文章核心观点 - Biohaven被辉瑞收购后由Vlad Coric领导的“新”企业估值成功且稳步上升 [1] 相关目录总结 - Biohaven股价从约7美元、估值3亿美元起步实现上升 [1]

文章核心观点 文章介绍Terry Chrisomalis运营的Biotech Analysis Central制药服务，包括服务内容、价格及优惠，还提及他所在投资组的情况 [1][2] 服务介绍 - 提供对众多制药公司的深入分析 [1] - 提供600多篇生物技术投资文章库、10多只中小盘股的模型投资组合及详细分析、实时聊天以及一系列分析和新闻报道，帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2] 价格及优惠 - Biotech Analysis Central SA市场服务每月收费49美元，年度计划可享33.50%折扣，每年只需399美元 [1] - 目前提供两周免费试用 [1]

文章核心观点 Biohaven公司宣布董事长兼首席执行官Vlad Coric将于2025年1月13日上午8:15（太平洋时间）在第43届摩根大通医疗保健大会上发表演讲 [1] 公司介绍 - Biohaven是一家专注于关键治疗领域变革性疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司，治疗领域包括免疫学、神经科学和肿瘤学 [2] - 公司利用其药物开发经验和多个专有药物开发平台推进创新疗法组合，临床和非临床项目包括用于癫痫和情绪障碍的Kv7离子通道调节、用于免疫疾病的细胞外蛋白降解等 [2] 联系方式 - 投资者联系：Jennifer Porcelli，副总裁，邮箱[email protected]，电话+1 (201) 248-0741 [4] - 媒体联系：Mike Beyer，Sam Brown Inc.，邮箱[email protected]，电话+1 (312) 961-2502 [4]

文章核心观点 Biohaven在药物研发上取得多项进展，其MoDE平台的BHV - 1300在1期试验表现良好，还有三款下一代MoDE分子获监管受理；同时在谷氨酸和离子通道平台也有重要进展，troriluzole提交NDA，BHV - 7000完成2/3期试验入组 [1][2][3][8][9] 分组1：BHV - 1300试验结果 - 皮下注射BHV - 1300在多剂量递增（MAD）研究中最低剂量下使目标IgG深度降低超60%，每周给药数小时内IgG渐进性降低，药效在四周研究期内相对基线持续 [1] - BHV - 1300在1期研究中安全且耐受性良好，对白蛋白或肝功能无临床显著影响，胆固醇无升高，保留血浆IgG3水平，所有不良事件轻微且与药物相关的不良事件均已解决，无因研究药物相关不良事件停药情况 [1] - MAD中优化的皮下制剂与之前报道的静脉注射BHV - 1300相比，患者间差异显著减小，皮下BHV - 1300剂量递增队列正在进行以探索其对IgG的最大降低范围 [1] 分组2：BHV - 1300意义及特点 - 皮下注射BHV - 1300首个最低MAD剂量队列结果是MoDE平台重大进展，其快速深度降低目标IgG，凸显治疗IgG介导免疫疾病的选择性和精准性 [2] - Biohaven从耶鲁大学获得MoDE技术许可，BHV - 1300治疗自身免疫性疾病有高差异化潜力，包括数小时内快速降解目标、可通过剂量和频率调节深度降低、患者使用方便、耐受性好、可与含Fc生物制剂联用、选择性去除目标IgG（IgG1、IgG2和IgG4而非IgG3） [2] 分组3：下一代MoDE分子进展 - 公司宣布三款下一代MoDE分子IND和/或CTA获监管受理，其中BHV - 1400和BHV - 1600是平台首批自身抗体特异性降解剂，可清除致病抗体同时使健康抗体正常发挥功能 [3] - BHV - 1400已开始人体给药，用于治疗IgA肾病（IgAN），可选择性降解半乳糖缺陷型IgA1（Gd - IgA1）且不抑制免疫，与现有疗法相比有高差异化，预计感染风险更低，且IgAN临床试验有加速批准途径 [4] - BHV - 1600于2024年第四季度开始人体给药，是首个针对围产期心肌病（PPCM）的合理设计研究性治疗药物，可快速降解致病性β1肾上腺素能受体（β1AR）自身抗体，公司已与FDA就临床开发计划达成一致以寻求加速批准途径 [5][6] - BHV - 1310的IND已获受理，预计2025年第一季度开始人体给药，是优化的选择性IgG1、IgG2和IgG4降解剂 [7] 分组4：谷氨酸和离子通道平台进展 - 