文章核心观点 公司董事会批准美国存托股份（ADS）与普通股的兑换比例变更，旨在解决纳斯达克低价股规则问题，使公司符合上市标准，且变更后ADS交易价格有望提升 [1][2][3] 公司概况 - 临床阶段生物制药公司，专注肿瘤学和罕见病治疗 [1][6] - 首个获批产品为APHEXDA®（motixafortide），用于美国多发性骨髓瘤患者自体移植的干细胞动员 [6] ADS兑换比例变更 - 变更内容：ADS代表的普通股数量从15股/ADS变为600股/ADS，相当于1比40的反向股票拆分，流通ADS数量从1.42340133亿减少至355.8503万 [1] - 生效时间：2025年1月30日周四纳斯达克资本市场交易开始前 [2] - 预期影响：ADS交易价格预计提高40倍，增强其在纳斯达克资本市场的交易适用性，但公司无法保证变更后价格能达到或超过变更前的40倍 [2] 公司财务状况 - 完成融资后资金充足，拥有2950万美元现金，按当前计划可支撑至2026年下半年 [3] - 预计年运营消耗约1200万美元，用于胰腺癌药物motixafortide的持续开发及管线扩展活动 [3] 股东相关安排 - 无零碎ADS发行，应获零碎ADS的持有人将获现金支付，现金替代率在存托机构出售零碎ADS时确定 [4] - 以账面形式或通过银行、经纪商等持有ADS的持有人无需采取行动，2025年1月30日后账户将反映变更影响；实益持有人可联系相关方获取信息 [5] - 持有纸质ADS证书的持有人可将证书兑换为变更比例后的账面形式ADS，2025年1月30日后不久将收到存托机构的转让函和兑换说明 [5]

文章核心观点 BioLineRx公司宣布进行注册直接发行，购买5000万份美国存托股份及相关认股权证，预计募资约1000万美元，用于研发等用途 [1][3] 分组1：发行情况 - 公司签订最终协议，将在注册直接发行中购买总计5000万份美国存托股份及相关认股权证，每份ADS及认股权证购买价格为0.20美元，认股权证行使价0.20美元/股，发行后可立即行使，有效期五年，每份ADS代表15股普通股 [1] - 发行预计于2025年1月7日左右完成，需满足惯常成交条件 [1] - H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家配售代理 [2] 分组2：募资用途 - 发行总毛收益预计约1000万美元，扣除配售代理费和其他发行费用前，公司计划将净收益用于研发活动、拓展潜在药物候选管线、营运资金和一般公司用途 [3] 分组3：发行依据 - 上述证券根据2023年12月29日提交给美国证券交易委员会并于2024年1月5日生效的“货架”注册声明发售，仅通过招股说明书进行发售，招股说明书补充文件和相关招股说明书将提交给美国证券交易委员会，可在其网站获取 [4] 分组4：公司简介 - BioLineRx是一家生物制药公司，专注于肿瘤学和罕见病的变革性疗法，首个获批产品是APHEXDA®，在美国用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员，由Ayrmid Ltd.（全球，亚洲除外）和Gloria Biosciences（亚洲）开发和商业化，公司利用其专业知识推进创新管线 [6]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度总收入为490万美元,去年同期无收入 [35] - 2024年第三季度成本为80万美元,去年同期无成本 [36] - 2024年第三季度研发费用为260万美元,同比下降10万美元 [37] - 2024年第三季度销售和营销费用为550万美元,同比下降260万美元 [38] - 2024年第三季度一般和管理费用为140万美元,同比下降10万美元 [39] - 2024年第三季度净亏损为580万美元,同比减少1020万美元 [40] - 截至2024年9月30日,公司拥有现金、现金等价物和短期银行存款2920万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - APHEXDA在第三季度实现了10%的市场份额,相比第二季度增长了约40% [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Ayrmid Limited签署了独家许可协议,涵盖除亚洲以外的所有地区和除胰腺导管腺癌以外的所有适应症 [7] - 该交易为公司带来了1000万美元的预付款、8700万美元的潜在商业里程碑以及18%-23%的版税 [8] - 公司还从Highbridge Capital获得了900万美元的股权投资 [9] - 公司计划关闭美国商业运营,将重点转向临床开发 [17] - 公司预计2025年1月1日起年度现金消耗将减少70%以上 [17] - 公司计划在未来两年内评估早期临床资产,以增加管线 [11] - 公司认为与Gamida Cell的合作将有助于APHEXDA的销售增长 [13] - 公司将继续推进motixafortide在转移性胰腺癌中的开发 [19] - 公司预计CheMo4METPANC试验将于2027年完全入组 [25] - 公司计划在2025年和2026年分别引进一项新资产 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - CEO Phil Serlin表示,与Gamida Cell的交易使公司能够专注于药物开发,同时从APHEXDA的长期商业潜力中受益 [10] - Serlin认为,公司处于有利地位,可以通过新的合作和资产引进来创造价值 [18] - CFO Mali Zeevi表示,公司预计现有现金将足以支持运营至2026年 [41] - Serlin表示,公司正在寻找早期临床资产,以利用其在复杂药物开发方面的专业知识 [58] 其他重要信息 - 公司已与BlackRock达成协议,偿还1650万美元的债务,并重组剩余债务 [18] - 公司预计CheMo4METPANC试验将于2026年获得中期数据 [43] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于管线增长 - 公司计划在2025年和2026年分别引进一项新资产 [47] 问题: 关于胰腺癌项目和业务发展讨论 - 公司认为PDAC项目可以作为其他实体瘤的模型 [48] - 公司预计2026年将从Columbia试验中获得初步数据,这可能成为业务发展讨论的起点 [48] 问题: 关于APHEXDA销售的潜在影响 - Gamida Cell将吸收部分BioLineRx团队,公司预计过渡期将相当顺利,不会出现销售大幅下滑 [52] 问题: 关于公司核心竞争力 - 公司拥有从早期项目到批准的全面开发能力 [56] - 公司预计将从两个合作协议中获得商业里程碑和版税收入 [56] 问题: 关于2025年支出 - 公司预计2025年支出将减少70%以上,包括销售和营销、一般和管理费用的减少 [62] - 公司预计PDAC项目的支出将非常低 [64] 问题: 关于PDAC项目的合作伙伴关系 - 公司认为PDAC项目可能会寻求合作伙伴关系,特别是在获得强劲的2b期数据后 [65] 问题: 关于新资产的引进 - 公司正在寻找早期临床资产,重点是具有同类最佳潜力的肿瘤和罕见病 [66] 问题: 关于中国地区的收入 - 公司预计2025年将开始从中国地区获得收入,但具体时间不确定 [67] 问题: 关于Gamida Cell的产品组合 - Gamida Cell目前只有omni-search和APHEXDA两个商业化产品 [71]

文章核心观点 BioLineRx与Ayrmid达成APHEXDA许可协议并获股权投资，将减少债务和开支，专注肿瘤和罕见病领域开发 [1][6] 分组1：交易内容 - BioLineRx与Ayrmid达成许可协议，授予其APHEXDA除实体瘤外所有适应症及亚洲以外地区的独家开发和商业化权利 [1][2] - BioLineRx将获1000万美元预付款，最高8700万美元商业里程碑付款，以及18% - 23%的净销售额特许权使用费 [1][3] - Ayrmid将把APHEXDA加入其商业产品组合，预计转移BioLineRx美国商业团队部分成员 [4] 分组2：资金支持 - BioLineRx获Highbridge Capital Management旗下基金900万美元股权投资，预计今日完成交易 [6] 分组3：公司发展 - 交易将大幅减少BioLineRx长期债务和运营开支，具体将在第三季度财报电话会议详细讨论 [5] - BioLineRx将继续通过合作开发motixafortide用于胰腺癌治疗 [7] 分组4：公司表态 - BioLineRx首席执行官认为Ayrmid是实现APHEXDA商业潜力的理想合作伙伴，公司将专注肿瘤和罕见病药物开发 [8] - Ayrmid首席执行官称APHEXDA能提升其移植产品组合，助力公司扩张 [9] 分组5：会议信息 - BioLineRx将于11月25日公布2024年第三季度财报，提供会议和网络直播的参与方式 [12] 分组6：公司介绍 - Ayrmid是Gamida Cell母公司，Gamida Cell是细胞疗法先驱，有FDA批准产品OMISIRGE [13] - Highbridge Capital Management是全球另类投资公司，管理资产超40亿美元，在医疗保健和生命科学领域有投资 [14] - BioLineRx是生物制药公司，首个获批产品是APHEXDA，正利用专业知识推进创新产品线 [15] 分组7：产品信息 - Omisirge在美国获批用于特定血液恶性肿瘤患者，可减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率 [19]

