文章核心观点 - 生物制药公司Biohaven宣布开展2.5亿美元普通股包销公开发行，预计授予承销商30天选择权，可额外购买3750万美元普通股，所得款项用于一般公司用途 [1] 发行情况 - 公司开展2.5亿美元普通股包销公开发行，所有待售普通股均由公司提供，预计授予承销商30天选择权，可按公开发行价额外购买最多3750万美元普通股，发行受市场等条件限制，无法保证发行完成时间、实际规模和条款 [1] 承销安排 - J.P.摩根和摩根士丹利担任此次发行的簿记管理人 [2] 文件获取 - 发行仅通过招股说明书补充文件和随附招股说明书进行，可从J.P.摩根证券有限责任公司或摩根士丹利有限责任公司办公室获取，也可通过指定邮箱获取 [3] 发行依据 - 股份将根据有效S - 3表格暂搁注册声明发行，投资者投资前应阅读相关招股文件及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件 [4] 联系方式 - 投资者联系人为副总裁Jennifer Porcelli，邮箱[email protected]，电话(201) 248 - 0741；媒体联系人为Mike Beyer，邮箱[email protected]，电话312 - 961 - 2502 [6]

文章核心观点 - 百时美施贵宝公司（Biohaven）公布其在研药物曲鲁唑（troriluzole）治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的关键研究积极数据，公司股价上涨，且计划提交新药申请 [1][5] 分组1：股价表现 - 9月23日百时美施贵宝公司股价上涨13.7% [1] - 年初至今百时美施贵宝公司股价上涨7.4%，行业无变化 [2] 分组2：研究数据 - 研究显示曲鲁唑治疗三年后在改良共济失调评估和分级功能量表（f - SARA）上较基线有疗效 [2] - 研究在所有研究人群基因型中达到三年时f - SARA较基线变化的主要终点 [2] - 曲鲁唑治疗在第一和第二年使f - SARA有统计学意义的改善 [3] - 多项分析数据显示曲鲁唑可显著减缓SCA患者疾病进展，较未治疗患者延缓疾病进展50% - 70%，相当于三年中延缓1.5 - 2.2年 [3] - 曲鲁唑治疗在研究的九个连续、预先指定的主要和次要终点上显示出统计学意义的优越性 [4] - 曲鲁唑是首个显示可延缓SCA患者疾病进展的治疗方法 [4] 分组3：公司计划 - 基于研究积极数据及此前的安全性和有效性数据，公司计划2024年第四季度向FDA提交曲鲁唑治疗SCA的新药申请（NDA） [5] - 若获批，公司计划2025年在美国推出曲鲁唑 [6] - 曲鲁唑还在两项治疗强迫症（OCD）的后期研究中进行评估，第二项III期OCD研究的中期分析预计在2024年晚些时候进行，第一项III期OCD研究的顶线数据预计在2025年上半年公布 [7] 分组4：药物资质 - FDA已授予曲鲁唑治疗SCA的快速通道和孤儿药指定，欧洲药品管理局也授予其孤儿药指定 [6] - 由于FDA授予的孤儿药和快速通道指定，曲鲁唑的NDA有资格获得优先审评 [6] 分组5：其他公司情况 - ANI Pharmaceuticals目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股收益预期从4.49美元升至4.82美元，2025年从5.51美元升至5.93美元，年初至今股价上涨9%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为31.32% [8][9] - Krystal Biotech目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股收益预期从2.09美元升至2.38美元，2025年从4.33美元升至7.31美元，年初至今股价上涨45.3%，过去四个季度中三个季度盈利超预期，平均惊喜率为45.95% [8][10] - Fulcrum Therapeutics目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股亏损预期从1.33美元收窄至0.28美元，2025年从1.71美元收窄至1.14美元，年初至今股价暴跌52.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [8][11]

