文章核心观点 - Biohaven Ltd.（BHVN）近期股价呈下降趋势，但因处于超卖区域且华尔街分析师看好其盈利，股价可能反弹 [1] 如何判断股票是否超卖 - 常用技术指标相对强弱指数（RSI）可判断股票是否超卖，它是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器 [2] - RSI在0到100之间波动，通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI能帮助快速检查股票价格是否接近反转点，若因不合理抛售使股价远低于公允价值，投资者可寻找入场机会 [3] - RSI有局限性，不能单独用于投资决策 [4] BHVN可能反弹的原因 - BHVN的RSI读数为23.51，表明大量抛售可能已接近尾声，股价趋势可能很快反转以恢复供需平衡 [5] - 卖方分析师对BHVN本年度盈利预测上调达成强烈共识，过去30天内共识每股收益（EPS）预测提高了1%，盈利预测上调通常会在短期内推动股价上涨 [6] - BHVN目前的Zacks排名为2（买入），意味着它在基于盈利预测修正趋势和EPS意外情况排名的4000多只股票中处于前20%，这更有力地表明其股价近期可能反弹 [7]

文章核心观点 - Biohaven Ltd.（BHVN）近期股价下跌，但因处于超卖区域且分析师预计其盈利将改善，股价有望反转 [1] 如何判断股票是否超卖 - 用相对强弱指数（RSI）判断股票是否超卖，它是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器 [2] - RSI在0到100之间波动，通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI能帮助快速检查股票价格是否达到反转点，但有局限性，不能单独用于投资决策 [3][4] BHVN股价为何可能反转 - BHVN的RSI读数为28.37，表明大量抛售压力可能耗尽，股价趋势可能很快反转以恢复供需平衡 [5] - 卖方分析师上调BHVN本年度盈利预测，使共识每股收益（EPS）估计在过去30天内提高1%，盈利预测上调通常会带来短期股价上涨 [6] - BHVN目前Zacks排名为2（买入），意味着在超4000只股票中处于前20%，是股价近期可能反转的有力信号 [7]

现金及证券情况 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物、有价证券和受限现金总计约2.876亿美元，不包括2024年4月22日完成公开发行的约2.478亿美元净收益[2][7] - 2024年3月31日现金及现金等价物为182,705千美元，2023年12月31日为248,402千美元[23] 公开发行情况 - 2024年4月22日，公司完成645.122万股普通股公开发行，发行价为每股41美元，净收益约2.478亿美元，截至5月6日，共有8829.1909万股流通股[4] 研发费用情况 - 2024年第一季度研发费用为1.56亿美元，2023年同期为6350万美元，增加9250万美元[8] - 2024年第一季度研发费用为155,972千美元，2023年同期为63,461千美元[17] 非现金股份支付费用情况 - 2024年第一季度非现金股份支付费用为2130万美元，2023年同期增加1910万美元[8] 一般及行政费用情况 - 2024年第一季度一般及行政费用为2730万美元，2023年同期为1430万美元，增加1290万美元[9] 其他收入净额情况 - 2024年第一季度其他收入净额为430万美元，2023年同期为820万美元，减少390万美元[10] 净亏损情况 - 2024年第一季度净亏损1.795亿美元，合每股2.20美元，2023年同期净亏损7050万美元，合每股1.03美元[11] - 2024年第一季度非GAAP调整后净亏损1.446亿美元，合每股1.77美元，2023年同期为6670万美元，合每股0.98美元[11] - 2024年第一季度净亏损为179,504千美元，2023年同期为70,492千美元[17] - 2024年第一季度GAAP净亏损为179,504千美元，Non - GAAP调整后净亏损为144,627千美元[26] - 2024年第一季度GAAP基本和摊薄每股净亏损为2.20美元，Non - GAAP调整后为1.77美元[26] 业务进展情况 - 2024年4月，公司公布BHV - 1300正在进行的SAD研究的初步安全性和降低IgG数据，16名受试者完成两个给药队列[4] - FDA授予公司抗肌生长抑制素taldefgrobep alfa罕见儿科疾病称号，若最终获批用于脊髓性肌萎缩症，有望获得优先审评券[2][4] 总运营费用情况 - 2024年第一季度总运营费用为183,240千美元，2023年同期为77,782千美元[17] 资产负债及股东权益情况 - 2024年3月31日总资产为418,532千美元，2023年12月31日为513,212千美元[23] - 2024年3月31日总负债为117,085千美元，2023年12月31日为85,237千美元[23] - 2024年3月31日股东权益为301,447千美元，2023年12月31日为427,975千美元[23] 加权平均普通股流通股数情况 - 2024年第一季度加权平均普通股基本和摊薄流通股数为81,601,826股，2023年同期为68,206,879股[17]

新药研发进展 - 2023年5月公司提交曲鲁唑治疗SCA3的新药申请，7月FDA因研究主要终点未达成不予审查[7] - 2024年1月公司计划对强迫症的两项3期研究中的第一项进行预先计划的中期分析，预计在约70%的主要分析人群达到主要终点后进行，数据监测委员会于二季度审查后决定研究继续，预计2025年一季度完成患者招募[9] - 2022年7月公司启动BHV - 2000治疗脊髓性肌萎缩症的3期临床试验，预计随机入组约180名患者，预计2024年下半年公布topline数据[12] - 2022年二季度公司BHV - 7000的临床试验申请获加拿大卫生部批准并开展1期临床，单剂量和多剂量研究已完成，药物耐受性良好[15] - 2023年公司启动BHV - 7000的1期开放标签脑电图研究，药物耐受性良好，脑电图数据显示脑光谱功率呈剂量依赖性增加[16] - 2023年5月公司开始BHV - 8000的1期研究，计划评估约40名受试者，约30人接受活性药物，约10人接受安慰剂，7月已成功对三个单剂量递增队列给药，药物耐受性良好[22] - 公司预计2024年下半年启动BHV - 1400和BHV - 1600的1期研究，目前尚未确定潜在临床试验设计[23][28] - 公司计划招募30名新诊断的多发性骨髓瘤患者参加BHV - 1100的1a/1b期研究[29] - 公司预计在2024年下半年启动BHV - 2100治疗急性偏头痛的2期研究[48] 市场趋势 - 到2030年预计近10亿人患肥胖症，包括50%的美国成年人口和25%的美国青少年人口[13] 协议修订 - 2024年5月3日公司与Knopp修订购买协议，将BHV - 7000及管线项目的分级高个位数至低两位数特许权使用费支付义务改为中个位数的固定特许权使用费[33] - 公司与Knopp修订协议，将发行价值约7500万美元的Biohaven股票作为2024年额外对价，在协议执行一周年60天内再发行价值约7500万美元的股票作为2025年额外对价，并授予Knopp购买294195股Biohaven股票的认股权证，行权价为每股67.98美元[59] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为1.55972亿美元，2023年为6346.1万美元，增加了9251.1万美元；一般及行政费用为2726.8万美元，2023年为1432.1万美元，增加了1294.7万美元；总运营费用为1.8324亿美元，2023年为7778.2万美元，增加了1.05458亿美元[43] - 2024年第一季度运营亏损为1.8324亿美元，2023年为7778.2万美元，亏损增加了1.05458亿美元；税前亏损为1.78935亿美元，2023年为6955.3万美元，亏损增加了1.09382亿美元；净亏损为1.79504亿美元，2023年为7049.2万美元，亏损增加了1.09012亿美元[43] - 2024年第一季度其他收入净额为430.5万美元，2023年为822.9万美元，减少了392.4万美元[43] - 2024年第一季度所得税费用为56.9万美元，2023年为93.9万美元，减少了37万美元[43] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.827亿美元，有价证券为1.007亿美元[46] - 