研发支出 - BioLineRx Ltd. 2022年度财务报告显示，研发支出为1762万美元，较2021年的1950万美元有所下降[5] - BioLineRx公司的主要发展项目motixafortide在多发性骨髓瘤患者中的干细胞动员方面取得了积极进展[3] 销售和营销支出 - 销售和营销支出为650万美元，较2021年的100万美元大幅增加[5] 净亏损 - 总体而言，2022年度公司净亏损为2500万美元，较2021年的2710万美元有所减少[5] - 公司2022年度总体亏损为2495万美元，较2021年的27054万美元有所减少[12] 现金及等价物 - 公司截至2022年12月31日的现金、现金等价物和短期银行存款总额为5110万美元[5] 合作项目 - 公司已与哥伦比亚大学合作进行第二阶段研究，评估motixafortide与PD-1抑制剂和化疗药物在转移性胰腺癌治疗中的疗效[3] 抗肿瘤疫苗研究 - BioLineRx公司的AGI-134抗肿瘤疫苗在转移性实体瘤的第一阶段/第二阶段研究中达到了安全性和耐受性的主要终点[4] 股东权益 - BioLineRx公司的股东权益截至2022年底为5084.1万美元，较2021年的6808.7万美元有所下降[11] 现金流 - 2020年度经营活动现金流净额为-23,206千美元，2021年度为-23,573千美元，2022年度为-26,240千美元[14] - 2020年度投资活动现金流净额为16,668千美元，2021年度为-38,224千美元，2022年度为4,006千美元[14] - 2020年度融资活动现金流净额为17,866千美元，2021年度为57,749千美元，2022年度为20,438千美元[14]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度研发费用为440万美元，较2021年同期的490万美元减少50万美元，降幅为11.3%，主要因Motixafortide新药申请支持活动费用降低以及Genesis临床试验完成费用减少，被薪资及相关费用增加抵消 [31] - 2022年前九个月研发费用为1420万美元，较2021年同期的1430万美元减少10万美元，降幅为1%，主要因Motixafortide新药申请支持活动费用降低以及Genesis临床试验完成费用减少，被AGI - 134研究费用增加抵消 [32] - 截至2022年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款5730万美元，包括Kreos协议的1000万美元和注册直接发行的1350万美元净收益，不包括Kreos协议中与特定里程碑挂钩的3000万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide（APHEXDA） - 新药申请已获FDA受理，PDUFA目标行动日期为2023年9月9日，基于GENESIS 3期试验积极顶线结果，该试验中约90%患者仅一次给药和一次单采后达最佳干细胞动员数量并直接移植，而单用GCSF组该比例低于10% [6][8] - APHEXDA加GCSF组患者每公斤中位采集约1100万个干细胞，而GCSF组约200万个，且组合疗法安全耐受 [9] Motixafortide胰腺癌（PDAC）项目 - 与GenFleet Therapeutics达成开发合作协议，GenFleet计划在中国约200例一线转移性PDAC患者中开展严格设计的随机2B期临床试验 [19] 肿瘤内抗癌疫苗AGI - 134 - 正在1/2a期研究中评估多种实体瘤类型的安全性、耐受性和作用机制，预计年底分享1/2a期试验第二部分数据 [29][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年美国干细胞动员市场约为3.6亿美元/年且稳步增长，全球市场超5亿美元/年 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划在美国独立商业化APHEXDA，经审慎评估后认为此举可加速药物惠及多发性骨髓瘤患者并为公司实现资产价值最大化 [12] - 专注Motixafortide在PDAC的两项试验，待数据出炉后将与大公司合作，以实现所有适应症的潜在价值最大化 [49][50] - 持续探索Motixafortide在其他高需求适应症的应用，如镰状细胞病的基因治疗 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 若APHEXDA获批，鉴于其对多个医疗利益相关者的潜在益处，预计市场将迅速接受 [11] - 公司资金充足，有能力在2024年上半年实现多个潜在价值创造里程碑 [33] - 对2022年第三季度取得的进展感到满意，期待2023年有更多催化剂事件 [71] 其他重要信息 - 公司首席医疗官Abi Vainstein - Haras将于2022年12月31日离职，之后将至少担任顾问至2023年底，公司已启动新CMO招聘工作 [36][37] - 公司将在12月10 - 13日的美国血液学会会议上进行两个海报展示，分别关于Motixafortide的药物经济学研究和1期试验设计 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA是否会召开Adcom会议讨论Motixafortide新药申请 - FDA目前未计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [38] 问题2: APHEXDA商业发布的主要限速步骤是什么 - 公司认为不存在明显限速步骤，虽建立关系可能是潜在问题，但公司已有完善计划，包括选定3PL合作伙伴、确定二级包装商、开展深入市场研究、组建专业团队等 [40][41][43] 问题3: 如何定义PDAC及其他肿瘤适应症在全球的现状，以及公司业务发展对此的整体看法 - 公司将PDAC视为其他实体瘤适应症的原型，目前专注与GenFleet的2B期研究和哥伦比亚大学的合作试验，待数据出炉后将与大公司合作，实现所有适应症的潜在价值最大化 [49][50] 问题4: AGI - 134数据将通过何种形式公布，Natalizumab与Motixafortide联合用于镰状细胞病动员方案的相关情况 - 计划年底发布新闻稿公布AGI - 134研究数据，明年也会考虑在会议上展示；Plerixafor曾作为单药用于镰状细胞贫血患者，但细胞动员数量可能不足或需多次单采，而Motixafortide与Natalizumab联合在临床前模型中显示出强大的干细胞动员能力，有望为患者提供自体移植和基因治疗的机会 [52][54][58] 问题5: 临近PDUFA日期，销售团队规模和结构如何规划 - 目前暂不公布具体销售团队规模，仍在进行细分分析，已聘请业务洞察和分析主管协助规划；将有医疗团队、支付方团队和销售团队分阶段进入市场，计划在产品发布时组建完整团队 [59][60][62] 问题6: 销售团队是否会按季度逐步组建，产品发布时团队是否全部到位 - 计划在产品发布时让完整团队进入市场，后续会持续评估部署计划、利用率和生命周期管理，以满足成功发布的需求 [61][63] 问题7: 2023年研发活动和成本与2022年相比如何 - 