公司人事变动 - Celldex Therapeutics宣布Denice M Torres加入董事会 该任命于2025年6月6日生效 [1] - 公司CEO Anthony Marucci强调Torres在制药和消费者医疗领域拥有丰富领导经验 将助力临床项目推进和组织建设 [2] - Torres现任The Ignited Company CEO 曾于2009-2017年在强生担任多项高管职务 包括250亿美元规模的全球医疗器械业务首席战略官 以及消费者健康部门总裁 [2] 新任董事背景 - Torres曾成功领导强生非处方药品牌(包括泰诺)的业务复苏 通过改造运营体系和质量系统实现业绩扭转 [2] - 2016年因其在多元化和包容性方面的工作获得强生最高荣誉HONOR奖 2015年被医疗商业女性协会评为年度女性 [2] - 目前担任2seventybio和Glaukos上市公司董事 曾任Karuna Therapeutics等生物制药公司董事 [2] 公司业务聚焦 - Celldex为临床阶段生物技术公司 专注于肥大细胞生物学与治疗药物的交叉研究 [3] - 研发管线包含基于抗体的疗法 靶向免疫系统和关键通路 治疗严重炎症/过敏/自身免疫性疾病 [3] - 重点开发项目barzolvolimab(CDX-0159)被Torres评价为"可能为患者建立新的治疗标准" [2]

财务表现 - 季度每股亏损0 81美元 超出Zacks共识预期的0 75美元亏损 去年同期每股亏损0 56美元 [1] - 季度营收70万美元 大幅低于Zacks共识预期62 29% 去年同期营收16万美元 [2] - 过去四个季度中 三次超出每股收益预期 两次超出营收预期 [2] 市场表现 - 年初至今股价下跌25 2% 同期标普500指数下跌4 3% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计近期表现与市场持平 [6] 未来展望 - 下一季度共识预期为每股亏损0 81美元 营收184万美元 本财年预期每股亏损3 38美元 营收733万美元 [7] - 管理层在财报电话会中的评论将影响股价短期走势 [3] - 收益预期修订趋势目前呈现混合状态 [6] 行业比较 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前33% [8] - 同行业公司Exelixis预计下一季度每股收益0 42美元 同比增长147 1% 营收预期5 0296亿美元 同比增长18 3% [9][10]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度产品开发与许可协议收入为5万美元，较2024年的2万美元增加4.8万美元，增幅2400%；合同与赠款收入为64.5万美元，较2024年的15.4万美元增加49.1万美元，增幅319%；总收入为69.5万美元，较2024年的15.6万美元增加53.9万美元，增幅346%[131] - 2025年第一季度研发费用为5261.4万美元，较2024年的3166.1万美元增加2095.3万美元，增幅66%；行政与管理费用为1082万美元，较2024年的910.3万美元增加171.7万美元，增幅19%；总运营费用为6343.4万美元，较2024年的4076.4万美元增加2267万美元，增幅56%[131] - 2025年第一季度运营亏损为6273.9万美元，较2024年的4060.8万美元增加2213.1万美元，增幅54%；投资及其他净收入为894.3万美元，较2024年的780万美元增加114.3万美元，增幅15%；净亏损为5379.6万美元，较2024年的3280.8万美元增加2098.8万美元，增幅64%[131] - 2025年第一季度人员费用为1360万美元，较2024年的1144万美元增加216万美元，增幅19%；实验室用品费用为216.8万美元，较2024年的130.8万美元增加86万美元，增幅66%；设施费用为140.6万美元，较2024年的128.6万美元增加12万美元，增幅9%；产品开发费用为3216.6万美元，较2024年的1552.5万美元增加1664.1万美元，增幅107%[135] - 2025年第一季度运营活动净现金使用量为5440万美元，较2024年的4060万美元增加，预计未来12个月因barzolvolimab开发扩大而增加[145] - 