2024年第一季度研发费用为1.56亿美元，2023年同期为6350万美元，增加9250万美元[85] - 2024年第一季度非现金股份支付费用为1360万美元，较2023年同期增加1210万美元，总费用增加1290万美元[86] - 2024年第一季度所得税费用为60万美元，2023年同期为90万美元，减少30万美元[87] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1.026亿美元，2023年同期为7760万美元，增加2500万美元[89] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为340万美元，2023年同期为2670万美元，减少2320万美元[90] 融资情况 - 2023年4月22日，公司完成公开发行645.122万股普通股，净收益约2.478亿美元[74] - 2023年10月，公司签订股权分配协议，可不时出售总价高达1.5亿美元的普通股，截至2024年3月31日，未发行和出售普通股[75] - 公司预计通过多种方式融资满足现金需求，股权或可转债融资会稀释现有股东权益[80] - 公司预计需额外资本进行产品候选的引进或收购及商业化[95] 财务相关其他情况 - 公司预计未来费用会增加，现有现金、现金等价物和有价证券足以支持一年多的运营费用等现金需求，盈利前需筹集额外资金[76][77] - 除特定说明外，公司合同义务和承诺与2023年财报相比无重大变化[81] - 公司按美国公认会计原则编制财务报表，需进行估计、假设和判断[82] - 2024年第一季度公司关键会计政策与2023年财报相比无重大变化[97]

文章核心观点 - 生物技术股票充满创新者，虽难以判断哪些产品能成功，但只要公司产品线丰富且有交付记录，股价合理时就值得关注，介绍三只被投资者忽视但产品线强劲的生物技术股票 [1][2] 各公司情况 Moderna（MRNA） - 疫情期间其Spikevax疫苗使股价飙升，后股价暴跌，如今新冠疫苗业务现金流不再充沛 [3] - 公司mRNA疫苗产品线丰富且独特，虽不知何时推出下一个重磅产品，但创新因素使其股价接近每股110美元时值得考虑，与OpenAI的合作或加速药物研发 [4][5] Gilead（GILD） - 过去十年股价表现不佳，下跌约16%，近期从52周高点下跌超25% [6] - 强大的HIV和肿瘤产品线使其股价接近60美元时对价值投资者有吸引力，其贝塔系数为0.2，能一定程度抵御市场波动，市销率仅为3倍 [7] - 对于有耐心等待创新产品线推进（如3期HIV疗法）的长期投资者，该股开始变得有吸引力 [8] BioHaven（BHVN） - 是市值仅34亿美元的中型生物技术公司，2022年从辉瑞分拆出来，拥有引人入胜的创新产品线，神经和神经精神候选产品若获批将有巨大市场 [9] - 近期股价从历史高点下跌33%，虽难以判断哪些候选产品能成功，但独特的产品线和行业人才使其值得在股价下跌时密切关注，是三只股票中风险最高但对追求高风险高回报投资者最具吸引力的 [10][11]

股票购买情况 - Ibotta公司的10%所有者Clark Jermoluk Founders Fund I购买了近568,200股，总成本约为5000万美元[4] - RXO公司的10%所有者MFN Partners购买了超过130万股，总成本接近2630万美元[6]

文章核心观点 生物制药公司Biohaven完成6451220股普通股包销公开发行，总收益约2.645亿美元，拟将净收益用于一般公司用途 [1] 发行情况 - 公司完成6451220股普通股包销公开发行，含承销商行使选择权额外购买的841463股，发行价每股41美元，发行总收益约2.645亿美元 [1] - J.P. Morgan、Morgan Stanley、TD Cowen和Piper Sandler & Co.担任联合牵头账簿管理人，Cantor和Baird担任账簿管理人 [2] 文件获取 - 发行仅通过招股说明书补充文件和随附招股说明书进行，可从J.P. Morgan、Morgan Stanley、TD Securities、Piper Sandler & Co.获取 [3] - 股票根据有效S - 3表格货架注册声明发行，注册声明副本可通过美国证券交易委员会网站获取 [4] 联系方式 - 投资者联系：Jennifer Porcelli，邮箱[email protected]，电话201 - 248 - 0741 [6] - 媒体联系：Mike Beyer，Sam Brown Inc.，邮箱[email protected]，电话312 - 961 - 2502 [6]