公司向美国FDA提交troriluzole用于治疗所有基因型脊髓小脑性共济失调（SCA）的新药申请（NDA），此前已获孤儿药和快速通道指定，有资格获得优先审评，2024年9月报告的关键试验结果显示其在3年研究期内使疾病进展减缓50 - 70% [8] - BHV - 7000用于双相情感障碍的2/3期关键试验于2024年第四季度完成入组，比预期提前数月，该试验入组约256名患者，主要终点是治疗3周后躁狂症状严重程度变化，次要目标包括缓解率、起效时间、抑郁症状严重程度和安全性等 [9] 分组5：公司概况 - Biohaven是一家生物制药公司，专注于免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的药物发现、开发和商业化，利用其药物开发经验和多个专有药物开发平台推进创新治疗产品组合 [11] - 公司广泛的临床和非临床项目包括Kv7离子通道调节、细胞外蛋白降解、TRPM3拮抗、TYK2/JAK1抑制、谷氨酸调节、肌生长抑制素抑制、抗体招募双特异性分子和抗体药物偶联物等 [12]

文章核心观点 Biohaven更新taldefgrobep alfa在脊髓性肌萎缩症（SMA）和肥胖症的开发计划，该药物在试验中展现出一定疗效，公司拟在2024年第四季度加速其临床计划；Scholar Rock的相关药物试验也取得积极成果，受此影响其股价上涨 [1][5] 分组1：taldefgrobep alfa在SMA研究情况 - taldefgrobep在SMA研究的所有时间点运动功能测量-32量表（MFM - 32）上有临床意义改善，但治疗组在48周主要结果上与安慰剂+标准治疗（SOC）组无统计学差异 [1] - 在与年龄、行走状态、背景治疗和基线肌生长抑制素存在情况等相关的临床相关和生物标志物定义亚组中观察到疗效信号 [2] - 意外有35%的受试者基线时肌生长抑制素无法测量，且各治疗组在一些遗传因素（SMN2拷贝数、种族）上存在不平衡 [2] - 按种族和族裔预先指定亚组分析显示，最大研究人群（87%为白人；n = 180）中，taldefgrobep治疗在48周时MFM - 32较基线改善2.2分，安慰剂+SOC组改善1.1分（p < 0.039） [3] - 非白人受试者（n = 26）安慰剂反应高于预期，48周时在MFM - 32上与安慰剂无差异（p = 0.24） [3] 分组2：taldefgrobep alfa在肥胖研究情况 - 在总体研究人群中，taldefgrobep较安慰剂+SOC组更能降低总体脂肪质量百分比变化（p = 0.008） [4] - taldefgrobep组在瘦肌肉质量和骨密度上较安慰剂+SOC组有更大数值增加 [4] - Biohaven打算在2024年第四季度加速taldefgrobep临床计划，推进针对超重和肥胖成年人的自我注射自动注射器 [4] 分组3：Scholar Rock相关情况 - Scholar Rock正在开发用于SMA的抑制肌生长抑制素激活的研究性全人单克隆抗体apitegromab [5] - 10月，Scholar Rock的apitegromab治疗SMA的3期蓝宝石试验达到主要终点，在运动功能上较安慰剂有统计学显著和临床意义的改善 [5] 分组4：股价表现 - 周一收盘时，SRRK股价上涨33.2%，至39.85美元；BHVN股价上涨0.91%，至46.01美元 [6]

文章核心观点 - 今日早盘美国股指期货上涨，道指期货周一涨超300点，部分股票在盘前交易中下跌 [1] 分组1：Cassava Sciences公司情况 - Cassava Sciences公司宣布Simufilam在ReThink - ALZ 3期研究中，对轻至中度阿尔茨海默病患者认知或功能衰退的改善未显著优于安慰剂，盘前股价暴跌85.6%至3.82美元 [1][2] 分组2：其他股价下跌公司情况 - Centessa Pharmaceuticals PLC – ADR盘前股价跌12%至15美元，周五已跌6%，11月12日公布每股季度亏损37美分 [4] - Biohaven Ltd.盘前股价跌11%至40.60美元，因其宣布RESILIENT SMA研究治疗组在第48周主要结果与安慰剂 + 标准治疗组无统计学差异 [4] - ZIM Integrated Shipping Services Ltd.盘前股价跌6.9%至22.15美元，上周公布第三季度财务结果超预期并上调2024财年调整后息税前利润和息税折旧摊销前利润指引 [4] - i3 Verticals, Inc.