2025年第一季度投资活动提供净现金4300万美元，较2024年使用净现金3.152亿美元增加，主要因有价证券净销售和到期[148] - 2025年第一季度融资活动提供净现金20万美元，较2024年的4.361亿美元减少，主要因股票发行净收益减少[149] 各条业务线表现 - 2024年7月公司启动慢性自发性荨麻疹（CSU）的3期研究，2024年9月公布CSU研究52周治疗数据[65][81] - 2024年7月公司宣布慢性诱导性荨麻疹（CIndU）的2期研究达到主要疗效终点，10月公布12周数据[65][81] - 2024年4月公司启动结节性痒疹（PN）的2期研究，2023年11月公布PN的1b期研究积极数据[65] - 2023年6月公司启动嗜酸性食管炎（EoE）的2期研究，已完成患者招募[65] - 2024年12月公司启动特应性皮炎（AD）的2期研究，正在进行患者招募[73] - 1b期研究中，45名抗组胺药难治的中重度CSU患者入组，35人接受巴佐伏利单抗治疗，10人接受安慰剂治疗[84] - 1b期研究饱和剂量（1.5 mg/kg及以上）下，巴佐伏利单抗使患者荨麻疹症状快速、显著且持久改善，12周和24周时各剂量组UAS7平均降低67 - 82% [85][86] - 2期研究于2022年6月启动，2023年7月完成入组，208名患者按1:1:1:1随机分组接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗[90] - 2期研究12周数据显示，各剂量组UAS7较基线有统计学显著变化，300 mg Q8W组LS平均变化为 - 23.87，与安慰剂组差异为 - 13.41（p<0.0001）[91][92] - 约20%（41人）入组患者曾接受奥马珠单抗治疗，半数以上为奥马珠单抗难治性疾病，其临床获益与总体治疗人群相似[93] - 2期研究中，巴佐伏利单抗耐受性良好，12周内最常见治疗突发不良事件为荨麻疹/CSU（10%）、头发颜色改变（9%）和中性粒细胞减少/ANC降低（8%）[94] - 约72%的患者基线时有血管性水肿，巴佐伏利单抗在各剂量下均显著改善血管性水肿患者的AAS7，300 mg队列患者12周内77%的时间无血管性水肿[95] - 患者接受巴佐伏利单抗治疗长达52周，数据显示疾病疗效持续深化，安全性良好，荨麻疹控制改善，生活质量提高[96] - 2024年7月启动两项3期研究，各约915名患者随机接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗，主要终点评估第12周时降低荨麻疹活动的临床效果[97] - 慢性自发性荨麻疹（CSU）治疗中，150mg每4周一次治疗的患者52周时完全缓解率达71%，300mg每8周一次治疗的患者为52%；病情得到良好控制（UAS7<6）的比例分别为74%和68% [98] - 1b期开放标签临床试验中，3mg/kg剂量治疗冷性荨麻疹（ColdU）和症状性皮肤划痕症（SD），21例报告安全性结果，20例报告活性结果；1.5mg/kg ColdU队列，10例报告安全性结果，9例报告活性结果；3mg/kg胆碱能性荨麻疹队列，21例报告安全性结果，20例报告活性结果 [102] - 1b期试验中，3mg/kg ColdU和SD队列，95%患者完全缓解；1.5mg/kg ColdU队列，100%患者完全缓解；3mg/kg胆碱能性荨麻疹队列，56%患者完全缓解 [103] - 2期研究在约12个国家的约85个地点进行，196例患者随机分组，1:1:1比例接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗 [105] - 2期研究193例患者数据显示，巴佐伏利单抗达到主要疗效终点，第12周阴性激发试验患者比例与安慰剂有统计学显著差异 [107] - 冷性荨麻疹患者基线临界温度阈值平均约19°C（66°F），症状性皮肤划痕症患者基线摩擦试验阈值平均3.6（满分4） [107] - 第12周，冷性荨麻疹中150mg每4周一次组阴性激发试验患者比例46.9%，300mg每8周一次组53.1%；症状性皮肤划痕症中分别为57.6%和42.4% [108] - 第12周，冷性荨麻疹中150mg每4周一次组临界温度阈值改善 -8.82°C，300mg每8周一次组 -9.61°C；症状性皮肤划痕症中分别改善 -2.46和 -2.27个针 [108] - 