公司概况 - Cingulate Inc.（NASDAQ:CING）是一家生物制药公司，利用其专有的Precision Timed Release™（PTR™）药物传递平台技术来建立和推进下一代药物产品的管道[1] - Cingulate总部位于堪萨斯城，公司网站为cingulate.com，投资者关系联系人为Thomas Dalton和Matt Kreps[5] 产品讨论 - 公司主席兼首席执行官Shane J. Schaffer将参加2024年3月22日星期五下午12点在Benzinga All Access活动中的讨论，重点关注Cingulate的产品管道和产品组合，包括其用于治疗注意力缺陷/多动障碍（ADHD）的主导第三阶段候选药物CTx-1301（dexmethylphenidate）和用于治疗焦虑症的CTx-2103（buspirone）[2]

公司介绍 - Cingulate Inc. (NASDAQ:CING)是一家生物制药公司，利用其专有的Precision Timed Release™ (PTR™)药物传递平台技术来构建和推进下一代药物产品管线[1] 参加活动 - Cingulate将参加DCAT Week 2024年3月18日至21日在曼哈顿中城举办的活动，与Global PharmaPartners, INC.进行会议，讨论Cingulate的管线和产品组合[2] - Cingulate将讨论其领先的第三阶段候选药物CTx-1301（dexmethylphenidate）用于治疗ADHD，以及CTx-2103（buspirone）用于治疗焦虑[2] 首席执行官表态 - Cingulate的首席执行官Shane J. Schaffer表示，公司很高兴与Global PharmaPartners, Inc.一起参加DCAT，寻求与优秀的共同开发/商业合作伙伴建立业务伙伴关系[3]

文章核心观点 Cingulate公司宣布完成公开发行，获得750万美元总收益，将用于研发、商业化等活动 [1][2] 公司公开发行情况 - 公司完成公开发行，共发售375万股普通股（或普通股等价物）、可购买至多375万股普通股的A类认股权证和可购买至多187.5万股普通股的B类认股权证，发行价为每股2美元 [1] - A类认股权证行使价为每股2美元，立即可行使，发行日期起五年后到期；B类认股权证行使价为每股2美元，立即可行使，发行日期起两年后到期 [1] - H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家配售代理 [1] 资金情况 - 发行总收益为750万美元，扣除配售代理费和其他发行费用前的金额 [2] - 公司计划将此次发行的净收益用于主要候选药物CTx - 1301的研发和商业化活动，以及营运资金、资本支出和一般公司用途，包括进一步投入研发工作 [2] 发行相关文件 - 上述证券根据S - 1表格注册声明（文件编号333 - 276502）发售，该声明于2024年2月2日被美国证券交易委员会宣布生效 [3] - 发行仅通过构成有效注册声明一部分的招股说明书进行，最终招股说明书已提交给美国证券交易委员会，可在其网站获取，也可联系H.C. Wainwright & Co.获取电子版 [3] 公司简介 - Cingulate是一家生物制药公司，利用其专有的PTR药物递送平台技术，构建和推进下一代药品管线，旨在改善受每日给药方案繁琐和治疗效果不佳困扰的常见疾病患者的生活 [5] - 公司最初专注于多动症治疗，正在确定和评估PTR技术可用于开发未来产品候选药物的其他治疗领域，包括焦虑症治疗 [5] - 公司总部位于堪萨斯城 [5] 投资者关系 - 公司投资者关系联系人包括副总裁Thomas Dalton（tdalton@cingulate.com，913 - 942 - 2301）和Darrow Associates的Matt Kreps（mkreps@darrowir.com，214 - 597 - 8200） [9]

公司融资 - Cingulate Inc.（NASDAQ:CING）宣布定价公开发行共计375万股普通股、A系列权证和B系列权证，预计募集资金净额为750万美元[1] - 公司计划将募集资金用于继续研发和商业化其主力候选药物CTx-1301，以及用于营运资金、资本支出和一般企业用途[2] - 本次发行的证券是根据SEC于2024年2月2日宣布生效的S-1表格（文件编号333-276502）进行发行的，由H.C. Wainwright & Co.担任独家配售代理[3]