预计2023年研发支出将下降，因销售、营销和商业化支出增加；公司仍会参与一些研究，如中国的2B期研究、Genesis研究的后续工作以及哥伦比亚大学的研究；公司还在探索Motixafortide的适应症扩展机会 [66][67]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为540万美元，较2021年同期的510万美元增加30万美元，增幅5%，主要因AGI - 134研究费用增加，抵消了Motixafortide GENESIS试验完成及NDA支持活动相关费用的减少 [37] - 2022年上半年研发费用为980万美元，较2021年同期的940万美元增加40万美元，增幅4.4%，原因与第二季度类似 [38] - 截至2022年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款4320万美元，预计资金足以支持到2024年上半年实现多个潜在创造价值的里程碑 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - Motixafortide的Genesis 3期试验达到所有主要和次要终点，P值小于0.0001，约90%患者在Motixafortide加G - CSF治疗后仅一次采集就达到干细胞移植目标数量，而G - CSF组约为11% [8] - Motixafortide加G - CSF组患者在一次采集平均每公斤收集1100万个细胞，G - CSF组约为200万个 [9] 胰腺癌业务 - 公司与GenFleet Therapeutics达成开发合作协议，GenFleet将在中国约200名一线转移性胰腺癌患者中开展严格设计的随机2b期临床研究 [29] 抗癌疫苗业务 - 公司正在I/IIa期研究中评估AGI - 134在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制，预计今年晚些时候公布研究第二部分的顶线结果，若结果积极，计划于2023年启动II期研究 [33][34] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年美国干细胞动员市场价值约3.6亿美元，且持续增长，全球可寻址市场超过5亿美元 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 干细胞动员方面，公司预计未来4 - 6周向FDA提交Motixafortide的新药申请，同时推进广泛的上市前活动，评估在美国的商业化选项，长期计划将Motixafortide拓展到多发性骨髓瘤以外的其他适应症 [7][21][22] - 胰腺癌方面，通过与GenFleet的合作推进Motixafortide在该领域的研究 [29] - 抗癌疫苗方面，等待AGI - 134研究结果，若积极则于2023年启动II期研究 [34] 行业竞争 - 目前干细胞动员主要治疗方法G - CSF单独使用或加用普乐沙福通常需要多次采集才能达到目标干细胞数量，而Motixafortide加G - CSF能在单次给药和单次采集下实现目标动员，具有明显优势 [10][11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Motixafortide在干细胞动员方面有明确临床优势和显著成本节约，有望成为新的治疗范式，能在美国3.6亿美元且快速增长的市场中占据重要份额 [20][75] - 公司对第二季度进展满意，期待下半年取得丰硕成果 [76] 其他重要信息 - 公司委托IQVIA进行两项药物经济学研究，结果显示Motixafortide加G - CSF与单独使用G - CSF相比，自体干细胞移植过程中卫生资源利用率显著降低，终身估计净成本节约约1.9万美元；与普乐沙福加G - CSF相比，终身估计净成本节约约3万美元，均不包括Motixafortide的成本 [13][14][15] 问答环节所有提问和回答 问题1: NDA提交还有哪些未完成的工作？ - 回答：提交过程有写作和发布等步骤，公司正在完成写作工作，并推进发布和技术问题相关工作，整体进展顺利 [43] 问题2: 若获批，制造准备情况如何？ - 回答：公司已完成验证批次，API在美国知名地点生产，药品在欧洲知名地点生产，已开始二次包装等工作，若获批能及时推出产品 [45] 问题3: 若自行商业化，目前在销售团队预招聘方面能做什么，预计规模多大？ - 回答：公司尚未做出决定，所有选项都在考虑中，正在进行的上市前活动适用于任何商业化场景；无论采用何种商业化策略，都需提前开展供应链、市场准入、客户和整体上市策略等活动，公司已在这些方面取得进展 [48][50][51] 问题4: 何时能披露Motixafortide在多发性骨髓瘤以外的临床计划？ - 回答：目前公司专注于NDA提交，有多个关于Motixafortide在血液疾病和实体瘤领域的开发想法，但需等待一段时间才能讨论 [54] 问题5: 现金跑道指导是否包括所有上市前费用，学术赞助的一线PDAC试验有无新消息，今年能否看到数据？ - 回答：公司4300万美元现金足以支持主要即将到来的里程碑，包括大部分上市前活动；对于学术赞助试验，希望在未来几个月有结果分享，但无法确定具体时间 [60][61] 问题6: GenFleet的合作安排如何，试验是否仅在中国进行，若成功如何扩展到其他地区，GenFleet使用的检查点抑制剂是否为内部开发？ - 回答：GenFleet进行的2b期随机研究在200名一线转移性胰腺癌患者中开展，无任何地域权利，公司保留产品全球权利和所有适应症，若Motixafortide获批，GenFleet有权获得低个位数版税；若数据积极，公司将利用数据与更大的全球合作伙伴推进临床开发计划至3期研究及注册；未披露GenFleet使用的检查点抑制剂情况 [63][64][67] 问题7: Motixafortide获批后能否用于更广泛的移植场景，如异基因移植或多发性骨髓瘤以外，拓展使用需要做什么？ - 回答：干细胞动员有其他适应症，但多发性骨髓瘤是最大且未满足需求不断增加的市场；若要扩大适应症，需要临床试验数据，公司正在评估其他机会，尚未确定最佳投资方向 [70][71] 问题8: AGI - 134费用今年是否会继续增加，下半年会如何变化？ - 回答：因AGI - 134完成招募并进行血液样本分析，研发费用增加，年底费用会略有下降 [72][73]