12周治疗中，巴佐伏利单抗治疗患者最常见不良事件为头发颜色改变（13%）和中性粒细胞减少（10%），多为1级（轻度） [109] - 2025年3月冷性荨麻疹和皮肤划痕症患者数据显示，12周时高达60%患者称慢性诱导性荨麻疹症状对生活质量无影响，69%患者称荨麻疹得到良好控制[110] - 结节性痒疹1b期研究中，单剂量3.0mg/kg和1.5mg/kg巴佐伏利单抗治疗组第8周时，最差瘙痒数字评分量表下降≥4分的患者比例分别为57%和43%，安慰剂组为25%[114] - 结节性痒疹1b期研究中，单剂量3.0mg/kg巴佐伏利单抗治疗组第8周时，29%患者根据研究者整体评估达到皮肤清除或几乎清除[115] - 2024年4月启动结节性痒疹2期皮下注射研究，约120例中重度患者按1:1:1随机分组，评估两种剂量巴佐伏利单抗与安慰剂的疗效和安全性[118] - 嗜酸性食管炎2期研究修订方案后，约75例患者按1:1随机分组，接受每4周300mg巴佐伏利单抗皮下注射或安慰剂治疗，计划2025年下半年公布数据[120] - 特应性皮炎2期研究约120例中重度患者按1:1:1随机分组，评估两种剂量巴佐伏利单抗与安慰剂的疗效和安全性，入组正在进行中[122] - CDX - 622在非人类灵长类动物多剂量8周毒理学研究中耐受性良好，无不良事件水平确定为75mg/kg[128] - 2024年11月启动CDX - 622在健康志愿者中的1期研究，1a期临床试验最多涉及56名健康参与者，皮下制剂将于2025年加入研究[129] 市场情况相关 - 慢性自发性荨麻疹（CSU）在美国的患病率为0.5 - 1.0%，约有100 - 300万患者，约50%的患者用抗组胺药可实现症状控制[83] - 慢性诱导性荨麻疹（CIndU）患病率约为总人口的0.5%，在CSU患者中重叠率高达36% [100] - 美国约15.4万结节性痒疹患者在过去12个月接受治疗，其中约7.5万有生物制剂治疗资格[112] - 美国约16万嗜酸性食管炎患者在过去12个月接受治疗，其中约4.8万有生物制剂治疗资格[119] - 美国特应性皮炎终生患病率高达20%，一线系统治疗的170万患者中三分之二未完全控制病情[121] 管理层讨论和指引 - 未来12个月公司可能采取措施筹集额外资金，包括授权药物候选、业务合并、发行债务或股票等[144] 其他重要内容 - 过去五年至2024年12月31日，公司累计产生4.597亿美元研发费用[78] - 2025年和2024年第一季度的研发费用分别为5261.4万美元和3166.1万美元[79] - 2025年第一季度Barzolvolimab/Anti - KIT项目研发费用为3970.3万美元，2024年同期为2377.8万美元[79] - 2025年第一季度CDX - 622研发费用为545.1万美元，2024年同期为342.1万美元[79] - 2025年第一季度其他项目研发费用为746万美元，2024年同期为446.2万美元[79] - 2025年3月31日公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计6.733亿美元；2025年第一季度亏损5380万美元，运营活动净现金使用量为5440万美元；公司认为现有资金足以满足运营至2027年[143]

收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总营收为70万美元，较2024年同期的20万美元增加，主要因与洛克菲勒大学的制造和研发协议服务增加[12] - 2025年第一季度净亏损为5380万美元，合每股亏损0.81美元，2024年同期净亏损为3280万美元，合每股亏损0.56美元[15] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为5260万美元，较2024年同期的3170万美元增加，主要因巴佐伏利单抗临床试验、合同制造和人员费用增加[12] - 2025年第一季度管理费用为1080万美元，较2024年同期的910万美元增加，主要因基于股票的薪酬费用增加[14] 其他财务数据 - 2025年第一季度末现金、现金等价物和有价证券为6.733亿美元，较2024年末的7.253亿美元减少，主要因经营活动使用现金5440万美元[11] 各条业务线表现 - 2025年6月将在EAACI作2期CSU项目的最新口头报告[6] - 巴佐伏利单抗3期CSU研究正在招募患者，CIndU的3期项目正在开发中[6] - 2期EOE研究已完成招募，2期PN和AD研究正在招募中[6] - 公司首个用于炎症性疾病的双特异性抗体CDX - 622的1期研究正在进行中[6] - 2期CSU研究52周数据显示，高达82%患者称CSU症状对生活质量无影响，高达95%患者生活质量有意义改善[13]