公司任命 - Cingulate Inc.（NASDAQ：CING）宣布将财务总监Jennifer Callahan晋升为首席财务官[1] 财务策略 - Callahan表示希望帮助公司高效及及时地筹集资金[2] - 公司强调资本对于长期成功至关重要，并计划通过传统和非稀释性交易来加强资产负债表[3]

公司动态 - 2024年1月25日Cingulate、Cingulate Therapeutics LLC（CTx）和Werth Family Investment Associates, LLC（WFIA）达成债务转换协议，WFIA将300万美元本金及应计利息共计330万美元转换为预融资认股权证，以每股4.785美元的转换价格购买687,043股Cingulate普通股 [1] - 预融资认股权证无到期日，可立即以每股0.0001美元的行使价行使，受19.99%的实益所有权限制，转换后与WFIA的所有债务和应计利息已全部付清 [1] 行业情况 多动症（ADHD） - ADHD是一种慢性神经生物学和发育障碍，影响数百万儿童且常持续至成年，表现为注意力不集中和/或多动冲动，干扰功能或发育 [4] - 美国约640万18岁以下儿童和青少年（11%）被诊断患有ADHD，约80%接受治疗，65 - 90%成年后仍有临床症状，成人ADHD患病率约1100万患者（4.4%），但仅约20%接受治疗 [4] 焦虑症 - 焦虑症是美国最常见的心理健康问题，焦虑是面对威胁或压力时的恐惧感觉，严重且慢性影响功能时可视为焦虑症 [5] - 约31%的美国成年人一生中会经历焦虑症，人们可能患病多年才被诊断或治疗，全球新冠危机加剧了焦虑症的诊断和治疗问题，是心理健康领域未满足医疗需求的重点 [5] 公司产品 CTx - 1301 - Cingulate的领先候选药物CTx - 1301利用专有PTR药物递送平台，采用活性药物成分右哌甲酯的多核心配方，右哌甲酯已获FDA批准用于治疗ADHD [6] - CTx - 1301旨在精确控制药物在预定时间、比例和方式下三次释放，实现快速起效和全天疗效，第三剂在其他长效兴奋剂产品药效开始消退时释放 [6] 精准定时释放（PTR™）平台技术 - Cingulate利用创新的PTR药物递送平台技术开发ADHD和焦虑症产品候选药物，可实现真正的每日一次给药 [7] - PTR平台采用专有侵蚀屏障层（EBL）技术，可精确控制药物在预定时间释放，在预期释放前无药物释放，EBL技术包裹含药核心形成片剂剂型，其EBL配方Oralogik™获BDD Pharma授权 [7] - 公司计划利用PTR技术在ADHD和焦虑症之外的其他治疗领域识别和开发更多产品候选药物，为需要在特定时间间隔多次给药的治疗提供比现有疗法更优的方案 [7] 公司概况 - Cingulate Inc.是一家生物制药公司，利用专有PTR药物递送平台技术构建和推进下一代制药产品管线，旨在改善受每日繁琐给药方案和不理想治疗结果困扰的患者生活 [8] - 公司最初专注于ADHD治疗，同时也在评估PTR技术可用于开发未来产品候选药物的其他治疗领域，如焦虑症，总部位于堪萨斯城 [8]

财务状况 - 2023年第三季度，Cingulate Inc.的研发支出为3,923,852美元，较去年同期增长85.2%[8] - 2023年第三季度，Cingulate Inc.的总体运营亏损为5,749,674美元，较去年同期增长44.7%[8] - 2023年第三季度，Cingulate Inc.