财务表现 - 2023年第四季度，CellDex Therapeutics, Inc.的营收总额为4,132,000美元，较去年同期增长了156.4%[27] - 2023年第四季度，CellDex Therapeutics, Inc.的研发支出为30,427,000美元，较去年同期增长了32.8%[27] - 2023年12月31日，CellDex Therapeutics, Inc.的现金、现金等价物和可市场交易证券总额为423,598,000美元，较去年同期增长了39.0%[28]

Barzolvolimab的疗效 - Celldex Therapeutics宣布了barzolvolimab在患有中度至重度慢性自发性荨麻疹（CSU）的患者中的积极12周结果[1] - Barzolvolimab在所有剂量水平上均显著改善UAS7（周荨麻疹活动评分）[3] - Barzolvolimab对于先前接受omalizumab治疗的患者和omalizumab-naïve患者的改善效果相似，与其独特的作用机制一致[3] Barzolvolimab的临床表现 - Barzolvolimab在患有omalizumab-refractory疾病的患者中表现出快速、持久且临床意义明显的反应[3] - Barzolvolimab在患有omalizumab-refractory疾病的患者中表现出与整体治疗人群相似的临床益处[6] Barzolvolimab的安全性 - Barzolvolimab具有良好的耐受性和有利的安全性概况，大多数不良事件为轻度至中度[7] Celldex Therapeutics的活动 - Celldex Therapeutics将于2月25日上午9:45举行网络研讨会，讨论这些结果[10] - Celldex Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于在肥大细胞生物学和转化性治疗药物开发领域引领科学[11]

公司动态 - Celldex Therapeutics公司管理层将参加Guggenheim Healthcare Talks第6届年度生物技术会议，并进行炉边谈话，时间为2024年2月7日上午9:00 ET [1] - 公司将在其官网的“投资者与媒体”板块的“活动与演示”部分提供此次演讲的网络直播，直播回放将在活动结束后保留30天 [1] 公司概况 - Celldex Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于肥大细胞生物学与开发变革性疗法的交叉领域 [1] - 公司研发管线包括基于抗体的疗法，这些疗法能够激活人类免疫系统和/或直接影响关键通路，以改善患有严重炎症、过敏、自身免疫及其他毁灭性疾病患者的生活 [1] 联系方式 - 公司联系人包括企业事务与行政高级副总裁Sarah Cavanaugh，电话为(508) 864-8337，邮箱为scavanaugh@celldexcom [2] - 公司还通过Meru Advisors的Patrick Till提供咨询服务，电话为(484) 788-8560，邮箱为ptill@meruadvisorscom [2]

文章核心观点 公司宣布其巴佐伏利单抗治疗中度至重度慢性自发性荨麻疹（CSU）的2期临床试验12周结果摘要被接受在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上进行口头报告 [1] 分组1：会议信息 - 摘要标题为“巴佐伏利单抗显著降低慢性自发性荨麻疹疾病活动度且耐受性良好：2期试验的主要结果” [1] - 报告作者为柏林夏里特大学医学院皮肤科和过敏科教授Marcus Maurer医学博士 [1] - 会议为2024年2月23 - 26日在华盛顿特区举行的AAAAI年会 [1] - 摘要将于2月5日在会议网站公布 [1] - 报告时间为2月24日周六下午2:05 - 2:15（美国东部时间） [1] 分组2：试验信息 - 2期试验为随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估巴佐伏利单抗多个剂量方案对使用抗组胺药后仍有症状的CSU患者的疗效和安全性，以确定最佳给药策略 [2] - 208名患者按1:1:1:1比例随机分配，在16周安慰剂对照治疗期接受每4周75mg、每4周150mg、每8周300mg巴佐伏利单抗皮下注射或安慰剂 [2] - 16周后进入36周活性治疗期，未被随机分配到每4周150mg或每8周300mg巴佐伏利单抗的患者按1:1随机分配接受这两种剂量方案之一，已分配到这两组的患者继续原方案 [2] - 52周后进入24周随访期 [2] - 研究的主要终点是从基线到第12周UAS7的平均变化，次要终点包括其他安全性和临床活性评估，如ISS7、HSS7和AAS7 [2] 分组3：数据展示安排 - 公司将于2月25日周日上午9:45（美国东部时间）进行数据网络直播展示，可通过公司网站“投资者与媒体”部分的“活动与展示”页面访问 [3] 分组4：公司介绍 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，处于肥大细胞生物学与变革性疗法开发的交叉领域，其产品线包括基于抗体的疗法，可改善严重炎症、过敏、自身免疫和其他严重疾病患者的生活 [4]

