足未满足需求，超越传统急性和预防性界限 [32][39] - 公司研发管线庞大且令人兴奋，将继续推动业绩，期待未来多个关键试验结果和新药申请（NDAs） [63][66] 其他重要信息 - 美国专利商标局授予公司一项涵盖NURTEC ODT口腔崩解片（ODT）配方的新专利，专利有效期至2039年3月，不包括潜在专利期限延长 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 预防适应症推出方面，如何向潜在处方医生和患者定位和传达NURTEC信息，以及目前不同分子的相对认知度情况 - 公司向临床医生和患者传达NURTEC是唯一可用于治疗和预防偏头痛的药物，目前市场对NURTEC已有一定认知，有助于推广双重适应症，早期指标显示双重适应症表现积极，预计下季度会有更多成果 [69][70][71] 问题: 目前急性治疗中每份处方的价值情况，预防适应症方面与支付方的讨论进展，以及美国以外市场的规划和合作决策 - 公司不提供每份处方净价格指引，但二季度价格有改善，患者负担能力计划是价格驱动因素之一，随着时间推移会调整该计划，不过因处于双重适应症推出阶段，未来价格可能有波动 [76][77] - 与支付方就NURTEC临床概况、独特双重适应症、给药灵活性和持续安全性的沟通良好，预计未来60天左右会有2022年相关承诺，目前预先授权（PA）标准与单克隆抗体（mAbs）一致 [78][79] - 公司重视将NURTEC推向全球，团队正努力进行监管申报，美国以外市场和全球商业化决策仍在进行中，需等待未来更新 [82] 问题: 处方医生构成情况，即初级保健医生（PCP）与头痛专家的比例，以及PCP层面与专家层面在获取药物方面是否有差异 - 专家采用速度更快，但NURTEC和整个类别中，PCP的使用量正逐渐增加，预计未来PCP将成为主要处方群体 [85] - 目前在获取药物方面没有明显问题，公司能接触到重要临床医生并有效沟通，但整个行业在获取药物方面存在一些普遍担忧 [86] 问题: Zavegepant预计今年的3期试验结果预期及产品定位，以及欧盟申报情况 - Zavegepant有鼻内和口服两种剂型，鼻内剂型用于超快速治疗，适合有恶心症状或需要立即缓解的偏头痛患者，预计年底提交申请 [88][89][90] - 欧盟申报已完成，预计明年年初获批，审批过程与美国食品药品监督管理局（FDA）类似，目前进展符合预期 [90][91] 问题: 新处方是来自新处方医生还是现有医生增加处方量，以及Zavegepant相对于Rimegepant的定位和潜在特征与其他药物的比较 - 新处方来自现有医生增加处方量和新处方医生，目前两者都有加速增长趋势 [92] - Zavegepant鼻内剂型定位为超快速起效，副作用相对较小，口服剂型用于预防，适合频繁偏头痛患者，预计患者会对其满意，与其他药物相比有较好疗效和副作用特征 [93][94][95] 问题: 继续使用NURTEC治疗的患者比例情况，与预期相比如何，以及未来趋势 - 公司没有具体数据，但认为竞争对手有多种剂量，部分患者可能因初始剂量效果不佳而快速更换高剂量，而NURTEC患者和临床医生满意度高，其单一疗法更高效，应谨慎解读处方数据 [98][99][100] 问题: 患者负担能力计划情况，以及对明年的指导 - 公司去年优先建立市场，会根据数据调整患者负担能力计划，二季度价格改善比预期快，但因处于双重适应症推出阶段，今年情况不稳定，预计明年会有更稳定评估，过程中可能有调整和波动 [104][105] 问题: 为PCP开处方的是头痛专家还是普通PCP，以及欧盟市场动态和商业推出规划 - 开处方的PCP绝大多数是普通全科医生，他们看诊患者多，预计该领域未来会有大量采用 [108] - 欧盟申报已完成，正在与监管机构正常沟通，当地医生对此很兴奋，预计市场动态与美国类似 [109] 问题: 公司现金状况，是否考虑合作或通过BioShin在亚洲产生资金 - 公司一直能合理管理资金，注重避免稀释股东权益，希望尽快实现盈利以自筹资金，目前现金和可获取资本充足，暂无迫切融资需求，美国以外市场计划需耐心等待后续沟通 [113][114][115]