的股东权益为-96,334美元[10] - 公司自成立以来一直处于亏损和负现金流状态[15] - 公司在2021年12月完成的首次公开募股提供了约2040万美元的净收益[15] - 公司在2023年通过At-the-Market协议和与Lincoln Park Capital LLC的购买协议提供了约210万美元的净收益[15] - 公司在2023年第三季度通过公开发行普通股和预先融资的普通股认股权发行提供了约330万美元的净收益[15] - 公司需要额外的资金用于运营和发展[15] - 公司正在评估各种策略以获得额外资金，可能包括股权的额外发行、债务发行或其他资本来源，包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易[15] - 公司无法保证其计划将有效实施，从而足以缓解或减轻上述情况和事件，这导致公司未来一年内作为持续经营实体的能力存在重大疑虑[15] - 公司的财务报表已根据持续经营的基础编制，未反映可能由于这种不确定性的结果而导致的任何调整[15] 股权融资 - 公司于2023年9月8日发行WFIA预先资助认股权证，以购买公司普通股683,8235股[36] - 公司于2023年9月30日持有的普通股购买认股权证总数为27,777,513股[45] - 公司于2023年9月30日出售了1,648,208股普通股，净收益为1,696,407美元[40] - 公司通过私募发行融资，于2023年8月11日发行了1,000万美元的普通股，募集资金约1,000万美元[34] - 公司于2023年9月11日进行了公开发行，发行了1,720,000股普通股，募集资金约3,999,480美元[35] - 公司于2023年9月30日，通过ATM协议出售了1,648,208股普通股，净收益为1,696,407美元[40] 资产状况 - 2023年9月30日，公司的研发支出为392.4万美元，较2022年同期的212.3万美元增长了85.1%[8] - 2023年9月30日，公司的总体和行政支出为182.6万美元，较2022年同期的184.5万美元略有下降[8] - 2023年9月30日，公司的营业亏损为574.9万美元，较2022年同期的396.8万美元增加了44.9%[8] - 2023年9月30日，公司的净亏损为597.9万美元，较2022年同期的402.7万美元增加了48.5%[8] - 2023年9月30日，公司的基本和摊薄每股普通股净亏损为0.30美元，与2022年同期相同[8] - 2023年9月30日，公司现金及现金等价物净减少3,369,963美元，达到1,986,313美元[11] - 2023年9月30日，公司发行普通股和预融资普通股购买权证，净手续费后获得615.1万美元[10] - 公司自成立以来一直出现亏损和经营现金流量为负数[15]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司累计筹集资金约7220万美元[93] - 2023年上半年和2022年上半年，公司分别记录股票薪酬费用421,853美元和388,707美元；2023年第二季度和2022年第二季度分别为217,375美元和207,189美元[105] - 2023年6月30日和2022年12月31日，与2021年计划授予的非归属股份薪酬安排相关的未确认薪酬成本分别为2,314,144美元和2,637,895美元[105] - 2023年和2022年三个月期间，联邦所得税法定税率福利分别为138.9425万美元和84.8475万美元；六个月期间分别为223.0451万美元和188.8057万美元[110] - 2023年和2022年三个月净亏损分别为660万美元和400万美元；六个月分别为1060万美元和900万美元[113][120] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损8000万美元[120] - 2022年8月10日，公司从WFIA获得500万美元债务融资，2023年5月9日又获得300万美元，本金增至800万美元，年利率15%，截至2023年6月30日，应计利息为70万美元[127] - 2023年第二季度，研发费用从217.8万美元增至445.6万美元，增幅104.6%；一般及行政费用从187万美元增至190.6万美元，增幅1.9%[135][136] - 2023年上半年，研发费用中人员费用从122.9万美元增至135.1万美元，增幅9.9%；一般及行政费用从411.7万美元降至362.8万美元，降幅11.9%[139] - 2023年第二季度研发费用为450万美元，较2022年同期增加220万美元，增幅104.6%[156][157] - 2023年上半年研发费用为660万美元，较2022年同期增加160万美元，增幅33.3%[162] - 