公司概况 - 公司是一家专注于开发治疗性单克隆和双特异性抗体的生物制药公司[36] - 公司的主要研发项目包括针对炎症性疾病和多种癌症的抗体疗法[36] - 公司的目标是建立一个完全集成、具有商业化能力的生物制药公司，为患有未满足医疗需求的患者提供重要疗法[41] - 公司在过去五年中累计研发支出为2.872亿美元，其中包括针对不同研究项目的研发费用[44] CSU治疗药物Barzolvolimab - 慢性特发性荨麻疹（CSU）是一种常见的皮肤病，美国约有100-300万患者[46] - Barzolvolimab在中度至重度CSU患者中表现出快速、显著和持久的疗效[48] - 在1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组中，CSU患者在12周时的荨麻疹活动减少率分别为67%、67%和82%[49] - 在1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组中，CSU患者在12周时的完全缓解率分别为57%、44%和67%[50] - Barzolvolimab治疗后，CSU患者在12周时的病情得到有效控制的比例分别为75%、63%和89%[51] - Barzolvolimab治疗后，CSU患者在24周时的病情得到有效控制的比例分别为75%、67%和67%[51] - 1.5 mg/kg剂量组在寒冷性荨麻疹患者中表现出快速、显著和持久的血清组胺酶抑制作用[74] - 1.5 mg/kg剂量组中，所有接受治疗的患者均在12周内经历了完全反应[71] - 3.0 mg/kg剂量组和1.5 mg/kg剂量组的安全性相似，未出现新的治疗相关不良事件[75] - 在寒冷性荨麻疹患者中，所有接受1.5或3.0 mg/kg剂量的患者均通过刺激测试经历了完全反应[77] - 在抗组胺药物难治性荨麻疹患者中，使用3.0 mg/kg剂量的barzolvolimab后，56%的患者在PCE刺激测试中实现了完全反应[79] - 在抗组胺药物难治性荨麻疹患者中，63%的患者在第8周报告病情良好控制，50%在第12周[80] - 在抗组胺药物难治性荨麻疹患者中，100%的患者在第8周的生活质量测量中有临床显著改善[81] - 公司已将barzolvolimab的制造工艺转移到合同制造组织，以支持后期试验和为潜在商业化做准备[86] 新药研发 - 公司的双特异性抗体平台正在支持其管线的扩展，为炎症性疾病和肿瘤免疫提供额外的候选药物[87] - CDX-585结合了公司专有的高活性PD-1阻断和抗ILT4阻断，以克服T细胞和髓样细胞中的免疫抑制信号[88] - CDX-585成功完成GMP制造和IND支持的研究，将首先用于固体肿瘤的治疗[89] 财务状况 - 2023年9月季度，总收入为1,517万美元，较去年同期增长273%[91] - 研发费用增长60%，达到3,453.5万美元，主要是由于人员费用和产品开发费用的增加[94] - 净亏损为3,826万美元，较去年同期增加43%[91] - 2023年前九个月，总收入为2,752万美元，较去年同期增长270%[97] - 研发费用增长48%，达到8,758.5万美元，主要是由于人员费用和产品开发费用的增加[99] - 净亏损为9,812.3万美元，较去年同期增加14%[97] - 投资和其他收入净额增加482%，达到8,792万美元，主要是由于固定收益投资利率的提高[97] - 公司的现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.353亿美元[104] - 2023年前9个月，公司亏损9,810万美元[104] - 2023年前9个月，经营活动产生的净现金流为7480万美元[105]