公司财务表现 - 2025年第一季度现金及现金等价物为6.733亿美元，较2024年第四季度的7.253亿美元减少，主要由于运营活动现金支出5440万美元 [10] - 第一季度总收入70万美元，同比增长250%，主要来自与洛克菲勒大学的制造及研发协议服务收入增加 [11] - 研发费用5260万美元，同比增长66%，主要因barzolvolimab临床试验及合同制造费用增加 [12] - 行政管理费用1080万美元，同比增长19%，主要因股权激励费用增加 [13] - 净亏损5380万美元（每股亏损0.81美元），同比扩大64% [15] 核心产品进展 - Barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹(CSU)和慢性诱导性荨麻疹(CIndU)的II期研究中显示最佳疗效，显著改善患者生活质量，82%患者报告症状不再影响生活，95%患者生活质量显著提升 [2][14] - CSU III期研究(EMBARQ-CSU1/2)全球入组中，计划招募1830名患者覆盖40国500个中心，CIndU III期计划2025年启动 [7] - 76周CSU II期数据（含24周停药随访）将于2025年6月EAACI大会作重磅口头报告，20周CIndU II期数据年内公布 [7] 研发管线动态 - 嗜酸性食管炎(EoE)II期研究完成入组，结节性痒疹(PN)和特应性皮炎(AD)II期研究分别招募约120名患者进行中 [6][14] - 双特异性抗体CDX-622（靶向SCF/TSLP通路）I期健康志愿者试验进行中，预计2025年公布第一部分数据 [9] 资金与运营规划 - 当前现金储备预计可支持运营至2027年 [15] - 公司拥有6640万股流通股，总资产7.394亿美元，股东权益7.03亿美元 [10][20]

核心观点 - Celldex公布了barzolvolimab在嗜酸性食管炎(EoE)的2期研究中的组织学数据 显示活动性EoE患者食管上皮中存在大量肥大细胞 且与嗜酸性粒细胞计数相关 支持barzolvolimab作为肥大细胞清除剂的治疗潜力 [1] - 2期EvolvE研究已完成入组 临床结果预计2025年下半年公布 主要终点为12周时食管上皮肥大细胞计数的减少 [1][3] - 筛查活检数据显示 151名参与者中肥大细胞数量与嗜酸性粒细胞计数呈强相关性 且筛查失败的参与者肥大细胞计数也较低 [3] 临床研究设计 - 28周随机双盲安慰剂对照试验 每4周给予300mg barzolvolimab或安慰剂 入组标准为食管3个区段中至少2个区段每高倍视野≥15个嗜酸性粒细胞 且基线前2周至少有4天吞咽困难 [3] - 主要终点为12周时峰值食管上皮肥大细胞计数(PMC)减少 关键次要终点包括峰值嗜酸性粒细胞计数(PEC)减少和吞咽困难症状问卷(DSQ)评分改善 [3] 疾病背景 - EoE是最常见的嗜酸性胃肠道疾病 以食管嗜酸性粒细胞浸润为特征 可导致吞咽困难、胸痛、呕吐和食物嵌顿 [2][5] - 肥大细胞在EoE发病机制中起重要作用 存在于活检组织中 是炎症细胞因子的重要来源 与组织学异常和疼痛相关 且对局部皮质类固醇治疗无效的患者中持续存在 [2] 药物机制 - Barzolvolimab是一种靶向c-KIT的人源化单抗 通过抑制KIT信号通路清除肥大细胞 目前正在慢性自发性荨麻疹、EoE、特应性皮炎等适应症中进行研究 [6] - 临床前研究显示barzolvolimab可清除皮肤肥大细胞 推测对食管肥大细胞同样有效 [2] 公司信息 - Celldex是一家临床阶段生物技术公司 专注于肥大细胞生物学和严重炎症性疾病治疗药物的开发 [7] - 公司管线包括针对严重炎症、过敏和自身免疫性疾病的抗体疗法 [7]