盘前股价跌6.6%至22.11美元，上周公布季度业绩不佳 [4] - ChromaDex Corporation盘前股价跌5.9%至7美元 [4] - Fitell Corporation盘前股价跌4.9%至24美元，周五涨约6% [4] - Logility Supply Chain Solutions, Inc.盘前股价跌4.4%至9.31美元，周五因公布二季度营收结果逊于预期且2025财年营收指引低于预期股价已跌13% [4] - Kingsoft Cloud Holdings Limited盘前股价跌4.3%至6.90美元，周五涨约25%，上周公布2024财年第三季度营收18.9亿人民币（2.687亿美元），同比增长16.0%，超分析师共识预期2.4746亿美元 [4]

现金相关 - 截至2024年10月2日现金、现金等价物、有价证券和受限现金总计约6.42亿美元[1] - 2024年9月30日现金及现金等价物为8439万美元2023年12月31日为24840.2万美元[18] 研发费用相关 - 2024年第三季度研发费用为1.576亿美元较2023年同期增加6210万美元[9] - 2024年前三季度研发费用为62839.8万美元2023年为23846.8万美元[17] 一般和管理费用相关 - 2024年第三季度一般和管理费用为2060万美元较2023年同期增加550万美元[10] - 2024年前三季度一般和管理费用为6678.2万美元2023年为4387.2万美元[17] 其他净收入相关 - 2024年第三季度其他净收入为1780万美元较2023年同期增加1310万美元[11] 净亏损相关 - 2024年第三季度净亏损为1.603亿美元每股1.70美元[12] - 2024年前三季度净亏损为65957.9万美元2023年为26341.2万美元[17] - 2024年三季度GAAP净亏损为16030.4万美元2023年为10257.4万美元[21] - 2024年前三季度非GAAP调整后净亏损为61734万美元2023年为25049.6万美元[21] 新药申请与试验相关 - 2024年第四季度计划重新提交troriluzole的新药申请[1] - 2024年第四季度taldefgrobep alfa将报告脊髓性肌萎缩症3期试验的主要数据[7] - 2024年第四季度将启动taldefgrobep alfa在肥胖症中的2期试验[7] - 2024年将提交共4个研究性新药申请[8] - 2024年第四季度将进一步更新BHV - 1300的1期研究[8] 资产负债相关 - 2024年9月30日总资产为51052.3万美元2023年12月31日为51321.2万美元[19] - 2024年9月30日总负债为19451.7万美元2023年12月31日为8523.7万美元[19] - 2024年9月30日股东权益为31600.6万美元2023年12月31日为42797.5万美元[20] 运营总费用相关 - 2024年前三季度运营总费用为69518万美元2023年为28234万美元[17]

财务费用与亏损情况 - 2024年前三季度研发费用为6.28398亿美元，较2023年的2.38468亿美元大幅增加；前三季度总运营费用为6.9518亿美元，高于2023年的2.8234亿美元[11] - 2024年前三季度净亏损为6.59579亿美元，2023年同期为2.63412亿美元；基本和摊薄后每股净亏损为7.50美元，2023年为3.86美元[11] - 2024年前三季度经营活动使用的净现金为4.11711亿美元，2023年为2.16844亿美元；投资活动使用的净现金为1.57298亿美元，2023年为提供1.33744亿美元；融资活动提供的净现金为4.04921亿美元，2023年为使用0.33327亿美元[13] - 公司自成立以来一直亏损，预计在可预见的未来将继续产生运营亏损[22] - 2024年前三季度和前三季度折旧费用分别为100万美元和291.8万美元，2023年同期分别为85.7万美元和242.1万美元[72] - 2024年9月30日止三个月和九个月，公司所得税拨备分别为 - 59美元和687美元，2023年同期分别为 - 3,287美元和 - 171美元[140] 现金与资产情况 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和受限现金为0.88019亿美元，2023年同期为1.2599亿美元[13] - 