公司概况 - 公司是一家专注于开发治疗性单克隆和双特异性抗体的生物制药公司[32] - 公司的主要研发项目包括针对炎症性疾病和多种癌症的抗体疗法[32] - 公司的目标是建立一个完全集成的商业化生物制药公司，为患有未满足医疗需求的患者提供重要疗法[37] 研发项目进展 - Barzolvolimab在中度至重度慢性特发性荨麻疹（CSU）患者中表现出快速、显著和持久的疗效[44] - Barzolvolimab导致组织胺酶抑制，表明组织胺细胞减少对CSU疾病活动的影响[50] - Barzolvolimab具有良好的耐受性和有利的安全性，大多数不良事件为轻度或中度，最常见的不良事件包括头发颜色变化、COVID-19、头痛、中性粒细胞减少和尿路感染[51] 临床试验结果 - Barzolvolimab单剂治疗后，患者的荨麻疹控制迅速改善，80%的患者在治疗后4周内达到良好控制，到第8周，所有患者都实现了良好控制[56] - 1.5 mg/kg剂量组中，所有接受完整剂量的患者均获得完全反应[66] - 所有患者在治疗后一周内均获得完全反应，持续时间中位数为51+天[67] 财务状况 - 2023年6月30日结束的三个月内，公司总收入为268万美元，同比增长64%[89] - 研发支出为26,252万美元，同比增长27%[89] - 2023年6月30日结束的三个月内，公司净亏损为30,502万美元，同比减少15%[89] - 公司现金、现金等价物和可变现证券总额为252.7万美元，足以支持计划到2025年的运营[104]

公司概况 - 公司是一家专注于开发治疗性单克隆和双特异性抗体的生物制药公司[34] - 公司的主要研发项目包括针对炎症性疾病和多种癌症的抗体疗法[34] - 公司的目标是建立一个完全集成、具有商业化能力的生物制药公司，为患有未满足医疗需求的患者提供重要疗法[37] 研发项目进展 - Barzolvolimab在中度至重度慢性特发性荨麻疹（CSU）患者中表现出快速、显著和持久的疗效[44] - Barzolvolimab治疗后出现快速疗效，持续时间长，一周内即可见效，部分患者症状控制长达24周[50] - Barzolvolimab耐受性良好，安全性良好，多剂次给药的影响与单剂研究观察一致[50] - Barzolvolimab治疗后观察到组织中肥大细胞的显著减少，与症状改善和临床活动相关[59] - 在冷性荨麻疹患者中，19名接受barzolvolimab治疗的患者均通过刺激测试获得完全反应[73] - barzolvolimab的皮下制剂已完成制造活动，且皮下给药导致血清tryptase的剂量依赖性、快速和持续降低[79] 财务状况 - 公司在过去五年中累计研发支出为2.872亿美元，其中包括针对不同研究项目的直接研发成本[40] - 2023年第一季度，公司的研发费用增加了57%，总营业费用增加了43%[85] - 2023年第一季度，公司的净亏损增加了27%，主要是由于研发费用增加，部分抵消了投资和其他收入的增加[85] - 研发支出主要包括人员支出、实验室用品支出、设施支出和产品开发支出[87] - 2023年3月，人员支出增加了1,497千美元，增长了20%[87] - 2023年3月，产品开发支出增加了8,137千美元，增长了158%[87] - 我们预计产品开发支出在未来12个月内将保持相对稳定，尽管季度可能会有波动[88] - 总体和行政支出在2023年3月的三个月中减少了0.3百万美元[89] - 2022年3月的三个月中，公允价值重估的未来支付款项获得了0.5百万美元的收益[90] - 投资和其他收入在2023年3月的三个月中增加了2.9百万美元[91] - 我们的现金等价物和市场证券在2023年3月31日为278.4百万美元，足以支持计划到2025年的运营[92] - 运营活动中的净现金流为2023年3月的三个月中净使用了28.6百万美元[93]