2023年第二季度一般及行政费用为190.6万美元，较2022年同期增加3.6万美元，增幅1.9%[156] - 2023年第二季度运营亏损为636.2万美元，较2022年同期增加231.4万美元，增幅57.2%[156] - 2023年第二季度净亏损为661.6万美元，较2022年同期增加205.2万美元，增幅50.8%[156] - 截至2023年6月30日的三个月，公司根据林肯公园协议出售27万股普通股，净收益25.426万美元；6月30日后又出售24万股，净收益19.6167万美元[169] - 2023年8月11日，公司与WFIA签订证券购买协议，私募发行182.3155万股普通股，每股购买价0.5485美元，总收益约100万美元[171] - 为在2024年下半年提交CTx - 1301的新药申请，公司预计除WFIA私募收益外，还需约3000万美元资金[172] - 自成立至2023年6月30日，公司累计亏损8000万美元[177] - 2023年上半年净亏损1062.12万美元，2022年同期为904.40万美元[19] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为818.02万美元，2022年同期为827.67万美元[19] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为3.71万美元，2022年同期为1.29万美元[19] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为321.09万美元，2022年同期为净使用7427美元[19] - 2023年上半年现金及现金等价物净减少500.64万美元，2022年同期为829.70万美元[19] - 2021年12月完成首次公开募股，净收益约2040万美元；2022年8月从本票获得500万美元收益；2023年5月本票修订重述后又获300万美元收益[22] - 2023年6月30日止三个月获得净收益35.52万美元，6月30日后获得176.46万美元[22] - 2023年8月11日，公司以每股0.5485美元的价格向WFIA私募发行182.32万股普通股，总收益约100万美元[22] - 公司自成立以来未产生任何收入，短期内也不期望通过产品销售获得收入[129] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年6月完成3期成人剂量优化研究，CTx - 1301 - 022研究未达主要疗效终点显著性，但有改善ADHD症状趋势[96] - 2023年7月下旬启动关键3期固定剂量儿科和青少年安全性与有效性研究，预计2024年第一季度出结果[97] - 假设3期试验结果积极，预计2024年下半年按505(b)(2)途径提交CTx - 1301新药申请[98] - CTx - 1301治疗ADHD的临床试验中，9%（n = 1）随机分配到CTx - 1301的受试者出现治疗突发不良事件，30%（n = 3）随机分配到安慰剂的受试者出现此类事件[123] - CTx - 1301受试者在30分钟时效应量为1.41，16小时时为0.98，平均效应量为1.79[143] - 2023年8月初，公司启动CTx - 1301的3期儿科剂量优化起效和持续时间研究，预计2024年第一季度出结果[144] - 公司计划2024年年中启动CTx - 1302的1/2期生物利用度研究，若成功，2024年末或2025年初启动3期临床试验[126] - 公司完成CTx - 2103的配方研究，预计2023年第四季度与FDA进行Pre - IND会议，2024年第一季度提交IND申请[146] - 公司正在开发CTx - 1301和CTx - 1302用于治疗多动症，CTx - 1301已完成首个3期临床试验，另有两项3期试验正在进行；CTx - 2103治疗焦虑症产品处于配方阶段[32] 公司证券交易与融资协议 - 2023年4月与Lincoln Park达成协议，后者将最多购买公司1200万美元普通股，公司已向SEC提交450万股普通股转售注册声明[102] - 2023年4月，公司与Lincoln Park Capital Fund