截至2024年9月30日和2023年9月30日，现金及现金等价物分别为84390千美元和111697千美元，受限现金分别为3629千美元和14293千美元，现金、现金等价物及受限现金总额分别为88019千美元和125990千美元[32] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，可供出售债务证券的公允价值分别为294426千美元和167319千美元[44][45] - 截至2024年9月30日，公司持有的可供出售债务证券无处于未实现损失状态；截至2023年12月31日，有7项处于未实现损失状态，未实现损失总计31千美元[48][49] - 截至2024年9月30日，公司无意出售证券，也认为不太可能在摊销成本基础预期恢复之前出售证券[50] - 截至2024年9月30日，金融资产公允价值总计36247.1万美元；截至2023年12月31日，金融资产公允价值总计22841.8万美元[61][62] - 截至2024年9月30日，其他非流动资产为3195.7万美元，2023年12月31日为3378.5万美元[70] - 截至2024年9月30日，应计费用和其他流动负债为6352万美元，2023年12月31日为3984.6万美元[71] - 截至2024年9月30日，物业和设备净值为1827.6万美元，2023年12月31日为1719.1万美元[72] - 截至2024年9月30日，股东权益总额为31600.6万美元，2023年12月31日为42797.5万美元[75] 投资与收入情况 - 2024年第三季度净投资收入为564.8万美元，2023年同期为376.6万美元；2024年前九个月净投资收入为1504.9万美元，2023年同期为1198.9万美元[51] - 2024年前九个月出售可供出售债务证券无收益和相关资本损失，2023年同期收益为492万美元，资本损失为3.9万美元[52] 金融资产与负债计量 - 公司对金融资产和负债按公允价值计量，分为三个层次，部分远期合同负债为第三层次计量[38][41] - 2023 - 2024年，FASB发布多项会计准则更新，公司正在评估其对合并财务报表的影响[42][43] - 2024年和2023年截至9月30日的三个和九个月内，无证券转入或转出Level 3[63] 公司业务与项目情况 - 公司是一家专注于免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的生物制药公司，有多个临床和临床前项目[16] - 2022年10月3日公司从Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.剥离，成为独立上市公司[154] - 2013年9月，公司与耶鲁大学签订独家许可协议，获得利鲁唑相关专利权利[101] - 2022年2月公司与BMS达成全球许可协议，获得taldefgrobep alfa开发和商业化权利[174] - 2023年3月，公司与杭州高光制药有限公司达成独家全球（不包括中国及其领土和属地）许可协议[207] - 公司获得杭州高光制药有限公司脑渗透双TYK2/JAK1抑制剂项目的研发、制造和商业化权利[207] - 公司根据KU Leuven协议支持KU Leuven开展TRPM3在疼痛和其他疾病中作用的基础和转化研究[207] - 除BHV - 2100外，公司正在优化用于治疗外周和中枢神经系统TRPM3介导疾病的其他先导化合物[207] 公司融资情况 - 公司执行商业计划需要资金支持，预计通过出售股权、债务融资或其他资本来源（包括与其他公司合作或战略交易）来融资，但可能无法获得可接受条件的融资[24] - 2024年5月，公司为修订协议向Knopp发行1872874股Biohaven股票，价值约6598.1万美元[79] - 2024年4月22日，公司完成公开发行6451220股普通股，净收益约24783万美元[82] - 2024年10月2日，公司完成公开发行6052631股普通股，净收益约26993.5万美元[83] - 2024年1月，公司收购Pyramid，支付255794股公司普通股作为前期款项[84] - 2024年8月，公司修订股权分配协议，可出售总价达4.5亿美元的普通股[84] - 截至2024年9月30日，公司按修订协议出售4248588股普通股，净收益约14625万美元，还有总价达3亿美元的普通股可发行[85] 公司股份与补偿情况 - 2024年前三季度研发费用为5689美元，以98129股普通股支付，截至9月30日已发行97387股[86] - 2024年第三季度和前九个月累计其他综合收入期末余额均为140美元[86] - 2024年第三季度和前九个月非现金股份支付费用分别为12160美元和59269美元，2023年同期分别为4456美元和12916美元[91] - 