文章核心观点 - 公司公布CDX - 622积极临床前数据，其双靶点中和作用或为炎症和纤维化疾病患者带来临床益处，1期健康志愿者研究已启动 [1][2][3] CDX - 622介绍 - CDX - 622是双特异性抗体，靶向驱动慢性炎症的两条互补途径，中和TSLP并通过SCF饥饿耗竭肥大细胞，有望减少组织肥大细胞和抑制2型炎症反应 [5] - 1期随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究正在招募最多56名健康参与者，评估单升剂量和多升剂量的安全性、药代动力学和药效学 [5] 临床前研究结果 - CDX - 622在体外抑制TSLP和SCF依赖性活动的效力与亲本单克隆抗体、tezepelumab和barzolvolimab相似 [8] - 优先抑制可溶性SCF而非膜形式SCF，可能对KIT依赖性过程产生不同影响 [8] - 在人体皮肤外植体模型中抑制SCF和TSLP依赖性炎症特征 [8] - 表现出单克隆抗体样药代动力学特性，显著减少皮肤肥大细胞特征 [8] - 在GLP毒理学研究中各剂量水平耐受性良好，无观察到的不良反应水平，导致多个组织中肥大细胞大量耗竭 [8] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，处于肥大细胞生物学和变革性疗法开发的前沿，管线包括基于抗体的疗法 [6]

文章核心观点 - 公司公布巴佐伏利单抗（barzolvolimab）治疗慢性荨麻疹的2期研究积极数据 该药物在控制疾病和改善患者生活质量方面表现良好 有望改变治疗模式 [1][2][3] 分组1：疾病介绍 - 慢性自发性荨麻疹（CSU）表现为持续6周以上的风团 无明确诱因 由皮肤中肥大细胞激活引起 现有疗法仅对部分患者有症状缓解作用 [12] - 慢性诱导性荨麻疹（CIndU）表现为有明确诱因的风团 如冷接触性荨麻疹（ColdU）和皮肤划痕症（SD） 目前除抗组胺药外无其他获批疗法 患者多通过避免诱因控制症状 [13] 分组2：药物介绍 - 巴佐伏利单抗是一种人源化单克隆抗体 能高特异性结合受体酪氨酸激酶KIT 并有效抑制其活性 目前正在研究用于多种疾病治疗 未来还有更多适应症计划 [14] 分组3：研究结果 2期CSU试验（52周分析） - 高达71%的患者在第52周达到完全缓解（UAS7 = 0） 为对照良好研究中观察到的最高完全缓解率 [7] - 抗组胺药难治的CSU患者在荨麻疹控制（UCT）和生活质量（DLQI）方面有快速且持续的改善 [7] - 高达82%的患者在第52周表示CSU症状不再影响其生活质量 [1][7] - 高达95%的患者在第52周基于DLQI报告生活质量有显著改善 [7] - 高达82%的患者基于UCT报告荨麻疹得到良好控制 约一半患者报告完全控制 [7] 2期CIndU试验（12周分析） - 高达53%的ColdU患者和58%的SD患者达到完全缓解（激发试验阴性） 是首个在CIndU患者中证明临床获益的大型随机安慰剂对照研究 [7] - ColdU和SD患者的荨麻疹控制（UCT）和生活质量（DLQI）有显著且快速的改善 并在12周内持续 [7] - 高达60%的患者在第12周表示CIndU症状不再影响其生活质量 [1][7] - 高达69%的患者在第12周基于UCT报告荨麻疹得到良好控制 [7] 分组4：研究进展 - 巴佐伏利单抗针对CSU的全球3期研究（EMBARQ - CSU1和EMBARQ - CSU2）正在积极招募患者 公司计划在2025年将其推进到CIndU的3期开发 [6] 分组5：公司介绍 - 赛尔迪克斯（Celldex）是一家临床阶段的生物技术公司 致力于肥大细胞生物学与变革性疗法开发 其产品线包括基于抗体的疗法 [15]

公司情况 - Celldex Therapeutics本季度每股亏损0.71美元，好于Zacks共识预期的每股亏损0.75美元，去年同期每股亏损0.57美元，本季度财报盈利惊喜为5.33%，上一季度盈利惊喜为7.25% [1] - 过去四个季度公司四次超出共识每股收益预期，截至2024年12月季度营收118万美元，未达Zacks共识预期24.19%，去年同期营收413万美元，过去四个季度公司两次超出共识营收预期 [2] - Celldex Therapeutics股价自年初以来下跌约18.4%，而标准普尔500指数上涨1.3% [3] - 财报发布前Celldex Therapeutics的预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计近期股票表现与市场一致 [6] - 