股票发行详情 - Biohaven Ltd.宣布定价其公开发行的5609757股普通股，每股定价为41.00美元[1] - Biohaven Ltd.授予承销商30天的购买期权，以购买额外的841463股普通股[1] - Biohaven Ltd.预计此次发行的募集总额约为2.3亿美元，净收益将用于一般公司用途[1] - Biohaven Ltd.将根据有效的S-3表格进行股票发行[4] 承销商信息 - J.P. Morgan、摩根士丹利、TD Cowen和Piper Sandler & Co.担任本次发行的联席主承销商[2] - Cantor和Baird分别担任本次发行的承销商[2] 投资者提示 - 投资者可以通过J.P. Morgan Securities LLC、Morgan Stanley & Co. LLC、TD Securities (USA) LLC和Piper Sandler & Co.获取招股说明书[3] - Biohaven Ltd.提醒投资者，包括关于公开发行的预期结束时间和募集资金用途在内的前瞻性声明存在重大风险和不确定性[5]

文章核心观点 公司将在2024年美国神经病学学会（AAN）年会上展示20篇摘要，涵盖多种治疗领域，体现其在神经科学研究的领导地位及开发神经疾病新疗法的承诺 [1] 公司产品进展 - BHV - 1300被选在AAN做口头报告，展示其去除IgG的新作用机制和临床前数据，公司还将在2024年5月29日研发日公布其单剂量递增研究的安全性和降低IgG数据 [1] - BHV - 7000的安全性、耐受性和靶点结合数据将以口头和海报形式展示，其2/3期局灶性癫痫项目已开始招募患者 [1] - BHV - 2100获AAN杰出摘要奖，临床前模型显示其能有效缓解疼痛，1期研究有良好安全性和药代动力学数据，公司计划2024年下半年开展其2期偏头痛研究 [1][2] - troriluzole作为新型谷氨酸调节剂，在神经和神经精神疾病治疗方面有药代动力学、安全性和疗效数据，其强迫症3期试验数据监测委员会已审查中期分析并允许研究继续，脊髓小脑性共济失调的额外疗效和安全性数据也将展示 [1] - RESILIENT 3期研究已完成脊髓性肌萎缩症患者招募，预计2024年下半年公布顶线结果，taldefgrobep alfa获FDA“罕见儿科疾病”指定，获批后可能获优先审评券 [1] 会议展示内容 口头报告 - 《新型双特异性降解剂BHV - 1300在包括非人灵长类动物的临床前模型中实现快速、强劲和选择性IgG降低》 [4] - 《BHV - 2100，一种用于治疗疼痛的首创TRPM3拮抗剂（AAN杰出摘要）》 [4] - 《BHV - 7000的特征：一种用于治疗癫痫发作的新型Kv7.2/7.3激活剂》 [4] - 《抗炎治疗的使用与帕金森病发病率的关联：自身免疫性疾病患者的人时分析》 [4] - 《使用帕金森病进展标志物倡议数据对未治疗患者的MDS - UPDRS运动项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》 [4] - 《下一代前药troriluzole给药后利鲁唑的群体药代动力学建模》 [4] - 《下一代前药troriluzole：在健康受试者中利鲁唑生物利用度增加且无食物影响》 [4] - 《troriluzole与未治疗自然史队列在脊髓小脑性共济失调中的匹配调整间接比较》 [4] 海报展示 - 《评估新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中的安全性和耐受性的1期研究》 [4] - 《新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中对脑电图参数表现出剂量依赖性药效学作用》 [4] - 《局灶性癫痫患者健康相关生活质量的决定因素：系统文献综述》 [4] - 《KCNQ2 - DEE患者的功能障碍：关键临床特征之间的关联》 [4] - 《3期RESILIENT研究：taldefgrobep alfa治疗脊髓性肌萎缩症》 [4] - 《使用帕金森病进展标志物倡议自然史数据对MDS - UPDRS第二部分项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》 [4] - 《下一代前药troriluzole在健康受试者中的单次和多次递增剂量的安全性、耐受性和药代动力学》 [4] - 《troriluzole在多种疾病中表现出良好的肝脏安全性》 [4] - 《肝脏损伤对下一代前药troriluzole药代动力学无临床相关影响》 [4] - 《在troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期临床试验中基于自动视频的运动质量特征分析》 [4] - 《改良功能量表用于评估和评级共济失调的心理测量验证》 [4] - 《开发一种新型复合指标（SCACOMS）以评估脊髓小脑性共济失调的疾病进展》 [4] 公司介绍 公司是一家生物制药公司，专注于免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的变革性疗法的发现、开发和商业化，利用其药物开发经验和多个专有药物开发平台推进创新疗法组合 [5] 会议时间安排 - 《KCNQ2 - DEE患者的功能障碍：关键临床特征之间的关联》：4月14日8:00 - 9:00，P1 - 海报会议1 [9] - 《3期RESILIENT研究：taldefgrobep alfa治疗脊髓性肌萎缩症》：4月14日11:45 - 12:45，P2 - 海报会议2 [9] - 《抗炎治疗的使用与帕金森病发病率的关联：自身免疫性疾病患者的人时分析》：4月14日1:00 - 3:00（1:24 - 1:36），S2 - 运动障碍：流行病学和临床方面 [9] - 《使用帕金森病进展标志物倡议数据对未治疗患者的MDS - UPDRS运动项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》：4月14日1:00 - 3:00（1:36 - 1:48），S2 - 运动障碍：流行病学和临床方面 [9] - 《下一代前药troriluzole给药后利鲁唑的群体药代动力学建模》：4月14日1:00 - 3:00（2:12 - 2:24），S3 - 普通神经病学1 [10] - 《下一代前药troriluzole：在健康受试者中利鲁唑生物利用度增加且无食物影响》：4月14日3:30 - 5:30（4:30 - 4:42），S5 - 肌萎缩侧索硬化症和遗传性运动感觉神经病：新治疗方法 [10] - 《BHV - 2100，一种用于治疗疼痛的首创TRPM3拮抗剂》：4月15日11:15 - 12:15（11:27 - 11:39），S13 - 疼痛研究 [10] - 《troriluzole在多种疾病中表现出良好的肝脏安全性》：4月15日11:45 - 12:45，P4 - 海报会议4 [10] - 《下一代前药troriluzole在健康受试者中的单次和多次递增剂量的安全性、耐受性和药代动力学》：4月15日11:45 - 12:45，P4 - 海报会议4 [10] - 《肝脏损伤对下一代前药troriluzole药代动力学无临床相关影响》：4月15日11:45 - 12:45，P4 - 海报会议4 [10] - 《在troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期临床试验中基于自动视频的运动质量特征分析》：4月16日8:00 - 9:00，P6 - 海报会议6 [10] - 《改良功能量表用于评估和评级共济失调的心理测量验证》：4月16日11:45 - 12:45，P7 - 海报会议7 [10] - 《开发一种新型复合指标（SCACOMS）以评估脊髓小脑性共济失调的疾病进展》：4月16日11:45 - 12:45，P7 - 海报会议7 [10] - 《评估新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中的安全性和耐受性的1期研究》：4月16日5:30 - 6:30，P8 - 海报会议8 [10] - 