现金及现金等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为14000千美元，较2021年12月31日的12990千美元有所增加[4] - 2021年上半年现金及现金等价物增加681美元，2022年6月30日增加1,572千美元[17] 短期银行存款情况 - 截至2022年6月30日，公司短期银行存款为29146千美元，较2021年12月31日的44145千美元有所减少[4] 研发费用情况 - 2022年第二季度，公司研发费用为5395千美元，较2021年同期的5139千美元有所增加[6] 销售和营销费用情况 - 2022年上半年，公司销售和营销费用为1795千美元，较2021年同期的484千美元大幅增加[6] 经营亏损情况 - 2022年第二季度，公司经营亏损为7602千美元，较2021年同期的6513千美元有所增加[6] 净亏损和综合亏损情况 - 2022年上半年，公司净亏损和综合亏损为12373千美元，较2021年同期的17034千美元有所减少[6] - 2021年上半年净亏损17,034美元，2022年6月30日净亏损12,373千美元[17] 普通股情况 - 截至2022年6月30日，公司普通股为21157千美元，较2021年12月31日的21066千美元有所增加[4] - 截至2021年12月31日和2022年6月30日，已发行和实缴股本（以美元计）分别为2106.6368万美元和2115.7309万美元[31] 总负债情况 - 截至2022年6月30日，公司总负债为11270千美元，较2021年12月31日的13304千美元有所减少[4] 总股本情况 - 截至2022年6月30日，公司总股本为56568千美元，较2021年12月31日的68087千美元有所减少[4] 权益增加情况 - 2022年上半年，公司发行股份资本净额及员工股票期权行权带来权益增加266千美元[11] 经营活动净现金情况 - 2021年上半年经营活动使用的净现金为13,057美元，2022年6月30日为11,875千美元[17] 投资活动净现金情况 - 2021年上半年投资活动使用的净现金为42,262美元，2022年6月30日提供的净现金为15,079千美元[17] 融资活动净现金情况 - 2021年上半年融资活动提供的净现金为56,000美元，2022年6月30日使用的净现金为1,632千美元[17] ATM销售协议情况 - 公司与HCW的ATM销售协议规定可出售总价达2500万美元的ADS，佣金为3%，2022年上半年发行203,775份ADS获约30万美元，协议生效至报告发布共售606,102份ADS获约140万美元[30] 授权股本及已发行和实缴股本情况 - 截至2021年12月31日和2022年6月30日，授权股本均为15亿股普通股，已发行和实缴股本分别为7.15156008亿股和7.18283665亿股[31] - 截至2021年12月31日和2022年6月30日，授权股本（以新谢克尔计）均为1.5亿新谢克尔，已发行和实缴股本（以新谢克尔计）分别为7151.56万新谢克尔和7182.8367万新谢克尔[31] 公司资金支撑情况 - 管理层认为公司现有现金及资源足以支撑到2024年上半年，若未来无法产生可持续现金流，需大幅削减成本或筹集额外资金[23]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为440万美元，较2021年同期的430万美元增加了10万美元，增幅为3.7%，主要因AGI - 134研究费用增加，抵消了已完成的Motixafortide、Genesis和Combat临床试验相关费用的降低 [33] - 截至2022年3月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款共计5060万美元，公司认为资金充足，可在2024年上半年实现多个潜在创造价值的里程碑 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide干细胞动员业务 - Genesis 3期试验中，Motixafortide在干细胞动员方面达到所有主要和次要终点，P值小于0.0001，约90%的患者在仅接受一次Motixafortide给药和一次单采术后，动员到目标数量的干细胞并进行了移植 [9] - Motixafortide加G - CSF组患者在一次单采术中平均每公斤收集约1100万个干细胞，而G - CSF组约为200万个 [10] Motixafortide胰腺癌业务 - 43名最初被诊断为不可切除的IV期转移性胰腺癌且在一线基于吉西他滨的治疗后进展的患者参与了Motixafortide与默克抗PD - 1药物KEYTRUDA和化疗联合作为二线治疗的2a期COMBAT/KEYNOTE 202三项联合研究，该研究数据显示，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善 [26] AGI - 134业务 - 公司正在一项1/2a期研究中评估AGI - 134在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制，已完成第二部分的患者招募，计划在2022年下半年公布1/2a期研究结果 [28][29] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年美国干细胞动员市场价值约为3.6亿美元，且持续增长，全球可寻址市场超过5亿美元 [14] - 美国每年有超过2万例造血干细胞移植手术，其中约60%为自体移植，且该数字在过去几年持续增长，在干细胞动员市场中，多发性骨髓瘤是最大的机会，约占所有自体移植的58% [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 积极推进Motixafortide的新药申请（NDA）提交，目标是在年中提交，若获批，计划于2023年在美国商业推出 [7][8] - 评估Motixafortide在美国的商业化选择，推进一系列预发布活动，保持与商业伙伴合作或独立商业化的选择权，目标是按时推出产品并促进其快速普及 [11][13] - 继续与潜在生物制药合作伙伴就Motixafortide胰腺癌项目进行讨论，目标是合作开展随机对照的2/3期研究 [27] - 计划在2023年启动AGI - 134的2期研究 [36] 行业竞争 - 历史上，G - CSF单独使用是将造血干细胞动员到外周血进行采集和后续移植的主要药物，但通常需要多次单采才能达到目标细胞数量，且仍有大量患者无法产生足够的细胞用于自体移植 [15] - 近年来，普乐沙福加G - CSF联合疗法的前期使用增加，推动了市场增长，但普乐沙福平均至少需要两次给药和两次单采才能达到目标动员量 [18] - 公司认为Motixafortide加G - CSF凭借其差异化的临床数据和有利的药物经济学数据，有潜力获得显著的市场份额，成为自体干细胞移植患者干细胞动员的新标准治疗方法，长期来看，产品有潜力扩展到多发性骨髓瘤以外的其他适应症 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Motixafortide作为多发性骨髓瘤患者干细胞动员新治疗范式的潜力越来越乐观，认为其有潜力成为新标准治疗方法 [6] - 公司认为基于Motixafortide的临床数据和药物经济学研究确定的显著成本节约，有力支持了其成为所有接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者的新标准治疗方法的观点 [24] - 公司认为已为充满催化剂的一年奠定了基础，这将为BioLineRx产品组合的发展提供信息 [56] 其他重要信息 - 公司委托IQVIA的全球卫生经济学和结果研究（HEOR）团队进行了两项药物经济学研究，一项比较Motixafortide与G - CSF，另一项比较Motixafortide与普乐沙福，两项研究均表明使用Motixafortide可显著节省成本 [20][21] - 与单独使用G - CSF相比，Motixafortide加G - CSF在自体干细胞移植过程中与卫生资源利用率的显著降低相关，终身估计显示，不包括Motixafortide的成本，可节省约1.9万美元 [22] - 与普乐沙福加G - CSF相比，Motixafortide加G - CSF的终身估计显示，不包括Motixafortide的成本，可节省约3万美元 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否委托进行Motixafortide的欧洲市场评估和药物经济学研究，以及Motixafortide在欧洲的潜在时间表 - 公司计划进行欧洲市场评估和药物经济学研究，但尚未开展，完成FDA提交后，将以此为基础向欧盟提交申请，预计在今年晚些时候或明年年初进行 [38][39] 问题2: 哥伦比亚大学Motixafortide胰腺癌研究是否能在2022年或明年看到数据 - 公司预计可能在2022年下半年看到一些数据，但由于这是一项研究者发起的研究，公司对时间安排的控制有限 [40][41] 问题3: 公司为Motixafortide商业化进程采取了哪些步骤，以及如何向支付方和供应商进行推广，混合模式是否有意义 - 公司正在与潜在合作伙伴进行沟通，同时也考虑独立推出产品，已开展供应链合作、医学事务活动、品牌名称选择等一系列关键活动，以确保按时推出产品并实现资产价值最大化 [44][46] - 公司认为专注于美国前80家机构是有意义的，这些机构占美国干细胞移植手术的80%以上，部分机构参与了公司的3期试验，了解药物的疗效和临床益处，之后可根据机会扩展到其他大型机构 [49][50] - 向支付方和供应商的推广重点是Motixafortide能在一次单采术中动员目标数量的细胞，为单采单位提供更多确定性，减少单采次数，具有安全优势，且更具成本效益 [51][53]

财务数据和关键指标变化 - 2021年12月31日止年度研发费用为1950万美元，较2020年12月31日止年度的1820万美元增加130万美元，增幅7.1%，主要因AGI - 134研究费用增加及2020年疫情期间全公司减薪导致的薪资及相关费用增加，已完成的Motixafortide Genesis和combat临床试验费用降低则抵消了部分增长 [29] - 截至2021年12月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款5710万美元，公司认为资金充足，可实现多个潜在创造价值的里程碑 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide干细胞动员业务 - 2021年5月，Motixafortide的GENESIS III期试验公布积极顶线结果，研究以高度统计学意义达到所有主要和次要终点，p值小于0.0001，约90%患者仅接受一次Motixafortide给药和一次单采术后，动员出最佳数量干细胞并直接进行移植，Motixafortide加G - CSF组在一次单采术中平均每公斤收集1100万个细胞，而G - CSF组仅为200万个 [8] Motixafortide胰腺癌（PDAC）业务 - Motixafortide与默克抗PD - 1药物KEYTRUDA和化疗联合用于二线治疗的IIa期COMBAT/KEYNOTE - 20202三项联合研究公布积极最终结果，43名最初诊断为不可切除的4期转移性PDAC且在一线基于吉西他滨治疗后进展的患者入组，研究数据显示，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善，包括中位总生存期、中位无进展生存期、确认的总缓解率、总缓解率和疾病控制率 [23] 肿瘤内抗癌疫苗AGI - 134业务 - 公司正在I/IIa期研究中评估AGI - 134在实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制，该研究旨在评估多种生物标志物，并评估临床和药效学参数，2019年9月公布积极安全数据并迅速启动第二部分剂量扩展阶段，几周前宣布已完成第二部分入组，计划在今年下半年公布I/IIa期研究结果 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年有超过2万例造血干细胞移植，约60%为自体移植，自体移植在过去几年持续增长，美国干细胞动员市场中，多发性骨髓瘤是最大机会，约占所有自体移植的58%，即美国每三次干细胞移植中就有一次是针对多发性骨髓瘤患者 [18] - 公司委托第三方供应商ZS Associates进行的市场评估估计，2021年美国干细胞动员市场价值约3.6亿美元，随着plerixafor加G - CSF联合疗法的前期使用增加，尤其是在多发性骨髓瘤患者中，该市场将继续增长 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Motixafortide加G - CSF有潜力成为自体干细胞移植患者干细胞动员的新标准治疗方法，公司将在推进监管流程和降低资产风险的同时，开始为Motixafortide在干细胞动员领域的最终商业化做规划，保持与合作伙伴合作或独自推出的选择权，计划积极推出产品以确保快速推广 [20][21][22] - 公司PDAC项目继续与潜在生物制药合作伙伴进行讨论，目标是合作开展随机对照II/III期研究 [24] - 行业中目前干细胞动员的治疗选择为G - CSF或plerixafor加G - CSF，两者通常需要多次给药和多次单采术才能动员出移植所需的最少细胞数量，因此需要更有效的动员剂 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月是公司历史上的转型期，公司加强并阐明了Motixafortide在干细胞动员方面的优势，认为其将成为公司未来的主要增长驱动力 [7] - 公司对Motixafortide获批后的前景感到兴奋，认为其差异化的临床疗效和安全性以及为医疗系统带来的成本节约将推动其未来的采用 [9] - 公司认为Motixafortide有潜力扩展到非霍奇金淋巴瘤、镰状细胞贫血等其他适应症 [15] 其他重要信息 - 公司在2021年12月与FDA进行了成功的新药申请前（pre - NDA）会议，FDA同意公司的单一III期GENESIS研究足以提交Motixafortide作为多发性骨髓瘤患者自体骨髓移植干细胞动员剂的新药申请（NDA），公司于1月收到FDA正式反馈，正努力完成数据包，计划年中左右提交 [7][9] - 公司进行了两项药物经济学研究，一项比较Motixafortide加G - CSF与单独使用G - CSF，另一项间接比较Motixafortide加G - CSF与plerixafor加G - CSF，结果显示Motixafortide加G - CSF与单独使用G - CSF相比，在自体干细胞移植过程中医疗资源利用率有统计学意义的降低，与plerixafor加G - CSF相比，终身估计显示质量调整生命年质量效益和净成本节约约3万美元（不包括Motixafortide成本） [11][12][13] - 2021年12月，公司在ASH会议上口头报告了GENESIS研究结果，指出目前干细胞动员存在未满足的需求，Motixafortide有潜力满足这一需求 [15][16][17] - 2021年12月，公司宣布成立免疫肿瘤学科学顾问委员会（SAB），由该领域备受尊敬的思想领袖组成，将为公司免疫肿瘤学管线的后期临床开发提供宝贵经验和见解 [25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在提交NDA之前，当前可能的限速步骤是什么？