下一季度当前共识每股收益预估为亏损0.65美元，营收130万美元，本财年为亏损3.32美元，营收750万美元 [7] - TScan Therapeutics预计即将发布的报告中每股季度亏损0.27美元，同比变化-28.6%，过去30天该季度共识每股收益预估未变，预计营收143万美元，较去年同期下降80.1% [9] 行业情况 - Celldex Therapeutics所属的Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前28%，研究显示Zacks排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [8]

研发费用总体情况 - 过去五年至2024年12月31日，公司累计研发费用4.597亿美元[344] - 2024、2023、2022年总研发费用分别为1.6355亿美元、1.18011亿美元、8225.8万美元[345] - 2024 - 2022年研发总费用分别为163,550千美元、118,011千美元、82,258千美元[488] - 2024年全年研发费用为1.636亿美元，大部分与CRO和CDMO活动相关[465] - 截至2024年12月31日，应计研发合同成本总计2050万美元，大部分与CRO和CDMO活动相关[465] 各项目研发费用情况 - 2024、2023、2022年Barzolvolimab/Anti - KIT项目研发费用分别为1.2375亿美元、7991.3万美元、5122万美元[345] - 2024、2023、2022年CDX - 622研发费用分别为1734.1万美元、1629.9万美元、561.3万美元[345] - 2024、2023、2022年CDX - 585研发费用分别为281.3万美元、635.7万美元、979.3万美元[345] - 2024、2023、2022年其他项目研发费用分别为1964.6万美元、1544.2万美元、1563.2万美元[345] 研发项目启动情况 - 2024年7月公司启动慢性自发性荨麻疹（CSU）的3期研究[335] - 2024年4月公司启动结节性痒疹（PN）的2期研究且正在进行中[335] - 2024年11月公司启动健康志愿者中CDX - 622的1a期剂量递增研究且正在进行中[335] - 2024年7月启动两项巴佐伏利单抗治疗CSU的3期研究，每项研究约915名患者，随机分配接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗52周[363] - 2024年4月公司启动PN的2期皮下注射研究，约120名患者按1:1:1比例分组[384] - 2023年7月公司宣布嗜酸性食管炎（EoE）2期研究首例患者给药[385] - 2024年12月公司启动特应性皮炎（AD）2期研究，美国AD终生患病率达20%，170万接受一线全身治疗患者中2/3未完全控制病情[387] - 2024年11月公司启动CDX - 622健康志愿者1期研究，最多56名参与者，2025年将增加皮下制剂[392] 巴佐伏利单抗各疾病研究情况 慢性自发性荨麻疹（CSU） - 45名对抗组胺药耐药的中重度CSU患者参与Barzolvolimab的1b期研究，其中35名使用Barzolvolimab，10名使用安慰剂[351] - 2022年6月启动CSU患者2期研究，2023年7月完成208名患者入组，按1:1:1:1比例随机分配接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗[357] - 2023年11月公布2期研究topline数据，2024年2月展示12周治疗结果，各剂量巴佐伏利单抗均达到主要疗效终点，次要和探索性终点也在第12周达成[358] - 第12周时，300mg Q8W、150mg Q4W、75mg Q4W剂量组UAS7的LS平均变化分别为 -23.87、 -23.02、 -17.06，与安慰剂组差值的p值均有统计学意义[359] - 约20%（n = 41）入组患者曾接受奥马珠单抗治疗，超半数为奥马珠单抗难治性疾病，这些患者与总体治疗人群临床获益相似[360] - 巴佐伏利单抗耐受性良好，至12周时，治疗中出现的常见不良事件为荨麻疹/CSU（10%）、头发颜色改变（9%）和中性粒细胞减少/ANC降低（8%）[361] - 