文章核心观点 - 公司公布治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）药物troriluzole的3期临床试验积极结果，股价周一飙升高达20% 公司虽有发展潜力但作为临床阶段公司投资存在风险 投资者需权衡风险后做决策 [1][2][15] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注为各类疾病开发创新疗法，管线多样体现其满足患者需求的决心 [2] 财务状况 - 2024年第二季度财报显示公司持有4.4亿美元现金，为药物开发提供资金基础 [3] - 研发费用激增至3.148亿美元，因积极推进临床试验和管线进展 [4] 药物突破 - troriluzole的3期临床试验积极结果推动股价上涨 试验显示该药物能使SCA患者疾病进展减缓50% - 70%，延缓1.5 - 2.2年 [4] - 公司计划2024年第四季度向FDA提交新药申请，若获批预计2025年在美国推出该药物 [5] 投资风险 - 公司未来成功依赖临床试验，若试验未达终点，前景将受影响 [6] - 获得FDA批准过程复杂漫长，不保证获批，可能导致延迟或挫折 [7] - 公司专注有限疾病领域，关键项目遇挫折易受影响，需谨慎管理资源 [8] - 公司目前亏损，需大量投入销售和营销并大幅增加收入以实现盈利 [9] 分析师观点 - 部分分析师因积极试验结果和多样管线对公司乐观，提高股价目标 [11] - 部分分析师谨慎，提及临床试验和监管批准风险 [12] - 公司目前共识股价为59美元，有28%上涨空间 [12] 未来展望 - 投资者关注troriluzole新药申请和临床试验结果，公司成功取决于应对监管、试验和盈利模式转型的能力 [13][14]

文章核心观点 - 生物科技公司Biohaven宣布其治疗罕见神经系统疾病的实验性药物troriluzole研究取得积极成果，使公司股价周一大涨15%并在2024年进入正向区间 [1][2] 药物研究成果 - 对药物troriluzole的研究发现，脊髓小脑性共济失调（SCA）患者服用该药物三年的衰退速度比未治疗患者慢50%至70%，代表疾病进展延缓1.5年至2.2年 [1][2] - 公司报告对troriluzole进行多次分析收集的数据显示，在三年期间该药物对SCA患者有“强劲且具有临床意义的减缓疾病进展”效果 [1] 疾病情况 - SCA是一种渐进性使人衰弱的神经退行性疾病，美国约1.5万人、欧洲和英国约2.4万人受影响，且尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物治疗 [1] 公司计划 - 公司计划在今年第四季度向FDA提交新药申请，若获批预计该药物明年在美国上市 [2] 股价表现 - 消息传出后Biohaven股价飙升15%，在2024年进入正向区间 [1][2] - 2024年9月23日Biohaven（BHVN）股价为46.37，上涨5.98，涨幅14.81% [3]

文章核心观点 Biohaven公司公布troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的关键研究结果，显示该药物有效，计划2024年四季度提交新药申请，若获批2025年在美国商业化 [1][3][4] 研究结果 - 关键研究BHV4157 - 206 - RWE显示troriluzole治疗三年后f - SARA较基线的平均变化有效，研究达到主要终点，且在第1年和第2年f - SARA有显著改善 [1] - 多项分析数据表明troriluzole能显著且有临床意义地减缓SCA患者疾病进展，与未治疗患者相比，下降速度减慢50 - 70%，在三年研究期间疾病进展延迟1.5 - 2.2年 [2] - 未治疗的外部对照臂与troriluzole治疗组相比，疾病进展的优势比（OR）为4.1 [3] - 与严格匹配的自然史对照组相比，troriluzole治疗患者在第1、2和3年f - SARA有显著且持续的益处 [3] 行业背景 - SCA是一种罕见的神经退行性疾病，美国约15000人、欧洲和英国约24000人受影响 [1] - 目前尚无FDA批准的SCA治疗方法 [2] 公司计划 - 公司计划2024年第四季度向FDA提交新药申请（NDA） [3] - 若最终获批，基于潜在优先审评时间表，公司将于2025年在美国商业化SCA治疗药物 [4] 股价表现 周一盘前交易中，Biohaven股价上涨12%，至45.20美元 [4]

