文章核心观点 - 赛德克斯治疗公司宣布其巴佐伏利单抗治疗慢性自发性荨麻疹的2期临床试验52周结果摘要被欧洲皮肤病与性病学会大会接受作口头报告，还有一项关于该药物的电子海报将在大会展示 [1] 公司信息 - 赛德克斯是临床阶段生物技术公司，处于肥大细胞生物学和变革性疗法开发的前沿，管线含基于抗体的疗法，可改善严重炎症、过敏、自身免疫等疾病患者生活 [2] 会议信息 口头报告 - 摘要标题为“巴佐伏利单抗在慢性自发性荨麻疹患者中52周显示出显著疗效和良好安全性” [1] - 报告作者为柏林夏里特大学医学院皮肤科和过敏科教授Martin Metz医学博士 [1] - 会议场次为D1T01.2：最新消息 [1] - 时间为2024年9月25日星期三16:45 - 17:00 CEST（美国东部时间上午10:45 - 11:00） [1] 电子海报 - 标题为“巴佐伏利单抗治疗改善慢性自发性荨麻疹患者生活质量和荨麻疹控制：2期试验结果” [1] - 数据来自12周分析 [1] 公司联系方式 - 公司高级副总裁兼企业事务与行政主管Sarah Cavanaugh，电话(508) 864-8337，邮箱scavanaugh@celldex.com [4][5] - Meru Advisors的Patrick Till，电话(484) 788-8560，邮箱ptill@meruadvisors.com [5]

文章核心观点 Celldex Therapeutics公司管理层将参加两场即将举行会议的炉边谈话，相关演讲将进行网络直播和回放 [1] 公司动态 - 公司管理层将于9月17日上午8:35 ET参加2024 Cantor全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 公司管理层将于9月20日上午10:00 ET参加TD Cowen的慢性荨麻疹峰会的炉边谈话 [1] - 演讲的网络直播将在公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演讲”页面提供，活动结束后90天内可观看回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，在肥大细胞生物学与变革性疗法开发的交叉领域处于科学领先地位 [2] - 公司的产品线包括基于抗体的疗法，可激活人体免疫系统和/或直接影响关键通路，改善严重炎症、过敏、自身免疫等疾病患者的生活 [2] 公司联系方式 - 公司高级副总裁Sarah Cavanaugh，电话(508) 864-8337，邮箱scavanaugh@celldex.com [2] - Meru Advisors的Patrick Till，电话(484) 788-8560，邮箱ptill@meruadvisors.com [2]

文章核心观点 - 介绍Celldex Therapeutics季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Y-mAbs Therapeutics的业绩预期 [1][2][3] Celldex Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.54美元，优于Zacks共识预期的亏损0.59美元，去年同期每股亏损0.65美元，本季度财报盈利惊喜为8.47% [1] - 上一季度实际每股亏损0.56美元，优于预期的亏损0.67美元，盈利惊喜为16.42% [1] - 过去四个季度，公司三次超越共识每股收益预期 [1] - 截至2024年6月季度营收250万美元，超越Zacks共识预期121.85%，去年同期营收27万美元，过去四个季度三次超越共识营收预期 [1] Celldex Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约19.2%，而标准普尔500指数上涨9% [2] Celldex Therapeutics未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [2] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究显示近期股价走势与盈利预测修正趋势密切相关 [3] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [4] - 下一季度当前共识每股收益预期为亏损0.61美元，营收114万美元，本财年为亏损2.39美元，营收295万美元 [4] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前37%，前50%的行业表现优于后50%超两倍 [5] Y-mAbs Therapeutics业绩预期 - 预计8月12日公布截至2024年6月季度财报，预计本季度每股亏损0.13美元，同比变化+7.1%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [5] - 预计本季度营收2309万美元，较去年同期增长11.3% [6]