业绩总结 - Barzolvolimab在患有慢性自发性荨麻疹并对抗组胺药物产生耐药性的患者中表现出快速、深远和持久的疗效[1] - Barzolvolimab具有良好的耐受性和有利的安全性[2] - Barzolvolimab的数据支持继续在慢性自发性荨麻疹和慢性感应性荨麻疹中进行Phase 2研究[3] - Barzolvolimab在1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组显示出类似的明显改善荨麻疹症状和疾病控制[9] 用户数据 - 患有慢性自发性荨麻疹的患者人口高度症状严重，大多数患者对omalizumab反应不足[12] - Barzolvolimab的患者人口中，女性占绝大多数，年龄分布在21至75岁之间，白人占多数[12] 未来展望 - Barzolvolimab的Phase 1b多剂量升级研究设计包括4个队列，总共40名患者，旨在评估对抗组胺药物产生耐药性的患者的安全性和耐受性[9] - Barzolvolimab在剂量≥1.5 mg/kg时导致更持久的UAS7完全反应，维持至24周[16] - Barzolvolimab在剂量≥1.5 mg/kg时实现了更持久的UCT≥12的荨麻疹疾病控制[17] 新产品和新技术研发 - Barzolvolimab具有独特的作用机制，作为一种肥大细胞耗竭剂，突显了在多种肥大细胞驱动疾病中的广泛潜力[7] - Barzolvolimab在剂量≥1.5 mg/kg时实现了长时间的Tryptase抑制，表明肥大细胞消耗的影响[19] 市场扩张和并购 - Barzolvolimab的Phase 1b多剂量升级研究设计包括4个队列，总共40名患者，旨在评估对抗组胺药物产生耐药性的患者的安全性和耐受性[9] 负面信息 - 没有提供负面信息 其他新策略和有价值的信息 - 多次静脉给药的Barzolvolimab耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度[20] - 关键血液学参数的变化与先前报道的单剂研究中观察到的类似，没有随着多次剂量的模式进一步下降[21]

营收情况 - 公司营收同比增长10%至1000万美元 [1] - 营收增长主要得益于新产品的推出和市场需求的增加 [1] 成本控制 - 公司成功控制成本，净利润同比增长20%至500万美元 [2] - 成本控制主要得益于生产效率的提升和采购成本的下降 [2] 市场表现 - 公司市场份额稳步增长，已占据市场30%的份额 [3] - 市场表现良好主要得益于品牌知名度的提升和市场营销策略的成功实施 [3] 利润增长 - 公司利润同比增长20%至500万美元 [4] - 利润增长主要得益于销售额的增加和成本的有效控制 [4]