文章核心观点 - 公司Biohaven Ltd.将于2024年9月23日召开电话会议和网络直播,讨论一项评估troriluzole在脊髓小脑性共济失调(SCA)中疗效的研究的顶线数据 [1][2] - troriluzole是一种新化学实体(NCE)和第三代前药,通过调节谷氨酸这一最丰富的兴奋性神经递质来发挥作用 [3] - Biohaven是一家专注于关键治疗领域(免疫学、神经科学和肿瘤学)的生物制药公司,正在推进其创新的治疗组合 [4] 根据目录分别总结 会议信息 - Biohaven将于2024年9月23日上午8:30(美东时间)召开电话会议和网络直播 [2] - 通过Biohaven网站的投资者关系部分可以访问直播 [2] - 如需通过电话参与现场会议,需要先进行注册,届时会获得拨入号码和独特PIN码 [2] 关于troriluzole - troriluzole是一种新化学实体(NCE)和第三代前药,主要作用是降低谷氨酸这一兴奋性神经递质的突触水平 [3] - troriluzole通过增强位于胶质细胞上的兴奋性氨基酸转运体的表达和功能,增加谷氨酸从突触中的清除 [3] - troriluzole有潜力被开发用于其他与谷氨酸过度相关的疾病 [3] 关于Biohaven - Biohaven是一家专注于关键治疗领域(免疫学、神经科学和肿瘤学)的生物制药公司 [4] - 公司正在推进其创新的治疗组合,利用其成熟的药物开发经验和多个专有药物开发平台 [4] - Biohaven的广泛临床和临前项目包括针对癫痫和情绪障碍、免疫性疾病、偏头痛和神经病理性疼痛、神经炎症性疾病、强迫症和SCA、肌肉萎缩和代谢疾病以及肿瘤的创新疗法 [4]

公司概况 - 公司主要从事生物制药业务，专注于治疗性疾病的发现、开发和商业化[21] - 公司正在开发多个临床和临床前项目，涉及领域包括免疫学、神经科学和肿瘤学[21] - 公司于2022年10月从前母公司Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.完成分拆[23][24] 财务状况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券将足以支持至少一年的运营和财务承诺[28] - 公司自成立以来一直亏损,预计未来可预见的将继续产生经营亏损[27] - 公司于2024年6月30日的现金和现金等价物为2.39亿美元,较2023年12月31日的2.48亿美元有所下降[14] - 公司于2024年6月30日的有价证券为1.98亿美元,较2023年12月31日的1.33亿美元有所增加[14] - 公司于2024年6月30日的总资产为5.83亿美元,较2023年12月31日的5.13亿美元有所增加[14] - 公司于2024年6月30日的总负债为1.99亿美元,较2023年12月31日的0.85亿美元有所增加[14] - 公司于2024年6月30日的股东权益为3.84亿美元,较2023年12月31日的4.28亿美元有所下降[14] - 公司需要资金支持持续经营和实施增长战略，预计通过出售公开或私募股权、债务融资或其他资本来源(包括与其他公司的合作或其他战略交易)来为其运营提供资金[30] - 公司可能无法以可接受的条款获得融资,如果无法获得融资,可能被迫延迟、减少或消除部分或全部研发项目、产品组合扩展或商业化努力,这可能会对其业务前景产生不利影响,或者可能无法继续经营[30] 衍生工具会计处理 - 公司评估了与Knopp修订协议相关的某些对价作为衍生工具负债进行会计处理[43] - 公司评估了发行给Knopp的认股权证,并得出结论认为它们符合ASC 480和ASC 815下的权益分类标准,因此在资产负债表上的额外实收资本中记录了这些认股权证[45] - 公司将某些对价确认为远期合同负债,并按公允价值计量,公允价值变动计入其他收益(费用)[51,52] - 公司于2024年6月30日确认与Knopp协议相关的衍生工具负债为9340万美元[76] - 公司确定衍生工具负债公允价值时使用了重大不可观察输入值,属于第三层级公允价值计量[86] - 公司预计2025年额外对价的公允价值约为7500万美元[87] - 公司预计2024年和2025年额外对价调整可能对财务业绩产生重大不利影响[87] 投资收益 - 公司于2024年6月30日和2023年12月31日持有的债务证券中存在未实现亏损[62][64] - 公司于2024年6月30日和2023年12月31日持有的债务证券中,大部分为美国国债和企业债券[62][64] - 公司于2024年1-6月和2023年1-6月的投资收益分别为9401万美元和8223万美元[67] - 公司于2024年1-6月和2023年1-6月的投资收益主要来自债务证券和其他投资[67] - 公司于2024年6月30日持有的现金等价物和有价证券公允价值合计为3.51亿美元[74] - 公司持有的现金等价物和有价证券主要为美国国债和货币市场基金[74][78] 资产负债表项目 - 公司于2024年6月30日的其他非流动资产包括29,903千美元的使用权资产和3,015千美元的其他资产[90] - 公司于2024年6月30日的应计费用和其他流动负债包括10,845千美元的应计员工薪酬和福利、36,446千美元的应计临床试验成本、3,550千美元的当期租赁负债以及6,887千美元的其他应计费用[91] - 公司于2024年6月30日的物业、厂房及设备净值为18,665千美元,主要包括14,078千美元的房屋及土地、824千美元的租赁改良、875千美元的电脑硬件和软件、11,027千美元的办公及实验设备以及1,793千美元的家具和装置[92] - 公司2024年上半年的折旧费用为1,918千美元,2023年上半年为1,564千美元[93] - 尚未投入使用的设备主要为2024年6月30日和2023年12月31日未投入使用的实验设备[94] 股权融资和收购 - 公司于2024年6月发行了8,544,951股新股,募集资金净额约为317,720千美元,用于一般公司用途[101] - 公司于2024年1月完成了对Pyramid的收购,以255,794股公司普通股作为收购对价,价值约10,894千美元[103] 股权激励 - 公司累计其他综合收益(损失)中包括未实现投资收益(损失)和外币折算差额[118][119] - 非现金股票激励费用主要计入研发和管理费用[122] - 截至2024年6月30日，公司未行权股票期权总数为1,354.5万份，加权平均行权价格为17.15美元[127] - 截至2024年6月30日，公司未解锁限制性股票单位263,672股，加权平均授予日公允价值为42.34美元[130] 许可协议和里程碑付款 - 公司存在多项许可协议和收购协议,可能触发未来最高达28.33亿美元的里程碑付款[136][137][141] - 公司未在2024年6月30日结束的三个月内记录任何重大里程碑或版税付款[142] - 公司在2024年6月30日结束的六个月内记录了150美元的研发费用,与耶鲁大学MoDE协议下的一个发展里程碑的实现有关[142] - 公司在