临床试验进展 - 公司正在进行两项针对慢性自发性荨麻疹(CSU)的III期临床试验[86] - 公司在2023年11月宣布,针对CSU的II期临床试验达到了主要疗效终点,且安全性良好[86] - 公司在2024年7月宣布,针对慢性诱发性荨麻疹(CIndU)的II期临床试验达到了主要疗效终点,且安全性良好[86] - 公司计划在2024年下半年报告CSU研究的52周数据和CIndU研究的12周主要终点数据[86] - 公司已启动针对特发性结节性痒疹(PN)的II期临床试验,并在2023年11月报告了I期临床试验的积极数据[86] - 公司已启动针对嗜酸性食管炎(EoE)的II期临床试验,并计划在2024年底启动针对特应性皮炎(AD)的II期临床试验[86,87] 新药研发 - 公司正在开发新一代双特异性抗体平台,以支持管线的进一步扩展[88] - 公司的目标是建立一家集成的商业化生物制药公司,开发满足患者未满足医疗需求的重要疗法[89] 财务情况 - 公司过去5年在研发方面累计投入3.388亿美元[97] - 2024年第二季度的总收入为2,498万美元,较2023年同期增长832%[159] - 2024年第二季度的研发费用为3,968.7万美元,较2023年同期增加51%[162] - 预计未来12个月内收入将有所下降,主要由于与洛克菲勒大学的合同制造和研发协议预期的服务减少[161] - 预计未来12个月内研发费用将有所增加,主要由于barzolvolimab开发扩大所需的额外人员[163] - 预计未来12个月内实验室用品费用和设施费用将保持相对稳定[164][165] - 2024年3月完成4.323亿美元的公开发行[188] - 投资组合主要为货币市场基金和高信用质量的债券[189][190] barzolvolimab临床数据 - 中重度慢性自发性荨麻疹(CSU)患者中约50%无法通过抗组胺药物获得症状控制[103] - 在1.5 mg/kg及以上剂量下，barzolvolimab可以快速、显著且持久地改善中重度CSU患者的症状[105] - 在12周时,1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组的UAS7(每周荨麻活动评分)平均下降分别为67%、67%和82%[106] - 在12周时,1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组完全缓解(UAS7=0)的比例分别为57%、44%和67%[107] - 在12周时,1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组症状得到良好控制(UCT≥12)的比例分别为75%、63%和89%[108] - 在24周时,71%接受1.5 mg/kg及以上剂量且在12周时完全缓解的患者仍保持无荨麻症状[109] - barzolvolimab在中重度CSU患者中表现出良好的耐受性,大多数不良事件为轻度或中度,且可自行恢复[113] - 在208例CSU患者的12周数据中,barzolvolimab在所有剂量组均显著优于安慰剂,改善了UAS7、HSS7和ISS7[116,117] - barzolvolimab在既往接受过奥马珠单抗治疗的患者中也显示出类似的症状改善效果[119] - barzolvolimab在所有剂量组中均显著改善了患有血管性水肿的患者的AAS7(每周血管性水肿活动评分)[121] - 在ColdU和SD患者中,单次3mg/kg剂量的barzolvolimab治疗可以在1周内快速产生持久的完全缓解,95%的患者达到完全缓解[128] - 在ColdU患者中,单次1.5mg/kg剂量的barzolvolimab治疗可以使100%的患者达到完全缓解,持续时间中位数为51+天[129] - 在CholU患者中,单次3mg/kg剂量的barzolvolimab治疗可以使56%的患者达到完全缓解,大部分反应持续至第12周[130] - 患者的生活质量评估(DLQI)也显示出显著改善[131] - 单次剂量的barzolvolimab可以显著降低血清色素酶和皮肤肥大细胞水平,与临床活性改善相关[132] - barzolvolimab总体耐受性良好,大部分不良事件为轻度,最常见的包括毛发变色、输液反应、味觉改变等[133] - 长期随访数据显示,部分患者在12-36周内出现症状复发或缓解丧失,但仍有少数患者在36周时保持完全缓解或良好控制[134] - 在CIndU II期临床试验中,barzolvolimab在ColdU和SD患者中均显示出显著优于安慰剂的疗效,安全性良好[137][138] - 公司计划将barzolvolimab推进至CIndU III期注册性临床试验[138] - 公司还将barzolvolimab的临床开发拓展至瘙痒性结节性皮疹(PN),初步结果显示单次3mg/kg剂量可以快速和持久地改善瘙痒和皮疹[141][142][144] - 公司在2024年4月启动了针对PN的2期皮下注射研究[148] - 公司在2023年7月宣布首位患者已接受EoE 2期研究的治疗[149] 生产和新药开发 - 公司已完成将当前barzolvolimab生产工艺转移至CMO并成功扩大了药物原料的生产规模[151] - 公司在2022年2月报告了6个月慢性毒理学研究的中期数据,并在2022年12月报告了恢复期的结果[152] - 公司的双特异性抗体平台正在支持管线的扩展,包括CD