《新型选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV - 7000在健康成年人中对脑电图参数表现出剂量依赖性药效学作用》：4月16日5:30 - 6:30，P8 - 海报会议8 [10] - 《局灶性癫痫患者健康相关生活质量的决定因素：系统文献综述》：4月17日8:00 - 9:00，P9 - 海报会议9 [11] - 《BHV - 7000的特征：一种用于治疗癫痫发作的新型Kv7/2/7.3激活剂》：4月17日1:00 - 3:00（2:00 - 2:12），S29 - 癫痫诊断和治疗 [11] - 《troriluzole与未治疗自然史队列在脊髓小脑性共济失调中的匹配调整间接比较》：4月17日3:30 - 5:30（5:06 - 5:18），S35 - 运动障碍：运动过度性运动障碍 [11] - 《使用帕金森病进展标志物倡议自然史数据对MDS - UPDRS第二部分项目进行重新加权，以优化对帕金森病进展的敏感性》：4月17日5:30 - 6:30，P11 - 海报会议11 [11] - 《新型双特异性降解剂BHV - 1300在包括非人灵长类动物的临床前模型中实现快速、强劲和选择性IgG降低》：4月18日1:00 - 3:00（1:36 - 1:48），S43 - 普通神经病学2 [11]

公司基本信息 - 公司是生物制药公司，专注免疫、神经科学和肿瘤学等治疗领域[605] 临床试验相关 - 60名遗传性共济失调患者参与随机试验，接受利鲁唑治疗的28名患者中14人（50%）SARA评分降低，安慰剂组27人中有3人（11%）降低，优势比为8.00，95%置信区间为1.95 - 32.83，p = 0.002[611] - 40名不同病因小脑性共济失调患者参与随机双盲安慰剂对照试验，接受8周治疗后，利鲁唑组ICARS评分下降人数多于安慰剂组，4周时为9/19 vs 1/19，8周时为13/19 vs 1/19 [637] - 曲罗鲁唑在约2000名受试者的早期和晚期临床研究中证明了安全性和耐受性[638] - 2017年10月，曲罗鲁唑140mg每日一次治疗8周，在SARA总评分主要终点上未与安慰剂区分，治疗组改善 - 0.81分，安慰剂组改善 - 1.05分，p值 = 0.52 [639] - 2023年5月分析显示，曲罗鲁唑200mg每日一次治疗48周，在SCA3患者f - SARA评分上优于安慰剂，LS均数治疗差异 = - 0.56，p = 0.0450，SCA3患者占研究参与者的41% [640] - 约360名受试者接受了Taldefgrobep治疗，其中179名健康受试者，181名DMD患者[654] - 2023年9月，公司完成Taldefgrobep alfa治疗SMA的3期临床试验入组，预计随机分配约180名患者，2024年下半年公布topline数据[658] - 2023年7月，公司和GCAR宣布GBM AGILE开始评估曲罗鲁唑，第1阶段最大样本量150例患者，第2阶段最大样本量50例实验患者[651] - 曲罗氯唑治疗48周，使所有SCA患者跌倒风险降低约53%（p = 0.005），SCA3患者降低约54%（p = 0.023），能行走的SCA3患者降低约68%（p = 0.009）[674] - 2017年末开展曲罗氯唑治疗成人强迫症的2/3期试验，2020年6月公布结果，治疗组在第4、8、12周Y - BOCS评分较基线分别改善 - 3.4、 - 5.1、 - 5.9分，安慰剂组分别为 - 2.9、 - 3.6、 - 4.9分[680] - 曲罗氯唑治疗强迫症的3期项目预计每项试验最多招募700名参与者，主要终点为第4、8、10周Y - BOCS总分较基线的变化[680] - 曲罗氯唑在GBM AGILE试验中，单药治疗组中位总生存率为36%（对照组为0%，p < 0.0001），联合治疗组总生存率为80%（对照组为0，p = 0.0007）[682] - 2023年10月公布的临床前数据显示，肥胖小鼠模型中，未治疗小鼠脂肪量增加31%，他尔德格罗布治疗小鼠瘦体重较基线增加25%（p≤0.001），脂肪量较基线减少11%（p≤0.001）[689] - 2022年第二季度，BHV - 7000的临床试验申请获加拿大卫生部批准并开展1期临床开发，SAD和MAD队列中77名受试者接受BHV - 7000（N = 58）或安慰剂（N = 