以及目前为商业化准备所进行的背景活动的重要性如何？ - 公司正在为提交准备所有不同模型和所需数据，包括CMC、临床前、临床等方面，没有限速步骤，只是将所有数据整合并提交，基于pre - NDA会议，FDA已同意公司拥有提交所需的一切 [35][36] - 公司目前处于不同阶段，为保持选择权，即使与合作伙伴达成交易，公司也需负责多项活动以确保产品按时高效推出，因此已开始多项预发布活动，如医学事务、商业包装设计、市场准入活动、品牌名称选择等，计划在2022年和预发布阶段大力投入 [37] 问题2: 在决定与合作伙伴商业化或内部建立商业化时，公司考虑了哪些因素？ - 公司认为这是一个重要的市场机会，已在药物经济学研究、市场评估等方面投入大量精力，将评估整个过程中哪种方式能为公司和股东带来最大价值，目前所有选择都在考虑范围内，公司将尽可能保持选择权 [41] 问题3: 针对80个移植中心，需要多大规模的销售团队？ - 公司认为不需要非常庞大的销售团队，例如plerixafor的销售团队规模在15 - 20名销售代表左右，公司目前也在考虑类似规模 [42] 问题4: 3.6亿美元商业机会的评估组成部分（价格、每年治疗次数、达到目标的时间）是什么？ - 美国整个市场规模为3.6亿美元，公司并非暗示能占据100%市场份额，美国每年约有2万例造血干细胞移植，约60%为自体移植，40%为异体移植，自体移植领域未满足的医疗需求更大，市场也更大，因为G - CSF主要用于异体移植领域，自体移植领域更多使用plerixafor等更好的动员剂，这构成了3.6亿美元市场的大部分 [45]

市场商业机会 - 美国干细胞动员市场商业机会约为3.6亿美元[2][4][7] 成本节省 - 与普乐沙福+G - CSF相比，莫替沙福肽+G - CSF每位患者净成本节省约3万美元；与G - CSF单独使用相比，每位患者净成本节省约1.9万美元[5] 现金及现金等价物情况 - 2021年12月31日现金及现金等价物为5710万美元[2][6][9][17] - 2020年和2021年末公司现金及现金等价物分别为16831千美元和12990千美元，下降22.82%[39] - 2020年和2021年公司现金及现金等价物增加（减少）分别为11328千美元和 - 4048千美元，减少135.73%[39] 研发费用变化 - 2021年研发费用为1950万美元，较2020年增加130万美元，增幅7.1%[11] - 2020年和2021年公司研发费用分别为18173千美元和19466千美元，增长7.12%[33] 销售和营销费用变化 - 2021年销售和营销费用为100万美元，较2020年增加20万美元，增幅19.4%[12] 一般和行政费用变化 - 2021年一般和行政费用为430万美元，较2020年增加40万美元，增幅10.0%[13] 经营亏损情况 - 2021年经营亏损为2480万美元，2020年为2290万美元[13] - 2019 - 2021年公司经营亏损分别为28111千美元、22927千美元和24777千美元[33] 非经营费用变化 - 2021年非经营费用为180万美元，2020年为570万美元[14] 净财务费用变化 - 2021年净财务费用为40万美元，2020年为140万美元[15] 净亏损情况 - 2021年净亏损为2710万美元，2020年为3000万美元[15] - 2020年和2021年每股亏损分别为0.12美元和0.04美元，下降66.67%[33] 总资产变化 - 2020年12月31日和2021年12月31日公司总资产分别为47290千美元和81391千美元，增长72.11%[30] 加权平均股数情况 - 2019 - 2021年计算每股亏损所用的加权平均股数分别为146407055股、252844394股和662933695股[33] 净现金用于经营活动变化 - 2020年和2021年公司净现金用于经营活动分别为23206千美元和23573千美元，增长1.67%[39] 净现金用于投资活动变化 - 2020年和2021年公司净现金用于投资活动分别为16668千美元和 - 38224千美元，减少329.32%[39] 净现金由融资活动提供变化 - 2020年和2021年公司净现金由融资活动提供分别为17866千美元和57749千美元，增长223.23%[39] 折旧和摊销情况 - 2019 - 2021年折旧和摊销分别为940千美元、934千美元、703千美元[41] 公允价值调整情况 - 2019 - 2021年公允价值调整分别为 - 4634千美元、5142千美元、1936千美元[41] 股份支付费用情况 - 2019 - 2021年股份支付费用分别为1759千美元、1272千美元、1495千美元[41] 短期存款利息情况 - 2019 - 2021年短期存款利息分别为 - 775千美元、 - 232千美元、 - 262千美元[41] 贷款利息情况 - 2019 - 2021年贷款利息分别为647千美元、474千美元、301千美元[41] 认股权证发行成本情况 - 2019 - 2020年认股权证发行成本分别为417千美元、594千美元[41] 预付费用和其他应收款减少额情况 - 2019 - 2021年预付费用和其他应收款减少额分别为1106千美元、428千美元、24千美元[41] 应付账款和应计项目增减额情况 - 2019 - 2021年应付账款和应计项目增减额分别为3218千美元、 - 1716千美元、 - 564千美元[41] 现金收到的利息情况 - 2019 - 2021年现金收到的利息分别为868千美元、381千美元、138千美元[41] 现金支付的利息情况 - 2019 - 2021年现金支付的利息分别为1198千美元、994千美元、682千美元[41]

市场商业机会 - 美国干细胞动员市场商业机会约为3.6亿美元[2][4][7] 成本节省 - 与普乐沙福+G - CSF相比，莫替沙福肽+G - CSF每位患者净成本节省约3万美元；与G - CSF单独使用相比，每位患者净成本节省约1.9万美元[5] 现金及现金等价物 - 2021年12月31日现金及现金等价物为5710万美元[2][6][9][17] - 2019 - 2021年末现金及现金等价物分别为5297千美元、16831千美元和12990千美元[39] - 2019 - 2021年现金及现金等价物增加（减少）分别为1785千美元、11328千美元和 - 4048千美元[39] 研发费用 - 2021年研发费用为1950万美元，较2020年增加130万美元，增幅7.1%[11] - 2019 - 2021年研发费用分别为23438千美元、18173千美元和19466千美元[33] 销售和营销费用 - 2021年销售和营销费用为100万美元，较2020年增加20万美元，增幅19.4%[12] 一般和行政费用 - 2021年一般和行政费用为430万美元，较2020年增加40万美元，增幅10.0%[13] 经营亏损 - 2021年经营亏损为2480万美元，2020年为2290万美元[13] - 2019 - 2021年经营亏损分别为28111千美元、22927千美元和24777千美元[33] 非经营费用 - 