公司财务报告发布 - 将于2024年11月25日美国市场开盘前发布截至2024年9月30日的第三季度未经审计的财务结果 [1] 公司会议安排 - 将于美国东部时间上午8:30举行电话会议由首席执行官Philip Serlin发表讲话 [2] - 美国可拨打+1 - 888 - 281 - 1167国际可拨打+972 - 3 - 918 - 0685参加电话会议可通过公司网站活动页面观看网络直播和重播参加直播前需预留时间下载软件电话会议结束约两小时后可观看重播重播可拨打美国+1 - 888 - 295 - 2634国际+972 - 3 - 925 - 5904于2024年11月27日前可收听 [3] 公司概况 - 是一家处于商业阶段的生物制药公司致力于肿瘤学和罕见病的变革性疗法首个获批产品APHEXDA®(motixafortide)在美国用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员正在推进针对镰状细胞病胰腺癌和其他实体瘤患者的研究药物管线总部位于以色列在美国有业务拥有从开发到商业化的端到端专业知识推动创新疗法 [4] 公司信息获取途径 - 可通过www.biolinerx.com或Twitter和LinkedIn了解更多公司信息 [5] 公司联系人信息 - 美国联系人John Lacey邮箱[email protected]以色列联系人Moran Meir邮箱[email protected] [6]

关于Motixafortide研究成果 - 单独使用Motixafortide以及与natalizumab联合使用 可能在单个单采周期内收集到镰状细胞病基因治疗所需的大量干细胞[1] - 概念验证研究的数据表明Motixafortide安全且耐受性良好[1] - 该研究的主要研究者称单独使用Motixafortide或与natalizumab联合使用 镰状细胞病患者可能在单个单采周期内动员并收集到批准基因疗法所需的干细胞数量[2] - 公司首席执行官表示 1期研究的初步结果令人鼓舞 表明Motixafortide可能有潜力改善整体治疗过程并让更多镰状细胞病患者获得基因治疗[2] - 在试验中单独使用Motixafortide以及与natalizumab联合使用是安全且耐受性良好的 常见不良事件是短暂的 未发生4级不良事件或血管闭塞事件[3] - 单独使用Motixafortide以及与natalizumab联合使用可使CD34 + HSC向外周血强劲动员[4] - 与plerixafor相比 之前使用plerixafor进行动员的患者单独使用Motixafortide时HSC动员增加2.8倍 联合使用时增加3.2倍[6] 关于镰状细胞病 - 镰状细胞病是全球最常见的遗传病之一 影响全球数百万人 对有色人种的影响尤为严重[7] - 镰状细胞病源于血红蛋白基因突变 导致产生异常形状的红细胞 会阻塞血管[7] - 镰状细胞病的临床表现包括贫血和血管阻塞 可导致急性和慢性疼痛以及多器官系统的组织缺血 最终损害终末器官功能[7] 关于BioLineRx公司 - 是一家处于商业阶段的生物制药公司 在肿瘤学和罕见病领域寻求变革性疗法[8] - 公司的首个获批产品APHEXDA®(Motixafortide)在美国用于多发性骨髓瘤的自体移植干细胞动员[8] - 公司正在推进针对镰状细胞病 胰腺癌和其他实体瘤患者的研究性药物管线[8] - 公司总部位于以色列 在美国有业务 拥有从开发到商业化的端到端专业知识推动创新疗法[8]