财务状况 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为802,317千美元[3] - 截至2024年6月30日，总资产为845,586千美元[3] - 截至2024年6月30日，股东权益为813,659千美元[4] - 截至2024年6月30日，流动负债为27,658千美元[4] - 截至2024年6月30日，长期负债为4,269千美元[4] 经营业绩 - 总营业费用为89,579千美元，较上年同期增加33.8%[1] - 营业亏损为86,925千美元，较上年同期增加32.3%[1] - 投资及其他收益净额为18,275千美元，较上年同期增加214.3%[1] - 净亏损为68,650千美元，较上年同期增加14.7%[1] - 每股基本和稀释净亏损为1.10美元，较上年同期减少13.4%[2] 收入与费用 - 公司2024年第二季度和上半年收入分别为250万美元和265.4万美元，同比分别增长833%和120%[20] - 公司2024年第二季度和上半年研发费用分别为3970万美元和7130万美元，同比分别增长51%和35%[21] - 公司2024年第二季度和上半年管理费用分别为910万美元和1820万美元，同比分别增长27%和31%[22] 现金流与运营 - 公司在2024年第二季度现金、现金等价物和有价证券为8.023亿美元[19] - 公司预计现有现金可支持公司运营至2027年[24] 临床试验进展 - 公司计划在2024年底前启动CDX-622的1期临床试验[16] - 公司已启动两项针对慢性自发性荨麻疹的3期全球临床试验[6] - 公司计划在2024年下半年启动针对慢性诱发性荨麻疹的2期临床试验[8] - 公司正在进行针对疼疹性结节、嗜酸性食管炎和特应性皮炎的2期临床试验[12][13][14]

文章核心观点 2024年是赛尔迪克斯治疗公司（Celldex Therapeutics）具有里程碑意义的一年，公司巴佐伏利单抗（barzolvolimab）在慢性自发性荨麻疹（CSU）和诱导性荨麻疹（CIndU）两种不同形式的荨麻疹中显示出临床益处和安全性，支持推进注册研究；公司还计划推进炎症性疾病双特异性抗体CDX - 622进入临床；公司资金充足，有超8亿美元现金支持项目推进和管线扩张 [2]。 近期项目亮点 巴佐伏利单抗 - KIT抑制剂项目 - 巴佐伏利单抗是赛尔迪克斯开发的人源化单克隆抗体，能高特异性结合KIT受体并有效抑制其活性，KIT信号控制肥大细胞的分化、组织募集、存活和活性 [3] 慢性荨麻疹 - 7月公司启动慢性自发性荨麻疹全球3期项目，包含两项3期试验，旨在确定巴佐伏利单抗对H1抗组胺药治疗后仍有症状的成年CSU患者的疗效和安全性，两项研究均在积极招募患者 [4] - 公司正在完成巴佐伏利单抗治疗CSU和两种最常见的慢性诱导性荨麻疹（冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症）的2期临床研究，以评估多剂量方案的疗效和安全性，确定最佳给药策略 [4] - 2024年7月公司报告2期CIndU研究12周主要终点的 topline 结果，196名随机患者的数据显示，巴佐伏利单抗在冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症两个剂量组中均达到主要疗效终点，且耐受性良好，公司计划在2024年下半年医学会议上公布完整12周数据 [5] - 2024年2月公司在AAAAI年会上报告2期CSU研究12周治疗结果，巴佐伏利单抗达到主要疗效终点，耐受性良好，次要和探索性终点有力支持主要终点结果，患者继续接受52周治疗，公司计划在2024年下半年报告52周数据 [6] - 2024年6月公司在EAACI大会上展示巴佐伏利单抗对血管性水肿影响的数据，其在12周时显著改善血管性水肿 [7] 其他适应症 - 2024年初公司启动结节性痒疹2期研究，正在招募约120名对处方外用药物反应不足或不适合使用外用药物的中重度患者 [8] - 2023年7月公司启动嗜酸性食管炎2期研究，正在招募约75名活动性患者 [8] - 2024年5月公司宣布将特应性皮炎选为巴佐伏利单抗开发的第五个适应症，计划在年底前启动2期研究 [9] 双特异性抗体平台 - CDX - 622靶向驱动慢性炎症的两条互补通路，预计同时减少组织肥大细胞并抑制2型炎症反应，公司已完成其临床前、制造和IND启用活动，计划在2024年底前对健康志愿者启动1期研究 [10][11] - CDX - 585结合高度活跃的PD - 1阻断和抗ILT4阻断，2023年5月首位患者在其1期研究中给药，研究正在剂量递增阶段招募患者 [12][13] 2024年第二季度财务亮点和2024年指引 - 现金状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为8.023亿美元，较3月31日的8.238亿美元减少，主要因第二季度经营活动使用现金2930万美元，部分被员工福利计划下股票发行所得370万美元抵消 [14] - 收入：2024年第二季度总收入为250万美元，上半年为270万美元，高于2023年同期的30万美元和120万美元，主要因与洛克菲勒大学的制造和研发协议服务增加 [14] - 研发费用：2024年第二季度研发费用为3970万美元，上半年为7130万美元，高于2023年同期的2630万美元和5300万美元，主要因巴佐伏利单抗临床试验和人员费用增加，部分被合同制造费用减少抵消 [15] - 管理费用：2024年第二季度管理费用为910万美元，上半年为1820万美元，高于2023年同期的720万美元和1390万美元，主要因基于股票的薪酬和巴佐伏利单抗商业规划费用增加 [15] - 净亏损：2024年第二季度净亏损3580万美元，即每股亏损0.54美元，上半年净亏损6870万美元，即每股亏损1.10美元，2023年同期净亏损分别为3050万美元和5990万美元 [16] - 财务指引：公司认为2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券足以满足估计的营运资金需求，并为当前计划的运营提供资金至2027年 [16]