19）[694] - BHV - 7000治疗组中，头痛发生率为10.3%（3/29），腹部不适发生率为6.9%（2/29），安慰剂组均为0[696] - MAD队列中除1例背痛（中度，40mg）和1例头晕（中度，80mg）外，所有不良事件严重程度均为轻度[697] - 公司计划2024年上半年开展BHV - 7000治疗重度抑郁症的2期临床试验，为期6周，约300名受试者，主要终点为蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表测量[709] - 公司计划2024年上半年开展BHV - 7000治疗双相情感障碍的2/3期临床试验，为期3周，约256名受试者，主要终点为杨氏躁狂评定量表测量[710][711] - 公司癫痫治疗试验的样本为242名18 - 75岁特发性全身性癫痫伴顽固性全身性强直 - 阵挛性发作患者，比较BHV - 7000 75 mg与安慰剂，研究在第127次癫痫发作事件结束[706] 公司业务风险 - 公司报告包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异[603] - 公司产品商业化依赖政府和保险公司的覆盖、报销水平和定价政策[615] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若表现不佳业务将受重大损害[618] - 公司或制造商可能无法及时、经济高效地扩大产品候选药物的生产能力[620] 法规相关 - 2018年5月30日《2017年特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉耶洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》签署成为法律[621] 药品申请相关 - 公司向美国FDA提交了SCA3新药申请，向欧洲药品管理局提交了上市许可申请[634] 疾病数据相关 - 美国成人强迫症12个月患病率为1%，约一半为重度，多达60%患者对常规干预反应不足[648] - 到2030年预计近10亿人患肥胖症，包括50%的美国成年人和25%的青少年[659] - SCA3是最常见的SCA基因型，在北美患病率达6000，在欧盟和日本达4600，占全球SCA的30% - 50%[669] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司非关联方持有的普通股总市值为9.867亿美元，基于当日纽约证券交易所最后报告的每股23.92美元的售价[625] - 截至2024年2月26日，公司有81,579,914股无面值普通股流通在外[625] - 2023年12月31日，美国公司债券摊销成本46,228千美元，公允价值46,211千美元；外国公司债券摊销成本7,180千美元，公允价值7,173千美元；美国国债摊销成本113,908千美元，公允价值113,935千美元；总计摊销成本167,316千美元，公允价值167,319千美元[726] - 2022年12月31日，美国公司债券摊销成本142,697千美元，公允价值142,587千美元；外国公司债券摊销成本36,766千美元，公允价值36,743千美元；美国国债摊销成本89,308千美元，公允价值89,320千美元；美国机构债券摊销成本41,734千美元，公允价值41,710千美元；总计摊销成本310,505千美元，公允价值310,360千美元[726] - 2023年销售所得款项为4,920千美元，已实现总损失为39千美元[732] - 2023年12月31日公司总资产为228,418美元，其中Level 1资产70,973美元，Level 2资产157,445美元；2022年12月31日总资产为383,226美元，其中Level 1资产72,866美元，Level 2资产310,360美元[733] - 2023年和2022年年底流通股期权总内在价值分别为356,369美元和61,639美元，2023年行使的股票期权总内在价值为7,756美元[751] - 截至2023年12月31日，流通股期权数量为11,379,429股，加权平均行使价格为11.48美元，加权平均剩余合同期限为8.99年，总内在价值为356,369美元[754] - 