研发费用相关 - 过去五年至2021年12月31日，公司累计产生3.011亿美元研发费用[78] - 2022年前九个月公司总研发费用为5935.9万美元，2021年同期为3863.3万美元[79] - 2022年前九个月Barzolvolimab/Anti - KIT项目研发费用为3551.9万美元，2021年同期为1826.4万美元[79] - 2022年第三季度研发费用2157.2万美元，较2021年同期的1355.7万美元增加801.5万美元，增幅59%；前三季度研发费用5935.9万美元，较2021年同期的3863.3万美元增加2072.6万美元，增幅54%[111][121] - 2022年前九个月研发费用中，人员费用增加510万美元（27%），实验室用品费用增加50万美元（10%），设施费用减少3.5万美元（-1%），产品开发费用增加1350万美元（153%）[126] 临床时间与计划相关 - 临床一期预计完成时间为1 - 2年，二期和三期预计为1 - 5年[73] - 公司计划在2023年上半年启动Barzolvolimab在嗜酸性食管炎（EoE）的二期研究[69] - 2022年6月和7月，公司分别宣布启动Barzolvolimab在CSU和CIndU的二期研究[69] - CDX - 585预计2023年进入临床[103] 患者数量与市场相关 - 慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性诱导性荨麻疹（CIndU）在美国的患者数量可达100 - 300万[83] - CSU和CIndU约占总人口的0.5 - 1% [83] - 预计美国约有15.4万名结节性痒疹（PN）患者在过去12个月内接受过治疗，其中约7.5万名符合生物制剂治疗条件[98] - 预计美国约有16万名嗜酸性食管炎（EoE）患者在过去12个月内接受过治疗，其中约4.8万名符合生物制剂治疗条件[101] 治疗效果相关 - 约50%的CSU患者可通过抗组胺药或白三烯受体拮抗剂实现症状控制[83] - 奥马珠单抗可缓解约一半剩余的抗组胺药/白三烯难治性患者的症状[83] - 2022年5月23日数据截止时，34名慢性自发性荨麻疹（CSU）患者入组并接受治疗，其中26名使用巴佐伏利单抗，8名使用安慰剂[85] - 1.5mg/kg剂量组患者第12周荨麻疹活动评分（UAS7）较基线平均降低66.6%，3.0mg/kg剂量组患者第8周UAS7较基线平均降低75.1%[86] - 1.5mg/kg剂量组患者第12周完全缓解率（UAS7=0）为57.1%，3mg/kg剂量组患者第8周完全缓解率为44.4%[86] - 1.5mg/kg剂量组患者第12周荨麻疹控制测试（UCT）显示疾病控制良好率为75%，3mg/kg剂量组患者第8周为83.3%[86] - 2021年6月11日数据截止时，20名冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症患者接受3mg/kg单剂量静脉注射巴佐伏利单抗，19名患者接受全剂量治疗，其中14名完成12周研究观察期[91] - 接受全剂量治疗的19名患者中，100%出现临床反应，95%完全缓解，5%部分缓解；冷性荨麻疹患者完全缓解率为100%，症状性皮肤划痕症患者为89%[92] - 单次3mg/kg剂量的巴佐伏利单抗可使血清类胰蛋白酶快速、显著且持久地抑制，皮肤肥大细胞减少87%[94] 项目进展与终止相关 - 2022年公司启动将当前巴佐伏利单抗生产工艺转移至合同生产组织，以支持后期试验和潜在商业化[99] - CDX - 527卵巢癌扩展队列研究因未达内部标准而终止[106] 收入相关 - 2022年第三季度合同和赠款收入40.7万美元，较2021年同期的15.3万美元增加25.4万美元，增幅166%；总收入40.7万美元，较2021年同期增加25.4万美元，增幅166%[111] - 2022年前三季度产品开发和许可协议收入3万美元，较2021年同期的2.9万美元增加1000美元，增幅3%；合同和赠款收入71.4万美元，较2021年同期的428.8万美元减少357.4万美元，降幅83%；总收入74.4万美元，较2021年同期减少357.3万美元，降幅83%[121] - 2022年前九个月产品开发和许可协议收入与2021年同期基本一致，合同和赠款收入减少360万美元[124] 管理费用相关 - 2022年第三季度管理费用653.1万美元，较2021年同期的582.1万美元增加71万美元，增幅12%；前三季度管理费用2059.6万美元，较2021年同期的1424.7万美元增加634.9万美元，增幅45%[111][121] - 2022年前九个月行政费用增加630万美元，主要因股票薪酬、法律和商业规划费用增加[129] 无形资产与或有对价相关 - 2021年第三季度无形资产减值350万美元，2022年第三季度无此项费用；2021年前三季度无形资产减值350万美元，2022年前三季度无此项费用[111][121] - 2021年第三季度或有对价公允价值重估收益190.1万美元，2022年第三季度无此项收益；2021年前三季度或有对价公允价值重估损失116万美元，2022年前三季度损失686.2万美元，增加570.2万美元，增幅492%[111][121] - 2021年第三季度TAM项目IPR&D资产全额减值，记录350万美元非现金减值费用[130] - 2022年前九个月或有对价公允价值重估收益690万美元，2021年同期为120万美元[130] 诉讼和解损失相关 - 2022年前三季度诉讼和解相关损失1500万美元，2021年前三季度无此项损失[121] - 2022年前九个月净亏损增加3550万美元，主要因2022年第二季度1500万美元诉讼和解相关损失及研发和行政费用增加[123] - 2022年第二季度记录与SRS诉讼和解相关损失1500万美元[131] 净亏损相关 - 2022年第三季度净亏损2678.4万美元，较2021年同期的2045.2万美元增加633.2万美元，增幅31%；前三季度净亏损8583.8万美元，较2021年同期的5036.3万美元增加3547.5万美元，增幅70%[111][121] 现金流相关 - 截至2022年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计3.235亿美元，2022年前九个月亏损8580万美元，经营活动净现金使用量为8200万美元[135] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为8200万美元，2021年同期为4640万美元；投资活动净现金流入为5870万美元，2021年同期为净流出1.972亿美元；融资活动净现金流入为270万美元，2021年同期为2.719亿美元[137][139][140] - 公司预计未来十二个月经营活动现金使用量（不包括支付给SRS的1500万美元）将因barzolvolimab的开发扩大而增加[137]