截至2024年9月30日，未确认的股份期权补偿成本为78570美元，预计在2.13年内确认[94] - 截至2024年9月30日，未确认的受限股单位补偿成本为8989美元，预计在2.31年内确认[96] - 2024年前九个月授予2503161份股份期权，行使价格为42.04美元[95] - 2024年前九个月授予381011份受限股单位，授予日公允价值为41.88美元[96] 公司协议与付款情况 - 截至2024年9月30日，修订后的耶鲁协议下，公司剩余最高2000美元的或有监管批准里程碑付款，基于利鲁唑产品净销售额支付低个位数百分比的年度特许权使用费，最低年度特许权使用费最高1000美元[102] - 截至2024年9月30日，耶鲁MoDE协议下，公司剩余最高650美元的或有开发里程碑付款和最高2950美元的或有商业里程碑付款，最低年度特许权使用费最高1000美元[104] - 截至2024年9月30日，ALS生物制药协议下，公司剩余最高4000美元的或有监管批准里程碑付款，按季度支付基于许可产品净销售额的低个位数百分比特许权使用费[106] - 截至2024年9月30日，Taldefgrobep Alfa许可协议下，公司剩余最高200000美元的或有监管批准里程碑付款，销售特许权使用费率为高十几到低二十几的百分比[109] - 截至2024年9月30日，Highlightll协议下，公司剩余最高75000美元的或有开发里程碑付款、最高37500美元的或有监管批准里程碑付款和最高837500美元的或有商业里程碑付款，特许权使用费率从个位数中期开始，最高到十几的低位数[113] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月和九个月，公司在耶鲁协议、耶鲁MoDE协议、ALS生物制药协议、Taldefgrobep Alfa许可协议和Highlightll协议下均未记录任何重大里程碑或特许权使用费付款[103,105,108,110,114] - 2024年截至9月30日的九个月，公司记录了与耶鲁MoDE协议下实现开发里程碑相关的150美元研发费用[105] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月和九个月，其他协议下里程碑付款分别为0美元、1250美元、1875美元和1250美元[115] - 截至2024年9月30日，Kv7平台收购修订后的购买协议下，公司剩余基于BHV - 7000在美国和EMEA监管批准的最高185000美元成功付款，以及基于其他Kv7管道计划在美国监管批准的最高60000美元成功付款[118] - 2024年公司因Kv7平台收购协议修订向Knopp发行价值约75000美元的1872874股普通股，确认9239美元收益；2024年额外对价真-up初始公允价值15540美元，确认收益16130美元和15540美元；2025年额外对价初始公允价值63940美元，确认费用3940美元和5090美元[121,123,124] - 2024年6月30日止三个月，公司将2025额外对价调整初始按13,810美元的公允价值确认为研发费用[125] - 公司向Knopp发行认股权证，可按每股67.98美元的价格购买294,195股公司普通股[127] - 2024年1月，公司收购Pyramid Biosciences，支付255,794股公司普通股，价值约10,894美元[128] - 截至2024年9月30日，Pyramid协议下剩余基于成功的付款最高可达75,000美元[130] - 2024年第一季度，公司因Pyramid协议的开发里程碑记录5,689美元研发费用，以98,129股普通股支付[132] - 2024年3月，公司签订匹兹堡中心大道租赁协议，预计2025年年中开始，租期122个月，年承诺费用1,859 - 2,373美元[133] - 2024年9月30日止九个月，公司因Moda协议的开发里程碑记录850美元研发费用[138] - 2024年9月30日止三个月和九个月，公司因耶鲁协议分别记录422美元和1,449美元研发费用[147] - 2024年9月30日止三个月和九个月，公司未记录向原母公司提供过渡服务的重大收入，2023年同期分别记录1,233美元和6,753美元[144] 公司药物研发与试验情况 - 司他氯胺（troriluzole）在SCA治疗中使疾病进展速度减缓50 - 70%，相当于3年研究期内疾病进展延迟1.5 - 2.2年[163] - 司他氯胺治疗SCA的NDA预计2024年第四季度提交FDA，若获批2025年在美国商业化[167] - 