文章核心观点 - 公司宣布其开发的barzolvolimab在两种最常见的慢性诱发性荨麻疹(CIndU)类型-冷性荨麻疹(ColdU)和症状性皮肤白斑(SD)的II期临床试验中取得积极成果 [1][2][3] - 该药物是首个在大型随机安慰剂对照试验中证明在CIndU中取得统计学显著和临床意义上的完全缓解率的药物 [3] - 该药物具有良好的安全性和耐受性,公司计划推进其进入III期注册性研究 [6][7] 临床试验结果总结 冷性荨麻疹(ColdU) - 在300mg每8周剂量组,53.1%患者在第12周达到阴性诱发试验,显著优于安慰剂组的12.5% [5] - 在150mg每4周剂量组,57.6%患者在第12周达到阴性诱发试验,显著优于安慰剂组 [5] 症状性皮肤白斑(SD) - 在300mg每8周剂量组,42.4%患者在第12周达到阴性诱发试验,显著优于安慰剂组的3.2% [5] - 在150mg每4周剂量组,57.6%患者在第12周达到阴性诱发试验,显著优于安慰剂组 [5] 安全性 - 该药物总体安全性良好,大部分不良事件为轻度至中度,最常见的不良事件为毛发变色(13%)和中性粒细胞减少(11%) [6] - 感染率在给药组和安慰剂组之间相似,中性粒细胞减少与感染无关联 [6]

文章核心观点 - 公司公布barzolvolimab治疗慢性诱导性荨麻疹（CIndU）的2期临床试验积极顶线结果，该药物有望成为治疗该病的新选择，公司计划推进其进入3期注册开发 [1][2] 分组1：试验基本信息 - 试验为随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估barzolvolimab两种剂量方案对接受抗组胺治疗后仍有症状的CIndU患者的疗效和安全性 [4] - 196名患者分2个队列（按CIndU亚型区分），包括97名冷性荨麻疹（ColdU）患者和99名症状性皮肤划痕症（SD）患者，按1:1:1比例随机分配，在20周治疗期接受皮下注射barzolvolimab（150mg每4周一次、300mg每8周一次）或安慰剂，随后进入24周随访期 [4] - 主要终点是第12周激发试验阴性的患者百分比（ColdU用TempTest®，SD用FricTest®），次要终点包括安全性和其他临床活性评估 [5] 分组2：试验结果 - barzolvolimab达到主要疗效终点，与安慰剂相比，第12周ColdU和SD患者激发试验阴性百分比有统计学显著差异，对难治性CIndU患者有快速、持久和临床意义的反应 [2] - 第12周临床评估显示，150mg每4周一次剂量组中，ColdU患者激发试验阴性百分比为46.9%（p=0.0023），SD患者为57.6%（p<0.0001）；300mg每8周一次剂量组中，ColdU患者为53.1%（p=0.0011），SD患者为42.4%（p=0.0003）；安慰剂组ColdU患者为12.5%，SD患者为3.2% [3] - barzolvolimab耐受性良好，安全性与既往研究一致，多数不良事件为轻至中度，最常见的治疗新发不良事件是头发颜色改变（13%）和中性粒细胞减少（11%），感染率与安慰剂组相似，中性粒细胞减少与感染无关联 [3] 分组3：疾病与药物介绍 - CIndU特征是出现有明确诱因的风团，ColdU症状为皮肤遇冷时瘙痒、灼痛、风团和血管性水肿，SD症状为皮肤受摩擦后出现风团，约0.5%的总人口受慢性诱导性荨麻疹影响，目前除抗组胺药外无其他获批疗法，患者通过避免诱因控制症状 [7] - barzolvolimab是一种人源化单克隆抗体，能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并有效抑制其活性，KIT在包括肥大细胞在内的多种细胞中表达，barzolvolimab正在慢性自发性荨麻疹（CSU）、CIndU、结节性痒疹（PN）和嗜酸性食管炎（EOE）中进行研究，未来还计划用于特应性皮炎（AD） [8] 分组4：公司介绍与后续计划 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于肥大细胞生物学与变革性疗法开发，管线包括基于抗体的疗法，可改善严重炎症、过敏、自身免疫等疾病患者的生活 [9] - 公司计划推进barzolvolimab进入CIndU的3期注册开发，将于今年第四季度医学会议上公布完整12周数据 [1][2] 分组5：会议信息 - 公司将于美国东部时间下午4:30举行网络直播电话会议，可通过公司投资者关系页面（https://ir.celldex.com/events-presentations）访问直播和存档网络直播，电话参会需注册获取拨号号码和PIN，存档网络直播在公司网站有限期可用 [1][6]