LLC达成协议，对方将在36个月内最多购买1200万美元普通股，2023年第二季度出售27万股，净收益25.426万美元，6月30日后又出售24万股，净收益19.6167万美元[149] 公司财务评估与会计政策 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司确定杂项应收款无需计提坏账准备[37] - 公司在特定事件或情况表明长期资产账面价值可能无法收回时，评估其账面价值，2023年和2022年截至6月30日的三个月或六个月期间未确认减值[38] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型，基于授予日公允价值计量员工和董事的股票薪酬费用[39] 公司前瞻性陈述说明 - 报告包含符合1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条的前瞻性陈述，存在重大风险和不确定性[43] - 前瞻性陈述包括产品候选药物的开发和商业化计划、获得和维持CTx - 1301等产品监管批准的时间和能力等内容[43] 公司特殊身份与豁免 - 公司作为“新兴成长型公司”，在满足JOBS法案条件下可享受多项豁免，豁免至首次公开募股完成五周年或不再符合条件为止[179]

公司概况 - Cingulate Inc.是一家专注于开发利用药物递送平台技术的生物制药公司，主要专注于治疗注意力缺陷/多动障碍（ADHD）的产品[10] - Cingulate Inc.于2012年11月14日成立Cingulate Therapeutics LLC（CTx），并于2021年5月10日成立Cingulate Inc.作为CTx的全资子公司[11] - 公司已经进行了首次公开募股，提供了约2040万美元的净收益[13] 财务状况 - 2023年第一季度，Cingulate Inc.的研发支出为2,128,616美元，较2022年同期的2,762,284美元有所下降[7] - 2023年第一季度，Cingulate Inc.的总体运营亏损为3,849,995美元，较2022年同期的5,009,344美元有所减少[7] - 2023年第一季度，Cingulate Inc.的现金及现金等价物净减少为3,617,516美元，较2022年同期的3,878,565美元有所下降[9] - 公司已经制定了各种策略以获取额外资金，包括发行普通股、发行债务或其他资本来源，以及与其他公司的潜在合作或其他战略交易[13] - 公司已经制定了应对潜在损失的充分准备，包括记录与损失相关的法律费用，并在管理认为可能且合理可估计的情况下建立准备金[22] 股权和融资 - 公司已经与H.C. Wainwright & Co., LLC签订了At The Market Offering Agreement，可以通过Wainwright出售其普通股，最高可获得497万美元的总收益[13] - 公司已经与Lincoln Park Capital Fund, LLC签订了购买协议，可以在36个月内从公司购买高达1200万美元的普通股[13] - 公司已经从Werth Family Investment Associates LLC获得了500万美元的债务融资，利率为年利率15%[24] - 公司已经从WFIA获得了额外300万美元的债务融资，通过修订和重申票据将本金金额增加到800万美元[27] - 公司在2023年5月9日从WFIA获得了300万美元的债务融资，将原始应付款项的本金金额从500万美元增加到800万美元[51]

美国ADHD市场数据 - 截至2022年9月，美国ADHD兴奋剂治疗市场规模估计为180亿美元，兴奋剂处方占所有ADHD药物处方的90%以上，约8000万份[26] - 美国约640万（11%）4 - 17岁儿童和青少年被诊断患有ADHD，其中80%接受治疗，65%症状持续到成年；成年ADHD患者约1100万（4.4%），20%接受治疗，市场年增长率约10% [51] - 截至2022年9月30日的12个月，美国所有ADHD药物销售额约221亿美元[51] - 2022年9月结束的12个月内开出约8000万份兴奋剂处方，占ADHD药物处方的90%以上[26][55] - ADHD患者交通事故率比对照组高40%以上，离婚率是2倍，意外死亡率是2倍，监禁率约为2倍；美国ADHD年度增量成本在1430亿至2660亿美元之间[54] - 