财务指标 - 公司报告2024年第二季度净亏损3.19亿美元,每股亏损3.64美元,非GAAP调整后净亏损3.07亿美元,每股亏损3.50美元[19] - 公司提供了非GAAP财务指标,剔除了非现金股份支付费用和衍生工具公允价值变动的影响[20][21][22] 费用分析 - 公司一般及行政(G&A)费用同比增加4.4百万美元,主要由于非现金股份支付费用增加2.9百万美元[17] 其他收益 - 其他收益净额同比增加8.3百万美元,主要由于结算与Knopp的远期合同负债产生9.2百万美元收益[18] 产品管线 - 公司正在开发多个治疗领域的创新产品管线,包括癫痫、情绪障碍、免疫疾病、偏头痛等[23] 风险提示 - 公司发布了前瞻性声明,提醒投资者关注未来发展的不确定性[24]

文章核心观点 Biohaven在研发日上展示临床进展、监管更新和管线发展，其MoDE降解剂平台数据为该平台提供临床验证，公司计划未来三年推出约十种临床阶段降解剂，还在多个治疗领域推进创新科学，有望改变多种疾病治疗范式 [7][9] 各平台进展总结 MoDE平台 - BHV - 1300一期单剂量递增研究有新积极数据，在健康受试者中可快速、选择性、剂量依赖性降低IgG，部分受试者IgG降至基线50 - 70%，且安全性良好，公司计划评估约6个队列，多剂量递增研究将在类风湿关节炎患者中进行 [1] - 计划在2024年推进3个新型MoDE降解剂的研究性新药申请，包括针对重症肌无力的BHV - 1310、针对IgA肾病的BHV - 1400和针对扩张型心肌病的β1 - AR自身抗体降解剂 [4] - 披露多个新型MoDE降解剂项目，包括针对1型糖尿病、肾病、IgG4介导罕见病和基因治疗给药优化的潜在疗法，还有多个降解剂靶点处于研发中未披露 [4] 离子通道平台 - 选择性Kv7激活剂BHV - 7000已启动5项关键临床试验，针对局灶性癫痫、全身性癫痫、双相情感障碍和重度抑郁症，还展示新数据表明其对遗传性红斑肢痛症有潜在治疗作用 [4] 肌生长抑制素项目 - 肌生长抑制素抑制剂Taldefgrobep alfa有新临床前数据，可直接减少肌生长抑制素引起的脂肪储存增加，与GLP - 1激动剂联用效果更好，公司计划2024年下半年启动肥胖二期研究 [8] - Taldefgrobep alfa用于脊髓性肌萎缩症的三期研究已报告入组人群基线特征，预计2024年下半年公布顶线结果 [8] 神经炎症平台 - 脑渗透性TYK2/JAK1抑制剂BHV - 8000一期单剂量和多剂量递增研究有积极结果，已完成两次FDA会议并获有利反馈，可开展帕金森病和预防淀粉样蛋白相关影像学异常的注册项目 [8] 谷氨酸调节平台 - 强迫症和脊髓小脑性共济失调的两项关键试验监管工作正在推进，预计2024年四季度进行强迫症第二项三期试验中期数据分析，2025年上半年公布第一项三期试验顶线结果，脊髓小脑性共济失调在欧洲的申报正在审核中，与FDA保持建设性沟通 [8] 肿瘤学平台 - 下一代抗体药物偶联物组合利用公司专有Biohaven MATE™技术平台，临床前显示出优越稳定性和疗效，公司计划未来2 - 3年推进多个项目进入临床 [8] - 新型Trop - 2抗体药物偶联物BHV - 1510已进入晚期或转移性上皮肿瘤患者临床试验，已对首例患者给药，还与再生元达成临床供应协议，研究其与再生元抗PD1药物Libtayo的联用 [8] 公司概况 Biohaven是一家生物制药公司，专注于免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的变革性疗法的发现、开发和商业化，利用其药物开发经验和多个专有药物开发平台推进创新疗法组合 [10]