文章核心观点 BioLineRx推出Mobilization Matters数字资源平台支持多发性骨髓瘤患者干细胞采集治疗，并与HealthTree Foundation合作开展调查以了解患者经历，为改善护理和支持策略提供依据 [1][2] 平台相关 - BioLineRx推出Mobilization Matters数字资源平台，为准备自体干细胞移植进行干细胞采集的多发性骨髓瘤患者提供患者故事、教育资源等支持 [1] - 平台设有讨论指南，便于患者在单采前与医疗团队沟通 [3] - 可访问www.mobilizationmatters.com获取更多信息 [3] 调查相关 - BioLineRx与HealthTree Foundation合作开展Mobilization Matters干细胞采集调查，旨在收集患者干细胞采集和单采经历的见解 [2] - 调查对象为18岁以上尝试为计划移植进行干细胞采集的多发性骨髓瘤成年患者 [4] - 调查由HealthTree Foundation代表BioLineRx进行，与专家和患者顾问合作开发 [4] - 调查结果预计2025年第一季度公布，届时将在mobilizationmatters.com上分享 [2][4] 行业背景 - 自体干细胞移植是多发性骨髓瘤首选一线治疗方法，对提高生存率和恢复免疫系统至关重要 [6] - 移植前患者需进行单采以收集干细胞，但干细胞动员和收集面临挑战，如接受移植的老年患者比例增加、标准诱导疗法影响动员效果等 [6][7] 合作方信息 - HealthTree Foundation是全球非营利组织，利用创新拯救生命，提供个性化支持和教育、患者连接及数据门户，为研究人员提供患者数据 [8] - BioLineRx是商业阶段生物制药公司，致力于肿瘤和罕见病治疗，推进镰状细胞病、胰腺癌等药物研发，具备端到端开发和商业化专业知识 [9]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为5.4亿美元,其中包括3.6亿美元的Gloria Biosciences授权金以及1.8亿美元的APHEXDA产品销售收入 [25] - 第二季度成本为0.9亿美元,主要包括无形资产摊销、销售APHEXDA的特许权使用费和销售成本 [25] - 第二季度研发费用为2.2亿美元,较2023年同期的3亿美元有所下降,主要是由于motixafortide活动费用减少、AGI-134开发终止以及股份支付减少 [26] - 第二季度销售和营销费用为6.4亿美元,较2023年同期的5.6亿美元有所增加,主要是由于销售团队人员成本增加 [27] - 第二季度净利润为0.5亿美元,而2023年同期净亏损为18.5亿美元,主要是由于2024年第二季度有7.8亿美元的非经营收益,而2023年同期有7.7亿美元的非经营费用,主要与认股权证的非现金重估有关 [28] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和短期银行存款为40.1亿美元,预计可为公司运营提供资金支持至2025年 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - APHEXDA在第二季度的销售收入为1.8亿美元 [25] - 公司已在管理35%的干细胞移植手术的医疗机构中获得了APHEXDA的处方地位,超过了第二季度末35%的目标 [8][9] - 公司计划在2024年底前将APHEXDA在处方医疗机构的覆盖率提高至60% [9] - 公司在第二季度新增了两家最大的干细胞移植中心,并使订购产品的中心数量翻倍 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进APHEXDA的生命周期管理,包括评估在多发性骨髓瘤四联疗法和镰状细胞病基因疗法中的应用 [20][22] - 公司与合作伙伴Gloria Biosciences正在推进APHEXDA在中国多发性骨髓瘤干细胞动员适应症的桥梁研究,预计于2024年下半年启动 [31] - 公司与Gloria Biosciences完成了首线胰腺癌二期联合试验的研究设计,预计Gloria将于2024年提交监管审查,并于2025年启动该试验 [33] - 公司继续推进由哥伦比亚大学和Regeneron赞助的转移性胰腺癌一线治疗的CheMo4METPANC IIb随机临床试验,预计将于2027年完成入组 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为四联疗法将成为多发性骨髓瘤新的标准治疗,这将进一步增加对APHEXDA的需求 [12][13] - 公司认为APHEXDA提供的疗效、效率和经济效益将推动医疗机构采用这一最佳干细胞动员剂 [19] - 公司对APHEXDA在剩余2024年和2025年的发展前景持乐观态度 [29] 其他重要信息 - 公司预计将于2024年9月在圣路易斯华盛顿大学和孟菲斯圣儒德儿童研究医院开展两项APHEXDA用于治疗镰状细胞病的I期试验 [22][30][32] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **John Vandermosten 提问** 