截至2023年12月31日，ESPP允许最多预留1,075,673股公司普通股，其中916,484股可用于未来发行，2024年1月又授权发行811,157股[756] - 截至2023年12月31日，公司新经营租赁负债交换取得使用权资产为0美元，2022年为31,342美元，2021年为478美元[776] - 截至2023年12月31日，公司超过一年的剩余最大研究承诺约为9,025美元，若所有相关里程碑达成，预计约一年内支付[778] - 2023年公司员工购股计划确认补偿费用1,341美元，2022年未确认重大补偿费用[784] - 2022年10月3日分拆时，39,375,944股公司普通股分配给前母公司股东[785] - 截至2023年12月31日，公司在许可协议下潜在未来开发、监管和商业里程碑付款分别高达约101,800美元、547,350美元和1,270,450美元[786] - 2023年第四季度公司因Highlightll协议支付10,000美元现金并发行价值21,814美元的721,136股股票，记为研发费用[802] 公司收购相关 - 公司从ALS Biopharma和FCCDC收购曲罗利唑及超300种前药[611] - 公司与Channel Biosciences, LLC达成协议，收购针对Kv7离子通道的药物发现平台[719] - 公司收购前母公司相关资产，包含35,000美元现金和493,254股普通股（估值约58,747美元），还需支付基于成功的款项，BHV - 7000开发和监管里程碑最高325,000美元、Kv7管线开发里程碑最高250,000美元、BHV - 7000商业销售里程碑最高562,500美元[736] - 2024年1月公司收购Pyramid Biosciences, Inc.，upfront支付10,000美元公司普通股，还需支付基于成功的款项最高10,000美元[737] - 2023年12月公司为Highlightll协议发行721,136股普通股，估值21,814美元[737] 公司合作协议相关 - 公司与耶鲁大学协议，达成特定监管里程碑最高支付2,000美元，基于利鲁唑产品净销售额支付低个位数百分比年度特许权使用费，最低年度特许权使用费最高1,000美元[760] - 公司与阿斯利康2016协议，Rett综合征监管里程碑最高30,000美元，其他适应症最高60,000美元，商业里程碑最高120,000美元，产品净销售额特许权使用费为0 - 10%[763] - 公司与康涅狄格大学协议，行使UConn Option支付400美元，开发和监管里程碑最高30,100美元，商业里程碑最高50,000美元，产品净销售额支付低个位数百分比特许权使用费[767] - 2020年12月公司与Artizan签订A - 2系列优先股购买协议，支付61,494股前母公司普通股（价值6,000美元），获34,472,031股Artizan A - 2系列优先股[768] - 与KU Leuven协议中，KU Leuven获3,000美元现金预付款和价值1,779美元的15,340股前母公司股票，有资格获最高327,750美元额外里程碑付款及合作产品净销售额中个位数中段特许权使用费[772] - 与Yale MoDE协议中，公司支付1,000美元现金预付款和价值约1,000美元的11,668股前母公司普通股，每年最低特许权使用费达1,000美元，额外开发里程碑付款最高800美元，商业里程碑付款最高2,950美元[788] - 与Reliant协议中，公司支付价值约3,686美元的前母公司普通股作为预付款，Reliant有资格获最高36,500美元开发和监管里程碑付款及许可产品净销售额低个位数百分比特许权使用费[798] 公司研发计划相关 - 2024年1月，公司计划对强迫症的首个3期研究进行中期分析，350名受试者完成研究后进行，约占主要分析人群的70% [649] - 公司正在合成新型Kv7.2/7.3激活剂，改进依佐加滨及其类似化合物的选择性、效力等特性[720] 行业背景相关 - 美国约有超过3000万成年人患有神经性疼痛，公司Kv7钾通道平台旨在开发非阿片类治疗方案[713] 会计准则相关 - 2023年11月，FASB发布ASU No. 2023 - 07，适用于公共实体，2023年12月15日后开始的财年及2024年12月15日后开始财年的中期有效，公司正在评估其对合并财务报表的影响[724]