文章核心观点 Biohaven宣布其高度差异化的Trop - 2导向抗体药物偶联物BHV - 1510的首次人体1/2期研究已对首位患者给药，该药物在临床前研究中展现出优势，公司还与Regeneron合作探索其与抗PD - 1疗法的联用，有望为癌症患者提供更好治疗选择 [1] 分组1：BHV - 1510药物介绍 - BHV - 1510是新型Trop - 2导向抗体药物偶联物，临床前单药治疗疗效显著，治疗窗可能比其他同类在研药物更宽，与抗PD1疗法联用有协同效应 [1] - BHV - 1510是下一代完全优化的ADC，由Trop - 2导向抗体与专有的一流拓扑异构酶1有效载荷以4的均匀药物抗体比结合而成，采用独特的位点特异性偶联方法和高度稳定不可逆的连接子化学 [3] - 临床前BHV - 1510表现出卓越的细胞毒性、旁观者杀伤和免疫原性细胞死亡，单药治疗效果更好，与抗PD - 1疗法联用有协同疗效，在IND启用研究中显示出比更先进的Trop - 2 ADC更宽的治疗窗，无肺毒性 [3] 分组2：临床研究情况 - BHV - 1510的1/2期研究是针对特定晚期或转移性上皮细胞肿瘤受试者的多中心、开放标签研究，包括剂量递增阶段和多队列扩展阶段 [2] - 公司与Regeneron达成临床供应协议，将在1/2期临床试验中研究BHV - 1510与Regeneron的抗PD - 1药物Libtayo的联用 [1][4] 分组3：各方观点 - Biohaven肿瘤学首席医学官Nushmia Khokhar表示推进首个肿瘤临床项目很自豪，单药治疗研究启动使公司更接近为癌症患者提供差异化和更优治疗选择，也期待与Regeneron合作 [3] - NEXT肿瘤学 - 达拉斯主任Shiraj Sen称抗体药物偶联物在实体瘤中显示出有前景的疗效，但临床潜力受安全边际限制，BHV - 1510有令人信服的差异化临床前数据，有望在多种肿瘤中实现更好的安全性和有效性 [4] - Biohaven肿瘤学总裁Brian Lestini表示公司的ADC技术和产品组合有潜力与市场上使用旧有效载荷或马来酰亚胺连接子的现有ADC区分开来，BHV - 1510进入临床是展示公司广泛ADC产品线广度和差异化的重要机会 [5] 分组4：公司情况 - Biohaven是全球临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化改变生活的疗法，治疗多种罕见和常见疾病 [1] - 公司正在开发广泛的高度差异化ADC产品组合，其专有的MATE™平台技术专注于新颖的单步偶联化学，可能优于当前行业标准 [6] - 公司的临床和临床前项目涵盖多个治疗领域，包括癫痫和情绪障碍的Kv7离子通道调节、免疫疾病的细胞外蛋白降解等 [7]