文章核心观点 - 赛德克斯公司宣布启动全球3期项目，包含两项3期试验，旨在确定巴佐伏利单抗对慢性自发性荨麻疹（CSU）成年患者的疗效和安全性 [1] 研究项目情况 - EMBARQ - CSU1和EMBARQ - CSU2将招募超1800名CSU患者，研究对象包括未使用过生物制剂和有生物制剂使用经验的患者 [1] - 两项3期试验为随机、双盲、安慰剂对照、平行组全球研究，约915名患者将被平均随机分配至每4周接受150mg巴佐伏利单抗（300mg负荷剂量后）、每8周接受300mg巴佐伏利单抗（450mg负荷剂量后）或安慰剂治疗52周，24周时安慰剂组患者将重新随机分配至两个剂量组接受活性治疗 [3] - 研究主要终点是评估巴佐伏利单抗在第12周时降低荨麻疹活动度（每周荨麻疹活动评分；UAS7）的临床效果，旨在检测各活性治疗组与安慰剂组在总体人群以及奥马珠单抗难治亚组人群中的临床显著差异 [3] CSU疾病情况 - CSU特征为出现荨麻疹或风团持续6周以上且无明确特定诱因，皮肤中肥大细胞激活导致瘙痒性荨麻疹、肿胀和炎症发作，可影响患者生活数年甚至数十年，现有疗法仅能为部分患者提供症状缓解 [6] 巴佐伏利单抗情况 - 巴佐伏利单抗是一种新型单克隆抗体，能特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并有效抑制其活性，作用于CSU其他治疗方法的上游，通过阻断KIT靶向疾病根源——肥大细胞，KIT对肥大细胞功能和存活至关重要 [2][7] - 巴佐伏利单抗目前正在CSU、慢性诱导性荨麻疹（CIndU）、结节性痒疹（PN）和嗜酸性食管炎（EOE）中进行研究，未来还计划用于其他适应症，包括特应性皮炎（AD） [7] - 一项CSU安慰剂对照2期研究结果显示，巴佐伏利单抗在所有剂量水平均达到研究主要终点，即UAS7从基线到第12周有统计学意义的平均变化，第12周时次要和探索性终点也达成，有力支持主要终点结果，且在抗组胺药难治的中重度CSU患者（包括曾接受奥马珠单抗治疗的患者）中表现出快速、持久和临床有意义的反应，耐受性良好，安全性良好 [4] 公司情况 - 赛德克斯是一家临床阶段生物技术公司，致力于肥大细胞生物学与变革性疗法开发的交叉领域，其产品线包括基于抗体的疗法，可改善严重炎症、过敏、自身免疫和其他严重疾病患者的生活 [8]

公司动态 - Celldex Therapeutics公司管理层将参加Jefferies Healthcare Conference的炉边谈话 时间为2024年6月6日周四上午10点 ET [1] - 该活动的网络直播将在Celldex官网的"投资者与媒体"板块的"活动与演示"页面提供 [1] - 活动结束后90天内可观看回放 [1] 公司概况 - Celldex Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于肥大细胞生物学与变革性疗法的交叉领域 [1] - 公司研发管线包括基于抗体的疗法 能够激活人体免疫系统和/或直接影响关键通路 以改善严重炎症 过敏 自身免疫等疾病患者的生活 [1] 联系方式 - 公司联系人Sarah Cavanaugh 职务为高级副总裁 负责公司事务与行政管理 电话(508) 864-8337 邮箱scavanaugh@celldexcom [2] - 公司投资者关系联系人Patrick Till 来自Meru Advisors 电话(484) 788-8560 邮箱ptill@meruadvisorscom [2]