2021年非经营费用为180万美元，2020年为570万美元[14] 净财务费用 - 2021年净财务费用为40万美元，2020年为140万美元[15] 净亏损 - 2021年净亏损为2710万美元，2020年为3000万美元[15] - 2019 - 2021年综合损失分别为25446千美元、30021千美元和27054千美元[33] 每股基本和摊薄损失 - 2019 - 2021年每股基本和摊薄损失分别为0.17美元、0.12美元和0.04美元[33] 公司总资产 - 2020年12月31日和2021年12月31日公司总资产分别为47290千美元和81391千美元[30] 经营活动净现金使用量 - 2019 - 2021年经营活动净现金使用量分别为22666千美元、23206千美元和23573千美元[39] 投资活动净现金 - 2019 - 2021年投资活动净现金分别为5257千美元、16668千美元和 - 38224千美元[39] 融资活动净现金 - 2019 - 2021年融资活动净现金分别为19194千美元、17866千美元和57749千美元[39] 折旧和摊销 - 2019 - 2021年折旧和摊销分别为940千美元、934千美元、703千美元[41] 公允价值调整 - 2019 - 2021年公允价值调整分别为 - 4634千美元、5142千美元、1936千美元[41] 股份支付 - 2019 - 2021年股份支付分别为1759千美元、1272千美元、1495千美元[41] 短期存款利息 - 2019 - 2021年短期存款利息分别为 - 775千美元、 - 232千美元、 - 262千美元[41] 贷款利息 - 2019 - 2021年贷款利息分别为647千美元、474千美元、301千美元[41] 预付费用和其他应收款减少额 - 2019 - 2021年预付费用和其他应收款减少额分别为1106千美元、428千美元、24千美元[41] 应付账款和应计项目增减额 - 2019 - 2021年应付账款和应计项目增减额分别为3218千美元、 - 1716千美元、 - 564千美元[41] 现金收到的利息 - 2019 - 2021年现金收到的利息分别为868千美元、381千美元、138千美元[41] 现金支付的利息 - 2019 - 2021年现金支付的利息分别为1198千美元、994千美元、682千美元[41] 非现金交易补充信息 - 2019 - 2021年非现金交易补充信息分别为147千美元、1251千美元、10112千美元[41]

财务数据关键指标变化 - 公司2019 - 2021年分别录得净亏损2540万美元、3000万美元和2710万美元，截至2021年12月31日累计亏损3.05亿美元[29] - 截至2021年12月31日，公司持有现金及短期投资5710万美元，现有资金预计能满足至2024年上半年的资本需求[30] - 2018年10月，公司与Kreos Capital签订1000万美元贷款协议，借款利率为每年9.5%[31] - 公司现有现金和投资余额可能不足以满足未来资本需求，未来融资来源不确定[30] - 2020年9月25日至2021年9月3日，公司通过原HCW发行协议出售7381101份ADS，总发行价2450万美元；2021年9月3日起的新HCW发行协议，截至2022年3月15日已出售402327份ADS，总收益约110万美元[81] - 截至2022年3月15日，公司有未行使的认股权证，可购买不同数量和行使价格的ADS[81] - 截至2022年3月15日，公司股份激励计划中有未行使的股票期权、受限股票单位和绩效股票单位，可购买4370万普通股，加权平均行使价格为每股0.21美元[81] - 公司未来可能需筹集大量资金，资金需求受多种因素影响，如产品获批和商业化情况、合作安排等[83] - 截至2021年12月31日，公司从以色列创新局获得约2200万美元资金，支付约700万美元特许权使用费，与莫替沙福项目相关的或有负债为360万美元[88] - 截至2021年12月31日，公司从以色列创新局（IIA）累计获得约2200万美元资金，已向IIA支付约700万美元特许权使用费[211] - 截至2021年12月31日，公司因交易承担的对IIA的或有负债为350万美元[211] - 用IIA资助开发的产品销售收入特许权使用费一般按3%支付给以色列政府[211] - 若获IIA批准在以色列境外制造或转让制造权，特许权使用费总额可能增至拨款金额的300%加利息，适用特许权使用费率可能提高[211] - 产品或技术在以色列的制造比例较原申报减少，可能需通知或获IIA批准，特许权使用费可能增至拨款总额的300%加利息[211] 业务线产品情况 - 公司目前仅一款产品BL - 5010获批上市销售，有两款临床阶段候选药物motixafortide和AGI - 134正在开发[32] - 公司预计在2022年年中提交motixafortide作为新型干细胞动员剂的新药申请[32] - 公司计划在2023年获得FDA批准并潜在推出motixafortide销售[48] - 公司目前有两条临床阶段治疗候选药物管线，分别是motixafortide和AGI - 134，还有一款非战略遗留治疗产品BL - 5010 [93] - 2007年11月公司从IPC获得BL - 5010全球独家开发、营销和销售权[140] - 2014年12月公司与Perrigo达成BL - 5010在欧洲、澳大利亚等地区OTC适应症独家外授许可协议[142] - 2016年3月Perrigo获得BL - 5010作为非手术去除疣的OTC治疗CE标志批准，同年二季度在欧洲商业推出[142] - 2020年3月Perrigo放弃部分国家许可权，不再开发第二个OTC适应症，公司将相应权利归还IPC[142] 业务线产品临床试验数据 - 2020年10月，motixafortide的GENESIS试验因显著证据提前结束患者招募，最终入组122人 [100] - 与安慰剂加G - CSF相比，motixafortide加G - CSF在所有主要和次要终点上有高度统计学显著证据（p<0.0001） [100] - motixafortide加G - CSF使88.3%的患者仅需一次单采即可移植，而G - CSF组为10.8%，增加了8.2倍 [100] - 与单独使用G - CSF相比，motixafortide加G - CSF可节省约17000美元（不包括motixafortide成本） [100] - 与plerixafor加G - CSF相比，motixafortide加G - CSF可节省约30000美元（不包括motixafortide成本） [100] - COMBAT/KEYNOTE - 202研究中38名可评估患者的中位总生存期为6.5个月，中位无进展生存期为4.0个月 [102] - COMBAT/KEYNOTE - 202研究中可评估患者的确认总缓解率为13.2%，总缓解率为21.2%，疾病控制率为63.2% [102] - 2016年8月公司与MD安德森癌症中心就莫替沙福肽联合可瑞达治疗胰腺癌开展额外合作，2017年1月2b期研究启动，基于2019年7月数据，20名入组患者中15名可评估，双药联合显示出临床活性和令人鼓舞的总生存期[103] - 2020年10月宣布莫替沙福肽将联合抗PD - 1西普利单抗和标准化疗用于一线PDAC，由哥伦比亚大学牵头的2期研究初始将入组10 - 12名患者，后扩展至40名，预计2022年年中出数据[103] - 2016年完成并报告莫替沙福肽治疗复发或难治性急性髓系白血病的2a期概念验证试验，42名患者参与，2018年6月公布长期随访积极总生存期数据，2021年3月完成长期生存数据监测[103] - 2020年与合作方计划对194名患者中的128名进行中期分析，基于结果，莫替沙福肽联合阿糖胞苷试验组未显示出统计学显著效果，数据监测委员会建议停止研究[103] - 2020年上半年开始评估莫替沙福肽治疗COVID - 19和其他病毒感染导致的ARDS，11月宣布启动1b期研究，最多入组25名患者，预计2022年出初步分析结果[105] - 2018年8月启动AGI - 134的1/2a期临床研究，2020年4月因疫情暂停入组，8月恢复，2022年1月完成入组，预计下半年出初步作用机制和疗效结果[107] - 18例多发性骨髓瘤患者的1/2a期试验中，最高剂量0.9 mg/kg时，中性粒细胞和血小板恢复中位时间分别为12天和14天[120] - 健康志愿者1期试验中，最大测试剂量1 mg/kg时莫替沙福肽安全且耐受性良好，采集干细胞中位水平超11 x 10⁶个/千克，是目标浓度两倍多、最低浓度五倍多[120] - 2016年3月启动的2期试验，招募最多24对18 - 70岁供/受者，供者主要终点是单次注射莫替沙福肽经最多两次单采收集2x10⁶个CD34细胞用于移植[121] - 2018年5月宣布2期试验结果，单剂莫替沙福肽疗效与标准治疗相当，所有移植受者均成功植入[123] - 3期试验导入期11例患者显示莫替沙福肽联合G - CSF安全、可耐受且有效[124] - 3期试验主要部分计划招募177例患者，最终122例完成入组[124] - 3期试验主要终点显示，治疗组动员≥ 600万个CD34⁺细胞/千克的患者比例较对照组增加4.9倍，治疗效果为54.6%（95% CI 39.7 - 69.5%；p < 0.0001），优势比为12.9[124] - 3期试验主要次要终点显示，治疗组一次单采动员≥ 600万个CD34⁺细胞/千克的患者比例较对照组增加14.1倍，治疗效果为61.7%（95% CI 49.5 - 73.8%；p < 0.0001），优势比为56.0[124] - 3期试验中，治疗组首次单采收集CD34⁺细胞中位数约1100万个，对照组约200万个，增加超5倍；治疗组88.3%患者一次单采后可移植，对照组为10.8%，增加8.2倍[124] - COMBAT/KEYNOTE - 202 研究中，5 天莫替沙福肽单药治疗后，43%（3/7）患者肿瘤微环境中 CD3 + T 细胞最多增加 15 倍，CD8 + T 细胞最多增加 2 倍[126] - COMBAT/KEYNOTE - 202 研究双药联合组可评估人群（N = 29）疾病控制率为 34.5%，1 例（3.4%）部分缓解患者肿瘤负担降低 40%，9 例（31%）病情稳定，所有患者（N = 37）中位总生存期为 3.3 个月，6 个月生存率为 34.4%；二线治疗亚组（N = 17）中位总生存期为 7.5 个月，6 个月生存率为 51.5%[126] - COMBAT - KEYNOTE - 202 三药联合研究部分结果显示，22 例可评估患者总体缓解率为 32%，疾病控制率为 77%，优于当前二线化疗标准治疗（ORR 17%，DCR 52%）[129] - COMBAT - KEYNOTE - 202 三药联合研究最终结果显示，38 例可评估患者中位总生存期为 6.5 个月（历史数据 4.7 个月），中位无进展生存期为 4.0 个月（历史数据 2.7 - 3.1 个月），确认总体缓解率为 13.2%（历史数据 7.7%），总体缓解率为 21.2%（历史数据 16%），疾病控制率为 63.2%（历史数据 29 - 52%）[129] - MD 安德森癌症中心研究中，15 例可评估患者疾病控制率为 20%，总体中位进展时间为 2 个月，疾病控制患者中位进展时间为 7 个月，中位总生存期为 7 个月，疾病控制患者中位生存期为 12 个月[130] - 研究者发起的 LIBTAYO 研究将初始招募 10 - 12 例一线胰腺癌患者，后扩展至 40 例，预计 2022 年年中出数据[131] - AML 2a 期研究中，接受莫替沙福肽治疗剂量达 1mg/kg 及以上且不超过两个周期的受试者（n = 39）复合完全缓解率为 38%，1.5mg/kg 剂量组（n = 23）复合完全缓解率为 39%，优于阿糖胞苷单药治疗高危 AML 患者的历史缓解率约 19%[133] - AML 2a 期研究莫替沙福肽单药治疗使 AML 母细胞凋亡增加 40%，AML 母细胞从骨髓向外周血的动员是正常细胞的 4.7 倍（正常细胞为 1.4 倍）[133] - AML 2a 期研究所有剂量水平的缓解率为 29%，中位总生存期为 9.1 个月（HiDAC 单药历史数据 6.1 个月）；1.5mg/kg 剂量组（n = 23）缓解率为 39%，中位总生存期为 10.7 个月，1 年、2 年和 3 年生存率分别为 38.1%、23.8%和 23.8%[133] - AML 2a 期研究 1.5mg/kg 剂量组缓解患者（n = 9）中位总生存期为 21.8 个月，1 年、2 年和 3 年生存率分别为 66.7%、44.4%和 44.4%[133] - BLAST研究针对约70%经标准初始诱导疗法后缓解的AML患者进行巩固治疗，40 - 60%患者会在缓解后12 - 18个月内复发[135] - 2020年公司计划对研究中194名患者中的2/3（N = 128）进行中期分析，结果显示莫替沙福肽联合阿糖胞苷未达主要终点，研究终止[135] - 2018年1月公司在ASCO - SITC上展示AGI - 134临床前研究成果，瘤内注射可使小鼠黑色素瘤模型原发肿瘤消退[139] - 2018年8月公司启动AGI - 134的1/2a期临床试验，2019年9月完成第一部分，确定第二部分推荐剂量，2022年1月完成入组，预计下半年出初步结果[139] 业务线产品市场情况 - 2019年美国和欧盟约进行45000例自体移植，MM患者目标采集量约为5 - 6M细胞/千克，美国约55 - 60%自体移植患者在G - CSF基础上加用普乐沙福，2021年美国干细胞动员市场价值约3.6亿美元[113] - 全球每年约18.5万人被诊断为胰腺癌，2021年美国约6万人被诊断，胰腺癌患者总体五年生存率为7 - 8%，转移性患者仅为3%，二线治疗患者中位总生存期仅4.7个月[113] - 2021年美国约2.1万例新诊断AML病例，AML患者平均诊断年龄为68岁，总体五年生存率在10% - 40%，60岁以下成人约25 - 30%能存活超五年，老年患者不足10% [113] - 公司治疗候选药物若获批，在胰腺癌领域，将与现有疗法竞争，MSI - H癌症约占所有病例的1%，BRCA突变胰腺癌约占所有病例的7%[166] 业务线产品专利情况 - 截至2022年3月15日，公司拥有或独家许可用于业务领域的32个专利家族，包含超111项已授权专利、2项已获批专利申请和超91项待审批专利申请[68] - 莫替沙福肽对应国际专利申请若获批，不包括最长5年延期，将于2041年12月到期[158] - 莫替沙福肽活性成分分子相关专利不包括延期将于2023年8月到期[158] - 莫替沙福肽与PD1拮抗剂联合治疗癌症相关美国已授权专利及未来基于待决申请获批专利不包括延期将于2036年到期[158] - AGI - 134用于治疗实体瘤相关专利不包括延期将于2035年到期，化合物相关专利不包括延期将于2025年到期[160] - BL - 5010新型施药器相关专利将于2034年到期[160] - 截至2022年3月15日，公司拥有或独家许可32个专利家族，包含超111项已授权专利、2项已批准专利申请和超91项待决专利申请[158] 业务线产品许可情况 - 2012年公司从Biokine获得motixafortide的许可使用权，可提前90天书面通知终止协议[67] - 2013年Agalimmune从马萨诸塞大学、2015年从Kode Biotech获得AGI - 134的许可使用权，可提前90天通知终止协议[67]