司他氯胺治疗OCD的Phase 3项目预计每项试验最多招募700名参与者[169] - 司他氯胺治疗OCD的首个Phase 3研究预计2025年第一季度完成招募，上半年公布顶线数据[171] - 司他氯胺治疗OCD的第二个Phase 3研究的预计划中期分析顶线结果预计2024年第四季度公布[171] - 司他氯胺已入选GBM AGILE试验，目前正在进行中[172][173] - 司他氯胺治疗OCD的Phase 2/3研究中，治疗组第4周Y - BOCS平均改善 - 3.4分，第8周 - 5.1分，第12周 - 5.9分[168] - 2022年7月启动BHV - 2000治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的3期临床试验，预计2024年第四季度公布顶线数据[175][176] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗特发性全身性癫痫（IGE）的2/3期研究，样本量242人[190][193] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗重度抑郁症（MDD）的2期研究，样本量约300人[195] - 2024年第二季度启动BHV - 7000治疗双相情感障碍的2/3期研究，样本量约256人[199] - 2024年5月报告BHV - 2100完成的1期研究的积极药代动力学和安全性数据，已启动其2期偏头痛急性治疗研究和疼痛概念验证研究[203] - 2024年9月启动评估BH - 2100治疗偏头痛急性发作的2期研究，样本量约575人[204] - 公司计划在2024年第四季度或2025年初启动taldefgrobep治疗代谢疾病的2期临床试验[183] 疾病相关情况 - SCA在美国约影响15000人，在欧洲和英国约影响24000人，SCA3占全球SCA的30% - 50%[157] - 到2030年预计近10亿人患肥胖症，包括50%的美国成年人和25%的美国青少年[179] - 2023年10月公布的临床前数据显示，在肥胖小鼠模型中，未治疗小鼠脂肪量增加31%，而用taldefgrobep alfa治疗的小鼠瘦体重从基线增加25%，并减少11%的基线脂肪[181] - 癫痫影响约350万美国人，占美国成年人的1.2%以上和儿童的0.6%以上，全球超5000万患者[188] 财务报表编制情况 - 未经审计的中期简明合并财务报表按照美国公认会计原则编制，结果不一定代表

文章核心观点 - 生物制药公司Biohaven完成普通股包销公开发行，拟将所得款项用于一般公司用途 [1] 发行情况 - 公司完成6,052,631股普通股包销公开发行，包括承销商全额行使额外购买789,473股普通股的选择权，发行价为每股47.50美元，发行总收益约2.875亿美元 [1] - J.P. Morgan、Morgan Stanley、Jefferies和TD Cowen担任此次发行的联席主承销商 [2] 发行文件获取方式 - 发行仅通过招股说明书补充文件和随附招股说明书进行，可从J.P. Morgan、Morgan Stanley、Jefferies和TD Securities相关办公室获取，也可通过指定邮箱或电话获取 [3] 注册声明 - 股份根据有效S - 3表格上架注册声明发行，可通过美国证券交易委员会网站访问注册声明副本 [4] 联系方式 - 投资者联系人为Jennifer Porcelli，邮箱[email protected]，电话201 - 248 - 0741；媒体联系人为Mike Beyer，邮箱[email protected]，电话312 - 961 - 2502 [6]

文章核心观点 Biohaven宣布普通股公开发行定价，预计筹集约2.5亿美元用于一般公司用途 [1] 发行信息 - 公开发行5,263,158股普通股，每股定价47.50美元 [1] - 承销商获30天选择权，可额外购买最多789,473股普通股 [1] - 发行预计2024年10月2日完成，需满足惯例成交条件 [1] - 发行毛收入预计约2.5亿美元，扣除相关费用前 [1] - 公司拟将发行净收入用于一般公司用途 [1] 承销团队 - J.P. Morgan、Morgan Stanley、Jefferies和TD Cowen担任联合牵头账簿管理人 [2] 文件获取 - 可通过招股说明书补充文件和随附招股说明书认购，文件可从指定机构获取 [3] 发行依据 - 股份将根据有效S - 3表格上架注册声明发行，注册声明可在SEC网站查询 [4]