60%的ADHD患者因药效持续时间不足等原因需要下午额外服药[57] - 2020年美国新批准的ADHD兴奋剂药物仅占总处方量2.0%，未满足患者和医生需求[81] 公司股权信息 - 截至2023年3月3日，公司普通股流通股数量为11309412股，每股面值0.0001美元[36] 美国抗焦虑API市场数据 - 2020年，美国抗焦虑API销售额超20亿美元，占52亿美元焦虑市场的一定份额[43] 公司药物研发计划 - CTx - 1301成人3期剂量优化研究结果预计2023年第三季度公布，儿科和青少年3期固定剂量安全性和有效性研究预计2023年年中启动，结果2024年第一季度公布，若结果积极，预计2024年上半年提交NDA，2025年上半年获FDA批准[42][45] - CTx - 1302计划2024年年中启动1/2期生物利用度研究，若成功，2024年底或2025年初启动3期临床试验[42][46] - 公司目标是成为领先创新生物制药公司，业务策略包括推进CTx - 2103治疗焦虑症临床试验、对外授权PTR平台、利用现有cGMP专业知识[63] - 2022年9月宣布CTx - 2103人体配方研究数据，展示单次给药三释放丁螺环酮能力[63] - 2022年10月宣布选择Societal CDMO, Inc.作为新CDMO，制造CTx - 1301所有批次[65] - CTx - 1301临床开发计划包括两项1/2期临床药理学研究和3期Mastery临床试验[93] - 2022年10月完成CTx - 1301的1期食物影响研究，主要终点表明可随餐或空腹服用[97] - 2022年12月启动CTx - 1301的3期成人剂量优化研究，预计2023年第三季度出结果；计划2023年年中启动3期固定剂量儿科和青少年安全性和有效性研究，预计2024年第一季度出结果[99] - 公司整个3期临床计划约包括330名患者，预计2024年上半年提交CTx - 1301的新药申请，2025年上半年可能获FDA批准[99] - CTx - 1302预计有8种剂量规格，右旋苯丙胺含量从6.25mg到50mg[107] - CTx - 1302计划在2024年年中对多动症患者开展1/2期生物利用度研究，若成功，2024年末或2025年初开展关键3期临床试验；1期预计约100名患者，3期约500名患者[108] - CTx - 2103在2022年6月完成人体配方研究，首次人体受试者研究是在10名健康受试者中进行的单中心、开放标签、四臂交叉研究[112] - 计划在2023年第三季度与FDA进行Pre - IND会议，第四季度进行潜在的IND提交[159] - Phase 3研究针对6 - 17岁儿童和青少年患者，为期5周，主要疗效终点是ADHD - RS - 5[155] - Phase 1/2比较生物利用度研究针对18岁以上成人ADHD患者，评估CTx - 1302与RLD的药代动力学特征[153] 公司药物特性 - 公司CTx - 1301、CTx - 1302和CTx - 2103药物候选物可实现长达16小时有效时间，消除对短效兴奋剂增强剂的需求[74] - CTx - 1301释放情况为首次立即释放35%总剂量、3小时后第一次延迟持续释放45%总剂量、7小时后第二次延迟立即释放20%总剂量[89] - CTx - 1302释放情况：释放1在给药后5 - 6分钟开始，提供45%的日剂量；释放2在给药3小时后，DR1在90分钟内提供35%的日剂量；释放3在给药7小时后，DR2在约30分钟内提供20%的日剂量[107][126] - CTx - 1301与Focalin XR的比较生物利用度研究显示，主要暴露参数调整后的几何平均比值在80% - 125%范围内，CTx - 1301患者与研究药物相关的治疗突发不良事件较Focalin XR减少28.6%[115][116] 公司商业合作与市场竞争 - 公司在2023年3月与Indegene达成联合商业化协议，若CTx - 1301获FDA批准，Indegene将提供商业化服务[134] - CTx - 1301和CTx - 