询问APHEXDA在夏季的销售情况,是否会出现季节性下滑 [36] **Phil Serlin 和 Holly May 回答** 公司第二季度的销售业绩较第一季度翻倍,目前没有发现明显的季节性下滑,且多发性骨髓瘤患者需要及时进行移植,因此不太会受到季节性因素的影响 [37][38] 问题2 **John Vandermosten 提问** 询问APHEXDA的重复订单率情况 [39] **Holly May 回答** 一旦产品进入医院处方目录,就是最大的障碍,之后公司的销售团队会继续推动新医院的采纳以及现有医院的销量增长,因此公司看到来自新客户和现有客户的双重收入来源 [40][41][42] 问题3 **John Vandermosten 提问** 询问公司为何同时开展两项镰状细胞病基因疗法的APHEXDA试验,以及是否有其他基因疗法适应症可以使用APHEXDA [43] **Phil Serlin 和 Ella Sorani 回答** 两项试验的具体设计尚未披露,但镰状细胞病患者无法使用G-CSF作为基础动员剂,只能使用APHEXDA等增强剂,因此这是一个明确的临床需求领域 [45][46][49][50] 公司也看到其他需要CD34+干细胞的基因疗法可能会从APHEXDA中获益,但目前主要集中在镰状细胞病的临床试验 [51][52][53]

文章核心观点 公司公布2024年第二季度未经审计财务结果及近期公司和产品组合更新，APHEXDA商业发布势头积极，临床项目进展良好，财务状况有所改善 [1][2] APHEXDA发布更新 - 在顶级80家移植中心中，已确保在代表约37%干细胞移植程序的机构获得处方集准入，超季度目标，有望在2024年底达到约60% [1][2][4] - 第二季度订购APHEXDA的中心数量较第一季度翻倍，推动净收入季度环比增长100% [4] 临床组合更新 Motixafortide - **多发性骨髓瘤**：在2024年美国血液分离学会和国际药物经济学与结果研究协会年会上展示海报，显示G - CSF加APHEXDA可增加移植中心容量和带来类似或更好的整体财务影响；合作方Gloria Biosciences的干细胞动员桥接研究IND获中国药监局药品审评中心批准，预计2024年下半年启动关键临床试验 [4] - **镰状细胞病（SCD）与基因治疗**：与圣裘德儿童研究医院达成临床试验协议，评估motixafortide用于SCD基因治疗的造血干细胞动员，预计2024年9月首例患者给药，2025年获得初始数据；与华盛顿大学医学院合作的1期临床试验持续招募患者，试验已从5名患者扩大到10名，预计2024年下半年获得初始数据 [4] - **胰腺导管腺癌（mPDAC）**：在2024年美国临床肿瘤学会年会上展示与哥伦比亚大学合作的CheMo4METPANC 2b期临床试验试点阶段的积极活检数据；与Gloria Biosciences合作完成中国2b期随机临床试验设计，预计2025年启动临床试验 [5] 2024年第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日的三个月总收入为540万美元，2023年第二季度无收入，本季度收入包括Gloria Biosciences许可预付款360万美元和APHEXDA美国产品销售净收入180万美元 [6] - 截至2024年6月30日的三个月收入成本为90万美元，2023年第二季度无收入成本，主要包括无形资产摊销、APHEXDA美国产品销售特许权使用费和产品销售成本 [6] - 截至2024年6月30日的三个月研发费用为220万美元，低于2023年同期的300万美元，主要因motixafortide新药申请支持活动费用降低、AGI - 134开发终止和股份支付减少 [6] - 截至2024年6月30日的三个月销售和营销费用为640万美元，高于2023年同期的560万美元，主要因现场团队人员成本增加 [6] - 截至2024年6月30日的三个月一般和行政费用为160万美元，高于2023年同期的130万美元，主要因法律和其他费用增加 [6] - 截至2024年6月30日的三个月净收入为50万美元，2023年同期净亏损1850万美元，2024年该期非经营收入780万美元，2023年同期非经营费用770万美元，均主要与认股权证非现金重估有关 [6] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和短期银行存款为4010万美元，预计足以支持到2025年的运营 [6] 公司概况 