财务数据和关键指标变化 - 2021年9月30日止九个月研发费用为1430万美元，较2020年同期的1350万美元增加80万美元，增幅5.9%，主要因AGI - 134研究费用增加及公司应对疫情加速行动导致薪资等费用增加，部分被已完成的Motixafortide GENESIS和COMBAT临床试验费用降低所抵消 [34] - 截至2021年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款6220万美元，认为资金充足可实现多个潜在创造价值的里程碑 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - GENESIS研究共招募122名患者，80人随机分配到Motixafortide组，42人到安慰剂组；Motixafortide联合G - CSF组89%的患者在一次给药和一次单采后动员出最佳数量细胞并进行移植，而G - CSF单独使用组仅10%；Motixafortide联合G - CSF组一次单采收集的细胞中位数为1100万，G - CSF单独使用组为200万；与plerixafor注册研究相比，Motixafortide联合G - CSF表现更优 [9][10][11] - 药物经济学研究表明，Motixafortide联合G - CSF与标准护理G - CSF单独使用相比，在自体干细胞移植过程中卫生资源利用率有统计学意义的降低；终身估计显示，与当前标准护理相比，不包括Motixafortide成本，可节省约1.7万美元，并带来质量调整生命年益处 [19][20] 胰腺癌（PDAC）业务 - COMBAT/KEYNOTE - 20202三期联合研究中，Motixafortide联合默克抗PD - 1 KEYTRUDA和化疗作为二线疗法，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善，包括中位总生存期、中位无进展生存期、确认的总缓解率、总缓解率和疾病控制率 [27][28] AGI - 134业务 - 正在进行的1/2a期研究评估其在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制；预计今年年底完成招募，明年上半年公布试验结果 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧洲每年有超过4.5万例自体干细胞移植手术，全球估计市场约5亿美元；目前第一代CXCR4抑制剂plerixafor在多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤两个获批适应症上的年销售额超过2.5亿美元，主要用作救援治疗 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划12月中旬与FDA进行预新药申请（NDA）会议，若成功，将于明年上半年向FDA提交NDA；未来还计划评估Motixafortide在其他自体干细胞动员适应症（如其他淋巴瘤、镰状细胞贫血等）、同种异体移植适应症和中性粒细胞减少症等方面的生命周期管理潜力 [25] - 继续就PDAC项目与潜在生物制药合作伙伴进行讨论，目标是合作开展随机对照2/3期研究 [28] - 对于Motixafortide商业化，倾向寻求合作，如联合推广或建立合资企业，而非自行商业化；未来是否自行商业化不排除，但近期可能性不大 [52] - 对于Motixafortide获批后在其他干细胞动员领域的研究，需与合作伙伴评估每个适应症的潜在收入和投资净现值 [53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为GENESIS研究数据和药物经济学研究结果使Motixafortide区别于其他动员剂，若获批，将是干细胞动员领域的重大进展，对患者和支付方都有益；预计2022年是充满催化剂的一年，有望为患者带来临床益处，为股东创造价值 [26][56] 其他重要信息 - 公司将在12月11日至14日的美国血液学会年会及博览会上进行一次口头报告和三次海报展示，介绍GENESIS研究等相关成果 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 即将与FDA进行的预NDA会议，愿望清单的关键组成部分是什么 - 公司希望在预NDA会议上与FDA就提交内容达成一致，确保数据和提交材料可用于NDA提交，但不会详细说明具体项目 [40][41] 问题2: 假设AGI - 134数据积极，下一步计划及如何解决组合研究中该药物贡献的问题 - 需等研究数据出来后再做进一步决定，要查看患者群体，确定是从现有特殊群体中选择还是继续进行类似的篮子研究；已知下一步研究是组合研究，但具体组合尚未确定；肿瘤学领域多数情况下需要组合治疗以让患者受益，只要产品组合安全即可 [44] 问题3: 学术赞助的Motixafortide LIBTAYO和化疗在一线胰腺癌试验的首批数据时间 - 该试验由哥伦比亚大学与再生元合作开展，公司无法给出具体日期，目前仍在招募患者，预计2022年有数据，但因公司不主导研究，控制能力有限 [46][47] 问题4: AGI - 134数据较之前指导有轻微延迟，原因是什么，能否在明年会议上公布数据 - 延迟主要因疫情初期英国医院运营问题导致患者招募困难，公司采取在西班牙开设新站点的应急计划；预计今年年底完成招募，明年上半年有数据；因研究有大量生物标志物评估和数据，需做好准备以更好呈现；能否在会议上公布数据不确定，因提交摘要时间提前半年，难以确定准备好的时间 [48][49] 问题5: Motixafortide的商业化目标，是寻找合作伙伴还是自行商业化 - 公司所有选项开放，但一般不关注自行商业化，更倾向合作，如联合推广或建立合资企业；自行商业化存在运营和财务风险，近期不太可能，但不排除未来可能性 [52] 问题6: Motixafortide获批后，在其他干细胞动员领域做更多研究是否是策略 - 需与合作伙伴评估每个适应症的潜在收入（包括标签内和标签外），确定进行3期试验的投资净现值是否为正，再决定是否投资 [53] 问题7: 药物经济学研究中提到的1.7万美元收益是否适用于欧洲 - 欧洲成本结构与美国不同，目前研究聚焦美国，因美国是首个申请批准的市场；构建的模型适用于未来可能涉及的其他地区，如欧洲，但需根据当地数据更新，预计仍会有显著差异，但具体数字可能不同 [54]