约72%患者基线时有血管性水肿，巴佐伏利单抗各剂量组在第12周AAS7均显著改善，300mg队列患者12周内77%时间无血管性水肿[362] - 2024年9月展示52周长期治疗数据，150mg Q4W和300mg Q8W剂量组分别有71%和52%患者在第52周完全缓解（UAS7 = 0）[363] 慢性诱导性荨麻疹（CIndU） - CIndU患病率估计为总人口的0.5%，在高达36%的CSU患者中存在重叠，公司正在进行冷诱导和皮肤划痕症性荨麻疹的2期研究[365] - 完成CIndU患者1b期开放标签临床试验，3mg/kg剂量的ColdU和SD队列中95%（n = 19/20）患者完全缓解，1.5mg/kg剂量的ColdU队列中100%（n = 9/9）患者完全缓解[369] - 慢性诱导性荨麻疹（CIndU）2期研究在约12个国家的85个地点进行，196名患者按1:1:1比例分组[372] - CIndU 2期研究中，150mg每4周组冷荨麻疹患者12周阴性激发试验比例46.9%，300mg每8周组为53.1%，安慰剂组12.5%[374] - CIndU 2期研究中，150mg每4周组症状性皮肤划痕症患者12周阴性激发试验比例57.6%，300mg每8周组为42.4%，安慰剂组3.2%[374] - CIndU 2期研究中，12周治疗后，巴佐伏利单抗治疗患者常见不良事件为头发颜色改变（13%）和中性粒细胞减少症（10%）[375] - 公司计划推进CIndU的巴佐伏利单抗进入3期注册性开发[376] 结节性痒疹（PN） - 公司已将巴佐伏利单抗的临床开发扩展到结节性痒疹（PN），美国约15.4万患者在过去12个月接受治疗，7.5万符合生物制剂治疗条件[377] - PN的1b期研究中，24名成人患者随机分组，3.0mg/kg单剂量组8周时WI - NRS降低≥4分的患者比例57%[381] - PN的1b期研究中，3.0mg/kg单剂量组8周时29%患者达到IGA评定的皮肤清晰或几乎清晰[382] - PN的2期研究主要评估巴佐伏利单抗对瘙痒反应的临床效果，通过WI - NRS衡量[384] 嗜酸性食管炎（EoE） - EoE的2期研究约75名患者参与，修订方案为每4周给药300mg，计划2025年下半年公布数据[386] 特应性皮炎（AD） - AD的2期研究约120名患者参与，按1:1:1比例分组，入组正在进行[387] 生产工艺情况 - 2023年公司完成巴佐伏利单抗生产工艺转移并扩大生产规模，1mL预充式注射器药物已用于3期慢性自发性荨麻疹（CSU）试验[388] 项目停止情况 - 2024年第四季度公司宣布因炎症领域临床开发计划扩展，停止CDX - 585开发[393] 或有对价情况 - 截至2024年12月31日，公司或有对价公允价值为000万美元[396] - 公司在收购业务时按公允价值记录或有对价，季度重新估值并调整经营收益[505] - 2022年12月31日止年度，公司因决定将CDX - 1140项目降为次要优先级，在或有对价公允价值重新计量中录得690万美元收益[531] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，使用第三层次输入值按公允价值计量的或有对价负债为0.0百万美元[530] 收入情况 - 公司收入来自产品开发协议、制造及研发安排，产品开发协议一般按成本占比确认收入[401][402] - 2024年总营收7020万美元，较2023年的6883万美元增加137万美元，增幅2%，其中产品开发和许可协议收入下降95%，合同和赠款收入增加6%[409] - 2023年总营收较2022年增加4526万美元，增幅192%，其中产品开发和许可协议收入增加396%，合同和赠款收入增加187%[420] - 2024年总营收7020万美元，2023年为6883万美元[473] - 2024 - 2022年洛克菲勒大学的收入分别占公司总收入的100%、95%、75%[498] - 公司从与合作伙伴的产品开发协议中获得收入，一般按成本占比确认收入[510] 运营费用情况 - 2024年总运营费用2.02098亿美元，较2023年的1.61425亿美元增加4067.3万美元，增幅25%，研发费用增加39%，一般及行政费用增加25%，诉讼和解相关损失减少100%[409] 运营亏损情况 - 2024年运营亏损1.95078亿美元，较2023年的1.54542亿美元增加4053.6万美元，增幅26%[409] 投资及其他收入情况 - 2024年投资及其他收入净额3721.5万美元，较2023年的1311.3万美元增加2410.2万美元，增幅184%[409] 净亏损情况 - 2024年净亏损1.57863亿美元，较2023年的1.41429亿美元增加1643.4万美元，增幅12%，主要因研发和行政费用增加，部分被2023年诉讼和解损失及投资收入增加抵消[409][410] - 2023年净亏损较2022年增加2910.4万美元，增幅26%，主要因研发费用增加和或有对价公允价值重估收益减少，部分被合同和赠款收入及投资收入增加抵消[420][421] - 2024年净亏损1.57863亿美元，2023年为1.41429亿美元[473] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损2.45美元，2023年为2.92美元[473] 研发费用构成变化情况 - 2024年研发费用中人员费用增加1178.5万美元，增幅29%，主要因股票薪酬和员工人数增加[413] - 2024年研发费用中实验室用品费用增加25.3万美元，增幅5%，主要因实验室服务、材料和用品采购增加[413][414] - 2024年研发费用中产品开发费用增加3128.5万美元，增幅53%，主要因巴佐伏利单抗临床试验费用增加，部分被合同制造费用减少抵消[413][416] 流动性及现金流量情况 - 截至2024年12月31日，公司主要流动性来源包括7.253亿美元现金、现金等价物和有价证券[437] - 2024年全年公司亏损1.579亿美元，经营活动净现金使用量为1.578亿美元[437][439] - 2024年经营活动净现金使用量较2023年的1.073亿美元增加，主要因研发、行政费用及预付款增加[439] - 2024年投资活动净现金使用量为2.901亿美元，较2023年的1.058亿美元增加，主要因有价证券净购买增加[442] - 2024年融资活动净现金流入为4.414亿美元，较2023年的2.185亿美元增加，主要因股票发行净收益增加[446] - 2023年11月公司发行8538750股普通股，净收益2.162亿美元[448] - 2024年3月公司发行9798000股普通股，净收益4.323亿美元[450] - 截至2024年12月31日，公司已注册3亿美元普通股待根据ATM协议出售，均未售出[449] - 2024年经营活动净现金使用量1.57778亿美元，2023年为1.07291亿美元[478] - 2024年投资活动净现金使用量2.90129亿美元，2023年为1.05782亿美元[478] - 2024年融资活动净现金提供量4.41449亿美元，2023年为2.18458亿美元[478] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券共7.253亿美元[482] 审计师情况 - 公司自2008年起由普华永道担任审计师[468] 资产情况 - 2024年12月31日总资产7.9234亿美元，2023年12月31日为4.65627亿美元[470] 综合收益及金融资产情况 - 2024和2023年12月31日，累计其他综合收益中包含与外币折算相关的未实现净收益260万美元[518] - 截至2024年12月31日，累计其他综合收益中，有价证券未实现收益为718000美元，外币项目为2596000美元，总计3314000美元；2023年末对应数据分别为712000美元、2596000美元和3308000美元[528] - 截至2024年12月31日，公司金融资产中货币市场基金和现金等价物为9927000美元，有价证券为696925000美元，总计706852000美元；2023年末对应数据分别为19803000美元、388784000美元和408587000美元[529] 潜在摊薄普通股情况 - 2024、2023和2022年末，因具有反摊薄效应而未纳入每股净亏损计算的潜在摊薄普通股中，股票期权分别为7540109股、6378924股和5085662股[523] 准则采用及评估情况 - 公司于2024财年追溯采用2023年11月FASB发布的ASU 2023 - 07[524] - 公司正在评估2023年12月FASB发布的ASU 2023 - 09对合并财务报表及相关披露的影响，该准则2024年12月15日后开始的财年生效[526] - 公司正在评估2024年3月SEC通过