BioLineRx是一家商业阶段生物制药公司，致力于肿瘤和罕见病治疗，首个获批产品是APHEXDA，用于美国多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员，公司正在推进针对镰状细胞病、胰腺癌和其他实体瘤的研究药物管线 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度营收为690万美元，2023年第一季度无营收 [16] - 2024年第一季度研发费用为250万美元，2023年同期为370万美元，主要因motixafortide支持活动费用降低及AGI - 134项目终止 [17] - 2024年第一季度净亏损为70万美元，2023年同期为1220万美元，2024年包含450万美元非现金收入，2023年为290万美元非运营支出，均与认股权证重估有关 [18] - 2024年第一季度销售和营销费用为630万美元，2023年同期为390万美元，主要因motixafortide商业化活动增加 [40] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款为2820万美元，季度结束后获得2000万美元非稀释性债务融资，并完成600万美元注册直接股权发行 [19][41] 各条业务线数据和关键指标变化 APHEXDA业务 - 已在管理约26%的多发性骨髓瘤相关移植手术的顶级中心建立了处方集，上一季度为20%，有望在第二季度末达到35%，年底达到60% [3] - 2024年第一季度APHEXDA产品销售净收入为90万美元 [39] 干细胞动员业务 - 与Gloria Biosciences签订独家许可协议，Gloria的一项小型干细胞动员桥接研究的新药临床试验申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，预计今年下半年开始首例患者给药 [4] 胰腺癌业务 - 与哥伦比亚大学合作的一线胰腺癌随机2期研究正在积极招募患者，11名患者的试点阶段数据显示出令人鼓舞的结果 [13] 镰状细胞病业务 - 与华盛顿大学医学院合作的1期临床试验正在评估motixafortide用于镰状细胞病患者造血干细胞动员，预计今年下半年获得早期数据 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于APHEXDA在美国顶级移植中心的商业化推广，以提高市场渗透率 [3] - 与Gloria Biosciences合作，推进motixafortide在亚洲的开发和商业化 [4] - 积极开展胰腺癌和镰状细胞病项目的研究，探索motixafortide的治疗潜力 [13][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在APHEXDA的商业化和开发项目上取得了显著进展，对未来的发展充满信心 [59] - 认为motixafortide与PD - 1抑制剂在胰腺癌及其他实体瘤类型中的联合应用具有数十亿美元的市场机会 [14] 其他重要信息 - 公司预计现有资金足以支持到2025年的运营 [19] - 公司在2024年第一季度展示了两张海报，强调了APHEXDA对中心效率和经济效益的创新优势 [35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: APHEXDA早期被中心认可的关键因素是什么 - 一是椅子时间，使用APHEXDA加G - CSF能提高机构效率；二是临床益处，单次单采可动员更多CD34干细胞，与3期数据一致 [45] 问题2: 处方集委员会会议是否集中在一年的某些时段 - 大多数机构的P&T委员会每月开会，并非集中在季度末或年末，公司现场团队正努力为各中心提供信息以推动会议决策 [25] 问题3: 未被公司列为目标的132家移植中心是否有使用APHEXDA，未来如何预期这些中心采用该产品 - 公司目前专注于顶级80家中心，因86%的多发性骨髓瘤移植手术在此进行，且这些中心使用增强剂的比例更高。未来随着业务推进，这些非目标中心可能有价值，但目前需要更多团队努力 [49] 问题4: 能否提供关于毛利率的指导 - 公司财务报表显示毛利率远超90%，且预计不会改变 [51] 问题5: 获得CMS医保报销直通状态的重要性及药物供应和制造方面的考虑 - 公司对账户团队工作满意，约95%的人群已覆盖，第一季度获得直通状态，目前患者获取APHEXDA无问题；药物供应方面，公司在商业和临床需求上均有良好保障 [55][57] 问题6: 华盛顿大学试验达成安全目标并公布数据后，基因治疗临床试验对该产品的需求预期 - 公司正与行业和学术机构的潜在合作伙伴积极沟通，认为未来该领域会有更多临床试验 [64]