1302若获批，将与目前市场上治疗多动症的品牌和仿制药竞争，如Janssen的Concerta、Novartis的Focalin XR等[145] - 公司若CTx - 1301和/或CTx - 1302获批，计划在美国商业化产品，需商业合作伙伴[160] 公司专利情况 - 公司在美国拥有或从BDD Pharma处获得5项专利和4项专利申请，在国外拥有85项专利和16项专利申请，专利和专利申请有效期从2031年到2036年[137][138] - 专利WO2011107750将于2031年3月到期，涵盖德国、英国、法国等国家[168] - 专利WO2016075495、WO2016075497将于2035年11月到期，涉及多个国家和地区[169] - 专利WO2016138440预计2036年2月到期（颁发时），US PROVISIONAL 63/187,037预计2042年5月到期（颁发时），US PROVISIONAL 63/310,677预计2043年2月到期（颁发时）[169] 公司药物生产与供应 - 2022年10月，公司聘请Societal CDMO, Inc.作为新的CDMO，负责制造CTx - 1301的临床、注册和商业批次[161] - 公司目前从美国第三方制造商购买CTx - 1301和CTx - 1302的API和辅料，预计未来签订商业供应协议[163] 公司对市场竞争的看法 - 公司认为FDA新的生物等效性测试指南将限制哌甲酯市场的仿制药竞争[174] 新药申请相关法规与成本 - 准备和提交新药申请（NDA）成本高昂，含临床信息的NDA申请用户费超324万美元，获批NDA的制造商和/或赞助商需支付约39.4万美元的年度计划费，且费用通常每年增加[185] - FDA收到NDA后有60天时间审查其是否基本完整以进行实质性审查，标准审评药品申请自受理之日起10个月内完成审查，优先审评药品申请为6个月，审查过程可能延长3个月[186] - 若FDA发出完整回复信（CRL），申请人可重新提交NDA或撤回申请，FDA承诺在2或6个月内审查重新提交的申请[188] - FDCA为首个获得含新化学实体药物NDA批准的申请人提供5年非专利市场独占期，若申请人提交专利无效或不侵权证明，可在4年后提交申请[194] - 若FDA认为申请人进行的新临床研究对申请批准至关重要，NDA、505(b)(2) NDA或现有NDA补充申请可获得3年市场独占期[195] - NDA获批后，相关药物专利所有者可申请最长5年的专利期限延长，总专利期限不得超过14年，还可申请临时专利期限延长，每次延长1年，最多可续4次[196] - 根据《儿科研究公平法案》（PREA），NDA或某些类型的补充申请必须包含评估药物在所有相关儿科亚人群中安全性和有效性的数据，FDA可批准延期提交或全部/部分豁免[197] - 计划提交含新活性成分等NDA的赞助商需在2期结束会议后60天内或在3期或2/3期试验开始前尽早提交初始儿科研究计划（iPSP）[198] - 符合条件的NDA持有人可获药品排他期（专利或非专利）6个月延期[199] 临床试验相关法规 - 进行人体临床试验前需提交研究性新药申请（IND），且IND生效后才能开始，还需进行严格的临床前测试[177][178] - 每个参与临床试验的机构的独立伦理审查委员会（IRB）必须在试验开始前审查和批准计划，并至少每年进行持续审查和重新批准，临床试验结果披露可能延迟长达2年[180] - 支持NDA的临床试验一般分三个阶段，可能重叠或组合[209] 药品申报途径相关法规 - 第505(b)(1)条是新化学实体的传统申报途径，第505(b)(2)条适用于已有产品新或改进配方[214] - FDA批准NDA前通常会对生产设施进行预批准检查，还可能将申请提交咨询委员会[215] - 获得仿制药批准需提交ANDA，FDA须认定仿制药与RLD在活性成分等方面相同[220] - 后续提交ANDA或505(b)(2) NDA的申请人须向FDA进行专利相关认证[221] - 提交Paragraph IV认证的申请人须通知RLD的NDA和专利持有人，可能引发法律挑战[222] - 提交儿科研究用儿科配方批准申请，否则产品可能被认定为标签错误[225] - 支持505(b)(2) NDA的部分或全部临床前数据可参考文献或FDA先前对RLD的安全性和有效性认定[207]